公司近期活动 - BioXcel Therapeutics首席执行官Vimal Mehta博士将于2025年9月8日美国东部时间下午4:30在H.C. Wainwright第27届全球投资年会上进行公司概述演讲 [1] - 演讲将通过网络直播进行 直播和存档内容可在公司官网投资者关系板块的“活动与演示”页面获取 [1] 公司业务概览 - BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药公司 [2] - 公司全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域的药物开发 [2] - 采用药物再创新策略 结合已获批药物和/或经过临床验证的候选产品 利用大数据和专有机器学习算法识别新的治疗适应症 [2]

监管审批延期 - FDA将PYRUKYND用于地中海贫血的补充新药申请PDUFA目标日期从2025年9月7日延长三个月至2025年12月7日[1] - 延期原因系公司应FDA信息请求提交了风险评估与缓解策略（REMS）以缓解肝细胞损伤风险 该提交被视为对sNDA的重大修订[2] - 此次延期不涉及FDA要求或公司提交新的疗效或安全性数据[2] 药物与适应症 - PYRUKYND（mitapivat）是一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂 目前在美国已获批用于治疗丙酮酸激酶缺乏症患者的溶血性贫血[10] - 本次sNDA寻求扩展适应症至成人非输血依赖型（NTD）和输血依赖型（TD）α或β地中海贫血患者[1] - 公司强调对PYRUKYND在地中海贫血中的获益-风险特征保持信心[3] 临床数据支持 - sNDA基于两项全球随机双盲安慰剂对照III期试验ENERGIZE和ENERGIZE-T的结果[3] - ENERGIZE试验招募194例NTD患者 按2:1随机分组 主要终点为第12至24周平均血红蛋白浓度较基线增加≥1.0 g/dL的患者比例[7] - ENERGIZE-T试验招募258例TD患者 按2:1随机分组 主要终点为输血缓解反应（TRR） 定义为48周内任意连续12周输血红细胞单位数减少≥50%且减少≥2个单位[8] 疾病背景 - 地中海贫血是一种罕见遗传性血液疾病 影响血红蛋白生成 导致贫血、疲劳及严重并发症[4] - 患者分为输血依赖型（TD）和非输血依赖型（NTD） 美国约有6000名成人患者确诊[5] - 所有患者均承受显著疾病负担 包括合并症、生活质量下降和预期寿命缩短[5] 安全性信息 - PYRUKYND已知风险包括急性溶血（停药后发生）和肝细胞损伤（在较高剂量治疗其他疾病时观察到）[11][12] - 建议治疗前及治疗最初6个月每月监测肝功能 临床显著异常需中断或停药[13] - 常见不良反应（≥10%）包括男性雌激素下降、尿酸升高、背痛、男性雌二醇下降和关节痛[14] 公司背景 - Agios是一家商业阶段生物制药公司 总部位于马萨诸塞州剑桥 专注于罕见病创新药物研发[17] - 公司以血液学为基础 结合生物学专业知识和真实世界洞察 推进罕见病药物管线[17]

合作进展与里程碑 - 公司合作伙伴渤健（Biogen）的BIIB142研究性新药申请已获美国FDA接受，该药物是一种IRAK4降解剂，旨在探索用于自身免疫性疾病患者的治疗[1] - 根据2018年达成的战略合作条款，公司已向渤健交付了两个开发候选药物，渤健负责这些候选药物的所有后续临床开发和商业化[2] - 在渤健启动BIIB142临床试验并给患者用药后，公司有权获得一笔200万美元的里程碑付款[2] 公司技术与平台 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于推进靶向蛋白降解科学，以创造新一代药物[3] - 公司利用其TORPEDO平台高效设计和优化小分子药物，以解决难治性疾病[3] - 公司的降解剂药物旨在利用人体天然的蛋白质回收系统快速降解致病蛋白，有望克服耐药性、靶向不可成药靶点并改善患者预后[3] 合作评价与展望 - 公司首席科学官表示，与渤健的长期合作帮助公司建立并深化了平台能力，共同开发了针对广泛靶点类别和治疗领域的降解剂[2] - 渤健研发负责人认为，此次合作将公司的靶向蛋白降解专业知识与渤健的科学领导力和药物开发能力相结合，对继续开创这类研究性方法充满信心[2]

核心观点 - 日本厚生劳动省授予Pulmovant公司药物mosliciguat孤儿药资格认定 用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压[1] - 该认定基于日本药品和医疗器械局推荐 提供包括优先审评 费用减免和最长10年市场独占期等关键监管激励[2] - Mosliciguat是一种潜在首创 每日一次吸入式sGC激活剂 具有差异化作用机制 目前正在进行全球II期PHocus临床研究[3][5] 药物研发进展 - Mosliciguat正在II期PHocus研究中进行评估 这是一项随机 双盲 安慰剂对照全球试验 纳入约120名PH-ILD成年患者[3] - 研究进展海报将于2025年9月28日在欧洲呼吸学会国际大会上展示[3][6] - Ib期ATMOS研究显示 单剂量吸入mosliciguat耐受性良好 平均肺动脉血管阻力峰值降低达38%[5] 疾病背景 - PH-ILD是WHO分类第3组肺动脉高压亚型 由间质性肺病引起 欧美患者人数高达20万[4] - 该疾病呈进行性发展 预后差 治疗选择有限或缺乏[1][4] - 主要症状包括呼吸短促 疲劳 胸痛和头晕[4] 公司信息 - Pulmovant是Roivant（纳斯达克：ROIV）旗下临床阶段生物技术公司 专注于肺部疾病治疗[1][7] - Roivant管线还包括brepocitinib（TYK2/JAK1抑制剂）和IMVT-1402/batoclimab（FcRn单抗）等候选药物[8]

公司动态与会议安排 - 公司将于2025年9月8日至10日在纽约市参加H.C. Wainwright第27届全球投资会议 并提供一对一会议机会[1] - 公司演讲的网络直播将于2025年9月5日东部时间上午7:00开始提供 可通过公司投资者关系日历网页或指定链接观看[2] 研发管线进展 - GTBP-3650治疗复发或难治性CD33表达血液恶性肿瘤的1期试验继续按预期入组 公司计划在2025年下半年公布多个剂量组的初步结果[1] - 公司计划在2025年第四季度提交GTB-5550 TriKE新药临床试验申请(IND) 用于治疗B7H3阳性实体瘤[1] 公司业务概况 - 公司为临床阶段免疫肿瘤学生物制药公司 专注于基于TriKE®自然杀伤细胞衔接器平台的免疫肿瘤治疗产品开发与商业化[2] - TriKE平台旨在利用和增强患者免疫系统中自然杀伤细胞的癌症杀伤能力[2] - 公司与明尼苏达大学签署了TriKE技术全球独家许可协议 用于进一步开发和商业化相关疗法[2] 知识产权信息 - TriKE是公司拥有的注册商标[4]

公司活动安排 - 公司将于2025年9月8日东部时间下午4点参加H C Wainwright第27届全球投资会议的炉边谈话活动[1] - 活动将通过公司官网投资者板块提供实时音频网络直播 活动结束后提供30天存档回放[2] 公司业务定位 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发治疗对现有疗法无效或出现疾病进展的癌症患者的创新药物[3] - 公司核心优势在于对生物通路与生物标志物的理解 以及肿瘤微环境中细胞相互作用机制的研究[3] - 主要研发方向包括抗体药物偶联物等靶向疗法[3] 企业联系方式 - 投资者关系联系人为首席运营官Timothy Mayer博士 联系电话(240)762-6486 邮箱IR@nextcure com[5]

VANCOUVER, British Columbia, Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rakovina Therapeutics Inc. (“Rakovina” or the “Company”) (TSX-V: RKV) (FSE: 7JO0), a biopharmaceutical company advancing cancer therapies through AI-powered drug discovery, today announced that Executive Chairman, Jeffrey Bacha, and Chief Financial Officer, Dr. David Kideckel, will attend and present at the H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference, taking place September 8th-10th in New York City. Mr. Bacha will present an overv ...

公司战略调整 - 公司宣布根据管理层战略评估结果 将重点投资于其最重要的研发管线[2] - 此举旨在提高运营效率 将资源集中于后期临床阶段项目[2][5] - 公司预计在2025年底前全面实施这些变更 成本削减将在2026年初完全生效[6] 研发管线聚焦 - 重点投资资产包括三个临床阶段主动免疫疗法项目 其中两个已有制药公司合作 以及针对NLRP3和Tau的最有前景小分子项目[2] - 未来资源将集中于二期主动免疫疗法 以及针对神经退行性疾病细胞内机制的新疗法开发[5] - 公司维持此前公布的时间表指引 ACI-7104.056和ACI-24.060的期中临床数据预计分别于2025年下半年和2026年上半年公布[5] 财务状况与运营资金 - 通过裁员约30%等措施 公司将运营现金使用期限延长至2027年第三季度末[2][4] - 截至2025年6月30日 公司持有现金资源1.271亿瑞士法郎[9] - 上述现金预测不包括现有或潜在新业务合作中预期的业务发展里程碑付款[4][9] 合作伙伴关系与里程碑 - 公司正与强生、武田和礼来等公司进行持续合作 并期待未来两年内多个潜在变革性里程碑[3] - 公司拥有良好的全球制药公司战略合作记录 已获得大量非稀释性资金推进其专有项目 以及超过45亿美元的潜在里程碑付款加特许权使用费[7] - 自有项目的进展将进一步加强更多合作机会[3]

Dear shareholder, Dear Madam, Dear Sir, Ackermans & van Haaren (AvH) supports the Series B financing round totaling 55 million euros of MRM Health, a clinical-stage biopharmaceutical company pioneering microbiome-based therapeutics for inflammatory diseases and immune-oncology. For AvH, this series B financing round involves an additional investment of 3 million euros and brings its total investment in MRM Health to 10.8 million euros and its fully diluted participation to 14.1%. Please find the full press ...

Dear shareholder, Dear Madam, Dear Sir, Ackermans & van Haaren (AvH) supports the Series B financing round totaling 55 million euros of MRM Health, a clinical-stage biopharmaceutical company pioneering microbiome-based therapeutics for inflammatory diseases and immune-oncology. For AvH, this series B financing round involves an additional investment of 3 million euros and brings its total investment in MRM Health to 10.8 million euros and its fully diluted participation to 14.1%. Please find the full press ...