文章核心观点 公司是临床后期生物制药公司 专注开发治疗心脏代谢和炎症性疾病创新药物 宣布将参加虚拟BTIG肥胖健康论坛 并介绍了两款药物的研发进展和策略 [1][2] 公司概况 - 公司是临床后期生物制药公司 专注开发治疗心脏代谢和炎症性疾病创新药物 [2] - 公司药物开发项目包括两款后期新型小分子药物 enobosarm和sabizabulin [2] 肥胖项目 - enobosarm - enobosarm是下一代药物 可使GLP - 1 RA减重更具组织选择性 减少脂肪并保留瘦肌肉质量 [2][3] - 公司公布了2b期QUALITY临床研究的积极 topline和安全结果 该研究评估enobosarm 3mg、6mg或安慰剂辅助脂肪减少和预防肌肉损失的安全性和有效性 [3] - 参与者进入2b期扩展研究 停用semaglutide 继续接受安慰剂、enobosarm 3mg或6mg单药治疗12周 评估enobosarm是否能防止停用GLP - 1 RA后脂肪反弹 扩展研究的 topline疗效和安全结果预计在2025年第二季度公布 [3] - 因2b期QUALITY临床试验结果积极 公司已请求与FDA进行2期结束会议 [3] 动脉粥样硬化炎症项目 - sabizabulin - 公司探索sabizabulin用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的临床开发可能性 [4] - 动脉粥样硬化性冠状动脉疾病是全球主要死因 炎症和高胆固醇共同导致该疾病 即使采用最大程度降低胆固醇的疗法 仍存在大量未治疗的残余炎症风险 [4] - sabizabulin药代动力学稳定 药物相互作用可能性低 可与他汀类药物联合作为二级疗法 减少炎症 延缓或促进动脉粥样硬化性心血管疾病的消退 [4] - 临床前数据显示sabizabulin可抑制所有测试的细胞因子和趋化因子 在2期和3期肺部炎症COVID - 19临床研究中 显示出广泛的抗炎活性 [4] - 公司基于未满足的医疗需求、全球市场机会、现有临床和安全数据库、高成功概率、强大的知识产权地位等因素 决定探索该适应症 [5] - 公司计划进行小型2期剂量探索概念验证研究 以冠状动脉斑块体积和组成作为主要终点 慢性非临床毒理学研究预计在2026年上半年完成 并提交新的IND申请 公司目前有足够的药物物质供应拟议的2期临床研究 [5][6]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金为3.644亿美元，本季度持续增加商业准备和库存建设投资 [25] - 公司债务工具下还有1亿美元可在今年提取，以支持即将到来的产品上市，预计资金可支撑到2027年 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）业务 - 治疗SMA的药物upitigromab的III期SAPPHIRE试验取得积极结果，在主要终点上显示出统计学上显著且临床意义重大的运动功能改善 [6][7] - 该药物的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，PDUFA日期为9月22日 [8] 探索性心脏代谢项目 - EMBRAZE概念验证研究按计划推进，预计6月公布顶线结果，旨在了解公司在肥胖治疗中的作用 [10][11] 研发管线业务 - SRK439是一种创新的皮下抗肌生成抑制素抗体，预计第三季度提交研究性新药申请（IND）以支持首次人体研究 [16][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球约3.5万名SMA患者已接受SMN靶向疗法，美国约有1万名SMA患者，其中约三分之二已接受SMN靶向疗法 [9][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 优先将upitigromab带给全球SMA患者，计划今年第三季度在美国推出该药物，随后在欧洲、亚太和拉丁美洲等国家陆续推出 [6][9] - 继续评估将upitigromab扩展到其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病的研究 [10] - 推进心脏代谢项目EMBRACE研究，探索在肥胖治疗中减少瘦体重损失的潜力 [17] 行业竞争 - 目前SMA治疗中，现有疗法仅针对运动神经元，尚无获批的肌肉靶向疗法，公司的upitigromab有机会开创SMA治疗的新时代 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，公司有信心将upitigromab带给SMA患者，该药物在全球SMA市场有多年可持续增长潜力，有望推动公司发展到本十年末及以后 [6][9] - 公司专注于实现今年的关键优先事项，包括推动upitigromab在美国获批、推进欧盟审批、开展针对婴幼儿SMA的研究、提交SRK439的IND申请以及制定upitigromab在其他神经肌肉适应症的临床开发计划 [18] 其他重要信息 - 公司正在进行利益相关者参与和SMA疾病教育活动，“Life Takes Muscle”是首个以肌肉为重点的SMA疾病宣传倡议 [23] - 公司美国市场准入团队正在与关键商业和联邦付款人会面，预计到2025年年中完成约50名销售、报销和患者支持人员的招聘和入职 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 上市前与美国付款人的讨论情况，付款人对SMA患者联合疗法覆盖的接受程度，以及美国以外付款人和政府的反馈 - 公司认为定价应反映疾病的罕见性、严重性和疗法对患者的价值，预算影响对单个付款人有限 [32][33] - 与美国付款人的早期讨论积极，患者需要更好的疗法，且已有付款人支付多种SMN靶向疗法费用 [34][35] - 欧洲方面，公司正在进行监管流程，计划2026年从德国开始进行报销讨论 [35] 问题2: 与FDA就upitigromab审查的互动情况 - FDA的审查按常规进行，公司专注于9月22日的PDUFA日期，未发现upitigromab在SMA批准方面存在问题，FDA仍关注罕见病治疗 [38][39] 问题3: 6月肥胖研究数据是否提供更多长期随访数据，以及公司认为怎样的结果是好的和令人兴奋的 - 主要提供24周数据，会提供必要的随访信息，重点关注24周瘦体重变化、安全性及未来发展路径 [42][43] 问题4: 是否完成中期会议，关于标签的讨论情况，以及FDA是否需要咨询委员会会议 - 与FDA的对话具有建设性，公司按计划推进至9月22日的PDUFA日期，暂不透露具体互动细节 [47] 问题5: upitigromab在其他神经肌肉适应症的扩展计划，有无特别有吸引力的新进展或新疗法 - 公司有机会将upitigromab应用于其他神经肌肉疾病，如DMD、FSHD和ALS等，目前对DMD和FSHD的模型数据感到鼓舞，将在今年晚些时候分享更多研究细节 [51][52][53] 问题6: upitigromab获批后多久能上市，销售和营销方面是否准备就绪，上市时的商业供应情况，以及肥胖概念验证数据积极时SRK439的下一步计划 - 团队已为上市做了一段时间准备，营销、市场准入和患者支持项目团队已全员到位，预计2025年年中完成整个商业团队的招聘，获批后第二天即可上市，有充足供应 [57][58][59] - SRK439预计第三季度提交IND申请，公司将根据EMBRACE研究数据决定其后续计划，该药物在SMA和其他神经肌肉疾病或心脏代谢疾病和肥胖领域都有选择余地 [60][61] 问题7: 药物获批后的指标或指导，以及近期总统行政命令对孤儿病领域药物定价的影响，美国与美国以外的定价考虑 - 目前不提供指导，但美国SMA市场的新生儿筛查和疾病集中治疗模式有利于产品推出，公司将通过申请J代码等方式为稳定推出做准备 [69][70] - 总统行政命令目前不改变公司商业化计划，全球定价将反映疾病的罕见性、严重性和疗法的价值，预计对单个付款人的预算影响有限 [66][67] 问题8: upitigromab的上市轨迹与之前SMA药物上市的比较，以及是否有其他罕见病药物上市可作为类比 - 公司专注于服务患者，认为当前SMA患者虽有治疗但仍有运动功能丧失问题，upitigromab有需求，但上市也会面临一些逆风因素 [76][77] - 患者看医生频率低，不会在获批后立即就诊，知道患者所在位置是优势，但也存在逆风因素 [78][79] 问题9: 对SMA市场长期变化的看法，特别是upitigromab与SPINRAZA联合使用的情况，以及是否预期SPINRAZA的长期增长会使upitigromab受益 - 公司认为upitigromab可帮助所有SMA患者，无论其是否接受过SPINRAZA或其他SMN靶向疗法，将继续评估SMA市场动态 [82] 问题10: 评估在欧洲寻找商业合作伙伴的可能性，以及如何优先考虑upitigromab的其他适应症 - 公司认为自身团队有能力直接服务全球患者，不优先考虑在美国以外寻找合作伙伴 [88] - 其他适应症的推进将以数据为导向，Akshay将在今年年底和明年提供进一步指导 [89] 问题11: 为6月EMBRACE数据设定的替尔泊肽单药治疗组预期，以及治疗后8周随访是否足以证明体重反弹 - 预计替尔泊肽单药治疗组在第24周时，25% - 30%的体重减轻是由于肌肉损失，这是基于历史数据的预测 [92][93] - 8周随访不能完全回答问题，但预计会有体重反弹，需监测两组的轨迹 [94]

文章核心观点 Veru公司公布2025财年第二季度财务结果及临床开发项目进展，enobosarm的2b期QUALITY研究结果积极，公司期待近期催化剂，计划与FDA进行2期结束会议讨论3期临床项目，同时探索sabizabulin治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的可能性 [1][2][11] 临床研究进展 enobosarm 2b期QUALITY临床研究 - 该研究为多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索临床试验，评估enobosarm与semaglutide联用对老年慢性体重管理患者的安全性和有效性 [3] - 主要终点：16周时，所有接受enobosarm + semaglutide治疗的患者总瘦体重有统计学显著和临床意义的益处，相对瘦体重损失减少71%（p=0.002），其中enobosarm 3mg + semaglutide剂量最佳，瘦体重损失平均相对减少>99%（p <0.001） [4] - 次要终点：enobosarm + semaglutide治疗导致脂肪量呈剂量依赖性更大损失，enobosarm 6mg剂量在16周时脂肪量相对损失比安慰剂 + semaglutide组高46%（p=0.014），且治疗使总体重减轻的组织组成转向更有选择性和更大程度的脂肪损失 [5] - 身体功能：通过爬楼梯测试衡量，enobosarm治疗保留了瘦体重，减少了爬楼梯身体功能显著下降的患者比例，所有enobosarm + semaglutide组与安慰剂 + semaglutide组相比，爬楼梯功率至少下降10%的受试者比例平均相对减少54.4%（p=0.0049） [13] enobosarm 2b期扩展维持研究 - 参与者在完成2b期QUALITY临床试验的疗效剂量探索部分后，进入扩展试验，停止semaglutide治疗，继续服用安慰剂、enobosarm 3mg或enobosarm 6mg 12周，评估enobosarm能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后脂肪反弹 [10] - 预计本季度公布该研究的 topline 疗效和安全性结果 [10] 监管下一步计划 - 因2b期QUALITY临床试验结果积极，公司计划请求与FDA进行2期结束会议，预计在2025年第三季度举行，为3期临床项目提供监管明确性 [2][11] - 计划提出一个与2b期QUALITY临床试验类似的3期临床项目，为双盲、安慰剂对照研究，针对60岁及以上肥胖或超重且符合GLP - 1 RA治疗条件的患者，主要目标是在24周时通过爬楼梯测试衡量enobosarm对身体功能的影响，关键次要目标是评估enobosarm对总瘦体重、总脂肪量等指标的影响 [12] 药物研发其他进展 - 公司正在开发一种新型、可专利的enobosarm缓释口服制剂，已完成动物试验，预计2025年上半年进入1期生物利用度临床试验，有望用于3期临床研究和商业化 [14] - 公司探索将sabizabulin用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的可能性，FDA同意该疾病存在未满足的医疗需求，并认可使用冠状动脉CT血管造影成像作为小型2期研究的主要终点，要求公司进行慢性非临床毒理学动物研究，预计2026年上半年完成研究并提交新的IND申请 [15][21] 财务情况 第二季度财务总结（2025财年 vs 2024财年） - 研发费用从300万美元增至390万美元 - 销售、一般和行政费用从590万美元降至520万美元 - 持续经营业务的运营亏损从890万美元降至810万美元 - 持续经营业务的净亏损从870万美元降至790万美元，每股亏损从0.06美元降至0.05美元 - 净亏损从1000万美元降至790万美元，每股亏损从0.07美元降至0.05美元 [27] 年初至今财务总结（2025财年 vs 2024财年） - 研发费用从460万美元增至960万美元 - 销售、一般和行政费用从1260万美元降至1040万美元 - 持续经营业务的运营亏损从1630万美元增至1840万美元 - 持续经营业务的净亏损从1640万美元降至970万美元，每股亏损从0.13美元降至0.07美元 - 净亏损从1830万美元降至1680万美元，每股亏损从0.15美元降至0.12美元 [27] 资产负债表信息 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和受限现金为2000万美元，而截至2024年9月30日为2490万美元 [24] 会议及信息获取 - 公司今日上午8点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，音频网络直播可在公司网站的主页和投资者页面访问，电话会议可拨打相应号码参加，网络直播存档版本将在公司网站提供约三个月回放，电话回放约在下午12点（美国东部时间）可拨打相应号码并输入密码收听一周 [1][25]