文章核心观点 公司计划在虚拟研发更新会议上强调放射性药物业务部门的进展，其SADA PRIT技术平台获数据进一步验证，有望颠覆放射性药物行业并改善患者预后，公司还将推进相关临床试验及拓展研发管线 [1][2][3] 公司业务信息 - 公司是商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射性药物及基于抗体的癌症治疗产品，技术包括SADA PRIT平台和Y - BiClone平台，产品管线有DANYELZA [9] - GD2 - SADA是双特异性融合蛋白，与GD2和Lu - DOTA结合，在临床前研究中显示抗肿瘤活性，正通过试验1001进行研究 [10] - SADA技术由纪念斯隆凯特琳癌症中心研究人员开发，公司获独家许可，该中心有机构财务利益 [11] 研发进展亮点 GD2 - SADA 1期临床试验（试验1001） - 试验1001的A部分完成，数据验证GD2 - SADA安全、耐受性良好，能实现Lu - DOTA体内靶向结合，使用优化的通用放射性半抗原可增加肿瘤保留和总肿瘤摄取 [3] - 试验1001的A部分中，公司探索了0.3、1.0和3.0 mg/kg的可变蛋白剂量及2至5天的预靶向间隔，22名患者用药，9名患者GD2阳性，GD2 - SADA蛋白清除率与剂量浓度可靠相关，Lu - DOTA浓度与GD2 - SADA蛋白浓度正相关，试验显示肿瘤有积极摄取和可量化吸收剂量 [4] - GD2 - SADA和Lu - DOTA给药总体安全、耐受性良好，无治疗相关严重不良事件和严重治疗相关疼痛报告 [5] - 公司计划在2026年上半年启动试验1001桥接研究（2A部分），使用优化的放射性半抗原“Proteus”，2026年下半年公布数据；预计2027年上半年启动试验1001的B部分，2027年下半年公布数据 [3] SADA优化数据 - 公司完成多项临床前研究，结果表明可优化Lu - DOTA和分子配方以改善肿瘤摄取和保留，选择“Proteus”推进，计划提交试验1001的IND修正案以纳入Proteus进行桥接研究 [12] 放射性药物研发管线拓展 - 公司选定肺癌、女性癌症和胃肠道癌症作为肿瘤学特许经营扩展机会，建立了发现和临床前研究分子成像组合，预计2025年底为首个分子成像资产提交IND申请 [7] 会议信息 - 虚拟放射性药物研发更新会议于2025年5月28日上午8点举行，预计时长90分钟，可在公司网站投资者关系板块观看直播，直播将存档至少30天 [1][8]

文章核心观点 - Y-mAbs Therapeutics公司宣布在2025年5月25 - 28日华盛顿举行的神经母细胞瘤研究进展会议上展示GD2 - SADA在复发性或难治性转移性实体肿瘤试验的进展海报，公司已完成试验1001的A部分，期待在5月28日的放射性药物研发更新中提供初步数据读数 [1][3] 公司介绍 - Y-mAbs是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品，技术包括SADA PRIT平台和双特异性抗体，产品管线有抗GD2疗法DANYELZA® [4] 试验介绍 - 试验1001（NCT05130255）是一项首次人体、剂量递增、单臂、开放标签、非随机、多中心的1期临床试验，评估GD2 - SADA PRIT与177Lu - DOTA在复发性或难治性转移性GD2表达实体肿瘤的成人和青少年患者中的安全性和耐受性，A部分包括GD2 - SADA蛋白的剂量递增，以确定最佳安全剂量并评估给药间隔 [2] 技术介绍 - GD2 - SADA是一种双特异性融合蛋白，能紧密结合肿瘤相关抗原GD2和177Lu - DOTA，在预靶向放疗中，非放射性标记的GD2 - SADA四聚体先注入结合肿瘤，未结合的分解为低分子量单体由肾脏清除，第二次注入放射性有效载荷，直接结合肿瘤细胞上的GD2 - SADA进行局部照射，该疗法在临床前研究中显示出强大的抗肿瘤功效 [5] 技术来源 - 纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究人员开发了用于放射免疫疗法的SADA技术，并独家授权给Y-mAbs，相关人员和机构拥有技术的知识产权和经济利益 [6] 海报信息 - 海报标题为“A phase 1 trial of pretargeted radioimmunotherapy with GD2 - SADA: 177Lu - DOTA in patients with high - risk neuroblastoma and other GD2+ solid tumors”，属于海报展示，海报会话组B，海报编号246，时间为2025年5月26日下午4:40 - 5:10（美国东部时间） [3]

文章核心观点 Y-mAbs Therapeutics公司宣布将于2025年5月28日上午8点举行虚拟放射性药物研发更新会，介绍相关临床数据、研究进展和管线策略等内容 [1] 会议信息 - 会议时间为2025年5月28日上午8点（美国东部时间） [1] - 会议预计持续90分钟 [3] - 会议将在公司网站投资者关系板块进行直播，网址为https://ir.ymabs.com/events-and-presentations/events，且直播将存档至少30天 [3] 会议讨论内容 - 讨论公司正在进行的1期GD2 - SADA临床试验（试验1001）的A部分临床数据，包括药代动力学和剂量学数据 [2] - 介绍公司针对GD2 - SADA资产的非临床优化研究进展及临床实施计划 [2] - 阐述公司放射性药物管线策略，包括新的计划目标项目和预期时间表 [2] 公司概况 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化用于癌症治疗的新型放射性免疫疗法和基于抗体的治疗产品 [1][4] - 公司技术包括研究性自组装解组装（“SADA”）预靶向放射性免疫疗法平台（“PRIT”）和使用Y - BiClone平台生成的双特异性抗体 [4] - 公司广泛且先进的产品管线包括抗GD2疗法DANYELZA®（naxitamab - gqgk），这是首个获FDA批准用于先前治疗有部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的骨或骨髓中复发或难治性高危神经母细胞瘤患者的治疗药物 [4]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务业绩，展示DANYELZA净产品收入增长、SADA PRIT平台和项目进展及审慎运营支出，对放射药物业务战略更新充满期待 [1][2] 近期公司亮点 - 2025年第一季度净产品收入2090万美元，同比增长约8% [4] - 美国国立综合癌症网络（NCCN）肿瘤临床实践指南更新，纳入naxitamab - gqgk（DANYELZA） [4] - 评估CD38 - SADA预靶向放射免疫疗法的1期临床试验（Trial 1201）中首位患者给药 [4] - 公司将于2025年5月28日举办虚拟放射药物研发更新会，讨论1期GD2 - SADA临床试验（Trial 1001）A部分临床数据等内容 [4] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物6030万美元，反映第一季度现金投资690万美元，符合公司2025年全年指引 [4] - 管理层重申2025年全年指引，并提供2025年第二季度总收入指引为1700万 - 1900万美元 [4] - 公司将于2025年5月13日上午8点举办电话会议 [4] 2025年第一季度关键亮点 财务结果 收入 - 2025年第一季度总收入2090万美元，较2024年同期的1990万美元增长5%，主要因美国以外地区DANYELZA收入增加670万美元，部分被美国DANYELZA收入减少520万美元和许可收入减少50万美元抵消 [7] - 2025年第一季度DANYELZA净产品总收入2090万美元，较2024年同期的1940万美元增长8% [7] - 2025年第一季度美国DANYELZA净产品收入1340万美元，较2024年同期下降28%，受临床研究入组和市场动态影响 [8] - 2025年第一季度美国以外地区DANYELZA净产品收入750万美元，较2024年同期增加670万美元，得益于西亚、东亚和拉丁美洲地区收入增长 [9] - 截至2025年3月31日，公司自推出以来已向美国70个中心交付DANYELZA，2025年第一季度新增一个美国账户；该季度美国约72%的小瓶在纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）外销售，高于2024年第四季度的64% [10] - 2025年第一季度无许可收入，2024年同期许可收入50万美元，来自拉丁美洲分销合作伙伴Adium与巴西药品市场监管商会对DANYELZA价格批准相关收入 [11] 商品销售成本 - 2025年和2024年第一季度商品销售成本分别为300万美元和210万美元，2025年增加因美国以外地区销量增加，该地区毛利率较低 [12][13] 毛利润 - 2025年和2024年第一季度毛利润分别为1790万美元和1780万美元，基本持平 [14] - 2025年和2024年第一季度毛利率分别为86%和89%，2025年下降主要因美国净产品收入减少，美国地区毛利率高于美国以外地区 [14] 运营成本和费用 - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为1140万美元和1330万美元，减少190万美元，主要因GD2 - SADA项目临床试验费用减少70万美元、人员和基于股票的薪酬成本减少90万美元，部分被纳昔妥单抗项目外包制造费用增加60万美元抵消 [15] - 2025年和2024年第一季度销售、一般和行政费用分别为1310万美元和1140万美元，增加170万美元，主要因人员和基于股票的薪酬成本增加80万美元、业务重组费用50万美元和法律费用40万美元 [16] 利息和其他收入 - 2025年和2024年第一季度利息和其他收入分别为140万美元和40万美元，增加100万美元，主要因外汇交易收益增加130万美元，部分被货币市场基金投资利息收入减少30万美元抵消 [17] 净亏损 - 2025年第一季度净亏损520万美元，合每股基本和摊薄亏损0.12美元；2024年同期净亏损660万美元，合每股基本和摊薄亏损0.15美元；2025年净亏损减少主要因总收入增加和外汇交易收益增加，部分被运营成本和费用增加抵消 [18] 现金及现金等价物 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物约6030万美元，预计与预期的DANYELZA产品收入一起支持运营至2027年；公司目前运营低于2025年全年预期现金投资指引，公司继续努力提高运营资金效率 [19] 2025年财务指引 - 管理层重申2025年全年指引：预计总收入7500万 - 9000万美元；预计总运营成本和费用（不包括商品销售成本）1.16亿 - 1.21亿美元（包括预计商品销售成本1300万 - 1500万美元，预计总运营成本和费用为1.29亿 - 1.34亿美元）；预计全年现金投资2500万 - 3000万美元；现金及现金等价物预计足以支持目前计划的运营至2027年 [20][25] - 管理层公布2025年第二季度指引：预计总收入1700万 - 1900万美元 [21] 临床试验进展 - 2025年5月7日，公司宣布naxitamab - gqgk（DANYELZA）被NCCN肿瘤临床实践指南推荐为高危神经母细胞瘤的2A类治疗选择 [5] - 公司CD38 - SADA 1期临床试验（Trial 1201）中首位患者给药，该试验评估公司自组装和拆卸（SADA）预靶向放射免疫疗法（PRIT）平台治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）；患者已接受首剂蛋白质剂量和177Lu - DOTA显像剂量；Trial 1201是一项剂量递增、开放标签、单臂、多中心试验，研究CD38 - SADA: 177Lu - DOTA药物复合物在r/r NHL中的安全性和耐受性 [5] - 公司于2025年4月27日在芝加哥举行的2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上以海报形式展示CD38 - SADA的临床前和转化药代动力学（PK）数据，该研究为Trial 1201的设计和初始给药方案提供信息 [5][6] 业务战略与合作 - 公司计划于2025年5月28日举办虚拟放射药物研发更新会，讨论正在进行的1期GD2 - SADA临床试验（Trial 1001）A部分临床数据、GD2 - SADA资产的非临床优化研究更新及临床实施计划、放射药物产品线战略等内容 [12] - 自2025年1月宣布业务重组战略后，公司现分为DANYELZA和放射药物两个业务单元，各业务单元专注不同产品和平台，独立管理，运营利润/亏损包含某些非现金成本 [12] - 公司与SciClone等分销合作伙伴加强合作，在合作伙伴地区推出新商业计划 [12] - 公司与合作伙伴INPHARMUS在土耳其的DANYELZA指定患者计划取得商业成功，并将协议扩展到新市场 [12] 财务报表数据 合并资产负债表（未经审计） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |资产总计|1.12613亿美元|1.19904亿美元| |负债总计|2315.6万美元|2790万美元| |股东权益总计|8945.7万美元|9200.4万美元| [30][31] 合并净亏损和综合亏损表（未经审计） |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |总收入|2090.4万美元|1993.1万美元| |商品销售成本|300.1万美元|209.7万美元| |毛利润|1790.3万美元|1783.4万美元| |总运营成本和费用|2444.6万美元|2474.2万美元| |运营亏损|654.3万美元|690.8万美元| |其他收入（净额）|135.2万美元|43.9万美元| |税前亏损|519.1万美元|646.9万美元| |所得税费用|5000美元|16万美元| |净亏损|519.6万美元|662.9万美元| |综合亏损|605.9万美元|623万美元| |归属于普通股股东的每股净亏损（基本和摊薄）|0.12美元|0.15美元| |加权平均普通股流通股数（基本和摊薄）|4510.4476万股|4377.9456万股| [33][34] 合并现金流量表（未经审计） |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |经营活动使用的净现金|691.1万美元|347.7万美元| |投资活动使用的净现金|12.7万美元|0美元| |融资活动提供的净现金|11.4万美元|58.8万美元| |现金及现金等价物净减少额|692.4万美元|288.8万美元| |期初现金及现金等价物|6723.4万美元|7863.7万美元| |期末现金及现金等价物|6031万美元|7574.9万美元| [36] 按业务单元划分的财务数据（未经审计） |项目|2025年第一季度（DANYELZA）|2025年第一季度（RIT）|2025年第一季度（总计）|2024年第一季度（DANYELZA）|2024年第一季度（RIT）|2024年第一季度（总计）| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |总收入|2090.4万美元|0美元|2090.4万美元|1943.1万美元|0美元|1993.1万美元| |商品销售成本|300.1万美元|0美元|300.1万美元|209.7万美元|0美元|209.7万美元| |总运营成本和费用|908.2万美元|610.7万美元|1518.9万美元|915.8万美元|604.1万美元|1519.9万美元| |业务部门运营利润/亏损|882.1万美元|- 610.7万美元|271.4万美元|867.6万美元|- 604.1万美元|263.5万美元| |公司和未分配费用 - 研发|73.7万美元|/|/|181.7万美元|/|/| |公司和未分配费用 - 销售、一般和行政|852万美元|/|/|772.6万美元|/|/| |合并运营亏损|654.3万美元|/|/|690.8万美元|/|/| |其他收入（净额）|135.2万美元|/|/|43.9万美元|/|/| |合并税前亏损|519.1万美元|/|/|646.9万美元|/|/| [39]

文章核心观点 - Y-mAbs公司宣布其药物naxitamab - gqgk（DANYELZA®）被NCCN临床实践指南推荐为高危神经母细胞瘤的2A类治疗选择 [1] 公司信息 - Y-mAbs是商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品，技术包括SADA PRIT平台和Y - BiClone平台产生的双特异性抗体，产品管线有DANYELZA [8] 药物信息 - naxitamab - gqgk（DANYELZA）由纪念斯隆凯特琳癌症中心研发，独家授权给Y-mAbs，该中心与化合物和Y-mAbs有机构财务利益关系 [5] - naxitamab - gqgk（DANYELZA）与GM - CSF联用，用于治疗1岁及以上儿科和成年复发或难治性高危神经母细胞瘤患者，该适应症基于总体缓解率和缓解持续时间获加速批准，持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述 [3][6] - naxitamab - gqgk（DANYELZA）目前未在任何司法管辖区获批用于治疗骨肉瘤 [7] 指南相关 - NCCN是由33家领先癌症中心组成的非营利联盟，致力于定义和推进优质、有效、公平和可及的癌症护理和预防 [4] - NCCN更新指南，将naxitamab - gqgk（DANYELZA）列为高危神经母细胞瘤的2A类治疗选择，公司认为这强化了其作为抗GD2疗法的重要性 [1][2]

文章核心观点 Y - mAbs Therapeutics公司宣布将在2025年5月13日美股开盘前公布2025年第一季度财报，并于同日上午8点举行电话会议和网络直播讨论财报结果 [1][2] 公司业务 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注开发和商业化用于癌症治疗的新型放射免疫疗法和基于抗体的治疗产品 [3] - 公司技术包括研究中的自组装解组装（SADA）预靶向放射免疫治疗平台（PRIT）和使用Y - BiClone平台生成的双特异性抗体 [3] - 公司广泛且先进的产品管线包括抗GD2疗法DANYELZA®（那昔妥单抗），这是FDA批准的首个用于先前治疗后出现部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的骨或骨髓复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者的治疗药物 [3] 财报及会议安排 - 公司将在2025年5月13日美股开盘前公布2025年第一季度财报 [1] - 公司将于2025年5月13日上午8点举行电话会议和网络直播讨论财报结果，网络直播可在公司网站投资者关系板块观看，且会存档至少30天 [2] 投资者联系方式 - 投资者联系人为副总裁兼投资者关系主管Courtney Dugan，邮箱为cdu@ymabs.com [5]

文章核心观点 公司宣布在2025年美国癌症研究协会年会上展示CD38 - SADA的临床前和转化药代动力学数据，该数据为首次人体试验的设计和初始给药方案提供依据 [1][4] 公司信息 - 公司是一家商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品 [1][6] - 公司技术包括SADA PRIT平台和Y - BiClone平台产生的双特异性抗体，产品管线有抗GD2疗法DANYELZA [6] CD38 - SADA研究情况 - 海报展示了CD38 - SADA在动物模型中随时间和不同剂量的血浆浓度，还描述了其四聚体和单体的浓度和时间依赖性平衡 [2] - 临床前PK模型跟踪CD38 - SADA蛋白血浆水平，低分子量单体线性清除速度比四聚体快20倍，有助于评估肿瘤与正常组织吸收剂量比 [3] - 基于临床前模型数据进行人体PK模拟，为首次人体1期试验1201的设计和初始给药方案提供信息 [4] CD38 - SADA治疗原理及研究进展 - CD38 - SADA是双特异性融合蛋白，第一步非放射性四聚体与淋巴瘤细胞结合，未结合的分解为单体被肾脏清除，第二步放射性有效载荷与肿瘤细胞上的CD38 - SADA结合进行局部照射 [7][8] - CD38 - SADA与Lu - DOTA的PRIT在临床前研究中显示出强大抗肿瘤疗效，目前正在至少接受过2线治疗的复发、进展或难治性NHL成人患者中进行研究 [8] 海报信息 - 海报标题为“Preclinical and translational pharmacokinetic (PK) modeling of the self - assembling and disassembling (SADA) bispecific fusion protein CD38 - SADA for first - in - human (FIH) pretargeted radioimmunotherapy (PRIT)” [2][5] - 海报展示时间为2025年4月27日下午2点至5点CT，地点在海报区25，编号为566 [5] - 纪念斯隆凯特琳癌症中心研究人员开发SADA技术，授权给公司，该中心和相关人员有技术的机构财务利益和知识产权权益 [5]

文章核心观点 - Y - mAbs Therapeutics公司宣布其评估SADA PRIT平台治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤的1期临床试验中首位患者已接受首剂蛋白剂量和Lu - DOTA成像剂量 [1] 公司信息 - Y - mAbs是商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品，技术包括SADA PRIT平台和Y - BiClone平台，产品管线有DANYELZA® [5] 临床试验情况 - 1期试验（Trial 1201）是剂量递增、开放标签、单臂、多中心试验，研究CD38 - SADA: Lu - DOTA药物复合物的安全性和耐受性 [1] - 试验旨在研究CD38 - SADA蛋白的预靶向递送，先注入非放射性CD38 - SADA四聚体结合淋巴瘤细胞，未结合的蛋白分解成低分子量单体由肾脏清除，再注入放射性Lu - DOTA有效载荷进行局部照射 [2][6] - 试验A部分是CD38 - SADA剂量递增，固定Lu - DOTA有效载荷剂量，探索最佳CD38 - SADA蛋白剂量和给药间隔，主要终点包括肿瘤成像和剂量限制毒性发生情况 [2] 公司观点 - 公司首席开发和医学官表示很高兴宣布Trial 1201首位患者给药，认为创新的预靶向放射免疫疗法有潜力改善复发或难治性非霍奇金淋巴瘤高危人群的治疗结果 [3] 技术背景 - MSK的研究人员开发了用于放射免疫疗法的SADA技术，独家授权给Y - mAbs，MSK对该技术有机构财务利益 [4] 产品信息 - CD38 - SADA是双特异性融合蛋白，能紧密结合CD38糖蛋白和Lu - DOTA，在临床前研究中显示出强大的抗肿瘤功效，目前正在至少接受过2线治疗的成人复发、进展或难治性NHL患者中进行研究 [6]