锐康迪退出中国罕见病市场 - 锐康迪已正式进入清算程序，将全面终止在中国市场的所有业务活动，意味着实质性退出中国罕见病用药市场[1] - 公司在华拥有三款已获批上市的罕见病药品，并通过试点区域引入了10多款罕见病药品[1] 公司在华业务发展历程 - 公司于2021年在北京设立分公司，正式进入中国市场，与其他跨国药企相比入局时间较晚，且仅聚焦罕见病赛道[5] - 2021年中国罕见病领域政策密集，共有7款罕见病用药通过国谈纳入医保，价格平均降幅达65%[5] - 公司在华累计推动三款产品获批上市：卡谷氨酸分散片于2023年6月获批，同年11月商业化上市；磷酸奥唑司他片于2024年9月获批；注射用双羟萘酸帕瑞肽微球于2025年4月获批[5][6] 产品与市场挑战 - 磷酸奥唑司他片是全球首创新药，是国内库欣综合征治疗领域的重要突破，中国约有4-5万名患者，实际需药物治疗的患者比例不到1/10[6] - 库欣综合征全球年发病率仅为2%-3%，诊断困难，此前长期面临无药可医的困境[6] - 公司产品面临商业化挑战：患者和医生对罕见病认知有限，需大量资源进行医学教育与市场培育；约80%罕见病为遗传，近一半以上患者是儿童，许多患者家庭经济困难，已上市产品基本靠患者自费，可负担性是一大挑战[10] - 为提升可及性，公司曾开展支付端探索，如卡谷氨酸分散片与基金会合作推出买一赠一患者援助项目，并纳入全国十余个地方惠民保[6] 退出影响与未来可能 - 公司终止业务后，其在华产品将逐步停止供应，可能给相关患者群体的持续治疗带来严峻考验[7] - 参考先例，依洛硫酸酯酶α药物曾于2024年5月因注册证到期退出内地市场，后通过“港澳药械通”政策于2024年底重新进入，为锐康迪产品未来通过政策渠道重返中国市场或由其他药企接手提供了可能性[7] 行业背景与跨国药企动态 - 中国罕见病保障体系取得进展：第一批罕见病目录纳入121种疾病，第二批新增86种，目录病种总数扩展至207种；2025年最新版医保目录中罕见病用药数量超过100种，覆盖病种超50种；国家医保局首次尝试的商保创新药目录纳入了19种药品，包括6种罕见病用药[10][11] - 但现有保障体系对药企发展仍存挑战，罕见病药物成功上市后，其商业化路径面临重重阻碍[11] - 锐康迪的离场折射出跨国药企在华生存环境的深刻转变，近期有多家跨国药企调整在华布局，如百时美施贵宝出售在华合资企业股权，日本住友制药宣布出售包括中国在内的亚洲业务[11] - 跨国药企的布局调整是基于成本、市场、政策等多种因素的综合考量，未来在中国市场的竞争格局将在医保、集采等政策引导与市场需求的双重作用下持续动态演变[11][12]

新版国家医保药品目录更新 - 新版国家医保药品目录中罕见病用药数量超过100种，覆盖病种超过50种[1] - 医保用药覆盖罕见病病种已超过50种，但相较于罕见病目录中207个病种仍有缺口[3] 罕见病药物纳入医保的进展与影响 - 芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，该药物可用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症及丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者[3] - 芦沃美替尼片上市时每月治疗费用高达约1.7万元，纳入医保将提高患者可及性[1] - 芦沃美替尼片将适用年龄从已有药物司美替尼的3岁及以上，扩展至2岁及以上患儿[3] 高价值罕见病药物的支付挑战与创新解决方案 - 神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β单疗程费用高达数百万元，患者负担沉重[4] - 国家医保局今年首次尝试商保创新药目录，纳入了19种药品，其中包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药[4] - 商保创新药目录模式保持药品市场价格不变，但以折扣价与商保公司结算，旨在降低商保赔付成本并提高创新药可及性[4] 罕见病诊疗与保障体系的完善举措 - 已发布86个罕见病病种诊疗指南，并为罕见病药品开通审评审批绿色通道[4] - 全国罕见病诊疗协作网已覆盖多地，并探索“医保+商保”一站式结算[4] - 神经母细胞瘤高发于5岁前儿童，复发率高，生存率往往难超50%[3] 患者社群与信息支持 - 罕见病患儿家长通过自建的小程序“小猫加油”进行交流，该平台已汇聚全国5800多名罕见病患儿家长[4]

国家医保药品目录更新与罕见病用药覆盖 - 新版国家医保药品目录中罕见病用药数量超过100种 覆盖病种超过50种[1] - 相较于罕见病目录中的207个病种 医保覆盖仍有缺口 部分原因是疾病无药可治或药物价格高昂导致基本医保无力承担[1] 具体罕见病药物纳入医保的进展与影响 - 芦沃美替尼片于2025年5月上市 用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症 上市时每月治疗费用高达约1.7万元[1] - 芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录 将提高患者用药可及性[1] - 该药物除治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症外 也适用于2岁及以上丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者 填补了此前医保用药司美替尼仅覆盖3岁及以上患儿的年龄缺口[1] 高价值罕见病药物的可及性挑战与创新支付探索 - 神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β虽已获批 但单疗程费用高达数百万元 患者负担沉重[2] - 为破解有药难及的困局 国家医保局今年首次尝试商保创新药目录 纳入了19种药品 其中包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药[2] - 纳入目录的药品市场价格不变 但以折扣价与商保公司结算 旨在降低商保赔付成本并提高创新药可及性[2] 行业支持罕见病诊疗的体系化建设 - 已发布86个罕见病病种诊疗指南 并为罕见病药品开通审评审批绿色通道[2] - 全国罕见病诊疗协作网已实现多地覆盖[2] - 行业正在探索“医保+商保”一站式结算等举措以加强患者保障[2]