文章核心观点 公司预计未来12至24个月是催化期，多个项目有进展，有望推动首款癫痫药物获批和商业化，2025年有多项监管申报，与Neurocrine合作的项目达里程碑 [2] 业务亮点与预期里程碑 阿泽图卡尔纳临床开发 - 阿泽图卡尔纳是新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂，是晚期临床开发中最先进、经临床验证的钾通道调节剂，用于治疗癫痫和神经精神疾病 [3] 癫痫项目 - 阿泽图卡尔纳针对局灶性发作癫痫的3期X - TOLE2/3临床研究持续推进，预计2025年下半年公布首批数据 [4] - 3期X - ACKT临床研究持续招募患者，旨在支持原发性全面强直 - 阵挛发作癫痫的潜在监管申报 [4] - 基于X - TOLE开放标签扩展研究超700患者年的数据，公司持续积累长期科学证据，约三分之一用药至少36个月的患者实现一年或更长时间无癫痫发作 [4] - 公司将在今年上半年的医学会议上展示数据 [4] 神经精神项目 - 评估阿泽图卡尔纳治疗重度抑郁症的三项3期临床试验中的第一项X - NOVA2正在招募患者，X - NOVA3预计年中启动 [10] - 公司宣布阿泽图卡尔纳治疗双相抑郁的3期项目计划，两项临床研究中的第一项预计年中启动 [10] - 西奈山伊坎医学院牵头的阿泽图卡尔纳治疗重度抑郁症的2期概念验证研究患者招募完成，预计2025年上半年公布首批结果 [10] 早期管线：下一代离子通道调节剂 - 公司利用专业知识拓展产品组合，开发钾和钠通道疗法，目标是2025年提交多项研究性新药申请 [6] - 多个Kv7开发候选药物的研究性新药申请启用工作正在进行，Kv7可能用于多种治疗适应症 [10] - 领先的Nav1.7开发候选药物的研究性新药申请启用工作正在进行，Nav1.7是重要的疼痛相关靶点 [10] - 公司预计Nav1.1项目的领先候选药物2025年进入研究性新药申请启用研究，临床前数据表明靶向Nav1.1可能治疗德朗热综合征 [10] 合作项目 - 公司与Neurocrine Biosciences合作开发癫痫治疗方法，NBI - 921355已进入健康成人1期临床研究，公司将获得750万美元里程碑付款 [7] 公司动态 - 首席财务官Sherry Aulin因个人原因计划于2025年6月30日卸任，之后担任顾问至8月底以确保平稳过渡 [8] 第四季度和全年财务结果 - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物和有价证券为7.544亿美元，2023年同期为9.309亿美元，按当前运营计划，公司预计现金可支持运营至2027年 [9][11] - 2024年第四季度研发费用为5950万美元，全年为2.104亿美元，2023年同期分别为4110万美元和1.675亿美元，全年研发费用增加主要归因于阿泽图卡尔纳项目等 [16] - 2024年第四季度一般及行政费用为1800万美元，全年为6890万美元，2023年同期分别为1260万美元和4650万美元，全年费用增加主要归因于人员相关成本等 [16] - 2024年第四季度其他收入为790万美元，全年为4090万美元，2023年同期分别为870万美元和3140万美元，全年其他收入增加主要归因于利息收入增加 [16] - 2024年第四季度净亏损为6570万美元，全年为2.343亿美元，2023年同期分别为4470万美元和1.824亿美元，全年净亏损增加主要归因于研发费用增加等 [16] 会议电话信息 - 公司将于美国东部时间2月27日下午4:30举行电话会议和网络直播，讨论2024年第四季度和全年业绩，可在公司网站投资者板块收听网络直播，会议结束后有回放 [12] 阿泽图卡尔纳3期项目介绍 癫痫项目 - 公司3期癫痫项目包括三项针对局灶性发作癫痫和原发性全面强直 - 阵挛发作癫痫的临床试验，X - TOLE试验评估15mg或25mg阿泽图卡尔纳的疗效等，X - ACKT试验评估25mg阿泽图卡尔纳的疗效等，双盲期结束后符合条件的患者可进入开放标签扩展研究长达三年 [13] 重度抑郁症项目 - 公司3期重度抑郁症项目包括三项临床试验，评估20mg阿泽图卡尔纳的疗效等，双盲期结束后符合条件的患者可进入开放标签扩展研究长达12个月 [14] 公司概况 - 公司是专注神经科学的生物制药公司，致力于开发改变生活的疗法，推进离子通道产品组合，以满足癫痫和抑郁症等未满足的医疗需求 [17]

公司参会信息 - 公司将参加2025年3月3 - 5日在马萨诸塞州波士顿举行的第45届TD Cowen医疗保健年度会议 [1] - 炉边谈话展示时间为2025年3月4日上午10:30 - 11:00（东部时间） [2] - 炉边谈话展示可在公司网站“投资者”板块观看直播和回放，需在此处注册 [2] - 炉边谈话展示的演讲者为公司总裁兼首席执行官Ian Mortimer和首席财务官Sherry Aulin [2] 公司概况 - 公司是一家专注神经科学的生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的疗法 [1][3] - 公司正在推进离子通道产品组合，以满足癫痫和抑郁症等未得到充分满足的医疗需求 [3] - Azetukalner是一种新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂，是针对多种适应症处于后期临床开发阶段、临床验证最充分的钾通道调节剂 [3] 联系方式 - 投资者联系人为副总裁Chad Fugere，电话(857) 675 - 7275，邮箱investors@xenon - pharma.com [5] - 媒体联系人为高级副总裁Colleen Alabiso，电话(617) 671 - 9238，邮箱media@xenon - pharma.com [5]

文章核心观点 - 神经科学领域生物制药公司Xenon Pharmaceuticals宣布将于2025年2月27日美国金融市场收盘后公布2024年第四季度财务结果 [1] 财务报告信息 - 公司将于2025年2月27日美国金融市场收盘后公布2024年第四季度财务结果 [1] 财报会议信息 - 财报会议时间为2025年2月27日下午4:30（东部时间）或下午1:30（太平洋时间） [2] - 网络直播需提前注册 直播链接可在公司网站“投资者”板块获取 活动结束后会提供回放 [2] - 电话会议免费拨打号码为(800) 715 - 9871 国际拨打号码为(646) 307 - 1963 会议ID为8120798 [2] - 上述日期和时间可能会变更 [2] 公司介绍 - Xenon Pharmaceuticals是专注神经科学的生物制药公司 致力于发现、开发和提供改变生活的疗法 [3] - 公司正在推进离子通道产品组合 以满足癫痫和抑郁症等未满足的医疗需求 [3] - Azetukalner是新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂 是针对多种适应症处于后期临床开发阶段、临床验证最先进的钾通道调节剂 [3] 联系方式 - 投资者联系人为副总裁Chad Fugere 电话(857) 675 - 7275 邮箱investors@xenon - pharma.com [4] - 媒体联系人为高级副总裁Colleen Alabiso 电话(617) 671 - 9238 邮箱media@xenon - pharma.com [4]

公司研究 - Xenon Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: XENE) 正在研究癫痫疗法和其他神经精神疾病治疗方法 [1] - 公司的主要候选药物是 Azetukalner 用于治疗 FOS PGTCS 和 MDD [1] - Azetukalner 的作用机制是靶向 Kv7 钾通道 [1] 作者背景 - 作者 Myriam Hernandez Alvarez 拥有厄瓜多尔 Escuela Politecnica Nacional 的电子与通信工程学位 [1] - 作者获得美国俄亥俄大学计算机科学硕士学位 [1] - 作者拥有厄瓜多尔西蒙玻利瓦尔安第斯大学工商管理研究生学位 [1] - 作者获得西班牙阿利坎特大学计算机应用博士学位 [1] - 作者与 Edgar Torres H 有专业合作 两人均为 Seeking Alpha 的作者 [1]

文章核心观点 - 神经科学生物制药公司Xenon Pharmaceuticals概述2025年管道计划进展和关键里程碑，包括癫痫和抑郁症药物azetukalner的3期试验及早期项目的IND申请 [1][2] 公司进展与计划 2024年成果 - 晚期临床项目取得进展，在AES会议展示azetukalner长期数据，显示癫痫患者发作频率持续降低和高无发作率 [2] - 早期项目取得显著进展，多个针对Kv7和Nav1.7的候选药物进入IND启用研究 [2] 2025年里程碑 - 预计2025年下半年公布azetukalner治疗局灶性发作癫痫的3期试验首批顶线数据，是公司从临床向商业阶段转变的重要转折点 [1][2] - 已启动azetukalner治疗重度抑郁症的首个3期试验，预计2025年上半年公布西奈山研究的顶线结果 [5] - 预计2025年在早期项目中提交多个IND申请，目标是在多个靶点开展首次人体试验 [2][5] 合作项目进展 - 合作方Neurocrine Biosciences正专注于推进Nav1.2/1.6抑制剂在2025年进入人体临床试验，作为癫痫潜在疗法 [5] 项目详情 Azetukalner癫痫3期项目 - 包括三项针对局灶性发作癫痫（FOS）和原发性全面强直-阵挛发作（PGTCS）的3期临床试验 [4] - X-TOLE试验评估15mg或25mg azetukalner作为辅助治疗的疗效、安全性和耐受性，主要疗效终点是12周双盲期内每月发作频率的中位数百分比变化 [4] - X-ACKT试验评估25mg azetukalner治疗PGTCS的疗效、安全性和耐受性，主要疗效终点是12周双盲期内每月PGTCS频率的中位数百分比变化 [4] - FOS的3期试验继续推进，预计2025年下半年公布首批顶线数据；X-ACKT试验继续招募患者，支持潜在监管申报 [5] Azetukalner抑郁症3期项目 - 包括三项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估20mg azetukalner作为单药治疗中重度抑郁症的疗效、安全性和耐受性 [6] - 主要疗效终点是6周时HAM-D17评分与基线相比的变化 [6] 公司简介 - Xenon Pharmaceuticals是专注神经科学的生物制药公司，致力于开发改变生活的疗法，推进离子通道产品组合，以满足癫痫和抑郁症等未满足的医疗需求 [7] - azetukalner是新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂，是临床验证最先进的钾通道调节剂，用于多种适应症的后期临床开发 [7]

文章核心观点 神经科学领域生物制药公司Xenon Pharmaceuticals将在2025年1月13 - 16日于旧金山举行的第43届摩根大通医疗保健大会上进行展示 [1] 公司展示详情 - 展示日期为2025年1月13日周一 [2] - 展示时间为太平洋时间上午9:45 - 10:25（东部时间下午12:45 - 1:25） [2] - 可在此处注册网络直播 [2] - 演讲者为Xenon Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Ian Mortimer [2] - 公司展示的现场音频网络直播将在Xenon网站的“投资者”板块提供，活动结束后可回放 [2] - 上述日期和时间可能会更改 [2] 公司简介 - Xenon Pharmaceuticals是专注神经科学的生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的疗法 [3] - 公司正在推进离子通道产品组合，以满足癫痫和抑郁症等未满足的医疗需求 [3] - Azetukalner是一种新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂，是针对多种适应症处于后期临床开发阶段、临床验证最充分的钾通道调节剂 [3] 联系方式 - 投资者联系：副总裁Chad Fugere，电话(857) 675 - 7275，邮箱investors@xenon - pharma.com [4] - 媒体联系：高级副总裁Colleen Alabiso，电话(617) 671 - 9238，邮箱media@xenon - pharma.com [4]

文章核心观点 - 自Xenon Pharmaceuticals上次财报发布约一个月，股价上涨2.4%跑赢标普500，探讨近期积极趋势能否延续至下次财报发布，先回顾其最新财报以把握重要催化剂 [1] Xenon Pharmaceuticals财报情况 - 2024年第三季度每股亏损81美分，窄于Zacks共识预期的82美分，去年同期每股亏损73美分 [2] - 本季度未产生任何收入，因无上市产品，仅从与Neurocrine的合作中获得周期性合作收入，去年同期也未确认收入 [3] - 2024年第三季度研发费用增至5700万美元，较去年同期增长33%，主要因癫痫研究及药物候选项目费用增加 [4] - 本季度一般及行政费用为1670万美元，同比增长30%，因员工人数增加和基于股票的薪酬费用上升 [5] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券价值8.033亿美元，低于6月30日的8.506亿美元，现有现金余额预计可支持当前运营计划至2027年 [6] 预测与评分情况 - 过去一个月新预测呈下降趋势 [7] - 公司成长评分F较差，动量评分C较好，价值方面评分为F，整体VGM评分为F [8] - 股票预测大致呈下降趋势，修正幅度净为零，Zacks排名为3（持有），预计未来几个月股票回报符合预期 [9] 行业内其他公司情况 - Geron过去一个月上涨2.8%，一个多月前公布2024年第三季度财报，该季度收入2827万美元，同比增长17568.8%，每股收益-0.04美元，去年同期为-0.08美元 [10] - 本季度Geron预计每股亏损0.02美元，较去年同期变化+77.8%，Zacks共识预测过去30天未变，Zacks排名为3（持有），VGM评分为F [11]

文章核心观点 - 神经科学领域生物制药公司Xenon Pharmaceuticals将在两个即将举行的投资者会议上进行展示 [1] 公司参会信息 - 公司将于2024年11月18日上午9:10 ET参加Stifel 2024医疗保健会议 [2] - 公司将于2024年11月20日下午1:30 GMT/上午8:30 ET参加Jefferies伦敦医疗保健会议2024 [2] - 公司展示、网络直播和其他活动详情可在Xenon网站的“投资者”板块查看，活动结束后网络直播将发布以供回放，上述日期和时间可能会变更 [2] 公司简介 - Xenon Pharmaceuticals是专注神经科学的生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的疗法，推进离子通道产品组合以满足癫痫和抑郁症等未满足的医疗需求 [3] - Azetukalner是新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂，是针对多种适应症处于后期临床开发阶段、临床验证最先进的钾通道调节剂 [3] 联系方式 - 投资者联系：副总裁Chad Fugere，电话(857) 675-7275，邮箱investors@xenon-pharma.com [4] - 媒体联系：高级副总裁Colleen Alabiso，电话(617) 671-9238，邮箱media@xenon-pharma.com [4]

文章核心观点 - 2024年第三季度Xenon Pharmaceuticals每股亏损81美分，未产生营收，研发和行政费用增加，公司聚焦管线开发，目前有多个在研项目 [1][2][5] 公司Q3业绩详情 - 2024年第三季度每股亏损81美分，小于Zacks共识预期的82美分，去年同期每股亏损73美分 [1] - 本季度未产生营收，因无上市产品，仅与Neurocrine Biosciences合作有周期性合作收入，去年同期也未确认收入 [2] - 研发费用同比增长33%至5700万美元，主要因癫痫研究及多个潜在候选药物项目费用增加 [5] - 一般及行政费用同比增长30%至1670万美元，因员工人数增加和基于股票的薪酬费用上升 [6] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券价值8.033亿美元，低于6月30日的8.506亿美元，现有现金余额预计可支持当前运营计划至2027年 [7] 公司管线更新 - 目前无获批产品，管线开发是重点 [8] - 正在进行azetukalner治疗局灶性发作癫痫的后期研究，X - TOLE2研究预计2025年下半年公布首批顶线数据 [9] - 在XACKT研究中评估azetukalner治疗原发性全面强直 - 阵挛性发作，目前正在招募患者 [10] - 已完成azetukalner治疗重度抑郁症的II期概念验证研究X - NOVA，预计2024年底前启动三项III期研究中的第一项X - NOVA2 [11] - 与西奈山伊坎医学院合作的azetukalner治疗重度抑郁症的II期概念验证研究已完成患者招募，预计2025年上半年公布顶线结果 [12] - 正在评估多个针对Kv7、Nav1.7和Nav1.1的临床前治疗候选药物，目标是2025年推进至临床开发 [13] 公司评级及相关股票 - Xenon目前Zacks排名为3（持有） [14] - Allogene Therapeutics和Biogen Zacks排名为2（买入） [14] - Allogene Therapeutics 2024年和2025年每股亏损估计收窄，年初至今股价下跌11.5%，过去四个季度三次盈利超预期，一次相符，平均惊喜率9.42% [15] - Biogen 2024年和2025年每股收益估计上升，年初至今股价下跌35%，过去四个季度三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率9.99% [16]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司拥有现金及现金等价物和有价证券8.033亿美元，相比2023年12月31日的9.309亿美元有所减少，基于当前运营计划，包括完成azetukalner的3期癫痫研究并全力支持azetukalner在MDD中的后期临床开发，预计有足够现金资助运营至2027年[38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在癫痫业务方面，X - TOLE2预计在2025年下半年得出首要关键数据，X - TOLE3在原发性全面强直 - 阵挛性发作方面有进展，X - ACKT也在进行相关研究，且X - TOLE的开放标签扩展研究中患者用药至少三年，部分患者用药超五年，看到更好的疗效，更多患者实现长期无癫痫发作并提高生活质量[24][12] - 在MDD业务方面，预计2025年上半年得到研究者发起的2期概念验证研究结果，公司赞助的广泛的3期MDD项目将在年底前启动X - NOVA2[40] - 在早期管道业务方面，多个Kv7候选药物正在进行IND - enabling工作，目标是在2025年为首个候选药物提交IND或等效文件，Nav1.7钠通道项目也在进行IND - enabling工作，目标同样是在2025年提交IND或等效文件，Nav1.1增强剂也在推进中[15][17][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是处于离子通道疗法发现和开发的前沿，重点是最大化azetukalner的潜力，巩固在Kv7领域的领导地位，并继续发展有前景的离子通道管道，包括在癫痫和神经精神病学（如MDD）方面的应用，以及开发下一代离子通道调节剂[6] - 在Kv7领域，azetukalner是唯一处于临床开发中的高效且选择性的Kv7钾通道开放剂，具有长期疗效和安全性数据，在癫痫和MDD方面有潜力，公司在该领域的领导地位无与伦比[7] - 在Nav1.7领域，公司认为其具有最强的基因验证，相比其他疼痛靶点更具优势，正在开发新型非阿片类止痛药[16] - 在Nav1.1领域，公司正在推进相关增强剂，旨在提供一种针对Dravet综合征的疾病修饰疗法[18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年是关键的转型之年，有多个重要里程碑，如X - TOLE2的数据读取、MDD项目的进展、早期临床前管道的推进等，对azetukalner的临床前景充满信心，认为其具有独特的作用机制和大量临床数据支持[39] - 在即将到来的AES会议上，公司将展示X - TOLE开放标签扩展研究的最新数据，提高在癫痫领域的知名度，为未来的商业推出奠定基础[43] 其他重要信息 - 公司在8月迎来新的首席运营官，其在制药开发和制造方面的专业知识有助于公司的发展[20] - 公司在欧洲癫痫大会和心理大会上积极参与，展示研究成果，与医疗界人士互动[26][31] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于3期癫痫项目的入组动态是否符合预期以及自上次季度更新以来是否有其他细节或经验教训，对于MDD研究者发起的研究如何看待其对3期关键项目的影响以及对自身研究执行的信心 - 公司表示在3期癫痫项目中进展顺利，没有特殊变化，对于MDD研究者发起的研究，由于规模较小，不会影响公司自己的3期MDD项目计划[47][50] 问题: 何时能更多了解Nav1.7候选药物的临床概况，包括受体占有率和潜在作用位点，以及Nav1.7的概念验证研究可能是什么样的 - 公司表示Nav1.7的一些特性是内部研究成果，暂不公开分享，但相信有合适的分子来进行人体实验，初始研究将是标准的首次人体研究SAD/MAD，概念验证研究可能在拇囊炎切除术中进行[56][58] 问题: 对于正在进行的X - TOLE 2和3研究，假设的癫痫发作减少的安慰剂率是多少，是否与2b期相似，如何控制安慰剂风险 - 公司在建模时使用了X - TOLE研究中的实际安慰剂率（百分之十几），在3期研究中，对于高剂量有99%以上的效力，低剂量有90%左右的效力，为控制安慰剂风险，公司采取了选择特定地理区域、有经验的研究地点、对癫痫有经验的地点以及使用电子日记等措施[62][65][68] 问题: 在AES会议上，36个月数据的重点元素相对于之前的数据有哪些，对持续安全性的信心水平如何，将重点突出和寻求哪些方面的意见 - 36个月数据将展示癫痫发作减少情况、癫痫发作自由度率、患者保留率等，安全性方面，双盲期和开放标签扩展期的不良事件类型一致，公司对分子的不良事件和安全性有信心，此外公司还将利用AES会议与潜在的未来处方者互动[74][77][80] 问题: 对于局灶性发作癫痫（FOS），将azetukalner引入儿科患者开发的当前想法，是否能在X - TOLE2数据之前开始，X - TOLE2数据对儿科患者研究有何独特之处 - 公司已与FDA和EMA达成儿科计划，X - TOLE2和X - TOLE3主要针对成人，原发性全面强直 - 阵挛性发作研究针对12岁及以上患者，儿科计划正在并行进行，未来几年将在年轻的FOS患者中开展临床开发，对于儿科患者主要需考虑体重较轻需调整剂量[84][85] 问题: 关于食物效应专利，对3期研究方案中获得标签语言的信心以及该专利的强度 - 公司对食物效应专利比较有信心，在2期和3期研究中都在接近用餐时间给药，预计最终会在标签上体现，且该食物效应是azetukalner独有的[91][92] 问题: 鉴于其他钠通道靶向治疗药物在治疗疼痛方面的情况，公司是否会追求急性和慢性疼痛适应症，Nav1.7是否更适合某一种疼痛情况，是否会开发Nav1.8抑制剂 - 对于Nav1.7，目前处于临床前阶段，在中期和后期临床开发中，急性和慢性疼痛适应症都有可能考虑，公司更倾向于Nav1.7，因为其遗传学更强、竞争空间小、化学性质更难且公司在该领域有领导地位，目前没有正式的Nav1.8项目[95][96] 问题: 关于X - TOLE3在申报数据策略中的作用，是否会主要包含在NDA中，还是主要用于欧洲申报 - 公司优先考虑X - TOLE2，X - TOLE2对美国的NDA申报和商业化更关键，X - TOLE3对美国以外的申报和整体安全数据库很重要[100][102] 问题: 如果X - TOLE2的效应量相对于X - TOLE减小，对其价值主张有何影响 - 公司认为azetukalner在X - TOLE中的疗效已经很高，即使X - TOLE2的数据不如X - TOLE那么强劲，X - TOLE的数据仍然存在，且还有其他属性，从商业角度看，除了疗效，还有其他因素如快速起效、易用性等也很重要[106][108][110][111] 问题: MDD项目的整体战略，包括第二项和第三项试验何时开始，如何安排 - 公司希望平行开展MDD的3期研究，但实际上会有自然的时间差，X - NOVA2是当前重点，之后X - NOVA3会有一定延迟，但总体上这些研究基本是并行的[114] 问题: 早期管道中的Kv7开发候选药物与azetukalner有何区别，是否有不同的选择性、药代动力学（PK），是否有新的知识产权组合 - 这些都是新的结构和标记，与azetukalner有不同的知识产权，在Kv7分子方面没有特别要改变或改进azetukalner的地方，具有化学多样性，一些性质将在进入临床开发后才能确定[118] 问题: 如何看待离子通道组合的节奏和读数，是否应该期待2025年的数据 - Kv7和Nav1.7分子的IND - enabling研究正在进行，如果进展顺利将在明年过渡到人体临床开发，2025年将根据过渡的时间给出更多更新，包括人体药代动力学数据、SAD/MAD数据等[124]