核心观点 - 公司公布了2025年第四季度及全年财务业绩，并对2026年业务发展提供了指引，核心在于两款已上市产品ARIKAYCE和BRINSUPRI的强劲表现及未来增长预期，同时多个在研管线取得重要进展 [1] 财务业绩总结 - **2025年总收入**：公司2025年全年总收入为6.064亿美元，较2024年的3.637亿美元增长67% [1][2] - **2025年第四季度总收入**：第四季度总收入为2.638亿美元，较2024年同期的1.044亿美元增长153% [2] - **ARIKAYCE收入**： - 2025年全年收入为4.338亿美元，较2024年增长19%，超过4.2亿至4.3亿美元指引区间的上限 [1] - 第四季度收入为1.192亿美元，同比增长14% [2] - 国际地区增长强劲，全年国际收入增长41%至1.535亿美元 [2] - **BRINSUPRI收入**： - 自2025年8月在美国上市后，2025年全年收入为1.727亿美元 [1] - 第四季度收入为1.446亿美元，全部来自美国市场 [2] - **净亏损**： - 2025年全年净亏损为12.768亿美元，每股亏损6.42美元，2024年净亏损为9.138亿美元，每股亏损5.57美元 [2] - 第四季度净亏损为3.285亿美元，每股亏损1.54美元，2024年同期净亏损为2.355亿美元，每股亏损1.32美元 [2] - **运营费用**： - 2025年全年研发费用为7.711亿美元，销售、一般及行政费用为7.012亿美元，均较2024年有显著增长，主要与BRINSUPRI的商业化准备及活动、人员薪酬福利增加以及收购INS1148有关 [2] - **现金状况**：截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券约14亿美元 [1][2] 产品管线进展与2026年展望 - **BRINSUPRI (brensocatib)**： - **2026年收入指引**：预计2026年全年收入至少达到10亿美元 [1][2] - **监管进展**：2025年11月获欧盟委员会批准用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症；预计2026年在英国和日本获得监管决定 [1] - **ARIKAYCE**： - **2026年收入指引**：重申2026年全年收入指引为4.5亿至4.7亿美元 [1][2] - **标签扩展计划**：计划在2026年下半年，基于第三阶段ENCORE试验的积极顶线数据，向美国FDA提交补充新药申请，以将适应症扩展至所有鸟分枝杆菌复合体肺病患者；同期计划与日本PMDA进行审评 [1] - **关键数据读出**：预计2026年3月或4月公布第三阶段ENCORE试验的顶线数据 [1] - **TPIP (Treprostinil Palmitil)**： - **孤儿药资格**：2026年1月，TPIP用于治疗肺动脉高压获美国FDA授予孤儿药资格 [1] - **临床试验进展**： - 正在积极招募患者进行第三阶段PALM-ILD试验 - 计划2026年上半年启动针对肺动脉高压的第三阶段研究 - 计划2026年下半年启动针对进行性肺纤维化和特发性肺纤维化的额外第三阶段研究 - 预计2026年下半年报告其第二阶段b研究在肺动脉高压患者中的开放标签扩展数据 [1] - **早期及收购管线**： - **INS1148**：2025年12月收购的处于第二阶段准备阶段的单克隆抗体，计划首先在间质性肺病和中重度哮喘中推进第二阶段开发计划 [1] - **INS1033**：第二种DPP1抑制剂，预计2026年首次提交研究性新药申请，针对类风湿关节炎和炎症性肠病 [1] - **基因疗法**： - INS1201：针对杜氏肌营养不良症的基因疗法，第一阶段ASCEND研究正在招募患者 [1] - INS1202：针对肌萎缩侧索硬化症的基因疗法，2026年1月在第一阶段ARMOR研究中完成首例患者给药 [1] - INS1203：针对Stargardt病的基因疗法，预计2026年提交研究性新药申请 [1] - **研发投资策略**：公司预计其临床前研究项目的总支出将占整体支出的不到20%，并预计每年从其临床前项目中平均提交1至2个研究性新药申请 [2]

公司动态与数据发布 - TG Therapeutics宣布将在2026年2月于美国圣地亚哥举行的美洲多发性硬化症治疗与研究委员会年度论坛上展示其药物BRIUMVI®的数据[1] - 公司首席执行官表示，展示的数据包括来自评估BRIUMVI治疗复发型多发性硬化症患者的ENABLE真实世界研究的最新信息，反映了公司致力于推进对该药物的临床理解[2] 临床研究进展 - 公司将在会议上展示三项海报，包括：1) ENABLE研究中ublituximab在RMS患者中的真实世界输注经验（第四阶段观察性研究）[2]；2) 针对儿童和青少年RMS患者的ublituximab剂量确认第二阶段研究（ULTIMATE KIDS I）的设计[2]；3) ublituximab与芬戈莫德在儿童和青少年RMS患者中对比的第三阶段随机双盲研究（ULTIMATE KIDS II）的设计[2] - 此外，由Octave Bioscience主导的ENHANCE研究（评估ublituximab改良方案的安全性、疗效和药代动力学）的多蛋白生物标志物测试结果也将被展示[3] - 关键的ULTIMATE I & II第三阶段试验共招募了来自10个国家的1,094名RMS患者，试验设计为随机、双盲、双模拟、平行组、活性对照比较，治疗周期为96周[4] 产品信息与作用机制 - BRIUMVI®是一种靶向CD20表达B细胞上独特表位的新型单克隆抗体，用于治疗RMS等自身免疫性疾病[5] - 该药物经过糖基工程改造，去除了抗体上通常表达的某些糖分子，这使得其能够在低剂量下高效耗竭B细胞[6] - BRIUMVI在美国被批准用于治疗成人RMS，包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病，并在美国以外的多个国家获批用于治疗有临床或影像学特征定义的活动性疾病的成人RMS患者[7] 市场与疾病背景 - 复发型多发性硬化症是一种中枢神经系统的慢性脱髓鞘疾病，包括复发缓解型多发性硬化症和仍有复发的继发进展型多发性硬化症患者[28] - 据估计，美国有近100万人患有MS，其中约85%最初被诊断为RRMS，全球有超过230万人被诊断为MS[28] - TG Therapeutics是一家完全整合的商业阶段生物制药公司，专注于B细胞疾病创新疗法的收购、开发和商业化，其研究管线包括多种在研药物[29]

核心事件：Brensocatib在CRSsNP的2b期研究失败及新资产收购 - 公司宣布其候选药物Brensocatib在针对慢性鼻窦炎不伴鼻息肉患者的2b期BiRCh研究中，未达到主要及次要疗效终点，并已立即终止该适应症的开发项目[1] - 研究数据显示，在主要终点（第24周时每日鼻窦总症状评分28天平均值相对于基线的变化）上，安慰剂组最小二乘均值为-2.44，Brensocatib 10mg组为-2.21，40mg组为-2.33，均未显示出优于安慰剂的疗效[2] - 公司同时宣布收购了处于2期临床准备阶段的单克隆抗体INS1148，该药物具有成为治疗呼吸系统及免疫炎症性疾病的首创疗法的潜力[3] 临床研究详情 - 该2b期研究是一项随机、双盲、平行分组、安慰剂对照的多中心研究，在全球104个中心进行，共随机分配了288名患者，按1:1:1比例接受每日一次Brensocatib 10mg、40mg或安慰剂治疗，持续24周，所有患者均同时接受糠酸莫米松鼻喷雾剂背景治疗[4] - 研究的主要终点是第24周时每日鼻窦总症状评分28天平均值相对于基线的变化，次要终点包括鼻窦混浊百分比、SNOT-22评分、改良Lund-MacKay CT评分等多个指标的变化[4][5] - 安全性方面，Brensocatib耐受性良好，未发现新的安全信号，任何治疗期不良事件发生率在10mg组为63.6%，40mg组为69.9%，安慰剂组为65.3%[2] 新收购资产INS1148 - INS1148是一种研究性单克隆抗体，通过其新颖的作用机制，有潜力优先靶向干细胞因子SCF248的特定亚型，从而仅阻断c-Kit信号下游的炎症级联反应，同时保留其关键的稳态和组织愈合通路[3] - 公司计划在间质性肺病和中重度哮喘领域率先推进INS1148的2期临床开发项目[3] - INS1148由临床阶段的私营公司Opsidio开发，此次收购为公司不断增长的研发管线增加了一个具有新作用机制的临床阶段单克隆抗体[3][4] 公司背景 - 公司是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供首创和同类最佳的疗法，以改变面临严重疾病患者的生活[1] - 公司正在推进一系列已获批和处于中后期临床研究阶段的在研药物组合，其最先进的研发项目集中在肺部及炎症性疾病领域，包括两种已获批用于治疗慢性衰弱性肺病的疗法[6] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处及研究机构，并连续五年被评为科学领域最佳雇主第一名[7]

公司研发进展 - NoviThera公司已启动针对银屑病治疗的首次动物有效性研究 [1] - 公司目前正在进行两项临床前小鼠研究以验证生物学概念 第一项研究在斑块部位进行皮内注射 并使用其专有单克隆抗体展示生物功效 第二项研究旨在开发一种能产生多肽的人源化基因小鼠 [8][9] - 公司计划在2027年进行药物毒性研究 并预计于2028年在患者身上进行测试 [9] 疾病机制与治疗靶点 - 银屑病是一种免疫介导的炎症性疾病 其特征是角质形成细胞过度增殖和炎症 [2] - 研究发现 当高浓度的内源性多肽存在时会形成银屑病 该多肽控制着病理过程 减少或清除此多肽有望治愈并阻止银屑病进展 [3] - 该多肽是一种抗菌肽 由角质形成细胞等多种细胞产生 在银屑病中发挥促炎作用 通过促进免疫细胞激活和刺激促炎细胞因子产生来加剧炎症 [4][5] - 多肽通过与受损角质形成细胞释放的自身DNA和RNA结合 激活浆细胞样树突状细胞产生I型干扰素 进而驱动角质形成细胞过度增殖和银屑病斑块表型 [6][7] 公司背景与战略 - NoviThera的使命是研发一种新颖独特的单克隆抗体 作为银屑病的创新疗法 [10] - 其母公司Nordicus Partners Corporation是一家专注于北欧生命科学公司的美国上市业务加速器和控股公司 在2024年收购了专注于牙周炎和口腔白斑治疗的丹麦临床前生物技术公司Orocidin A/S和Bio-Convert A/S的100%股权 [11]

核心观点 - 硕腾公司是当前值得买入的优质药物股之一 [1] - 公司新药Portela获得欧洲药品管理局兽药产品委员会推荐授予上市许可 [1] 产品管线进展 - 新药Portela是一种用于缓解猫骨关节炎相关疼痛的单克隆抗体疗法 [2] - 若获批 Portela将成为首个用于猫的长效抗神经生长因子单克隆抗体疗法 [2] - 该疗法旨在通过单次注射提供三个月的骨关节炎疼痛缓解 [2] - 推荐基于所提交安全性和有效性数据的积极获益风险平衡 [2] 公司业务概览 - 公司是一家全球性动物保健公司 业务涵盖疫苗 药物 生物设备 基因测试 诊断产品和精准动物健康的发现 开发 制造和商业化 [2] - 运营分为美国和国际两大板块 [2] - 产品组合多元化 包括疫苗 驱虫药 疼痛与镇静 动物健康诊断等 [2] - 产品在全球约45个国家销售 专注于八类核心物种：伴侣动物 牛 猪 牲畜 家禽 [2]

文章核心观点 - SPEAR研究小组提出针对长新冠的单克隆抗体疗法临床研究设计 重点评估VYD2311降低循环刺突蛋白及探索潜在临床效益的能力 该提案将提交给美国国立卫生研究院的RECOVER-TLC项目寻求资金支持[1][2][5] 研究设计要点 - 采用随机安慰剂对照设计 每组超过100名患者 确保生成明确可靠的证据[6] - 基于血清中持续刺突抗原或组织中病毒RNA的生物标志物进行患者招募[6] - 以血清中可检测刺突抗原或病毒RNA的减少作为关键转化终点[6] - 通过标准化工具探索潜在症状改善 将潜在慢性感染或抗原存在与临床效益相关联[6] 技术方案特征 - 长期（数月）部署高水平中和单克隆抗体 使抗病毒活性达到或高于成功治疗活动性COVID-19感染的水平[6] - 研究设计考虑在较长时间内维持高抗病毒抗体滴度 以最大程度抑制可能导致长新冠病理的潜在慢性感染[5] - VYD2311通过肌肉注射等更友好的给药方式 可能提供具有临床意义的滴度水平[7] 产品技术背景 - VYD2311采用公司专有集成技术平台开发 经过连续分子进化以优化对当代病毒谱系的中和能力[8] - 使用与pemivibart相同的抗体骨架 pemivibart已在美国获得紧急使用授权用于特定免疫受损患者的COVID-19暴露前预防[8] - 采用与adintrevimab相同的技术平台 该抗体拥有强大安全性数据包并在全球2/3期临床试验中显示出临床意义的结果[8] 公司专业能力 - 公司专注于预防严重病毒传染病 拥有行业独特的集成技术平台用于评估、监测、开发和适配一流抗体[9] - 2024年3月获得美国FDA对其单克隆抗体候选产品的紧急使用授权[9]

文章核心观点 公司认可FDA为解决新冠疫苗加强针效力不确定性所采取的措施，其监管框架与公司请求一致；单抗疗法经现代试验评估，公司计划推进下一代新冠单抗研发并与FDA探讨加速开发途径 [1][2][4] 分组1：FDA举措与公司试验契合 - FDA鼓励疫苗制造商开展针对健康成年人的随机、安慰剂对照试验，以PCR确诊的有症状新冠为主要终点，试验应涵盖过去一年感染过新冠的美国人，随访至少6个月 [2] - 公司CANOPY 3期临床试验设计与FDA要求契合，包括有风险人群的安慰剂对照随机队列、测量相对风险降低的探索性终点及为期6个月的评估期和后续6个月随访期，期间pemivibart使受试者患新冠风险降低84% [2] - FDA认为有症状新冠降低30%以上为“有意义”保护，pemivibart达到84%的保护水平 [3] 分组2：公司产品与计划 PEMGARDA - PEMGARDA（pemivibart）是半衰期延长的研究性单克隆抗体，源于adintrevimab，对主要新冠病毒变体有体外中和活性，靶向刺突蛋白受体结合域 [7] - PEMGARDA已获美国FDA紧急使用授权，用于特定免疫功能低下的成年人和青少年的暴露前预防，但未获治疗或暴露后预防授权，不能替代推荐接种疫苗者的疫苗接种 [8][9] - 支持PEMGARDA紧急使用授权采用免疫桥接方法，但数据存在局限性，某些病毒变体可能降低其有效性 [11] CANOPY试验 - CANOPY 3期临床试验旨在评估pemivibart安全性、耐受性及免疫桥接，有预设探索性终点评估其预防有症状新冠的临床疗效，最新分析含365天数据，试验分两个队列 [14] VYD2311 - VYD2311是为新冠开发的新型单克隆抗体候选药物，药代动力学和抗病毒效力可能使其通过更友好途径提供临床有效滴度水平 [15] - VYD2311采用公司专有技术平台设计，与pemivibart和adintrevimab有相同抗体骨架 [16] 公司计划 - 公司计划推进下一代新冠单抗以提高产品可扩展性和系统友好性，本季度有望公布VYD2311临床更新，并将尽快与FDA探讨加速开发途径 [4][6] 分组3：公司简介 - 公司是一家生物制药公司，致力于提供严重病毒传染病防护，从新冠开始，拥有独特的专有技术平台，2024年3月其一款单克隆抗体获美国FDA紧急使用授权 [17]