This article is published by Terry Chrisomalis, who runs the Biotech Analysis Central pharmaceutical service on Seeking Alpha Marketplace. If you like what you read here and would like to subscribe to, I'm currently offering a two-week free trial period for subscribers to take advantage of. My service offers a deep-dive analysis of many pharmaceutical companies. The Biotech Analysis Central SA marketplace is $49 per month, but for those who sign up for the yearly plan will be able to take advantage of a 33. ...

Xenon Pharmaceuticals (XENE) Q2 2025 Earnings Call August 11, 2025 04:30 PM ET Speaker0Thank you for standing by. At this time, I would like to welcome everyone to Xenon Pharmaceuticals Second Quarter twenty twenty five Earnings Conference Call. All lines have been placed on mute to prevent any background noise. After the speakers' remarks, there will be a question and answer session. I will now turn the conference over to Chad Fujair.You may begin.Speaker1Good afternoon. Thank you for joining us on our cal ...

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 公司2025年上半年净亏损1.498亿美元，2024年同期为1.059亿美元[57] - 公司2025年上半年净亏损1.4995亿美元，同比扩大41.8%[75] - 截至2025年6月30日，公司累计亏损达10.492亿美元[57] - 公司累计赤字达10.492亿美元[84] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 公司在2025年第二季度研发费用为7498.5万美元，同比增长50.9%[75][77] - Azetukalner项目外部直接成本在2025年上半年增加2834.9万美元，主要由于癫痫和MDD的III期临床试验[77] - 2025年上半年利息收入减少691万美元，主要由于证券平均余额下降及市场收益率降低[79][80] - 公司预计运营费用将大幅增加，主要用于商业化准备和临床开发[61] 业务线表现（合作收入） - 2025年上半年与Neurocrine Biosciences合作收入为750万美元，2024年同期为零[56] - 2025年上半年合作收入为750万美元，全部来自Neurocrine合作的里程碑付款[75][76] - 公司与Neurocrine Biosciences合作的NBI-921355已进入1期临床试验[62] 业务线表现（研发进展） - 公司正在进行三项针对azetukalner的3期临床试验，涉及癫痫和双相情感障碍治疗[55] - 公司计划2025年提交多个新药临床试验申请(IND)[54] - 公司预计2025年启动Nav1.1候选药物的IND研究[60] - 公司预计2026年初公布X-TOLE2临床试验的顶线数据[55] 现金流情况 - 2025年上半年运营现金流出1.2585亿美元，同比增加62.8%[87][88] - 2025年上半年投资活动净现金流入为1.168亿美元，较2024年同期的6600万美元增长76.97%[89] - 2025年上半年融资活动净现金流入为120万美元，2024年同期为零[90] 资金与融资 - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物与有价证券总额为6.248亿美元[81] - 公司通过股权融资累计筹集超过14亿美元净现金[81] - 公司预计现有资金可支持至少未来12个月的运营[86] - 截至2025年6月30日，公司持有美元计价现金及等价物和证券5.633亿美元，加元计价现金及等价物和证券8410万加元[95] - 公司总现金及等价物和证券价值6.248亿美元[98] 市场与汇率风险 - 利率上升100个基点将导致公司证券公允价值减少330万美元[98] - 公司未对加元汇率风险进行对冲，10%的美元/加元汇率波动不会对经营产生重大影响[97] - 公司市场风险主要来自汇率波动和利率变化[94] 股权与合同义务 - 截至2025年8月7日，公司已发行普通股77,105,799股，另有2,173,081股预融资认股权证和11,214,622股股票期权未行使[93] - 公司持有可转换为275,550股普通股的绩效股票单位和316,057股限制性股票单位[93] - 2025年6月30日合同义务与2024年年报披露相比无重大变化[91] 公司运营现状 - 公司目前没有产品获批销售，收入主要来自合作和许可协议[58]

Exhibit 99.1 Xenon Reports Second Quarter 2025 Financial Results & Business Update VANCOUVER, BC and BOSTON, MA, August 11, 2025 – Xenon Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: XENE), a neuroscience-focused biopharmaceutical company dedicated to drug discovery, clinical development, and commercialization of life-changing therapeutics for patients in need, today reported financial results for the second quarter ended June 30, 2025, and provided a business update. "The completion of patient recruitment for our Phase 3 ...

核心观点 - 公司完成azetukalner治疗局灶性发作(FOS)的Phase 3 X-TOLE2研究患者招募 预计2026年初公布顶线数据 [1][6] - azetukalner在神经精神疾病领域的扩展取得进展 包括启动Phase 3 X-CEED研究治疗双相抑郁(BPD) 以及推进X-NOVA项目治疗重度抑郁症(MDD) [1][6] - 早期管线取得突破 启动Nav1 7疼痛治疗候选药物XEN1701的Phase 1研究 并推进Kv7项目XEN1120的Phase 1研究 [1][13] - 任命Darren Cline为首席商务官 为azetukalner在三个适应症的潜在商业化做准备 [1][9] 业务进展 azetukalner临床开发 - 完成FOS适应症Phase 3 X-TOLE2研究患者招募 预计2026年初公布数据 同时X-TOLE3研究继续推进以支持美国以外地区注册 [6] - PGTCS适应症Phase 3 X-ACKT研究持续进行 旨在扩展癫痫适应症 [6] - MDD领域推进两项Phase 3研究(X-NOVA2和X-NOVA3) 计划纳入约450名患者/研究 [6][16] - BPD领域启动首项Phase 3研究(X-CEED) 计划纳入约400名患者/研究 [6][17] 早期管线进展 - 推进Kv7和Nav1 7项目 包括XEN1120(Kv7)和XEN1701(Nav1 7)的Phase 1研究 目标覆盖疼痛、癫痫和神经精神疾病 [13] - Nav1 1候选药物计划2025年进入IND-enabling研究 潜在治疗Dravet综合征 [13] - 计划2025年举办研发网络研讨会 重点介绍早期管线项目 [13] 合作项目 - 与Neurocrine Biosciences合作推进NBI-921355(Nav1 2/1 6抑制剂)的Phase 1研究 用于特定类型癫痫 [8] 财务表现 - 2025年第二季度研发支出7500万美元 同比增加2530万美元 主要来自azetukalner项目投入 [14] - 净亏损8470万美元 同比增加2860万美元 主要由于研发费用增长 [14] - 现金及等价物为6 248亿美元 较2024年底减少1 296亿美元 预计资金可支持运营至2027年 [14] - 2025年第二季度其他收入890万美元 同比减少200万美元 主要因利息收入下降 [14]

公司动态 - Xenon Pharmaceuticals Inc 被纳入 Russell 3000® 和 Russell 2000® 指数 作为年度调整的一部分 于2025年6月27日美国股市收盘后生效 [1] - Russell 3000® 指数追踪美国市值最大的3000只股票 Russell 2000® 指数则追踪 Russell 3000® 中市值最小的2000家公司 纳入 Russell 2000® 将自动纳入相应的增长和价值风格指数 [2] 行业背景 - Russell 美国指数被投资管理公司和机构投资者广泛用作指数基金的基础和投资策略的基准 约10.6万亿美元资产以 Russell 美国指数为基准 [3] 公司业务 - Xenon Pharmaceuticals Inc 是一家专注于神经科学的生物制药公司 致力于发现、开发和提供改变生命的治疗方法 [4] - 公司正在推进离子通道产品组合 以解决癫痫和抑郁等高未满足医疗需求的领域 [4] - Azetukalner 是一种新型、高效、选择性的 Kv7 钾通道开放剂 是晚期临床开发中最先进的、经过临床验证的钾通道调节剂 适用于多种适应症 [4]

文章核心观点 公司宣布任命Darren Cline为首席商务官及高级管理团队成员 其经验将助力阿泽图卡尔纳（azetukalner）及公司神经科学项目商业化[1][2] 公司动态 - 公司任命Darren Cline为首席商务官及高级管理团队成员 他将负责公司产品组合商业战略和运营 初期聚焦阿泽图卡尔纳及癫痫领域首次潜在上市[1] - 公司薪酬委员会授予Darren Cline购买185,800股普通股的期权 行使价为每股31.49美元 股份在四年内归属 还授予6,200个绩效股份单位 基于约三年绩效期内预定里程碑目标归属[4] 产品情况 - 阿泽图卡尔纳正处于治疗癫痫和重度抑郁症的3期试验 今年将启动双相抑郁症3期试验 预计2026年初有3期数据 为监管提交和首次商业发布铺路[1][2] - 2b期X - TOLE和开放标签扩展数据支持阿泽图卡尔纳作为重要新机制和药物的潜力 公司接近完成X - TOLE2入组 并为其潜在获批做商业准备 未来还有治疗重度抑郁症和双相抑郁症的前景[3] 新官履历 - Darren Cline有超30年生物制药行业商业和上市战略等经验 最近担任Epygenix Therapeutics总裁兼首席执行官 此前在GW Pharmaceuticals等公司任职 成功推动产品商业化[2] 公司介绍 - 公司是专注神经科学的生物制药公司 致力于发现、开发和提供改变生活的疗法 推进离子通道产品组合以满足癫痫和抑郁症等未满足医疗需求[5][6]

公司表现 - 过去一个月股价上涨8.7%，表现优于标普500指数 [1] - 近期盈利报告后市场反应积极，但未来趋势是否持续尚不确定 [1] - 当前VGM综合评分为F，其中成长评分F、动量评分B、价值评分F [3] - Zacks评级为3（持有），预计未来几个月回报与市场持平 [4] 行业对比 - 所属行业为医疗-生物医学与遗传学，同业公司Celldex Therapeutics过去一个月股价上涨6.6% [5] - Celldex上季度收入69万美元，同比增长331.3%，每股亏损0.81美元（去年同期亏损0.56美元） [5] - Celldex当前季度预计每股亏损0.86美元，同比恶化59.3%，共识预期近30天微调0.2% [6] - Celldex同样获Zacks评级3（持有）且VGM评分F [6] 市场预期 - 过去一个月内分析师对Xenon Pharmaceuticals的盈利预期无显著变化 [2]

财务数据和关键指标变化 - 公司在Q1结束时资产负债表上有近7亿美元现金，预计现金可支撑到2027年 [72] 各条业务线数据和关键指标变化 癫痫业务 - 核心分子Zetucalder处于广泛的III期癫痫项目中，XTOL - 2试验预计2026年初公布数据，该试验与II期研究在纳入排除标准、研究中心和地域等方面保持一致 [5][17][18] - 开放标签扩展研究已进行多年，过去一年公布了三年的数据，显示该药物在癫痫治疗中有新机制、无需滴定、每日一片、早期起效、长期疗效和安全性好等优势，已积累超700患者年的暴露数据，有患者用药超五年 [13][14][15] 神经精神业务 - 抑郁症方面，Exnova II期研究有积极数据，如活性药物与安慰剂有明显分离、有剂量反应等，目前III期临床试验已启动，在主要终点、样本量、入选标准等方面有诸多改变 [46][47][50] - 单中心IST试验虽未达到预期，但数据与Exnova研究一致，活性药物在各时间点和终点均优于安慰剂 [58][59] - 公司将开展双相抑郁症中期至晚期项目，基于对药物安全性和药理学范围的了解，预计该机制对双相抑郁症有积极影响 [68][69][70] 早期管线业务 - KV7的XEN110处于I期人体临床试验，预计明年进入疼痛概念验证研究 [76] - Nav1.7的先导分子XEN1101未来几个月将提交CTA进入人体临床试验，明年也将进入疼痛概念验证研究 [76][77] - Nav1.1今年将进行毒理学研究，有望明年进入临床开发 [75] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有300万癫痫患者，60%为局灶性发作癫痫，约100万患者仍在寻求更好的药物 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 专注于中枢神经系统离子通道药物研发，针对有基因或药理学验证的靶点，在神经学领域有竞争优势 [9][10] - 仅在美国建立商业基础设施，全球资产100%自有，未来根据临床数据决定是否在海外市场合作 [40][41][43] 行业竞争 - 癫痫市场，与XCOPRI相比，Zetucalder有新机制、无需滴定等差异化优势 [26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 未来几年是数据丰富期，2026 - 2027年及以后将有大量临床数据公布 [6] - 公司资产负债表良好，有投资者支持，未来有众多临床里程碑 [73] 其他重要信息 - 美国癫痫协会会议每年12月举行，公司每年在该会议公布开放标签扩展研究的成熟数据 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请介绍公司概况、关键项目和整体战略 - 公司是神经学公司，核心分子Zetucalder处于III期癫痫项目，已进入神经精神领域开展抑郁症和双相抑郁症研究，今年有两个分子将进入临床，早期管线也在成熟 [3][4] 问题: Zetucalder的机制验证及临床疗效和安全性表现 - 公司专注中枢神经系统离子通道药物研发，有竞争优势。Zetucalder是钾通道调节剂，II期数据显示其对癫痫治疗有新机制、无需滴定、早期起效、长期疗效和安全性好等优势 [9][10][14] 问题: XTOL - 2试验的执行和运营情况及最后一名患者入组时间 - XTOL - 2试验已接近尾声，预计几个月内完成患者筛查，2026年初公布数据，该试验与II期研究保持一致 [17][18] 问题: 药物定价及生命周期管理的考虑 - 癫痫药物是专业神经科定价药物，价格区间较窄，公司对定价有信心。目前未给出定价指导，癫痫和抑郁症的最新品牌药物价格相近 [22][23] 问题: Zetucalder与现有疗法相比的价值主张及产品定位 - 癫痫市场有多种治疗药物，新诊断患者通常先用仿制药，有耐受性问题或仍有突破性发作时会使用品牌药，Zetucalder有新机制、无需滴定等优势，可与现有疗法形成差异化 [24][25][27] 问题: 药物申报策略及XOL3的情况 - 计划用XTOL和XTOL II的数据申报NDA，XTOL - 3与XTOL - 2研究方案相同，用于美国以外地区申报，其安全数据可用于整体安全数据库和监管申报 [30][31] 问题: 美国以外市场的临床监管重点与美国的差异 - 美国和欧洲的主要批准终点不同，美国关注MPC，欧洲关注应答者分析，但公司在所有研究中都会收集相关数据，通过改变统计层次满足不同司法管辖区的要求 [36] 问题: 美国以外市场的商业化和合作情况及对美国定价策略的影响 - 公司目前拥有全球资产100%所有权，仅在美国建立商业基础设施，未来根据临床数据决定是否在海外市场合作，目前不急于合作 [40][41][44] 问题: 从Exnova研究中学到了什么并应用到Exnova II中，以及未来临床计划的具体变化 - III期临床试验在主要终点、样本量、入选标准等方面有诸多改变，如主要终点从MADRS改为HAM D17，样本量增加，入选标准提高等 [47][48][50] 问题: 为减少安慰剂效应在试验设计和执行中采取了哪些措施及如何纳入统计假设 - 通过改为一对一随机化、提高入选标准、加强研究监督等方式，确保纳入合适的患者，以减少安慰剂效应 [54] 问题: 如何解读IST试验结果及与Exnova研究的差异 - IST试验结果对公司决策无关键影响，公司已进入III期项目。该试验是NIH资助的神经影像学研究，样本量小，但其数据与Exnova研究一致，活性药物在各时间点和终点均优于安慰剂 [55][57][58] 问题: Exnova II研究中心和IRB批准的进展、招募时间和潜在时间表 - Exnova II试验已启动，约50个美国医疗中心参与，目前处于早期筛查阶段，未来一两个季度可提供顶线数据指导，Exnova III预计未来几个月启动，双相抑郁症研究预计年中启动 [60][61][63] 问题: 寻找抑郁症患者是否困难 - 抑郁症患者不难找，但找到符合筛选标准的合适患者很重要，目前在寻找抑郁症患者方面没有担忧 [66][67] 问题: 如何开展双相抑郁症项目 - 基于对药物安全性和药理学范围的了解，无需进行剂量范围探索，预计该机制对双相抑郁症有积极影响，相关研究将在未来几个月启动，届时将公布详细信息 [68][69][70] 问题: 公司目前的现金跑道及如何为大规模临床开发计划提供资金 - 公司Q1结束时资产负债表上有近7亿美元现金，预计可支撑到2027年，公司资产负债表良好，有投资者支持 [72] 问题: 早期管线资产的开发时间表 - KV7的XEN110处于I期人体临床试验，预计明年进入疼痛概念验证研究；Nav1.7的先导分子XEN1101未来几个月将提交CTA进入人体临床试验，明年也将进入疼痛概念验证研究；Nav1.1今年将进行毒理学研究，有望明年进入临床开发 [75][76][77] 问题: 临床开发中是关注急性人群还是慢性人群的策略 - 概念验证研究将在急性疼痛方面进行，长期发展策略将在概念验证研究后决定是否继续进行急性疼痛研究以及开展慢性疼痛研究 [78][79]

文章核心观点 神经科学领域生物制药公司Xenon Pharmaceuticals将在2025年6月9 - 11日于迈阿密举行的高盛第46届全球医疗保健会议上进行展示 [1] 公司信息 - 公司是专注神经科学的生物制药公司 致力于发现、开发和提供改变生活的疗法 [1][2] - 公司正在推进离子通道产品组合 以满足癫痫和抑郁症等未满足的医疗需求 [2] - Azetukalner是新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂 是针对多种适应症处于后期临床开发阶段、临床验证最先进的钾通道调节剂 [2] 会议展示详情 - 炉边谈话展示日期为2025年6月10日 时间为美国东部时间下午3:20 - 3:55 [1] - 展示将进行直播音频网络广播 可在公司网站“投资者”板块观看 活动结束后可回放 [1] - 演讲者为公司总裁兼首席执行官Ian Mortimer [1] 联系方式 - 投资者联系Chad Fugere 电话(857) 675 - 7275 邮箱investors@xenon - pharma.com [4] - 媒体联系Colleen Alabiso 电话(617) 671 - 9238 邮箱media@xenon - pharma.com [4]