核心观点 - 公司宣布其CAR-T细胞疗法KYV-101在治疗全身型重症肌无力的注册性KYSA-6临床试验2期部分取得积极的期中数据 结果显示出前所未有的疗效和一致的安全性 为后续3期试验的设计和成功提供了强有力的支持 [1][2][5] 临床试验设计与患者基线 - KYSA-6试验是一项单臂、开放标签、多中心研究 针对中度至重度全身型重症肌无力患者 [3] - 截至2025年10月3日数据截止 共有6名患者接受了单次剂量为1×10的KYV-101 CAR-T细胞输注 这些患者平均MG-ADL评分为11.2 QMG评分为17.3 MGC评分为21.8 平均病程为5.3年 且均对先前的免疫抑制剂治疗无效 [4] 疗效数据 - 100%的患者在24周时均达到了临床意义的MG-ADL和QMG评分改善 这两项是3期试验的共同主要终点 [1][6] - MG-ADL评分平均降低8.0分 QMG评分平均降低7.7分 且深度应答在两周内即可观察到 [6] - 100%的患者在MGC评分上也达到临床意义改善 平均降低12分 [12] - 在至少完成24周随访的三名患者中 有两名达到了最小症状表达标准 [12] - 单次给药后24周内 100%的患者成功停用了非甾体免疫抑制剂、大剂量固醇类药物以及FcRn和补体抑制剂 显著减轻了治疗负担 [12] 安全性数据 - KYV-101耐受性良好 未观察到新的安全信号 [12] - 未发生高级别细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征事件 [1][12] - 一名患者出现4级中性粒细胞减少症的严重不良事件 此为预期内事件 经标准支持治疗后改善至1级 [12] 公司战略与后续计划 - 基于今年早些时候与美国FDA举行的2期试验结束会议 该研究已修订为注册性2/3期试验 [8] - 公司计划在2025年底前启动3期部分的患者入组 并在明年分享2期部分的更新数据 [5] - 公司认为这些数据增强了其对建立一流神经免疫学产品线的信心 并扩大了未来的增长机会 [2] - 公司将于2025年10月29日东部时间上午8点举行电话会议讨论这些结果 [1][9]

公司近期动态 - 公司创始人兼首席执行官Pete O'Heeron将于2025年11月3日至5日在奥地利维也纳举行的Bio-Europe 2025会议上发表演讲[1] - 公司将于2025年11月4日星期二中欧时间下午4:15进行公司介绍，并在会议期间安排一对一投资者会议[2] 公司业务概览 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用成纤维细胞及其衍生材料开发慢性疾病的治疗方法和潜在治愈方案[1][3] - 公司拥有超过270项已授权和申请中的美国及国际专利，覆盖伤口愈合、多发性硬化症、椎间盘退变、银屑病、骨科、人类长寿和癌症等多种临床路径[1][3] - 公司代表细胞疗法和组织再生领域的下一代医学进步[3]

公司业务调整 - 生物技术公司Galapagos将逐步终止其细胞疗法业务 [1] - 终止业务的原因是此前尝试出售该业务未获成功 [1] - 此次业务调整将影响在欧洲、中国和美国共365个职位 [1]

As filed with the Securities and Exchange Commission on September 16, 2025 Registration No. 333- UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM S‑1 REGISTRATION STATEMENT Under THE SECURITIES ACT OF 1933 BioCardia, Inc. (Exact name of Registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (Primary Standard Industrial Classification Code Number) 320 Soquel Way Sunnyvale, California 94085 (650) 226-0120 Delaware 2836 23-2753988 (I.R ...

临床数据进展 - 将于2025年10月29日在美国神经肌肉与电诊断医学协会年会上以口头报告形式公布KYV-101治疗重症肌无力的6名患者最长9个月随访的顶线疗效和安全性数据[1][2] - 截至摘要提交时已完成5例患者给药，口头报告将涵盖这5例患者及近期给药的第6例患者的早期数据[2] 临床试验规划 - KYSA-6研究第二阶段经FDA认可调整为注册性2/3期研究，注册性3期部分计划于2025年底前启动患者入组[1][2] - 公司计划在2026年上半年公布僵人综合征的关键顶线数据[2] 产品特性与管线 - KYV-101为全人源化自体CD19 CAR-T细胞疗法，采用CD28共刺激域设计，通过单次给药实现深度B细胞清除和免疫系统重置，有望达成持久无药物、无疾病状态的缓解[3] - 管线包含自体与同种异体CAR-T疗法，其中KYV-102采用专有全血快速制造工艺，可扩展至更广泛自身免疫适应症[4] - 除重症肌无力和僵人综合征注册试验外，公司正开展狼疮性肾炎的1/2期多中心试验，并通过多发性硬化和类风湿关节炎的研究者发起试验筛选后续优先开发适应症[4]

公司介绍 - 公司为临床阶段生物技术公司 专注于开发针对神经和眼科疾病的新型细胞疗法[1] - 公司致力于特定细胞类型的制造和输送 以解决因特定细胞类型缺失导致的疾病[3] - 当前最高效的应用案例是治疗干性年龄相关性黄斑变性 该疾病特征是RPE细胞缺失[3] 技术平台 - 通过实验室制造RPE细胞并输送至患者体内 以恢复疾病中丧失的功能[3] 管道进展 - 近期宣布若干新进展 包含此前未公开的新内容[3] 企业治理 - 公司为公开上市交易企业 相关前瞻性声明需参考sec.gov备案的安全港信息[2] - 临床试验信息可通过clinicaltrials.gov获取[2]

公司背景 - Kite为Gilead子公司 专注于细胞治疗领域 [2] - 公司约十年前被Gilead收购 此次收购成为业务发展重要组成部分 [2] 业务表现 - Yescarta商业化表现超出预期 [2] - 多个后期阶段项目带来令人振奋的数据进展 [2] 人员介绍 - Cindy Perettie担任Kite公司首席执行官 [2] - Brian Skorney为Baird资深生物技术分析师 [1]

公司近期活动 - 首席执行官Warner Biddle将于2025年9月3日11:00 ET出席富国银行医疗会议并进行炉边谈话[1] - 首席执行官Warner Biddle将于2025年9月8日16:05 ET出席摩根士丹利第23届全球医疗会议并进行炉边谈话[1] - 首席执行官Warner Biddle将于2025年9月9日11:00 ET出席H C Wainwright第27届全球投资会议并进行炉边谈话[2] 公司业务概况 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发针对自身免疫性疾病的细胞疗法[3] - 核心CAR T细胞疗法候选药物KYV-101处于晚期临床开发阶段 注册试验针对僵人综合征和重症肌无力[3] - 开展两项多中心1/2期临床试验针对狼疮性肾炎患者[3] - 通过KYSA试验及研究者发起试验探索多发性硬化和类风湿性关节炎等新适应症[3] - 管线包含自体与同种异体下一代CAR T细胞疗法 包括KYV-102采用专有全血快速制造工艺[3] 投资者关系 - 所有会议演示均通过公司投资者关系网站提供实时网络直播[2] - 会议结束后所有活动存档回放将在网站保留约90天[2] - 投资者联系邮箱为InvestorRelations@kyvernatx.com[4] - 媒体联系邮箱为media@kyvernatx.com[4]

核心业务动态 - TECELRA第二季度销售额达到1110万美元 环比增长超过150% 共为16名患者开具发票[2] - 与US WorldMeds达成最终协议 以5500万美元首付款及最高3000万美元里程碑付款出售TECELRA、lete-cel、afami-cel和uza-cel细胞疗法资产[2] - 交易完成后公司已偿还Hercules Capital债务 正在进行业务重组以最大化PRAME和CD70靶向T细胞疗法等剩余资产价值[2] 运营进展 - 治疗中心网络接近完成 目前有30家中心接受患者转诊[3] - 制造组织保持100%商业化生产成功率直至第二季度末[3] - lete-cel计划于2026年上市 交易确保患者持续获得TECELRA治疗[3] 财务状况 - 截至2025年6月30日现金及现金等价物为2610万美元 总流动性2610万美元 较2024年末的9110万美元和15160万美元大幅下降[4] - 第二季度总收入1370万美元 上半年总收入2100万美元 较2024年同期的12820万美元和13390万美元显著减少[4] - 研发费用第二季度2300万美元 上半年5180万美元 低于2024年同期的4040万美元和7570万美元[4] - 净亏损第二季度3030万美元 上半年7790万美元 而2024年同期为盈利6950万美元和2100万美元[5] 收入结构变化 - 开发活动收入上半年同比下降96% 主要因2024年4月终止与Genentech合作 导致2024年上半年确认10130万美元累计追补调整[4] - 产品收入因TECELRA于2024年8月1日获FDA批准而开始产生[4] 现金流与偿付能力 - 交易完成后现金状况可满足未来12个月运营需求[6] - 上半年经营活动现金流净流出10137万美元 投资活动现金流净流入5964万美元 融资活动现金流净流出23666万美元[13]

公司动态 - 公司正在推进针对其他严重疾病(OSD)的NXC-201剂量试验和计划 [1] - 公司计划通过外部合作伙伴授权开发其他严重疾病项目 [1][2] - 公司专注于完成NEXICART-2试验以提交BLA申请用于复发/难治性AL淀粉样变性 [2] - 公司计划在即将举行的科学论坛上发布NXC-201的临床数据 [1] 产品进展 - 公司主要候选产品为NXC-201，这是一种空间优化的BCMA靶向CAR-T细胞疗法，具有"数字过滤器"可过滤非特异性激活 [1][3] - NXC-201正在美国多中心研究NEXICART-2(NCT06097832)中进行评估，该研究采用注册性设计 [3] - NXC-201已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定，以及FDA和EMA授予的孤儿药资格(ODD) [3] - 2025年ASCO会议上，Memorial Sloan Kettering癌症中心的Heather Landau博士口头报告了NXC-201的中期结果 [3] 战略规划 - 公司认为外部合作伙伴关系可为NEXICART-2的BLA提交和未来开发项目提供支持 [2] - 公司CEO表示NXC-201的临床结果可能为多种严重疾病提供"一次性解决方案" [2] - CFO表示合作伙伴关系有助于推动NEXICART-2获得FDA批准 [2]