新版国家医保药品目录更新 - 新版国家医保药品目录中罕见病用药数量超过100种，覆盖病种超过50种[2] - 相较于罕见病目录中的207个病种，医保覆盖仍有缺口，部分原因是疾病无药可治或药物价格高昂[4] 罕见病药物纳入医保的具体案例 - 芦沃美替尼片于2025年5月上市，用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症，上市时每月治疗费用高达约1.7万元[2] - 芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，该药物还适用于丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者[4] - 此前医保中已有同适应症药物司美替尼，但仅覆盖3岁及以上患儿，而芦沃美替尼片可用于2岁及以上患儿，实现了年龄覆盖的突破[4] 罕见病治疗面临的挑战与费用负担 - 神经母细胞瘤高发于5岁前儿童，复发率高，生存率往往难超50%[5] - 神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β获批四年，但单疗程费用高达数百万元[6] 提升罕见病药物可及性的创新举措 - 国家医保局今年首次尝试商保创新药目录，纳入了19种药品，其中包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药[7] - 纳入商保创新药目录的药品市场价格不变，但以折扣价与商保公司结算，旨在降低商保赔付成本并提高创新药可及性[7] - 其他支持举措包括发布86个罕见病病种诊疗指南、为罕见病药品开通审评审批绿色通道、建立全国罕见病诊疗协作网以及探索“医保+商保”一站式结算[7] 患者社群与信息共享 - 罕见病患儿家长通过自建的小程序“小猫加油”进行交流，该平台已汇聚全国5800多名罕见病患儿家长[7]

新版国家医保药品目录更新 - 新版国家医保药品目录中罕见病用药数量超过100种，覆盖病种超过50种[1] - 医保用药覆盖罕见病病种已超过50种，但相较于罕见病目录中207个病种仍有缺口[3] 罕见病药物纳入医保的进展与影响 - 芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，该药物可用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症及丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者[3] - 芦沃美替尼片上市时每月治疗费用高达约1.7万元，纳入医保将提高患者可及性[1] - 芦沃美替尼片将适用年龄从已有药物司美替尼的3岁及以上，扩展至2岁及以上患儿[3] 高价值罕见病药物的支付挑战与创新解决方案 - 神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β单疗程费用高达数百万元，患者负担沉重[4] - 国家医保局今年首次尝试商保创新药目录，纳入了19种药品，其中包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药[4] - 商保创新药目录模式保持药品市场价格不变，但以折扣价与商保公司结算，旨在降低商保赔付成本并提高创新药可及性[4] 罕见病诊疗与保障体系的完善举措 - 已发布86个罕见病病种诊疗指南，并为罕见病药品开通审评审批绿色通道[4] - 全国罕见病诊疗协作网已覆盖多地，并探索“医保+商保”一站式结算[4] - 神经母细胞瘤高发于5岁前儿童，复发率高，生存率往往难超50%[3] 患者社群与信息支持 - 罕见病患儿家长通过自建的小程序“小猫加油”进行交流，该平台已汇聚全国5800多名罕见病患儿家长[4]

国家医保药品目录更新与罕见病用药覆盖 - 新版国家医保药品目录中罕见病用药数量超过100种 覆盖病种超过50种[1] - 相较于罕见病目录中的207个病种 医保覆盖仍有缺口 部分原因是疾病无药可治或药物价格高昂导致基本医保无力承担[1] 具体罕见病药物纳入医保的进展与影响 - 芦沃美替尼片于2025年5月上市 用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症 上市时每月治疗费用高达约1.7万元[1] - 芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录 将提高患者用药可及性[1] - 该药物除治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症外 也适用于2岁及以上丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者 填补了此前医保用药司美替尼仅覆盖3岁及以上患儿的年龄缺口[1] 高价值罕见病药物的可及性挑战与创新支付探索 - 神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β虽已获批 但单疗程费用高达数百万元 患者负担沉重[2] - 为破解有药难及的困局 国家医保局今年首次尝试商保创新药目录 纳入了19种药品 其中包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药[2] - 纳入目录的药品市场价格不变 但以折扣价与商保公司结算 旨在降低商保赔付成本并提高创新药可及性[2] 行业支持罕见病诊疗的体系化建设 - 已发布86个罕见病病种诊疗指南 并为罕见病药品开通审评审批绿色通道[2] - 全国罕见病诊疗协作网已实现多地覆盖[2] - 行业正在探索“医保+商保”一站式结算等举措以加强患者保障[2]

医保罕见病用药覆盖进展 - 新版国家医保药品目录中罕见病用药数量超过100种，覆盖病种超过50种，创下新高 [1] - 相较于罕见病目录中的207个病种，医保覆盖仍有缺口，部分原因是疾病无药可治或药物价格过高导致基本医保无力承担 [2] 具体药品纳入案例与影响 - 用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的芦沃美替尼片于2025年5月上市，原月治疗费用高达约1.7万元，纳入新版医保目录后大幅提升患者可及性 [1] - 芦沃美替尼片也适用于丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者，其覆盖年龄下限为2岁，填补了此前仅覆盖3岁及以上患儿的司美替尼的空白 [1] 罕见病保障体系创新举措 - 国家医保局今年首次尝试商业保险创新药目录，纳入19种药品，其中包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药 [3] - 纳入商保目录的药品市场价格不变，但以折扣价与商业保险公司结算，旨在降低商业保险赔付成本并提高创新药可及性 [3] - 行业正在探索“医保+商保”一站式结算等模式，以筑牢罕见病患者生命保障 [3] 罕见病诊疗生态建设 - 已发布86个罕见病病种诊疗指南，并为罕见病药品开通审评审批绿色通道 [3] - 全国罕见病诊疗协作网已覆盖多地，旨在提升诊疗能力 [3] - 患者社区显现互助力量，例如由患儿家长创建的小程序“小猫加油”已汇聚全国5800多名罕见病患儿家长进行交流 [3] 特定罕见病挑战与现状 - 神经母细胞瘤高发于5岁前儿童，复发率高，生存率往往难超50% [3] - 用于神经母细胞瘤的达妥昔单抗β此前单疗程费用高达数百万元，是家庭重大负担 [3]

报告公司投资评级 - 首次覆盖给予“优于大市”评级，目标价为182.35港元 [2][7] 报告的核心观点 - 百济神州是中国创新药出海龙头，生物药创新研发和全球商业化能力位居中国前列，未来将成长为根植中国的跨国企业 [3] - 2025年是百济神州基本面关键转折点，泽布替尼海外销售持续放量，公司有望实现利润端扭亏，2027年净利润有望超8亿美元 [4] - BTK抑制剂、BCL - 2抑制剂和BTK CDAC有望持续深化其在血液瘤领域的领导地位 [5] - 2025年前后有10余条早期管线PoC数据读出，管线催化丰富 [6] 各目录总结 创新产品全球布局加速增长，引领中国生物医药产业 - 经验丰富、远见卓识的全球化管理团队：由欧雷强和王晓东联合创立，高级管理团队具备全球化背景和药品开发生命周期各环节专业知识经验，创始人及高管履历丰富；第一大股东为安进，前四大股东为国际知名资本，股权较分散 [12][14][16] - 自研 + 合作双轮驱动，商业化产品快速放量，2025年有望实现净利润扭亏：有17款自研 + 合作商业化产品，2024年全年收入38.1亿美元，同比增长55%，海外收入占比提升；泽布替尼和替雷利珠单抗是收入增长核心驱动力，二者海外销售加速放量是2025年利润扭亏关键引擎 [20][24] - 在研管线重点布局血液瘤和实体瘤，多个分子具备BIC潜力：在研管线强化血液肿瘤和实体瘤优势，拓展至免疫与炎症领域；建立多个核心技术平台；血液肿瘤领域有BCL - 2抑制剂sonrotoclax和靶向BTK的CDAC BGB - 16673等潜力产品，实体瘤领域布局多个早期管线 [27] - 全球化临床团队、生产团队和商业化团队成为百济的重要护城河：建立全球化临床开发能力，自主开展超140项临床试验，降低成本、提高效率；建立全球化供应链与自主生产能力，满足全球需求；构建全球化商业化网络，开拓美欧等市场 [29][31][32] BTK抑制剂 + BCL - 2抑制剂 + BTK CDAC打造血液瘤可持续领导地位 - 泽布替尼头对头击败伊布替尼，奠定基石地位：全球有6款BTK抑制剂上市，泽布替尼是美国获批适应症最多的BTK抑制剂；头对头临床研究显示泽布替尼对比伊布替尼取得PFS与总缓解率双重优效性；在美国CLL新患中处方量排名超越阿可替尼位居首位，单季度同比增速高于阿可替尼，有望成美国市场销售额最大的BTK抑制剂 [40][43][45] - 百济BCL - 2抑制剂潜在BIC，联用泽布替尼有望扩大百济领导地位：BCL - 2 + BTK联用可发挥协同作用，增强对CLL/SLL的疗效，但联合方案尚未在一线CLL/SLL适应症获FDA批准；BGB - 11417进入III期临床，联用泽布替尼头对头指南1类优先推荐疗法；全球BCL - 2靶点有11条活跃CLL/SLL管线进入临床，4个产品达III期以上；BGB - 11417对BCL - 2选择性高于维奈克拉，对耐药突变初步有效，单药及联合用药用于初治和R/R CLL患者客观缓解率高、安全性好，有望2025年公布相关二期数据 [50][55][59] - BTK CDAC布局BTK抑制剂耐药后市场，形成组合拳：BGB - 16673是靶向BTK的在研CDAC，能克服耐药突变，对野生型和突变型BTK均有活性，已在临床前模型显示抗肿瘤活性；两项潜在注册可用扩展队列继续入组超300人，获美国FDA快速通道资格认定；2024年展示初步有效性和安全性数据，预计2025年启动相关临床3期，2026年读出二期CLL数据 [65][67][70] 肺癌、乳腺癌等实体瘤领域持续发力 - 替雷利珠海外商业化加速，有望打开第二成长曲线：替雷利珠单抗获批适应症总量国内排名首位，收入当前主要来自中国市场，2023年中国收入5.4亿美元，2024年前三季度国内销售额4.7亿美元 [72]