核心事件与产品 - 特宝生物自主研发的国家1类新药益佩生（怡培生长激素注射液）成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年版）》[1] - 该药品将于2026年1月1日正式实施 此举旨在提升药物可及性 降低患者用药负担[1] - 益佩生是全球首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素 主要用于治疗3岁及以上儿童生长激素缺乏症所致的生长缓慢[1] 市场与疾病背景 - 我国儿童矮小症患病率约为3% 对应患者群体约760万人 但规范化诊疗比例不足5%[1] - 儿童生长激素缺乏引发的生长缓慢会影响身高 降低生活质量 并可能诱发行为适应障碍 认知障碍 心理障碍及青春期发育迟缓等问题[1] - 传统治疗方案存在“短效制剂每日注射依从性差 长效药物价格高且选择有限”的困局[1] 产品优势与创新 - 益佩生通过创新的结构修饰更大程度保留药物生物学活性 实现每周一次给药[1] - 配套的愈适达智能注射笔采用隐针设计 能减轻患儿注射恐惧 便于操作 保障用药安全性[1] - 该产品有望打破现有治疗困局[1] 公司研发实力 - 特宝生物长期聚焦长效蛋白质药物研发 在聚乙二醇修饰技术领域优势显著[2] - 公司经过近30年技术积累 已构建起以“聚乙二醇长效化药物”为核心的创新平台 并依托该平台上市多款聚乙二醇长效化国家1类新药[2] - 公司已成长为国内聚乙二醇长效蛋白质领域的领军企业[2] 研发投入与平台建设 - 2025年前三季度公司研发投入达3.12亿元 同比增长38.53%[2] - 公司已建立聚乙二醇重组蛋白质修饰 蛋白质药物生产 药物筛选及优化三大核心技术平台[2] - 公司在核酸药物 腺相关病毒(AAV)基因治疗等领域也已形成技术积累[2] 未来展望 - 公司表示将持续加大研发创新力度 推出更多高质量 可及性强的创新治疗方案[2] - 公司致力于助力儿童生长发育领域规范化诊疗 提升矮小症诊断率与诊疗率[2] - 公司目标为“健康中国2030”战略贡献力量[2]

公司核心动态 - 特宝生物自主研发的国家1类新药——长效生长激素益佩生（怡培生长激素注射液）成功纳入2025年国家医保目录 [1] - 该药物适用于治疗3岁及以上儿童生长激素缺乏症所致生长缓慢 其纳入医保有助于减轻患儿家庭治疗负担并提升药物可及性 [1] - 益佩生是全球首个获批上市的Y型40kD聚乙二醇长效生长激素 将给药频率从每日一次降至每周一次 [2] 产品技术与优势 - 益佩生采用不含防腐剂的“次抛型”设计 降低了微生物污染和交叉感染的潜在风险 [2] - 公司围绕患儿注射恐惧痛点 为益佩生配套了智能电子注射笔“愈适达” [2] - “愈适达”采用隐针设计 避免针头外露 可缓解儿童注射恐惧并支持大龄患儿自我给药 [2] - 该智能注射笔操作便捷 具备一分钟内完成注射、无需更换针头、剂量精准、数据可追溯等优点 [2] - 通过连接智能终端 便于家长记录管理治疗数据并辅助医生随访评估 提升用药依从性和准确性 [2] 市场与行业背景 - 我国矮小症患者总数约760万 然而接受规范治疗的比例不足5% [1] - 行业面临认知率低、就诊率低、治疗依从性差等挑战 部分家长存在对孩子身高过度焦虑或对生长激素认识存在极端化误区 [1] - 在“健康中国2030”战略引导下 国家持续完善儿童药物研发体系与医保政策 [3] 社会责任与项目 - 公司捐赠支持中国儿童少年基金会设立并实施“小竹笋”儿童健康关爱公益项目 [3] - 该项目聚焦于矮小症的早筛、早诊与规范治疗 通过科普教育与医疗援助提升社会对儿童生长发育的科学认知 [3]

公司公益捐赠 - 公司向北京红心相通公益基金会捐赠不超过4万支益佩生（怡培生长激素注射液）[1] - 同时捐赠不超过66.16万元人民币现金用于支持"益路相伴"患者援助项目[1] - 捐赠旨在帮助经济困难的生长激素缺乏症患儿获得规范治疗[1] 公司产品信息 - 公司自主研发的国家1类新药益佩生（怡培生长激素注射液）适用于治疗3岁及以上儿童因生长激素缺乏症所致的生长缓慢[1] - 该产品为核心治疗药物[1] 行业背景与项目目标 - 儿童生长激素缺乏所致的生长缓慢会影响身高、生活质量并可能导致行为适应障碍、认知障碍及心理障碍[1] - "益路相伴"患者援助项目旨在贯彻落实《"健康中国2030"规划纲要》帮助更多患儿持续规范接受生长激素治疗[1] - 项目通过向符合条件的经济困难患者提供援助以减轻其家庭经济负担[1]

药品基本情况 - 益佩生新增适应症"成人生长激素缺乏症"获得国家药监局药物临床试验批准通知书 受理号为CXSL2500493 [1] - 益佩生通用名称为怡培生长激素注射液 由厦门特宝生物工程股份有限公司申请并获批开展临床试验 [1] 药品研发进展 - 益佩生是公司自主研发的1类新药 采用40kD Y型分支聚乙二醇进行单分子修饰的长效生长激素 [1] - 该药物"儿童生长激素缺乏症所致生长缓慢"适应症已于2025年5月获批上市 [1] - 本次新增适应症针对成人生长激素缺乏症 需开展临床试验并经药监局审批通过后方可上市 [2] 疾病治疗背景 - 成人生长激素缺乏症是由下丘脑-垂体功能障碍导致的代谢障碍疾病 临床特征包括身体成分和机能异常 [2] - 该疾病常合并多种并发症 损害身心健康并影响生活质量 临床建议采用生长激素补充治疗 [2] - 益佩生具有与人体内源生长激素同等作用 在治疗成人生长激素缺乏症方面显示良好潜力 [2] 研发特性说明 - 药品研发具有周期长、投入高、风险大等特点 研究进程和审批结果存在不确定性 [2] - 本次获得临床试验批准对公司近期经营业绩不会产生重大影响 [2]

核心进展 - 公司产品益培生（怡培生长激素注射液）新增适应症"成人生长激素缺乏症（AGHD）"获国家药监局临床试验批准 [1] 产品特性 - 益培生为公司自主研发的长效生长激素 采用40kD Y型分支聚乙二醇进行单分子修饰 [1] - 属于治疗用生物制品1类新药 [1] 适应症拓展 - 该产品儿童适应症已于2025年5月获批上市 适用于3岁及以上儿童生长激素缺乏症所致的生长缓慢 [1] - 本次新增适应症针对成人群体 为成人生长激素缺乏症（AGHD）[1]

产品研发进展 - 公司产品益佩生（怡培生长激素注射液）新增适应症"成人生长激素缺乏症（AGHD）"获国家药监局临床试验批准 [1] - 益佩生是公司自主研发的采用40kD Y型分支聚乙二醇进行单分子修饰的长效生长激素 属于治疗用生物制品1类新药 [1] - 该产品儿童适应症（治疗3岁及以上儿童生长激素缺乏症所致的生长缓慢）已于2025年5月获批上市 [1] 适应症拓展 - 本次新增适应症针对成人群体 与已获批的儿童适应症形成互补 [1] - 成人生长激素缺乏症（AGHD）新适应症目前处于临床试验批准阶段 [1]