文章核心观点 - 2024年公司在创新疗法开发上取得关键里程碑，计划加速OATD - 01和OATD - 02临床项目研发，2025年有望在研究项目上取得关键进展以巩固公司地位 [1][9] 公司业务进展 临床项目 - 国际KITE临床试验启动并推进，针对OATD - 01治疗肺结节病，已对多名患者随机分组给药，招募速度加快，正与结节病研究基金会加强合作并开展教育活动 [3] - OATD - 01是合作讨论重点，2024年与潜在合作伙伴进行数十次会议，目前正与多家进行深入讨论 [4] - KITE试验评估OATD - 01疗效和安全性，还提供CHIT1蛋白关键数据，MASH市场预计到2032年超250亿美元，OATD - 01在该领域治疗临床开发将合作开展 [4][6][5] - OATD - 02一期人体试验进展顺利，未观察到剂量限制性毒性，安全审查委员会建议继续招募并纳入20mg日剂量水平患者，2025年初公司决定修改试验方案并申请提高新患者剂量 [5] 临床前项目 - USP7项目与Avicenna Biosciences合作，利用先进计算方法和人工智能优化先导化合物，已确定具有更优药理特性的新化合物类别，非GLP毒理学研究正在进行，确定临床前开发候选物将加强合作讨论 [10][11] - mRNA项目达到体外概念验证阶段，计划为两个mRNA靶点选择先导化合物，2025年计划选择两个先导化合物、发展现代生物物理技术专长并达成服务合作或合作协议 [12] 公司业务活动 行业会议参与 - 2024年参加三次主要行业会议，包括3月巴塞罗那BIO Europe Spring、6月圣地亚哥BIO International Convention、11月斯德哥尔摩BIO Europe，2025年3月参加米兰BIO - Europe Spring会议，与潜在合作伙伴、投资者和制药公司进行多次会议，主要围绕OATD - 01、OATD - 02和RNA平台等项目 [13][14] 其他会议参与 - 2024年参加多个科学和医学会议，2025年将参加多个行业会议，包括Bio Europe、BIO International等重大全球活动 [21] 公司财务数据 - 2024年运营收入290万兹罗提，低于2023年的370万兹罗提；运营成本3520万兹罗提（含400万兹罗提激励计划成本），低于2023年的3580万兹罗提；净亏损3130万兹罗提，高于2023年的2840万兹罗提 [21] - 截至2024年12月31日现金状况为1800万兹罗提，2024年第四季度通过股票发行筹集约3000万兹罗提，公司已获得约3000万兹罗提赠款融资，并计划为临床和临床前项目获取更多资金 [21] 公司组织架构 - 管理委员会新增首席医疗官Piotr Iwanowski博士 [5] - 优化组织结构，将发现阶段项目从五个减少到三个，集中资源发展最有前景的临床资产 [5] 公司信息 - 公司是一家生物技术公司，利用药物化学和生物学专业知识研发一类小分子药物治疗多种不治之症，拥有七个不同项目的多元化投资组合，得到耶鲁大学等全球领先学术机构支持 [17][18] - 最先进候选药物OATD - 01是治疗间质性肺病和MASH的一类CHIT1抑制剂，处于二期临床试验；OATD - 02是治疗癌症的口服、选择性一类双精氨酸酶抑制剂，一期临床试验于2023年第一季度开始 [19] - 公司总部和实验室位于华沙和罗兹，在华沙证券交易所上市，股票代码MOC [20]