Windtree has a total of 59 issued or allowed patents and 17 pending patents for Istaroxime and its SERCA2a activators Windtree received recent notification of allowed Istaroxime patents for acute heart failure in Canada and Mexico The pure SERCA2a activators patent for acute heart failure was granted in Isreal WARRINGTON, Pa., Nov. 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Windtree Therapeutics, Inc. (“Windtree” or “the Company”) (OTCID: WINT), a diversified company with several divisions and focused on becoming a reven ...

涉及的行业或公司 * 公司为Edgewise Therapeutics (NasdaqGS: EWTX) [1] * 行业涉及生物制药 专注于心血管疾病（如肥厚型心肌病HCM 射血分数保留的心力衰竭HFpEF）和神经肌肉疾病（如杜氏肌营养不良症DMD）的治疗领域 [1][40][35] 核心观点和论据 核心产品EDG-7500（用于HCM）的疗效与安全性 * 公司认为EDG-7500的初期数据“spectacular” 观察到射血分数变化与药物浓度无相关性 这与CMIs药物高度差异化 [2] * 观察到患者“feel and function”的显著改善 包括纽约心脏协会NYHA分级变化和KCCQ评分 以及NT-proBNP等关键生物标志物的强劲变化 [2] * 药物总体耐受性良好 主要不良事件是观察到几例心房颤动AF 但AF在HCM患者中本就普遍存在 [2] * 对AF事件的分析发现 部分患者因室壁厚度不符而非HCM患者 其余患者则具有AF的高危因素（如左心房储库应变和心房大小）[3] * 为应对AF风险 公司修改方案 在患者入组时加入内部超声心动图专家和核心实验室评估 以排除AF高风险患者 该流程自2025年4月起实施 [4] 临床开发进展与计划（EDG-7500） * 在PART-BC研究中增加了25毫克剂量组 以探索最低有效剂量 并已在非梗阻性和梗阻性HCM患者中入组多人 [5] * 更重要的方案修订是启动了PART-D研究（三个月研究） 该研究数据库搭建和审批耗时约一个半月 于2025年6月开始筛选患者 [5][6] * 目前约有20个研究中心已启动 患者筛选“robust” 并已治疗相当数量的患者 计划在2025年底提供更新 [6] * 年底的更新将包括PART-D研究进展和25毫克剂量研究的疗效数据 以及在此期间药物的不良事件AE概况 [9] * PART-D研究设计包含25毫克 50毫克 100毫克 甚至高达150或200毫克的剂量探索 旨在确定能否用零次或最多一次超声心动图替代CMIs所需的多次滴定监测 [17][18] EDG-7500的市场定位与竞争优势 * 公司认为EDG-7500适用于所有HCM患者 其竞争优势在于无射血分数安全风险 无需系列超声心动图监测 并可能显示出同等或更优的疗效 [14][15] * 目标是通过消除安全性问题 简化治疗流程 从而突破当前CMIs药物因REMs要求和繁琐滴定而受限的市场机会 尤其是在社区医疗机构 [14][20] * 在疗效方面 观察到KCCQ评分有25分的改善 而CMI药物的安慰剂调整后改善仅为7分 显示出巨大差异 [27][30] * 公司认为CMIs药物降低射血分数本身会削弱其疗效 而EDG-7500的安全边际为其带来更高疗效潜力 [24][25][31] 其他研发管线进展 * **HFpEF项目**：计划在2026年启动一项为期三个月的2A期研究 主要观察NT-proBNP的变化（目标是降低20%）以预示临床获益 并评估耐受性和剂量范围 [36][37] 健康志愿者研究数据预计在2026年上半年获得 [38] * **Sarasantan（用于DMD）项目**：策略取决于与监管机构的讨论（计划在2025年底/2026年初进行）以及后续数据 倾向于将SV95作为主要终点 因其量化程度高且已在欧洲获批用于DMD [42][43] 公司观察到其在基因治疗背景患者中具有稳定疾病的竞争优势 [40][41] 最终是否进行注册研究也将参考竞争对手Grand Canyon研究的结果（预计2026年第四季度读出）[45][46] * **商业化意愿**：公司拥有5.6亿美元现金 预计资金可支撑至2028年 并计划推进DMD药物的商业化 视其为数十亿美元的全球机遇 [51] 其他重要内容 * 公司现金状况为5.6亿美元 [49][51] * 有观点指出 即使是在顶尖医疗中心 由于CMIs药物繁琐的滴定监测要求 其患者容量也受限 一位专家即使增加了超声心动图人员 其患者中使用Mavacamten的比例仍低于10% [20] * 在非梗阻性HCM中 基线射血分数较低 使用CMIs药物时出现射血分数下降和剂量中断的问题更为突出 [20]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度末现金及投资为10.4亿美元，较2025年初的10.9亿美元有所下降[32] - 研发费用为1.126亿美元，较2024年同期的7960万美元显著增加，主要由于临床试验推进、人员相关成本增加及医学事务活动[32] - 行政管理费用为6570万美元，较2024年同期的5080万美元增加，主要由于商业准备投入和人员相关成本增加[32] - 净亏损为1.344亿美元，或每股1.12美元，较2024年同期的净亏损1.433亿美元或每股1.31美元有所收窄[32] - 公司维持2025年全年财务指引，GAAP运营费用预计在6.7亿至7.1亿美元之间，其中股权激励费用预计在1.1亿至1.2亿美元之间[34] 各条业务线数据和关键指标变化 - Aficamten用于梗阻性肥厚型心肌病(OHCM)的新药申请(NDA)评审正在进行中，PDUFA日期延长至2025年12月26日，公司对其在美国的批准保持信心[5][7] - 针对非梗阻性肥厚型心肌病(NHCM)的Acacia HCM III期临床试验已提前完成患者入组，预计2026年上半年公布顶线结果[11][26] - 用于儿科梗阻性HCM的CEDAR HCM试验预计在2025年下半年完成青少年队列的入组[27] - 用于射血分数严重降低的心力衰竭(HFrEF)的omecamtiv mecarbil的III期临床试验COMMIT HF正在进行患者入组，预计2026年完成[29][158] - 用于射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)的ulicamten（原CK-586）的II期临床试验AMBER HFpEF的第一队列入组取得进展，预计2025年下半年完成前两个患者队列的入组[30][39] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：商业发布准备活动加强，包括招募销售团队、优化专业药房和分销商网络，以及制定患者支持计划，目标是在2026年初启动[13][15][16] - 欧洲市场：欧洲药品管理局(EMA)的评审正在进行中，目标2026年获得潜在批准，并计划在2026年上半年在德国进行首次潜在商业发布[8][9][21] - 中国市场：与国家药品监督管理局(NMPA)的加速评审路径下的NDA评审正在进行中，与合作伙伴赛诺菲密切合作，预计2025年下半年获得潜在批准[9][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于成为以肌肉为重点的专业生物制药公司，通过其创新药物改善患者生活[5] - 关键产品Aficamten具有差异化的效益风险特征和药物特性，有望成为OHCM患者的新治疗选择[7] - 商业策略包括最初专注于HCM专科中心，然后扩展到社区心脏病学，旨在扩大市场并让更多患者受益[17][18] - 公司积极与支付方沟通，建立健康经济学和结果研究模型，以支持美国和欧盟的报销要求[19][20] - 管线进展包括推进omecamtiv mecarbil和ulicamten的后期临床试验，以解决心脏肌肉功能障碍疾病和心力衰竭领域高度未满足的需求[12][30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Aficamten的监管前景充满信心，基于高质量的临床数据、在REMS计划上的共识以及与FDA持续的协作对话[7] - MAPLE HCM试验的积极顶线结果预计可能改变OHCM的治疗指南和标准护理算法[11][23] - 公司资金状况良好，拥有当前资产负债表和获得额外资本的途径，为Aficamten在美国的潜在发布和管线的持续推进提供了资金[34][35] - 2025年下半年被视作一个重要的转折点，公司处于变革性增长的风口浪尖[36][37] 其他重要信息 - FDA和EMA对临床试验基地和公司的GCP检查已完成，无发现任何问题[6][8] - 公司与FDA就提交的REMS计划进行了协作会议，并迅速提交了更新后的REMS方案包[6] - 在第二季度，现场医学事务团队与近600名美国医疗保健提供者进行了互动，包括超过200名HCM关键意见领袖和50多名欧洲关键意见领袖[28] - 公司从Royalty Pharma行使了第四笔贷款选择权，获得了7500万美元的收益，并有权在2025年11月25日前提取第五笔贷款的1亿美元[32] - 世界卫生组织国际非专利名称(INN)计划批准将ulicamten作为CK-586的非专利名称[30] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于ESC更新的MAPLE数据可能改变指南，预期的效益幅度和关键数据点是什么？支付方或医生愿意一线使用或将患者从β受体阻滞剂换用Aficamten的效益幅度是多少？[41] - 回答指出，这是心脏病学中少数进行的比较疗效试验之一，数据不仅显示两种药物之间的差异，还显示了每种药物与基线相比的绝对效益 目前，心肌肌球蛋白抑制剂被认为是最后一线治疗，但MAPLE HCM的数据可能会重新审视这一观点，并希望指南也能更新，反映Aficamten在运动耐受性上优于美托洛尔的优越性[43][44] 问题: 投资者应关注ODYSSEY数据中的哪两三点，以支持团队关于Acacia将成功而Kymzius未成功的假设，并支持在该人群中明确的暴露-反应关系？[48] - 回答强调了临床试验操作与潜在作用机制之间的区别 Acacia采用了经过II期研究验证的优化给药方案，并进入III期试验，未做大量其他改变 关注点包括II期和III期研究之间可能发生的变化，以及这些变化如何影响III期的结果，并指出Cytokinetics拥有一个HCM专家团队，以确保患者符合标准[49][50][51] 问题: 对于梗阻性HCM，Aficamten的理想标签是什么样的？能否详细说明提交的更新版REMS与原始版本相比的具体内容，以及这些更新如何与差异化REMS的预期相符？[53] - 回答指出，理想的标签应与其工程特性和研究方式相符，这两者都有助于实现差异化，并支持其预期特征 市场研究表明，如果REMS和标签反映了特性和研究结果，那么在目前的处方中心预计会有良好的接受度 这些中心超过80%的医生已经知道Aficamten，甚至在上市之前就有很高的认知度[55][56][57] 问题: 关于OHCM的晚期周期会议，计划在9月的会议中学习或讨论什么？能否提醒我们，在标签谈判本身期间，有多少REMS谈判实际上是在晚期周期会议之后发生的？[60] - 回答表示，希望在晚期周期会议上了解到一切仍在按计划走向潜在批准，并且没有引入任何新内容 关于REMS，FDA和Cytokinetics在提交后迅速召开了会议进行讨论，对话富有成果，公司能够很快地提交了认为符合FDA兴趣的修订版 希望在晚期周期会议上得到验证，表明一切准备就绪[61][62][63] 问题: 关于Acacia，能否介绍药物中断和停药方案与ODYSSEY的不同之处？特别好奇Acacia与ODYSSEY中LVEF降至50%以下所需的四周剂量中断有何不同？还有其他重要的设计差异吗？[68] - 回答指出，设计差异显著 在非梗阻性HCM中，没有左心室流出道梯度作为缓冲，因此概念是耐受最大耐受剂量，而不是最小有效剂量 对于EF低于50%，只要EF高于40%，患者可以只是降低药物剂量，没有治疗中断；对于EF低于40%，中断药物约一周，然后以较低剂量恢复用药 这与ODYSSEY中患者必须中断药物四周相比是一个重大差异 Acacia测试了所有剂量（5, 10, 15, 20毫克），最常用的是15和20毫克剂量，而ODYSSEY引入了1毫克和2.5毫克的剂量，患者可以下调至这些剂量[70][71][72][73] 问题: 对于美国和欧盟之间潜在的REMS差异及其影响有何预期？[77] - 回答指出，在欧盟没有相同的REMS机制，而是通过其他方式解决 鉴于公司进行的是国际研究，并且与FDA和EMA的对话非常相似，预计不会有太多差异 虽然没有正式的REMS，但在欧洲，预计标签将在风险缓解、药物相互作用、药理学以及其他方面（如剂量和适应症）包含更多共同点而不是差异[78] 问题: 关于非梗阻性HCM的更大市场机会，预计需要接触更多的社区医生 考虑到这一点，如果到时候需要，销售团队预计会扩大多少？[83] - 回答指出，非梗阻性HCM与梗阻性HCM的初始医生目标列表不会有任何不同，因此预计在非梗阻性HCM发布时不会增加销售团队 通过索赔数据和ICD-10代码确定从事HCM诊断和治疗的心脏科医生，针对梗阻性HCM的医生也治疗非梗阻性HCM 目前，梗阻性HCM患者群体和非梗阻性HCM患者群体的规模大约是五五开，如果了解到更多关于非梗阻性HCM的信息，当然会根据需要扩大销售团队，但在发布时并不预期[89][90] 问题: 鉴于最近心脏病学领域的其他一些发布，关注点一直集中在患者可及性上 好奇是否有任何策略来区分可能存在的患者可及性方面的差异，无论是商业保险患者还是医疗保险患者？[92] - 回答指出，公司一直非常专注于市场发展和患者可及性 预计在商业保险和医疗保险中都有同等的可及性 策略是拥有相同的可及性，真正的差异化在于支持和临床数据 患者支持计划将包括对符合条件的商业保险患者的共付额援助，以及为未保险或保险不足的患者提供患者援助计划 差异化将真正集中在临床数据、REMS和患者体验上[95][96] 问题: 考虑到在欧洲扩张和在那里进行的商业工作，能否谈谈为准备欧洲发布需要做的一些异同之处？[100] - 回答指出，欧洲是按国家逐个发布 获得EMA批准后，必须在逐个国家的基础上获得报销 德国有六个月的自由定价期，同时进行价格谈判 主要支付方是政府，必须通过卫生技术评估并指定定价和报销后才能发布 另一个关键区别是，一旦获得报销，通常发生在卓越中心、医院特定的心脏病学领域，因此与美国相比，处方范围更窄、更集中 欧洲没有REMS计划，风险管理通常作为标签的一部分处理 大部分支出不会按国家发生，直到获得报销为止 欧洲的发布将在约两年到两年半的时间内基于报销时间完成，而美国希望在今年年底或明年年初一次性发布[102][103][104][105][106] 问题: 关于HFpEF，明年年初将获得数据，能否说明怎样的结果算作成功？在此背景下，III期非梗阻性HCM的成功对于确认任何初步信号有多重要，考虑到两者都是由舒张功能障碍驱动的？[109] - 回答指出，非梗阻性HCM患者的信息有助于了解HFpEF患者的潜在获益 AMBER HFpEF II期试验评估的终点将读取潜在获益，包括症状改善（如KCCQ、NYHA分级）、心脏生物标志物（如NT-proBNP和肌钙蛋白）的改善，以及超声心动图参数（寻找舒张功能方面的潜在获益） 所有这些将有助于了解潜在的获益特征，从而决定是否进入III期并确定能带来有利效益风险特征的剂量 非梗阻性HCM中Aficamten的获益以及正在进行的开放标签扩展研究FORUST中评估的队列结果令人鼓舞，这些是期待的关键发现，以及安全性和耐受性[112][113] 问题: 随着商业化的临近，如何看待在HCM中主导的信息？真正推动医生和患者使用该药物的热情的是什么？是易于检查的梯度？是症状获益？是心脏功能？拥有许多这些端点的数据，以及潜在的便利优势 试图推动使用的主导信息是什么？[117] - 回答指出，不在财报电话会议上沟通具体的信息和定位 相反，预计会根据标签进行推广，并认为推广方式将有利于Aficamten的采纳 公司相信存在高水平的差异化，并且合理的是，作为下一个心肌肌球蛋白抑制剂，希望能够增长类别，并为更多患者、更多对心肌肌球蛋白抑制剂感到舒适的医生增加该类别的偏好份额 一旦获得FDA批准，医生真正想了解并主导的是疗效部分、相对于该疗效的安全性平衡，以及在这种情况下还有REMS 公司将清楚地传达差异化，并相信在所有这些领域以及非常差异化的定位上都具有差异化[118][119][120] 问题: 考虑到中国可能成为第一个批准的市场，能否提醒我们中国市场的动态，以及在接下来的几个季度中可以预期的收入节奏？[122] - 回答指出，中国的情况有些不同寻常，可能在美国批准之前获得中国的批准 与合作伙伴赛诺菲正在合作 中国需要获得国家医保药品目录(NRDL) listing，这每年进行一次，必须在给定年份的6月前提交申请，才能在次年1月获得报销 因此，最初一段时间可能通过自费市场获得报销，而MABA已经进入NRDL 因此，预计开始时 uptake 会较慢，但这是一个巨大的市场，有超过35万患者，非常集中在约1300家医院 拥有一个非常了解该市场的成熟跨国合作伙伴 一旦获得报销，预计在国家药品报销之后会出现加速[126][127] 问题: 在准备广泛的商业准备时，觉得哪些组成部分是必须做的，但根据潜在REMS可能如何发展，实际上并不需要？另外，对于COMET，鉴于公司对omecamtiv long term的广泛经验，如何描述与研究入组相关的site excitement，与所有其他omecamtiv研究相比？[130] - 回答指出，对于REMS，公司思路清晰，其演变与提交NDA前与FDA举行的三次会议非常一致 虽然最初提交NDA时没有提交REMS，但已经预测了FDA关心的问题，并将其纳入标签 然后FDA表示确实希望看到一个REMS，因此已经准备好以REMS的形式执行 因此，不认为在预期和现状之间存在太大差距，以至于必须准备一些可能不相关的东西 对于COMET，研究者兴趣很大，原因有几个：认识到高度未满足的需求、对GALACTIC结果的了解（在该亚组中观察到治疗获益，心衰结局的风险降低幅度很大），以及试验运行非常精简，对研究者及其工作人员的负担不大[132][133][135][136] 问题: 既然已经看到更多MAPLE数据，能否评论对一线使用的预期？认为处方者和支付方可能接受的程度如何？认为需要多长时间才能在这个部分市场出现明显的 uptake？[139] - 回答指出，进行了一项Aficamten与美托洛尔的头对头研究，相信这会引起对当前指南推荐的一线治疗的关注 美托洛尔是一种仿制药，并且在使用β受体阻滞剂方面有丰富的经验，但公司正在进行严格的临床研究以告知指南，指南有望考虑到研究的稳健性和结果的保真度 预计在发布后的最初几年，一线治疗可能不会发生，主要是由于支付方的原因 但预计会发生的是，比没有MAPLE的情况下有更多的患者使用Aficamten，预计会加速在β受体阻滞剂的基础上加用Aficamten，并可能在一段时间后逐渐减少β受体阻滞剂 如果指南更新，Aficamten成为一线治疗的一部分，那么随着更广泛的使用，可能会看到一线治疗，但这可能还需要几年时间[140][143][145][146] 问题: 回到Acacia，今天主要关注了ODYSSEY以及从II期到III期的过渡如何支持明年的潜在阳性结果 但也好奇来自MAPLE研究的新数据以及过去的SEQUOIA，这些新数据如何支持Acacia，以及可以特别强调哪些特定终点来支持这些主张？另外，关于REMS，如何看待OHCM中的REMS对非梗阻性HCM的参考意义？应该认为它们相对相同，还是可能基于特征而有所区别？[148] - 回答指出，MAPLE或SEQUOIA中是否有任何经验可能为Acacia提供信息 SEQUOIA中已经发布了关于Aficamten如何改善舒张功能（心脏的松弛）的数据，这可能是非梗阻性HCM患者获得治疗获益的主要方式，因为他们没有需要降低的梯度 同样，在ESC的MAPLE中也会看到关于舒张功能的数据 这两个数据集都表明存在有意义的药理效应，公司认为这会影响非梗阻性HCM的心脏功能 因此，这两项研究都支持Acacia的潜在成功 关于其他问题，现在推测标签或REMS等问题还为时过早 在梗阻性HCM中观察到的安全性和耐受性特征，以及Aficamten是一种具有浅暴露-反应曲线、相对较短半衰期和非常稳定PK特征的药物，所有这些都有助于其耐受性，并期望这会延续到非梗阻性HCM中 在II期REDWOOD队列4中看到了非常大程度的效应变化，如果这转化为III期，应该预期Acacia HCM有一个好的结果[150][151][152][153][154] 问题: 关于omecamtiv和COMET试验，似乎从研究者和KOLs那里得到了一些积极的反馈 只是想评估一下入组情况与内部预期相比如何，因为正在努力完成明年的入组？[156] - 回答指出，COMMIT HF试验入组按计划进行 这是一个1800名患者的试验，规模不到GALACTIC的四分之一，因此在操作范围上更容易 然而，这是一个更严重的患者群体，因此目标是HFrEF患者中较小的亚组 计划仍然是在明年年底前完成入组 美国的中心激活大部分已完成，欧洲的中心激活也按计划进行 这项研究没有与一堆其他研究竞争相同的患者群体 这个群体认为现有的标准护理或其他研究性治疗服务不足 相反，公司正在建立在GALACTIC中已经看到的在这一患者群体中 profound 治疗效应的证据基础上，只想在下一项试验中确认这一点，这有助于试验的势头[157][158][159][160] 问题: 从心肌肌球蛋白生物学的角度来看，随着推进Aficamten用于更多HCM表型和开发用于HFpEF的ulicamten，具有这种独特的机制，能否讨论关键的区别因素以及这些肌球蛋白抑制剂有何不同，它们如何与肌节功能相互作用？[162] - 回答指出，观察肌球蛋白马达蛋白，经过二十多年，现在已经确定了小分子调节剂的三个不同的结合位点 Aficamten结合在一个位置，omecamtiv mecarbil和mavacamten结合在另一个位置，而CK-586或ulicamten甚至结合在第三个位置 它们每一个对肌节中马达功能的影响方面都有不同的事实 这些差异，正如在临床中可能看到的那样，导致了它们特征的差异 现在确切知道它们如何不同以及哪个更受青睐还为时过早 但对于ulicamten，看到

业绩总结 - 2022年总收入为2200万至2240万美元，US HF收入为1750万美元，同比增长108%[67] - 2022年US HF平均销售价格（ASP）为29.9万美元，2022年Q4 US HF收入为590万美元，同比增长118%[67] - 2023年预计总收入在3500万至3800万美元之间，毛利率在78%至79%之间[68] - 2023年第一季度预计总收入在710万至750万美元之间[68] 用户数据 - 美国市场心力衰竭患者数量为630万，初步年市场机会为14亿美元[42] - 欧洲五国的初步年市场机会为15亿美元，初步可接触患者年发生率为61,000[42] - Medicare对Barostim的覆盖率为67%，商业保险为19%[55] 产品与技术 - Barostim的平均售价为25,000美元，未来替换市场预计约占30-40%[45] - Barostim在心力衰竭症状改善方面的临床试验显示，6个月内运动能力提高60米[27] - NT-proBNP的减少幅度为25%，具有临床意义[34] - Barostim的植入手术为一小时的门诊程序，经济效益良好[48] - 2023年Medicare对Barostim植入的平均支付为29,358美元[53] - 公司在2022年完成了3项FDA批准的PMA补充申请，涉及MRI兼容性、新的IPG和新的编程器[73] 市场扩张与销售策略 - 目前公司在美国有26个区域和106个活跃植入中心[67] - 每个区域目标是每年销售12个Barostim单位，预计每个客户经理每年销售60个单位，年收入为150万美元[59][67] - 公司计划每季度增加3名客户经理，以创建新区域[58] - 预计新客户经理的6个月 ramp-up期将有助于开拓新市场[58] 财务状况 - 2022年12月31日现金余额为1.06亿美元[67] - 公司预计2023年运营和财务结果将继续面临显著损失[4] - 公司依赖于单一产品Barostim，需建立和维持销售及市场能力[4]

市场机会 - Barostim在美国的年净可寻址市场为22亿美元，假设平均售价为29,000美元[37] - 心力衰竭在美国的患病率为620万人，年住院人数超过110万，年急诊室就诊人数超过130万[9][11] - 心力衰竭的年医疗费用预计到2030年将达到700亿美元[11] 产品效果 - Barostim治疗的高响应率为94%，68%的患者在NYHA分级中改善了1级以上[59] - BeAT-HF试验显示，Barostim治疗后，住院就诊次数相较于植入前减少了85%[67] - Barostim的植入手术在60分钟内完成，97%的患者在手术后没有重大并发症[46] - 心力衰竭患者中，超过40%在第一年内停止使用四联药物治疗[19] - Barostim治疗在改善患者生活质量方面的临床意义提升约为2倍[58] - BeAT-HF试验显示，心力衰竭患者的全因死亡、LVAD和移植的相对减少率为34%[64] - 心力衰竭患者中，66%有行动能力问题，76%报告疼痛或不适[30][31] 财务表现 - 2024年全球收入为5130万美元，同比增长31%[88] - 2024年美国心力衰竭收入为4680万美元，同比增长35%[88] - 2024年毛利率为84%[88] - 2025年第一季度全球收入为1230万美元，毛利率为84%[90] - 2025年第二季度收入预期为1300万至1400万美元[90] - 2025年全年收入预期为5500万至5800万美元[90] - 2025年现金余额为1.027亿美元[90] - 2025年运营费用预期为9500万至9800万美元[90] - 2024年毛利率保持在84%[87] 未来展望 - 2025年将实现永久住院支付超过4.3万美元，较之前的1.7万至2.3万美元显著提高[83]

业绩总结 - 2024年第四季度净收入为1220万美元，较2023年第三季度环比增长21%[47] - 2024财年净收入为3630万美元，较2023财年增长167%[47] - 2024年第四季度填充剂量为13300剂，较2023年第三季度环比增长23%[50] - 2024财年填充剂量为41443剂，较2023财年增长164%[50] - 截至2024年年末，公司现金及现金等价物为7570万美元[8] 市场机会与产品发展 - FUROSCIX在美国的可寻址市场机会为99亿美元[11] - FUROSCIX在慢性肾病（CKD）流体事件中的可寻址市场机会为33.2亿美元[75] - 心力衰竭患者在医疗保险人群中占比为11%，占医疗保险住院的41%[25] - 心力衰竭住院的平均成本为11840美元[44] - 每次心力衰竭事件的FUROSCIX平均成本为4737美元[75] - FUROSCIX的绝对生物利用度为99.6%[19] - FUROSCIX在30天内心力衰竭相关医疗费用平均减少16995美元[20] 监管与未来展望 - 公司于2024年8月9日获得FDA批准，将FUROSCIX适应症扩展至纽约心脏协会（NYHA）IV级心力衰竭患者[58] - 预计2025年向FDA提交补充新药申请（sNDA），以增强患者和医疗保健提供者的治疗选择[82] - 2025年，慢性肾病的FDA批准预计将进一步推动市场增长[89] 市场扩张与销售策略 - 公司在2024年扩展了约30%的市场区域[56] - 2024年第四季度，销售团队将集中扩展，以便更频繁地拜访诊所[57] 成本结构与策略 - FUROSCIX的成本结构预计将减少约70%[82] - 2024年，心力衰竭患者中约10%预计每个处方需要更高剂量[56]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收1230万美元，较2024年同期增长160万美元，增幅15% [4][17] - 2025年第一季度美国市场营收1120万美元，较2024年同期增长140万美元，增幅14% [17] - 2025年第一季度欧洲市场营收110万美元，较2024年同期增长20万美元，增幅23% [18] - 2025年第一季度毛利润1030万美元，较2024年同期增长120万美元，增幅13%；毛利率分别为84%和85% [19] - 2025年第一季度研发费用250万美元，较2024年同期减少50万美元，降幅18% [19] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用2120万美元，较2024年同期减少710万美元，降幅25% [20] - 2025年第一季度利息费用较2024年同期增加50万美元 [20] - 2025年第一季度其他收入净额较2024年同期增加10万美元 [21] - 2025年第一季度净亏损1380万美元，合每股亏损0.53美元；2024年同期净亏损2220万美元，合每股亏损1.04美元 [21] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1.027亿美元；2025年第一季度经营和投资活动净现金使用量为1290万美元，2024年同期为1180万美元 [21] - 2025年第一季度公司根据市价发行543462股普通股，总收益670万美元 [22] - 公司预计2025年全年总营收在5500 - 5800万美元之间，全年毛利率在83% - 84%之间，运营费用在9500 - 9800万美元之间；预计2025年第二季度总营收在1300 - 1400万美元之间 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2025年第一季度美国心力衰竭业务营收1110万美元，2024年同期为970万美元；营收单位分别为3.53和3.19 [17] - 截至2025年3月31日，美国活跃植入中心总数为227个，2024年12月31日为223个 [18] - 2025年第一季度欧洲总营收单位从上年同期的44个增加到59个 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年第一季度美国市场营收增长主要因心力衰竭业务扩张、新销售区域拓展、新客户增加以及医生和患者对Barostim的认知度提高 [17][18] - 2025年第一季度美国销售区域数量减少3个，总数为45个；欧洲销售区域数量保持在5个 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2025年公司执行三大战略重点：打造世界级销售组织，专注开发可持续的Barostim项目；针对最有潜力的中心，复制现有深度采用Barostim中心的元素；解决采用障碍，改善患者治疗途径，提高医生、高级实践提供者和患者的教育和认知度，开发更强大的临床证据组合 [7] - 公司引入新的薪酬计划，与以项目为导向的销售方法一致，激发了销售团队的热情并推动了积极的行为改变 [8] - 公司与相关公司联盟合作，请求CMS在门诊预付费系统中创建6级神经刺激器APC；预计7月发布拟议的OPPS规则；预计2026年1月从3类代码过渡到1类代码，等待包含I类数字代码、描述符和拟议医生付款的拟议医疗保险医生费用表 [9][10] - 公司参加三大会议，赞助教育和宣传活动，赞助ACC创建和分发Barostim信息图，增加针对高级实践提供者的教育和外联工作 [11] - 公司基于Premier Healthcare数据库的数据进行分析，结果显示Barostim植入后患者住院次数和住院时间大幅减少，为Barostim疗法的临床和经济效益提供了更多证据 [11][12] - 公司确定了进一步证据开发的领域，包括开展一项实用的随机对照试验，预计招募100 - 150个中心的3000名患者，净成本约2000 - 2500万美元，分5 - 7年支出，年度成本在2029年或2030年达到峰值 [13][14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管第一季度营收表现不佳，但公司对长期前景持乐观态度，认为宏观经济不确定性不会对业务产生重大影响，公司受关税、贸易政策、NIH资金削减的影响较小，与FDA和CMS的合作关系稳定 [23] - 公司销售团队的调整和加强虽带来短期挑战，但已出现积极迹象，专注吸引高质量销售代表和深入渗透高流量客户的策略初见成效 [24] - 公司在2025年剩余时间具有报销环境改善、患者和医生认知度提高、临床证据增多等优势，执行三大战略重点将推动Barostim的采用，实现改善心力衰竭患者生活的使命 [25] 其他重要信息 - 第一季度营收未达预期的主要因素是销售团队调整和季节性因素，销售团队调整导致25%的区域经理在12月至3月期间入职，新员工生产力提升需要时间，且调整对客户账户产生了干扰；季节性因素表现为第一季度通常是全年营收最低的季度 [4][5][6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 销售团队调整中自我造成和自然流失的比例，是否与新薪酬计划有关，是否还有招聘计划 - 公司主动发起的调整占绝大多数，与薪酬计划无关，薪酬计划是组织和销售文化的优势，吸引了优秀人才；预计未来几个季度人员流动将恢复到更正常的水平 [28][29][30] 问题2: 2025年指导数据对新中心增加和整体利用率的影响 - 调整年度指导时以第一季度结果为新基线进行增长规划；预计新中心增加数量为高个位数到低两位数；继续增加销售区域，预计2025年每季度增加约3个区域；每个中心的营收单位有望增加，但部分取决于未来几个季度淘汰低效中心的情况 [32][33] 问题3: 第一季度业务疲软与季节性和销售代表方面挑战的关系 - 业务疲软主要与销售团队的干扰有关，季节性因素有一定影响，但不是主要原因；销售团队调整比预期更深入，且维持区域和账户表现比预期困难，特别是在依赖关系的客户账户中 [38][39] 问题4: 当前销售代表的任期情况 - 约25%的区域经理在12月至3月期间入职，另外25%在2024年初入职，即约50%的区域经理在过去15个月内入职；另外50%是任期较长的员工，是团队中最有生产力的 [41][42] 问题5: 销售代表更替时，客户账户的使用情况是减少还是停止使用Barostim治疗 - 没有客户账户完全放弃该疗法，只是利用率下降或停滞；对于少量使用的账户，一次植入缺失或生产力下降会有明显影响 [46] 问题6: 对于“涉猎者”账户，从医学教育角度能否让设备更有吸引力，以及这些账户为何持续处于“涉猎者”状态 - 早期疗法推广时会在各地开设中心，部分账户仅依赖单一倡导者且缺乏深度采用的要素；对于没有长期潜力的账户，公司将允许其自然淘汰；对于有潜力成为一级中心但未得到正确开发的账户，公司将重新参与并利用现有知识使其更具生产力 [48][49] 问题7: 合适的销售代表形象，以及销售主管对需要更替的代表的看法和新代表的素质要求 - 早期需要有客户关系的代表打开市场，现在需要了解如何引入新疗法、建立医生和管理人员联盟、处理报销和编码复杂性、提高社区认知度的代表；新招聘的代表通常有心血管经验和一定关系，但需要时间了解公司业务 [52][53] 问题8: 销售区域的更替是否已正常化，是否应按每季度3个区域进行建模 - 可以开始按每季度3个区域进行建模，仍会有一定程度的变化，但大部分调整已完成，预计未来几个季度更替水平将恢复正常 [56] 问题9: 在深化现有中心利用率方面，Barostim在特定病例类型或患者群体中的渗透情况 - 支持该疗法的数据未显示患者类型的差异，只要符合适应症，预计有94%的响应率和97%的无并发症率；不同中心的医生保守程度不同，会影响治疗决策 [60][61] 问题10: 潜在随机对照试验的近期时间表、预计患者招募数量和中心数量 - 分两步进行，首先与FDA讨论试验方案、设计和纳入人群，希望在未来一两个月达成协议，然后将试验设计提交给CMS请求报销；预计今年晚些时候得到CMS答复并决定是否推进；试验预计招募1000 - 2000名患者，需要100 - 150个中心参与 [65][67][68]