政策动向 - 国家卫生健康委将加强对托育服务的投入保障，目标到2027年底提升托育服务规范化水平，推进医育深度结合 [2] - 协调出台更多支持普惠托育服务发展的政策措施，包括提供场地、减免租金、税费优惠、发放补贴等 [2] 药械审批 - 国家药监局修订盐酸雷尼替丁注射制剂说明书，涉及【不良反应】【注意事项】【药物相互作用】等内容 [3] - 百时美施贵宝的欧狄沃（纳武利尤单抗）获欧盟委员会批准，用于治疗PD-L1表达≥1%的可切除非小细胞肺癌患者 [4] 资本市场 - 九州通参与设立2500万元产业基金，其全资孙公司认缴出资2299万元，占比91.96% [5] - 艾伯维与ADARx Pharmaceuticals达成合作，开发siRNA疗法，ADARx将获得3.35亿美元预付款及数十亿美元里程碑付款 [6][7] - 蓝帆医疗间接控股股东变更为朗晖石化，但实际控制人未发生变化 [8] - ST目药自5月20日起撤销其他风险警示并更名为天目药业，股票日涨跌幅限制由5%变更为10% [9] 行业大事 - 药明康德参股公司汉邦科技于5月16日在上交所上市，药明康德间接持有其6.04%股份 [10] 舆情预警 - 金河生物控股股东拟减持不超过3%公司股份，其中集中竞价减持1%，大宗交易减持2% [11] - 益方生物股东ABA-Bio累计减持公司股份923万股，占总股本的1.60% [12]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度收入为920万美元，较去年同期的1250万美元有所下降，主要因与GSK合作协议下收入确认时间不同 [34] - 2025年第一季度研发费用为4060万美元，高于2024年同期的3340万美元，主要用于抑制素E项目、RNA编辑项目及薪酬相关费用 [34] - 2025年第一季度G&A费用为1840万美元，高于去年同期的1350万美元，主要与股份支付和专业费用有关 [35] - 2025年第一季度净亏损4690万美元，去年同期净亏损为3160万美元 [35] - 截至2025年第一季度末，公司现金及现金等价物为2.431亿美元，低于2024年12月31日的3.021亿美元，预计当前资金足够支持运营至2027年 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 肥胖症业务 - WVE - 7在InLight临床试验中进展显著，其通过独特机制实现健康可持续减肥，可避免GLP - 1常见副作用，单剂量已显示出与司美格鲁肽相当的减肥效果 [9][10] - 目前已完成前两个单剂量队列给药，预计今年下半年公布包括安全性、耐受性、体重变化及生物标志物等数据 [11] AATD业务 - WVE006在RESTORATION 2试验中，200mg单剂量组两名患者用药两周后，平均循环MAAT达6.9微摩尔，总AAT达10.8微摩尔，且从第3天到第57天AAT均有增加 [13] - 第一季度启动200mg多剂量给药，400mg单剂量队列也在进行中，预计今年第三季度公布200mg多剂量和单剂量完整队列数据，秋季公布400mg单剂量完整队列数据 [14] DMD业务 - WVN531的FWD53临床试验48周数据显示，与自然病史相比，起身时间改善3.8秒，是48周时所有获批抗肌萎缩蛋白恢复疗法中效果最大的 [17] - 其他功能指标也有改善，肌肉活检显示肌肉健康显著改善，纤维化减少，CK和循环炎症生物标志物降低，还观察到肌源性干细胞摄取WVE N531 [18] - 抗肌萎缩蛋白表达在24 - 48周平均为7.8%，88%的男孩平均抗肌萎缩蛋白高于5%，且药物安全耐受性良好 [19] HD业务 - SELECT HD试验中，WVE003三次给药后可使突变亨廷顿蛋白降低达46%，并保留野生型蛋白，还观察到突变亨廷顿蛋白降低与尾状核萎缩减缓有显著相关性 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于挖掘RNA药物潜力，通过独特平台构建多模式管线，开拓RNA编辑领域，并将寡核苷酸推进到肥胖等常见疾病治疗中 [7] - 肥胖症领域，GLP - 1虽成为标准治疗方法，但存在频繁给药、肌肉流失、耐受性差等问题，WVE - 7有望凭借独特机制和优势开辟新的治疗前沿 [9][10] - DMD领域，目前市场上已上市疗法存在局限性，公司的WVN531有望成为最佳治疗选择，计划2026年提交NDA申请加速批准 [17][20][21] - HD领域，目前尚无疾病修饰疗法，公司的WVE003采用一流的等位基因选择性方法，计划今年下半年提交临床试验申请，开展全球潜在注册性2/3期研究 [22][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在过去12个月临床管线取得进展，过去两个月积极势头持续，有望实现通过RNA药物改善人类健康的愿景 [7][8] - 2025年公司将实现多个关键里程碑，包括首次证明抑制素E实现健康减肥和RNA编辑的多剂量数据 [38] 问答环节所有提问和回答 问题1: 抑制素E项目数据披露的触发条件是什么？ - 目前前两个队列已给药，为数据披露奠定基础，披露将根据时间点（1个月、3个月、6个月）和内部预设的截止点进行，但具体时间点尚未确定 [40][41][42] 问题2: 用于DMD和亨廷顿病的药物是否都在CDER审批，加速批准过程有无风险？ - 药物由CDER审批，非CBER。公司与监管机构沟通节奏未变，加速批准途径仍开放。公司综合考虑临床数据和生物标志物，数据将支持申请和对话 [43][44][46] 问题3: 如何看待亨廷顿病项目中，近期照片计划的香料调节剂数据显示尾状核MRI可能不一致的情况？ - 从TRACK和PREDICT HD研究及其他分析来看，MRI成像质量和一致性较高。公司项目与其他泛沉默方法不同，有更多突变亨廷顿蛋白降低和尾状核相关性数据 [47][48][49] 问题4: 对于α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），达到11微摩尔阈值后是否还有额外益处，RNA编辑与DNA编辑在该疾病中有何优缺点？ - 达到11微摩尔阈值后仍有机会进一步改善蛋白水平，200mg多剂量数据将是重要转折点，关注M蛋白水平对改善肝脏清除功能很关键。DNA编辑存在旁观者编辑和插入缺失问题，可能产生不同功能的异构体，且脂质纳米颗粒递送可能导致肝损伤，而公司的RNA编辑药物采用GalNAc共轭，无旁观者异构体问题 [53][56][57] 问题5: AATD项目报告为何分两个时间公布数据，不合并为更全面的数据集？ - 200mg多剂量数据时间确定且全面重要，会按时公布。400mg队列数据若进展快也可能提前公布，不会为等另一组数据而推迟 [70][71] 问题6: DMD项目是否会将每月给药数据纳入NDA提交文件？ - 计划将每月给药数据纳入NDA提交文件，根据与监管机构讨论，标签中会有每月给药方案，扩展队列数据也将支持申请 [74] 问题7: 抑制素E项目未确定数据切割时间点是未做决定还是未披露，是否能获取盲态数据，DMD项目加速批准以抗肌萎缩蛋白表达为终点的计划是否锁定，有无风险？ - 未披露数据切割时间点，未观察盲态数据，有预设查看机会。监管机构认为抗肌萎缩蛋白是加速批准的临床替代终点，但新负责人可能会重新审视，不过推翻先例可能性不大，公司会继续支持该终点并完成确证性研究 [80][83][86] 问题8: 每月DMD队列预计招募多少额外患者，招募过程中医生是否重新评估基因疗法在DMD中的风险效益？ - 预计扩展队列患者数量与其他外显子53项目申请时相当。医生在有外显子跳跃治疗机会时，可能更倾向选择该方法 [91][93][95] 问题9: AATD项目中血清Z蛋白增加和减少如何解释，DNA编辑和RNA编辑对肝脏中Z蛋白聚集体有何影响？ - Z蛋白增加是肝脏中聚集体分解的副产品，这与临床前模型结果相符。RNA编辑格式对肺和肝脏应用有积极意义，而DNA编辑是否会导致肝脏中蛋白聚集增加有待进一步研究 [96][97] 问题10: 现有AMERs在肺组织中的分布情况如何，是否有新的修饰或共轭方法优化药代动力学，对抑制素E项目，Arrowhead的季度给药方案看法如何，是否仍对WAVE - 7的半年或年度给药策略有信心？ - 可参考研发日资料，公司通过PN变体和特定细胞递送活动优化分布，将在后续会议和研发日分享更新。对WAVE - 7策略有信心，其临床前数据显示效力和持久性优于同行 [103][104][110] 问题11: 抑制素E项目成功的数据读出标准和基准是什么？ - 参考GLP - 1在不同时间点的减肥数据，若抑制素E能在相同时间内实现类似减肥效果且全为脂肪而非肌肉，则为理想结果，临床前数据对此有积极提示 [114][115][116] 问题12: InLIGHT研究中WAVE003计划报告哪些生物标志物？ - 除体重外，将报告激活素E生物标志物，其可反映靶点参与情况和药物效果持久性，还有其他探索性生物标志物待评估 [121][122][123] 问题13: 抑制素E的生物学和减肥的多效性信号通路如何，与fazixiran在AAT项目上有何区别？ - 抑制素E生物学与遗传学有良好一致性，配体 - 受体对特异性高，无主要多效性，但靶向ART7会有下游积极代谢效应。在AAT项目中，公司认为siRNA虽有效但可能有害，而编辑是更好的方法 [126][128][136] 问题14: AAT项目进入2期试验需要达到什么标准，监管批准路径如何，是否需要与inhibrix的长效增强疗法进行头对头研究？ - 完成当前研究后确定2期试验计划，目标是提高α - 1抗胰蛋白酶水平至11 - 20微摩尔，同时明确给药频率和目标产品概况。若α - 1抗胰蛋白酶水平和健康蛋白有差异且达到治疗阈值，仍有加速批准途径，还可考虑将肝脏和肺部治疗纳入联合标签 [141][143][145] 问题15: 200mg单剂量MAT转化率超60%，200mg多剂量和400mg单剂量能否将转化率推至80%以上，招募情况如何，对于Rett综合征，如何跨越血脑屏障，N531试验扩展开放标签队列将招募多少男孩，何时重新与FDA沟通？ - 招募情况良好。200mg多剂量数据将有助于了解编辑上限，400mg单剂量可用于绘制药代动力学曲线。公司正在研究多种递送方法跨越血脑屏障，将在研发日分享进展。扩展队列包括11名继续每月给药的男孩和额外招募的患者，数量与其他外显子53项目申请时相当，将根据48周数据和确证计划与FDA沟通 [152][153][158]