新版国家医保药品目录更新 - 新版国家医保药品目录中罕见病用药数量超过100种，覆盖病种超过50种[2] - 相较于罕见病目录中的207个病种，医保覆盖仍有缺口，部分原因是疾病无药可治或药物价格高昂[4] 罕见病药物纳入医保的具体案例 - 芦沃美替尼片于2025年5月上市，用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症，上市时每月治疗费用高达约1.7万元[2] - 芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，该药物还适用于丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者[4] - 此前医保中已有同适应症药物司美替尼，但仅覆盖3岁及以上患儿，而芦沃美替尼片可用于2岁及以上患儿，实现了年龄覆盖的突破[4] 罕见病治疗面临的挑战与费用负担 - 神经母细胞瘤高发于5岁前儿童，复发率高，生存率往往难超50%[5] - 神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β获批四年，但单疗程费用高达数百万元[6] 提升罕见病药物可及性的创新举措 - 国家医保局今年首次尝试商保创新药目录，纳入了19种药品，其中包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药[7] - 纳入商保创新药目录的药品市场价格不变，但以折扣价与商保公司结算，旨在降低商保赔付成本并提高创新药可及性[7] - 其他支持举措包括发布86个罕见病病种诊疗指南、为罕见病药品开通审评审批绿色通道、建立全国罕见病诊疗协作网以及探索“医保+商保”一站式结算[7] 患者社群与信息共享 - 罕见病患儿家长通过自建的小程序“小猫加油”进行交流，该平台已汇聚全国5800多名罕见病患儿家长[7]

新版国家医保药品目录更新 - 新版国家医保药品目录中罕见病用药数量超过100种，覆盖病种超过50种[1] - 医保用药覆盖罕见病病种已超过50种，但相较于罕见病目录中207个病种仍有缺口[3] 罕见病药物纳入医保的进展与影响 - 芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，该药物可用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症及丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者[3] - 芦沃美替尼片上市时每月治疗费用高达约1.7万元，纳入医保将提高患者可及性[1] - 芦沃美替尼片将适用年龄从已有药物司美替尼的3岁及以上，扩展至2岁及以上患儿[3] 高价值罕见病药物的支付挑战与创新解决方案 - 神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β单疗程费用高达数百万元，患者负担沉重[4] - 国家医保局今年首次尝试商保创新药目录，纳入了19种药品，其中包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药[4] - 商保创新药目录模式保持药品市场价格不变，但以折扣价与商保公司结算，旨在降低商保赔付成本并提高创新药可及性[4] 罕见病诊疗与保障体系的完善举措 - 已发布86个罕见病病种诊疗指南，并为罕见病药品开通审评审批绿色通道[4] - 全国罕见病诊疗协作网已覆盖多地，并探索“医保+商保”一站式结算[4] - 神经母细胞瘤高发于5岁前儿童，复发率高，生存率往往难超50%[3] 患者社群与信息支持 - 罕见病患儿家长通过自建的小程序“小猫加油”进行交流，该平台已汇聚全国5800多名罕见病患儿家长[4]

国家医保药品目录更新与罕见病用药覆盖 - 新版国家医保药品目录中罕见病用药数量超过100种 覆盖病种超过50种[1] - 相较于罕见病目录中的207个病种 医保覆盖仍有缺口 部分原因是疾病无药可治或药物价格高昂导致基本医保无力承担[1] 具体罕见病药物纳入医保的进展与影响 - 芦沃美替尼片于2025年5月上市 用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症 上市时每月治疗费用高达约1.7万元[1] - 芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录 将提高患者用药可及性[1] - 该药物除治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症外 也适用于2岁及以上丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者 填补了此前医保用药司美替尼仅覆盖3岁及以上患儿的年龄缺口[1] 高价值罕见病药物的可及性挑战与创新支付探索 - 神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β虽已获批 但单疗程费用高达数百万元 患者负担沉重[2] - 为破解有药难及的困局 国家医保局今年首次尝试商保创新药目录 纳入了19种药品 其中包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药[2] - 纳入目录的药品市场价格不变 但以折扣价与商保公司结算 旨在降低商保赔付成本并提高创新药可及性[2] 行业支持罕见病诊疗的体系化建设 - 已发布86个罕见病病种诊疗指南 并为罕见病药品开通审评审批绿色通道[2] - 全国罕见病诊疗协作网已实现多地覆盖[2] - 行业正在探索“医保+商保”一站式结算等举措以加强患者保障[2]

医保罕见病用药覆盖进展 - 新版国家医保药品目录中罕见病用药数量超过100种，覆盖病种超过50种，创下新高 [1] - 相较于罕见病目录中的207个病种，医保覆盖仍有缺口，部分原因是疾病无药可治或药物价格过高导致基本医保无力承担 [2] 具体药品纳入案例与影响 - 用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的芦沃美替尼片于2025年5月上市，原月治疗费用高达约1.7万元，纳入新版医保目录后大幅提升患者可及性 [1] - 芦沃美替尼片也适用于丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者，其覆盖年龄下限为2岁，填补了此前仅覆盖3岁及以上患儿的司美替尼的空白 [1] 罕见病保障体系创新举措 - 国家医保局今年首次尝试商业保险创新药目录，纳入19种药品，其中包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药 [3] - 纳入商保目录的药品市场价格不变，但以折扣价与商业保险公司结算，旨在降低商业保险赔付成本并提高创新药可及性 [3] - 行业正在探索“医保+商保”一站式结算等模式，以筑牢罕见病患者生命保障 [3] 罕见病诊疗生态建设 - 已发布86个罕见病病种诊疗指南，并为罕见病药品开通审评审批绿色通道 [3] - 全国罕见病诊疗协作网已覆盖多地，旨在提升诊疗能力 [3] - 患者社区显现互助力量，例如由患儿家长创建的小程序“小猫加油”已汇聚全国5800多名罕见病患儿家长进行交流 [3] 特定罕见病挑战与现状 - 神经母细胞瘤高发于5岁前儿童，复发率高，生存率往往难超50% [3] - 用于神经母细胞瘤的达妥昔单抗β此前单疗程费用高达数百万元，是家庭重大负担 [3]

政策动向 - 福建省提出推动绿色低碳产业发展 力争在健康与新医药等领域率先突破 打造未来产业先导区 到2030年节能环保产业规模达到3000亿元左右 [2] - 国家药监局优化创新药临床试验审评审批 为中药、化学药品、生物制品1类创新药增设30日通道 支持国家重点研发品种、儿童及罕见病创新药、全球同步研发品种 [3] 药械审批 - 康宁杰瑞制药与石药集团合作开发的KN026联合化疗新药上市申请获受理 用于治疗HER2阳性胃/胃食管结合部腺癌 关键II/III期试验显示其能显著延长患者无进展生存期和总生存期 [5] - 阿斯利康司美替尼口服颗粒剂获FDA批准上市 适用人群覆盖1岁及以上1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤儿科患者 其胶囊剂适用人群也同步扩大至1岁及以上 [6] 资本市场 - 千金药业发行股份购买资产获证监会同意批复 将发行5144.49万股股份购买千金湘江药业28.92%股权及千金协力药业68%股权 需在12个月内完成 [8] - 天臣医疗拟使用不超过2.00亿元闲置募集资金进行现金管理 投资于安全性高、流动性好的产品 期限为12个月 [9] - 联环药业全资子公司拟以7450万元向控股股东关联方购买部分房屋构筑物及土地使用权 [10] 行业大事 - Alfasigma子公司Intercept Pharmaceutical根据FDA要求 决定自愿从美国市场撤出原发性胆汁性胆管炎治疗药物奥贝胆酸 并暂停相关临床试验 [12] 舆情预警 - 海思科控股股东一致行动人申萍于9月1日至12日累计减持125万股公司股份 占总股本0.11% 减持后合计持股比例由40.11%降至40.00% [14] - 北大医药股东北大医疗计划减持不超过1787.96万股公司股份 占总股本比例为3% [15]