Celldex Therapeutics (NasdaqCM:CLDX) Conference November 13, 2025 09:30 AM ET Speaker3All right, good morning, and thank you so much for joining us for our second day of our first annual I&I Summit. I'm Jeroen Warburg with the TidyCow and Biotech Team, and it's a great pleasure to moderate the next session with Celldex. With us today really needs no introduction: Anthony Marucci, Founder, President, and CEO; Tibor Keler, Founder, Executive Vice President, and Chief Scientific Officer; and Diane Young, Senio ...

公司概况 * RAPT Therapeutics 是一家免疫学治疗公司 专注于能够颠覆现有护理标准且市场价值巨大的适应症[4] * 公司主要资产是 ozureprubart（RPT-904） 一种长效抗IgE药物 被设计为奥马珠单抗的改良型[4] * 该药物旨在实现比Xolair更低的给药频率和更好的依从性 并能覆盖因标签限制而无法使用Xolair的患者[4] 核心资产与临床进展 * Ozureprubart在慢性自发性荨麻疹的二期试验中显示出在所有时间点和所有终点上均优于奥马珠单抗的数值疗效 包括单次给药后疗效持续至第16周[5] * 该数据支持药物的持久性 并使公司能直接推进CSU的三期试验 同时也为食物过敏适应症提供良好转化潜力[5] * 公司目前正在进行食物过敏的二期B研究 并计划明年启动CSU的三期研究[5] * 食物过敏的二期B研究设计模仿了Xolair获批的OutMatch三期研究 是一项双盲安慰剂对照食物激发试验 计划招募对五种食物过敏的患者[21] * 研究包括8周和12周两种给药方案 主要目标是证明在奥马珠单抗适用患者中具有类似活性 并在奥马珠单抗不适用患者中探索任何活性趋势[22] * 公司预计食物过敏研究将在18个月内完成 数据读出时间预计在2027年初[24] 市场机会与竞争格局 * 食物过敏在美国是一个价值400亿美元的庞大市场 有1700万确诊患者 其中340万人在过去一年内就诊 存在高度未满足需求[14] * Xolair在食物过敏适应症的上市表现极佳 上市后六个季度内已有85000名患者使用 显示出巨大的市场潜力[9] * 公司认为其药物凭借更低的给药频率和覆盖更广患者群体的能力 有望取代奥马珠单抗成为标准护理 并获得溢价定价[15][18] * 支付方研究表明 基于便利性和更广的患者覆盖 支付方愿意为Ozu支付比品牌Xolair高约15%-20%的溢价[18] * 主要竞争机制除了奥马珠单抗及其仿制药外 还有诺华的BTK抑制剂 但公司认为其药物在安全性方面更具优势[15] 合作与财务 * Ozureprubart是从江苏恒瑞制药许可引进的资产 公司支付了3500万美元的首付款[11] * 里程碑付款总额约为6.7亿美元 其中超过三分之二（约4.5亿美元）为批准或商业化里程碑 另有约2.25亿美元研发里程碑分摊在三个潜在适应症上[11] * 公司拥有该资产除中国、台湾、香港和澳门以外的全球权利 销售提成率为低两位数[12] * 公司三季度末的预估现金余额为3.92亿美元 预计现金跑道可维持至2028年中 覆盖关键临床试验的读出[48] 其他重要信息 * 公司强调其药物与奥马珠单抗具有相同的表位 认为这是保持技术成功概率的关键 并引用了诺华因表位不同而失败的Ligelizumab案例[13] * 在CSU适应症中 公司计划明年年底启动两项约300名患者的三期试验 并可能利用合作伙伴在中国的数据补充安全性数据库[34] * 公司还拥有一个下一代CCR4拮抗剂项目 目前正在进行IND enabling研究 预计明年可提交IND[44] * 公司认为抗IgE药物在哮喘、慢性鼻窦炎和过敏性鼻炎等适应症也有巨大潜力 但当前优先聚焦于食物过敏和CSU[41]

投资评级与目标 - Guggenheim首次覆盖Rapt Therapeutics公司 给予买入评级和70美元目标价 [1] 核心产品优势 - 公司主要资产为长效抗IgE单抗RPT-904 其YTE突变使半衰期延长至罗氏Xolair的约3倍 [2] - 考虑到大多数食物过敏患者为儿童 RPT-904更少的给药频率可能提供显著的便利性优势 [3] 市场机会与竞争格局 - 抗IgE治疗市场正在扩大 Xolair的快速采用已超出预期 表现优于多款顶级自身免疫药物 [3] - RPT-904可能覆盖目前因高IgE水平或体重限制而不符合Xolair用药资格的20-30%患者群体 [4] 研发进展与财务预测 - RPT-904针对食物过敏适应症的二期b期试验预计2026年启动 涉及约100名参与者 数据预计在2027年上半年公布 [4] - 若获批 该药物在食物过敏适应症的峰值销售额预计约为21亿美元 [4] - 公司当前企业价值接近7.65亿美元 存在巨大的上涨潜力 [4]

交易概述 - 诺华公司以每股72美元的全现金方式收购Avidity Biosciences，交易总价值达120亿美元 [1][2] - 该收购价格较Avidity公司上一个收盘价有46%的溢价 [2] - 诺华公司首席执行官Vas Narasimhan表示，若等待明年Avidity的后期数据公布后再收购，交易规模可能“翻倍”，因此当前是“承担了适当的风险” [1] 交易影响与市场反应 - 交易宣布后，诺华公司股价下跌1.5%，而Avidity公司美股股价飙升超过40% [2] - 此次收购是诺华公司在首席执行官Narasimhan（2018年上任）领导下的最大一笔交易 [4] - 对于诺华公司而言，尽管分析师认为价格高于其通常的补强型收购，但公司即将离任的首席财务官Harry Kirsch仍将此交易视为补强型收购，并称公司仍有强大财力进行未来交易 [7] 战略背景与行业趋势 - 此次收购是诺华公司为应对其最畅销心脏治疗药物Entresto和哮喘药物Xolair专利到期，而采取的一系列举措之一，今年该公司已在收购和许可交易上花费170亿美元以加强研发管线 [4] - 该交易是今年生物技术领域第二大交易，仅次于强生公司以146亿美元收购Intra-Cellular Therapies的交易 [3] - 分析师指出，较低的估值和近期美国的药品定价协议可能推动生物技术领域的并购活动升温 [3] 被收购公司资产分析 - Avidity公司拥有三款针对罕见神经肌肉疾病的后期疗法 [5] - 其实验性疗法Del-zota针对一种杜氏肌营养不良症，预计明年将通过加速途径寻求美国FDA批准 [5] - 另一款针对强直性肌营养不良症的疗法Del-diseran的关键数据也预计在明年公布 [5] - 交易不包括Avidity公司的早期心脏病学项目，这些项目将被单独剥离 [4]

行业整体表现 - 医疗行业2025年第三季度财报发布周期即将加速，多数公司将在未来两周内公布业绩，该行业主要由制药/生物技术和医疗器械公司组成 [1] - 截至10月22日，医疗行业已有13.3%的公司（占该行业总市值的26.8%）公布了季度收益，其中87.5%的公司盈利超预期，同样比例的公司收入超预期，盈利同比增长7.4%，收入同比增长9.8% [3] - 整体而言，医疗行业第三季度盈利预计同比下降4.3%，而销售额预计较去年同期增长8.1% [3] 礼来公司 (Eli Lilly) - 礼来公司过往四个季度的业绩表现不一，两次盈利超预期，两次未达预期，平均负面盈利差异为2.31%，但在上一季度盈利差异为12.48% [5] - 公司目前盈利ESP为-0.66%，Zacks排名为第3，第三季度销售额和盈利的共识预期分别为160.1亿美元和每股6.02美元 [7] - 第三季度业绩预计将表现强劲，主要受其重磅GLP-1药物（Mounjaro和Zepbound）的强劲需求、供应改善、美国市场渗透加深以及国际上市扩大所驱动，肿瘤学和免疫学药物如Verzenio、Taltz以及新上市药物也支持了收入增长 [8] - 礼来公司定于10月30日开盘前公布季度业绩 [9] 默克公司 (Merck) - 默克公司拥有令人鼓舞的盈利记录，在过去四个季度中每次盈利均超预期，平均盈利差异为3.92%，上一季度盈利超预期5.97% [10] - 公司目前盈利ESP为-0.09%，Zacks排名为第3，第三季度销售额和盈利的共识预期分别为170.6亿美元和每股2.36美元 [12] - 第三季度收入增长可能由其重磅癌症药物Keytruda的更高销售额驱动，这归因于新增适应症和患者需求 [12] - 默克公司定于10月30日开盘前公布季度业绩 [12] 艾伯维公司 (AbbVie) - 艾伯维公司拥有出色的盈利记录，在过去四个季度中每次盈利均超预期，平均盈利差异为2.46%，上一季度盈利超预期2.77% [13] - 对于即将报告的季度，公司目前盈利ESP为0.00%，Zacks排名为第4（卖出），第三季度销售额和盈利的共识预期分别为155.9亿美元和每股1.80美元 [13] - 公司收入预计由关键药物Rinvoq、Skyrizi、Venclexta和Vraylar的强劲销售以及新药的显著贡献所驱动 [14] - 艾伯维公司定于10月31日开盘前公布季度业绩 [14] 百时美施贵宝公司 (Bristol Myers) - 百时美施贵宝公司拥有优异的盈利记录，在过去四个季度中每次盈利均超预期，平均差异高达22.71%，上一季度盈利超预期36.45% [15] - 公司目前盈利ESP为-1.03%，Zacks排名为第3，第三季度销售额和盈利的共识预期分别为118.3亿美元和每股1.51美元 [15] - 2025年第三季度收入可能受到增长产品组合销售额增长的积极影响，但总季度收入可能受到传统产品组合销售额下降的不利影响 [16] - 百时美施贵宝公司定于10月30日开盘前公布季度业绩 [17] 吉利德科学公司 (Gilead Sciences) - 吉利德科学公司拥有令人鼓舞的盈利记录，在过去四个季度中有三个季度盈利超预期，一次未达预期，平均差异为11.04%，上一季度盈利超预期3.08% [18] - 2025年第三季度，公司盈利ESP为-1.34%，Zacks排名为第3，第三季度销售额和盈利的共识预期分别为74.6亿美元和每股2.15美元 [19] - 公司的旗舰HIV疗法Biktarvy和Descovy可能提升了收入，但收入可能受到新的医疗保险D部分模式的影响，该模式增加了制造商在初始覆盖和灾难性阶段的折扣义务 [20] - 吉利德科学公司定于10月30日市场收盘后公布2025年第三季度业绩 [21] 其他公司动态 - 制药巨头罗氏（Roche）在2025年前九个月实现稳健增长，关键药物如Phesgo、Xolair、Hemlibra、Vabysmo和Ocrevus的高需求抵消了老药销售额的下降，因此罗氏现在预计2025年每股收益增长将更高 [2] - 行业领头羊强生（Johnson & Johnson）在10月中旬报告了强劲的第三季度业绩，盈利和销售额均超预期，并因此提高了其对2025年的销售预期，以反映今年迄今强劲的运营表现 [1]

交易概述 - 诺华宣布以约120亿美元收购美国生物科技公司Avidity Biosciences [1][3] - 交易对价为每股72美元，较Avidity上周五收盘价49.15美元溢价46% [3] - 此交易为2025年第二大交易，仅次于强生146亿美元收购Intra-Cellular Therapies [3] - 交易预计将于2026年上半年完成 [5] 交易结构与安排 - 交易前，Avidity将把其早期精准心脏病学项目分离至一家名为Spinco的新公司，预计该公司将上市 [3] - Spinco的CEO将由Avidity现任CEO Kathleen Gallagher担任 [3] - 诺华的收购将在上述拆分之后进行 [3] 交易战略动因 - 诺华正主动推进多项交易，以应对其多款重磅药物（包括心衰药物Entresto、哮喘治疗药Xolair及自身免疫疾病疗法Cosentyx）即将面临的专利到期问题 [4] - 收购有助于诺华在美国市场站稳脚跟，特别是在美国总统特朗普可能威胁征收高额药品关税的情况下 [6] - 交易预计通过规划在2030年前上市的产品，将释放数十亿美元的商业机遇 [5] 收购资产与技术 - 诺华通过此次收购获得多个晚期RNA研发项目，包括针对杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和1型强直性肌营养不良症（DM1）的候选疗法 [4] - 主导项目del-zota（针对适用外显子44跳跃治疗的DMD患者）已获得美国FDA生物制品许可申请前会议的"积极成果"，计划于明年第一季度提交上市申请 [4] - 诺华还将获得该公司在神经科学领域的剩余研发管线及项目，同时获得其RNA靶向递送平台技术 [4] - Avidity开创性的抗体寡核苷酸偶联物（AOC）RNA治疗平台是交易核心资产之一 [5] 财务影响与前景 - 拟议的收购将使诺华2024年至2029年的预期销售复合年增长率从+5%提高至+6% [5] - 这代表着一个随着时间推移为股东带来丰厚回报的重要机会 [5] - Avidity CEO表示相信此项交易能为投资者实现价值最大化，并支持其神经科学管线的全球拓展 [5]

收购交易核心条款 - 瑞士制药公司诺华同意以约120亿美元现金收购美国生物技术公司Avidity Biosciences [1] - Avidity股东将获得每股72美元现金 较该公司上周五收盘价溢价46% [1] 诺华的战略动机 - 公司今年积极进行交易以应对其一些重磅药物即将到来的专利悬崖 包括心力衰竭药物Entresto、哮喘药物Xolair和自身免疫疾病药物Cosentyx [2] - 通过收购进入治疗选择有限的领域 同时加强在罕见病领域的布局 [4] - 交易有助于诺华在美国市场建立更稳固的立足点 以应对特朗普总统可能出台的巨额药品关税威胁 [6] Avidity Biosciences的业务概况 - 总部位于圣地亚哥的Avidity是一家临床阶段公司 正在开发针对各种肌肉疾病的治疗方法并推进数个同类首创候选药物 [5][7] - 其主要药物Del-zota处于早中期开发阶段 作为杜氏肌营养不良症一种罕见形式的潜在治疗方法 [6] - 公司还在为其他严重肌肉疾病开发另外两种药物 [6] 交易相关安排 - 根据交易条款 Avidity将把其早期精准心脏病学项目分拆至一家名为Spinco的新公司 预计Spinco将成为一家上市公司 [4]

收购交易核心条款 - 诺华公司同意以约120亿美元现金收购生物技术公司Avidity Biosciences [1] - 交易条款为Avidity股东每股获得72美元现金 较公司周五收盘价溢价46% [1] - Avidity市场估值接近67亿美元 [4] 收购战略动机 - 收购旨在加强诺华在罕见肌肉疾病治疗领域的产品组合 [1][3] - 公司今年积极进行交易以应对其某些重磅药物即将到来的专利悬崖 包括心力衰竭药物Entresto、哮喘药物Xolair和自身免疫疾病药物Cosentyx [2] - 通过收购扩展至治疗选择有限的领域 同时加强在罕见病领域的布局 [3] 标的公司资产与技术 - Avidity是一家临床阶段公司 开发针对多种肌肉疾病的治疗方法并推进数个一流候选药物 [3] - 其主要药物Del-zota处于早中期开发阶段 作为杜氏肌营养不良症一种罕见形式的潜在疗法 [4] - 公司正在开发另外两种针对严重肌肉疾病的药物 [4] - 公司拥有三种针对罕见神经肌肉疾病的实验性候选药物 这些候选药物采用特殊技术设计 可将RNA疗法直接递送至肌肉组织 [4] - 候选药物预计在2026年前寻求批准 [4] 交易结构与后续安排 - 根据交易条款 Avidity将其早期精准心脏病学项目分拆至一家名为Spinco的新公司 该公司预计将成为上市公司 [2] - Avidity首席项目官Kathleen Gallagher将在分拆后执掌Spinco [5] 行业背景与市场影响 - 交易有助于诺华在美国总统特朗普潜在的巨额药品关税威胁下 在美国市场建立更稳固的立足点 [5] - 为应对特朗普政府提出的关税提案 强生、罗氏和赛诺菲等主要制药公司已承诺在美国投资数十亿美元以应对不确定的贸易政策 [6] - 特朗普政府于8月对瑞士征收39%的关税 导致当月瑞士对美出口锐减 但制药公司最初被豁免于美国关税之外 [7]

收购交易核心条款 - 诺华公司同意以约120亿美元现金收购生物技术公司Avidity Biosciences [1] - Avidity股东将获得每股72美元现金 较该公司周五收盘价溢价46% [1] - Avidity市值接近67亿美元 [4] 诺华公司的战略动机 - 公司今年积极进行交易以应对其一些重磅药物即将到来的专利悬崖 包括心力衰竭药物Entresto、哮喘药物Xolair和自身免疫疾病药物Cosentyx [2] - 通过此次收购扩大在治疗选择有限领域的业务 同时加强在罕见病领域的布局 [3] - 交易有助于公司在美国市场建立更稳固的立足点 以应对潜在的巨额药品关税威胁 [5] Avidity Biosciences的资产与技术 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 开发多种肌肉疾病治疗方法并推进数个首创药物候选物 [3] - 主要药物Del-zota处于早中期开发阶段 作为杜氏肌营养不良症一种罕见形式的潜在治疗方法 公司还在研发另外两种针对严重肌肉疾病的药物 [4] - 公司正在开发三种实验性药物候选物 旨在治疗罕见神经肌肉疾病 这些候选物预计在2026年前寻求批准 采用特殊技术将RNA疗法直接递送至肌肉组织 [4] 交易相关安排 - 根据交易条款 Avidity将把其早期精准心脏病学项目分拆成一家名为Spinco的新公司 预计将成为上市公司 [2] - Avidity首席项目官Kathleen Gallagher将在分拆后执掌Spinco [5] 行业背景与动态 - 为应对特朗普政府提出的关税提案 强生、罗氏和赛诺菲等主要制药公司已承诺在美国投资数十亿美元 以应对不确定的贸易政策 [6] - 特朗普政府于8月对瑞士征收39%的关税 导致当月瑞士对美出口锐减 但制药公司最初被豁免于美国关税之外 [7]

公司业绩概览 - 罗氏2025年第三季度销售额为149亿瑞士法郎，按固定汇率计算同比增长6% [1] - 2025年前九个月总销售额达459亿瑞士法郎，按固定汇率计算同比增长7% [2] - 公司股价年内上涨28.5%，远超行业7.6%的增幅 [3] 制药部门业绩 - 制药部门前九个月销售额增长9%至355亿瑞士法郎 [2] - 五大关键药物（Phesgo, Xolair, Hemlibra, Vabysmo, Ocrevus）合计销售额达158亿瑞士法郎，较2024年同期增加24亿瑞士法郎 [4] - 多发性硬化症药物Ocrevus销售额增长7%至52亿瑞士法郎 [5] - 血友病A药物Hemlibra销售额飙升12%至35亿瑞士法郎 [5] - 眼科药物Vabysmo销售额增长13%至30亿瑞士法郎 [5] - 乳腺癌药物Phesgo销售额暴涨54%至18亿瑞士法郎 [9] - 过敏药物Xolair销售额激增34%至22亿瑞士法郎 [9] 诊断部门业绩 - 诊断部门前九个月销售额增长1%至103亿瑞士法郎 [3] - 病理解决方案和分子诊断的需求增长抵消了中国医疗定价改革的影响 [3] 产品线具体表现 - 免疫肿瘤药物Tecentriq销售额增长1%至26亿瑞士法郎 [6] - 乳腺癌药物Kadcyla销售额增长8%至15亿瑞士法郎 [9] - 血癌药物Polivy销售额飙升40%至11亿瑞士法郎 [10] - 囊性纤维化药物Pulmozyme销售额增长16%至3.61亿瑞士法郎 [11] - 由于生物类似药竞争，Herceptin销售额下降19%至8.17亿瑞士法郎，Avastin销售额下降15%至7.63亿瑞士法郎 [10][11] 2025年业绩指引 - 公司维持2025年总销售额中个位数增长的预期 [12] - 将每股核心收益增长预期从高个位数上调至高个位数至低双位数范围 [12] - 公司计划进一步增加以瑞士法郎计价的股息 [12] 研发与管线更新 - FDA批准Gazyva/Gazyvaro标签扩展用于治疗狼疮性肾炎 [13] - FDA批准Tecentriq联合lurbinectedin作为广泛期小细胞肺癌的一线维持疗法 [13] - 乳腺癌药物giredestrant的III期研究显示，联合疗法将疾病进展或死亡风险显著降低44%至62% [14] - 公司将以35亿美元收购89bio公司，获得其治疗MASH的后期阶段药物pegozafermin [15] - 与合作伙伴Alnylam将高血压药物zilebesiran推进至全球III期心血管结局试验 [16] 行业竞争格局 - 眼科药物Vabysmo表现优异，对再生元公司的Eylea构成了强劲竞争 [17] - 关键药物专利独占权丧失继续对2025年的营收增长产生不利影响 [18]