公司产品与项目情况 - 截至2022年8月3日，公司有4款已商业化产品和12个处于后期产品开发阶段的项目[113] - 截至2022年6月30日，公司有12个后期临床产品候选药物正在研究中[146] 研发费用相关 - 2022年第二季度，公司因合作伙伴达成某些开发里程碑，计提了1040万美元的研发费用[114] - 2022年和2021年6月30日止三个月，研发费用分别为 - 6608.4万美元和 - 1.42224亿美元，减少54%；六个月分别为 - 1.19938亿美元和 - 3.46076亿美元，减少65%[152] - 2022年第二季度和上半年，研发费用分别为6610万美元和1.199亿美元，较2021年同期分别减少7610万美元和2.261亿美元[160][161] 产品研究数据 - 泽珂（ZEJULA）PRIME研究中，CR组尼拉帕利中位无进展生存期（mPFS）为29.4个月，安慰剂组为8.3个月；PR组尼拉帕利mPFS为19.3个月，安慰剂组为8.3个月[116] - 阿达格拉西布（Adagrasib）KRYSTAL - 1研究2期队列（n = 112）初始临床结果显示，客观缓解率（ORR）为43%，疾病控制率（DCR）为80%，中位缓解持续时间（mDOR）为8.5个月，mPFS为6.5个月[118] - 2022年6月，公司合作伙伴Mirati公布KRYSTAL - 1研究1b期队列前瞻性分析结果，KRASG12C突变的晚期NSCLC伴活跃且未经治疗的中枢神经系统（CNS）转移患者IC ORR为32%（6/19）[119] - 2022年6月，公司合作伙伴Cullinan Oncology公布CLN - 081 1/2a期研究更新数据，100mg BID剂量组39例患者中16例（41%）有确认的部分缓解（PR），估计mDOR大于21个月，mPFS为12个月[122] - 2022年8月，公司合作伙伴Karuna公布KarXT 3期EMERGENT - 2试验积极顶线结果，与安慰剂相比，KarXT在第5周阳性和阴性症状量表（PANSS）总分有9.6分的统计学显著且临床有意义的降低[123] 产品保险计划情况 - 截至2022年6月30日，Optune已列入50个区域定制商业健康保险计划，Qinlock自2021年5月在中国内地商业推出以来已列入73个补充保险计划[117] 公司上市与人员变动 - 2022年6月27日起，公司完成从在港二次上市地位自愿转换为主要上市地位，普通股已分别自2022年6月和7月起被纳入深港通和沪港通计划[127] - 2022年8月1日，53岁的Josh Smiley加入公司担任首席运营官，他拥有超过26年生物制药行业工作经验[129] 公司融资与现金流情况 - 截至2022年6月30日，公司通过私募股权融资筹集约1.646亿美元，通过首次公开募股、后续发行和二次上市扣除相关费用后净收益约24.627亿美元[146] - 2022年和2021年上半年，公司经营活动使用的净现金分别为1.32亿美元和2.353亿美元[146] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为1.439亿美元，2021年同期为提供7.378亿美元，主要因短期投资到期收益减少6.139亿美元、短期投资购买增加2.603亿美元和购置物业及设备增加780万美元[189] - 2022年上半年融资活动净现金使用量为220万美元，2021年同期为提供8.209亿美元，主要因2021年上半年公开发行普通股获得8.189亿美元收益，而2022年上半年无此类交易[190] - 截至2022年6月30日，公司通过私募股权融资筹集约1.646亿美元，通过首次公开募股、二次上市及后续增发获得约24.627亿美元净收益[184] - 2022年和2021年上半年，公司经营活动净现金使用量分别为1.32亿美元和2.353亿美元[185] 公司财务关键指标变化 - 2022年和2021年6月30日止三个月，产品净收入分别为4757.5万美元和3693.5万美元，增长29%；六个月分别为9367万美元和5703.8万美元，增长64%[152] - 2022年和2021年6月30日止三个月，总营收分别为4817.6万美元和3693.5万美元，增长30%；六个月分别为9490万美元和5703.8万美元，增长66%[152] - 2022年和2021年6月30日止三个月，销售成本分别为 - 1740.7万美元和 - 1086.8万美元，增长60%；六个月分别为 - 3305.1万美元和 - 1837.3万美元，增长80%[152] - 2022年和2021年6月30日止三个月，销售、一般和行政费用分别为 - 6340.1万美元和 - 5441.4万美元，增长17%；六个月分别为 - 1.20392亿美元和 - 9025.2万美元，增长33%[152] - 2022年和2021年6月30日止三个月，净亏损分别为 - 1379.33万美元和 - 1633.24万美元，减少16%；六个月分别为 - 2203.27万美元和 - 3962.34万美元，减少44%[152] - 2022年第二季度和上半年，产品净收入分别为4757.5万美元和9367万美元，较2021年同期分别增长29%和64%[156] - 2022年第二季度和上半年，合作收入分别为60万美元和120万美元，2021年同期均为0[158] - 2022年第二季度和上半年，销售成本分别为1740万美元和3310万美元，较2021年同期分别增加650万美元和1470万美元[159] - 2022年第二季度和上半年，销售、一般和行政费用分别为6340万美元和1.204亿美元，较2021年同期分别增加900万美元和3010万美元[166][168] - 2022年第二季度和上半年，利息收入分别为120万美元和140万美元，2021年同期分别为20万美元和50万美元[169] - 2022年第二季度其他收入（支出）净额降至4040万美元净支出，较2021年同期减少4780万美元，主要因外汇损失增加4220万美元和MacroGenics股权投资损失560万美元[170] - 2022年上半年其他收入（支出）净额降至4300万美元净支出，较2021年同期减少4420万美元，主要因外汇损失增加3350万美元和MacroGenics股权投资损失1260万美元，部分被政府补贴增加150万美元抵消[170] 产品销售返利情况 - 2022年第二季度和上半年，公司因则乐（ZEJULA）纳入医保目录分别计提销售返利0.3百万美元和290万美元，2021年同期分别为0和2200万美元[153] - 2022年第二季度，公司因Qinlock和Nuzyra降价分别计提销售返利270万美元和20万美元[155] 各产品净收入情况 - 2022年第二季度，泽勒拉（ZEJULA）、Optune、Qinlock和Nuzyra净收入分别为3405.2万美元、1159.2万美元、62.3万美元和130.8万美元，较2021年同期分别增长46%、22%、-85%和无对比数据[156] - 2022年上半年，泽勒拉（ZEJULA）、Optune、Qinlock和Nuzyra净收入分别为6364.9万美元、2438.9万美元、358.2万美元和205万美元，较2021年同期分别增长77%、46%、-19%和无对比数据[156] 公司资产相关情况 - 截至2022年6月30日，公司资本支出承诺为1950万美元，主要用于工厂建设和安装[185] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为12.569亿美元[185] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司以人民币计价的现金及现金等价物分别为4.252亿人民币和1.517亿人民币，分别占现金及现金等价物的9%和2%[195] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6.808亿美元和9.641亿美元[202] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司短期投资分别为5.753亿美元和4.450亿美元[202] 汇率与信用风险情况 - 2005 - 2008年人民币兑美元升值超20%，2008 - 2010年汇率窄幅波动，2010年起人民币缓慢升值，2015年人民币大幅贬值[197] - 公司存托股份和普通股价值受美元、港币和人民币汇率影响[198] - 自1983年起，香港金融管理局将港币与美元挂钩，汇率约为7.80港币兑1.00美元[199] - 潜在面临重大信用风险集中的金融工具包括现金及现金等价物、短期投资、应收账款和应收票据[200] 应收账款情况 - 截至2022年6月30日，公司两大最大债务人合计约占应收账款总额的35%[203] - 截至2022年6月30日，部分应收账款以应收票据形式结算，包括无息且六个月内到期的银行承兑汇票[204] 通胀影响情况 - 近年来，中国大陆未经历显著通胀，对公司经营业绩无重大影响[205]

业绩总结 - Zai Lab在2021年实现132%的年增长率，2022年第一季度同比增长132%[6] - Zai Lab的产品组合在过去8年中增长了194%[5] - Zai Lab在2022年第一季度的年收入增长率为132%[6] 用户数据 - Zai Lab的产品组合包括针对多种癌症的治疗，覆盖中国市场约693K新诊断患者[9] - Efgartigimod在中国的临床开发指示的潜在患者数量约为69.3万[122] - KarXT在中国的潜在患者数量超过800万[126] 新产品和新技术研发 - Zai Lab目前拥有11个候选药物，均具有全球权利[18] - Zai Lab的临床阶段候选药物ZL-1102（IL-17 Humabody®）在2022年进入全球全面开发阶段[19] - Zai Lab的研发管道包括针对DNA损伤修复和合成致死的创新药物[18] - Efgartigimod计划在2022年底前扩展至10个高需求自身免疫指示[26] - Zai Lab在2022年第二季度启动了针对慢性斑块银屑病的全球Ph2研究[43] 市场扩张和并购 - Zai Lab在中国市场的商业推出数量为4个，预计未来2-3年内将有多个潜在监管批准和商业推出[10] - Zai Lab在中国的医院覆盖率达到约90%，覆盖约2500家医院[33] 临床试验和研究进展 - Zai Lab在2022年完成了全球Ph3 POD1UM-304研究的1L转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的全部入组[43] - Zai Lab在2022年第二季度更新了NSCLC的Ph1/2 SYMPHONY研究的临床数据[43] - Zai Lab在2022年第二季度的gMG（重症肌无力）Ph3研究的顶线数据读取[43] - Zai Lab在2022年第二季度的ITP（免疫性血小板减少性紫癜）Ph3研究的顶线数据读取[43] 负面信息 - 在中国，抗生素耐药性相关的年发病率超过230,000例，其中56%为多重耐药和碳青霉烯耐药[111] 其他新策略和有价值的信息 - Zai Lab的研发团队在美国和中国均具备全球经验，推动了世界级管道的建立[8] - Zai Lab预计ZEJULA将在中国的卵巢癌市场中成为领先的PARP抑制剂，年发病率约为55,000例[78]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收为4670万美元，高于2021年同期的2010万美元 [31] - 2022年第一季度研发费用为5390万美元，低于2021年同期的2.039亿美元；剔除新许可协议预付款后，核心研发费用为5390万美元，高于2021年同期的4160万美元 [32] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为5700万美元，高于2021年同期的3580万美元 [33] - 2022年第一季度净亏损8240万美元，摊薄后每股亏损0.09美元，相比2021年同期净亏损2.329亿美元、摊薄后每股亏损0.26美元有所收窄 [33] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物、短期投资和受限现金总计13.1亿美元，低于截至2021年12月31日的1410万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤业务线 - 2022年第一季度，Repotrectinib在ROS1阳性非小细胞肺癌中国和全球临床试验中的疗效数据显示，中国TKI初治患者确认客观缓解率为91%，全球为79%；中国TKI经治患者中，接受一线TKI治疗的患者ORR为36%，与全球一致；接受一线TKI和一线铂类化疗的患者ORR为67%，高于全球的42%；接受二线TKI治疗的患者全球ORR为50%，中国为28% [15] - 2022年3月，ZEJULA作为维持疗法的3期PRIME研究显示，接受尼拉帕利治疗的患者中位无进展生存期显著长于安慰剂组，分别为24.8个月和8.3个月；gBRCA突变患者中位PFS未达到，非gBRCA突变患者为10.8个月；总体中位PFS为19.3个月和8.3个月 [17] 自身免疫和神经科学业务线 - 2022年3月，合作伙伴argenx宣布皮下注射efgartigimod治疗全身性重症肌无力的3期ADAPT - SC研究取得积极顶线数据，皮下注射efgartigimod在gMG患者中实现的IgG降低幅度与静脉注射制剂相同，第29天平均总IgG较基线降低66.4%，而静脉注射为62.2% [19] - 合作伙伴argenx宣布正在进行的3期ADAPT + 研究的中期结果，表明重复周期的efgartigimod长期治疗在每个疗程中都能提供不减的益处，安全性与关键试验一致 [20] - ZL - 1102在慢性斑块银屑病概念验证试验中显示出皮肤渗透和早期临床益处，公司计划在2022年下半年启动2期剂量探索试验 [20][21] - KarXT在2期EMERGENT - 1试验中，在阳性和阴性综合征评分等方面显示出临床意义和统计学显著改善，耐受性优于单独使用xanomeline；合作伙伴Karuna预计在2022年第三季度公布3期EMERGENT - 2试验的顶线数据，并在2022年年中启动阿尔茨海默病精神病患者的研究 [22][23] 抗生素业务线 - Sulbactam - Durlobactam的合作伙伴Entasis在2022年春季与FDA进行了成功的预NDA会议，计划于2022年年中提交美国NDA；公司计划于2022年第四季度提交中国申请，并请求突破性疗法认定和加速审评 [23][24] - Omadacycline（NUZYRA）已在中国与合作伙伴推出，公司希望在中国看到与美国相同的医疗保健提供者和患者接受度，并将于2022年晚些时候与CDE讨论上市后研究 [24] 商业产品业务线 - ZEJULA在2022年第一季度销售额为2960万美元，高于2021年同期的1260万美元；截至2022年3月31日，已在中国超过1500家医院上市 [29][32] - Optune在2022年第一季度销售额为1280万美元，高于2021年同期的710万美元；第一季度仍是报销排名前三的治疗方法之一；截至2022年3月31日，在中国被37个市级或省级补充保险计划覆盖 [30][32] - QINLOCK在2022年第一季度销售额为300万美元，高于2021年同期的40万美元；公司致力于将其确立为中国每年超过7000例新患者且不断增长的四线胃肠道间质瘤的标准治疗；截至2022年3月31日，在中国被58个市级或省级补充保险计划覆盖 [30][32] - NUZYRA在2022年第一季度销售额为70万美元 [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司2022年战略重点包括在2022年年中提交efgartigimod在中国的新药申请、启动bemarituzumab在大中华区一线胃癌的注册研究、在2022年第三季度获得KarXT的3期EMERGENT - 2试验顶线数据、继续投资研发以推进具有全球权利的自有管线，包括将ZL - 1102推进到全面全球开发 [10] - 公司计划从内部研发平台提交多达两项研究性新药申请，并目标是未来每年至少提交一项IND [14] - 公司采取多项行动促进进入全球资本市场，包括聘请KPMG LLP作为独立注册公共会计师事务所审计2022财年年度合并财务报表和财务报告内部控制；计划自愿转换为在香港联合交易所主板双重主要上市，以符合沪深港通资格 [26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管中国的COVID - 19情况和当前宏观及地缘政治逆风带来挑战，但公司对业务的潜在趋势仍充满信心，COVID - 19在第一季度对业务没有重大影响，但在第二季度可能会有适度影响 [11] - 公司认为自身价值的基本驱动因素因不断扩大的领导团队、全球人才、不断增长的管线、促进进入全球资本市场的举措以及将全球一流药物带给中国及其他地区患者的一贯执行记录而得到进一步加强 [12] 其他重要信息 - 公司在2022年AACR年会上公布了四个关键肿瘤项目的临床前数据，包括CCR8靶向抗体ZL - 1218、CD47靶向抗体ZL - 1201、Claudin 18.2特异性抗体ZL - 1211和高选择性小分子DNA - PK抑制剂ZL - 2201 [13][14] - 2022年，公司肿瘤后期管线将有重要的关键数据读出，包括TTFields 3期关键LUNAR临床试验的顶线数据和Adagrasib 2期注册非小细胞肺癌队列KRYSTAL - 1研究的临床数据更新 [18] 问答环节所有提问和回答 问题1: 中国的商业动态以及COVID - 19对临床试验入组的影响，以及efgartigimod提交中国FDA的情况 - 公司在COVID环境下已运营两年多，制定了相关协议和程序以减少影响；目前上海在第二季度有挑战，但新病例数不到峰值的5%，社区零新增，公司无需改变今年的执行目标，所有项目都在按计划进行 [37] - 公司计划在年中与CDE会面，已提交相关文件，自去年与CDE沟通后有多项进展，包括中国PK研究结果和日本批准，正在等待CDE对后续计划的回应 [38] 问题2: 聘请KPMG作为独立注册会计师事务所后，为符合HFCAA还需哪些操作步骤，以及KPMG在PCAOB检查中需展示什么标志以满足监管要求 - 公司任命KPMG U.S.为审计师，美国会计师需接受PCAOB检查，公司预计不会中断纳斯达克上市，有信心在未来10 - K周期内符合HFCAA并从名单中移除 [42] 问题3: 关于内部研发的局部IL - 17项目，是否与FDA进行了沟通及结果，以及是否会在中国以外推出该产品 - 公司尚未与FDA就IL - 17项目的2期研究进行会议，但已提交文件，预计年底前可启动多中心、安慰剂对照的2期研究 [44] - 公司认为该产品在许多地区有吸引力，将内部和与营销人员详细讨论推广策略；Josh Smiley将于8月1日担任公司COO，他有全球经验，将对全球业务有贡献 [45] 问题4: 在COVID - 19限制下，公司销售团队与医生持续互动的策略 - 公司举例说明，如通过数字解决方案以合规方式与医疗界互动，以及制定策略帮助患者在其他机构建立处方等 [47] 问题5: 市场波动下，公司与小型和早期公司的业务发展策略是否改变 - 公司始终专注于通过内部和外部努力构建管线，当前环境下有很多有潜力的机会，美国超半数生物科技公司股价低于现金价值，同时西方公司对利用中国市场有兴趣；但公司会非常谨慎选择业务发展机会，当前股价低迷会提高选择标准 [50] 问题6: NUZYRA自一线NRDL纳入后的销售趋势 - 公司未公开脚本数据和市场份额数据，但内部数据显示从去年第三、四季度到今年市场份额明显增加；ZEJULA在第一季度尽管有价格折扣和假期影响，仍实现了不错的收入增长，预计后续季度也会有类似趋势和市场份额增长 [52][53] 问题7: 第一季度现金消耗大幅低于前几个季度，对全年预算的指导，以及在艰难融资环境下延长现金跑道的策略和对业务发展承诺的影响 - 公司平台设计高效，即使有业务发展交易，现金跑道也能到2024年底，甚至业务发展活动可能带来资金流入；第一季度现金消耗为9700万美元，低于去年第四季度的1.6亿美元和去年同期的1.71亿美元；难以给出全年预付款指导，但不会达到2021年水平，历史三年（2019 - 2021年）预付款分别为5900万美元、1.08亿美元、3.84亿美元 [56] 问题8: 中国部分城市第一、二季度封锁下，药品库存和渠道动态与去年相比有无变化 - 公司库存和渠道备货策略没有重大变化，可能有细微增量活动，但整体策略相当一致 [58] 问题9: 与去年同期相比，SG&A费用显著增加是由于员工人数增加，全年员工人数增长计划及背后的理由 - 今年第一季度SG&A费用较去年第一季度增长，但较去年第四季度下降；去年第一季度公司处于商业团队建设阶段，今年不需要大幅扩大商业团队规模，已有950名员工，能够在不大量增加人员的情况下提高收入，实现运营杠杆；全年SG&A费用会同比上升，但不会达到去年第一季度到今年第一季度的增长水平 [60]

产品研发与审批进展 - 截至2022年5月5日，公司有4款已商业化产品在大中华区一个或多个地区获批，12个项目处于后期产品开发阶段[104] - 2022年1月6日，国家药监局受理了margetuximab的新药申请[107] - 2022年1月12日，大中华区PANOVA - 3试验首例患者接受治疗[108] - 2022年2月，国家药监局药品审评中心授予repotrectinib突破性疗法认定[109] - 2022年3月，ZEJULA（niraparib）作为维持疗法的3期PRIME研究呈现积极结果，治疗组患者中位无进展生存期为24.8个月，安慰剂组为8.3个月[111] - 2022年4月，公司在AACR年会上展示内部肿瘤发现组合的新数据[115] - 2022年4月，公司公布repotrectinib在中国地区的1/2期TRIDENT - 1研究数据集的topline数据，TKI初治患者确认客观缓解率为91% [115][116] - 截至2022年3月31日，公司有12个后期临床产品候选药物正在研究中[133] 财务收支情况 - 2022年第一季度未产生研发相关的前期付款和里程碑付款，预计未来研发和产品商业化仍会产生大量费用[105] - 2022年和2021年第一季度，公司经营活动使用的净现金分别为8710万美元和1.695亿美元[134] - 2022年第一季度总营收4.6724亿美元，2021年同期为2.0103亿美元；产品净收入4.6095亿美元，占比98.7%，2021年同期为2.0103亿美元，占比100%；合作收入62.9万美元，占比1.3%，2021年同期为零[140] - 2022年第一季度销售成本为1.56亿美元，较2021年同期的7500万美元增加8100万美元[145] - 2022年第一季度研发费用为5390万美元，较2021年同期的2.039亿美元减少1.5亿美元[147] - 2022年第一季度临床项目研发费用为2290万美元，较2021年同期的1.863亿美元减少1.634亿美元；临床前项目研发费用相对稳定[151] - 合作收入从2021年第一季度的零增加60万美元至2022年第一季度的60万美元[144] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用增至5700万美元，较2021年同期增加2120万美元，主要因人员薪酬、专业服务费和其他成本增加[153] - 2022年和2021年第一季度利息收入均为20万美元[154] - 2022年第一季度其他费用降至260万美元，较2021年同期减少360万美元，主要因外汇收益和政府补贴增加[155] - 2022年和2021年第一季度经营活动净现金使用量分别为8710万美元和1.695亿美元，减少主要因许可费支付减少[171][174] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为3010万美元，2021年同期为提供7.42亿美元，减少主要因短期投资到期收益减少[175] - 2022年第一季度融资活动净现金提供量为30万美元，2021年同期为使用30万美元，增加主要因公开发行成本支付减少[176] 融资情况 - 截至2022年3月31日，公司通过私募股权融资筹集约1.646亿美元，通过首次公开募股、后续发行和二次上市获得约24.627亿美元净收益[134] - 截至2022年3月31日，公司通过私募股权融资筹集约1.646亿美元，通过首次公开募股、二次上市和后续增发筹集约24.627亿美元[170] 公司决策与规划 - 2022年3月，公司股东批准了股份拆分，每1股已发行和未发行普通股拆分为10股[113] - 2022年4月，公司董事会授权高级管理层推进相关准备工作，以寻求自愿转换为在香港联合交易所双重主要上市[119] - 公司预计未来销售、一般和行政费用将增加，以支持商业和研发活动的增长[135] 产品收入来源 - 公司产品收入主要来自中国大陆和香港的ZEJULA、Optune、QINLOCK和NUZYRA销售[141] 资金状况 - 截至2022年3月31日，公司有现金、现金等价物、受限现金和短期投资13.13亿美元，预计可满足至少未来12个月运营和资本支出需求[172] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司以人民币计价的现金和现金等价物分别为3.718亿人民币和1.517亿人民币，分别占比7%和2%[180] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为8.47亿美元和9.641亿美元，短期投资分别为4.653亿美元和4.45亿美元[186] 汇率与通胀影响 - 公司业务主要在中国大陆，大部分交易以人民币结算，财务报表以美元列报，虽认为目前无重大直接外汇风险，但投资价值会受美元和人民币汇率影响[181] - 公司存托凭证和普通股价值受美元、港元和人民币汇率影响[183] - 自1983年起，香港金融管理局将港元与美元挂钩，汇率约为7.80港元兑1.00美元，但无法保证该汇率不变[184] - 近年来中国大陆未经历显著通胀，对公司经营业绩无重大影响，但无法保证未来不受更高通胀率影响[189] 应收账款情况 - 截至2022年3月31日，公司两大最大债务人合计约占应收账款总额的39%[187] - 截至2022年3月31日，部分应收账款以应收票据形式结算，包括无息且六个月内到期的银行承兑汇票[188]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度产品收入为4400万美元，全年为1.441亿美元，同比增长显著 [30] - ZEJULA在2021年第四季度销售额为2940万美元，全年为9360万美元，同比增长显著 [31] - Optune在2021年第四季度销售额为1160万美元，全年为3890万美元，同比增长显著 [32] - QINLOCK在2021年第四季度销售额为290万美元，全年为1160万美元，同比增长显著 [32] - 2021年研发费用为5.733亿美元，同比增长显著，主要由于新许可协议的预付款和临床试验费用增加 [32] - 2021年销售、一般和行政费用为2.188亿美元，同比增长显著，主要由于商业人员增加和商业活动扩展 [33] - 2021年净亏损为7.045亿美元，每股亏损7.58美元，相比2020年净亏损2.689亿美元，每股亏损3.46美元，亏损扩大 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 肿瘤业务线在第四季度取得进展，预计2022年将是忙碌且富有成效的一年 [13] - Adagrasib在KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者中显示出43%的客观缓解率和80%的疾病控制率 [14] - Bemarituzumab计划在2022年启动中国注册研究，针对一线晚期胃癌和胃食管结合部腺癌 [15] - 肿瘤治疗电场（TTFields）预计在2022年底获得LUNAR临床试验的顶线数据 [16] - Margetuximab在中国提交了HER2阳性乳腺癌的新药申请（NDA），并已获受理 [17] - 内部研发计划计划在2022年提交最多两个新药临床试验申请（IND） [18] 各个市场数据和关键指标变化 - ZEJULA在中国被纳入国家医保目录（NRDL），预计将在中国卵巢癌PARP抑制剂市场占据领先地位 [10][28] - Optune在中国覆盖了33个市级或省级补充医疗保险计划，成为2021年报销最多的治疗之一 [29] - QINLOCK在中国覆盖了52个补充医疗保险计划，预计将成为四线胃肠道间质瘤（GIST）的标准治疗 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2022年加速重要数据结果和监管申报，包括在中国提交Efgartigimod的新药申请（NDA） [11] - 公司计划在2025年前获得至少15个市场产品批准，覆盖30多个适应症 [12] - 公司预计到2030年，当前资产组合的峰值销售额将达到25亿至30亿美元 [12] - 公司将继续投资研发，推进内部管线，并利用在中国的领先地位加速收入增长 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对长期市场潜力充满信心，认为其差异化的世界级产品组合将满足重大未满足的医疗需求，并为股东创造显著价值 [12] - 公司预计监管环境将继续支持创新药物公司的发展 [12] - 公司对ZEJULA在中国市场的增长前景持乐观态度，预计将在PARP抑制剂市场占据领先地位 [28] 其他重要信息 - 公司在中国推出了NUZYRA，用于治疗社区获得性肺炎和急性细菌性皮肤和皮肤结构感染 [27] - 公司在中国拥有1300多家医院覆盖ZEJULA，为未来的增长奠定了坚实基础 [28] - 公司计划在2022年提交SUL-DUR的中国监管申请，预计在2022年第四季度完成 [23] 问答环节所有提问和回答 问题: ZEJULA的增长轨迹和价格调整 [36] - ZEJULA的增长前景乐观，预计将在PARP抑制剂市场占据领先地位 [37] - 每次纳入NRDL前可能会有非经常性价格调整，但未来的价格调整幅度将更为温和 [41] 问题: 肺癌和胃肠道癌症产品组合的销售预期 [47] - 公司预计到2030年，肺癌和胃肠道癌症产品组合的峰值销售额将达到25亿至30亿美元 [49] - 产品组合的收入来源多样化，未来几年将有多个产品陆续上市，推动收入增长 [50] 问题: 公司是否会扩展至其他治疗领域 [51] - 公司将继续加强在肿瘤、自身免疫和神经科学等领域的领导地位，并寻求其他具有重大未满足医疗需求的领域 [53] 问题: Adagrasib在中国的监管路径 [56] - 公司已与中国监管机构接触，预计不会改变Adagrasib在中国的审批时间表 [57] 问题: Bemarituzumab的中国注册研究 [59] - 公司计划在2022年启动Bemarituzumab的中国注册研究，具体细节仍在与合作伙伴Amgen讨论中 [60] 问题: 第四季度毛利率下降的原因 [65] - 第四季度毛利率下降主要是由于一次性调整，包括对经销商的补偿和对GSK的一次性付款 [66] 问题: 2022年的BD预算 [65] - 公司将继续选择性进行BD交易，尤其是在当前市场环境下，寻找具有高价值的交易机会 [68] 问题: KarXT在中国市场的机会 [70] - KarXT在精神分裂症和阿尔茨海默病中显示出显著的临床效益，预计将在中国市场获得广泛应用 [72][73] 问题: Optune和QINLOCK的销售表现 [77] - Optune的销售增长稳健，QINLOCK的销售下降主要是由于渠道库存调整 [78][80] 问题: 新获批产品的NRDL计划 [82] - NUZYRA和QINLOCK将参与未来的NRDL谈判，预计将推动收入增长 [83] 问题: 公司现金使用计划 [82] - 公司拥有14亿美元的现金储备，将继续投资于研发和商业扩展，同时保持运营效率 [84] 问题: 肿瘤治疗电场（TTFields）的临床试验预期 [86] - 公司将在2022年底分析TTFields的临床试验数据，以决定是否推进更大规模的注册研究 [87]

法律与监管风险 - 中国法律体系的不确定性可能对公司产生重大不利影响，特别是在合同权利和侵权索赔的执行方面[461] - 2021年7月6日，中国政府发布文件加强证券市场监管，可能对公司产生不确定影响，特别是跨境监管和司法合作方面[462] - 中美关系变化可能对公司业务、融资能力和股价产生不利影响，特别是在关税、制裁和资本控制方面[464] - 美国证券交易委员会（SEC）对中国公司的审查加强，可能影响公司在美国的融资能力[465] - 中国政府可能随时干预或影响公司运营，特别是在生命科学行业的监管政策方面[467] - 公司审计报告由未经美国公众公司会计监督委员会（PCAOB）检查的审计师编制，可能导致公司ADS在美国退市[470] - 2020年12月18日通过的《外国公司问责法案》（HFCA Act）可能导致公司ADS在三年内被禁止在美国交易所交易[473] - 2021年9月22日，PCAOB通过规则6100，进一步实施HFCA法案，可能影响公司在美国的上市地位[474] - 纳斯达克对在限制性市场运营的公司实施额外上市标准，可能影响公司在美国的持续上市[476] - 公司正在评估和实施额外的业务流程和控制变更，以符合HFCA法案的要求，但无法保证成功[478] - 公司可能因中国会计师事务所未能提供审计工作底稿而无法提交符合SEC要求的财务报表[481] - 若SEC重启行政程序，公司可能难以或无法保留中国境内的审计师，导致财务报表不符合《证券交易法》要求，甚至可能退市[482] - 公司若未能及时提交符合SEC要求的财务报表，可能导致其美国存托凭证（ADS）交易大幅减少或终止[483] - 公司需遵守中国的《数据安全法》、《网络安全法》等法规，合规成本高昂，违规可能导致重大罚款和政府执法行动[484] - 公司在中国境内收集和存储的去标识化健康数据可能被视为“个人信息”或“重要数据”，受《数据安全法》等法规约束[485][486] - 公司需根据《网络安全法》和《数据安全法》建立全面的数据与网络安全管理系统，并承担相应的报告义务[488][489] - 公司若处理“重要数据”，需通过政府安全审查或获得批准才能与境外接收方共享数据[490] - 公司若处理超过100万用户的个人信息并寻求在境外上市，需申请网络安全审查[492][493] - 公司目前未被认定为“关键信息基础设施运营商”或“在线平台运营商”，但未来法规变化可能带来不确定性[494] - 公司需遵守《个人信息保护法》（PIPL），违规可能导致最高5000万元人民币或年收入5%的罚款[498] - 中国生物安全法于2021年4月15日生效，首次明确中国对人类遗传资源（HGR）拥有主权，并加强了对外国实体使用中国来源HGR的监管[501] - 一家跨国制药公司的中国子公司因非法转移生物样本被处罚，包括书面警告、没收HGR材料，并被禁止提交临床试验申请直至整改完成[502] - 数据安全法和网络安全法的合规成本可能显著增加，并可能导致公司运营中断或产品无法在某些地区提供[503] - 数据泄露或未能遵守数据隐私法规可能导致公司声誉受损、法律诉讼和政府处罚，进而对业务和财务状况产生重大不利影响[505] - 中国国家安全法律体系对个人和健康相关数据的本地化要求更加严格，可能增加运营成本并导致业务延迟或中断[506] - 中国政府对经济、政治和法律的干预可能对公司业务、流动性和资本获取产生重大影响[507] - 如果中国政府认为公司结构不符合中国法规，或法规发生变化，公司ADS或普通股的价值可能大幅下降或变得一文不值[510] - 公司可能需要获得中国证监会的批准或完成相关备案程序，以便向外国投资者发行证券，未来可能面临更多监管要求[512] - 如果中国子公司未能获得或维持必要的批准，或法规发生变化，公司业务可能受到限制，ADS或普通股价值可能大幅下降[516] - 公司中国子公司已获得当地市场监管部门颁发的有效营业执照，未有任何申请被拒绝[517] - 公司可能因违反美国《反海外腐败法》（FCPA）和中国反腐败法律而面临法律责任，这可能对业务和声誉产生重大不利影响[520] - 中国子公司的外汇获取受到严格的外汇管制，资本账户下的交易需获得中国政府的批准或注册[521] - 公司依赖中国子公司支付的股息和其他股权分配来满足现金和融资需求，若中国子公司支付能力受限，可能对业务产生重大不利影响[523] - 中国居民在境外设立特殊目的公司需遵守外汇登记要求，未遵守可能导致罚款和法律制裁[528] - 中国对外国投资者并购境内企业的审查程序复杂，可能影响公司通过并购实现业务增长的能力[530] - 公司可能面临CFIUS审查，影响投资交易的完成[545] - 中美贸易政策变化可能对公司业务产生不利影响[547] - 公司在中国大陆的股权激励计划需遵守外汇登记要求[543] - 公司在中国大陆的税务居民身份存在不确定性[538] - 公司在中国大陆的税务合规可能增加财务负担[542] - 公司在中国大陆的税务合规可能影响股东利益[539] - 公司可能因未注册租赁协议而面临每份协议1000至10000元人民币的罚款[552] 财务与资本 - 公司2021年和2020年获得的政府补助分别为410万美元和730万美元[535] - 如果公司被认定为中国居民企业，将面临25%的全球所得税税率[537] - 非中国居民企业股东可能需缴纳10%的中国预扣税[539] - 间接转让中国居民企业股权可能需缴纳10%的所得税[540] - 公司2021年净收入为1.443亿美元，2020年为4900万美元，主要来自产品销售[556] - 公司2021年净亏损为7.045亿美元，2020年为2.689亿美元[556] - 公司预计未来将继续亏损，并随着商业化、研发和市场扩展等活动的增加，亏损可能进一步扩大[556] - 公司截至2021年12月31日的现金及短期投资预计足以支持未来12个月的运营支出和资本支出需求[561] - 公司2021年运营活动净现金流出为5.492亿美元，2020年为2.161亿美元[560] - 公司已通过私募、首次公开募股和后续发行筹集了约24.627亿美元净资金[560] - 公司未来资本需求将取决于多个因素，包括商业化成本、产品定价、临床试验进展和监管审批等[561] - 公司未来可能需要通过股权融资、债务融资或合作安排等方式筹集额外资金，这可能导致股东权益稀释[564] - 公司依赖第三方制造商生产部分产品和候选药物，包括TPX-0022、efgartigimod、margetuximab等，存在供应链中断风险[579] - 公司计划在苏州建设大规模制造工厂，但若延迟上线可能导致长期制造能力不足，影响财务表现[578] - 公司目前缺乏大规模制造经验，依赖第三方制造商和供应商，可能面临制造延迟或供应不足的风险[576][577] - 公司在中国市场继续扩大销售团队以推广已批准产品，需要大量资本支出和管理资源[572] - 公司面临市场竞争，需与其他制药和生物技术公司争夺销售和营销人员，可能影响商业化能力[574] - 公司产品商业化成功依赖于多个因素，包括医生和患者对产品的接受度、定价策略、第三方报销等[569] - 公司可能无法获得已批准产品在其他适应症或地区的监管批准，限制市场潜力[571] - 公司缺乏商业化经验，可能面临更高的风险和成本，尤其是在销售和市场分析方面[573] - 公司产品候选药物的成功依赖于临床试验的完成、监管批准和商业化能力，存在不确定性[587] - 公司可能因COVID-19疫情或其他公共卫生危机影响商业化团队的推广能力[570] - 公司产品在中国大陆的临床试验可能需要重新进行，即使在其他国家已完成临床试验，也无法保证在中国大陆的成功[592] - 公司资源有限，可能无法及时抓住更具商业潜力的产品或适应症机会，导致错失市场机会[593][594] - 公司产品和候选产品的商业化受到NMPA、FDA和EMA等监管机构的严格监管，无法保证所有产品都能获得批准或成功商业化[595] - 获得监管批准的过程可能耗时多年，且成本高昂，政策变化可能导致审批延迟或拒绝[596] - 即使获得批准，监管机构可能限制适应症范围、要求昂贵的上市后临床试验或限制产品标签，影响商业化前景[597] - 公司产品的市场机会可能仅限于对其他治疗无效的患者，目标患者群体可能较小，影响盈利能力[598][599] - 公司对目标患者群体的估计可能不准确，市场机会可能小于预期，影响收入和盈利能力[601][602] - 中国和其他地区的药品行业监管严格且不断变化，可能影响公司产品的审批和商业化[603][605] - 公司产品可能面临组合疗法的安全性和供应问题，导致商业化延迟或失败[609][610] - 公司面临来自大型制药公司和生物技术公司的激烈竞争，可能影响产品的市场地位和商业化成功[612][616] - 公司可能因临床前或临床试验的延迟或失败而无法完成产品的开发和商业化，导致投资者损失[623] - 临床试验可能因监管机构、伦理委员会或数据安全监测委员会的暂停或终止而延迟[624] - 临床试验的延迟可能导致产品开发成本增加，并影响公司产品的市场竞争力和商业化能力[628] - 患者招募困难可能导致临床试验进度延迟，特别是在COVID-19疫情期间[629] - 公司产品可能引发不良副作用，导致临床试验中断或终止，并影响监管批准[632] - 临床试验中罕见或严重的不良副作用可能在更大规模的患者暴露后才会被发现[636] - 公司产品可能因不良副作用导致市场接受度下降，增加商业化成本[637] - 公司可能无法获得NMPA的加速注册途径批准，增加时间和成本[638] - 即使获得NMPA的1类新药认定，也可能不会加快开发或审批进程[640] - 公司产品在获得批准后仍需遵守持续的监管要求，可能增加额外费用[642] - 公司未来成功依赖于保留关键高管和吸引、留住及激励合格人员的能力，特别是研发团队和管理层成员[645] - 公司计划扩大组织规模并提升能力，但可能面临管理增长的困难，特别是在产品开发、商业化、监管事务和业务发展领域[647] - 公司可能探索全球范围内的许可、合作或并购，这将使其面临更多国际市场风险，包括关税变化、知识产权保护不足和货币波动等[649] - 公司可能进行未来的合作伙伴关系、许可、合资或业务收购，这可能导致普通股和ADS持有者的股权稀释，并影响财务状况[651] - 公司已与argenx BV达成战略合作，获得efgartigimod在大中华区的独家开发和商业化许可，涉及现金和普通股的组合[652] - 公司可能面临中国大陆药品价格谈判的压力，2020年和2021年NRDL新增药品的平均价格分别下降了50.64%和61.71%[657] - ZEJULA被纳入2020年NRDL后，价格显著下降，可能对公司收入产生负面影响[657] - 公司在中国大陆的药品和设备的潜在收入可能因NRDL纳入而增加需求，但价格下降可能导致收入减少[658] - 中国大陆的集中招标过程可能对替代产品或被视为替代产品的药品价格产生压力[659]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度收入为4310万美元，同比增长193% [37] - 前三季度总收入为1.001亿美元，同比增长195% [37] - ZEJULA销售额为2820万美元，同比增长232% [38] - OPTUNE销售额为1070万美元，同比增长78% [38] - QINLOCK销售额为430万美元 [38] - 研发费用为5510万美元，同比下降5% [38] - 销售、一般和行政费用为5900万美元，同比增长111% [39] - 净亏损为9640万美元，每股亏损1.01美元 [39] - 截至2021年9月30日，现金及等价物、短期投资和限制性现金总额为15.7亿美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - ZEJULA在中国1100家医院上市，计划在第四季度进行一线卵巢癌NRDL谈判 [33] - OPTUNE覆盖25个省市补充保险计划，计划建立GBM患者管理平台 [34] - QINLOCK在中国台湾获批上市，成为首个在大中华区全面上市的产品 [35] - 肿瘤治疗领域完成胃癌II期临床试验入组，计划参与胰腺癌和卵巢癌的全球III期试验 [23] - 血液学领域在中国入组首例患者参与odronextamab的全球II期试验 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国肺癌年发病率超过80万例，其中非小细胞肺癌占85%，EGFR突变发生率为40%-50% [14] - 中国精神分裂症患者约800万，痴呆相关精神病患者约200万 [17] - ZEJULA在中国二线卵巢癌市场渗透率提升，一线市场逐步扩大 [50] - OPTUNE在中国GBM市场覆盖250家顶级医院，补充保险计划增加 [67] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Blueprint Medicines合作开发BLU-945和BLU-701，进一步扩展肺癌产品线 [9][14] - 与Karuna Therapeutics合作开发KarXT，进入神经科学领域 [9][17] - 公司目前拥有28个全球创新资产，其中13个处于后期开发阶段 [13] - 公司计划在2022年上半年提交efgartigimod的中国新药申请 [10][31] - 公司计划在2022年参与adagrasib的全球III期研究 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对efgartigimod在中国的加速审批路径持乐观态度 [10][31] - 公司预计NUZYRA将在2021年底获得中国批准 [31] - 公司对ZEJULA在中国卵巢癌市场的领先地位充满信心 [33][50] - 公司对肿瘤治疗领域的未来发展持乐观态度 [67] 其他重要信息 - 公司完成了sulbactam-durlobactam的ATTACK临床试验，准备提交监管申请 [11][26] - ZL-1102在轻度至中度斑块状银屑病的I期临床试验中达到概念验证 [11][28] - 公司计划在2022年提交margetuximab的中国生物制品许可申请 [21] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Karuna交易和神经科学领域的协同效应 - 公司认为神经科学领域与现有业务具有相似性和协同效应，特别是在患者就医集中度和销售团队规模方面 [45] - 公司计划通过KarXT进入神经科学领域，并继续寻找其他协同资产 [46] 问题: 关于efgartigimod的加速审批路径 - 公司对efgartigimod在中国的加速审批路径持乐观态度，预计在2022年上半年提交新药申请 [47][48] 问题: 关于ZEJULA的市场份额和销售分布 - 公司未提供具体的市场份额数据，但表示ZEJULA在二线和一线卵巢癌市场的渗透率正在提升 [50] - 公司目前主要集中在一线和二线城市的顶级医院，未来计划通过NRDL谈判进一步扩大市场覆盖 [50] 问题: 关于神经科学领域的研究能力建设 - 公司计划在神经科学领域进行临床和销售团队的扩展，但不会在发现研究方面进行大规模投入 [55] 问题: 关于QINLOCK的NRDL谈判 - 公司决定不参与2021年的NRDL谈判，计划在2022年推动QINLOCK的采用 [53] 问题: 关于肿瘤治疗领域的扩展机会 - 公司正在为OPTUNE的潜在扩展做准备，包括参与全球III期试验和提交恶性胸膜间皮瘤的监管申请 [67] 问题: 关于BLU-945和BLU-701的临床策略 - 公司计划在耐药患者中首先进行研究，未来可能探索与现有药物的组合疗法 [71][72] 问题: 关于KarXT的定价策略 - 公司认为KarXT具有差异化优势，预计可以获得溢价定价，并计划通过NRDL谈判进入市场 [75] 问题: 关于ZEJULA的一线和二线市场份额 - 公司未提供具体的市场份额数据，但表示一线市场是未来的主要战场 [81] 问题: 关于PD-1策略 - 公司计划通过组合疗法开发PD-1产品，并在未来实现协同效应 [81][82]

公司财务状况 - 截至2021年9月30日，公司总资产为17.28079亿美元，较2020年12月31日的12.97638亿美元增长约33.2%[20] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为13.98498亿美元，较2020年12月31日的4.42116亿美元大幅增长[20] - 截至2021年9月30日，公司普通股发行及流通股数为9527.3589万股，2020年12月31日为8781.1026万股[20] - 截至2021年9月30日，公司总负债为1.40149亿美元，较2020年12月31日的1.28293亿美元增长约9.3%[20] - 2020年12月31日普通股数量为87,811,026股，金额为5美元，额外实缴资本为1,897,467美元，累计亏损为713,603美元[29] - 2021年3月31日普通股数量为88,519,172股，金额为5美元，额外实缴资本为1,967,802美元，累计亏损为946,513美元[29] - 2021年6月30日普通股数量为94,758,189股，金额为6美元，额外实缴资本为2,799,318美元，累计亏损为1,109,837美元[29] - 2021年9月30日普通股数量为95,273,589股，金额为6美元，额外实缴资本为2,812,830美元，累计亏损为1,206,249美元[29] - 2019年12月31日普通股数量为68,237,247股，金额为4美元，额外实缴资本为734,734美元，累计亏损为444,698美元[29] - 2020年3月31日普通股数量为74,666,725股，金额为4美元，额外实缴资本为1,022,111美元，累计亏损为492,686美元[29] - 2020年6月30日普通股数量为74,882,338股，金额为4美元，额外实缴资本为1,031,791美元，累计亏损为573,315美元[29] - 2020年9月30日普通股数量为86,097,518股，金额为5美元，额外实缴资本为1,779,007美元，累计亏损为637,056美元[29] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，受限现金余额均为743千美元，为开具信用证的长期银行存款[49] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，短期投资无预期信用损失，未记录信用损失准备[49] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1398498美元和442116美元[50] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司存货余额分别为12494美元和13144美元，2021年前三季度存货减值分别为112美元和402美元[52][53] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司物业及设备净值分别为37087美元和29162美元，2021年前三季度折旧费用分别为1510美元和4257美元[58] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司其他流动负债分别为54292美元和30196美元[66] - 截至2021年9月30日，与未归属股票期权相关的未确认薪酬费用为93248千美元，预计在1.39年的加权平均期间内确认[77] - 截至2021年9月30日，与非归属受限股相关的未确认薪酬费用为46885千美元；2021年和2020年前九个月记录的受限股薪酬费用分别为8155千美元和4687千美元[80] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司中国子公司受限净资产分别为30.601万美元和25.5858万美元[106] - 截至2021年9月30日，公司已签约但未反映在财报中的财产和设备采购承诺为2.4191万美元，预计一年内发生[107] - 截至2021年9月30日，公司有公允价值为2007万美元的可确定公允价值的股权投资[189] - 截至2021年9月30日，公司通过私募股权融资约1.646亿美元，首次公开募股、后续增发和二次上市净收益约24.627亿美元[196] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为15.692亿美元[197] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司以人民币计价的现金及现金等价物分别为1.868亿人民币和1.559亿人民币，分别占比2%和5%[212] - 截至2021年9月30日，公司采购义务总计2419.1万美元，经营租赁义务总计1749.7万美元[208] 公司经营业绩 - 2021年前三季度公司营收为1.00141亿美元，较2020年前三季度的0.33864亿美元增长约195.7%[22] - 2021年前三季度公司净亏损为4926.46万美元，较2020年前三季度的1923.58万美元亏损扩大约156.1%[22] - 2021年前三季度研发费用为4.0122亿美元，较2020年前三季度的1.60149亿美元增长约150.5%[22] - 2021年前三季度销售、一般及行政费用为1.49254亿美元，较2020年前三季度的0.70346亿美元增长约112.2%[22] - 2021年前三季度综合亏损为4932.46万美元，较2020年前三季度的1998.93万美元亏损扩大约146.8%[25] - 2021年前三季度每股基本及摊薄亏损为5.34美元，2020年前三季度为2.59美元[22] - 2021年第一季度净亏损为232,910美元，第二季度净亏损为163,324美元，第三季度净亏损为96,412美元[29] - 2020年第一季度净亏损为47,988美元，第二季度净亏损为80,629美元，第三季度净亏损为63,741美元[29] - 九个月至2021年9月30日净亏损调整后用于经营活动的净现金为396,237千美元，2020年同期为171,720千美元[32] - 2021年前九个月短期投资购买额为170,000千美元，2020年为749,676千美元；2021年前九个月短期投资到期收益为743,902千美元，2020年无此项收益[32] - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为820,478千美元，2020年为1,024,486千美元[32] - 2021年前九个月现金、现金等价物和受限现金净增加956,382千美元，2020年为99,947千美元[32] - 2021年前三季度产品净收入分别为43103美元和100141美元，2020年同期分别为14651美元和33864美元[60] - 2021年前三季度归属于普通股股东的净亏损分别为96412美元和492646美元，基本和摊薄每股净亏损分别为1.01美元和5.34美元[68] - 2021年前三季度，公司与MEDx（苏州）转化医学有限公司发生的研发费用分别为96美元和303美元[71] - 2021年前三季度，公司授予553198份股票期权，加权平均授予日公允价值为82.21美元/股，确认补偿费用19951美元[73][74] - 2020年前三季度，公司授予1059431份股票期权，加权平均授予日公允价值为34.91美元/股，确认补偿费用15718美元[73][74] - 2021年第三季度销售、一般及行政费用为4119千美元，研发费用为3056千美元，总计7175千美元；2020年同期分别为2952千美元、2411千美元和5363千美元[75] - 2021年前九个月，授权向独立董事授予19260股普通股，向特定管理层授予271509股普通股；2020年同期分别为50000股和71250股[79][78] - 2021年8 - 10月，ZEJULA获香港卫生署批准、QINLOCK获台湾食药署批准、NovoTTF - 200T系统获美国FDA突破性疗法认定等多项产品进展[116,117,119,120,121,122] - 2021年10 - 11月，公司授予管理层和员工及独立董事多项股份期权和受限股，股份数量从7345股到92700股不等，行使价格在102.75 - 104.42美元/股之间[110] - 公司有三款商业化产品在大中华区一个或多个地区获批，十三个项目处于后期产品开发阶段[113] - 公司自成立以来运营出现净亏损和负现金流，未来盈利和产生正现金流取决于产品商业化情况，预计研发和商业化费用仍将较高[114] - 公司财务结果预计将因产品营销和研发费用的平衡而季度波动，无法预测新产品或新适应症获批及盈利时间[115] - 截至2021年9月30日，公司有12个后期临床产品候选药物正在研究中，预计推进13个后期临床产品候选药物的临床开发等活动将使支出显著增加[131] - 2021年和2020年前九个月，公司经营活动使用的净现金分别为3.962亿美元和1.717亿美元[131] - 2021年前九个月和2021年第三季度，公司许可协议的前期付款和里程碑付款计入研发费用分别为2.743亿美元和5100万美元；2020年前九个月和2020年第三季度分别为7760万美元和2590万美元[135] - 公司预计销售、一般和行政费用未来会增加，以支持商业和研发活动增长等[133] - 2021年11月5日，合作伙伴Deciphera Pharmaceuticals公布QINLOCK治疗胃肠道间质瘤的INTRIGUE 3期临床研究顶线结果，该研究未达到主要终点，预计对公司当前运营无重大影响[123] - 2021年11月9日，公司与Blueprint Medicines达成许可和合作协议，在中国、澳门、香港和台湾共同开发BLU - 701和BLU - 945[123] - 2021年11月9日，公司与Karuna Therapeutics达成许可协议，在中国、澳门、香港和台湾共同开发KarXT[124] - 2021年第三季度营收4.31亿美元，2020年同期为1.47亿美元；2021年前三季度营收10.01亿美元，2020年同期为3.39亿美元[141] - 2021年第三季度，ZEJULA、Optune、QINLOCK产品收入分别为2816.2万、1065.3万、428.8万美元，占比65.3%、24.7%、10.0%；2020年同期分别为850.3万、595万、19.8万美元，占比58.0%、40.6%、1.4%[144] - 2021年前三季度，ZEJULA、Optune、QINLOCK产品收入分别为6413.4万、2731.8万、868.9万美元，占比64.0%、27.3%、8.7%；2020年同期分别为2229.4万、1137.2万、19.8万美元，占比65.8%、33.6%、0.6%[162] - 2021年第三季度研发费用5514.4万美元，较2020年同期减少300万美元；2021年前三季度研发费用4.01亿美元，较2020年同期增加2411万美元[148][164] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用5900.2万美元，较2020年同期增加3110万美元[154] - 2021年第三季度利息收入71.3万美元，较2020年同期减少20万美元；2021年前三季度利息收入117.1万美元，2020年同期为374.8万美元[141][155] - 2021年第三季度无利息支出，2020年同期为4.25万美元[156] - 2021年第三季度其他费用1360万美元，2020年同期其他收入1200万美元[157] - 2021年第三季度权益法投资损失34万美元，2020年同期为26.5万美元；2021年前三季度权益法投资损失54.8万美元，2020年同期为67.1万美元[141][158] - 2021年第三季度归属于普通股股东的净亏损为9641.2万美元，2020年同期为6374.1万美元；2021年前三季度归属于普通股股东的净亏损为4.93亿美元，2020年同期为1.92亿美元[141][159] - 2021年前9个月研发总费用为4.0122亿美元，临床项目占74.8%，临床前项目占10.2%；2020年前9个月研发总费用为1.60149亿美元，临床项目占70.0%，临床前项目占3.5%[166][168] - 2021年前9个月销售、一般和行政费用增至1.493亿美元，较2020年前9个月的7040万美元增加7890万美元，其中人员薪酬及相关成本增加4460万美元，专业服务费增加780万美元，其他成本增加2650万美元[170] - 2021年前9个月利息收入降至120万美元，较2020年前9个月的370万美元减少250万美元

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度和2021年年初至今的收入分别为3690万美元和5700万美元，去年同期分别为1100万美元和1920万美元 [28] - 2021年第二季度ZEJULA销售额为2340万美元，年初至今为3600万美元，去年同期分别为750万美元和1380万美元 [28] - 2021年第二季度Optune销售额为950万美元，年初至今为1660万美元，去年同期分别为350万美元和540万美元 [28] - 2021年5月20日成功推出QINLOCK，该季度实现收入400万美元 [28] - 2021年第二季度研发费用为1.422亿美元，2020年同期为6830万美元，增长主要归因于额外的战略合作伙伴关系、正在进行和新启动的后期临床试验费用以及研发人员薪酬相关费用 [29] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为5440万美元，2020年同期为2380万美元，增长主要由于商业人员薪酬及相关费用和额外商业活动 [30] - 2021年第二季度净亏损为1.533亿美元，每股亏损1.76美元，2020年同期净亏损为8860万美元，每股亏损1.08美元，净亏损增加主要归因于额外战略合作伙伴关系、研发和销售及行政费用增加 [30] - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物、短期投资和受限现金总计17.7亿美元，截至2020年12月31日为11.9亿美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务 - ZEJULA在第二季度表现良好，实现显著的连续收入增长，截至2021年6月30日已在中国800多家医院上市，较2021年3月国家医保药品目录（NRDL）实施前增加了七倍多 [15] - Optune自2020年6月推出以来已被14份补充保险计划覆盖，第二季度开展了广泛的多学科医生教育活动以提高品牌认可度 [17] - 2021年5月在中国成功推出QINLOCK用于四线胃肠道间质瘤（GIST）治疗，7月被纳入《中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠道间质瘤诊疗指南（2021年版）》作为晚期GIST患者二线治疗选择 [18] 其他业务 - 预计第四款商业产品NUZYRA将获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于社区获得性细菌性肺炎和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染 [11] - 预计不久将与NMPA就efgartigimod的申报策略进行讨论 [11] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续通过战略合作伙伴关系和内部研发扩大管线，引入全球一流的创新产品 [10] - 计划于9月在美国马萨诸塞州剑桥市设立临床开发和业务设施，拓展在美国的业务 [12] - 定于9月22日举办研发日活动，深入探讨公司管线和疾病领域优势 [12] - 公司认为有机会建立一家领先的全球生物制药公司，在中国和美国都有坚实基础 [13] - 公司将继续关注业务发展（BD），引入全球一流资产，寻求变革性交易和拓展现有治疗领域之外的机会 [35] - 公司考虑在胃癌和肺癌领域开展产品组合临床试验 [38] - 与Schrödinger的合作旨在利用双方能力，获得特定靶点的全球权利，拓展内部全球药物发现开发能力 [43][44] - 公司积极寻求进入新治疗领域的机会，以补充现有管线 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为近期市场波动与公司业务无关，中国政府继续支持创新生物科技行业，公司对自身的基本面增长充满信心 [49] - 公司认为7月2日发布的肿瘤药物新指南将提高创新门槛，符合公司的战略，公司在当前监管环境下处于有利地位 [55] - 公司对ZEJULA的销售势头感到满意，有信心实现内部目标，预计下半年将继续保持增长 [62] - 公司对Tumor Treating Field在中国的竞争态势表示乐观，认为目前国内公司仍处于临床开发阶段，公司自身有很多其他适应症的大型试验正在进行 [71] 其他重要信息 - 公司目前拥有25个全球创新资产的管线，其中12个产品处于后期开发阶段，3个获得FDA突破性疗法认定，11个处于早期项目，包括3个全球临床试验项目 [10] - 公司在肺癌领域有6个产品处于临床开发阶段，与Mirati合作获得adagrasib在大中华区的研发、生产和独家商业化权利 [19] - 公司在胃癌领域有7个产品处于临床开发阶段，QINLOCK在二线GIST的INTRIGUE试验预计下半年获得数据 [22] - 公司在血液学领域，合作伙伴Regeneron于2021年5月恢复odronextamab在滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中的2期潜在关键临床试验 [23] - 公司在自身免疫领域，合作伙伴argenx于7月宣布efgartigimod的两个新适应症，公司提交的5份efgartigimod临床试验申请已获批准 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司是否仍专注于业务发展（BD）引入新资产，还是将更多精力放在已引入资产的开发上？ - 公司将继续引入全球一流、同类最佳的资产，同时寻求变革性交易和拓展现有治疗领域之外的机会，BD策略是多维度的，会随着公司发展而演变 [35] 问题2: 公司哪些产品适合进行组合临床试验，在哪些肿瘤类型中？ - 公司认为在胃癌和肺癌领域有较多机会，正在考虑与KRAS、PD - 1、LAG、HER2等相关的多种组合 [38] 问题3: 如何看待与Schrödinger的合作，未来是否会进行更多带来全球权利和内部研发项目的合作？以及公司拓展治疗领域的方向？ - 与Schrödinger的合作聚焦于DNA损伤修复途径的关键靶点，公司将利用双方能力获得全球权利，同时会继续通过外部合作和内部研发拓展发现能力；公司有很多进入新治疗领域的机会，例如与argenx合作的efgartigimod [43][44][46] 问题4: 如何看待中国生物科技行业的战略定位和市场波动，以及2021 - 2022年可能支付给合作伙伴的里程碑款项和Tumor Treating Field的制造能力问题？ - 公司认为近期市场波动与业务无关，中国政府支持创新生物科技行业；公司不提供里程碑款项的前瞻性指导，但认为其与前期支付和商业化后的特许权使用费相比不重要；若LUNAR试验成功，公司将与合作伙伴讨论Tumor Treating Field的制造能力问题 [49][50] 问题5: 中国监管机构拟议的肿瘤试验规则对公司管线的影响，以及如何应对PCAOB审计问题？ - 公司认为新指南将提高肿瘤开发的创新门槛，符合公司战略；公司是100%私有企业，财务报告符合美国公认会计原则和PCAOB标准，有计划采取措施降低相关风险 [55][56][57] 问题6: 中国生物制药哪些子行业未来受监管影响更大或更小，以及ZEJULA下半年收入情况和与竞争对手相比的表现？ - 公司认为专注于创新和满足全球患者未满足医疗需求的公司处于有利地位；公司对ZEJULA的销售势头满意，NRDL实施进展顺利，医院覆盖率扩大，有信心实现内部目标 [60][62] 问题7: 公司内部发现策略中，外部合作是否是主要驱动力，发现团队规模，靶点选择策略，以及ZEJULA获得一线适应症后未来2 - 3年的市场份额？ - 公司在内部发现方面投入增加，团队不断扩大，会与有AI能力等的公司合作，同时继续加强内部技术平台；ZEJULA是唯一获批用于一线所有患者的PARP抑制剂，公司有信心成为市场份额领导者，参考美国和日本市场表现，ZEJULA在一线有较高市场份额，且ZEJULA有资格参与今年一线卵巢癌NRDL谈判 [66][67] 问题8: Tumor Treating Field在中国的长期竞争格局，以及KRAS的临床计划？ - 公司认为国内公司仍处于临床开发阶段，专注于狭窄适应症，结果未知，公司自身有很多其他适应症的大型试验正在进行，对竞争态势乐观；公司将参与Mirati的全球KRAS组合试验，也有潜力开展内部管线资产的探索性本地研究，目前评论本地研究还为时过早 [71][73]

研发费用与研发活动 - 公司在2021年上半年研发费用总计2.692亿美元，主要用于研发活动和商业化产品候选者的前期支付和里程碑支付[89] - 2021年上半年，公司研发费用为3.46076亿美元，同比增长239.1%，主要由于新增许可协议的前期付款和里程碑付款[111][121] - 2021年第二季度，公司研发费用中68.9%用于许可费用，同比增长130.6%[121] - 研发费用在2021年上半年增加2.44亿美元，达到3.461亿美元，主要由于新增许可费用2.175亿美元[136] - 临床项目研发费用占2021年上半年总研发费用的80.8%，达到2.7969亿美元[138] - 2021年第二季度，公司临床项目研发费用占比65.7%，较2020年同期的76.1%有所下降[123] 财务表现与现金流 - 公司在2021年上半年净现金流出为2.353亿美元，主要用于研发和商业化活动[108] - 2021年上半年公司经营活动净现金流出为2.353亿美元，主要由于净亏损3.962亿美元[168] - 2021年上半年公司投资活动净现金流入为7.378亿美元，主要由于短期投资到期[169] - 2021年上半年公司融资活动净现金流入为8.209亿美元，主要由于增发ADS[170] - 公司截至2021年6月30日的现金、现金等价物及受限现金总额为17.673亿美元[165] - 公司预计现有现金及等价物可支持未来12个月的运营支出和资本支出需求[165] - 公司2021年上半年净亏损为3.962亿美元，相比2020年同期的1.286亿美元有所增加[145] - 2021年第二季度，公司净亏损为1.63324亿美元，同比增长102.6%，主要由于研发和销售管理费用增加[116][131] - 公司2021年上半年利息收入减少240万美元，主要由于短期投资余额减少[141] - 公司2021年上半年利息费用为零，所有短期借款已在2020年偿还[142] - 2021年第二季度，公司其他收入净额为740.6万美元，同比增长204.4%，主要由于外汇收益增加[130] - 2021年第二季度，公司利息收入为24.4万美元，同比下降80.1%，主要由于短期投资余额减少[127] 收入与产品销售 - 2021年第二季度，公司收入为3693.5万美元，同比增长236.0%，主要产品ZEJULA贡献了63.3%的收入[116][119] - 公司总产品收入在2021年上半年达到5703.8万美元，同比增长197.0%[134] - ZEJULA产品收入在2021年上半年为3597.2万美元，同比增长160.9%[134] - 公司在中国通过分销商销售产品，收入确认在产品交付给分销商时[150] - 公司在香港直接向医疗保健提供商销售产品，收入确认在产品交付给客户时[151] 合作与商业化 - 公司与Mirati达成合作协议，获得在包括中国大陆、香港、澳门和台湾在内的大中华区独家商业化adagrasib的权利[94] - 公司与MacroGenics达成独家合作协议，共同开发和商业化基于DART®和TRIDENT®技术的双特异性抗体分子[95] - 公司与Schrödinger达成全球合作，专注于肿瘤学领域的DNA损伤修复项目[96] - 公司在中国推出了Optune设备，用于治疗新诊断和复发的胶质母细胞瘤患者[97] 法规与合规 - 中国新的医疗器械法规（国家令第739号）于2021年6月1日生效，增加了对不合规行为的处罚力度[98] - 中国数据安全法（DSL）于2021年9月1日生效，涵盖数据收集、存储、处理、使用、提供、交易和发布等多个方面[103] 费用与支出 - 2021年第二季度，公司销售、一般和行政费用为5441.4万美元，同比增长129.0%，主要由于人员成本增加[126] - 销售、一般和行政费用在2021年上半年增加4780万美元，达到9025.2万美元，主要由于人员薪酬增加2640万美元[140] - 公司预计未来支出将显著增加，特别是随着12个晚期临床产品候选者的推进[108] 税务与子公司 - 2021年上半年，公司在中国和香港的子公司未产生应税利润，香港子公司前200万港元应税利润适用8.25%的税率[114] 采购与租赁 - 公司截至2021年6月30日的采购义务总额为2824万美元，其中2819万美元将在1年内支付[175] - 公司截至2021年6月30日的经营租赁义务总额为1884.7万美元[175] 现金与投资 - 公司2021年6月30日持有的人民币现金及等价物为2.34亿元人民币，占总现金的2%[177] - 公司2021年6月30日持有的港币现金及等价物受港币兑美元汇率波动影响[177] - 公司所有现金及短期投资均存放在中国境内主要金融机构和境外高信用评级金融机构[178] 融资与资本 - 公司通过全球发行美国存托凭证和普通股筹集了8.575亿美元的总收益[93]