核心观点 - TransCode Therapeutics宣布其RNA肿瘤治疗候选药物TTX-MC138在1a期临床试验中取得进展，该药物旨在抑制与多种转移性癌症相关的microRNA-10b [1] - 13名患者接受了4种剂量水平（0.8 mg/kg至4.8 mg/kg）的治疗，其中8名患者继续接受治疗，2名患者已持续治疗7个月且病情稳定 [1][2][8] - 初步药代动力学（PK）和药效学（PD）数据显示TTX-MC138的剂量反应关系可预测，且在24小时后观察到miR-10b靶点结合 [2][8] - 药物在最高剂量下耐受性良好，未报告显著毒性，支持进入1b期剂量扩展阶段 [3] 临床试验进展 - 1a期试验为多中心、开放标签的剂量递增研究，旨在评估TTX-MC138在转移性实体癌患者中的安全性和耐受性 [5] - 剂量递增阶段完成后将进入剂量扩展阶段，进一步评估特定肿瘤类型中的抗肿瘤活性 [5] - 试验注册信息可通过ClinicalTrials.gov（NCT06260774）查询 [6] 药物特性 - TTX-MC138是首款靶向miR-10b的治疗候选药物，该microRNA被认为是转移性癌症发生和发展的关键因素 [4] - 2023年0期临床试验显示，即使微量给药也能在转移病灶中检测到药物递送和药效学活性，表明其治疗窗口较宽 [4] 公司背景 - TransCode Therapeutics专注于利用其专有TTX纳米颗粒平台开发RNA疗法，以治疗转移性癌症 [7] - 除TTX-MC138外，公司还拥有其他首创新药候选管线，旨在突破RNA递送挑战并靶向多种癌症相关遗传靶点 [7]