公司业绩与股价表现 - Vertex Pharmaceuticals股价在公布第一季度业绩后大幅下跌，年初至今涨幅从20%以上回落 [1] - 第一季度营收27.7亿美元，同比增长3%，低于分析师预期的28.3亿美元 [2] - 调整后每股收益4.06美元，低于市场预期的4.29美元 [2] - 公司上调全年营收指引下限至118.5亿美元（原为117.5亿美元），维持上限120亿美元不变 [4] 研发进展与产品动态 - 暂停mRNA疗法VX-522治疗囊性纤维化(CF)的1/2期临床试验多剂量递增部分，以评估耐受性问题 [3] - 新型CF疗法Alyftrek获欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)积极意见，预计2025年下半年获欧盟批准 [8] - 非阿片类止痛药Journavx自3月中旬上市后获得支付方、医生和药房的积极反馈，预计下半年收入加速增长 [10] - 严重1型糖尿病疗法zimislecel有望在2025年提交上市申请，IgA肾病疗法povetacicept可能在2026年上半年申请美国加速审批 [11] 市场与运营因素 - 俄罗斯市场非法仿制品导致销售低于预期，但公司认为该问题仅限于俄罗斯 [3] - 供应链受关税影响有限，因主要药品生产位于美国且知识产权集中在美英两国 [12] - Alyftrek将逐步替代公司现有CF药物，其更低特许权使用费结构有望提升整体利润 [7] 投资价值评估 - 业绩不及预期主要受短期因素影响，不影响长期投资逻辑 [5][13] - Alyftrek的推广和Journavx的放量将驱动未来利润增长 [7][10] - 研发管线中多个产品具备成为重磅药物的潜力 [11][14]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净产品收入增至28亿美元，2024年第一季度为27亿美元[111] - 2025年第一季度研发、收购在研项目研发和销售、一般及行政总费用增至14亿美元，2024年第一季度为12亿美元[111] - 2025年第一季度和2024年第一季度销售成本均为13%[111] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额增至114亿美元，截至2024年12月31日为112亿美元[111] - 2025年第一季度总营收27.702亿美元，较2024年的26.906亿美元增长3%[141] - 2025年第一季度产品净收入27.602亿美元，较2024年增长6960万美元，增幅3%，主要因TRIKAFTA/KAFTRIO持续表现和ALYFTREK的初步贡献[142][143] - 2025年第一季度美国市场产品净收入16.535亿美元，较2024年增长9%；美国以外市场为11.067亿美元，较2024年下降5%[144] - 2025年第一季度其他收入包括与Zai合作协议获得的1000万美元预付款[145] - 2025年第一季度总运营成本和费用21.401亿美元，较2024年的15.511亿美元增长38%[146] - 2025年第一季度销售成本3.63亿美元，较2024年增长2040万美元，增幅6%，销售成本占净产品收入的比例均为13%[148] - 2025年第一季度净收入6.463亿美元，较2024年的10.996亿美元下降41%[141] - 2025年第一季度研发总费用为9.797亿美元，较2024年的7.891亿美元增长24%，其中研究费用2.061亿美元，增长5%，开发费用7.736亿美元，增长30%[149] - 自2023年1月以来，公司在产品发现和开发方面的研发费用约为78亿美元[150] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3.964亿美元，较2024年的3.427亿美元增长16%[156] - 2025年第一季度因VX - 264临床项目终止，公司对相关无形资产全额计提减值3.79亿美元[157][158] - 2025年第一季度或有对价公允价值增加220万美元，2024年第一季度减少10万美元[159] - 2025年第一季度利息收入为1.209亿美元，低于2024年的1.812亿美元；2025年第一季度利息费用为300万美元，低于2024年的1040万美元[160][161] - 2025年第一季度其他收入（费用）净额为费用1760万美元，2024年为3120万美元；截至2025年3月31日，对上市公司投资公允价值为2160万美元[162] - 2025年第一季度所得税拨备为8410万美元，有效税率为11.5%；2024年为1.795亿美元，有效税率为14.0%[164] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为113.577亿美元，较2024年12月31日增长1%；营运资金为62.256亿美元，增长3%[165] - 2025年第一季度经营活动提供现金8.189亿美元，低于2024年的13亿美元；投资活动使用现金5580万美元，2024年为21亿美元；融资活动使用现金6.804亿美元，2024年为3.575亿美元[167] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司五种囊性纤维化药物用于治疗美国、欧洲、澳大利亚和加拿大约94000名患者中的近四分之三[108] - 公司估计约60000名严重镰状细胞病或输血依赖性β - 地中海贫血患者有资格使用CASGEVY[109] - 自2025年3月初JOURNAVX上市以来，已开出并填充超20000张处方[119] - 约9400万人有JOURNAVX的保险覆盖，约4200万人有无限制使用权限[119] - 公司已在全球激活超65个授权治疗中心，约90名患者完成首次细胞采集[115] - 公司预计2025年第二季度完成评估VX - 993口服制剂的2期临床试验[119] 历史收购及费用列支情况 - 2024年5月公司以约50亿美元现金收购Alpine Immune Sciences，其中44亿美元归因于povetacicept的公允价值在2024年第二季度作为在研项目研发费用（AIPR&D）列支[134] - 2024年第一季度公司因合作协议向Entrada支付7500万美元里程碑款项，作为AIPR&D费用列支[137] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司AIPR&D分别为1980万美元和7680万美元[138] 公司未来资金需求及安排 - 公司预计在研发、生产、商业化产品及运营组织方面产生运营费用[176] - 公司需支付所得税现金、CF产品销售特许权使用费、设施及租赁义务费用等[176] - 公司与第三方的某些交易存在未来里程碑和特许权使用费支付的可能性[176] - 若公司根据现有信贷协议借款，需在2027年偿还未偿还本金[176] - 截至2025年3月31日，公司在2023年2月董事会批准的30亿美元股票回购计划下，剩余授权金额为9.644亿美元[176] - 公司预计通过手头现金和运营产生的现金为股票回购计划提供资金[176] 财务报表相关说明 - 编制财务报表需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[177] - 2025年第一季度，公司关键会计政策与2024年年报相比无重大变化[177] 会计声明及市场风险披露说明 - 关于近期会计声明的讨论请参考附注A[178] - 关于市场风险的定量和定性披露信息参考2024年年报[178]

财务表现 - 公司2025年第一季度调整后每股收益为4.06美元 低于Zacks共识预期的4.22美元 同比下滑14.7% [1] - 第一季度总营收27.7亿美元 低于预期的28.2亿美元 但同比增长3% 主要受Trikafta/Kaftrio销售推动 [2] - 美国市场营收增长9%至16.6亿美元 海外市场下降5%至11.1亿美元 俄罗斯市场受仿制品冲击 [4] 产品线分析 - 旗舰产品Trikafta销售额25.4亿美元 同比增长2.4% 略低于预期的25.5亿美元 [5] - 新药Alyftrek首季销售额5390万美元 2024年12月获FDA批准治疗6岁以上CF患者 患者使用率稳定增长 [6] - 基因疗法Casgevy销售额环比暴涨77.5% 2023年底获批治疗两种血液疾病 [8][9] - 止痛新药Journavx于2025年1月获FDA批准 目前销售额贡献微小 [8][9] 成本与支出 - 研发费用同比激增31.2%至8.79亿美元 SG&A费用增长22.4%至3.33亿美元 主要投入临床研究和Journavx上市 [10] - 第一季度运营收入约11.8亿美元 同比下降12% [11] 2025年业绩指引 - 全年营收预期区间上调至118.5-120亿美元（原117.5-120亿） 反映CF药物增长及新药上市贡献 [12] - 研发和行政总费用预计49-50亿美元 税率区间20.5%-21.5% 均维持原预期 [13] 研发管线进展 - Suzettegine（Journavx活性成分）正开展糖尿病周围神经痛等晚期临床研究 [14] - 口服Nav1.8抑制剂VX-993处于II期急性疼痛研究 静脉制剂处于I期 数据预计2025年下半年公布 [15] - 收购Alpine获得的povetacicept正在IgA肾病III期研究 另有两项II期篮子试验进行中 [16][17] - 细胞疗法zimislecel针对I型糖尿病的III期研究预计2025年Q2完成入组 计划2026年提交上市申请 [18] 行业比较 - 公司股价年内上涨24.3% 远超行业平均跌幅2.2% [3] - 同业ADMA Biologics年内涨幅38.3% 2025年EPS预期从0.69上调至0.71美元 [20] - Immunocore年内上涨3.9% 2025年亏损预期从1.63美元收窄至1.50美元 [21]

财务表现 - 2025年第一季度总收入27.7亿美元 同比增长3% 低于预期 主要受俄罗斯市场知识产权侵权导致销售额下滑影响 [1][2] - 调整后每股收益4.06美元 同比下降15% 研发费用同比增加约1.9亿美元 管理费用增长16%共同拖累利润 [1][3] - 核心产品Trikafta/Kaftrio收入25.4亿美元 同比增长2% 其他业务收入2.25亿美元 同比增长9% [1] 区域市场动态 - 美国市场收入增长9% 得益于强势定价策略及新药Alyftrek治疗囊性纤维化的早期上市 [2] - 除俄罗斯外 公司在成熟市场与新兴市场均保持强劲需求 [2] 研发与战略调整 - 计提3.79亿美元资产减值 源于终止1型糖尿病治疗项目VX-264的研发 [3] - 首席执行官对业务前景保持乐观 新药Journavx(急性疼痛治疗)上市及Casgevy(镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血治疗)持续推进中 [4] 资本市场反应 - 财报发布后盘后交易时段股价下跌约3% 投资者对收入增速放缓及盈利超预期下滑做出反应 [5] - 公司股价自12月底低点已上涨25% 财报未达极高预期引发获利回吐 [5] 业绩展望 - 上调2025全年收入指引下限1亿美元 当前预期区间为118.5-120亿美元 与分析师预期基本一致 [6] - 当前业绩指引未计入潜在关税带来的实质性成本影响 需关注贸易政策变化风险 [7]

投资论坛介绍 - 专注于生物科技等领域的成长股投资 提供具有吸引力的风险回报机会 [1] - 提供包含15-20只股票的投资组合模型 并定期更新 [2] - 每年精选不超过10只预期表现优异的股票作为年度首选名单 [2] - 提供针对短期和中期的交易策略建议 [2] Vertex Pharmaceuticals股票表现 - Vertex Pharmaceuticals股票在过去六个月表现稳健 12月曾短暂跌破400美元/股 [2] - 股价波动与旗下药物suzetrigine(Journavx)的临床数据表现相关 该药物结果积极但未达市场预期 [2]

公司业绩表现 - 季度每股收益为406美元 低于Zacks共识预期的422美元 同比去年476美元下降147% [1] - 季度营收277亿美元 低于共识预期172% 但同比去年269亿美元增长3% [2] - 过去四个季度中 公司仅一次超过EPS预期 两次超过营收预期 [2] 市场反应与估值 - 股价年初至今上涨245% 同期标普500指数下跌33% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期表现与市场持平 [6] - 行业排名处于前34% 历史数据显示前50%行业表现优于后50%行业超2倍 [8] 未来预期 - 下季度共识预期为EPS425美元 营收289亿美元 本财年预期EPS1769美元 营收1186亿美元 [7] - 同行企业Agenus预计季度亏损161美元 同比改善47% 但近30天EPS预期被下调438% [9] - Agenus预计营收2098万美元 同比下滑251% [10] 行业动态 - 医学-生物医学与遗传学行业在Zacks分类中属于中上游梯队 [8] - 管理层在财报电话会中的指引将显著影响股价短期走势 [3]

业绩总结 - 2025年第一季度收入为27.7亿美元，同比增长3%[56] - 2025年总收入指引上调至118.5亿至120亿美元，主要受CF药物持续增长的推动[57] - 2025年第一季度GAAP净收入为6.46亿美元，非GAAP净收入为10.5亿美元[61] - 2025年第一季度GAAP营业收入为6.30亿美元，非GAAP营业收入为11.80亿美元[61] - 2025年第一季度GAAP每股净收益为2.49美元，非GAAP每股净收益为4.06美元[61] - 2025年第一季度GAAP营业利润率为23%，非GAAP营业利润率为43%[61] 用户数据与市场表现 - TRIKAFTA/KAFTRIO在Q1 2025的收入为25.4亿美元，占总收入的92%[56] - ALYFTREK在Q1 2025的收入为5400万美元，显示出良好的市场接受度[56] 新产品与技术研发 - ALYFTREK在美国和英国获得批准，针对6岁及以上的囊性纤维化患者，启动强劲[11] - CASGEVY在所有地区的推出势头强劲，预计2025年将扩大患者覆盖[11] - JOURNAVX在美国获得批准，用于中度至重度急性疼痛，医院和零售环境中早期接受度良好[11] - VX-828组合疗法预计将在2025年底前启动临床试验，作为下一代CFTR修正剂[11] - Zimislecel（T1D）在2025年第二季度完成给药，预计2026年全球提交申请[17] - VX-993（急性疼痛）口服研究预计在本季度完成，数据将在2025年下半年分享[11] - 预计VX-407将在2025年下半年进入ADPKD的第二阶段[11] - 预计2025年将启动VX-828的CF患者试验[58] - 预计2025年完成Inaxaplin的IA队列入组，可能申请美国加速批准[58] - IgA肾病的Povetacicept在2026年上半年可能申请美国加速批准[58] 未来展望 - 公司预计到2028年将实现5个新药的上市目标[40] - 公司在IgAN的全球Phase 3研究中完成了中期分析队列的入组，预计在2026年上半年申请加速批准[27] - Povetacicept在IgAN的研究中，48周内UPCR均值降低约66%，63%的患者实现临床缓解[31] 负面信息 - VX-522的临床试验因耐受性问题暂时暂停[58]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收27.7亿美元，同比增长3%，美国营收同比增长9%，非美国营收同比下降5% [7][41][42] - 第一季度Kashyvi收入1400万美元，合作收入1000万美元 [43] - 第一季度非GAAP研发、收购无形资产和销售及管理费用合计12.3亿美元，较2024年第一季度的10.2亿美元增长21%；非GAAP收购无形资产费用2000万美元，低于2024年第一季度的7700万美元 [44] - 第一季度非GAAP营业收入11.8亿美元，低于2024年第一季度的13.4亿美元；非GAAP有效税率为18.8% [44] - 第一季度非GAAP每股收益4.06美元，低于2024年第一季度的4.76美元，主要因运营费用增加和利息收入降低 [45] - 公司将2025年总营收指引的低端从117.5亿美元提高至118.5 - 120亿美元，中点处预计增长约8% [45] - 2025年全年非GAAP研发、收购无形资产费用和销售及管理费用指引范围为49 - 50亿美元，预计包含约1亿美元的无形资产费用 [47][48] - 预计2025年全年非GAAP有效税率在20.5% - 21.5%之间 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 囊性纤维化（CF）业务 - 现有CF药物组合持续增加服用CFTR调节剂的合格患者数量，KALYDECO已获批用于1个月大婴儿，Trikafta获批扩大标签适用于更多突变，几乎覆盖核心市场95%的CF患者 [23][24] - 第五款CFTR调节剂Elephthrex美国上市进展良好，处方开局强劲，预计美国目前使用CFTR调节剂治疗的大多数患者最终会转向该药物，今年晚些时候将在英国等国家推出 [26][27] 镰状细胞病和β - 地中海贫血业务 - 一次性治疗药物Kashyvi自获批以来推广进展符合预期，全球授权治疗中心（ATC）激活和患者启动数量持续增加，已超65个，接近全球激活约75个的目标 [28] - 自推出以来约90名患者进行了首次细胞采集，超过该数量两倍的患者被医生转介至ATC开始治疗流程，第一季度8名患者完成治疗并接受输注 [28][29] 疼痛业务 - 治疗中度至重度急性疼痛的药物Genavix 1月30日获FDA批准，3月中旬在零售商处有售，截至4月已成功开出超2万张处方 [33][38] - 截至5月1日，商业和政府支付方覆盖9400万人，其中4200万人无需事先授权或阶梯治疗即可无限制使用 [34] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场营收增长9%，主要因患者持续需求、实际定价提高和Elephthrex的早期推出 [41] - 非美国市场营收下降5%，2024年第一季度因俄罗斯大部分货物提前发货使渠道库存增加，2025年第一季度俄罗斯营收受非法仿制药影响，排除俄罗斯营收下降影响，非美国CF营收将实现低个位数增长 [42][43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2025年专注于商业化，推进Alivtrec、Gernavix和Kashgevi的上市，扩大服务患者数量 [7][8] - 推进四个处于关键开发阶段的项目，三个3期项目有望今年完成中期分析队列或整个研究的入组，为2026年的一系列潜在申报做准备 [8] - 继续推进研发管线，如NG3.0 CFTR方案、多种疼痛抑制剂项目、1型糖尿病相关项目和肾脏疾病相关项目等 [12][14][15] - 行业方面，非阿片类药物在治疗急性疼痛领域有较大需求，公司的Genavix作为新型非阿片类药物有发展潜力，且政策层面鼓励非阿片类药物的使用 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度表现强劲，营收增长且多元化，多个产品上市进展顺利，研发管线取得显著进展，预计未来增长将加速，2025年将是又一个强劲的年份 [7][51] - 公司在科学、商业、财务和人员方面处于有利地位，有信心Kashyvi有潜力成为数十亿美元的产品，Genavix有望为公司打造另一个数十亿美元的业务板块 [31][82] 其他重要信息 - 公司预计关税对成本影响不大，因其对中国的敞口较低且供应链地理分布多样，大部分知识产权在美国或英国，但关税情况动态变化，该前景可能改变 [48][49] - 公司在俄罗斯的营收问题已包含在当前指引中，第一季度影响约1亿美元，全年影响2亿美元 [61] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Elephthrex使用汗液氯化物作为生物标志物的反馈，以及与医生讨论从Trikafta转换的原因；Genavix慢性疼痛适应症研究设计情况 - 汗液氯化物在临床实践中不常用于评估CFTR功能，Elephthrex吸引人的是其综合优势，包括非劣于Trikafta的肺功能、汗液氯化物显示的CFTR功能改善、额外获批的31种突变以及每日一次的给药便利性 [57][58] - Genavix慢性疼痛研究团队设计了创新优化的临床试验方案，预计今年夏天与FDA进行2期结束会议后会有更新，糖尿病周围神经病变研究进展顺利 [56] 问题2：关税影响是指当前关税还是生物制药特定关税，Vertex的制造足迹及潜在关税暴露情况；CF业务中俄罗斯问题的影响范围和量化 - 目前宣布并生效的关税对Vertex影响不大，公司供应链全球平衡，对中国暴露最小，大部分CF药物产品制造在美国，大部分知识产权集中在美国和英国，特定关税影响需进一步明确 [62][63] - 俄罗斯问题第一季度影响约1亿美元，全年影响2亿美元，已包含在当前指引中，预计全年营收中点增长8% [61] 问题3：Elephthrex的早期采用者情况；Genavix在商业支付方中的层级和优先地位定位 - Elephthrex在所有确定的患者群体中都有使用，包括首次有治疗选择的患者、停用后重新使用的患者以及从Trikafta转换的患者，首次有治疗选择的患者群体采用速度最快 [68][69] - Genavix目标是确保支付方覆盖符合标签要求，限制最少，产品对患者可负担，同时为公司优化长期价值，目前已与一家大型全国药房福利管理公司达成正式覆盖协议，覆盖9400万人 [69][70] 问题4：Genavix早期患者特征、处方开具场景以及第二季度销售加速情况 - Genavix用于手术和非手术场景，如膝关节、髋关节、肩关节置换以及脚踝扭伤、手腕骨折等，由多种医生开具处方，且有医生重复使用，反馈积极 [75] - 预计上半年销量增长，下半年随着支付方覆盖确定和患者支持计划偿还，收入将增长 [76] 问题5：Kashyvi加速采用的关键障碍及克服方法 - 第一季度Kashyvi加速采用，原因包括建立授权治疗中心、确保支付方覆盖和报销、治疗中心熟悉治疗过程，预计2025年及以后将继续加速，有潜力成为数十亿美元产品 [79][82] 问题6：Genavix处方量周环比情况；VX - 993急性疼痛数据及与现有数据比较 - 截至4月25日，Genavix总处方量为2.5万张，常见的IMS零售数据不包括医院使用情况，早期上市处方量周环比有波动很常见，随着支付方覆盖和处方集采用增加，产品将继续增长 [90][91] - VX - 993急性疼痛2期试验即将完成，预计下半年公布结果，目标是寻找另一种安全有效的NAV1.8抑制剂，为NAV1.7抑制剂提供选择，若疗效优于Genavix则更好 [86][88] 问题7：Genavix处方中全额付费患者数量、毛净比情况及预期目标；Zamylosel针对的6万患者具体情况 - 目前仅报告第一季度结果，Genavix批准也在第一季度，毛净比受患者援助计划影响，随着获得广泛可持续覆盖，患者援助计划减少，毛净比将在年底趋于正常 [96][97] - Zamylosel首个项目针对美国、加拿大和欧洲约6万最严重的1型糖尿病患者，他们血糖波动大且有多次症状性低血糖发作，预计明年开始首次申报，后续将扩大患者数量和探索替代免疫抑制方案 [98][99] 问题8：Genavix零售药房库存与目标的对比、零售与医院处方填充比例趋势以及处方平均持续时间 - 零售药房库存目标是确保Genavix易于获取，目前约覆盖美国95%的零售地点，数量会随使用和处方情况波动 [105] - 急性疼痛市场中约15%患者在纯医院环境，35%治疗天数在出院时，50%在零售，预计Genavix初始处方集中在出院场景，该趋势将持续全年 [106] - Genavix处方平均持续时间约14天 [107] 问题9：与2200万生命覆盖的PBM相关问题（是否包含在9400万内及是否受限）；Vertex与华盛顿领导层就医学科学和生物技术创新的沟通情况 - 2200万生命包含在9400万内，且属于无事先授权或阶梯治疗的无限制覆盖 [113] - Vertex与华盛顿特区和州政府就所有药物和管线进行了沟通，会议有建设性，业务正常进行 [111] 问题10：VX - 522临时暂停原因；Elephthrex第一季度收入与过去CF产品上市比较及后续趋势 - VX - 522团队正在评估耐受性问题，为保持研究完整性暂不提供更多细节 [117] - 难以将Elephthrex与过去CFTR调节剂批准情况比较，因ORKAMBI和Trikafta获批时有大量新符合条件患者，而Elephthrex新增符合条件患者较少，但目前在预期患者群体中都有使用，对其上市进展满意 [119][120]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收27.7亿美元，同比增长3%，美国营收同比增长9%，非美国营收同比下降5%，俄罗斯营收受非法仿制药影响为负增长，排除俄罗斯营收下降影响，非美国CF营收呈低个位数增长 [38][39][40] - 2025年第一季度非GAAP研发、收购知识产权和研发费用以及销售、一般和行政费用总计12.3亿美元，较2024年第一季度的10.2亿美元增长21%，非GAAP收购知识产权和研发费用为2000万美元，低于2024年第一季度的7700万美元 [41] - 2025年第一季度非GAAP营业收入为11.8亿美元，低于2024年第一季度的13.4亿美元，非GAAP有效税率为18.8%，非GAAP每股收益为4.06美元，低于2024年第一季度的4.76美元 [42][43] - 公司将2025年总营收指引的低端从117.5亿美元提高至118.5 - 120亿美元，预计全年增长约8%，非GAAP研发、收购知识产权和研发费用以及销售、一般和行政费用全年指引范围为49 - 50亿美元，预计全年非GAAP有效税率在20.5% - 21.5%之间 [43][45][47] 各条业务线数据和关键指标变化 囊性纤维化（CF）业务 - 现有CF药物组合持续增加服用CFTR调节剂的合格患者数量，KALYDECO已获批用于1个月大婴儿，Trikafta获批扩大标签适用于更多突变，几乎覆盖核心市场95%的CF患者 [22] - 第五款CFTR调节剂Elephthrex美国早期推出进展顺利，处方量强劲起步，预计美国大多数目前使用CFTR调节剂治疗的患者将逐渐转向Elephthrex，公司期待今年晚些时候在英国和其他国家推出 [23][24][25] 镰状细胞病和β - 地中海贫血业务 - 一次性治疗药物Kashyvi自获批以来推广进展符合预期，全球授权治疗中心（ATC）激活和患者启动数量持续增加，已超65个ATC，接近全球激活约75个ATC的目标，约90名患者完成首次细胞采集，超过该数量两倍的患者被医生转介至ATC开始治疗流程，第一季度有8名患者完成治疗并接受输注 [26] - 在美国，商业保险正式覆盖或通过单病例协议提供保障，大多数州的医疗补助患者加入细胞和基因治疗接入模式示范项目；在欧洲，已在英格兰、威尔士、丹麦、奥地利和卢森堡为镰状细胞病和β - 地中海贫血患者获得报销准入；在中东，已在巴林、沙特阿拉伯获得报销，最近在阿联酋大多数酋长国增加了覆盖 [27][28] 疼痛业务 - 治疗中度至重度急性疼痛的非阿片类药物Genavix于1月30日获FDA批准，3月中旬在零售商处有售，早期推出情况良好，截至4月已成功开出超2万张处方 [30][36] - 截至5月1日，商业和政府保险覆盖9400万人，其中4200万人无需事先授权或阶梯治疗即可无限制使用；已与一家大型国家药房福利管理机构达成正式覆盖协议，代表2200万商业保险人群；10个州的医疗补助计划为Genavix提供无限制接入 [31][33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2025年专注于商业化，推进多个产品上市，包括Alivtrec、Gernavix和Kashgevi，扩大服务患者数量 [5][6] - 推进四个处于关键开发阶段的项目，包括sousetrogene、zamylosel、inaxaplin和povi，其中三个三期项目有望今年完成中期分析队列或整个研究的入组，为2026年的潜在申报做准备 [6] - 公司在疼痛治疗领域推出非阿片类药物Genavix，满足市场对非阿片类药物的需求，有望创造另一个数十亿美元的业务板块 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度业绩强劲，各方面表现出色，收入增长且多元化，多个产品上市进展顺利，研发管线取得显著进展，预计2025年剩余时间增长将加速 [5][48] - 公司在多个疾病领域的项目具有一流或同类最佳潜力，有望为公司带来持续发展和增长 [48] 其他重要信息 - 公司在俄罗斯的营收受到非法仿制药影响，第一季度影响约1亿美元，全年影响约2亿美元，该影响已包含在当前指引中 [60] - 公司预计关税对成本影响不大，因其对中国的敞口较低且供应链地理多元化，大部分知识产权在美国或英国，但关税情况动态变化，该前景可能改变 [46][47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Elephthrex推出时使用汗液氯化物作为生物标志物的反馈，以及与医生讨论从TRIKAFTA转换的原因；Genavix慢性疼痛适应症研究设计情况 - 汗液氯化物在临床实践中不常用于评估CFTR功能，Elephthrex吸引人的是其综合优势，包括非劣于TRIKAFTA的肺功能、汗液氯化物衡量的CFTR功能改善、额外获批的31种突变以及每日一次给药的便利性 [55][56] - Genavix慢性疼痛研究团队设计了创新优化的临床试验方案，预计今年夏天与FDA进行二期结束会议后提供更新，糖尿病周围神经病变研究进展顺利 [54] 问题2：关税影响是指当前关税还是生物制药特定关税，Vertex的制造足迹及潜在关税暴露情况；CF业务中俄罗斯问题的影响范围和量化逆风 - 俄罗斯问题第一季度影响约1亿美元，全年影响约2亿美元，已包含在当前指引中 [60] - 对于已宣布并生效的关税，对Vertex影响不大，公司供应链全球平衡，对中国敞口小，大部分CF药品生产在美国，大部分知识产权集中在美国和英国，由于关税情况动态变化，无法确定特定关税的影响 [61][62] 问题3：Elephthrex的早期采用者情况；Genavix在商业保险方面的分层和首选与非首选地位定位计划 - Elephthrex在所有确定的患者群体中都有使用，包括新符合CFTR调节剂治疗条件的患者、停用后重新使用的患者以及从TRIKAFTA转换的患者，新符合条件的患者群体采用速度最快 [66] - Genavix早期进展良好，目标是确保按标签获得保险覆盖，减少限制，使产品对患者可负担，并为公司优化长期价值，目前已与一家大型PBM达成覆盖协议，覆盖9400万人，进展符合目标 [67][68][69] 问题4：Genavix早期采用患者的特征和处方开具场景；下半年销售加速时间点 - Genavix用于手术和非手术场景，如膝关节、髋关节、肩关节置换以及脚踝扭伤、手腕骨折等，由多种医生开具处方，且有医生重复使用，反馈积极 [72] - 预计上半年销量增长，下半年随着保险覆盖到位和患者支持计划偿还，收入增长 [73] 问题5：Kashyvi加速采用的关键障碍及克服方法 - 第一季度Kashyvi采用加速，原因包括建立授权治疗中心、确保保险覆盖和报销、治疗中心熟悉治疗过程，预计2025年及以后继续加速，有潜力成为数十亿美元产品 [76][79] 问题6：Genavix处方量周环比情况；VX - 993急性疼痛数据及与现有数据比较 - VX - 993急性疼痛二期试验即将完成，预计下半年公布结果，目标是寻找另一种安全有效的NAV1.8抑制剂，为NAV1.7抑制剂提供选择，若疗效优于Genavix则更好 [83][84][85] - 截至4月25日，Genavix总处方量为2.5万张，常见的IMS零售数据不包括医院使用情况，目前处于推出早期，处方量周环比有波动很正常，随着保险覆盖和处方集采用增加，预计产品将继续增长 [87][88] 问题7：Genavix处方中全额付费患者数量、毛净比情况及预期变化；Zamylosel针对的6万患者具体情况 - Genavix毛净比受患者援助计划影响，随着获得广泛可持续覆盖，援助计划减少，毛净比将在2025年剩余时间趋于正常化，2026年接近更正常水平 [94][95] - Zamylosel首个项目针对美国、加拿大和欧洲约6万最严重的1型糖尿病患者，这些患者糖尿病病情不稳定，有高血糖和低血糖发作，预计今年季度末完成入组和给药，为明年申报做准备，后续计划扩大患者数量和探索替代免疫抑制方案 [96][97] 问题8：Genavix零售药房库存与目标库存的对比；零售与医院处方填充比例趋势；处方平均持续时间 - Genavix零售药房库存目标是确保患者容易获得药物，目前约占美国零售地点的95%，全年追求广泛覆盖 [102] - 急性疼痛市场中，约15%患者在纯医院环境，35%治疗天数在出院后，50%在零售，预计Genavix初始处方集中在出院场景，该趋势将持续全年 [104] - Genavix处方平均持续时间约14天，与不同治疗场景和药物类型的平均情况相符 [105] 问题9：与2200万生命相关的PBM覆盖情况，是包含在9400万数字内还是额外的，以及是否为无限制生命；Vertex与华盛顿领导层就医学科学和生物技术创新重要性的沟通情况 - 2200万生命包含在9400万总数内，且属于无限制生命定义，即无需事先授权或阶梯治疗 [111] - Vertex与华盛顿特区和州政府就所有药物和管线进行了沟通，会议富有建设性，业务正常进行，能确保项目及时审查、获得监管反馈并与提供保险的机构沟通 [109] 问题10：VX - 522临时暂停原因；Elephthrex第一季度收入与过去CF产品推出的比较及后续趋势预期 - VX - 522团队正在评估耐受性问题，为维护研究完整性暂不提供更多细节，有更多信息时会更新 [114] - 难以将Elephthrex与其他CFTR调节剂批准情况进行比较，因为之前ORKAMBI和TRIKAFTA获批时有大量新符合条件的患者，而Elephthrex新增符合条件患者为数百人，目前在预期患者群体中都有使用，对推出情况满意，将持续更新进展 [116][117]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度总营收27.7亿美元，较2024年第一季度增长3%，美国市场营收16.6亿美元，增长9%，美国以外市场营收11.1亿美元，下降5%[2][4] - 2025年全年营收指引区间下限从117.5亿美元提高至118.5亿美元，新指引区间为118.5 - 120亿美元[2][9][10] - 2025年第一季度GAAP和Non - GAAP的研发、收购无形资产研发及销售、一般和行政费用分别为14亿美元和12亿美元，2024年同期分别为12亿美元和10亿美元[5] - 2025年第一季度与1型糖尿病“细胞加设备”项目VX - 264相关的无形资产减值费用为3.79亿美元[6] - 2025年第一季度GAAP有效税率为11.5%，2024年同期为14.0%；Non - GAAP有效税率为18.8%，2024年同期为17.4%[7] - 2025年第一季度GAAP净收入6.46亿美元，2024年同期为11亿美元；Non - GAAP净收入11亿美元，2024年同期为12亿美元[7][8] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和可交易证券总额为114亿美元，2024年12月31日为112亿美元[8] - 2025年第一季度总营收27.702亿美元，2024年同期为26.906亿美元[37][40] - 2025年第一季度净收入6.463亿美元，2024年同期为10.996亿美元[37] - 2025年第一季度GAAP有效税率为11.5%，非GAAP有效税率为18.8%；2024年同期分别为14.0%和17.4%[43] - 2025年第一季度GAAP净收入每股摊薄后为2.49美元，非GAAP为4.06美元；2024年同期分别为4.21美元和4.76美元[45] - 截至2025年3月31日，公司总资产为228.805亿美元，较2024年12月31日的225.332亿美元增长1.54%[47] - 截至2025年3月31日，公司股东权益为164.963亿美元，较2024年12月31日的164.096亿美元增长0.52%[47] - 截至2025年3月31日，公司流通在外普通股为2.57亿股，较2024年12月31日的2.569亿股增长0.04%[47] 各条业务线产品数据表现 - 截至5月1日，CASGEVY全球激活超65个授权治疗中心，约90名患者完成首次细胞采集[15] - 自JOURNAVX 3月初上市至4月18日，已开出并填充超2万张处方，截至5月1日，约9400万人有保险覆盖，约4200万人可无限制使用[18] - 2025年第一季度TRIKAFTA/KAFTRIO产品收入25.355亿美元，2024年同期为24.836亿美元[40] 业务研发与推进计划 - 全球povetacicept治疗IgA肾病的3期RAINIER试验已完成中期分析队列患者入组[25] - 公司预计2025年第二季度完成zimislecel关键研究的入组和给药，2026年向全球监管机构提交上市申请[26] - 公司将在2025年6月20日美国糖尿病协会会议上展示zimislecel研究的临床数据并举办投资者活动[26] - 公司今年将启动povetacicept针对原发性膜性肾病的2/3期试验，评估80mg和240mg剂量[31] - 公司预计2025年下半年完成inaxaplin的AMPLITUDE试验3期部分中期分析队列的入组[31] - 公司预计今年将VX - 407推进至针对PKD1基因变异患者的2期概念验证研究，患者约30000人（占比约10%）[32] - 公司预计2025年下半年在欧盟获批ALYFTREK[50] - 公司预计2025年下半年完成VX - 993口服制剂治疗急性疼痛的2期研究并公布结果[50] - 公司预计2026年完成T1D中zimislecel的关键研究的入组和给药，并向全球监管机构提交上市申请[51] - 公司计划2026年上半年在美国为povetacicept申请潜在的加速批准[51] - 公司预计2025年下半年完成AMKD中AMPLITUDE试验的中期分析队列入组，若中期分析积极则在美国申请潜在加速批准[51] - 公司预计2025年将VX - 407推进到ADPKD的2期概念验证研究[51] 财报会议安排 - 公司将于美国东部时间下午4:30举行财报电话会议和网络直播[53]