公司业务进展 - 2025年公司重点是将突破性的Nu.Q®平台在人类诊断市场商业化 [2] - 本季度签署两项重要人类诊断协议：与Werfen就抗磷脂综合征（"APS"）达成的研发许可和独家商业选择权协议，以及与Hologic达成的共同营销和服务协议 [2] - 合作方Werfen和Hologic均为价值数十亿美元（multi-billion dollar）的公司，并在各自专业领域是全球领导者 [3] - 公司目前正与约10家全球领先的诊断和液体活检公司进行讨论，涉及尽职调查、技术转移、临床样本评估、条款清单和合同谈判等多个阶段 [4] - 目标是在人类诊断领域达成一系列许可协议，复制其在兽医市场的成功策略，交易结构多样，可能包括预付款、里程碑付款和未来经常性收入 [6] 技术与研发进展 - Nu.Q®技术在癌症和脓毒症等关键领域显示出广泛的适用性，并作为表观遗传药物开发的生物标志物 [5] - 公司在Capture-Seq™技术方面取得突破，该技术能够浓缩染色质片段和肿瘤DNA，在液体活检领域具有巨大潜力 [5] - 近几个月在多项学术发表方面取得显著进展，预计未来几个季度所有核心领域将有同行评审的出版物发表 [5] - 公司开发的表观遗传学平台旨在为全球数亿人和动物（hundreds of millions）的肿瘤和NETosis检测与监测做出贡献 [6] 财务表现 - 第三季度收入为60万美元（$0.6 million），较去年同期增长32% [8] - 第三季度运营支出同比下降10%，前三季度运营支出同比下降18% [8] - 第三季度净亏损同比下降8%，前三季度净亏损同比下降20% [8] - 第三季度经营活动所用净现金为360万美元（$3.6 million），同比下降33% [8] - 季度结束后，公司通过保密营销公开发行获得净收益约610万美元（$6.1 million），其中包括承销商部分行使超额配售权 [8]

公司财务与运营更新 - 公司将于2025年11月14日美国东部时间上午8:30举行第三季度财报电话会议 讨论2025年第三季度财务和运营业绩并提供业务更新 [1] - 电话会议将由集团首席营销与传播官 集团总裁兼首席执行官 集团首席财务官和首席科学官共同主持 内容涵盖第三季度重要事件和即将到来的里程碑 [2] - 会议提供在线音频直播 电话重播服务将提供至2025年11月28日 [3] 公司业务与战略 - 公司是一家跨国表观遗传学公司 致力于通过早期检测和疾病治疗监测来拯救生命并改善患有重大疾病的人和动物的预后 [4] - 公司通过子公司开发和商业化简单易用 成本效益高的血液测试 用于帮助检测和监测一系列疾病 包括某些癌症和与NETosis相关的疾病 如败血症 [5] - 公司的研发活动集中在比利时 在美国设有创新实验室和办公室 在伦敦设有办公室 [6] 公司融资活动 - 公司宣布完成定价为600万美元的普通股和普通股认股权证的承销公开发行 [9]

公司战略与财务亮点 - 公司在2025年上半年成功融资超过6000万美元，实现了显著的财务转折[3] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为4040万美元，相比2024年同期的844万美元大幅增长[14][16] - 公司净业绩改善，2025年前九个月净亏损为150万美元（每股-0.02美元），相比2024年同期的250万美元亏损（每股-0.04美元）有所收窄[14] - 与2024年9月相比，2025年9月30日的净业绩因终止与Nice&Green的可转换债券融资安排而改善了110万美元[1] 中枢神经系统管线进展 - 核心产品vafidemstat用于边缘型人格障碍的PORTICO-2三期试验方案已提交美国FDA，并于10月获得书面反馈，公司将修订方案后重新提交[4][5] - 用于精神分裂症的EVOLUTION二期b试验正在积极招募参与者，并计划扩展至更多欧盟国家，主要评估对阴性症状的改善[5][8] - 公司正在准备名为HOPE-2的新二期试验，评估vafidemstat治疗自闭症谱系障碍患者的攻击行为，将包括遗传定义的亚群[5][8] - vafidemstat的专利组合得到加强，欧洲专利局已发出授权通知，专利保护期至少持续至2038年[8] 肿瘤与血液学管线进展 - iadademstat与venetoclax和azacitidine的三联疗法在一线急性髓系白血病一期试验中显示出100%的总缓解率，其中88%达到完全缓解，且无剂量限制性毒性[3][7] - 在复发/难治性FLT3突变AML的FRIDA一期b试验中，iadademstat与gilteritinib联合治疗在12名可评估患者中达到67%的总缓解率和58%的完全缓解率[11] - iadademstat的临床开发已扩展至非恶性血液疾病，针对镰状细胞病的RESTORE一期b试验已开始招募患者，针对原发性血小板增多症的试验正在准备中[5][11] - iadademstat的专利组合获得加强，欧洲和澳大利亚专利局已发出授权通知，专利保护期至少持续至2040年[11] 团队建设与合作伙伴 - 公司为推进后期研发管线并加强与FDA和EMA的沟通，强化了临床、战略和监管团队，引进了多名资深专家作为高级顾问[3][6] - 公司临床顾问委员会新增了多位杰出的临床和学术专家，以支持中枢神经系统领域的开发[6] - 作为战略计划的一部分，公司正在为其肿瘤血液学资产iadademstat探索潜在的合作伙伴关系[3] - 公司与美国国家癌症研究所的合作研究开发协议继续生成新的临床证据，且公司仅需承担最低的财务投入[3][11]

核心事件概述 - Oryzon Genomics公司宣布其选择性LSD1抑制剂iadademstat在血液肿瘤领域的三个研究摘要被第67届美国血液学会（ASH）年会接受，将于2025年12月6日至9日在美国佛罗里达州奥兰多进行展示 [1] 临床研究数据（急性髓系白血病） - **FRIDA研究（FLT3突变复发/难治性AML）**：Ib期FRIDA研究评估iadademstat联合gilteritinib，在扩展阶段选定剂量下，12名可评估患者中的总缓解率（ORR）为67%（8/12），完全缓解率（CR+CRh+CRi）为58%（7/12），其中3名患者接受了造血干细胞移植 [4][5][6] - **OHSU发起的研究（一线不适合强化疗AML）**：Ib期研究评估iadademstat联合venetoclax和azacitidine，前8名患者的初步数据显示总缓解率为100%，其中88%达到完全缓解（CR），12.5%为形态学无白血病状态（MLFS），中位随访9个月时估计的6个月总生存率为88%，未观察到剂量限制性毒性 [5][7] 新增临床开发计划（骨髓增殖性肿瘤） - 美国国家癌症研究所（NCI）发起的一项II期随机研究正在评估ASTX727联合或不联合iadademstat治疗加速期/急变期骨髓增殖性肿瘤（MPN-AP/BP），研究包含剂量递增阶段和随机化阶段（每组25名患者），主要终点为治疗4个周期内的急性白血病完全缓解（ALR-C）或更好缓解率，该研究已开始招募患者 [8][9] - 针对加速期和急变期MPN患者存在重大未满足医疗需求，当前治疗方案在急变期的生存期仅为3-5个月，加速期为12-18个月 [10] 药物机制与开发地位 - iadademstat是一种高选择性的口服LSD1表观遗传酶抑制剂，在血液癌症中具有强大的分化效应，已在复发/难治性AML的I/IIa期研究中显示出良好的安全性和初步抗白血病活性 [13] - 该药物已获得美国小细胞肺癌（SCLC）的孤儿药认定，以及美国和欧盟急性髓系白血病（AML）的孤儿药认定 [13]

临床试验启动 - 公司宣布首位患者已入组其名为RESTORE的多中心、开放标签Ib期临床试验，该试验旨在评估iadademstat在成人镰状细胞病（SCD）患者中的应用 [1] - RESTORE试验计划在西班牙多个研究中心招募约40名成年患者 [1] - 试验主要目的是评估iadademstat在SCD中的安全性和耐受性，确定II期推荐剂量（RP2D），并评估其对诱导胎儿血红蛋白（HbF）表达的效果 [1] 药物机制与科学依据 - iadademstat是一种口服、强效、高选择性的LSD1抑制剂，通过表观遗传重编程血红蛋白转换来重新诱导HbF [2] - 增加HbF水平已被美国FDA认可为治疗SCD的临床有意义终点 [1] - 通过提高HbF水平，iadademstat旨在减少血管闭塞、溶血和器官损伤，这些是SCD发病率和生存率下降的关键驱动因素 [3] - 流行病学研究一致表明，较高的HbF水平与SCD患者预期寿命的改善直接相关 [3] 公司管理层评论 - 公司高级副总裁表示，在临床前狒狒SCD模型中，iadademstat已证明概念验证（PoC），并以创纪录时间实现RESTORE试验的首位患者入组（FPI）是重要里程碑 [2] - 公司首席执行官表示，SCD代表一个重大的未满足医疗需求，将iadademstat的临床开发范围扩展到血液学领域是重要一步 [2] - 鉴于RESTORE的开放标签设计，公司预计在未来几个月内获得初步见解，以更好地理解iadademstat在该适应症中的潜力 [2] 药物安全性与既往经验 - iadademstat在首次人体（FiM）研究和肿瘤血液学适应症的联合研究中显示出良好的耐受性 [2] - 迄今为止，已有近200名患者接受过iadademstat治疗，这为其进入RESTORE试验的安全性提供了支持 [2] - 在复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的I/IIa期首次人体临床试验中，iadademstat证明了安全性和良好耐受性，并显示出初步抗白血病活性迹象 [5] 公司背景与研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，是表观遗传学领域的欧洲领导者，专注于中枢神经系统（CNS）疾病和肿瘤学的个性化医疗 [4] - 公司拥有先进的临床产品组合，包括两个LSD1抑制剂：用于CNS的vafidemstat（已准备进入III期）和用于肿瘤学及血液学的iadademstat（处于I/II期） [4] - 公司拥有针对其他表观遗传靶点（如HDAC-6）的研发管线，其中临床候选药物ORY-4001已被提名用于CMT和ALS的可能开发 [4] 药物其他开发进展 - iadademstat正在与gilteritinib联合，用于复发/难治性FLT3突变AML患者的持续Ib期FRIDA试验中接受评估 [7] - iadademstat也正在与阿扎胞苷和venetoclax联合，用于一线AML治疗，相关研究由俄勒冈健康与科学大学（OHSU）发起，并由美国国家癌症研究所（NCI）赞助 [7] - 公司通过与NCI签署的合作研发协议（CRADA），正在不同血液学和实体瘤类型中进一步开发iadademstat [7] - 除了血液癌症，LSD1抑制已被提议作为某些实体瘤的有效治疗方法 [7] - iadademstat已获得美国小细胞肺癌（SCLC）的孤儿药认定，以及美国和欧盟急性髓系白血病（AML）的孤儿药认定 [7]

公司近期活动安排 - 公司管理层将参加2025年11月3日至5日在奥地利维也纳会议中心举行的BIO-EUROPE会议 [1] - 公司管理层将参加2025年11月17日在英国伦敦老比林斯盖特举行的LSX Investival Showcase Europe 2025会议 [1] - 公司管理层将参加2025年11月17日至20日在英国伦敦华尔道夫希尔顿酒店举行的Jefferies Global Healthcare Conference，并可在会议期间进行一对一交流 [2] 公司基本信息与业务重点 - 公司成立于2000年，总部位于西班牙巴塞罗那，是一家临床阶段生物制药公司，也是表观遗传学领域的欧洲领导者 [3] - 公司专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学领域的个性化医疗，团队由位于巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥的制药行业高素质专业人士组成 [3] - 公司拥有先进的临床产品管线，包括两种LSD1抑制剂：用于中枢神经系统疾病（已准备进入III期临床）的vafidemstat和用于肿瘤学（II期临床）的iadademstat [3] 公司研发管线与平台 - 公司拥有针对其他表观遗传靶点的研发资产，如HDAC-6，其临床候选药物ORY-4001已被提名用于CMT和ALS的可能开发 [3] - 公司拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台，适用于多种恶性和神经系统疾病 [3]

战略合作与人事任命 - 公司宣布与Iman Barilero博士达成战略合作，任命其为监管事务高级顾问，以支持vafidemstat在边缘型人格障碍的III期临床项目[1] - Barilero博士拥有超过30年的全球监管事务领导经验，涵盖中枢神经系统、神经精神病学、免疫肿瘤学和罕见疾病领域，并在指导II-III期项目、获得全球批准方面有成功记录[2] - 其在灵北公司担任中枢神经系统全球监管科学副总裁期间，领导了针对抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症、阿尔茨海默病等多种疾病的突破性疗法的全球监管策略[3] 公司战略与管线进展 - 此次合作是公司加强其医学、监管和战略职能的战略举措的一部分，Barilero博士的专长将助力vafidemstat进入III期临床并应对美国食品药品监督管理局提出的所有问题[4] - 公司的中枢神经系统管线还包括针对精神分裂症和自闭症谱系障碍的项目，vafidemstat目前正在一项评估其对精神分裂症阴性症状改善潜力的IIb期试验中，针对自闭症谱系障碍的临床试验也在准备中[4] - 公司拥有先进的临床产品组合，包括两个LSD1抑制剂：用于中枢神经系统的vafidemstat和用于肿瘤学的iadademstat[5] 核心产品vafidemstat概况 - Vafidemstat是一种口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂，可减轻认知障碍和神经炎症，并具有神经保护作用[6] - 在针对不同精神疾病患者的攻击性和中度至重度阿尔茨海默病患者的激越/攻击性的两项IIa期临床试验中均报告了积极的临床结果[8] - 在边缘型人格障碍的全球随机双盲IIb期试验完成后，vafidemstat已成为准备进入III期的资产，其III期方案已提交[8] 合作目标与专家观点 - 合作目标包括加强与美国食品药品监督管理局的监管对话，为临床开发项目提供战略指导，并带来中枢神经系统和免疫肿瘤学领域的深厚专业知识[7] - 公司首席执行官认为Barilero博士的领导将有助于确保公司完全准备好推进其在边缘型人格障碍和精神分裂症的后期管线以及自闭症谱系障碍的早期项目[4] - Barilero博士表示vafidemstat对中枢神经系统疾病患者具有重要前景，期待贡献其在全球监管策略方面的经验以帮助推进其发展[4]

监管沟通与临床进展 - 公司收到美国FDA关于vafidemstat治疗边缘性人格障碍的III期方案书面反馈，反馈内容涉及研究终点选择和非临床考虑等因素 [2] - 公司将根据FDA的指导意见修订III期方案并重新提交，此类迭代互动在监管对话中较为常见 [2] - 公司首席执行官表示，FDA的建设性反馈是优化III期项目的机会，与监管机构的建议保持一致将加强试验设计 [3] - 公司正在积极修订方案，并期待在提交修订方案后与FDA进行后续讨论 [3] 公司产品管线与业务概览 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，也是表观遗传学领域的欧洲领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 [5] - 公司团队由来自制药行业的高素质专业人士组成，分布在巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥 [5] - 公司拥有先进的临床产品组合，包括两个LSD1抑制剂：用于中枢神经系统疾病的vafidemstat和用于肿瘤学的iadademstat [5] - 公司拥有针对其他表观遗传靶点的研发资产，并拥有用于多种恶性和神经系统疾病的生物标志物识别和靶点验证的强大平台 [5] Vafidemstat药物详情与研发进展 - Vafidemstat是一种口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂，可减轻认知障碍和神经炎症，并具有神经保护作用 [6] - 在动物研究中，该药物能恢复记忆，并将表现出加速衰老和阿尔茨海默病特征的小鼠的攻击性降至正常水平 [6] - 公司已完成多项vafidemstat的IIa期临床试验，在攻击性、阿尔茨海默病、多发性硬化症和严重新冠患者中显示出积极的临床结果和抗炎活性 [6] - 完成针对边缘性人格障碍的全球随机双盲IIb期PORTICO试验后，vafidemstat已成为针对BPD激越/攻击行为的III期就绪资产 [6] - 该药物正在一项针对精神分裂症阴性症状的双盲、随机、安慰剂对照IIb期试验中进行评估 [4][6] - 公司正在对vafidemstat采用中枢神经系统精准医疗方法，并准备在自闭症状况中开展针对攻击行为的临床试验 [6][7] 其他临床项目 - 公司的其他中枢神经系统临床项目按计划进行 [4]

融资方案概述 - 公司宣布进行承销公开发行，定价为每股普通股及一份认股权证的组合价格为0.52美元 [1] - 此次发行包括11,550,000股普通股及可认购最多11,550,000股普通股的认股权证 [1] - 每份认股权证的行权价为每股0.60美元，可立即行使，有效期为发行日起五年 [1] 融资规模与潜在收益 - 若承销商未行使超额配售权，本次发行的总募集毛收入预计约为600万美元 [3] - 若所有认股权证被完全行使（且承销商未行使超额配售权），公司可获得额外的约690万美元毛收入 [3] 资金用途与发行细节 - 发行净收益计划用于研发、产品持续开发、临床研究、产品商业化、营运资金及其他一般公司用途，包括潜在的战略收购 [4] - 承销商被授予30天期权，可额外购买最多1,732,500股普通股及相应认股权证，以覆盖超额配售 [2] - 本次发行预计于2025年10月14日左右完成 [4] - Newbridge Securities Corporation担任此次发行的唯一账簿管理人 [5] 公司业务背景 - 公司是一家跨国表观遗传学公司，致力于通过早期检测以及疾病和治疗监测来改善人类和动物的生命结局 [8] - 公司通过子公司开发和商业化简便、易用、成本效益高的血液检测方法，以帮助检测和监测一系列疾病，包括某些癌症和与NETosis相关的疾病（如脓毒症） [9] - 公司的研发活动主要集中在比利时，在美国设有创新实验室和办公室，在伦敦设有办公室 [10]

融资活动概述 - 公司宣布拟进行承销公开发行，出售其普通股股份及附带的普通股认股权证 [1] - 承销商被授予30天期权，可额外购买最多相当于本次发行中普通股和认股权证数量15%的证券 [1] - Newbridge Securities Corporation担任此次拟议发行的唯一账簿管理人 [2] 资金用途 - 发行所得净收益计划用于研发和持续产品开发、临床研究、产品商业化、营运资金及其他一般公司用途，包括潜在的战略性收购 [2] 发行法律依据 - 本次证券发行依据一项储架注册声明进行，该声明已于2024年11月8日向美国证券交易委员会提交，并于2025年4月18日被宣布生效 [3] - 发行仅通过招股说明书补充文件和随附的基座招股书进行 [3] 公司业务介绍 - 公司是一家跨国表观遗传学公司，致力于通过早期检测以及疾病和治疗监测来拯救生命并改善患者和动物的预后 [5] - 公司通过其子公司开发和商业化简单、易用、成本效益高的血液检测方法，用于帮助检测和监测一系列疾病，包括某些癌症和与NETosis相关的疾病（如脓毒症） [6] - 公司的研发活动主要集中在比利时，在美国设有创新实验室和办公室，在伦敦设有办公室 [7]