公司分析师覆盖情况 - 美国投行Maxim LLC于2025年7月18日启动对Oryzon Genomics的研究覆盖 [1] - 公司目前共获得10家金融机构的分析师覆盖 包括美国ROTH Capital Partners和Maxim LLC 英国Jefferies、Rx Securities和Edison Group 以及欧洲大陆Van Lanschot Kempen、Invest Securities、JBCapital、Estrategias de Inversión和Luis Navia [3][7] - 该覆盖规模使公司成为欧洲生物技术领域受关注度最高的企业之一 [3] 公司战略与定位 - 公司强调独立高质量研究对生物技术投资者决策的重要性 [2] - 公司致力于通过透明化沟通传递其临床项目价值、未满足医疗需求及商业化潜力 [2] - 成立于2000年 总部位于巴塞罗那 是欧洲表观遗传学领域的领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 [5] 核心产品管线 - 主要产品为两种LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 处于III期准备阶段）和iadademstat（肿瘤学领域 处于II期） [5] - iadademstat在复发/难治性AML患者的I/IIa期试验中显示出安全性和初步抗白血病活性 [6] - 该药物与阿扎胞苷联合用于老年一线AML患者的IIa期试验（ALICE试验）表现出良好安全性和强临床活性 [6] - vafidemstat在攻击性精神病患者（REIMAGINE试验）和阿尔茨海默病躁动患者（REIMAGINE-AD试验）的IIa期试验中均报告阳性临床结果 [9] - 公司拥有针对HDAC-6等其他表观遗传靶点的管线资产 其中ORY-4001已被提名用于CMT和ALS开发 [5] 研发合作与拓展 - iadademstat正与gilteritinib联合用于FLT3突变复发/难治性AML患者的Ib期FRIDA试验 [6] - 与美国国家癌症研究所（NCI）签署合作研发协议 共同推进iadademstat在血液肿瘤和实体瘤的开发 [6] - 计划将iadademstat临床开发拓展至非肿瘤血液学适应症 如镰状细胞病（方案已提交）和原发性血小板增多症（试验筹备中） [8] - vafidemstat针对边缘型人格障碍（BPD）的III期PORTICO-2试验方案已提交FDA [9]

市场潜力与业务表现 - Nu Q® Discover年潜在市场规模达2亿美元，虽小于其他业务板块，但已成为早期收入的重要来源[1] - 目前拥有14种先进免疫检测技术，服务全球20多家客户，加速多治疗领域疾病研究与药物开发[1] - 最大客户项目收入达数十万美元，涉及2026年完成的纵向1/2b期临床试验[2] 技术优势与科学验证 - 基于专有核小体定量技术，提供高通量表观遗传分析服务，适用于大型药企和诊断公司[1] - 平台的多样本/多疾病模型适用性获《Journal of Biological Chemistry》同行评审论文验证[1] - 应用覆盖肿瘤学、神经退行性疾病、自身免疫疾病及NETosis领域[4] 商业化进展与战略规划 - 2025年预计通过新合约实现持续增长，目前已在科学卓越性和全球商业化方面建立基础[1] - 药企正将Nu Q®检测作为探索性生物标志物使用，未来可能升级为伴随诊断并带来数百万美元长期合作[3] - 正在探索联合营销合作模式，计划未来数月内达成协议[3] 公司背景与研发布局 - 专注于表观遗传学，通过血液检测实现疾病早期发现与治疗监测，覆盖癌症和NETosis相关疾病[6][7] - 研发总部位于比利时，在美国设创新实验室，伦敦设办事处[8] - 检测平台设计目标包括评估疾病严重程度、监测治疗反应及深化疾病机制理解[9] 产品定位与行业应用 - Nu Q® Discover支持从临床前到临床验证的全药物开发流程，提供关键生物过程的高通量表观遗传分析[4] - 检测服务可帮助延长患者生命并提高生活质量，适用于人类和动物疾病[7] - 注册商标包括Nucleosomics™、Capture PCR™等，技术专利覆盖多个检测平台[12]

公司技术突破 - 公司成功利用侧流装置在几分钟内完成静脉血中核小体的定量检测 该盲法研究测试了25名重症监护或急诊患者的血液样本 结果与公司现有自动化中心实验室Nu Q®核小体检测高度吻合[1] - 该技术突破首次实现床旁侧流检测定量核小体(NETosis标志物) 不仅提供阳性/阴性结果 还能输出定量读数辅助临床决策[3] - 技术可在医生办公室、急诊科或重症监护环境中快速简单检测免疫紊乱 无需将血样送至医院实验室[1] 临床应用价值 - 通过定量核小体水平快速识别高风险患者 可加速临床决策 改善患者预后 对败血症等时间紧迫的疾病具有变革性意义[2] - 技术特别适合实验室基础设施薄弱的发展中国家 下一阶段研究将开发指尖采血检测方案[2][3] - SUMMIT项目旨在开发基于毛细血管血的侧流检测 用于败血症早期诊断 获瓦隆大区财政支持[3] 技术平台优势 - Nu Q®核小体检测采用化学发光免疫分析法 运行于IDS i10®自动化分析平台 已在27个欧洲国家获得CE认证用于NETosis相关疾病检测[5] - 侧流检测技术操作简单 无需专业培训或设备 可即时检测血液/尿液/唾液样本 此前已应用于妊娠检测和COVID-19筛查[4] 公司战略定位 - 作为跨国表观遗传学公司 专注于通过早期检测改善重大疾病患者和动物的生存率及生活质量[6] - 通过子公司开发低成本、易操作的血液检测方案 覆盖癌症和NETosis相关疾病(如败血症)的早期筛查与监测[7] - 研发中心位于比利时 在美国设有创新实验室 在伦敦设有办事处[8]

文章核心观点 - Oryzon Genomics将举办虚拟KOL活动，探讨边缘性人格障碍（BPD）未满足的医疗需求和vafidemstat的PORTICO - 2 III期试验设计 [1] 活动信息 - 活动时间为2025年7月9日下午12:00（美国东部时间） [1] - 活动由Michael Ropacki博士和Oryzon中枢神经系统首席医疗官主持 [1] - 活动将邀请多位专家，提供BPD当前社会和临床挑战的概述，强调缺乏获批药物治疗、超说明书用药的局限性，探讨新兴疗法潜力，回顾公司与FDA的互动及PORTICO - 2 III期试验方案设计 [1] - 活动后将有现场问答环节，可提前注册参加，无法现场参加可在活动后观看回放 [2] 专家信息 - Alan F. Schatzberg是美国著名精神病学家，斯坦福大学医学院教授，曾担任斯坦福大学精神病学和行为科学系主任，《精神病学研究杂志》主编，2009 - 2010年担任美国精神病学协会主席 [3] - Emil F. Coccaro是俄亥俄州立大学医学院教授，在攻击和冲动神经生物学领域是领先专家，有多项开创性贡献，开发了测试抗攻击化合物疗效的方法和间歇性爆发障碍（IED）的DSM - 5标准等 [4] - Eric Hollander是阿尔伯特爱因斯坦医学院教授，主要研究领域包括自闭症谱系障碍（ASD）中的CBDV、普拉德威利综合征（PWS）中的催产素等 [5][7] - Sarah Fineberg是耶鲁大学精神病学助理教授，研究BPD及相关心理健康状况的神经生物学机制，参与多项BPD研究，获相关基金会青年研究者资助 [8] 公司信息 - Oryzon于2000年在西班牙巴塞罗那成立，是临床阶段生物制药公司和欧洲表观遗传学领域领导者，专注中枢神经系统疾病和肿瘤的个性化医学，团队由专业人员组成，有先进临床产品组合 [9] - 公司有两个LSD1抑制剂，中枢神经系统的vafidemstat（处于III期准备阶段）和肿瘤学的iadademstat（处于II期），还有针对其他表观遗传靶点的资产，如ORY - 4001被提名用于CMT和ALS的开发，有强大的生物标志物识别和靶点验证平台 [9] 产品信息 - vafidemstat是口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂，可减少认知障碍和神经炎症，有神经保护作用，在动物研究和多个临床前模型中显示出疗效 [10] - 公司已对vafidemstat进行多项IIa期临床试验，在不同精神疾病患者的攻击性、中重度阿尔茨海默病患者的攻击性等方面有积极临床结果，还在严重COVID - 19患者中显示出抗炎作用 [10] - vafidemstat在BPD方面准备进行III期PORTICO - 2试验，也在精神分裂症阴性症状的IIb期试验中进行研究，公司还在特定中枢神经系统疾病的基因定义患者亚群和神经发育综合征中采用中枢神经系统精准医学方法，并评估在自闭症相关疾病中开展临床试验的可行性 [10]

核心观点 - Oryzon Genomics向FDA提交vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的III期PORTICO-2试验方案 该试验基于IIb期PORTICO研究的积极结果 聚焦攻击性症状这一未满足医疗需求领域 [1][2][4] 试验设计与方案 - PORTICO-2为随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究 计划招募350名BPD患者 主要终点采用患者自评的STAXI-2特质愤怒量表 关键次要终点为临床医生评定的改良外显攻击行为量表（OAS-M） [3][4] - 试验方案经FDA多次指导并整合斯坦福大学、耶鲁大学等国际精神病学专家意见后最终确定 [2] - 公司计划近期举办KOL网络研讨会 讨论试验设计及BPD领域未满足医疗需求 [4] 药物机制与开发进展 - Vafidemstat是一种口服中枢神经系统优化的LSD1抑制剂 通过表观遗传机制发挥作用 在多项临床研究中显示良好安全性和耐受性 [1][9] - IIb期PORTICO研究显示该药物在攻击性和整体BPD改善次要终点呈现显著临床意义改善 [1] - 除BPD外 该药物在IIa期研究中显示可能改善自闭症谱系障碍（ASD）、注意力缺陷多动障碍（ADHD）及阿尔茨海默病（AD）患者的攻击性行为 公司计划在Med4Cure IPCEI-EU资助下开展ASD攻击性新试验 [6][9] 疾病背景与市场机会 - BPD影响全球约1-2%人口 特征包括情绪不稳定、冲动性及频繁攻击行为 超过75%患者尝试自杀 约10%完成自杀 死亡率较普通人群高50倍 [5] - 目前无FDA批准针对BPD的药物治疗方案 存在重大未满足医疗需求 [2][5] 公司研发管线 - Oryzon为欧洲表观遗传学领域领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学个性化医疗 [8] - 核心管线包括两个LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 III期准备就绪）和iadademstat（肿瘤学 II期） [8] - 公司拥有针对HDAC-6的临床候选药物ORY-4001 计划开发用于CMT和ALS 并具备生物标志物鉴定平台 [8]

文章核心观点 - Oryzon公司致力于探索vafidemstat在罕见单基因精神疾病中的潜力，其CSO将参加相关会议，公司获欧盟项目资金支持，vafidemstat临床进展良好 [3][5][8] 公司动态 - 公司首席科学官Jordi Xaus博士将于6月26 - 29日参加在巴塞罗那举行的2025年Phelan - McDermid综合征大会，并于6月27日参与PMSDDS2025的小组讨论 [1] - 公司作为赞助商参与CureSHANK的第二届年度Phelan - McDermid综合征药物开发研讨会（6月26 - 27日）和西班牙Phelan - McDermid综合征协会第三届科学会议（6月28 - 29日） [2] - 公司通过欧盟IPCEI Med4Cure项目获得1350万欧元资金，其负责的项目VANDAM旨在通过个性化医疗方法验证vafidemstat等表观遗传药物对罕见和孤儿疾病的疗效 [5] 产品研发 - 公司致力于探索vafidemstat（一种用于中枢神经系统疾病的LSD1抑制剂）在PMS或其他ASD相关适应症等罕见单基因精神疾病中的潜力 [3] - vafidemstat在边缘性人格障碍（BPD）的IIb期PORTICO试验中，在减少躁动和攻击方面显示出名义统计学意义；在涉及自闭症谱系障碍（ASD）、注意力缺陷多动障碍（ADHD）和BPD患者的概念验证篮子临床试验中，也显示出减少躁动和攻击的疗效 [3] - 公司与马德里的医学和分子遗传学研究所（INGEMM）及拉巴斯医院研究所（IdiPaz）合作，在《精神病学前沿》杂志上发表了一项关于PMS的观察性临床研究结果，为vafidemstat在该患者群体中的未来精准精神病学临床试验奠定基础 [4] - vafidemstat是目前中枢神经系统临床开发中唯一的LSD1抑制剂，有望为相关患者带来希望 [5] 公司介绍 - 公司2000年成立于西班牙巴塞罗那，是临床阶段生物制药公司和欧洲表观遗传学领域的领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤的个性化医疗 [6] - 公司拥有先进的临床产品组合，有两种LSD1抑制剂，即中枢神经系统的vafidemstat（已准备进入III期）和肿瘤学的iadademstat（II期），还有针对其他表观遗传靶点（如HDAC - 6）的管线资产 [6] 产品进展 - vafidemstat在多个临床试验中取得积极结果，包括两项IIa期攻击性精神病患者试验、中度或重度AD患者试验、轻度至中度AD患者ETHERAL试验、复发缓解型和继发性进展型MS患者SATEEN试验以及重症COVID - 19患者试验 [8] - vafidemstat作为准备进入III期的资产，在完成全球随机双盲IIb期PORTICO试验后，计划在BPD的躁动/攻击方面开展III期PORTICO - 2试验 [8] - vafidemstat正在进行精神分裂症阴性症状的双盲、随机、安慰剂对照IIb期EVOLUTION试验，公司还在特定中枢神经系统疾病的基因定义患者亚群以及神经发育综合征中采用中枢神经系统精准医学方法，并评估在脆性X综合征和Phelan - McDermid综合征等自闭症疾病中开展临床试验的可行性 [8]

文章核心观点 Informa Connect的全球长寿峰会宣布2025年 keynote 演讲嘉宾、新的顾问委员会任命，并呼吁在即将到来的票价上涨前采取行动 [1] 分组1：峰会基本信息 - 峰会于2025年10月28 - 30日在瑞士日内瓦的Genolier创新中心举行 [3] - 峰会主题为“掌控衰老时钟：长寿科学”，将聚焦表观遗传学、再生医学、人工智能驱动的健康优化和精准干预策略等前沿领域 [3] - 峰会是仅限受邀参加的活动，需参与者获批，合格的专业人士和高管可在 informaconnect.com/global-longevity-summit/ 申请加入 [6] 分组2：演讲嘉宾与奖项 - 生物老年学家和表观遗传学研究员Steve Horvath博士将担任 keynote 演讲嘉宾，并获2025年全球长寿奖，因其在表观遗传时钟开发方面的杰出工作 [2] 分组3：顾问委员会 - 峰会新增科学和专业顾问委员会成员，他们在延长健康人类寿命方面具有专业知识，强化了活动的全球视野和对多学科创新的承诺 [4] 分组4：票务信息 - 随着需求上升，建议尽早注册，7月1日票价将上涨，代表名额有限，敦促感兴趣的参与者立即确保参会机会 [5] 分组5：峰会简介 - 全球长寿峰会是国际领袖通过科学创新和战略协作推动人类长寿的重要聚会，汇聚专家、企业家和投资者加速寿命延长突破和推动健康老龄化未来 [7]

公司动态 - VolitionRx Limited宣布在亚洲动物医学专业会议(AMAMS 2025)上进行两项关于Nu.Q® Vet癌症检测的口头报告 [1] - 两项临床研究由日本兽医专家Dr Masahiko Sato与富士胶片兽医系统合作完成 [1] - 研究结果显示Nu.Q® Vet检测可作为区分犬慢性肠病和胃肠道淋巴瘤等良恶性疾病的有价值诊断工具 [2] - 富士胶片兽医系统首席运营官表示该检测在日本的采用将提高市场认知度和普及率 [2] 产品与技术 - Nu.Q® Vet检测在区分中型至大型细胞胃肠道淋巴瘤方面表现出色 [2] - 公司专注于表观遗传学领域，致力于通过早期检测改善人类和动物的生命质量 [3] - 通过子公司开发商业化简单、易用、经济高效的血液检测方法，用于癌症等疾病检测和监测 [4] 研发与商业布局 - 研发活动主要集中在比利时，在美国设有创新实验室和办公室，在伦敦设有办事处 [5] - 产品线包括癌症早期检测以及脓毒症等NETosis相关疾病的诊断和监测工具 [4] - 公司拥有Nucleosomics™、Capture-PCR™、Capture-Seq™和Nu.Q®等多项技术商标 [8]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Oryzon Genomics管理层将在5 - 6月多个国际活动上更新公司进展 [1] 公司基本信息 - 公司2000年成立于西班牙巴塞罗那 是临床阶段生物制药公司和欧洲表观遗传学领域领导者 专注中枢神经系统疾病和肿瘤个性化医疗 [3] - 公司团队由来自巴塞罗那 波士顿和圣地亚哥制药行业专业人士组成 [3] - 公司有先进临床产品组合 两款LSD1抑制剂vafidemstat用于中枢神经系统疾病（处于III期准备阶段） iadademstat用于肿瘤（处于II期） [3] - 公司有针对其他表观遗传靶点（如HDAC - 6）的管线资产 临床候选药物ORY - 4001被提名用于CMT和ALS的开发 [3] - 公司有强大生物标志物识别和靶点验证平台 用于多种恶性和神经系统疾病 [3] 公司活动安排 - 5月27 - 29日参加在西班牙马德里证券交易所举行的Foro Medcap 2025 与西班牙和国际投资者进行一对一会议 [2] - 6月16 - 19日参加在美国波士顿举行的BIO International Convention 2025 与制药公司和全球投资者会面 [2] - 6月23 - 24日受邀参加在瑞士巴塞尔举行的Discovery and Development Europe 2025会议 Tamara Maes博士将作题为“Targeting LSD1: A Novel Therapeutic Strategy for Genetically - Driven Neurodevelopmental Syndromes”的报告 [2] 产品Iadademstat信息 - 是口服小分子 高度选择性抑制表观遗传酶LSD1 对血液癌症有强大差异化作用 [4] - 在复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的FiM I/IIa期临床试验中 证明药物安全且耐受性良好 有初步抗白血病活性 [4] - 在老年初治AML患者（ALICE试验）的IIa期试验中 与阿扎胞苷联用显示出令人鼓舞的安全性和强大临床活性 [4] - 正在复发/难治性伴有FLT3突变的AML患者的Ib期FRIDA试验中 与吉列替尼联用进行评估 [4] - 在由俄勒冈健康与科学大学（OHSU）牵头的研究者发起研究和美国国家癌症研究所（NCI）赞助试验中 与阿扎胞苷和维奈克拉联用用于初治AML [4] - 在二线广泛期小细胞肺癌（ED - SCLC）患者（CLEPSIDRA试验）的IIa期试验中 与铂类/依托泊苷联用有初步活性和安全性结果报告 [4] - 与福克斯蔡斯癌症中心（FCCC）合作 在复发/难治性神经内分泌癌中与紫杉醇联用进行II期试验 [4] - 在美国国立癌症研究所赞助 纪念斯隆凯特琳癌症中心牵头的试验中 在初治ED - SCLC中与免疫检查点抑制剂（ICI）联用进行I/II期随机试验 [4] - 在美国被授予小细胞肺癌孤儿药资格 在美欧被授予急性髓系白血病孤儿药资格 [4] 产品Vafidemstat信息 - 是口服 中枢神经系统优化的LSD1抑制剂 作用于多个层面 减少认知障碍和神经炎症 同时有神经保护作用 [5][6] - 在动物研究中 恢复记忆 降低SAMP8小鼠过度攻击性至正常水平 减少社交回避并增强社交能力 [6] - 在多发性硬化症多个临床前模型中显示出快速 强大和持久疗效 [6] - 在不同精神疾病患者攻击性（REIMAGINE试验）和中重度阿尔茨海默病攻击性/激越患者（REIMAGINE - AD试验）的IIa期临床试验中 有积极临床结果 [6] - 在轻度至中度阿尔茨海默病患者ETHERAL试验中 治疗6和12个月后炎症生物标志物YKL40显著降低 [6] - 在复发 - 缓解型和继发进展型多发性硬化症小规模SATEEN试验中 观察到抗炎活性 [6] - 在重症COVID - 19患者ESCAPE试验中 显示出显著抗炎作用 [6] - 完成全球随机双盲IIb期PORTICO试验后 作为III期准备资产用于边缘性人格障碍（BPD） [6] - 计划在2025年上半年向FDA提交申请 开展BPD激越/攻击行为的III期PORTICO - 2试验 [6] - 正在精神分裂症阴性症状双盲 随机 安慰剂对照IIb期EVOLUTION试验中进行研究 [6] - 公司正采用中枢神经系统精准医学方法 将其用于特定中枢神经系统疾病基因定义患者亚群以及神经发育综合征 并评估在脆性X综合征和Phelan - McDermid综合征等自闭症病症中开展临床试验的可行性 [6]

研究进展与科学发现 - 公司宣布其关于猫血浆核小体浓度的研究论文已在《BMC Veterinary Research》期刊上发表，这是首个报告在猫体内检测到核小体的研究[1] - 该研究证实了H3.1核小体可以从健康猫的血液中成功定量，并提供了关于最佳采集和处理方案的数据，支持使用EDTA管采集样本用于猫的核小体测试[3] 产品开发与商业机会 - 此次研究是开发猫用Nu.Q®产品的关键一步，为猫的癌症筛查和监测开辟了潜力，代表着一个重大的年度商业机会[2] - 公司首个目标产品是针对猫淋巴瘤，这是猫中最常见的癌症，针对该疾病的临床研究患者入组工作已进行了数月[4] - 仅美国就有超过6000万只猫，其中25%（约1500万只）为“老年”猫，因此适合进行年度检查，构成了庞大的潜在市场[2] 公司业务与战略重点 - 公司是一家跨国表观遗传学公司，专注于通过早期检测以及疾病和治疗监测来拯救生命并改善患有改变生命疾病的患者和动物的预后[4] - 公司通过其子公司开发和商业化简单、易用、成本效益高的血液测试，以帮助检测和监测一系列疾病，包括某些癌症以及与NETosis相关的疾病（如脓毒症）[5] - 公司的研发活动集中在比利时，在美国设有创新实验室和办事处，在伦敦设有办事处[6]