2025年，中美生物制药产业的发展似乎有些"时差"。 今年前三季度，尤其上半年，中国生物制药板块在BD热潮的催化下迅速修复估值，IPO窗口也随之打开，生物医药企业赴港上市的热潮延续至今。 Atlas Venture合伙人Bruce Booth将中国生物医药板块热度高涨列为今年最值得关注的现象之一。他指出，不论是港交所还是生物医药板块，都呈现出流动 性充沛、市场情绪乐观的态势。 相较于此，美股生物制药板块受制于宏观环境波动，走势和估值水平一度陷入低迷。直到第四季度，得益于宏观风险消散、投资者"避险"AI热潮，以及制 药企业的强劲盈利表现，板块整体才有所回弹。 中国创新药走出"独立行情"的2025年，Bruce Booth看到，在目前对于全球生物制药行业至关重要的几个问题中，中国当居其首，临床试验数量、BD交易 等方面大放异彩的背后，其实是人才、成本效益和监管改革的协同优势形成了发展机会；西方药企需要迎难而上，做出更快、更便宜、更好的创新。 以下为他的2025年度回顾及2026年展望全文： 但有几个问题的确有其正当性。药品定价就是其中之一。我们必须改革全球药品定价体系。过去四十年，美国一直比其它富裕发达国家支付更 ...

Disc Medicine (NasdaqGM:IRON) Update / Briefing December 07, 2025 07:30 AM ET Speaker2Good day and thank you for standing by. Welcome to DISC Medicine Management Conference Call. At this time all participants are in a listen-only mode. After the speaker's presentation we will have a question and answer session. Please be advised that today's conference is being recorded. I would now like to hand the conference over to your speaker today, John Quisel, CEO. Please go ahead.Speaker4Good morning and welcome to ...

公司业务聚焦 - 公司专注于通过调控铁和血红素的代谢来控制红细胞生物学 铁和血红素是红细胞的两个关键构建模块[2] - 主要研发项目Bitopertin是从罗氏公司授权引进 该分子用于控制红细胞中的血红素生物合成[2] 核心研发项目进展 - 主导项目Bitopertin正在针对一种罕见病——红细胞生成性原卟啉症进行研发 美国诊断患者约14,000人[2] - 已完成二期临床试验项目 目前处于FDA加速批准流程中[2] - 今年获得专员国家优先审评券 进一步加速了审批进程[2]

公司业务与战略定位 - 公司专注于开发针对严重且使人衰弱的血液疾病的治疗方法 [2] - 公司名称Disc来源于红细胞的形状 [2] - 公司产品组合的构建策略基于靶向红细胞生物学中的基础通路 [2] 研发管线与核心项目 - 公司拥有旨在影响血红素合成的研发项目 [2] - 公司拥有通过调控关键激素Hepcidin来控制铁代谢（铁稳态）的研发项目 [2] - 公司的领先研发项目名为Bitopertin，是一种口服药物 [3]

文章作者与服务机构 - 文章作者为Terry Chrisomalis 运营名为Biotech Analysis Central的医药服务 [1] - 该服务提供对多家医药公司的深度分析 [1] - 其投资研究小组Biotech Analysis Central拥有超过600篇生物技术投资文章库 [2] 服务订阅与定价 - Biotech Analysis Central在Seeking Alpha平台的订阅价格为每月49美元 [1] - 选择年度计划的用户可享受3350%的折扣价 即每年399美元 [1] - 新订阅用户目前可享受为期两周的免费试用期 [1] 服务内容与特色 - 服务包含一个由10多只中小盘股票组成的模拟投资组合 并对每只股票进行深度分析 [2] - 提供实时聊天功能以及一系列分析和新闻报告 [2] - 旨在帮助医疗保健投资者做出明智决策 [2]

Disc Medicine Inc (IRON) - 公司是一家临床阶段生物制药公司 其主导候选药物Bitopertin取得重大监管进展 [2] - 2025年9月30日 公司向FDA提交了Bitopertin的新药申请 寻求批准用于治疗12岁及以上红细胞生成性原卟啉病患者 FDA通常在提交后60天内决定是否受理申请 [3] - 本周早些时候 公司获得FDA授予Bitopertin专员国家优先审评券 该指定旨在将审评过程缩短至1-2个月 [5] - 股价从2025年10月1日的66.08美元上涨至2025年10月17日的盘中52周新高95.95美元 [5] Mind Medicine Inc (MNMD) - 公司是一家晚期临床生物制药公司 开发治疗脑部疾病的新候选产品 2026年预计是转型之年 将有多项关键数据读出 [6] - 主导候选药物MM120口腔崩解片正在进行两项广泛性焦虑症三期试验和一项重度抑郁症三期试验 GAD的Voyage试验数据预计在2026年上半年读出 GAD的Panorama试验和MDD的Emerge试验数据预计在2026年下半年读出 [7] - 股价从2024年11月8日的7.69美元上涨至2025年10月17日的盘中52周新高13.86美元 [8] Atai Life Sciences N V (ATAI) - 公司与Beckley Psytech Limited的合并预计将于本季度进入股东批准阶段 [8] - 上月公司报告了BPL-003在治疗抵抗性抑郁症患者中的二期a期概念验证研究的积极数据 评估12毫克剂量的二期b期研究正在进行中 数据预计本月公布 [9] - BPL-003是Beckley的专利保护鼻内制剂 目前正评估用于治疗抵抗性抑郁症和酒精使用障碍 [10] - 上周公司宣布以每股5.48美元的价格公开发行2372万股普通股 发行预计于2025年10月20日结束 [11] - 股价从2025年6月4日的2.35美元上涨至2025年10月17日的盘中52周新高6.55美元 [12] Assembly Biosciences Inc (ASMB) - 公司稳步推进四个关键开发项目 ABI-4334 ABI-5366 ABI-1179和ABI-6250 [12] - ABI-5366作为月度口服给药方案正在一期b期研究中评估 预计2026年中期进入二期临床研究 月度给药方案的中期数据预计今年秋季晚些时候公布 [13] - ABI-1179的另一项长效HSV解旋酶-引物酶抑制剂候选药物的一期b期研究正在进行中 中期数据预计今年秋季公布 [14] - 口服生物可利用小分子丁型肝炎病毒进入抑制剂候选药物ABI-6250正在健康参与者中进行一期a期临床试验 该研究的中期数据于今年8月报告 [14] - ABI-4334在2025年7月报告了慢性乙型肝炎病毒感染者一期b期研究的积极顶线结果 显示出良好的疗效安全性和药代动力学特征 [15] - 股价从2025年5月5日的14.53美元上涨至2025年10月17日的盘中52周新高30.20美元 [15] Belite Bio Inc (BLTE) - 公司本季度有一个与主导候选药物Tinlarebant相关的临床试验催化剂值得关注 [15] - 公司预计将于本季度报告三期DRAGON试验的最终顶线数据 [16] - 股价从2025年9月15日的69.60美元上涨至2025年10月17日的盘中历史新高91.92美元 [16] Aveanna Healthcare Holdings Inc (AVAH) - 公司是一家为儿科和成人患者提供广泛医疗服务的提供商 定于2025年11月6日周四开盘前公布第三季度业绩 [17] - 华尔街分析师预计公司每股收益为0.08美元 营收为5.7701亿美元 公司2024年第三季度调整后每股净收益为0.02美元 营收为5.09亿美元 [17] - 股价从2025年3月13日的5.35美元上涨至2025年10月17日的盘中52周新高10.23美元 [18] Nektar Therapeutics (NKTR) - 公司自2025年6月公布其进行中的二期b期REZOLVE-AD试验的16周具有统计学意义的数据后 势头显著增强 [18] - REZOLVE-AD是公司主导候选药物Rezpegaldesleukin治疗中重度特应性皮炎患者的三期b期临床试验 试验结果显示在治疗最初几剂内即可快速出现EASI应答和瘙痒缓解 该研究的52周数据预计在2026年初公布 [19] - 公司针对重度至极重度斑秃患者的Rezpegaldesleukin二期b期临床试验REZOLVE-AA正在进行中 顶线结果预计今年12月公布 [21] - 股价从2025年6月11日的11.25美元上涨至2025年10月17日的盘中52周新高63.92美元 [21]

公司概况与核心业务 * Disc Medicine 是一家专注于红细胞生物学领域的生物制药公司 公开交易代码为 IRON 通过调节血红素和铁代谢来开发治疗方法[2] * 公司拥有三个处于临床中后期阶段的分子 其中主导项目为Bitopertin 用于治疗红细胞生成性原卟啉症 EPP 预计将于10月通过加速审批途径提交新药申请 NDA[2] * 另外两个项目针对骨髓增殖性肿瘤 如骨髓纤维化 MF 和真性红细胞增多症 PV 均已进入二期临床试验阶段 部分数据将于今年年底读出 其他数据将于明年公布[2] 主导项目 Bitopertin EPP **NDA提交与审批** * Bitopertin 的 NDA 提交计划于下个月 10月 进行 公司对此有高度信心 认为目前仅是格式化和校对工作[6] * 公司预计将在12月获悉处方药用户费用法案 PDUFA 日期 预计在明年下半年[6] * 该项目正通过加速审批途径进行审评 其确证性试验 Apollo 试验 正在进行中[19] **商业策略与市场机会** * 公司已聘请首席商务官及其领导团队 拥有丰富的罕见病上市经验 并已组建医学科学联络官 MSL 团队进行地面推广[6] * 基于 Komodo 理赔数据库的回顾 美国有14,000名独特患者使用过 EPP 的 ICD-10 代码 其中约有6,000名患者多次使用该代码 被视为积极寻求治疗的“活跃患者”群体 是初期最易触达的目标[9] * 公司计划首先覆盖治疗这6,000名活跃患者的医生 要触达全部14,000名患者的更大市场机会则需要更长时间 并需借助患者倡导团体和社交媒体活动[10] * 预计在上市时 约有150名临床试验患者可转换为商业用药患者[10] **定价与剂量** * 定价预计将处于经典的罕见病定价区间 参考其他卟啉症疗法 年费用约在30万美元至60万美元之间[14] * 推荐剂量为60毫克 每日一次口服 旨在使毒性代谢物原卟啉IX PP-IX 降低约50% 文献表明此降幅应能带来显著的临床改善[14] **临床数据与疾病严重性** * 长期扩展试验 Helios 数据显示 约100名患者中有85名选择加入 且脱落率很低 PP-IX水平在给药后约一个月内受到抑制 并且数据表明其效应可持续数年[16] * 通过患者报告结局 PRO 评分调查 几乎所有患者都报告感觉更好[16] * EPP 是一种非常严重的疾病 主要表现为光敏性 患者暴露在阳光下会经历剧痛 约三分之一至40%的患者使用阿片类药物管理疼痛[26] * 疾病严重影响生活各方面 包括职业选择和社会活动 约三分之一的患者有持续肝损伤的证据 少数患者可能出现需要移植才能存活的肝衰竭[27][28] **Apollo 确证性试验** * Apollo 试验计划招募约150名患者 主要在美国 也包括欧洲、加拿大和澳大利亚的试验点 于5月开始招募 预计将于明年5月完成招募[19] * 试验的共同主要终点是 PP-IX 降低和患者在阳光下自愿停留的时间[20] * 公司对 PP-IX 降低终点有高度信心 因其在小型二期试验中 P值小于0.001 并希望展示约40-50%的降幅[20] * 针对阳光下停留时间终点 试验设置为期六个月 并使用最后一个月的数据作为关键测量区间 基于二期数据推断 公司对此终点达到统计学显著性有高度信心[21][22] 项目二 DISC-0974 骨髓纤维化 MF **临床数据与机制** * 该药物通过调动体内铁储备来发挥作用 在MF患者中 铁动员功能受损[29] * 在去年美国血液学会 ASH 年会上公布的35名患者数据显示 总体反应率约为50% 并且与是否使用JAK抑制剂 Jakafi 联合治疗无关[29][31] * 其作用机制与JAK抑制剂不同 是正交的 因此预计能很好地联合用药且无药物相互作用[31] **试验更新与预期** * 公司更新了 RALI-MF 试验方案 取消了关于新药 Nomelotinib 的10名患者探索性队列 并将其纳入核心的90名患者二期试验中 因为早期数据显示 在Nomelotinib基础上用药的反应与其他患者群体相同[32][33] * 预计在今年四季度 ASH 年会前后公布初步数据 成功的标准是维持目前约50%的显著反应率 关注未输血患者的血红蛋白增加和重度输血患者的避免输血情况[34] * 届时将保证提供10名使用Nomelotinib治疗患者的数据[34] **竞争格局** * 竞争对手 Luspatercept Revlimid 用于治疗骨髓增生异常综合征 MDS 的贫血 其针对MF贫血的三期试验未达到主要终点 P值为0.067[38] * 目前没有获批用于治疗MF贫血的疗法 也没有其他在研药物致力于解决此问题 公司认为自己是解决这一重要医疗需求的唯一候选者[38][39] **生物标志物** * 大多数MF贫血患者具有铁调素 hepcidin 水平升高的特征 而该药物通过降低铁调素水平发挥作用 因此铁调素升高的患者是良好的治疗目标[36] 项目二扩展 DISC-0974 慢性肾脏病 CKD **临床开发与期望** * 针对非透析依赖性慢性肾脏病 NDD-CKD 患者的单次递增剂量 SAD 和多次递增剂量 MAD 的1b期数据预计在四季度读出[40] * 公司将寻找平均血红蛋白增加约0.7-0.8克/分升的效应 以此作为选择进入二期试验剂量的阈值[40] * CKD患者群体更具异质性 识别应答亚组可能成为项目的重要部分[41][43] **作用机制与差异化** * 该药物通过降低铁调素 hepcidin 来动员体内已有的铁 适用于铁储备充足 铁蛋白 ferritin >50 但铁被禁锢的患者[46] * 当前标准护理是静脉注射铁剂 适用于铁缺乏患者 或促红细胞生成素 EPO 制剂 但其使用因不良事件风险而受限[46][47] **生物标志物与联合用药** * 铁蛋白 Ferritin 水平是关键生物标志物 基线铁蛋白越高 对药物治疗应答的可能性越大[48] * 基线EPO水平也可能有影响 假设基线EPO水平较高的患者可能对治疗应答更好[51] * 临床前小鼠研究表明 与EPO联合用药可产生非常强大的促红细胞生成反应[53] 项目三 DISC-3405 真性红细胞增多症 PV **临床开发与机制** * 该项目已进入二期试验 目标是使血细胞比容 hematocrit 降至约45%的目标 以降低血栓栓塞事件风险[54] * 当前标准护理是放血疗法 phlebotomy 通过造成铁缺乏来限制红细胞生成 但会引发不适症状[56] * 该药物是一种抗铁调素单抗 通过限制铁的使用来治疗PV 其生物学效应与提供外源性铁调素类似 但可能只需每月给药一次[56][57] **试验预期** * 二期试验计划招募20至40名患者 目标是显示大多数患者能够实现无放血治疗 即在不进行放血的情况下达到或维持目标血细胞比容[58] **其他潜在适应症** * 铁限制方法有多个潜在适应症 包括遗传性血色素沉着症 这是一种因铁调素水平过低导致铁超载的遗传病 以及镰状细胞病[59] 其他重要信息 **研发策略与竞争定位** * 公司的第三个项目是从一家中国生物科技公司的美国子公司授权引进的 合作良好[3] * 公司认为自身在开发的生物学领域具有独特性 并未感受到来自美国或中国的快速追随者带来的竞争压力[3] **技术应用** * 公司正在探索在临床试验和监管文件等程式化文档工作中使用人工智能 AI 以解放团队去完成更高价值的任务 目前正与相关供应商洽谈[4] **监管与关税** * 公司的主导项目完全在美国生产 因此无需担心关税问题[5] * 与美国FDA皮肤病部门的互动一直很稳定 FDA关于罕见病药物开发重要性的声明 以及为其创建顺畅高效审批路径的努力 对公司有利[5] **财务状况** * 截至第二季度末 公司拥有6.5亿美元现金 预计足以支撑运营至2028年[61] * 该资金规划包括了为明年Bitopertin上市所做的商业建设投入 但未计入该药物可能带来的任何收入 同时还包括了推进MF三期试验 PV和CKD二期试验以及其他适应症的费用[61]

临床试验结果 - Bitopertin在EPP的临床试验中，PPIX水平较基线显著降低超过40%[15] - 在HELIOS研究中，接受60 mg Bitopertin治疗的参与者，光敏反应的发生率较基线减少了75%[15] - DISC-0974在MF的1b期研究中，主要应答者在研究的延续阶段中保持了持久的贫血反应[8] - DISC-3405在健康志愿者的1期研究中，显示出血清铁水平的深度和持续性降低[9] - 在HELIOS研究中，几乎所有参与者在生活质量(QOL)指标上报告了显著改善[25] - DISC-0974在MF患者中的主要反应率为40%-80%[67] - DISC-0974在治疗期间，68%的患者实现了血红蛋白（Hgb）≥1.5 g/dL的反应[49] - DISC-0974在治疗期间，主要反应者在第113天的红细胞生成素（erythropoietin）和铁蛋白（ferritin）分别减少43%和29%[53] - DISC-0974在治疗期间，患者的平均血红蛋白水平在≥12周内提高≥1 g/dL[49] - DISC-3405在所有剂量水平上导致血清铁深度减少，减少幅度在基线基础上达到50%-80%[78] - DISC-3405在第2天和第15天分别导致铁吸收平均减少94%和68%[86] - DISC-3405的单次和重复给药显示出对血液学参数（网织红细胞血红蛋白、血红蛋白和红细胞压积）的显著减少[79] - DISC-3405的剂量相关性增加了血清肝素水平，同时伴随血清铁的减少[78] 市场潜力与产品管线 - EPP患者在美国的预估基因患病率为约2万人，市场潜力显著[30] - 目前，DISC的多个项目正在开发中，具有产品管线潜力[6] - 22,000名美国MF患者中，存在显著的贫血未满足需求[65] 未来展望与研发计划 - Bitopertin的NDA提交计划在2025年下半年进行，已与FDA达成一致，确保高效审查[11] - DISC-3405的Phase 2研究于2025年6月启动，主要评估安全性、药代动力学和药效学[87] - DISC-3405的Phase 2研究设计包括20周的维持期和12周的剂量递增期[88] - 公司计划在2025年下半年提交NDA申请，预计将进行多项关键读数[92] 安全性与耐受性 - 在HELIOS研究中，Bitopertin的安全性良好，50%的参与者报告了任何不良事件[28] - DISC-0974在所有评估剂量水平上表现出可接受的安全性和耐受性，所有不良事件均为1级或2级[50] - DISC-3405显示出对饮食铁吸收的强抑制作用，支持其在铁过载疾病治疗中的潜力[84] - DISC-3405的研究数据支持每月一次的皮下给药方案[92]