GERMANTOWN, Md., Jan. 5, 2026 /PRNewswire/ -- Precigen, Inc. (Nasdaq: PGEN), a biopharmaceutical company advancing innovative precision medicines, today announced that Helen Sabzevari, PhD, President and Chief Executive Officer of Precigen, will present at the 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference, taking place January 12–15, 2026 in San Francisco, California. Dr. Sabzevari's company presentation is scheduled for Thursday, January 15, 2026 at 7:30 AM PT. Steven M. Harasym Tel: +1 (202) 365-2563 inve ...

公司核心业务与平台技术 - Acrivon Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用其专有的生成性磷酸化蛋白质组学AP3平台发现和开发精准药物 [1][2] - AP3平台能够以无偏见的方式在完整细胞内解释和量化化合物特异性、药物调控的通路活性水平，生成TB级别的专有数据，并提供快速、可操作的见解 [2] - AP3平台包含一套不断增长的强大内部开发工具，如AP3数据门户、AP3激酶底物关系预测器和AP3相互作用组，这些工具将多模态数据转换为结构化数据以进行生成式AI分析 [2] - 该平台使公司能够超越传统药物发现以及当前基于AI的靶点中心药物发现的局限，通过细胞内蛋白质网络分析快速设计具有理想通路效应的差异化化合物，并推进这些药物进入临床进行简化开发 [2] 核心在研产品管线进展 - 公司主要项目ACR-368（又称prexasertib）是一种靶向CHK1和CHK2的选择性小分子抑制剂，目前正在一项可能成为注册依据的2b期试验中用于子宫内膜癌治疗 [3] - ACR-368作为单药疗法已获得美国FDA的快速通道资格，该资格基于OncoSignature预测的子宫内膜癌患者敏感性 [3] - 用于识别可能从ACR-368治疗中获益的子宫内膜癌患者的ACR-368 OncoSignature检测已获得FDA的突破性医疗器械认定 [3] - 公司第二款临床阶段资产ACR-2316是一种新型、强效、选择性的WEE1/PKMYT1抑制剂，临床前研究表明其通过强烈激活CDK1、CDK2以及PLK1来驱动促凋亡细胞死亡，显示出优于基准抑制剂的单药活性 [4] - ACR-2316的1期试验正在推进，前三个剂量递增队列的入组已完成 [4] - 在剂量水平1和2，使用公司的临床质谱AP3分析观察到了药物靶点结合，基于血浆药代动力学分析有证据显示大致剂量比例关系，在剂量水平3观察到初步临床活性及肿瘤缩小 [4] - 公司还在推进一个针对未公开细胞周期调控靶点的临床前项目 [4] 近期数据发布计划 - 公司将于2026年1月通过电话会议和网络直播提供ACR-368和ACR-2316的临床数据及其他更新 [1] - 计划更新的内容包括：来自正在进行的有注册意图的2b期研究的ACR-368最新中期临床数据、关于最近启动的独立于肿瘤活检的额外2b期研究组的更新、以及计划中的确证性3期试验 [6] - 计划更新的内容包括：来自正在进行中的ACR-2316（一款潜在同类首创和同类最佳的WEE1/PKMYT1抑制剂）1期研究的初步临床数据，包括安全性数据、给药方案以及在AP3优先排序的实体瘤类型中的早期临床活性 [6] - 计划更新的内容包括：为Acrivon的AP3驱动的细胞周期项目提名新的临床前开发候选药物，包括靶点披露 [6]

药物获批与市场定位 - 美国FDA已完全批准KOMZIFTI（ziftomenib）用于治疗复发或难治性（R/R）NPM1突变急性髓系白血病（AML）成年患者，这些患者没有其他满意的替代治疗方案[1] - KOMZIFTI是首个也是唯一一个每日一次的口服menin抑制剂，针对治疗选择有限的R/R NPM1突变AML[1] - 此次获批早于PDUFA目标行动日期，且未包含与QTc延长或尖端扭转型室性心动过速相关的黑框警告[1] 疾病背景与未满足需求 - NPM1突变是AML中最常见的驱动基因突变之一，约占病例的30%[4] - 历史上，约20%的NPM1突变AML患者对一线治疗无反应，在那些有反应的患者中，70%会在3年内复发，大多数在12个月内复发[4] - 早期复发和每次复发后生存率下降，凸显了对能够带来持久缓解的治疗方案的迫切需求[4] 临床试验疗效数据 - 批准基于关键性KOMET-001试验（NCT04067336），该试验在112名R/R NPM1突变AML患者中评估了KOMZIFTI的安全性和有效性[5] - 完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为21.4%（95% CI：14.2, 30.2）[5] - CR+CRh的中位持续时间为5.0个月（95% CI：1.9, 8.1），达到CR或CRh的患者首次出现反应的中位时间为2.7个月（范围：0.9至15个月）[5] - 达到CR或CRh的患者中，88%在开始KOMZIFTI治疗后6个月内实现缓解[5] 药物安全性特征 - 最常见的（≥20%）不良反应（包括实验室异常）有：天冬氨酸氨基转移酶升高、未发现病原体的感染、血钾降低、白蛋白降低等[7] - KOMZIFTI包含一个关于分化综合征的黑框警告，在112名患者中发生率为26%，其中3级事件占13%，有2例致命病例[15] - QTc间期延长作为不良反应在12%的患者中报告，其中3级事件占8%，无4级或5级事件报告[18] - 未发现具有临床意义的药物相互作用，便于与伴随疗法（包括那些可能导致QTc间期延长的药物）联合使用[7] 公司合作与商业化策略 - Kura Oncology与Kyowa Kirin于2024年11月达成全球战略合作，共同开发和商业化KOMZIFTI[8] - 根据合作协议，Kura负责KOMZIFTI在美国的开发、注册和商业策略以及生产，双方将根据共同制定的美国区域商业化计划联合执行某些商业化活动[8] - 在美国以外地区，Kyowa Kirin主导开发、注册和商业策略，并负责KOMZIFTI的商业化[8] - 公司已建立患者支持计划Kura RxKonnect，以帮助患者获取药物并解决报销障碍[9] 未来研发方向与潜力 - KOMZIFTI正在开发用于一线治疗携带NPM1突变、KMT2A易位和FLT3突变的AML，有潜力与已获批疗法联合使用，使更广泛的患者在疾病早期阶段受益[12] - 其最佳疗效特征为在联合方案和更早的治疗线中产生更大影响提供了潜力[2]

公司业务进展 - 公司专注于为肿瘤学领域未满足医疗需求的严重病症开发创新精准药物 [1][9] - 主要研发项目NXP900是一种口服小分子SRC家族激酶抑制剂 其独特作用机制可同时抑制SRC激酶的催化和支架功能 [9] - 另一项目NXP800是一种口服小分子GCN2激活剂 在复发性、铂类耐药、ARID1a突变卵巢癌中已显示出抗癌活性 [9] NXP900项目临床开发 - NXP900的1b期项目已于2025年第三季度启动 单药治疗部分正在进行中 旨在为分子和组织学定义的晚期癌症患者提供初步临床疗效证据 [2][8] - 1b期项目目标展示NXP900的治疗潜力 包括作为单药以及与某些市场领先疗法联合使用以逆转获得性耐药 [2] - 公司已完成NXP900的1a期剂量递增研究 在临床相关剂量下观察到强劲的药效学反应 支持每日一次口服给药 [2][8] - 在健康志愿者中完成的临床药物相互作用研究支持公司的联合治疗策略 [2][8] 2025年第三季度财务业绩 - 截至2025年9月30日 公司现金及现金等价物为3540万美元 较2024年12月31日的1850万美元增加1690万美元 [3] - 2025年第三季度净亏损为750万美元 较2024年同期的420万美元增加340万美元 [4] - 净亏损增加主要由于一次性200万美元的NXP900里程碑成就费用以及70万美元的临床药物相互作用研究相关费用 [4] - 2025年第三季度研发费用为580万美元 较2024年同期的280万美元增加300万美元 [5] - 2025年第三季度一般及行政费用为200万美元 较2024年同期的150万美元增加50万美元 [5] - 2025年第三季度利息收入为30万美元 2024年同期为20万美元 [6] 近期亮点与未来展望 - 公司在2025年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点与癌症治疗会议上进行了海报展示 突出了NXP900的新兴临床特征并进一步支持基于生物标志物的患者选择策略 [8] - 公司预计现有现金可支持其运营至2027年第三季度 [8] - 公司计划在2025年底前启动NXP900 1b期项目的联合治疗部分 [2]

公司财务里程碑 - 公司宣布根据与协和麒麟的合作协议收到3000万美元的里程碑付款 该款项与ziftomenib的KOMET-017第二项3期注册试验首位患者给药相关 [1] - 公司此前已于2025年10月因KOMET-017试验患者给药触发了第一笔3000万美元里程碑付款并已收到 [1] - 公司至今已累计收到1.05亿美元的里程碑付款 并预计根据该合作在未来短期内可获得高达3.15亿美元的额外里程碑付款 [1] 核心研发项目进展 - ziftomenib是一种每日一次的研究性口服menin抑制剂 目前其两项KOMET-017 3期注册试验中的第二项已完成首位患者给药 [1] - KOMET-017试验包含两项独立的全球随机双盲安慰剂对照3期试验 旨在评估ziftomenib联合强化和非强化化疗方案治疗新诊断NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病患者的疗效 [2] - 公司认为KOMET-017是唯一一个在强化和非强化化疗背景下积极寻求注册试验的menin抑制剂研发项目 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司 致力于实现精准药物治疗癌症的承诺 [3] - 公司的小分子候选药物管线旨在靶向癌症信号通路 并解决高需求的血液恶性肿瘤和实体瘤 [3] - 除开发用于急性髓系白血病的menin抑制剂ziftomenib外 公司还继续在menin抑制治疗急性白血病和实体瘤以及法尼基转移酶抑制解决实体瘤治疗中的适应性和先天耐药机制方面取得进展 [3]

公司核心产品NXP900临床进展 - 公司在2025年AACR-NCI-EORTC国际会议上公布了其主打候选药物NXP900的海报展示亮点 [1] - NXP900是一种口服小分子SRC激酶家族抑制剂，旨在成为一款同类最佳的SRC/YES1抑制剂，具有广泛的临床应用潜力 [2][3] - NXP900已完成1a期剂量递增研究，目前正在1b期项目中进行评估，其单药治疗部分已在进行中，联合治疗部分预计在近期启动 [2][3] NXP900临床前及1a期研究数据 - 在33名晚期癌症患者中，每日一次20至300毫克/天的NXP900安全性可接受，最常见不良事件为腹泻、疲劳和恶心，多数为1-2级 [5] - 在剂量≥150毫克/天时，NXP900引发了强劲的药效学反应 [5] - 在健康志愿者中进行的一项临床药物相互作用研究表明，NXP900不会诱导关键CYP450酶的活性，这对联合用药策略至关重要 [5] - 临床前数据显示，NXP900在低纳摩尔浓度下可抑制FAT1突变鳞状癌细胞中的YAP1核定位和细胞增殖，并在FAT1突变鳞状癌异种移植模型中抑制肿瘤生长 [3][5] 公司研发管线与战略 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发创新精准疗法，用于治疗肿瘤学领域未满足医疗需求的严重疾病 [1][3] - 公司正在1b期项目中实施生物标志物患者选择策略，该策略在临床前数据中得到了进一步支持 [2] - 公司另一款候选药物NXP800是一种口服小分子GCN2激活剂，已在复发性、铂类耐药、ARID1a突变卵巢癌中显示出抗癌活性，公司正在考虑其后续开发步骤 [3]

公司治理更新 - 股东年会重新召开并投票通过任命安永为公司新任独立注册会计师事务所 [1][2] - 公司高层表示安永在生命科学领域的专业经验将支持公司增长及提升透明度 [2] 融资进展 - 从Hanmi制药获得850万美元贷款协议中的额外150万美元预付款项 累计收款达710万美元 [3] - 所获资金将用于支持tuspetinib的持续临床开发 [3] 业务聚焦 - 公司为临床阶段精准肿瘤学企业 专注于血液学领域未满足医疗需求的精准药物开发 [4] - 核心产品tuspetinib为口服激酶抑制剂 已在复发难治性AML患者中展现单药及联合疗法活性 [4] - 当前正开发该药物作为新诊断AML患者的一线三联疗法 [4]

核心观点 - 公司专注于利用其专有的生成性磷酸蛋白质组学AP3平台开发精准药物 该平台通过无偏方式解读和量化细胞内化合物特异性药物调控通路活性水平 实现快速可操作的洞察[1][10] - 公司拥有两个临床阶段资产ACR-368和ACR-2316 均显示出临床单药抗肿瘤活性 正在推进注册意向的子宫内膜癌2b期研究和AP3预测肿瘤类型的1期研究[1][7] - 公司现金及投资组合达1.476亿美元 预计可支持运营至2027年第二季度[1][9] 临床项目进展 - ACR-368(CHK1/CHK2抑制剂)正在进行注册意向的多中心2b期试验 针对既往接受过铂类化疗和免疫检查点抑制剂治疗的高级别复发性子宫内膜癌患者[3][7] - 在2b期研究中新增第三组 评估ACR-368联合超低剂量吉西他滨作为肿瘤增敏剂 用于未经生物标志物选择的二线子宫内膜癌患者 无需预处理活检[7] - ACR-2316(WEE1/PKMYT1抑制剂)在1期剂量递增试验中显示出初步临床活性 包括子宫内膜癌中持续确认的部分缓解 在三个已清除剂量水平未观察到剂量限制性毒性[4][7] - 在剂量水平1即观察到药物靶点结合证据 剂量水平3出现肿瘤缩小[7][12] 技术平台优势 - AP3生成性磷酸蛋白质组学平台通过细胞内蛋白质网络分析 能够超越传统药物发现和当前基于AI的靶点中心药物发现的局限性[10] - 平台包含AP3数据门户、AP3激酶底物关系预测器和AP3相互作用组等内部开发工具 将多模态数据转换为结构化数据用于生成性AI分析[10] - 在2025年4月AACR年会上展示的AP3分析揭示了ACR-2316诱导强效有丝分裂和促凋亡肿瘤细胞死亡的关键分子机制[5] 财务表现 - 2025年第二季度净亏损2100万美元 较2024年同期的1880万美元有所扩大[8] - 研发费用为1620万美元 较2024年同期的1500万美元增加 主要由于支持ACR-368和ACR-2316临床试验执行的人员增加[8] - 一般行政费用为650万美元 与2024年同期的640万美元基本一致[9] - 截至2025年6月30日 现金及投资组合总额为1.476亿美元 其中现金及等价物4190万美元 投资1.057亿美元[9][19] 监管资格与资产特性 - ACR-368获得FDA快速通道资格 作为单药治疗用于OncoSignature预测敏感的子宫内膜癌患者[11] - ACR-368 OncoSignature检测获得FDA突破性设备认定 用于识别可能从ACR-368治疗中获益的子宫内膜癌患者[11] - ACR-2316是共同结晶驱动、内部发现的管线项目 是一种新型强效选择性WEE1/PKMYT1抑制剂 在临床前研究中显示出优于基准抑制剂的单药活性[12] 未来里程碑 - 计划在2025年下半年提供ACR-368注册意向试验和确认性试验设计的更新[14] - 预计在2025年下半年报告ACR-2316的1期临床研究初步数据[14] - 推进针对未公开靶点的新潜在首创细胞周期药物发现项目 目标在2025年确定开发候选物[14]

核心观点 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 专注于利用其专有的生成性磷酸蛋白质组学AP3平台开发精准药物 该平台能够以无偏见和可操作的方式解释和量化完整细胞内化合物特异性 药物调节的通路活性水平[1][10] - 公司拥有两个临床阶段资产ACR-368和ACR-2316 均显示出临床单药抗肿瘤活性 其中ACR-368正在进行注册意向的子宫内膜癌2期研究 ACR-2316正在进行AP3预测肿瘤类型的1期研究[1] - 公司现金 现金等价物和有价证券为1.476亿美元 预计可支持运营至2027年第二季度[1][9] 临床项目进展 - ACR-368（CHK1和CHK2抑制剂）在注册意向的多中心2b期试验中持续取得进展 针对既往接受过铂类化疗和免疫检查点抑制剂治疗的复发性高级别子宫内膜癌患者[3][7] - 在2b期研究中新增第三组 无需预处理活检 评估ACR-368联合超低剂量吉西他滨作为肿瘤增敏剂 用于所有未经生物标志物选择的二线子宫内膜癌患者 这些患者均接受过化疗和抗PD-1治疗[7] - ACR-2316（WEE1/PKMYT1抑制剂）在1期单药剂量递增试验中持续入组患者 针对AP3预测敏感的高未满足需求实体瘤类型[4][7] - 在三个已清除的剂量水平中未观察到剂量限制性毒性 早在剂量水平1就观察到药物靶点参与的证据 在剂量递增期间在多种实体瘤类型中观察到初步临床活性 包括子宫内膜癌中持续确认的部分缓解[7] 平台技术 - 生成性磷酸蛋白质组学AP3平台能够实现基于最佳细胞内通路选择性的加速新化合物设计和开发 如ACR-2316 这由人工智能驱动的AP3生成性磷酸蛋白质组学平台独特实现[1] - 在2025年4月AACR年会上展示了生成性磷酸蛋白质组学AP3分析 揭示了ACR-2316诱导强有丝分裂和促凋亡肿瘤细胞死亡的关键分子机制 这被认为对其有效的临床前单药活性至关重要[5] - AP3平台包含一套不断增长的内部分发工具 包括AP3数据门户 AP3激酶底物关系预测器和AP3相互作用组 这些独特能力使公司能够超越传统药物发现的局限性[10] 财务表现 - 2025年第二季度净亏损2100万美元 较2024年同期的1880万美元有所增加[8] - 2025年第二季度研发费用为1620万美元 较2024年同期的1500万美元增加 主要由于增加人员以支持ACR-368和ACR-2316临床试验的执行以及临床前药物发现进展[8] - 2025年第二季度一般和行政费用为650万美元 与2024年同期的640万美元基本一致[9] - 截至2025年6月30日 公司拥有现金 现金等价物和投资1.476亿美元[9] 预期里程碑 - 计划在2025年下半年提供ACR-368注册意向试验和确认性试验设计的更新[14] - 计划在2025年下半年报告ACR-2316 1期临床研究的初步临床数据[14] - 计划在2025年推进一个新的潜在首创细胞周期药物发现项目 针对未公开靶点 争取获得开发候选资格提名[14] 监管进展 - ACR-368作为单药治疗基于OncoSignature预测敏感的子宫内膜癌患者 已获得FDA的快速通道资格[11] - ACR-368 OncoSignature检测用于识别可能从ACR-368治疗中受益的子宫内膜癌患者 已获得FDA的突破性设备认定[11]

核心观点 - Nuvectis Pharma公布了NXP800在复发性、铂类耐药、ARID1a突变卵巢癌中的1b期临床最终数据，并宣布将重点转向NXP900的开发 [1][2][4] - NXP800在17名患者中显示出有限的临床活性(2例部分缓解和3例疾病稳定)，但公司决定不再继续其在卵巢癌中的开发，转而探索其他癌症类型的潜力 [2][4] - NXP900已完成1a期剂量递增研究，显示出良好的安全性和药效学反应(150mg/天及以上剂量可抑制约90%的SRC激酶磷酸化)，即将启动1b期研究 [3][6] NXP800临床数据 - 在17名复发性、铂类耐药、ARID1a突变卵巢癌患者中，13名有可用数据，使用75mg/天目标剂量(间歇或每日给药) [2] - 观察到2例部分缓解(未确认)和3例疾病稳定 [2][6] - 早期发现的血小板减少症通过改为间歇给药方案得到成功控制 [2] - 公司决定不再推进NXP800在卵巢癌中的开发，但将探索其在子宫内膜癌和前列腺癌等其他癌症类型中的潜力 [2][4] NXP900开发进展 - 已完成药物相互作用(DDI)研究，支持NXP900与EGFR和ALK抑制剂在非小细胞肺癌中的联合用药潜力 [3][6] - 1a期剂量递增研究(20-300mg/天)未达到剂量限制毒性水平，最常见的不良事件为轻度至中度的胃肠道反应 [3] - 在150mg/天及以上剂量时观察到约90%的SRC激酶磷酸化抑制，表明潜在较宽的治疗窗口 [3] - 预计未来几周内启动1b期研究，评估NXP900单药及联合其他抗癌药物的安全性和有效性 [3][6] 公司战略方向 - 公司决定将近期资源集中于NXP900的开发，认为其具有更大的治疗潜力 [4][6] - 虽然NXP800在卵巢癌中显示出生物活性，但考虑到该疾病的罕见性和治疗难度，公司决定调整开发方向 [4] - 仍认为NXP800是一种活性药物，将在未来几个月评估其在其他癌症类型中的开发可行性 [4][6] 公司背景 - Nuvectis Pharma是一家专注于开发创新精准药物的生物制药公司，针对肿瘤学领域未满足的医疗需求 [5][7] - 目前有两个临床阶段候选药物：NXP900(SRC家族激酶口服小分子抑制剂)和NXP800(口服小分子GCN2激活剂) [5][7] - NXP900具有独特的作用机制，可同时抑制SRC激酶的催化和支架功能，全面关闭信号通路 [5][7]