报告行业投资评级 报告未提及行业投资评级相关内容 报告的核心观点 - 癫痫是神经系统常见疾病，患者人数众多，全球2021年有5170万人患病，中国约有900万患者，每年新增约40万 [3][59] - 癫痫发病机制复杂，治疗存在较大缺口，我国经治疗后仍有30%患者发作无法有效控制 [3][59] - 抗癫痫药物在研管线丰富，新靶点药物突破在即，海外如XEN1101等，国内如派恩加滨进展较快，建议关注海南海药、丽珠集团等公司 [3][59] 根据相关目录分别进行总结 癫痫：神经系统常见疾病 - 癫痫是神经系统常见疾病，全球2021年有5170万人患病，年龄标准化患病率为658/10万人，中国约有900万患者，每年新增约40万 [3][8][59] - 癫痫发作分为局灶性、全面性、不明起始部位和未能分类发作4大类，成人中局灶性癫痫占比高，我国约占61.7% [12] - 癫痫发病机制复杂多样，包括结构、基因、感染等因素，分为特发性和继发性癫痫，目前认识集中在离子通道等方面 [15] ASMs是目前治疗首选，但疗效有限 - ASMs是目前治疗癫痫的首选，但存在疗效有限、副作用明显等问题，第一代副作用明显，第二代是主流但整体疗效和耐受性未提高 [20] - 2024年全球癫痫治疗药物市场规模约86亿美元，预计2034年达139亿美元，2025 - 2034年CAGR为5.1% [26] - 我国癫痫治疗存在较大缺口，经治疗后仍有30%患者发作无法有效控制，抗癫痫药市场销售额增长较快，进口企业占主要份额，丙戊酸等一线用药市占率靠前 [29][31] ASMs在研管线活跃，新靶点药物突破在即 - 抗癫痫药物研发聚焦精准治疗等，已公开项目超200个，超1/4处于II/III期临床，靶点主要是GABA等，小分子占约四分之三，新形式受关注 [33][37] - XEN1101是新型钾通道开放剂，II期数据优异，局灶性癫痫发作频率减少明显，有望2026年初公布Ⅲ期顶线数据 [38][44] - Bexicaserin是高选择性5-HT2C超级激动剂，已获突破性疗法认证，对DEEs人群疗效优异 [48] - Zorevunersen是基于ASO技术靶向SCN1A基因的疗法，已获FDA突破性疗法认定，1/2a期研究结果显示癫痫发作频率减少明显，有望2027年下半年公布关键数据 [53] - 派恩加滨是新一代KCNQ钾通道激动剂，克服瑞替加滨问题，Ⅱa期临床研究正在进行，低剂量组显示一定疗效 [57] 重点公司估值表 | 公司代码 | 公司名称 | 市值（亿元） | 营业收入（亿元） | 归母净利润（亿元） | PE | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 000566.SZ | 海南海药 | 81 | - | - | - | | 000513.SZ | 丽珠集团 | 312 | 118、123、128、136 | 21、23、25、27 | 15、14、13、11 | | 002020.SZ | 京新药业 | 121 | 42、46、51、56 | 7、8、10、11 | 17、15、13、11 | | 3320.HK | 华润医药 | 333 | 2577、2751、2966、3230 | 34、41、45、49 | 10、8、7、7 | 注：重点公司的营业收入和归母净利润均为wind一致性预测；港股公司相关指标币种为人民币 [62]

纪要涉及的公司 Xenon Pharmaceuticals 纪要提到的核心观点和论据 癫痫药物研发 - **药物优势**：公司致力于在癫痫领域推出具有新作用机制的药物Ezetacalter，目前市场上缺乏钾通道调节剂，约50%患者有突破性癫痫发作，有新药需求；该药物II期数据显示，在局灶性发作癫痫患者中，安慰剂调整后疗效是文献中所见最强，且具有新机制、无需滴定、起效早、可能改善情绪等优势[4]。 - **III期临床试验**：开展XTOL - 2和XTOL - 3两项III期临床试验，与II期研究在纳入排除标准、样本量、剂量等方面保持一致；XTOL - 2在美国的部分临床研究点与II期相同，医生熟悉药物和患者情况，有超150名受试者用药超3年，部分超5年，积累了大量安全数据；目前III期项目在患者人口统计学、基线特征、转入开放标签扩展的比例等指标上与II期保持一致，公司对III期研究有信心[7][9][11]。 - **研究进度与挑战**：XTOL - 2入组有轻微延迟，预计未来几个月完成入组，2026年初出数据；III期筛选失败率高于II期，需筛选更多患者，但公司认为接近研究尾声；公司重点关注XTOL - 2，因其是向FDA提交申请的关键路径，提交资料将包括IIb期研究XTOL和XTOL - 2，也会使用XTOL - 3的部分安全数据[14][15][17]。 - **监管互动**：与FDA的互动未因领导层变动而改变，随着2025年底和2026年接近新药申请（NDA），互动将增多[19]。 - **长期开放标签扩展研究**：开放标签扩展研究从1年延长至7年，去年秋季对3年数据进行分析，结果显示用药3年的患者有三分之一有12个月或更长时间无癫痫发作；这些患者基线时平均失败6种药物、服用3种背景药物、每月发作13.5次，如今无发作带来更多生活独立性；药物不良反应与剂量相关，中枢神经系统不良反应常见，如头晕、嗜睡和疲劳等，不良反应在双盲期和开放标签期一致；未观察到类似ezogabine的色素沉着风险，有少量患者出现尿潴留，但无人停药、住院或接受医疗干预[22][23][25]。 癫痫药物市场机会 - **市场规模**：美国约300万癫痫患者，60%为局灶性发作癫痫，其中30 - 50%未得到良好控制，加上青少年和儿科局灶性发作癫痫患者，可及市场约100万患者[30]。 - **治疗范式**：新诊断患者通常先接受单药治疗和使用仿制药，如左乙拉西坦、拉莫三嗪或洛索酰胺；有突破性发作或耐受性问题的患者会引入多药治疗，此时是品牌药的机会，Ezetucalner有望在二线或三线治疗中发挥作用[31][32]。 - **竞争优势**：与近期成功上市的XCOPRI相比，Ezetucalner无需滴定，首日即可达到治疗剂量，起效早，可能有情绪改善作用；XCOPRI需12 - 16周滴定，且有药物相互作用问题[34][35][36]。 重度抑郁症药物研发 - **研究背景与决策依据**：公司对该机制在抑郁症治疗中的应用感兴趣多年，18个月前的II期Xnova研究数据显示，活性药物与安慰剂在抑郁临床量表（MADRS和HAM D17）和快感缺失临床量表（SHAPs）上有分离，副作用比癫痫研究中温和，且有剂量依赖性，这些数据促使公司开展大规模III期项目；近期的西奈山研究（IST）虽有一定治疗效果，但对III期项目决策无关键影响[38][39][40]。 - **III期项目进展**：已启动首个III期MDD研究Exnova 2，进展符合预期；未来几个月将启动Exnova 3和双相抑郁症的III期项目[41][42]。 - **西奈山研究结果**：研究规模小，每组约30名受试者，采用20毫克单剂量，主要终点为功能性MRI，未显示分离；在MADRS和SHAPs量表上，20毫克剂量在每个时间点均优于安慰剂，但未达到显著差异，第6周分离最大，第8周分离缩小是因少数患者量表评分变化；不良反应方面，未观察到体重增加和性功能障碍等标准治疗中常见问题，整体不良反应与其他研究一致，有1例严重不良事件（SAE）被认为与药物无关[43][45][48]。 公司研发管线 - **在研药物**：有一款名为XEN110的KV药物处于I期临床试验，另一款NAV1.7药物XEN1101将在几个月后进入临床开发[52]。 - **投资者活动**：今年将举办至少两次投资者网络研讨会，一次聚焦NAV1.7和KV7在疼痛治疗中的应用，另一次深入探讨Nav 1.1靶点的机制和早期临床前数据[53]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - 西奈山研究中1例严重不良事件（SAE）的具体情况将由James医生在几周后披露，但该事件发生在最后一剂用药45周后，被认为与药物无关[48][49]。

Xenon Pharmaceuticals (XENE) Q1 2025 Earnings Call May 12, 2025 04:30 PM ET Speaker0 Thank you for standing by. My name is Carly, and I will be your conference operator today. At this time, I would like to welcome everyone to the Q1 twenty twenty five Xenon Pharmaceuticals Earnings Conference Call. All lines have been placed on mute to prevent any background noise. After the speakers' remarks, there will be a question and answer session. Thank you. I would now like to turn the call over to Chad Fougier, Xen ...