公司产品及研发 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化产品的全球生物制药公司，目前在大中华地区和美国都有重要的存在[46] - 公司目前拥有五款已获得上市批准并在大中华地区一个或多个领域商业化推出的产品，包括 ZEJULA®、Optune®、QINLOCK®、NUZYRA® 和 VYVGART®[46] - 公司在2023年9月推出了 VYVGART，作为成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）患者的标准治疗的附加治疗[48] - ZEJULA 在中国复发性卵巢癌患者中的最终总体生存（OS）分析支持了中国国家药品监督管理局（NMPA）对 ZEJULA 在复发性卵巢癌患者中的全面批准[49] - ZEJULA 作为一线维持治疗，可以显著延长无进展生存期（PFS）与安慰剂相比，无论患者是否有术后残留疾病或生物标志物状态[50] - Tumor Treating Fields（TTFields 或 Optune）在胰腺癌和卵巢癌的临床试验中取得了一定进展[51] - KRAZATI® 在非小细胞肺癌（NSCLC）领域取得了一些积极结果[53] - Repotrectinib 获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的突破性疗法认定，用于治疗具有 NTRK 基因融合的晚期实体肿瘤患者[55] - 公司决定终止 Claudin18.2 产品的内部开发[59] - 公司的研发支出主要受到产品候选人开发能力的影响，需要长期投入资源[68] 公司财务状况 - 公司通过私募融资、2017年9月在纳斯达克上市和2020年9月在香港证券交易所进行的首次公开发行筹集了约164.6亿美元[68] - 公司的产品收入净额在2023年第三季度和前九个月分别增加了12.3亿美元和50.3亿美元，主要受到销售量增加的推动[74] - 公司的产品收入主要来自于ZEJULA、Optune、QINLOCK、NUZYRA和 VYVGART的销售，其中ZEJULA在中国大陆的医院销售中继续领先[74] - 公司的研发支出在2023年第三季度和前九个月分别减少了40.8亿美元和35.5亿美元，主要是由于许可费用的减少[75] - 2023年第三季度，公司的研发支出总额为58,767千美元，同比下降41%[76] - 2023年第三季度，销售、一般和管理支出总额为68,552千美元，同比增长3%[77] - 公司在2023年第二季度出售了某些专利权和相关专有技术，获得了1,000万美元的收益[78] - 利息收入在2023年前九个月增加了24.3百万美元[79] - 2023年第三季度，外汇收益为4.9百万美元，较去年同期减少了46.7百万美元[80] - 其他收入净额在2023年第三季度减少了360万美元[81] - 公司在2023年前九个月的所得税费用为零[82] 公司会计政策及合同管理 - 公司的关键会计政策和重要判断和估计涉及最重要的会计政策和估计[83] - 公司在中国大陆将产品销售给分销商，根据安排的性质，履行义务是在产品交付给分销商时完成的[84] - 公司根据合同费率、销售量和分销商库存水平估计未支付或未开具的折扣金额，这可能会影响净产品收入和收益[85]

公司概况 - 公司是一家以患者为中心的、处于商业化阶段的创新型全球生物制药公司，致力于解决腫瘤、自身免疫、感染性疾病和中枢神经系统疾病领域未被满足的巨大医疗需求[9] - 公司目前已有五款商业化产品在大中华区的至少一个地区获得上市批准，同时有十三个处于后期产品开发阶段的项目，且有关键性临床研究正在进行[9] 财务状况 - 公司的经营活动产生了虧損净额和负现金流量，主要来自研发项目花费和与经营活动相关的成本，未来几年的盈利能力取决于成功推广商业化产品、增加商业化产品的适应证以及开发和商业化其他候选产品的能力[10] - 公司预期将继续产生与研发活动相关的巨大支出，包括支付预付款、里程碑款项和特许权使用费，以及商业化候选产品的成本，尤其是在早期商业化阶段[10] - 公司预计财务业绩将按季度和年度波动，取决于商业化产品的成功和研发支出之间的平衡[11] 产品及研发进展 - 2023年上半年每款商业化产品的产品收入淨额相较2022年上半年均保持增长，擎乐和纽再乐被纳入国家医保目录[12] - 公司的多款产品在不同地区获得批准用于治疗不同疾病，如爱普盾在台湾地区获批用于治疗脑胶质母细胞瘤，衛偉迦在中国内地获批用于治疗gMG[13][14] - 公司的一些产品在临床研究中展现出显著的临床益处，如則乐用于晚期卵巢癌患者、腫瘤电场治疗对非小细胞肺癌患者的生存期有显著改善等[15][16] 新药研发及上市进展 - 公司的一些新药已获得重要认可和进展，如KRAZATI®(adagrasib, KRASG12C)被纳入NCCN指南用于治疗NSCLC和胰腺癌，瑞普替尼新药上市申请已获FDA优先审评资格[20][21] - 公司的其他新药也取得了积极的研发进展，如TIVDAK®用于治疗头颈癌展现40%的客观缓解率，Bemarituzumab(FGFR2b)用于胃癌一线治疗的3期临床研究已获批准[22][23] 公司管理及合作 - 公司进行了管理层调整，晋升Joshua Smiley为总裁兼首席运营官，陈婭靜为首席财务官，同时曹基哲先生已于2023年7月7日离任并离开公司[31][32] - 公司与苏州宜联生物医药达成战略合作及全球许可协议，扩大肺癌领域产品管线[30] 股权结构及股权激励 - 公司董事及行政總裁持有的股份及相关股份情况[100] - 公司员工参与者在不同日期获得的股票授予数量和行使价格分别为：2019年9月30日116,000股，行使价格3.235美元；2020年4月1日3,178,110股，行使价格13.096美元；2022年4月1日11,117,990股，行使价格4.547美元[113] 财务报表审计 - 公司截至2023年6月30日全球发售所得款项淨额动用情况概要显示，用途包括研发、临床研究、销售及营销、人才招聘、全球授权合作、内部研发产品管线、營运资金等[142] - KPMG根据香港鉴证工作准则第3000号（经修订）对对账表进行有限鉴证工作，工作程度较合理鉴证工作低[146]

公司基本信息 - 公司于2013年3月28日在开曼群岛成立，致力于解决医疗需求[9] - 公司主要商业运营及市场位于大中华区和美国[10] - 公司是处于商业化阶段的创新型全球生物制药公司，在大中华区及美国有大量业务[61] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日止六个月，公司总收入增加3680万美元或38.7%至1.317亿美元，产品收入增加3800万美元或40.6%至1.317亿美元，合作收入减少120万美元至零[1] - 截至2023年6月30日止六个月，公司总开支增加1730万美元或6.3%至2.907亿美元[1] - 截至2023年6月30日止六个月，公司研发开支增加520万美元或4.3%至1.252亿美元[1] - 截至2023年6月30日止六个月，公司亏损净额减少5030万美元或22.8%至1.7亿美元[1] - 截至2023年6月30日，公司每股基本及摊薄亏损为0.18美元，较0.23美元减少23.3%[1] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为8.59155亿美元，较2022年12月31日的10.0847亿美元减少[2] - 截至2023年6月30日，公司资产总值为11.06373亿美元，较2022年12月31日的12.2014亿美元减少[2] - 截至2023年6月30日，公司负债总额为1.74059亿美元，较2022年12月31日的1.74545亿美元略有减少[3] - 截至2023年6月30日，公司股东权益总额为9.32314亿美元，较2022年12月31日的10.45595亿美元减少[3] - 截至2023年6月30日止六个月，公司综合亏损为1.43544亿美元，较2022年同期的1.92195亿美元减少[5] - 2023年上半年亏损净额为170,039千美元，2022年同期为220,327千美元[7] - 2023年上半年经营活动所用现金净额为127,989千美元，2022年同期为132,027千美元[7] - 2023年上半年投资活动所用现金净额为11,252千美元，2022年同期为143,869千美元[7] - 2023年上半年融资活动所用现金净额为5,379千美元，2022年同期为2,240千美元[8] - 2023年6月30日现金、现金等价物及受限制现金期末为860,946千美元，2022年同期为681,623千美元[8] - 2023年上半年行使购股权所得款项为1,762千美元，2022年同期为4,619千美元[8] - 2023年上半年与结算股权奖励有关的已付税项为7,141千美元，2022年同期为6,859千美元[8] - 截至2023年6月30日及2022年12月31日，可即时厘定公允价值的股权投资分别为510万美元及640万美元[16] - 2023年6月30日现金及现金等价物为859,155千美元，2022年12月31日为1,008,470千美元[19] - 2023年6月30日应收账款净额为47,283千美元，2022年12月31日为39,963千美元[21] - 2023年6月30日存货净额为36,353千美元，2022年12月31日为31,621千美元，截至2023年及2022年6月30日止六个月存货撇减分别为60万美元及20万美元[22] - 2023年6月30日物业及设备净额为56,410千美元，2022年12月31日为57,863千美元，截至2023年及2022年6月30日止六个月折旧开支分别为430万美元及360万美元[23] - 2023年6月30日应付账款总额为67,031千美元，2022年12月31日为65,974千美元[24] - 截至2023年6月30日止六个月产品收入总额为146,222千美元，净额为131,661千美元；2022年同期总额为107,649千美元，净额为93,670千美元[26] - 截至2023年和2022年6月30日止六个月，普通股股东应占亏损净额分别为170,039千美元和220,327千美元，每股亏损净额分别为0.18美元和0.23美元[31] - 截至2023年和2022年6月30日止六个月，以股份为基础的酬金开支总计分别为37,172千美元和26,635千美元[35] - 截至2023年6月30日，与未归属购股权及未归属受限制股份有关的未确认以股份为基础的酬金开支分别为129.2百万美元和130.9百万美元，预期分别将于加权平均期限3.45年及3.21年内确认[35] - 截至2023年及2022年6月30日止六个月，美国公认会计准则及国际财务报告准则确认的以股份为基础的酬金差额分别为1430万美元和740万美元[55] - 截至2023年6月30日及2022年12月31日，美国公认会计准则及国际财务报告准则于累计亏绌及资本公积确认的以股份为基础的酬金累计差额分别为6040万美元及4610万美元[56] - 2023年上半年总收入13.17亿美元，较2022年上半年的9.49亿美元增加3676.1万美元，增幅39%[95] - 2023年上半年产品收入净额13.17亿美元，较2022年上半年的9.37亿美元增加3799.1万美元，增幅41%[95][96] - 2023年上半年销售成本4510万美元，较2022年上半年的3305.1万美元增加1204.9万美元，增幅36%[95] - 2023年上半年研发开支1.25亿美元，较2022年上半年的1.2亿美元增加521.5万美元，增幅4%[95][101] - 2023年上半年经营亏损1.59亿美元，较2022年上半年的1.78亿美元减少1945.9万美元，减幅11%[95] - 2023年上半年亏损净额1.7亿美元，较2022年上半年的2.2亿美元减少5028.8万美元，减幅23%[95] - 2023年上半年研发开支总计1.25153亿美元，较2022年增加521.5万美元，增幅4%，其中临床项目开支减少1120万美元，降幅20%，临床前项目开支增加870万美元，增幅193%，未分配研发开支增加765.3万美元，增幅13%[102] - 2023年上半年销售、一般及行政开支总计1.3043亿美元，较2022年增加1003.8万美元，增幅8%，其中员工薪酬及相关成本增加426.5万美元，增幅5%，专业服务费减少115.7万美元，降幅7%，其他成本增加693万美元，增幅27%[105] - 2023年上半年出售知识产权收益1000万美元，上一年度无此项损益[106] - 2023年上半年利息收入增加1900万美元，因利率上调[107] - 2023年上半年汇兑亏损减少140万美元，因人民币兑美元贬值致重新计量亏损减少[108] - 2023年上半年其他开支净额减少1020万美元，因MacroGenics股权投资亏损减少1130万美元，部分被政府补贴减少150万美元抵销[109] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物、受限制现金及短期投资为8.764亿美元，应收账款增加730万美元至4730万美元，存货增加470万美元至3640万美元，物业及设备净额减少150万美元至5640万美元，应付账款增加100万美元至6700万美元，其他流动负债减少780万美元至5900万美元[112][113][114][115][116][117] - 2023年及2022年上半年，公司经营活动所用现金净额分别为1.28亿美元及1.32亿美元，截至2023年6月30日，资本开支承担为390万美元[119] - 2023年上半年经营活动所用现金净额减少400万美元至1.28亿美元，因亏损净额减少5030万美元，部分被经营资产及负债的净变动减少3520万美元和亏损净额与经营活动所用现金净额的对账调整减少1110万美元抵销[122] - 2023年上半年投资活动所用现金净额减少1.326亿美元至1130万美元，因购买短期投资减少1.603亿美元、出售知识产权所得款项增加1000万美元、购买物业及设备减少830万美元，部分被短期投资到期所得款项减少4550万美元抵销[123] - 2023年上半年融资活动所用现金净额增加310万美元至540万美元，主要因行使购股权所得款项减少290万美元及已付雇员税项增加30万美元[124] - 截至2023年6月30日，已订约的物业及设备相关购买承诺为390万美元，预期一年内产生[129] - 公司以人民币计值的现金及现金等价物总额分别为人民币1.587亿元及人民币3.168亿元，分别占截至2023年6月30日及2022年12月31日的现金及现金等价物的3%及5%[130] - 截至2023年6月30日及2022年12月31日，公司的现金及现金等价物分别为8.592亿美元及10.085亿美元，短期投资分别为1550万美元及零[136] - 截至2023年6月30日，两名最大客户共占公司应收账款总额约31%[137] - 截至2023年6月30日及2022年12月31日，公司资本负债比率均为零[140] - 2023年及2022年上半年，公司产生的总薪酬成本分别为1.414亿美元和1.295亿美元[145] 各条业务线数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日止六个月则乐收入净额为85,637千美元，2022年同期为63,649千美元；爱普盾分别为27,034千美元和24,389千美元；擎乐分别为8,833千美元和3,582千美元；纽再乐分别为10,105千美元和2,050千美元；卫伟迦2023年为52千美元，2022年无收入[27] - 按产品划分，2023年上半年则乐收入净额8563.7万美元，较2022年上半年增加2198.8万美元，增幅35%[99] - 2023年上半年擎乐收入净额883.3万美元，较2022年上半年增加525.1万美元，增幅147%[99] - 2023年上半年纽再乐收入净额1010.5万美元，较2022年上半年增加805.5万美元，增幅393%[99] 公司业务发展情况 - 公司在大中华区至少一个地区已有五款产品获上市批准，四款已商业化上市，预计今年晚些时候将卫伟迦®商业化上市[61] - 公司有十三个处于后期产品开发阶段的项目，产品组合有若干关键性临床研究正在进行[61] - 公司经营活动产生亏损净额及负现金流量，未来数年产生利润及正现金流量的能力取决于推广商业产品、增加适应证及开发和商业化其他候选产品的能力[62] - 2023年上半年公司各商业产品收入净额较2022年上半年均保持增长[64] - 2023年5月，爱普盾用于治疗胶质母细胞瘤在台湾地区获批[65] - 2023年6月，卫伟迦用于治疗gMG在中国内地获批，预计今年晚些时候商业化上市[66] - 则乐个体化起始剂量治疗使疾病进展或死亡风险降低55%，ITT人群中尼拉帕利对比安慰剂的中位PFS分别为24.8个月及8.3个月，尼拉帕利治疗组和安慰剂治疗组≥3级TEAE发生率为54.5%对比17.8%，SAE发生率为18.8%对比8.5%，因TEAE终止治疗患者比例为6.7%对比5.4%[67] - 肿瘤电场治疗联合标准治疗使NSCLC患者中位OS改善3个月，随机接受联合治疗患者中位OS为13.2个月，仅接受标准治疗患者为9.9个月；ICI亚组中，接受联合治疗患者中位OS为18.5个月，仅接受ICI治疗患者为10.8个月；联合多西他赛治疗患者中位OS为11.1个月，仅接受多西他赛治疗患者为8.7个月[68] - 2023年7月，肿瘤电场治疗胰腺癌3期临床研究PANOVA - 3中期分析结果显示，独立数据监察委员会建议按计划进行最终分析[69] - 2023年4月及5月，KRAZATI被纳入美国NCCN指南，分别用于治疗特定NSCLC及胰腺癌患者[70] - 2023年6月，公司在中国完成全球2期KRYSTAL - 7研究患者入组[70] - 2023年7月，公司在中国完成全球3期KRYSTAL - 10研究患者入组[70] - TIVDAK®截至2022年11月28日确认的客观缓解率为40%（95%置信区间：16.3、67.7），其中1例完全缓解，5例部分缓解[72] - VYVGART Hytrulo用于成人CIDP患者的研究中，与安慰剂相比可降低复发风险61%（HR：0.39，95% CI：0.25；0.61），开放标签A阶段67%的患者确认出现临床改善[76] - KarXT用于治疗精神分裂症的3期临床研究中，第5周时与安慰剂相比，在PANSS总分降低了8.4分（-20.6 KarXT对比-12.2安慰剂；0.0001），Cohen’s d效应量为0.60 [80] - 2023年5月，FDA受理百时美施贵宝瑞普替尼的新药上市申请，指定PDUFA目标行动日期为2023年11月27日，NMPA于2023年6月受理用于同样适应证的瑞普

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度总净产品收入为6900万美元，较2022年同期的4800万美元增长45%，按固定汇率计算同比增长53%，增长主要因销量增加和新冠疫情负面影响减少 [29] - 2023年第二季度研发费用为7700万美元，高于2022年同期的6600万美元，主要因研究活动增加和临床进展推进 [30] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为6800万美元，高于2022年同期的6300万美元，主要因支持新产品推出的费用增加 [30] - 2023年第二季度净亏损1.21亿美元，合每股亏损0.13美元，低于2022年同期的1.38亿美元和每股亏损0.14美元，主要因产品收入增长快于净运营费用 [30] - 截至2023年第二季度末，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为8.76亿美元，低于3月31日的9.31亿美元，预计能为业务提供资金直至2025年底实现盈利 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 商业产品 - NUZYRA因3月纳入国家医保药品目录（NRDL），销量强劲增长，预计后续将持续推动销售增长 [11] - ZEJULA表现良好，同比增长26%，得益于卵巢癌PARP抑制剂销售增长和卡铂销售份额增加 [11] - Optune团队扩大补充保险覆盖范围，改善市场准入，预计增长势头将持续 [12] - QINLOCK收入从2022年同期的60万美元增至750万美元 [29] 研发管线 - VYVGART获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗成人乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG），有望在2024年纳入NRDL [7] - VYVGART Hytrulo在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的ADHERE试验中取得积极注册数据，预计今年还将有两项注册数据公布 [8] - Repotrectinib治疗成人局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌的新药申请获中国NMPA受理并获优先审评 [17] - 合作伙伴NovoCure公布TTFields治疗非小细胞肺癌的LUNAR临床试验完整结果，达到主要终点 [18] - Bemarituzumab在中国内地启动全球3期FORTITUDE - 101研究的首例患者入组 [19] - 2023年7月，ZL - 1218在美国启动全球1期研究，DLL3ADC ZL - 1310预计年底提交新药临床试验申请（IND） [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国约有15万乙酰胆碱受体抗体阳性gMG患者，VYVGART获批为其提供新治疗选择 [13] - 中国CIDP患者约5万，现有治疗方案存在局限性，VYVGART Hytrulo有潜力改变治疗模式 [24] - VYVGART在四个适应症的潜在患者总数超40万 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划到2028年将商业产品数量增至15个以上，每年至少有一项全球一流或首创资产的IND申请，预计2023 - 2028年营收复合年增长率超50% [16] - 公司将通过内部研发和合作加强全球管线建设，同时谨慎使用资金，优先开展研发工作，提高组织效率 [9] - 公司预计2023年底实现商业盈利，2025年底实现整体盈利 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对中国生命科学行业创新支持政策感到鼓舞，相信凭借团队和基础，能为患者带来创新药物，为股东创造价值 [10] - 公司认为反腐行动对商业业务无运营影响，且有利于行业发展，公司商业实践注重医学教育，符合最高道德和法规标准 [33] 其他重要信息 - 公司将参考argenx的路径，预计2024年上半年提交VYVGART用于CIDP的申请 [44][45] - 公司为VYVGART的gMG适应症制定的上市前价格约为每年4.7万美元，预计2024年成功纳入NRDL [53] - ZEJULA目前在所有适应症的市场份额为44%，是卵巢癌PARP抑制剂市场份额领先者，尽管2024年底Lynparza将面临仿制药竞争，但ZEJULA仍有增长空间 [55] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 中国医疗行业反腐行动对公司商业活动及VYVGART推出的影响，以及中美CIDP临床实践差异对其在中国临床开发和潜力的影响 - 公司认为反腐行动对商业业务无运营影响，是行业积极力量，公司商业实践注重医学教育，符合道德和法规标准，预计不影响VYVGART推出计划 [33] - 中美CIDP治疗方案相似，通常先使用类固醇，必要时使用静脉注射免疫球蛋白（IVIG），VYVGART可填补治疗空白，有较高应用潜力 [37] 问题2: VYVGART能否在2024年纳入NRDL前以自费形式销售，何时在中国提交CIDP适应症申请及推出，为何未将肌炎纳入全球3期注册，中国IVIG短缺是否会持续，以及报告销售数据采用固定汇率的原因和未来是否继续使用该指标 - 公司预计2023年第四季度实现VYVGART商业销售，第三和第四季度将关注自费和补充保险市场 [41] - 公司将参考argenx路径，预计2024年上半年提交CIDP适应症申请 [44][45] - 肌炎等适应症在考虑范围内，但公司与合作伙伴选择优先推进其他适应症 [47] - 中国IVIG供应是长期挑战，报告采用固定汇率是因过去一年人民币相对美元贬值，为让投资者了解业务运营影响，未来将同时公布两种数据 [49] 问题3: 如何考虑VYVGART孤儿药的报销和定价结构，以及ZEJULA未来一年的增长情况和2024年潜在影响 - VYVGART针对的患者群体不算罕见，gMG适应症上市前价格约为每年4.7万美元，预计2024年成功纳入NRDL，净定价将低于上市价格，公司认为该产品有超10亿美元市场机会 [53][54] - ZEJULA目前市场份额为44%，是卵巢癌PARP抑制剂市场份额领先者，尽管2024年底Lynparza将面临仿制药竞争，但ZEJULA在一线治疗仍有增长空间 [55][56] 问题4: 公司商业产品中自费市场增长最快的是哪款 - 今年以来，OPTUNE是主要自费产品，其增长得益于关键意见领袖和患者接受度提高，特别是补充健康保险覆盖范围扩大，目前在约68 - 70个主要城市可通过补充保险购买，占总销售额约30%，预计将继续快速增长 [61] 问题5: 公司是否参与INNOVATE 3研究，若研究结果积极对公司意味着什么 - 公司未参与INNOVATE 3研究，若结果积极，公司可与NMPA协商后进行桥接研究，并提交全球研究数据申请卵巢癌适应症批准 [64][65] 问题6: 国家医保报销规则变化对公司产品及续约产品的影响，以及如何实现2025年盈亏平衡目标 - 公司认为医保续约政策有利，透明度高，预计降价幅度较小，新适应症纳入更新后的NRDL指南将有助于维持初始定价 [68][69] - 公司目前按6月投资者日给出的指引推进，预计2023 - 2028年销售复合年增长率超50%，2025年底实现盈利，目前销售增长良好，费用管理有效，现金消耗减少，有能力投资新推出产品和研发项目，同时优化商业增长和研发效率，利用现有基础设施实现盈利 [70][71][72]

业绩总结 - 公司2023年第二季度总净产品收入为6900万美元，同比增长45%[57] - ZEJULA的收入为4300万美元，同比增长26%[58] - Optune的收入为1400万美元，同比增长18%[58] - QINLOCK的收入为750万美元，同比增长从2022年同期的60万美元增长[58] - NUZYRA的收入为460万美元，同比增长从2022年同期的130万美元增长[58] 未来展望 - 公司计划在2028年底前拥有超过15个商业阶段产品，预计从2023年到2028年的收入复合年增长率将超过50%[25] - 预计到2023年底公司将实现商业盈利，并计划在2025年底实现企业盈利[26] - 公司在2025年前实现盈利目标[130] - 公司销售额预计从2023年到2028年将以每年超过50%的复合增长率增长[130] 新产品和新技术研发 - VYVGART获得NMPA批准，成为中国首个治疗全身性重症肌无力(gMG)的FCRN阻断剂，预计2024年将列入NRDL[21] - 公司在2023年第二季度取得了在肿瘤学领域的进展，包括VYVGART和Repotrectinib等产品的重要进展[28][29][30] - 公司参与了多项关键试验，包括METIS和PANOVA-3试验，预计在未来一年内公布数据结果[32] - 公司在全球研发项目方面取得了进展，包括在美国进行ZL-1218抗CCR8抗体的全球第一阶段研究，并预计在年底前提交DLL3ADC ZL-1310的IND申请[37][38] 市场扩张和并购 - efgartigimod在中国有望取得巨大成功，预计销售额将达到十亿美元以上[97],[100],[103] - efgartigimod的预售价为每年约47000美元，预计将在2024年通过NRDL谈判取得成功[101],[102] - ZEJULA在卵巢癌领域市场份额达到44%，是PARP抑制剂的市场份额领先者[104] - 未来五年内，公司计划优化商业增长，并在研发方面增加支出[134] - 公司现金燃烧率显著下降，有足够的能力投资新产品推出和业务发展机会[130]

财务数据关键指标变化 - 2023年第二季度产品收入合计为6890万美元，同比增长45%，按固定汇率计算同比增长53%[7] - 截至2023年6月30日现金储备为8.764亿美元，截至2023年3月31日为9.314亿美元[7] - 公司预计到2025年年底有望实现盈利[9] - 2023年第二季度產品收入為6890萬美元，同比增長45%，按固定匯率計算同比增長53%，其中則樂、愛普盾、擎樂、紐再樂產品收入分別有不同程度增長[38] - 2023年第二季度研發開支為7670萬美元，2022年同期為6610萬美元[39] - 2023年第二季度銷售、一般及行政開支為6790萬美元，2022年同期為6340萬美元[40] - 2023年第二季度虧損淨額為1.209億美元，每股普通股虧損為0.13美元，2022年同期虧損淨額為1.379億美元，每股普通股虧損為0.14美元[41] - 截至2023年6月30日，現金及現金等價物、短期投資和受限制現金總計為8.764億美元，截至2023年3月31日為9.314億美元[42] - 2023年上半年公司总收入为131,661千美元，2022年同期为94,900千美元，同比增长约38.74%[54] - 2023年上半年公司经营亏损为159,022千美元，2022年同期为178,481千美元，同比减少约10.9%[54] - 2023年上半年公司亏损净额为170,039千美元，2022年同期为220,327千美元，同比减少约22.82%[54] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为859,155千美元，较2022年12月31日的1,008,470千美元有所下降[52] - 截至2023年6月30日，公司资产总额为1,106,373千美元，较2022年12月31日的1,220,140千美元有所下降[52] - 截至2023年6月30日，公司负债总额为174,059千美元，较2022年12月31日的174,545千美元略有下降[52] - 截至2023年6月30日，公司股东权益总额为932,314千美元，较2022年12月31日的1,045,595千美元有所下降[53] - 2023年上半年产品收入净额按报告数同比增长41%，按固定汇率同比增长50%[56] - 2023年上半年经营亏损按报告数同比减少11%，按固定汇率同比减少6%[56] - 2023年上半年每股普通股亏损净额基本及摊薄为0.18美元，2022年同期为0.23美元[54] 公司业务发展规划 - 公司预计到2028年底将拥有超15个商业化阶段产品，2023 - 2028年保持超50%的年均复合增长率[9] - 再鼎医药2023年6月20日举办投资者日活动，公布5年增长规划，到2028年超15款商业化产品、超8款全球权利临床管线，2023 - 2028年营收复合年增长率超50%，2025年底实现盈利[28] 产品获批情况 - 2023年6月，NMPA批准卫伟迦用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者[11] - 2023年5月，中国台湾地区药械审批部门批准爱普盾用于治疗胶质母细胞瘤患者的上市许可申请[12] - 2023年6月，FDA批准VYVGART Hytrulo用于gMG皮下注射，7月NMPA受理再鼎医药艾加莫德α注射液BLA [22] - 瑞普替尼美国FDA受理新药上市申请，PDUFA目标行动日期为2023年11月27日，中国NMPA已受理[20] - 麥甘樂用於轉移性HER2陽性乳腺癌患者三線及以上治療的新藥上市申請有望獲得NMPA批准[34] 临床研究进展 - 2023年7月，JAMA Oncology发表则乐3期临床研究PRIME数据，与安慰剂相比，接受则乐维持治疗使疾病进展或死亡风险降低55%[13] - 肿瘤电场治疗联合标准治疗使中位总生存期改善超3个月，联合免疫检查点抑制剂改善近8个月[16][17] - VYVGART Hytrulo用于成人CIDP患者研究，与安慰剂相比降低复发风险61%，开放标签A阶段67%患者临床改善[23] - 2023年7月，再鼎医药完成全球3期临床研究KRYSTAL - 10中国患者入组[18] - 2023年6月，再鼎医药完成全球2期临床研究KRYSTAL - 7中国患者入组[19] - 2023年7月，再鼎医药完成全球3期临床研究FORTITUDE - 101中国内地首例患者入组[21] - 2023年6月，再鼎医药在中国内地入组评估KarXT治疗精神分裂症注册性桥接研究首例患者[26] 合作伙伴业务动态 - Mirati将向FDA提交用於治療三線及以上KRASG12C突變的晚期結直腸癌患者的加速審批補充新藥上市申請[32] - 再鼎醫藥合作夥伴再生元将啓動Odronextamab用於治療濾泡性淋巴瘤和彌漫性大B細胞淋巴瘤的確證性研究，並預計獲得該藥用於治療復發╱難治性相關病症的BLA及上市許可申請的受理[33] - 再鼎醫藥合作夥伴argenx将於2023年第四季度公佈艾加莫德皮下注射劑型用於治療天疱瘡和免疫性血小板減少症的註冊性3期研究的關鍵性數據，並啓動艾加莫德治療甲狀腺眼病的註冊性研究[35][36] - 再鼎醫藥合作夥伴Karuna将於2023年第三季度向FDA提交KarXT用於治療精神分裂症的新藥上市申請，並啓動用於治療阿爾茨海默症精神病性障礙的3期研究[37] 公司人事变动 - 2023年7月，再鼎医药晋升陈娅静博士为CFO，曹基哲先生于7月7日离任[27]

公司业务及产品 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化针对肿瘤、自身免疫性疾病、传染病和神经科学领域重大未满足需求的医疗条件的创新全球生物制药公司[44] - 公司在2023年第二季度继续增加了商业产品的净产品收入，其中包括ZEJULA、QINLOCK和NUZYRA的市场准入增加，以及Optune由于增加了补充保险计划覆盖而增加[46] - 公司在2023年第二季度获得了Optune在台湾治疗胶质母细胞瘤的批准和VYVGART在中国大陆治疗全身性重症肌无力的批准[46] - ZEJULA作为首线维持治疗在中国患有新诊断晚期卵巢癌的患者中带来显著益处，与安慰剂相比，ZEJULA的维持治疗可以显著延长无进展生存期[47] - TTFields治疗对转移性非小细胞肺癌患者的总生存期有显著延长的临床意义[48] - adagrasib作为KRASG12C抑制剂被纳入NCCN指南，用于治疗具有CNS转移的KRASG12C突变NSCLC患者和KRASG12C突变阳性胰腺腺癌患者[50] - FDA接受了repotrectinib的新药申请，用于治疗ROS1阳性的NSCLC患者[52] - VYVGART在治疗全身性重症肌无力和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病患者中取得积极的临床试验结果[56] - XACDURO获得FDA批准用于治疗由Acinetobacter baumannii引起的医院获得性细菌性肺炎和依赖呼吸机的细菌性肺炎[58] 公司财务状况 - 公司的研发支出是影响长期竞争力和未来增长的主要因素，截至2023年6月30日，公司已投入约164.6亿美元用于私募融资和首次公开募股[63] - 公司自2017年9月以来通过首次公开募股和多次跟进募股筹集了约2462.7亿美元的净收益[64] - 公司的销售、一般和管理费用主要包括人员薪酬和相关成本，预计未来将增加以支持商业和研发活动[65] - 公司目前有13个产品候选品处于后期临床开发阶段，其商业化能力取决于获得监管批准和成功商业化[66] - 公司的经营结果受许可和合作协议的影响，公司需支付一次性费用和里程碑付款，以及根据年度净销售额支付一定比例的特许产品的特许费[67] - 公司的经营结果受到COVID-19大流行的不利影响，但在2023年第二季度未对业务或经营结果产生重大不利影响[68] - 公司2023年第二季度产品净收入为6,886.4万美元，同比增长45%[70] - 公司2023年第二季度销售成本增加了635.6万美元，主要是由于销售量增加和较高的版税[70] - 研发费用在2023年6月30日的三个月和六个月分别增加了1,060万美元和521.5万美元[71] - 2023年6月30日的三个月内，与许可费用相关的支出增加了780万美元，与人员薪酬和相关成本相关的支出增加了230万美元[71] - 2023年6月30日的三个月内，销售、一般和管理费用增加了450万美元，主要是由于在中国大陆、香港和台湾的商业运营中的销售、租赁和行政费用增加[73] - 在2023年6月30日的三个月内，我们出售了某些专利权和相关专有技术给第三方，导致在2023年6月30日的三个月和六个月内获得了1,000万美元的收益[74] - 利息收入在2023年6月30日的三个月和六个月分别增加了890万美元和1,900万美元，主要是由于利率上升[75] - 外币损失在2023年6月30日的三个月内增加了520万美元，主要是由于人民币对美元的贬值[76] - 其他费用净额在2023年6月30日的三个月内减少了410万美元，主要是由于MacroGenics的股权投资损失减少了390万美元[77] - 所得税费用在2023年6月30日的三个月和六个月内均为零[78] - 我们的财务报表遵循美国通用会计准则，需要我们做出判断、估计和假设[79] 公司任命及市场影响 - 公司于2023年7月7日任命Yajing Chen为首席财务官，取代Billy Cho[61] - 公司在中国市场的产品销售受到法律和监管发展的影响，包括海南博鳌乐城国际医疗旅游试验区的进口急需药品和医疗器械管理规定的修订[62] - 公司截至2023年6月30日通过私募股权融资筹集了约1.646亿美元，通过首次公开募股和随后在纳斯达克和香港证券交易所的首次公开募股筹集了约24.627亿美元净收益[95] - 公司截至2023年6月30日的现金及现金等价物、受限现金和短期投资为8.764亿美元[95] - 公司截至2023年6月30日的经营活动净现金流为-1.280亿美元，投资活动净现金流为-1.130亿美元，融资活动净现金流为-540万美元[95] - 公司未采用新的会计准则自2022年12月31日以来[99]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度总净产品收入为6280万美元，较2022年同期的4610万美元增长36% [26][27] - 2023年第一季度研发费用为4850万美元，较2022年同期的5390万美元有所下降，主要因合作方临床试验成本分摊补偿，部分被研发人员薪资及相关费用增加抵消 [28] - 2023年第一季度销售、一般及行政费用为6250万美元，较2022年同期的5700万美元增加，主要因大中华区产品销售专业服务费及商业人员薪资和相关费用增加 [28] - 2023年第一季度净亏损4910万美元，较2022年同期的8240万美元减少，主要因产品收入增长快于运营费用，且非运营收入增加 [29] - 截至2023年3月31日，现金及现金等价物、短期投资和受限现金总计9.314亿美元，而截至2022年12月31日为10亿美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤业务线 - ZEJULA第一季度净产品收入4270万美元，较2022年同期的2960万美元增长44.2% [27] - Optune第一季度净产品收入1330万美元，较2022年同期的1280万美元略有增长 [27] - QINLOCK第一季度净产品收入130万美元，较2022年同期的300万美元下降 [27] - NUZYRA第一季度净产品收入550万美元，较2022年同期的70万美元大幅增长 [27] 神经、自身免疫和传染病业务线 - KarXT的EMERGENT - 3试验结果积极，计划2023年第三季度向FDA提交新药申请，若获批2024年下半年推出 [23] - Sulbactam - Durlobactam获FDA咨询委员会一致支持批准，2022年12月向NMPA提交新药申请，2月获受理 [24] - efgartigimod预计2023年获批并商业推出，计划提交皮下注射剂型的生物制品许可申请 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日，Optune被96个市级或省级补充保险计划覆盖，高于2022年3月31日的37个 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划到2025年底实现整体盈利，2030年服务100万患者，推进八项产品上市 [15] - 公司持续聚焦ADC领域，通过内部发现和外部合作构建潜在一流ADC产品组合，如新增ZL - 1310项目 [21] - 公司BD战略多元，继续开展后期资产区域授权交易，同时获取全球权利以补充内部发现战略 [65][66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管年初中国重新开放带来挑战，但公司第一季度业绩和进展展现了全球一流产品组合潜力和执行能力 [8] - 公司对中国创新疗法市场环境满意，预计今年剩余时间保持强劲增长势头 [12][13] 其他重要信息 - 公司宣布晋升Josh Smiley为总裁兼首席运营官 [11] - 公司发布2022年ESG报告，阐述“Trust for Life” ESG战略 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: efgartigimod的预期获批时间、进入国家医保目录（NRDL）的时间线及相关预期 - 公司与监管机构沟通良好，期待获批后迅速推出，计划推出时配备约100名销售代表，若要参与2024年NRDL谈判，需在夏季获批 [32][33][37] 问题2: TTF肺癌数据在ASCO会议公布结果对中国的影响 - 并非所有患者一线使用检查点抑制剂，尤其有EGFR突变和耐药突变患者，TTF与检查点抑制剂有协同作用，中国部分患者将受益于该组合 [34][35] 问题3: Bema在一线胃癌的3期试验时间线、结果读出时间及在中国的上市时间，以及FORTITUDE - 101和FORTITUDE - 102两项试验的区别 - 两项试验因胃癌标准治疗方案不同而设，一项用446联合派姆单抗，另一项用派姆单抗联合化疗加PD - 1，第二项试验即将开始，第一项试验结果预计2025年提交申请 [40][41] 问题4: 投资者日的重点内容 - 投资者日将聚焦公司管线、八项产品上市计划、发现策略和早期全球开发项目，也会讨论商业动态和中期展望 [44] 问题5: 公司在2023年及未来的主要增长驱动因素 - 2023年增长驱动因素包括efgartigimod的推出、ZEJULA的持续增长、NUZYRA和QINLOCK进入NRDL带来的销量和收入增长；2024年及以后，TTFields肺癌产品、Repotrectinib、bemarituzumab、adagrasib、KarXT等产品的潜在推出也将成为增长动力 [49][50] 问题6: ZL - 1310的构建、时间线，以及选择ADC而非双特异性T细胞衔接器靶向DLL3的原因 - ZL - 1310是创新DLL3 ADC，其有效载荷为拓扑异构酶抑制剂，具有高效力、高清除率和更好渗透性，共价连接子在肿瘤微环境中释放，临床前研究显示良好疗效和耐受性；选择DLL3是因其靶点已被验证，有医疗需求且可扩展到神经内分泌肿瘤领域 [52][54] 问题7: 如何合理分配资源以确保项目进展领先于同行，以及如何优先考虑关键资产 - 公司认为已进入可实现战略优先事项的阶段，预计收入增长快于费用，将逐年改善财务状况，确保执行包括八项预期药物推出在内的优先事项 [59][60] 问题8: adagrasib在中国的监管时间线、提交申请策略的可见性及考虑因素 - 基于K12研究的无进展生存期数据，预计2024年底提交申请，公司将利用中国患者的K12数据争取提前提交；虽有国内竞品有突破指定，但公司认为自身产品不落后，且已完成BK研究，有更多中国患者数据 [62][63][64] 问题9: 与国内生物技术公司合作是否意味着公司战略转变 - 这并非战略转变，而是BD战略的演变，公司BD战略多元，继续开展后期资产区域授权交易，同时获取全球权利以补充内部发现战略，中国在ADC领域有积极进展，该资产早期数据有前景，未来可能开展更多此类合作 [65][66] 问题10: KarXT商业推出所需的商业布局，以及中国市场上仿制药使用情况和未诊断患者群体情况 - 预计推出时约200名销售代表可覆盖主要治疗中心，中国仿制药使用普遍，KarXT与现有抗精神病药物不同，可作为补充或独立治疗方案，有商业机会 [70][71] 问题11: 如何看待外用IL - 17药物治疗银屑病的机会，以及是否考虑用于其他疾病 - 1102是IL - 17模拟物或阻断剂，与现有外用药物不同，可将目前最佳治疗方式直接应用于皮肤，概念验证研究显示有渗透和临床获益，有独特优势 [72] 问题12: 2023年剩余季度商业进展是否会加速 - 第一季度受COVID影响，3月起影响减小，公司对完成全年目标持乐观态度 [77] 问题13: KarXT桥接研究的设计、规模和时间线 - 研究设计与全球项目的EMERGENT计划研究相似，已完成药代动力学研究，即将开始，但完成时间尚不确定 [78][80] 问题14: NUZYRA第一季度增长而QINLOCK负增长的原因，以及QINLOCK何时体现NRDL纳入的销量释放效应 - 第一季度未真正体现NRDL纳入的影响，公司在推进产品进入当地医院，预计第二季度起QINLOCK和NUZYRA销量和净销售额将增长 [83]

公司业务发展 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化解决肿瘤、自身免疫性疾病、传染病和神经科学领域重大未满足需求的产品的全球生物制药公司[45] 产品市场表现 - ZEJULA的净产品收入在2023年第一季度继续增长，同比增长44%[47] - QINLOCK和NUZYRA被列入国家药品医保目录，分别用于治疗晚期胃肠道间质瘤患者和成人社区获得性细菌性肺炎以及急性细菌性皮肤和皮下组织感染[47] - Optune在中国大陆的96个地方性定制健康保险计划中列出，较2022年底增加了9个，较2021年底增加了59个[48] - TIVDAK的中期分析显示在头颈癌患者中，确证客观反应率为40%，安全性与TIVDAK单药治疗临床研究中观察到的一致[49] - Adagrasib被纳入NCCN指南，用于治疗具有CNS转移的KRASG12C突变非小细胞肺癌患者和KRASG12C突变阳性胰腺腺癌患者[50] - 我们与MediLink Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd.签订了战略合作和全球许可协议，扩大了肺癌产品系列和全球肿瘤管线[57] 高管变动 - Joshua Smiley于2022年8月加入公司担任首席运营官，于2023年4月1日晋升为总裁兼首席运营官[58] 政策法规 - 2023年2月，国家卫生健康委员会等三个政府机构联合发布了涉及人类主体的生命科学和医学研究的伦理审查办法[60] - 2023年3月，海南省人民政府发布了关于海南博鳌乐城国际医疗旅游试验区进口急需药品和医疗器械管理的规定[62] 财务状况 - 公司的销售、一般和行政费用主要包括人员薪酬和相关成本，以及产品分销和推广费用等[66] - 公司的研发费用主要受到许可和合作协议的影响，需要支付前期费用和里程碑费用，以及根据年度净销售额支付一定比例的特许产品的特许费[68] - 公司的业绩受到COVID-19大流行的不利影响，包括政府采取的措施和隔离措施，导致产品销售减少[69] - 公司的产品收入在2023年第一季度增加了1,670.2万美元，主要受到销售量增加的推动[70] - 公司的产品收入主要来自ZEJULA、Optune、QINLOCK和NUZYRA的销售，净产品收入增长主要受到销售量增加的影响[70] - 公司的销售、一般和行政费用在2023年第一季度增加了5,519万美元，主要是由于专业服务费用和人员薪酬成本的增加[73] - 公司的利息收入在2023年第一季度增加了1,004.4万美元，主要是由于利率上升[74] - 公司的外汇收益在2023年第一季度增加了662.7万美元，主要是由于美元对人民币的贬值[75] - 公司的其他收入在2023年第一季度为1.2万美元，与2022年第一季度的4.9万美元的其他费用相比有所改善[76] 现金流和投资 - 公司通过Black-Scholes期权估值模型确定员工股票期权的公允价值[87] - 公司的现金、现金等价物和短期投资总额为9.314亿美元[94] - 公司的现金流量表显示，2023年第一季度经营活动净现金流为-6,928.7万美元[94] - 公司的投资活动净现金流为-5,395.4万美元[95] - 公司的融资活动净现金流为-388.6万美元[96] - 公司的现金和现金等价物、受限制的现金和短期投资总额为9.314亿美元[94] 风险管理 - 公司的账户应收款项主要来自产品销售和合作安排，历史上未发生重大信用损失[101] - 公司的两家最大客户共占总应收账款的约29%[102] - 公司认为目前没有重大直接外汇风险，并且没有使用衍生金融工具来对冲这种风险[99]

公司基本信息 - 公司注册地点为开曼群岛，股票代码为9688 Zai和ZLAB[1] - 公司主要经营地点在中国，总部位于香港北角[3] - 公司的独立董事包括陈凯先博士、John Diekman博士等[3] - 公司的合规顾问为Leon O. Moulder, Jr.先生，研发委员会主席为Richard Gaynor先生[5] - 公司的核数师为KPMG LLP，股票代码分别为9688和ZLAB[6] 风险因素 - 公司提到了COVID-19疫情、中美贸易政策、中国政府干预等风险因素[7] - 公司可能面临地方政府政策变更、税务后果、合规问题等风险[8] 公司业务 - 公司是一家以患者为中心的、处于商业化阶段的全球生物制药公司，致力于解决腫瘤、自身免疫、感染性疾病和中枢神经系统领域未被满足的医疗需求[10] - 公司的战略目标包括加快向患者提供药品、拓展产品管线、保持商业优势和执行力，力争在2025年底前实现企业的整体盈利[14] - 公司制定了环境、社会及管治（ESG）生命之托策略，包括改善人类健康、共创更好未来、以合乎道德的商业行为和强有力的企业管治即刻行动[15] 产品信息 - 公司已获得国家藥監局批准，則樂用于对含鉑化療完全或部分緩解的鉑敏感復發性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌的成人患者的維持治療[25] - 則樂已在美国、欧洲、加拿大、澳大利利亚、大中华区和其他国家/地区上市，用于不同类型的癌症治疗，获得多次FDA和EMA批准[24] - 公司与GSK合作开发則樂在中国内地、香港及澳门的商业化产品，涵盖多种癌症治疗领域[23] 市场前景 - 公司在中国市场推出則樂，用于鉑敏感復發性卵巢癌患者的維持治療，并逐步扩大适应证范围，被纳入国家医保药品目录[29] - 則樂在中国市场的市场机遇巨大，针对卵巢癌患者的治疗需求，公司已进行多项研究评估則樂的有效性和市场潜力[29] - 公司预计則樂在中国市场的适应证范围将继续扩大，获得更多批准用于不同类型卵巢癌患者的治疗[28] 合作与授权 - 公司已与NovoCure签订了授权及合作协议，获得了腫瘤電場用于腫瘤领域的独家授权[139] - 公司已与Deciphera签订了授权协议，获得了瑞派替尼的独家授权[142] - 公司已与Paratek Bermuda Ltd签订了授权及合作协议，获得了甲苯磺酸奧馬環素的独家授权[146]