临床试验进展 - OST-504（原ADXS-504）前列腺癌1b期临床试验完成最后一名患者访视 该试验针对接受过根治性前列腺切除术或放疗且未接受雄激素剥夺治疗的生化复发前列腺癌患者 共招募7名患者[1] - OST-HER2骨肉瘤2b期临床试验的40名患者两年总生存期更新数据将于2025年10月10日公布[2][4] - OST-504前列腺癌1b期临床数据预计在2025年第四季度公布[2][4] 产品管线与平台技术 - OST-HER2免疫疗法利用李斯特菌免疫刺激效应靶向HER2蛋白 已获得FDA罕见儿科疾病认定、快速通道认定及孤儿药认定 并完成针对乳腺癌患者的1期临床研究[3][5] - 公司开发可调谐抗体药物偶联物（tADC）平台 采用专有硅酮Si-Linker和条件激活载荷技术 实现每个连接子递送多个有效载荷[6] - OST-HER2获美国农业部有条件批准用于犬类骨肉瘤治疗[5] 市场前景与监管策略 - 前列腺癌存在重大未满足医疗需求 男性终身确诊概率达1/8 死亡概率达1/44 死亡率仅次于肺癌[2] - 若OST-HER2获批 OST-504有资格申请FDA新平台认定 可能显著加速上市进程[2] - OST-HER2若获批可获优先审评凭证 该凭证具备出售资格[3][5] 公司战略动向 - 通过收购Ayala资产获得OST-504项目 哥伦比亚大学研究人员对该项目表现出高度热情[2] - 准备在未来数周内开始滚动提交OST-HER2生物制剂许可申请（BLA）[2] - OST-HER2在2b期临床试验中达到12个月无事件生存期（EFS）主要终点 具有统计学显著获益[3]

会议安排变更 - 管理层演讲时间变更为2025年9月9日10:30 AM ET [1] - 公司总裁兼首席财务官将进行演讲并参与一对一会议 [2] - 会议地点为纽约Lotte皇宫酒店肯尼迪I厅4楼 并提供网络直播链接 [2] 公司业务概况 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于癌症治疗与预防领域 [2] - 治疗管线包含与莫菲特癌症中心合作开发的卵巢癌免疫疗法 采用新型CER-T技术（嵌合内分泌受体T细胞） [2] - 疫苗管线包含与克利夫兰诊所合作开发的乳腺癌/卵巢癌疫苗 以及针对肺癌/结肠癌/前列腺癌等其他高发癌症的疫苗 [2] 技术合作模式 - CER-T技术通过促卵泡激素（FSH）配体与肿瘤细胞FSHR受体结合 区别于传统抗体片段结合方式 [2] - 乳腺癌与卵巢癌疫苗技术由克利夫兰诊所开发并独家授权予公司 诊所享有相关商业化收益分成 [2] - 公司采用与顶尖研究机构全程合作的商业模式 持续筛选互补领域新兴技术进行开发 [2]

公司融资活动 - 完成认股权证激励和交换要约 所有剩余未行使认股权证均被参与 行权价格为每股1.12美元 [1] - 认股权证交换筹集约370万美元总收益 资金将主要用于加速OST-HER2在美国的商业化准备 [1][4] - 新发行认股权证行权价格为每股3美元 并包含强制行权条款 当股价高于9美元时触发 [2][4] 资金使用计划 - 公司资金状况可支撑至2027年 此次融资使OST-HER2潜在商业化时间表可能提前至2026年初 [1][2] - 若新认股权证强制行权条款触发 预计可获得超过2000万美元额外资金 将用于恢复OST-504在前列腺癌领域的临床开发 [2] - 额外资金还将用于推动动物健康和药物偶联子公司的价值构建活动 [2] 产品研发进展 - OST-HER2已获得FDA罕见儿科疾病认定 快速通道资格及孤儿药认定 并获欧洲药管局孤儿药认定 [3][5] - 在2b期临床试验中显示12个月无事件生存期主要终点具有统计学显著获益 预计2025年向FDA提交生物制剂许可申请 [3][5] - OST-HER2已获美国农业部有条件批准用于犬类骨肉瘤治疗 并在乳腺癌临床前模型中显示疗效 [5] 技术平台发展 - 公司开发可调谐抗体药物偶联物平台 采用专有机硅链接子和条件激活载荷技术 可实现每个链接子递送多个载荷 [6] - 该平台具有可调谐 定制化的抗体-链接子-载荷候选药物特性 [6]

公司财务与资本运作 - 终止与Square Gate Capital Master Fund LLC的股权购买协议(ELOC) 自2025年8月26日起生效 [1] - 近期权证行权激励和交换要约成功为公司带来420万美元总收益 资金可支持运营至2026年中旬 覆盖优先审评凭证到期日(2026年9月30日) [2] - 2025年下半年预计月度资金消耗显著低于上半年 资本将优先用于推动OST-HER2获批 [3] 研发进展与临床试验 - OST-HER2治疗骨肉瘤的2b期临床试验及OST-504治疗前列腺癌的1b期临床试验治疗阶段已完成 [3] - OST-HER2在复发型完全切除肺转移骨肉瘤的2b期试验中达到12个月无事件生存期(EFS)主要终点 具有统计学显著获益 [4] - 计划2025年向美国FDA提交OST-HER2生物制剂许可申请(BLA) 若获批将有资格获得优先审评凭证 [4] 产品管线与技术平台 - 主打资产OST-HER2为免疫疗法 利用李斯特菌免疫刺激效应靶向HER2蛋白 [4] - 获得美国FDA罕见儿科疾病认定(RPDD)、快速通道认定、孤儿药认定 以及欧洲药管局孤儿药认定 [4] - 开发新一代可调谐抗体药物偶联物(tADC)平台 采用专属硅基连接子(Si-Linker)和条件激活载荷(CAP)技术 实现单连接子多载荷递送 [5] 适应症与商业化布局 - OST-HER2已完成针对乳腺癌患者的1期临床研究 并在临床前乳腺癌模型中显示疗效数据 [4] - 获美国农业部有条件批准用于犬类骨肉瘤治疗 [4] - 公司专注于骨肉瘤及其他实体瘤治疗药物的识别、开发和商业化 [4]

临床试验进展 - 第四剂量组患者接受每公斤体重300万CAR阳性细胞剂量 较初始剂量水平提高30倍 [1][2] - 至今未观察到剂量限制性毒性(DLTs) 显示良好安全性特征 [2][4] - 研究主要评估安全性 确定最大耐受剂量并监测临床活性初步信号 [3] 技术平台特点 - 靶向卵泡刺激素受体(FSHR) 临床前研究显示其选择性表达于卵巢细胞、肿瘤血管系统和特定癌细胞 不表达于健康组织 [3] - 采用嵌合内分泌受体-T细胞(CER-T)技术 通过FSH配体与肿瘤细胞FSHR受体结合 区别于抗体片段结合方式 [5] - 与Moffitt癌症中心合作开发 Moffitt在癌症免疫治疗领域处于全球领先地位 专注于CAR-T和肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)等下一代细胞疗法 [4][5] 研发合作体系 - 与克利夫兰诊所合作开发乳腺癌和卵巢癌疫苗 针对"退役"蛋白在特定癌症中的表达 [5] - 从Wistar研究所获得FSHR靶向CAR-T技术的全球独家许可 [4] - 克利夫兰诊所有权从公司获得疫苗技术相关的特许权使用费和商业化收入 [5] 产品管线布局 - 治疗组合包含卵巢癌免疫疗法项目 处于临床阶段 [5] - 疫苗产品线包括治疗和预防乳腺癌、卵巢癌的疫苗 以及针对肺癌、结肠癌和前列腺癌等高发恶性肿瘤的额外癌症疫苗 [5] - 业务模式专注于与知名研究机构合作进行各阶段开发 持续评估互补领域的新兴技术 [5]

公司动态 - 完成对Kineta公司及其VISTA抑制单克隆抗体(mAb)TBS-2025的收购 计划在2025年下半年启动TBS-2025联合menin抑制剂治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病(AML)的II期试验 [1][3][4] - 启动IFx-2.0作为Keytruda®辅助疗法的III期加速批准试验 用于晚期转移性默克尔细胞癌(MCC)一线治疗 试验根据FDA特别协议评估(SPA)进行 [1][3][4][9] - 完成1250万美元股权融资交易 并额外获得300万美元认股权证行使收益 [2][4][5] 研发进展 - IFx-2.0 III期试验设计为单随机安慰剂对照试验 若成功可能同时满足加速批准和完全批准要求 无需后续确认性试验 [3][9] - 启动IFx-2.0联合pembrolizumab治疗原发灶不明默克尔细胞癌(MCCUP)的Ib/IIa期试验 MCCUP占所有新诊断晚期/转移性MCC病例约30% [3] - TBS-2025计划在2025年下半年进入II期开发 评估其联合menin抑制剂对NPM1突变AML患者的疗效 [1][3][4][6][10] 财务数据 - 2025年第二季度研发费用为490万美元 2024年同期为280万美元 [7] - 2025年上半年运营现金流出为1090万美元 2024年同期为890万美元 [7] - 截至2025年6月30日 公司流通股总数约为4990万股 [7] 战略发展 - 公司被纳入罗素3000®和罗素2000®指数 自2025年6月27日收盘起生效 [4] - 通过收购Kineta扩展研发管线 获得VISTA抑制抗体TBS-2025 与公司现有APC/ADC技术产生协同效应 [3][4][10] - 继续推进靶向δ阿片受体(DOR)的双特异性抗体药物偶联物(ADC)和抗体肽偶联物(APC)开发 抑制髓系来源抑制细胞(MDSC)的免疫抑制作用 [10][12]

公司动态 - Anixa Biosciences宣布其卵巢癌CAR-T疗法1期临床试验的主要研究者Dr Robert Wenham将在2025年9月18日至19日举行的第13届Ovarcoming Cancer Conference上进行演讲[1] - Dr Wenham的演讲时间为2025年9月18日12:05 PM至12:30 PM CT，内容涵盖卵巢癌研究进展及Anixa的CAR-T疗法[2] 技术研发 - 公司开发的卵巢癌免疫疗法采用新型CER-T（嵌合内分泌受体-T细胞）技术，与Moffitt癌症中心合作开发[4] - CER-T技术通过FSH配体与肿瘤细胞上的FSHR受体结合，区别于传统CAR-T使用的抗体片段[4] - 疫苗管线包括与克利夫兰诊所合作开发的乳腺癌/卵巢癌疫苗，靶向"退役"蛋白（retired proteins）[4] 合作网络 - Moffitt癌症中心在癌症免疫治疗领域处于全球领先地位，擅长CAR-T和肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）技术[4] - 克利夫兰诊所享有公司疫苗技术的商业化分成权益[4] - 公司采用与顶尖研究机构全程合作的商业模式，持续筛选互补领域的新技术[4] 行业会议 - Ovarcoming Cancer Conference由Ovarcome基金会主办，汇聚幸存者、护理人员及医疗专业人士，探讨卵巢癌领域重要议题[3]

临床进展 - 公司宣布启动乳腺癌疫苗新药临床试验申请（IND）从克利夫兰诊所向公司的转移流程 以支持其乳腺癌疫苗的1期临床试验[1] - 1期临床试验已完成患者招募 并观察到积极的免疫反应数据 公司计划将疫苗推进至2期临床试验[2] - 公司已聘请专业监管咨询公司Advyzom作为美国监管代理机构 负责监督IND转移过程[2] 疫苗技术特性 - 乳腺癌疫苗靶向α-乳清蛋白 该蛋白通常在哺乳期乳腺组织中表达 但在多种乳腺癌中重新出现[3] - 通过建立针对表达α-乳清蛋白细胞的免疫反应 疫苗可能对表达该蛋白的肿瘤患者产生治疗和预防双重效益[3] - 1期临床试验数据显示疫苗耐受性良好 超过70%的患者表现出符合方案定义的免疫反应[4] 研发合作体系 - 乳腺癌疫苗是与克利夫兰诊所合作开发 该机构有权获得疫苗技术相关的特许权使用费和商业化收入[5] - 公司采用与知名研究机构全程合作的独特商业模式 持续筛选互补领域的新兴技术进行开发和商业化[5] - 公司治疗产品线还包括与莫菲特癌症中心合作开发的卵巢癌免疫疗法项目 采用新型嵌合内分泌受体T细胞（CER-T）技术[5] 产品管线布局 - 公司疫苗组合包括与克利夫兰诊所合作开发的乳腺癌和卵巢癌治疗及预防疫苗[5] - 疫苗技术针对在特定癌症中表达的"退役"蛋白 还包括针对肺癌、结肠癌和前列腺癌等高发恶性肿瘤的候选疫苗[5] - 卵巢癌免疫疗法项目使用区别于其他细胞疗法的CER-T技术 通过FSH配体与肿瘤细胞上的FSHR受体结合而非抗体片段[5]

公司战略与业务进展 - 公司通过加强肿瘤学战略的两大支柱，推进向多产品生物技术公司转型 [2] - 与BMS达成合作加速开发PD-L1xVEGF-A双特异性抗体候选药物BNT327 [2] - 宣布收购CureVac以增强mRNA设计、递送配方和制造能力 [2] - 获得欧洲委员会批准新型变异适应性COVID-19疫苗，预计8月交付 [6][22] 财务表现 - 2025年第二季度收入2.608亿欧元，同比增长102.6%（2024年同期1.287亿欧元） [3] - 上半年收入4.436亿欧元，同比增长40.2%（2024年同期3.163亿欧元） [3] - 第二季度净亏损3.866亿欧元，同比收窄52.1%（2024年同期亏损8.078亿欧元） [7] - 上半年净亏损8.024亿欧元，同比收窄28.5%（2024年同期亏损11.229亿欧元） [7] - 第二季度每股亏损1.60欧元，同比改善52.4%（2024年同期亏损3.36欧元） [8] 研发与运营支出 - 第二季度研发支出5.091亿欧元，同比下降12.9%（2024年同期5.846亿欧元） [4] - 上半年研发支出10.347亿欧元，同比下降5.3%（2024年同期10.921亿欧元） [4] - 第二季度SG&A支出1.374亿欧元，同比下降25.2%（2024年同期1.838亿欧元） [5] - 上半年SG&A支出2.580亿欧元，同比下降18.5%（2024年同期3.164亿欧元） [5] 资金与投资 - 截至2025年6月30日，现金及等价物与证券投资总额达159.893亿欧元 [9] - 预计从BMS合作中获得15亿美元预付款，2026-2028年额外获得20亿美元非或有付款 [11] - 符合条件时可获得高达76亿美元的开发、监管和商业里程碑付款 [12] 肿瘤学管线进展 - BNT327在多种实体瘤类型中开展全球III期临床试验（ROSETTA Lung-01） [23][24] - BNT323/DB-1303（HER2 ADC）在复发性子宫内膜癌中推进潜在注册队列 [26] - BNT324/DB-1311（B7-H3 ADC）在晚期实体瘤中显示初步临床活性 [28] - BNT116（mRNA癌症免疫疗法）与cemiplimab联合治疗NSCLC数据将在2025 WCLC公布 [29] 2025年财务指引 - 全年收入指引维持17-22亿欧元，预计收入集中在最后3-4个月 [14] - 全年研发支出预计26-28亿欧元，SG&A支出预计6.5-7.5亿欧元 [15] - 资本支出预计2.5-3.5亿欧元，重点投入肿瘤学后期开发和商业化准备 [15][16] 行业合作与收购 - 与英国政府签署协议，未来10年投资高达10亿英镑用于创新药物研发 [33] - 收购CureVac的交易预计2025年完成，强化mRNA肿瘤免疫治疗布局 [33] - 与BMS达成全球共同开发和商业化协议，分担BNT327 50%的成本和利润 [13]

核心观点 - 公司获得美国FDA对其新型放射性药物RV-01的新药临床试验申请（IND）批准 计划于2025年第四季度启动针对实体瘤的首次人体研究 [1][5] - RV-01是首款针对B7-H3免疫检查点分子4Ig亚型的靶向放射性药物 具有高亲和力和选择性 可能为难治性实体瘤提供新治疗策略 [1][3][4] 产品特性与机制 - RV-01采用177镥标记的单克隆抗体 通过肝脏代谢机制降低血液毒性和肾毒性风险 区别于经肾脏排泄的肽类或小分子放射性药物 [2] - 该药物特异性靶向肿瘤高表达的4Ig亚型B7-H3 可避开血液中的2Ig可溶性亚型 增强肿瘤靶向性并避免循环中免疫复合物形成 [1][3] - 临床前研究显示RV-01能促使肿瘤缩小并延长动物生存期 且具有缩短半衰期特性 [2][5] 研发进展与合作 - RV-01是公司与MD安德森癌症中心合资企业Radiopharm Ventures开发的首个放射性药物 [5] - 公司管线包含1项II期和3项I期临床试验 涉及肺癌、乳腺癌和脑癌等实体瘤领域 [6] 公司背景 - 公司为临床阶段放射性药物开发商 在ASX（代码RAD）和纳斯达克（代码RADX）双重上市 [6] - 拥有多技术平台包括肽类、小分子和单克隆抗体类放射性药物 [6]