公司业绩与预期 - Sarepta Therapeutics预计将于2025年8月6日盘后公布第二季度财报 市场普遍预期总销售额约为5.3亿美元 每股收益1.11美元 两项指标均较去年同期显著增长 [1] - 公司上季度业绩不及预期幅度较大 过去四个季度中有两个季度未达预期 平均负向差异达194.53% [12] - 公司公布第二季度初步净产品收入为5.13亿美元 其中Elevidys销售额达2.82亿美元 研发与行政费用合计约2.94亿美元 [3] 产品管线与研发进展 - 公司现有四款针对杜氏肌营养不良症(DMD)的上市产品 包括基因疗法Elevidys和三款PMO疗法(Exondys 51/Vyondys 53/Amondys 45) [2] - 公司暂停了肢带型肌营养不良症(LGMD)管线的开发 转向siRNA项目 这些项目来自与Arrowhead Pharmaceuticals的数十亿美元授权协议 包括四个处于I/II期临床阶段的项目 [9] - 针对非行走患者的Elevidys安全性问题 公司正在开发新的免疫抑制方案 计划向FDA提交数据以恢复该人群用药 [7] 安全事件与监管动态 - 三例患者死亡事件与公司基因疗法相关 其中两例涉及Elevidys 一例涉及实验性LGMD疗法 均与非行走患者相关 与AAVrh74载体有关 [4] - 由于巴西一名行走患者治疗后死亡 Elevidys曾全面撤市 但FDA最新评估未发现关联 已批准恢复行走患者使用 [5][6] 成本控制与重组计划 - 公司启动重组计划 目标从2026年起每年节省近4亿美元 包括裁员36%(约500人) 预计每年节省1.2亿美元 [8] - 通过管线重新排序 预计每年可节省约3亿美元 [9] 行业比较 - 公司股价今年表现逊于行业平均水平 [12] - 同行业公司Genmab和Acadia Pharmaceuticals被列为潜在业绩超预期标的 分别具有+10.03%和+17.43%的预期差异 [15][16]

投资评级 - 报告给予Sarepta Therapeutics Inc (SRPT) "买入"评级 12个月目标价为100美元 当前股价38 35美元 潜在上涨空间160 8% [8][9] 核心观点 - FDA CBER新任主任Dr Vinay Prasad的评论显示对罕见病领域监管灵活性的支持 同时强调需平衡临床严谨性 这有利于SRPT基因疗法Elevidys在杜氏肌营养不良症(DMD)市场的持续获批[1][6] - Elevidys已获完全批准用于可行走患者群体 除非出现重大安全性事件 否则该适应症大概率维持上市状态 但非行走患者群体(约占市场45%)的加速批准可能面临2027年验证数据不及预期的风险[1][2][5] - 尽管报告1例患者死亡(急性肝衰竭) 但FDA未暂停新患者给药 英国III期研究仍在继续[1][6] - 2023年下半年商业执行成为关键焦点 因一季度收益受物流动态/延迟输注等因素负面影响[1] 产品管线与估值 - 根据模型测算 若2027年后剔除非行走患者适应症 Elevidys收入减半 且不考虑其他管线 DCF估值为45美元/股[1] - 公司预计到2030年末将产生130亿美元自由现金流 并通过与ARWR协议拓展管线多样性 包括面肩肱型肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症的早期I期数据[1] - 2024-2027年收入预测分别为19 02亿/25 95亿/35 27亿/43 42亿美元 对应EBITDA为2 56亿/(-1 03亿)/14 08亿/21 48亿美元[9] 监管动态 - 需关注2026-2027年外显子跳跃疗法Amondys 45/Vyondys 53(由CDER审查)及Elevidys在非行走患者中的验证数据[1][7] - CBER主任强调应遵守既往FDA指南和承诺 撤销完全批准需重大新发安全性事件 这为Elevidys现有适应症提供保护[6]

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) reported first-quarter 2025 adjusted loss of $3.42 per share against the Zacks Consensus Estimate for earnings per share (EPS) of 35 cents. This miss was largely due to a one-time charge incurred by the company to close the recently signed multi-billion-dollar deal with Arrowhead Pharmaceuticals . In the year-ago period, the company posted an adjusted EPS of 72 cents.The adjusted figures exclude depreciation and amortization costs and stock-based compensation expenses. Incl ...