公司新闻事件 - 公司将于2026年2月27日美国东部时间上午8点举办一场全球知名妇科肿瘤学关键意见领袖小组讨论会，并进行网络直播 [1] - 小组讨论将围绕ACR-368用于子宫内膜癌患者的注册意向2b期试验的成熟数据展开，包括近期披露的、在浆液性子宫内膜癌中展现前景的结果 [1] - 来自丹娜-法伯癌症研究所、哈佛医学院的Panos Konstantinopoulos博士将在欧洲妇科肿瘤学会大会上就ACR-368的期中临床数据进行最新突破性口头报告 [1][2] 公司技术平台 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，利用其专有的生成性磷酸化蛋白质组学AP3平台发现和开发精准药物 [4] - AP3平台能够以无偏见的方式在完整细胞内解释和量化化合物特异性、药物调控的通路活性水平，产生TB级专有数据，并提供快速、可操作的见解 [4] - 该平台集成了内部开发的强大工具套件，包括用于生成式AI分析的AP3数据门户、AP3激酶底物关系预测器和AP3相互作用组，旨在超越传统药物发现及当前基于AI的靶点中心药物发现的局限 [4] 核心产品管线进展 - 公司主要推进的项目是ACR-368，这是一种选择性靶向CHK1和CHK2的小分子抑制剂，目前正在进行一项针对子宫内膜癌的潜在注册性2期试验 [6] - 美国食品药品监督管理局已授予ACR-368作为单药疗法用于OncoSignature预测敏感的子宫内膜癌患者的快速通道资格，并授予ACR-368 OncoSignature检测用于识别可能受益于ACR-368治疗的子宫内膜癌患者的突破性医疗器械认定 [6] - 除ACR-368外，公司还利用其AP3平台推进内部发现的管线项目，包括其第二个临床阶段资产ACR-2316，一种新型、强效、选择性WEE1/PKMYT1抑制剂 [7] - ACR-2316的1期试验正在推进，已建立每周给药方案，初步数据显示其耐受性良好，不良事件仅限于短暂的、基于机制的血液学事件，并在AP3筛选的实体瘤类型中显示出初步临床活性，包括子宫内膜癌的部分缓解，以及对其他在研WEE1或PKMYT1抑制剂不敏感的小细胞肺癌和鳞状非小细胞肺癌 [7] - 公司还在推进内部发现的靶向CDK11的开发候选药物ACR-6840 [7] 参与专家 - 小组讨论会计划邀请全球公认的子宫内膜癌领域临床研究者和思想领袖参与 [2] - 已确认的专家包括来自加州大学圣地亚哥分校健康中心的Ramez Eskander博士、GOG基金会特别顾问Robert L. Coleman博士、意大利MITO集团主席Domenica Lorusso博士以及GOG基金会董事会成员Brian Slomovitz博士 [5]

公司业务进展与管线更新 - 公司是一家专注于开发针对未满足医疗需求的严重肿瘤适应症的创新型精准药物的临床阶段生物制药公司[1][7] - 核心在研药物NXP900是一种口服小分子SRC家族激酶抑制剂，其独特作用机制可同时抑制SRC激酶的催化和支架功能，从而全面关闭信号通路[7] - NXP900已完成1a期剂量递增研究，并已启动1b期项目[7] - 2025年公司在NXP900开发项目上取得重大进展，为2026年多个潜在数据读出奠定了基础[2] - 目前正在进行的临床试验包括：评估NXP900在多种分子和组织学定义的目标肿瘤中临床潜力的1b期单药研究，以及NXP900与奥希替尼在EGFR突变非小细胞肺癌患者中的联合研究，两项研究均在招募患者[2] - 与劳拉替尼在ALK阳性非小细胞肺癌中的联合研究有待启动[2] - 管理层预计2026年将是令人兴奋的一年，并相信当前现金状况足以支撑公司度过NXP900 1b期项目的多个潜在里程碑，并持续到2027年下半年[2] 2025年度财务业绩总结 - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物为3160万美元，较2024年同期的1850万美元增加1310万美元[3] - 现金增加主要源于2025年2月的公开发行以及利用了公司的场内发行计划，部分被运营支出所抵消[3] - 2025财年净亏损为2640万美元，较2024财年的1900万美元增加740万美元[4] - 2025年净亏损包含了600万美元的非现金股权激励费用以及与里程碑成就相关的一次性许可费240万美元[4] - 2025年研发费用为1820万美元，较2024年的1290万美元增加530万美元[5] - 2025年一般及行政费用为940万美元，较2024年的690万美元增加250万美元[5] - 2025年财务收入为110万美元，较2024年的80万美元增加30万美元[6] 资产负债表关键数据 - 截至2025年12月31日，总资产为3171万美元，总流动负债为1329.6万美元[12] - 股东权益为1841.3万美元[14] - 普通股已发行及流通股数量从2024年底的约1949.6万股增加至2025年底的约2567.7万股[14] - 累计赤字从2024年底的7324.5万美元扩大至2025年底的9968.7万美元[14] 利润表关键数据 - 2025年运营亏损为2757.4万美元[16] - 归属于普通股股东的总净亏损为2887.1万美元，其中包含了242.9万美元的权证修改影响[16] - 2025年基本和稀释后每股净亏损为1.32美元，2024年为1.11美元[16] - 2025年基本和稀释后加权平均流通股数约为2181.3万股，2024年约为1711.3万股[16]

公司核心动态 - 公司宣布其关键候选药物ACR-368治疗子宫内膜癌的近期中期临床数据，将由全球公认的意见领袖Panagiotis Konstantinopoulos博士在2026年2月26日至28日于丹麦哥本哈根举行的ESGO 27届年度大会上展示 [1] - 公司首席执行官Peter Blume-Jensen表示，相信其中期临床数据在未满足需求高的患者群体中提供了极具吸引力的临床特征 [2] - 具体报告标题为“通过OncoSignature前瞻性选择的子宫内膜癌患者中ACR-368的临床活性——一项2期研究 - ACR-368-201/GOG3082 (NCT05548296)”，报告编号ESGO-2026-1321，定于2026年2月27日欧洲中部时间12:05 – 1:05 p.m进行 [3] 公司技术平台 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，利用其专有的生成性磷酸化蛋白质组学AP3平台发现和开发精准药物 [5] - AP3平台能够以无偏见的方式解读和量化完整细胞内化合物特异性、药物调节的通路活性水平，生成海量专有数据，并提供快速、可操作的见解 [5] - 该平台包含一套不断增长的内部分发工具，如AP3数据门户、AP3激酶底物关系预测器和AP3相互作用组，这些能力使公司能够超越传统药物发现的限制，通过细胞内蛋白质网络分析快速设计具有理想通路效应的差异化化合物 [5] 核心研发管线进展 - 公司主要推进的项目是ACR-368（又称prexasertib），一种靶向CHK1和CHK2的选择性小分子抑制剂，目前正在进行一项可能支持注册的2期子宫内膜癌临床试验 [6] - ACR-368作为单药疗法，基于OncoSignature预测的敏感性用于子宫内膜癌患者，已获得美国FDA的快速通道资格认定 [6] - 用于识别可能从ACR-368治疗中获益的子宫内膜癌患者的ACR-368 OncoSignature检测，已获得FDA的突破性医疗器械认定 [6] - 公司第二项临床阶段资产是ACR-2316，一种新型、强效、选择性的WEE1/PKMYT1抑制剂，临床前研究显示其通过强烈激活CDK1、CDK2和PLK1驱动促凋亡细胞死亡，具有优异的单药活性 [7][8] - ACR-2316的1期试验正在推进中，已建立每周给药方案，初步数据显示其耐受性良好，不良反应仅限于短暂的、基于机制的血液学事件（主要是中性粒细胞减少症），并在AP3选择的实体瘤类型中显示出初步临床活性，包括子宫内膜癌的部分缓解，以及对其他正在开发的WEE1或PKMYT1抑制剂不敏感的小细胞肺癌和鳞状非小细胞肺癌 [8] - 公司还在推进ACR-6840，这是一个内部发现的靶向CDK11的开发候选药物 [8] 行业会议背景 - ESGO年度大会是妇科肿瘤学领域全球最大的医学会议之一，今年预计将有来自超过100个国家的超过3000名与会者参加，分享妇科癌症领域的最新进展 [2]

公司概况 * 公司为Maze Therapeutics (NasdaqGM: MAZE)，一家临床阶段的生物技术公司[3] * 公司专注于利用人类遗传学开发针对肾脏疾病和代谢疾病的精准小分子药物[2][3] * 公司于2025年上市，即将迎来上市一周年[2] 核心产品管线与关键催化剂 **MZE829 (针对APOL1介导的肾病)** * **关键催化剂**：重申指导，预计在2026年第一季度末公布顶线概念验证数据[4][5] * **目标患者**：针对美国至少25万名APOL1介导的肾病患者，其中约60%不伴糖尿病，40%伴糖尿病[6][10] * **疾病特点**：APOL1肾病是一种无声杀手，不成比例地影响黑人社区，通常在50岁前发病，患者进展至终末期肾病或透析的时间比非APOL1肾病患者早多达10年[7][8] * **市场机会**：目前尚无针对此适应症的获批疗法，患者需求巨大，其潜在患者规模约为已获批的ATTR-CM疗法患者数的两倍[5][11] * **作用机制**：具有双重机制，既能阻断APOL1蛋白在细胞膜上形成的孔洞，又能上游抑制孔洞的形成，从而防止有害物质进入细胞造成损伤[12][13] * **临床进展**： * 已报告积极的1期数据，支持项目推进和每日一次给药方案[13] * 正在进行的全球2期研究（Horizon）计划纳入携带两个APOL1风险变异的患者，治疗3个月，随访1个月[14][15] * **主要疗效终点**：尿白蛋白肌酐比值（UACR），健康个体UACR低于30毫克/克，研究入组基线为300毫克/克[15][16] * **成功标准**：与基线相比，UACR降低至少30%，这被肾科领域关键意见领袖和学术界（如Parasol研究组）认为是具有临床意义的标准[17][42] * **后续计划**：若数据积极，公司将启动2b/3期研究的规划，以寻求最终注册批准[7][18] **MZE782 (针对PKU及慢性肾病)** * **针对PKU（苯丙酮尿症）**： * **疾病负担**：PKU是一种罕见代谢疾病，若未治疗会导致严重脑部问题如癫痫，患者每日蛋白质摄入量被严格限制在约10克（相当于两个鸡蛋）[18][19][20] * **目标患者**：在关键地区至少有6万名PKU患者，现有疗法（如酶替代疗法）因存在黑框警告（严重过敏反应风险）和抗体产生等问题，并非对所有患者有效或可耐受[21][22] * **作用机制**：采用底物减少疗法，通过抑制靶点，促使导致疾病的苯丙氨酸（Phe）通过尿液排出，而非依赖体内酶的功能[22][23][25] * **临床进展**： * 2025年秋季报告的1期数据显示，尿液中Phe的排泄增加超过40倍，显著超过文献中10倍增加的基准，所有剂量组均显示出这一效果[26][27] * 基于此数据，公司计划在2026年年中启动PKU的2期研究[4][28] * **开发策略**：PKU项目将优先推进，因其具有明确的注册路径（以血浆Phe水平作为可批准终点）和清晰的定价考量[48][49][50] * **针对慢性肾病（CKD）**： * **市场机会**：美国有3700万CKD患者，目前缺乏精准疗法[3][28] * **开发逻辑**：旨在成为首批利用遗传学开发CKD疗法的项目之一，并可能作为现有标准疗法SGLT2抑制剂的补充或替代[28][30] * **临床前证据**：在2025年ASN肾脏周会议上首次展示了临床前体内概念验证数据，显示MZE782能显著降低UACR和肾损伤标志物KIM-1，效果优于SGLT2抑制剂，且联用有叠加效应[30][31][32] * **临床进展**： * 1期数据显示出与SGLT2抑制剂相似的初始eGFR下降（这是长期肾脏保护作用的标志），且停药后eGFR反弹，表明是治疗相关效应[35][36][37] * 基于此反馈，公司正在设计2期研究，计划在2026年下半年启动[28][38] 财务状况与运营资本 * 公司资本状况强劲，拥有运营资本可支持至2028年[5][39] * 充足的资金将用于支持近期里程碑事件，包括报告Horizon研究数据、启动并完成PKU概念验证研究、交付CKD项目数据，以及潜在启动MZE829的2b/3期研究[5][51] 公司战略与愿景 * 公司愿景是建立下一代精准医疗公司，利用遗传学开发针对肾脏和代谢疾病的最佳疗法[38] * 公司拥有差异化的平台和技术，可用于开发更多项目[38] * 公司拥有执行所述里程碑所需的团队和能力[39] 其他重要信息 * **MZE829 Horizon研究细节**：研究规模与文献报道类似，约为20名患者或更少[43]；数据分析将同时包括UACR的平均变化和分类分析[44]；研究中包含一个针对局灶节段性肾小球硬化（FSGS）患者的队列，但公司未就该队列的数据读出提供具体指导，建议首先关注主要队列（广泛AMKD）的数据[45] * **MZE782开发策略**：考虑到PKU（罕见病）和CKD（大病种）在患者规模和定价上的巨大差异，开发顺序至关重要，优先推进PKU项目有助于为后续定价策略设定参考[47][50]；公司也在探索不同的产品配置（如不同制剂技术）和适应不断变化的报销环境（如基于适应症或基于价值的定价）[49]

公司近期活动安排 - 公司总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士将于2026年1月15日太平洋时间上午7:30在旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康年会上进行公司演讲 [1] - Helen Sabzevari博士还将于2026年1月12日至14日在旧金山举行的Biotech Showcase上，于1月12日太平洋时间上午10:30参与由商业化运营合作伙伴Eversana主持的炉边谈话 [2] - 参与者可通过公司官网投资者关系页面的“活动与演示”栏目查看活动详情 [2] 公司业务与战略定位 - 公司是一家专注于开发创新精准药物的生物制药公司，致力于解决患者需求未得到满足的难治性疾病 [3] - 公司专注于将科学突破从概念验证阶段推进至商业化阶段 [3] - 公司正在其核心治疗领域（包括免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病）开发一系列差异化的疗法管线 [3] 公司产品管线进展 - 公司正在推进其核心产品PAPZIMEOS™ (zopapogene imadenovec-drba) 用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病的商业化努力 [4] - 公司正在努力为PAPZIMEOS成功获得国外监管批准 [4] - 公司对PAPZIMEOS及其他候选产品的安全性和有效性抱有预期 [4] - 公司提及了临床试验的时间安排及其结果 [4] - 公司提及了启动临床研究或完成正在进行中的临床研究的能力 [4] - 公司提及了PAPZIMEOS治疗复发性呼吸道乳头状瘤病的能力 [4]

公司核心业务与平台技术 - Acrivon Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用其专有的生成性磷酸化蛋白质组学AP3平台发现和开发精准药物 [1][2] - AP3平台能够以无偏见的方式在完整细胞内解释和量化化合物特异性、药物调控的通路活性水平，生成TB级别的专有数据，并提供快速、可操作的见解 [2] - AP3平台包含一套不断增长的强大内部开发工具，如AP3数据门户、AP3激酶底物关系预测器和AP3相互作用组，这些工具将多模态数据转换为结构化数据以进行生成式AI分析 [2] - 该平台使公司能够超越传统药物发现以及当前基于AI的靶点中心药物发现的局限，通过细胞内蛋白质网络分析快速设计具有理想通路效应的差异化化合物，并推进这些药物进入临床进行简化开发 [2] 核心在研产品管线进展 - 公司主要项目ACR-368（又称prexasertib）是一种靶向CHK1和CHK2的选择性小分子抑制剂，目前正在一项可能成为注册依据的2b期试验中用于子宫内膜癌治疗 [3] - ACR-368作为单药疗法已获得美国FDA的快速通道资格，该资格基于OncoSignature预测的子宫内膜癌患者敏感性 [3] - 用于识别可能从ACR-368治疗中获益的子宫内膜癌患者的ACR-368 OncoSignature检测已获得FDA的突破性医疗器械认定 [3] - 公司第二款临床阶段资产ACR-2316是一种新型、强效、选择性的WEE1/PKMYT1抑制剂，临床前研究表明其通过强烈激活CDK1、CDK2以及PLK1来驱动促凋亡细胞死亡，显示出优于基准抑制剂的单药活性 [4] - ACR-2316的1期试验正在推进，前三个剂量递增队列的入组已完成 [4] - 在剂量水平1和2，使用公司的临床质谱AP3分析观察到了药物靶点结合，基于血浆药代动力学分析有证据显示大致剂量比例关系，在剂量水平3观察到初步临床活性及肿瘤缩小 [4] - 公司还在推进一个针对未公开细胞周期调控靶点的临床前项目 [4] 近期数据发布计划 - 公司将于2026年1月通过电话会议和网络直播提供ACR-368和ACR-2316的临床数据及其他更新 [1] - 计划更新的内容包括：来自正在进行的有注册意图的2b期研究的ACR-368最新中期临床数据、关于最近启动的独立于肿瘤活检的额外2b期研究组的更新、以及计划中的确证性3期试验 [6] - 计划更新的内容包括：来自正在进行中的ACR-2316（一款潜在同类首创和同类最佳的WEE1/PKMYT1抑制剂）1期研究的初步临床数据，包括安全性数据、给药方案以及在AP3优先排序的实体瘤类型中的早期临床活性 [6] - 计划更新的内容包括：为Acrivon的AP3驱动的细胞周期项目提名新的临床前开发候选药物，包括靶点披露 [6]

药物获批与市场定位 - 美国FDA已完全批准KOMZIFTI（ziftomenib）用于治疗复发或难治性（R/R）NPM1突变急性髓系白血病（AML）成年患者，这些患者没有其他满意的替代治疗方案[1] - KOMZIFTI是首个也是唯一一个每日一次的口服menin抑制剂，针对治疗选择有限的R/R NPM1突变AML[1] - 此次获批早于PDUFA目标行动日期，且未包含与QTc延长或尖端扭转型室性心动过速相关的黑框警告[1] 疾病背景与未满足需求 - NPM1突变是AML中最常见的驱动基因突变之一，约占病例的30%[4] - 历史上，约20%的NPM1突变AML患者对一线治疗无反应，在那些有反应的患者中，70%会在3年内复发，大多数在12个月内复发[4] - 早期复发和每次复发后生存率下降，凸显了对能够带来持久缓解的治疗方案的迫切需求[4] 临床试验疗效数据 - 批准基于关键性KOMET-001试验（NCT04067336），该试验在112名R/R NPM1突变AML患者中评估了KOMZIFTI的安全性和有效性[5] - 完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为21.4%（95% CI：14.2, 30.2）[5] - CR+CRh的中位持续时间为5.0个月（95% CI：1.9, 8.1），达到CR或CRh的患者首次出现反应的中位时间为2.7个月（范围：0.9至15个月）[5] - 达到CR或CRh的患者中，88%在开始KOMZIFTI治疗后6个月内实现缓解[5] 药物安全性特征 - 最常见的（≥20%）不良反应（包括实验室异常）有：天冬氨酸氨基转移酶升高、未发现病原体的感染、血钾降低、白蛋白降低等[7] - KOMZIFTI包含一个关于分化综合征的黑框警告，在112名患者中发生率为26%，其中3级事件占13%，有2例致命病例[15] - QTc间期延长作为不良反应在12%的患者中报告，其中3级事件占8%，无4级或5级事件报告[18] - 未发现具有临床意义的药物相互作用，便于与伴随疗法（包括那些可能导致QTc间期延长的药物）联合使用[7] 公司合作与商业化策略 - Kura Oncology与Kyowa Kirin于2024年11月达成全球战略合作，共同开发和商业化KOMZIFTI[8] - 根据合作协议，Kura负责KOMZIFTI在美国的开发、注册和商业策略以及生产，双方将根据共同制定的美国区域商业化计划联合执行某些商业化活动[8] - 在美国以外地区，Kyowa Kirin主导开发、注册和商业策略，并负责KOMZIFTI的商业化[8] - 公司已建立患者支持计划Kura RxKonnect，以帮助患者获取药物并解决报销障碍[9] 未来研发方向与潜力 - KOMZIFTI正在开发用于一线治疗携带NPM1突变、KMT2A易位和FLT3突变的AML，有潜力与已获批疗法联合使用，使更广泛的患者在疾病早期阶段受益[12] - 其最佳疗效特征为在联合方案和更早的治疗线中产生更大影响提供了潜力[2]

公司业务进展 - 公司专注于为肿瘤学领域未满足医疗需求的严重病症开发创新精准药物 [1][9] - 主要研发项目NXP900是一种口服小分子SRC家族激酶抑制剂 其独特作用机制可同时抑制SRC激酶的催化和支架功能 [9] - 另一项目NXP800是一种口服小分子GCN2激活剂 在复发性、铂类耐药、ARID1a突变卵巢癌中已显示出抗癌活性 [9] NXP900项目临床开发 - NXP900的1b期项目已于2025年第三季度启动 单药治疗部分正在进行中 旨在为分子和组织学定义的晚期癌症患者提供初步临床疗效证据 [2][8] - 1b期项目目标展示NXP900的治疗潜力 包括作为单药以及与某些市场领先疗法联合使用以逆转获得性耐药 [2] - 公司已完成NXP900的1a期剂量递增研究 在临床相关剂量下观察到强劲的药效学反应 支持每日一次口服给药 [2][8] - 在健康志愿者中完成的临床药物相互作用研究支持公司的联合治疗策略 [2][8] 2025年第三季度财务业绩 - 截至2025年9月30日 公司现金及现金等价物为3540万美元 较2024年12月31日的1850万美元增加1690万美元 [3] - 2025年第三季度净亏损为750万美元 较2024年同期的420万美元增加340万美元 [4] - 净亏损增加主要由于一次性200万美元的NXP900里程碑成就费用以及70万美元的临床药物相互作用研究相关费用 [4] - 2025年第三季度研发费用为580万美元 较2024年同期的280万美元增加300万美元 [5] - 2025年第三季度一般及行政费用为200万美元 较2024年同期的150万美元增加50万美元 [5] - 2025年第三季度利息收入为30万美元 2024年同期为20万美元 [6] 近期亮点与未来展望 - 公司在2025年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点与癌症治疗会议上进行了海报展示 突出了NXP900的新兴临床特征并进一步支持基于生物标志物的患者选择策略 [8] - 公司预计现有现金可支持其运营至2027年第三季度 [8] - 公司计划在2025年底前启动NXP900 1b期项目的联合治疗部分 [2]

公司财务里程碑 - 公司宣布根据与协和麒麟的合作协议收到3000万美元的里程碑付款 该款项与ziftomenib的KOMET-017第二项3期注册试验首位患者给药相关 [1] - 公司此前已于2025年10月因KOMET-017试验患者给药触发了第一笔3000万美元里程碑付款并已收到 [1] - 公司至今已累计收到1.05亿美元的里程碑付款 并预计根据该合作在未来短期内可获得高达3.15亿美元的额外里程碑付款 [1] 核心研发项目进展 - ziftomenib是一种每日一次的研究性口服menin抑制剂 目前其两项KOMET-017 3期注册试验中的第二项已完成首位患者给药 [1] - KOMET-017试验包含两项独立的全球随机双盲安慰剂对照3期试验 旨在评估ziftomenib联合强化和非强化化疗方案治疗新诊断NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病患者的疗效 [2] - 公司认为KOMET-017是唯一一个在强化和非强化化疗背景下积极寻求注册试验的menin抑制剂研发项目 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司 致力于实现精准药物治疗癌症的承诺 [3] - 公司的小分子候选药物管线旨在靶向癌症信号通路 并解决高需求的血液恶性肿瘤和实体瘤 [3] - 除开发用于急性髓系白血病的menin抑制剂ziftomenib外 公司还继续在menin抑制治疗急性白血病和实体瘤以及法尼基转移酶抑制解决实体瘤治疗中的适应性和先天耐药机制方面取得进展 [3]

公司核心产品NXP900临床进展 - 公司在2025年AACR-NCI-EORTC国际会议上公布了其主打候选药物NXP900的海报展示亮点 [1] - NXP900是一种口服小分子SRC激酶家族抑制剂，旨在成为一款同类最佳的SRC/YES1抑制剂，具有广泛的临床应用潜力 [2][3] - NXP900已完成1a期剂量递增研究，目前正在1b期项目中进行评估，其单药治疗部分已在进行中，联合治疗部分预计在近期启动 [2][3] NXP900临床前及1a期研究数据 - 在33名晚期癌症患者中，每日一次20至300毫克/天的NXP900安全性可接受，最常见不良事件为腹泻、疲劳和恶心，多数为1-2级 [5] - 在剂量≥150毫克/天时，NXP900引发了强劲的药效学反应 [5] - 在健康志愿者中进行的一项临床药物相互作用研究表明，NXP900不会诱导关键CYP450酶的活性，这对联合用药策略至关重要 [5] - 临床前数据显示，NXP900在低纳摩尔浓度下可抑制FAT1突变鳞状癌细胞中的YAP1核定位和细胞增殖，并在FAT1突变鳞状癌异种移植模型中抑制肿瘤生长 [3][5] 公司研发管线与战略 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发创新精准疗法，用于治疗肿瘤学领域未满足医疗需求的严重疾病 [1][3] - 公司正在1b期项目中实施生物标志物患者选择策略，该策略在临床前数据中得到了进一步支持 [2] - 公司另一款候选药物NXP800是一种口服小分子GCN2激活剂，已在复发性、铂类耐药、ARID1a突变卵巢癌中显示出抗癌活性，公司正在考虑其后续开发步骤 [3]