I have written twice on bladder cancer-focused enGene Holdings Inc. ( ENGN ), both times with substantial optimism about the investment thesis relative to their then-current market valuation. For the most part, 2025I have my PhD in biochemistry and have worked for years analyzing clinical trials and biotech companies. It is my passion to educate everyone possible on the science behind the businesses that we invest in, and it's my mission to help you do your due diligence and not get burned by the pitfalls o ...

文章核心观点 Relmada Therapeutics公司宣布任命Raj S. Pruthi医学博士为泌尿外科首席医学官 其经验将助力公司NDV - 01项目发展 预计2026年上半年启动该项目3期试验 [1][2][4] 公司动态 - 公司宣布任命Raj S. Pruthi医学博士为泌尿外科首席医学官 其专业知识将助力公司NDV - 01非肌肉浸润性膀胱癌项目发展 [2] - 公司在2025年4月28日美国泌尿协会年会上公布了NDV - 01积极的2期初始数据 [2] - 公司首席执行官认为Pruthi博士丰富临床经验对NDV - 01项目成功至关重要 [4] 新任命人员情况 - Pruthi博士有超25年行业和学术医学经验 专长于泌尿肿瘤学、临床试验和机器人手术 [3] - Pruthi博士曾在enGene Holdings Inc.担任首席医学官 在强生创新医学担任全球医学事务负责人 [3][5] - Pruthi博士在泌尿学界担任多个领导角色 如美国外科医师学院泌尿外科咨询委员会主席等 [6] 产品情况 - NDV - 01是吉西他滨和多西他赛的缓释膀胱内制剂 用于治疗膀胱癌 设计可使药物在膀胱保留并在10天内逐渐释放 [9] - NDV - 01可在办公室给药 不到10分钟完成 无需麻醉或专业设备 专利保护至2038年 [9] 行业情况 - 非肌肉浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例约75% 7年内复发率50 - 75% 美国有超60万例患者 治疗选择有限 市场机会大 [10] - NDV - 01有潜力作为一线或挽救疗法 适用于多种非肌肉浸润性膀胱癌亚型 [10]

核心观点 - CG Oncology公司公布了cretostimogene grenadenorepvec单药治疗高危非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)的3期BOND-003 Cohort C研究数据 [1][5] - 该药物在BCG治疗无效的NMIBC患者中显示出高完全缓解率和长期疗效 [2][3][6] - 安全性良好 患者耐受性高且依从性优异 [4][5] - 数据公布后公司股价大幅上涨39 9% [6] 临床数据 - Cohort C研究显示75 5%的患者在任何时间点达到完全缓解(CR) 其中34例在24个月时确认CR 另有9例待评估 [2] - 12个月和24个月的CR率分别为50 7%和42 3% [3] - 中位缓解持续时间(DOR)超过28个月且仍在持续 97 3%患者在24个月时未进展为肌层浸润性疾病 [3] - 在82例可评估患者中 74 5%达到CR 中位DOR超过27个月 [6] 安全性表现 - 未报告3级及以上治疗相关不良事件(TRAEs)或死亡病例 [4] - 发生TRAEs的患者中位恢复时间为1天 [4] - 无因治疗相关原因导致的停药 97 3%患者完成全部预期治疗 [5] 其他研究队列 - Cohort P数据显示 在BCG无效的Ta/T1期无CIS患者中 3个月和9个月的高级别无复发生存率达90 5% [3] 市场反应 - 数据公布后公司股价单日上涨39 9%至31 30美元 [6]

文章核心观点 - 强生公司旗下杨森-西拉格国际宣布2b期SunRISe - 1研究第4组评估TAR - 200治疗特定膀胱癌患者的首批结果，显示TAR - 200在该患者群体中有潜力，有望成为手术的有效替代方案 [1] 分组1：研究结果 - TAR - 200治疗卡介苗无反应、高危非肌肉浸润性膀胱癌（HR - NMIBC）仅乳头状疾病患者，6个月和9个月无病生存率（DFS）分别为85.3%（95%置信区间[CI]，71.6 - 92.7）和81.1%（95% CI，66.7 - 89.7） [1] - 高分级Ta和T1疾病患者中，6个月DFS分别为85.7%（95% CI，66.3 - 94.4）和84.7%（95% CI，59.7 - 94.8），9个月分别为82.1%（95% CI，62.3 - 92.1）和79.4%（95% CI，54.0 - 91.7） [1] - 中位随访12.8个月时，94.2%的患者避免了根治性膀胱切除术 [1] - 9个月时无进展生存率和总生存率分别为95.6%（95% CI，83.5 - 98.9）和98%（95% CI，86.4 - 99.7） [1] 分组2：药物安全性 - 52名入组患者中，TAR - 200单药治疗的安全性与先前研究一致，无新的安全信号 [1][2] - 大多数治疗相关不良事件（TRAEs）为低级别且迅速缓解，中位持续时间为3.7周 [2] - 常见TRAEs包括排尿困难（40.4%）、尿频（30.8%）和尿急（26.9%） [2] - 13.5%的患者发生≥3级TRAEs，最常见为膀胱疼痛（3.8%） [2] - 3名患者（5.8%）经历严重TRAEs，4名（7.7%）因TRAEs停药，无治疗相关死亡报告 [2] 分组3：行业背景 - 欧洲膀胱癌发病率全球最高，2022年近25万人确诊，较2020年增加10% [2] - 尽管有进展，但40多年来膀胱癌标准治疗基本未变，卡介苗初始治疗无效的患者治疗选择有限 [2] 分组4：TAR - 200介绍 - TAR - 200是一种研究性膀胱内吉西他滨释放系统，旨在向膀胱持续、局部释放吉西他滨 [3] - 其安全性和有效性正在SunRISe - 1、SunRISe - 3和SunRISe - 5的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者以及SunRISe - 4的肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者中进行2期和3期研究评估 [3] 分组5：SunRISe - 1第4组研究介绍 - SunRISe - 1（NCT04640623）是一项正在进行的2b期、随机、开放标签、多中心研究，评估TAR - 200治疗卡介苗无反应、不适合或选择不进行根治性膀胱切除术的HR - NMIBC患者的疗效和安全性 [3] - 第4组专门招募仅乳头状疾病患者，采用TAR - 200单药治疗，主要终点是DFS率，关键次要终点包括安全性和耐受性 [3] 分组6：HR - NMIBC介绍 - HR - NMIBC是一种非侵入性膀胱癌，比低风险NMIBC更易复发、扩散至膀胱上皮以外并进展为MIBC [4] - HR - NMIBC占NMIBC患者的15 - 44%，特点为高分级、肿瘤大、多肿瘤和原位癌（CIS） [4] - 卡介苗治疗失败的HR - NMIBC患者目前推荐根治性膀胱切除术，肌肉浸润进展前进行手术，癌症特异性生存率超90% [4] 分组7：强生公司介绍 - 强生公司认为健康就是一切，凭借医疗创新实力，致力于构建一个复杂疾病可预防、治疗和治愈的世界，通过创新药物和医疗技术专长，在医疗解决方案全领域进行创新 [5]

文章核心观点 - 强生公司旗下杨森-西拉格国际公司公布2b期SunRISe - 1研究队列2评估TAR - 200治疗特定类型膀胱癌的新数据，显示TAR - 200对卡介苗无反应的高危非肌肉浸润性膀胱癌有高且持久的完全缓解率，是一种有效且耐受性良好的治疗选择 [1] 研究结果 - 截至2025年3月，研究中85名入组患者里82.4%达到完全缓解，52.9%的缓解者在一年时维持完全缓解，中位缓解持续时间为25.8个月，12个月时86.6%的缓解者未进行膀胱切除术 [1] - 多数治疗相关不良事件为轻度可管理的低级尿路症状，71名（83.5%）患者出现治疗相关不良事件，11名（12.9%）出现3级或更高级别不良事件，5名（5.9%）报告严重不良事件，仅3名（3.5%）因不良事件停药，无治疗相关死亡 [1] TAR - 200介绍 - TAR - 200是一种研究性膀胱内吉西他滨释放系统，旨在向膀胱持续、延长局部释放吉西他滨，其安全性和有效性正在SunRISe - 1、SunRISe - 3和SunRISe - 5的非肌肉浸润性膀胱癌以及SunRISe - 4的肌肉浸润性膀胱癌2期和3期研究中评估 [2] - TAR - 200由医疗专业人员在简短门诊手术中直接插入膀胱，无需麻醉，不干扰日常活动，可全天持续释放治疗药物 [1] SunRISe - 1研究队列2介绍 - SunRISe - 1是一项正在进行的2b期、随机、开放标签、多中心研究，评估TAR - 200对卡介苗无反应、不适合或选择不进行根治性膀胱切除术的高危非肌肉浸润性膀胱癌患者的疗效和安全性 [3] - 队列2专门招募原位癌患者，无论有无乳头状疾病，采用TAR - 200单药治疗，主要终点是任何时间点的完全缓解率，次要终点包括缓解持续时间、总生存期、药代动力学、生活质量、安全性和耐受性 [3] 高危非肌肉浸润性膀胱癌介绍 - 高危非肌肉浸润性膀胱癌是一种非侵入性膀胱癌，比低风险非肌肉浸润性膀胱癌更易复发或扩散，进展为肌肉浸润性膀胱癌，占非肌肉浸润性膀胱癌患者的15 - 44%，特征为高级别、大肿瘤尺寸、多个肿瘤和原位癌 [4] - 卡介苗治疗失败的高危非肌肉浸润性膀胱癌患者目前推荐根治性膀胱切除术，若在肌肉浸润进展前进行，癌症特异性生存率超90%，但很多老年患者不愿或不适合进行该手术 [4] 公司介绍 - 强生公司认为健康就是一切，凭借医疗保健创新实力，通过创新药物和医疗技术专业知识，有能力在医疗保健解决方案全领域进行创新，为人类健康带来突破 [5]

文章核心观点 - 强生公司将在2025年美国泌尿协会年会上公布其领先肿瘤学管线的新数据，展示TAR - 200和TAR - 210在膀胱癌治疗中的潜力，为患者提供更多治疗选择 [1][2][3] 分组1：研究成果 - 2b期SunRISe - 1研究队列2的12个月数据显示，TAR - 200单药治疗卡介苗无反应、高危非肌肉浸润性膀胱癌伴原位癌患者有最高完全缓解率和持续益处 [1] - 2b期SunRISe - 1研究队列4的初步结果显示，TAR - 200单药治疗卡介苗无反应、仅乳头状高危非肌肉浸润性膀胱癌患者有治疗潜力 [1][2] 分组2：疾病背景 - 膀胱癌是全球十大常见癌症之一，每年影响近百万人，40多年来标准治疗基本未变，卡介苗初始治疗无效的患者治疗选择有限 [2] - 高危非肌肉浸润性膀胱癌占非肌肉浸润性膀胱癌患者的15 - 44%，复发和进展率高，卡介苗治疗失败后推荐根治性膀胱切除术，但很多患者不愿或不适合手术 [7] - 美国每年约30万人被诊断为前列腺癌，高达40%的患者为高危，术后十年内高达50%的患者会复发，有疾病进展和死亡风险 [8] 分组3：药物介绍 - TAR - 200是一种研究性膀胱内吉西他滨释放系统，2025年1月强生向FDA提交新药申请，2023年12月获突破性疗法认定，正在多项研究中评估安全性和有效性 [5] - TAR - 210是一种研究性膀胱内厄达替尼释放系统，正在一项1期研究中评估安全性和有效性 [6] 分组4：会议亮点 - 展示2b期SunRISe - 1研究评估TAR - 200单药治疗卡介苗无反应、高危非肌肉浸润性膀胱癌伴原位癌患者的一年反应持续时间数据 [3] - 展示2b期SunRISe - 1研究队列4评估TAR - 200单药治疗卡介苗无反应、仅乳头状高危非肌肉浸润性膀胱癌患者的初步结果 [3] - 展示3期MoonRISe - 1研究评估TAR - 210与膀胱内化疗治疗成纤维细胞生长因子受体改变的中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的试验进展 [3] - 展示3期SunRISe - 5研究评估TAR - 200与卡介苗治疗后膀胱内化疗治疗复发性高危非肌肉浸润性膀胱癌患者的试验进展 [3] - 展示转移性去势敏感性前列腺癌患者使用雄激素受体通路抑制剂的真实世界数据 [4]