公司研发进展 - 恒瑞医药子公司成都盛迪医药的富马酸立康可泮胶囊药品上市许可申请获国家药监局受理 [1] - 该申请基于一项针对既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者的关键III期临床研究 [1] - 该III期研究由全国13家中心参与，共入组76例患者 [1] - 研究结果显示，该胶囊在提升血红蛋白水平、避免输血、改善疲劳等方面显着优于对照药物依库珠单抗 [1] - 截至目前，HRS-5965胶囊相关项目累计研发投入约2.18亿元人民币 [2] 产品与市场定位 - HRS-5965胶囊是一种补体因子B抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 [2] - PNH是一种罕见病，已被纳入国家《第一批罕见病目录》 [2] - 针对PNH适应症，国内外同靶点药物目前仅有诺华的盐酸伊普可泮胶囊获批上市 [2] - 经查询，诺华的同靶点产品2024年全球销售额约为1.29亿美元 [2] 疾病背景 - 阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种后天获得性溶血性疾病 [2] - 该病主要临床表现为血管内溶血、潜在造血功能衰竭及血栓形成倾向 [2]