产品获批与市场定位 - 北海康成旗下注射用维拉苷酶β（戈芮宁）获国家药监局批准上市，是国内首个本土研发用于12岁及以上Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗药物，可完全替代进口产品[1] - 戈芮宁适应症覆盖范围最全面，同时获批用于Ⅰ型和Ⅲ型患者群体，并特别覆盖其他药物治疗无效或不耐受的细分人群[2] - 公司预期戈芮宁可使患者年治疗费用较进口药物下降50%以上，进口药伊米苷酶年费用国际约10万～30万美元，国内成人患者年均费用超100万元[3] 技术优势与成本控制 - 药明生物通过CRDMO模式从源头控制开发和生产成本，利用WuXiUP技术平台使戈芮宁综合产量提升超110倍，酶比活性提升超50%[5] - 戈芮宁是国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，该突破有效提高产能利用率并降低生产成本[6] - 酶替代疗法技术平台已支持开发庞贝病产品Pombiliti和戈芮宁，未来将拓展至更多罕见病药物研发[6] 市场策略与行业挑战 - 国内戈谢病患者约3000人，全球可负担治疗患者约5000～8000人，大量患者因高昂费用未获治疗[3][5] - 公司重点推动戈芮宁纳入医保范畴，寻求省级或国家层面政策支持以扩大患者受益面[6] - 罕见病药物需开发国际市场，戈芮宁研发和生产均符合国际标准，未来目标为海外市场拓展[7] 行业生态与发展方向 - 全球罕见病患者2.5亿～4.5亿人，分散至7000种疾病后单病种患者规模极小，企业需平衡社会责任与盈利[4] - 东亚地区部分罕见病发病率显著高于全球（如黏多糖贮积症Ⅱ型50%病例在东亚），可依托本土资源开展针对性研究并摊薄成本[7] - 酶替代疗法全球28种产品年销售额超百亿美元，公司计划长期合作药明生物开拓新疗法[6]