财务数据和关键指标变化 - 第一季度确认收入750万美元，与和Neurocrine合作的里程碑付款有关 [24] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计6.911亿美元，而2024年12月31日为7.544亿美元 [24] - 基于当前运营计划，公司预计有足够现金支持运营至2027年 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 癫痫业务 - EZET2 calendar的EXTOL - two研究接近患者招募尾声，预计未来几个月完成，明年初出 topline 结果 [5] - 持续跟踪多项关键指标，与成功的2b期XTOL研究指标一致 [6][15] - 正在进行的extol开放标签扩展研究和FOS的36个月数据显示，每月癫痫发作频率持续降低，癫痫无发作率可观，AE安全状况一致 [16] 神经精神业务 - 首个评估EZET2 calendar治疗MDD的Exnova two研究持续招募患者，Exnova three预计今年启动 [22] - 两项评估EZET2 calendar治疗双相抑郁的研究，首个预计年中启动 [23] 早期管线业务 - XEN11020的临床试验申请已获接受，健康成人参与者的1期研究正在进行 [10] - NAV1.7项目的IND启用工作已完成，领先候选药物XEN1101预计今年第三季度启动1期人体首次研究 [11] - NAV1.1项目预计今年有领先候选药物进入IND启用研究 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注神经科学领域，推进EZET2 calendar癫痫3期项目，有望为癫痫患者带来新药 [5][7] - 拓展EZET2 calendar在神经精神疾病如MDD和双相抑郁的应用 [8][23] - 构建早期管线，针对多个离子通道靶点开发药物，如KV7、Nav1.7和Nav1.1 [9] - 公司认为在FOS临床项目上领先于竞争对手，且EZET2 calendar商业前景受期待 [44][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司进入转型期，有望从临床阶段迈向商业阶段，EZET2 calendar癫痫3期积极结果将推动NDA提交和商业化 [26] - 其他神经精神后期项目年底将推进，早期管线有多个有前景的治疗候选药物，支持公司成为全面整合的神经科学公司 [26] 其他重要信息 - 公司计划今年夏天举办多场研发网络研讨会，展示早期项目 [12] - 伊坎医学院西奈山分校James Murrow博士领导的EZET2 calendar治疗MDD的研究者发起研究结果将在本月美国临床精神药理学协会会议上展示，并计划后续提交同行评审发表 [22] 问答环节所有的提问和回答 问题: 假设癫痫 topline 数据积极，多久能提交NDA，以及跟踪的关键指标有哪些 - 从 topline 数据到NDA提交约需六个月，临床数据是关键路径，非临床部分数据良好，公司已开始撰写NDA部分章节 [28] - 跟踪指标包括患者筛选和基线期的患者特征、人口统计、基线癫痫发作负担、日记依从性，双盲期的相关情况，以及开放标签扩展的转入率等 [29][30] 问题: EXTOL - two还需招募多少患者，确保完成招募的重点，新增试验点情况，以及筛选失败率与XDL2的比较 - 公司认为未来几个月能完成招募，但难以准确预测具体患者数量，临床招募有波动 [34][35] - 新增试验点数量极少，不影响整体进度 [36] - 筛选失败率与2期研究相似，因两项研究纳入排除标准和FOS研究方案类似 [37][38] 问题: EXTOL - two时间线轻微延迟的原因，对竞争动态的影响，以及对商业患者招募的启示，还有西奈山研究对MDD 3期计划的影响 - 延迟属轻微情况，竞争动态未受影响，临床研究者通常一次专注一项FOS研究，公司在3期项目上领先于竞争对手 [42][43] - 临床开发和商业环境的患者群体不同，商业上仍有30 - 50%患者未获良好癫痫控制，期待EZET2 calendar上市 [45] - 西奈山研究不会改变MDD 3期计划，该研究数据好可能因研究受控制程度高，3期计划按原设计进行，且当前数据表现良好 [49][50][51] 问题: 解释ISP研究中fMRI主要终点的细节，包括原神经影像预期、选择其为主要终点的思路，以及与其他获批MDD药物在类似神经影像终点上的比较 - 该研究是两位学者基于之前ezogabine研究的跟进，原研究fMRI结果有前景但不显著，此次扩大样本量研究fMRI差异未显现 [57] - 公司更关注临床量表，该研究临床量表显示药物与安慰剂分离情况与Exnovus研究相似，是较好结果 [58] 问题: 面对Dravet综合征竞争格局，评估NAV1.1资产疗效的计划，以及是否评估行为和认知 - 公司有令人信服的临床前数据，显示该项目不仅能减少癫痫发作，还有疾病修饰潜力，临床开发将关注癫痫发作减少和疾病修饰相关终点 [63][64] 问题: XTOL - two按25mg 99%、15mg 90%为360名患者目标招募量进行样本量计算，是否考虑效应量衰减，是否增加招募人数 - 研究样本量计算合理，从2期到3期癫痫研究有一定一致性，2期数据强劲，目前样本量和招募情况良好 [69][70] 问题: EXTOL - three招募时间与EXTOL - two的对比 - 未给出EXTOL - three具体时间指导，其启动晚于EXTOL - two，预计今年晚些时候能给出相关指导 [73][74] 问题: BPD试验设计是否对双相I型和II型进行分层以提高信噪比 - 双相抑郁有两项研究，均包含I型和II型患者，公司会在项目启动后提供更多3期设计详细信息，分层是正在认真考虑的问题 [77][78][80] 问题: EXPL2是否会细化数据时间指导，以及XTOL2和3期入组患者基线使用AEDs数量情况 - 随着研究接近尾声，会细化数据时间指导，目前按季度更新招募情况 [83] - 3期患者群体预计与2期一致，但因研究未结束，暂无法提供具体患者基线使用AEDs数量 [84] 问题: 纳入双相I型患者的原因，以及西奈山2期研究中2片10mg与1片20mg给药方式是否影响结果，是否考虑改变 - 纳入双相I型患者是因关注患者抑郁状态，其抑郁病理生理与II型相似，且多位意见领袖认为值得研究，Biohaven躁狂研究阴性结果不影响公司双相抑郁研究，且表明机制不会加重躁狂 [91][92] - 2片10mg与1片20mg给药方式无差异，药物消除半衰期长，且ISC研究是QD给药，结果差异可能因研究样本小存在波动，不考虑改变 [95][96] 问题: EXALT two中癫痫无发作率在统计层次中的位置，以及与XTOL高个位数百分比的比较，还有XEN11020领先适应症选择思路和1期测试期望 - XEN11020的1期健康志愿者研究将关注药代动力学和不良事件情况，未来计划进行疼痛概念验证研究 [102] - 癫痫无发作率不在统计层次中，临床医生关注长期癫痫无发作情况，公司关注XTOL开放标签扩展多年数据及未来3期开放标签数据 [103][105]

收入和利润（同比环比） - 公司2025年第一季度净亏损6500万美元，较2024年同期的4790万美元亏损扩大35.7%[58] - 2025年第一季度与Neurocrine Biosciences合作收入为750万美元，2024年同期为零收入[57][63] - 2025年第一季度合作收入为750万美元，而2024年同期为零[76][77] - 2025年第一季度利息收入为808.3万美元，同比下降327.2万美元[76][81] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为6120万美元，同比增长1695万美元（38%）[76][78] - 2025年第一季度行政管理费用为1903.8万美元，同比增长424.7万美元（29%）[76][79] - 研发费用将持续增加，主要由于后期临床试验规模扩大及商业化准备[66] - 公司现金消耗主要来自研发项目（占净亏损绝大部分）和运营管理费用[58] 业务线表现 - Azetukalner治疗FOS的X-TOLE2/3三期临床试验预计2026年初公布首批顶线数据[56] - 公司计划2025年提交多个IND申请（或等效文件），包括Nav1.7候选药物XEN1701的三季度IND申请[61] - 公司预计2025年Nav1.1项目将进入IND支持性研究阶段[61] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损达9.645亿美元[58] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物与有价证券总额为6.911亿美元[82] - 公司累计赤字达9.645亿美元[85] - 2025年第一季度运营活动现金净流出6165.2万美元，同比增加1465万美元[89][90] - 2025年第一季度投资活动现金净流入3451万美元，而2024年同期为净流出4319.3万美元[89][91] - 截至2025年5月8日，公司流通普通股为7673.3599万股[95] 风险与管理层讨论 - 外汇波动风险持续存在，因公司需支付大量以加元计价的费用[72] - 公司尚无获批上市产品，未来收入依赖候选药物获批及商业化[59] - 美元兑加元汇率波动10%不会对公司运营产生重大影响[99]

Xenon Reports First Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update VANCOUVER, BC and BOSTON, MA, May 12, 2025 – Xenon Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: XENE), a neuroscience- focused biopharmaceutical company dedicated to discovering, developing, and delivering life-changing therapeutics for patients in need, today reported financial results for the first quarter ended March 31, 2025, and provided a business update. "We continue to make steady progress across our Phase 3 epilepsy program, with pati ...

核心观点 - 公司专注于神经科学领域，致力于发现、开发和提供改变生命的治疗方法，目前正在推进多个晚期和早期阶段的临床开发项目 [1][17] - 公司最先进的临床项目azetukalner（一种新型、高效、选择性的Kv7钾通道开放剂）在癫痫和神经精神疾病（如重度抑郁症和双相抑郁症）的多个适应症中显示出潜力 [4][15][16] - 公司预计将在2025年提交多个IND申请，并计划在2026年初公布azetukalner在癫痫中的关键3期临床试验的顶线数据 [1][8] - 公司现金储备充足，预计可以支持运营至2027年 [13] 业务亮点和预期里程碑 Azetukalner临床开发 - 3期癫痫项目X-TOLE2的患者招募预计将在未来几个月内完成，顶线数据预计在2026年初公布 [1][2][8] - 3期X-ACKT临床研究正在招募患者，旨在支持在原发性全身强直阵挛发作（PGTCS）这一额外癫痫适应症中的潜在监管提交 [8] - 3期MDD项目X-NOVA2正在招募患者，X-NOVA3和首个双相抑郁症（BPD）研究预计将在年中启动 [7][12] - 已完成的一项由研究者发起的MDD概念验证研究未达到其主要神经影像学终点，但在MADRS和SHAPS评分上显示出与安慰剂相比的数值改善 [12] 早期阶段管道 - 首个后续Kv7候选药物XEN1120的1期研究已在健康志愿者中启动，预计将研究其在疼痛中的应用 [7][12] - 领先的Nav1.7候选药物XEN1701预计将在2025年第三季度提交IND申请并启动1期研究 [7][12] - Nav1.1项目的领先候选药物预计将在2025年进入IND支持研究 [12] - 公司计划在今年夏天举办多场研发网络研讨会，重点介绍某些早期阶段管道项目 [12] 合作项目 - 与Neurocrine Biosciences合作的项目NBI-921355（一种选择性电压门控钠通道Nav1.2和Nav1.6抑制剂）的1期研究正在进行中，用于潜在治疗某些类型的癫痫 [10] 财务业绩 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物和有价证券为6.911亿美元，较2024年12月31日的7.544亿美元有所下降 [13] - 2025年第一季度收入为750万美元，而2024年同期为零，增长主要来自与Neurocrine合作的里程碑付款 [13] - 2025年第一季度的研发费用为6120万美元，较2024年同期的4430万美元增加1700万美元，主要由于azetukalner 3期癫痫临床试验和3期X-NOVA2 MDD临床试验的持续招募 [13] - 2025年第一季度的净亏损为6500万美元，较2024年同期的4790万美元有所增加 [19]

公司财务与业务更新 - 公司将于2025年5月12日美国金融市场收盘后公布2025年第一季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 电话会议/网络直播定于美国东部时间2025年5月12日下午4:30（太平洋时间下午1:30）举行 拨入号码为(800) 715-9871（免费）或(646) 307-1963（国际） 会议ID为5532604 [2] - 公司演示的网络直播将在官网“投资者”板块提供 并保留回放功能 [2] 公司业务与产品管线 - 公司专注于神经科学领域的生物制药 致力于发现、开发和提供改变生命的疗法 [3] - 公司正在推进离子通道产品组合 以解决癫痫和抑郁症等高未满足医疗需求的领域 [3] - Azetukalner是一种新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂 是晚期临床开发中最先进的钾通道调节剂 针对多种适应症 [3] 公司标识与联系方式 - “Xenon”及公司标志是Xenon Pharmaceuticals Inc在多个司法管辖区的注册商标或商标 [4] - 投资者关系联系人：Chad Fugere 电话(857) 675-7275 邮箱investors@xenon-pharma.com [4] - 媒体联系人：Colleen Alabiso 电话(617) 671-9238 邮箱media@xenon-pharma.com [4]

股价表现与目标价 - Xenon Pharmaceuticals (XENE) 最新收盘价为38 28美元 过去四周涨幅达30 2% 华尔街分析师给出的平均目标价为56 71美元 隐含48 2%上行空间 [1] - 14位分析师的目标价区间为42至65美元 标准差为6 73美元 最低目标价隐含9 7%涨幅 最高目标价隐含69 8%涨幅 标准差较小显示分析师意见较集中 [2] 目标价的可信度分析 - 分析师目标价常因商业利益被高估 尤其当覆盖公司与投行存在业务关系时 目标价可能被夸大以吸引投资者兴趣 [8] - 全球多所大学研究表明 分析师目标价误导投资者的频率高于指导作用 实证显示目标价很少能准确预测股价走势 [7] 盈利预测修正信号 - 分析师近期普遍上调XENE的EPS预测 Zacks一致预期过去一个月上调0 3% 且无负面修正 显示盈利前景改善 [12] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 当前EPS预测上调形成股价上行支撑 [11] 评级与综合评估 - XENE当前获Zacks Rank 2(买入)评级 位列4000多只股票前20% 基于四项盈利相关因子的优异表现 该评级具有较高参考价值 [13] - 尽管目标价本身可靠性存疑 但分析师对股价方向的共识(低标准差)仍可作为基本面研究的起点 [9]

文章核心观点 公司宣布向四名新非管理人员授予股权奖励，包括78,600份股票期权和1,800份绩效股票单位 [1] 股权奖励授予情况 - 授予对象为四名新非管理人员 [1] - 授予内容包括78,600份股票期权和1,800份绩效股票单位 [1] - 授予经公司董事会薪酬委员会批准，生效日期为2025年5月2日，依据纳斯达克上市规则5635(c)(4)作为员工入职诱因授予 [1] 股票期权情况 - 行使价格为每股38.28美元，与2025年5月2日授予日公司普通股收盘价相同 [2] - 分四年归属，员工入职一周年时归属25%，之后每月最后一天归属剩余期权的1/36，需员工持续为公司服务 [2] - 每份期权有效期10年，受股票期权协议和公司2025年诱因股权奖励计划条款约束 [2] 绩效股票单位情况 - 基于约三年绩效期内达成预定里程碑目标归属（若有），需员工持续为公司服务 [2] - 每份授予受绩效股票单位奖励协议和公司2025年诱因股权奖励计划条款约束 [2] 公司简介 - 是专注神经科学的生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的疗法 [3] - 推进离子通道产品组合，以满足癫痫和抑郁症等未满足的医疗需求 [3] - 新型、高效、选择性Kv7钾通道开放剂Azetukalner是针对多种适应症处于后期临床开发的最先进、经临床验证的钾通道调节剂 [3] 联系方式 - 投资者联系：副总裁Chad Fugere，电话(857) 675-7275，邮箱investors@xenon-pharma.com [5] - 媒体联系：高级副总裁Colleen Alabiso，电话(617) 671-9238，邮箱media@xenon-pharma.com [5]

Analyst’s Disclosure: I/we have a beneficial long position in the shares of XENE either through stock ownership, options, or other derivatives. I wrote this article myself, and it expresses my own opinions. I am not receiving compensation for it (other than from Seeking Alpha). I have no business relationship with any company whose stock is mentioned in this article. This article is not a recommendation to buy or sell any security. I am not a financial advisor. Facts contained within should not be relied up ...

I covered Xenon Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: XENE ) in August. Then, I noted that lead asset azetukalner (XEN1101) was running phase 3 clinical trials targeting two forms of epilepsy, focal onset seizure (FOS’) and Primary Generalized Tonic-Clonic Seizures (PGTCS), and a phase 3 trial called X-NOVA2About the TPT ServiceThanks for reading. At the Total Pharma Tracker, we offer the following:-Our Android app and website features a set of tools for DIY investors, including a work-in-progress software where yo ...

Three epilepsy posters to be presented in scientific sessions at the American Academy of Neurology meetingLong-term 36-month data from the ongoing X-TOLE OLE study of azetukalner in focal onset seizures (FOS)Exploratory analysis of efficacy of azetukalner in FOS seizure sub-typesPatient survey findings on mental health and comorbidity burdens of FOS VANCOUVER, British Columbia and BOSTON, April 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Xenon Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:XENE), a neuroscience-focused biopharmaceutical co ...