公司研发进展 - 公司已完成其乳腺癌疫苗新药临床试验申请的转移，从克利夫兰诊所接手，现成为该疫苗后续开发的试验申办方[1] - 公司计划在完成一期临床试验入组并观察到令人鼓舞的免疫反应和安全性数据后，将疫苗推进至二期临床试验[2] - 公司计划在二期及其他临床试验中利用包括克利夫兰诊所在内的多个临床中心[2] 产品技术信息 - 该乳腺癌疫苗与克利夫兰诊所合作开发，靶向α-乳清蛋白，这是一种通常仅在哺乳期乳腺组织中表达，但在多种乳腺癌中会重新出现的蛋白质[3] - 疫苗旨在通过建立针对表达α-乳清蛋白细胞的免疫反应，为表达该蛋白的肿瘤患者提供治疗和预防益处[3] - 该疫苗基于已故文森特·图伊博士领导的临床前研究[3] 公司管理层表态 - 公司董事长兼首席执行官阿米特·库马尔博士表示，对接手乳腺癌疫苗的IND申办权感到兴奋，并期待将这一可能改变游戏规则的癌症疫苗推进至未来的临床试验[4] - 管理层对一期临床试验的进展和结果表示满意，相关数据已于2025年12月11日在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布[4] 公司业务与管线概述 - 公司是一家专注于癌症治疗和预防的临床阶段生物技术公司[5] - 公司治疗性产品管线包括与莫菲特癌症中心合作开发的卵巢癌免疫疗法项目，该项目使用一种称为嵌合内分泌受体T细胞技术的新型CAR-T技术[5] - 公司的疫苗产品组合包括与克利夫兰诊所合作开发的用于治疗和预防乳腺癌及卵巢癌的疫苗，以及针对肺癌、结肠癌和前列腺癌等高发恶性肿瘤的其他癌症疫苗[5] - 公司的疫苗技术专注于针对在某些癌症中表达的“退役”蛋白进行免疫[5] - 乳腺癌和卵巢癌疫苗由克利夫兰诊所开发，并独家授权给公司[5] - 公司与世界知名研究机构在所有开发阶段合作的独特商业模式，使其能够持续评估互补领域的新兴技术以进行进一步开发和商业化[5]

公司里程碑事件 - 公司宣布其收购的Kintara Therapeutics的REM-001临床试验在10名转移性皮肤乳腺癌患者中达到主要终点 显示安全性并具有临床疗效迹象 患者完成了8周随访期 [1] - 根据2024年10月18日签署的或有价值权协议 因上述试验及随访完成 触发了向原Kintara Therapeutics股东释放合计1,539,958股公司普通股的里程碑 [2] - 这些股票预计将在未来十个交易日内分配给CVR持有者 [2] 公司业务与研发管线 - 公司是一家处于临床3期的免疫肿瘤学公司 致力于开发克服癌症免疫疗法原发性和获得性耐药的新技术 [3] - 公司领先的先天免疫激动剂IFx-2.0旨在克服对检查点抑制剂的原发性耐药 其作为Keytruda辅助疗法对比Keytruda加安慰剂 用于一线治疗晚期或转移性默克尔细胞癌的随机、安慰剂对照3期注册试验已启动 [4] - 公司于2025年6月30日与Kineta Inc合并 获得了TBS-2025 这是一种VISTA抑制单抗 正进入针对mutNPM1复发/难治性急性髓系白血病的2期开发 [5] - 公司正利用其Delta阿片受体技术开发首创的双特异性抗体药物偶联物和抗体肽偶联物 靶向髓源性抑制细胞 以抑制其对肿瘤微环境的免疫抑制效应 从而防止T细胞耗竭及对检查点抑制剂和细胞疗法的获得性耐药 [5]

文章核心观点 - Anixa Biosciences公司公布了其研究性乳腺癌疫苗1期临床试验的最终数据 结果显示疫苗在最大耐受剂量下安全且耐受性良好 达到了所有主要主要终点 并在74%的参与者中引发了符合方案定义的免疫反应 这些数据支持该疫苗项目推进至2期临床开发 包括计划与Keytruda联合用于新诊断乳腺癌患者的新辅助治疗研究 [1][2][8] 临床试验设计与结果 - **试验概述**： 1期试验评估了靶向α-乳清蛋白的研究性疫苗的安全性和免疫反应 试验共招募35名参与者 分为三个队列 [5] - **队列详情**： - 队列Ia (n=26)： 为完成早期三阴性乳腺癌标准治疗（包括手术）后三年内、无肿瘤但复发风险较高的女性 [5] - 队列Ib (n=4)： 为携带BRCA1、BRCA2或PALB2突变、选择预防性乳房切除术且在手术前接种疫苗的无癌女性 [5] - 队列Ic (n=5)： 为在辅助（术后）治疗中接受帕博利珠单抗的三阴性乳腺癌女性 旨在评估联合给药的安全性和免疫反应 [5] - **安全性与耐受性**： 在最大耐受剂量下 疫苗总体安全且耐受性良好 主要不良事件是注射部位刺激 在队列Ic中 与Keytruda联合使用未报告主要额外副作用 仅有两名参与者出现3级注射部位刺激加重事件 [6][8][9] - **免疫反应数据**： 74%的参与者表现出符合方案定义的免疫反应 观察到α-乳清蛋白特异性T细胞反应 包括产生干扰素γ和白介素-17 [2][6][8] - **其他发现**： 初步免疫组化分析显示原发肿瘤中α-乳清蛋白表达从无到强不等 相关分析仍在进行 参与者将在研究完成后被随访五年 [8] 产品作用机制与背景 - **作用机制**： 该研究性疫苗靶向α-乳清蛋白 这是一种通常在哺乳期乳腺中表达、但生命其他时期或其他正常组织中不表达的泌乳蛋白 在许多乳腺癌中 恶性细胞会表达α-乳清蛋白 疫苗旨在激活免疫系统 引导细胞毒性T细胞攻击表达该蛋白的肿瘤细胞 从而提供预防性免疫保护 [10] - **技术起源**： 疫苗基于已故Vincent Tuohy博士领导的临床前研究 该技术由克利夫兰诊所开发并独家授权给Anixa公司 [11][13] 公司发展计划与前景 - **后续开发计划**： 1期数据将为计划的2期研究设计提供信息 包括考虑在新诊断乳腺癌患者的新辅助治疗中与Keytruda进行潜在的2期联合研究 [1][8] - **管理层评论**： 公司董事长兼首席执行官对1期数据达到所有主要终点感到鼓舞 并期待与监管机构接洽 推进2期研究计划 [12] - **公司业务概览**： Anixa是一家临床阶段生物技术公司 专注于癌症治疗和预防 其治疗管线包括与莫菲特癌症中心合作开发的卵巢癌免疫疗法项目 以及与克利夫兰诊所合作开发的用于治疗和预防乳腺癌及卵巢癌的疫苗组合 [13]

公司与监管机构的沟通进展 - 公司成功与英国药品和保健品监管局举行了上市许可申请前会议 就OST-HER2用于预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验达成全面一致 会议目标涉及非临床、化学制造与控制以及上市后授权确证性研究设计 [1][2] - 公司计划在2026年1月底前向英国药品和保健品监管局提交针对转移性骨肉瘤项目的附条件上市许可申请 [4][6] 产品管线与临床开发 - 公司主要资产OST-HER2是一种基于李斯特菌的癌症免疫疗法 通过李斯特菌的免疫刺激作用引发针对HER2蛋白的强烈免疫反应 [5] - OST-HER2在针对复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中报告了积极数据 在12个月无事件生存期主要终点上显示出统计学显著获益 [7] - 公司计划在2026年第一季度向美国食品药品监督管理局提交针对骨肉瘤的生物制品许可申请 若获批将有资格获得可出售的优先审评券 [7] - OST-HER2已在美国完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究 并在多种乳腺癌模型中显示出临床前疗效数据 同时已获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤 [7] 生物标志物与审批策略 - 公司推进将OST-HER2治疗犬类患者长期生存中上调的免疫反应生物标志物 与2b期人体临床试验的2年总生存期数据相关联 作为替代临床疗效终点 以支持在英国获得附条件上市许可 [3] - 公司正等待2025年12月11日与美国食品药品监督管理局举行的C类会议反馈 以确保生物标志物数据分析是预先设定的 从而使结果数据适用于支持美国加速批准计划下的生物制品许可申请 [3][6] 公司技术与平台 - 公司是李斯特菌癌症免疫疗法领域的全球领导者 [2][5] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台 即可调谐ADC 该平台采用可调谐、定制化的抗体-连接子-有效载荷候选物 利用公司专有的硅基Si-Linker和条件活性有效载荷技术 实现每个连接子递送多个有效载荷 [8] 产品监管资格 - OST-HER2已获得美国食品药品监督管理局授予的罕见儿科疾病认定 以及美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局授予的快速通道和孤儿药资格认定 [5]

监管进展与关键里程碑 - 美国食品药品监督管理局(FDA)授予了公司OST-HER2生物制品许可申请(BLA 125867)的申请费豁免[1] - 欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)授予了OST-HER2用于预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的“联盟营销授权”资格 并请求公司在2026年2月28日前提交加速营销授权申请(MAA)[2] - 公司已向英国药品和健康产品管理局(MHRA)完成会前材料提交 预MAA会议定于2025年12月8日举行 与FDA的C类会议定于2025年12月11日举行[3] - 公司计划在上述会议中审查最终的商业化CMC和非临床考虑因素 并分别提出支持MHRA有条件批准MAA和FDA加速批准路径下BLA的全球验证性研究设计[3] 核心产品管线与临床数据 - 公司是全球基于李斯特菌的癌症免疫疗法领域的领导者[1] - 核心产品OST-HER2是一种利用李斯特菌免疫刺激效应来启动针对HER2蛋白的强烈免疫反应的免疫疗法[4] - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定(RPDD) 以及美国FDA和欧洲EMA的快速通道和孤儿药认定[4] - 在针对复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中 OST-HER2在12个月无事件生存期(EFS)主要终点上显示出统计学显著获益[4] - 公司预计将在2026年初向美国FDA提交OST-HER2用于骨肉瘤的BLA 若获批将有资格获得可出售的优先审评券[4] - OST-HER2已完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究 并在多种乳腺癌临床前模型中显示出疗效数据[4] - OST-HER2已获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤[4] 公司业务与下一代平台 - 公司是一家临床阶段的肿瘤学公司 专注于骨肉瘤及其他实体瘤治疗方法的识别、开发和商业化[4] - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台 即可调ADC(tADC)[5] - 该平台利用公司专有的硅基Si-Linker和条件活性载荷(CAP)技术 能够实现每个连接子递送多种有效载荷[7]

公司里程碑与监管进展 - 世界卫生组织国际非专利名称专家委员会为公司HER2靶向李斯特菌癌症免疫疗法候选产品OST-HER2批准非专利名称“daznelimgene lisbac”[1] - 获得INN名称是药品上市前识别活性药物成分、确保安全处方和配药的关键步骤[2] - 公司计划在2025年12月获得美国、英国和欧洲监管机构的反馈，并于2026年1月开始提交监管批准申请[3] 核心产品管线：OST-HER2 (daznelimgene lisbac) - OST-HER2是一种利用李斯特菌免疫刺激作用靶向HER2蛋白的免疫疗法，目前正开发用于预防或延迟复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤[1][3] - 该产品已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定[3] - 在针对复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤的2b期临床试验中，OST-HER2在12个月无事件生存期主要终点上显示出统计学显著获益[3] - 公司预计在2026年初向美国FDA提交OST-HER2用于骨肉瘤的生物制品许可申请，若获批将有资格获得可出售的优先审评券[3] - 该产品已完成主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究，并在多种乳腺癌临床前模型中显示疗效，还获得美国农业部有条件批准用于治疗犬类骨肉瘤[3] 技术平台与研发管线 - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物平台，称为可调ADC，其特点是具有可调、定制的抗体-连接子-有效载荷候选物[4] - 该平台利用公司专有的硅胶Si-Linker和条件性活性载荷技术，可实现每个连接子递送多个有效载荷[4] 公司背景与行业地位 - 公司是一家临床阶段肿瘤学公司，专注于骨肉瘤和其他实体瘤治疗的识别、开发和商业化，是基于李斯特菌的癌症免疫疗法领域的全球领导者[3]

法律纠纷背景 - Anaptysbio与GSK因癌症免疫疗法Jemperli的许可协议相互起诉 指控对方违约 [1] - 纠纷源于2014年Anaptysbio与Tesaro公司达成的协议 GSK于2019年以51亿美元收购Tesaro [3] - 2020年双方修订许可协议 Anaptysbio获得Jemperli更高版税率及Zejula销售版税 GSK获得Zejula与第三方药物联用测试权 [5] 双方诉讼主张 - GSK率先提起诉讼 要求法院终止协议 授予永久许可并将应付给Anaptysbio的版税减半 [4] - Anaptysbio反诉 指控GSK将其研发药物优先与默克的Keytruda等Jemperli竞争对手联用测试 违反协议条款 [2][4] - Anaptysbio声称在提起诉讼前曾试图与Tesaro进行善意协商 但对方于2025年11月20日无预警率先起诉 [5] 核心资产Jemperli商业表现 - Jemperli在2025年前九个月销售额达6亿英镑（约7.85亿美元） 预计年底将成为年销售额10亿美元的重磅药物 [6] - 若Jemperli年销售额达到10亿美元 Anaptysbio将获得7500万美元里程碑付款 以及10亿美元以内销售额8%的版税 10亿至15亿美元销售额12%的版税 [6]

公司核心进展与展望 - 公司认为未来6至12个月将是转型期，主要驱动力为领先资产OST-HER2的监管审批进展[4] - OST-HER2报告的2年总生存期数据强劲，使公司监管策略可与FDA于2025年8月18日发布的行业指南保持一致[4] - 公司预计在2025年12月11日的FDA Type C会议上就加速批准计划下的生物制品许可申请期望达成一致，并计划于2026年1月提交BLA[4] 关键监管里程碑 - 美国FDA Type C会议定于2025年12月11日举行，旨在解决关于OST-HER2 2b期临床试验的关键事项[5] - 英国MHRA pre-MAA会议定于2025年12月8日举行，欧洲EMA的pre-MAA会议请求已获批准，正等待安排[5] - 公司计划利用Project Orbis，在2026年1月同步提交美国BLA和英国MHRA的上市许可申请[5][8] 财务表现与资金状况 - 2025年第三季度录得运营亏损687.9万美元，较2024年同期的287.5万美元亏损有所扩大，主要原因是预付了与美国及国际监管相关以及OST-HER2商业化前活动的费用[6] - 2025年第三季度每股净亏损为0.21美元，加权平均流通股数为3195.6万股；2024年同期每股净亏损为0.18美元，加权平均流通股数为1589.7万股[6] - 通过780万美元的认股权证行权激励，公司获得了资金，预计可支撑运营至2026年下半年，并将产品上市推迟至2027年初[5][8] - 在2025年9月30日后，公司获得了150万美元资金，主要来自前述认股权证行权，加上第三季度末资产负债表上的190万美元，运营资金充足[8] 临床数据亮点 - OST-HER2在2b期临床试验中报告了最终2年总生存期数据，治疗组为75%，历史对照组为40%，具有统计学显著差异[8] - 在首次出现肺转移的患者亚组中，2年总生存期达到73.8%，而自然史对照为30%[8] - 实现12个月无事件生存期的患者，其2年总生存期达到100%[8] - 对于曾接受过两次或以上完全转移灶手术切除的患者，1年无事件生存率为50%，2年总生存率为80.0%[8] 产品管线与平台发展 - 公司是李斯特菌为基础癌症免疫疗法的全球领导者，主要资产OST-HER2靶向HER2蛋白[7] - OST-HER2已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定、快速通道认定、孤儿药认定，以及欧洲EMA的孤儿药认定[7][9] - 公司正在推进下一代可调谐抗体药物偶联物平台，该平台利用专有的硅链接子和条件活性载荷技术[10] - OST-504用于去势抵抗性前列腺癌的1b期项目数据即将公布，显示出OST-HER2之外管线发展的潜力[4]

合作协议核心条款 - Adagene公司与Third Arc Bio公司宣布达成一项授权协议，Third Arc Bio将利用Adagene的SAFEbody技术平台开发针对独特肿瘤相关抗原的掩蔽CD3 T细胞衔接器[1] - 根据协议，Third Arc Bio获得两个候选分子在全球范围内的研究、开发和商业化权利[1] - Adagene公司将获得500万美元的首付款，并有资格获得高达8.4亿美元的开发和商业里程碑付款，以及基于终端用户销售的销售分成[1] - Adagene公司拥有一个无成本选择权，可以在大中华区、新加坡和韩国开发和商业化这些候选分子[1] 技术平台与科学原理 - Adagene的SAFEbody技术旨在通过精准掩蔽技术屏蔽生物疗法的结合域，以解决许多抗体疗法相关的安全性和耐受性挑战[4] - 该技术允许抗体在肿瘤微环境中被激活，从而实现肿瘤特异性靶向，同时最大限度地减少对健康组织的靶向脱瘤毒性[4] - SAFEbody技术可应用于多种基于抗体的治疗模式，包括Fc增强抗体、抗体偶联药物和双/多特异性T细胞衔接器[5] - Third Arc Bio公司的ARCStim平台专注于开发用于精确激活或抑制T细胞的多功能抗体，以产生免疫突触[7] 公司管线与临床进展 - Adagene的主要临床项目ADG126（muzastotug）是一种掩蔽的抗CTLA-4 SAFEbody，靶向肿瘤微环境中调节性T细胞（Tregs）的CTLA-4独特表位[5] - muzastotug目前正处于与抗PD-1疗法联合使用的1b/2期和2期临床研究中，特别关注微卫星稳定（MSS）结直肠癌（CRC）[5] - Third Arc Bio的主要项目ARC101是一种双特异性T细胞衔接器，目前正在一项针对表达CLDN6的实体瘤癌症患者的1期试验中进行评估[7] - ARC101表现出高特异性且无脱靶结合，避免与其他Claudin家族蛋白结合，并具有强大的细胞毒性、长半衰期和最佳的生物物理特性[8]

核心事件 - 美国专利商标局将于2025年11月18日授予公司乳腺癌疫苗技术关键方面的美国专利第12,472,205号 [1] - 该专利保护诱导针对α-乳白蛋白免疫反应的新方法，α-乳白蛋白通常仅在哺乳期正常乳腺组织中存在，但在某些乳腺癌中也有表达，使其成为免疫预防策略的有吸引力的靶点 [1] 专利意义与公司战略 - 该专利显著延长了公司知识产权保护的持续时间，将乳腺癌疫苗项目的基础专利保护加强至21世纪40年代中期 [2] - 乳腺癌疫苗项目是公司开发下一代预防性免疫疗法战略的基石 [2] - 公司拥有强大且不断增长的全球专利组合，为推进可能从根本上改变健康女性乳腺癌预防方式的疫苗奠定了良好基础 [2] 乳腺癌疫苗技术 - 疫苗旨在刺激免疫系统识别并清除表达α-乳白蛋白的癌前和恶性细胞，同时不伤害正常组织 [4] - 通过靶向这种除哺乳期外健康组织通常不存在的“退役”蛋白，疫苗有望最大限度地减少脱靶效应并提供持久的免疫保护 [4] - 该疫苗是与克利夫兰诊所合作开发的，由克利夫兰诊所发明，与此技术相关的该专利及其他专利已独家授权给公司 [2] 市场背景与需求 - 乳腺癌是全球女性中最常被诊断的癌症，仅在美国，2025年预计就有超过297,000例新的浸润性乳腺癌病例，约43,000名女性将死于该疾病 [3] - 目前尚无FDA批准的用于预防乳腺癌的疫苗，这是预防性肿瘤学领域一个重大且未满足的需求 [3] - 预计到2026年，将有近300,000名美国女性罹患该癌症 [1] 公司业务概览 - 公司是一家专注于癌症治疗和预防的临床阶段生物技术公司 [5] - 公司疫苗产品组合包括与克利夫兰诊所合作开发的用于治疗和预防乳腺癌及卵巢癌的疫苗，以及其他针对许多棘手癌症（如肺癌、结肠癌和前列腺癌等高发恶性肿瘤）的癌症疫苗 [5] - 公司与世界知名研究机构在开发的所有阶段进行合作的独特商业模式，使其能够持续审视互补领域的新兴技术以进行进一步开发和商业化 [5]