报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 报告聚焦创新药领域，涵盖头颈鳞癌治疗进展、国内创新药动态及全球新药研发情况，重点介绍Merus公司EGFR/LGR5双抗联合K药治疗头颈鳞癌的积极数据，还涉及国内创新药企的公告、交易事件以及全球其他公司的新药临床进展[1][9][15] 根据相关目录分别进行总结 本周创新药重点关注 头颈癌相关 - 头颈癌是全球第6大常见恶性肿瘤，每年新发病例约89万，占所有癌症类型的4.5%，头颈鳞癌（HNSCC）是最常见组织学类型，占90%，复发或转移性HNSCC患者预后差，5年生存率不足5% [9] - LGR5是膜蛋白，与肿瘤进展相关，LGR5+干细胞样细胞驱动癌症生长，LGR5靶向疗法与其他机制药物联合或BsAb可解决单独靶向LGR5的局限性 [12] - Merus公司的Petosemtamab是核心管线，处于临床III期，通过三重机制阻断癌细胞生长，联合K药一线治疗PD - L1+ HNSCC的II期临床数据显示，cORR达63%，mPFS为9个月，12个月OS率为79%，安全性良好 [15][18] - Petosemtamab单药治疗2L+ HNSCC的II期临床数据显示，ORR为36%，中位DOR、PFS和OS分别为6.2、4.9和11.4个月，安全性较好 [24] - Petosemtamab有多项在研临床试验，还将开展治疗结直肠癌的II期研究 [27][28] 国内创新药回顾 - 涨幅前5的Biotech公司为三生国健（+99.96%）、创胜集团（+44.86%）、宜明昂科（+36.25%）、欧康维视（+34.51%）、康宁杰瑞（+32.84%）；跌幅前5为君圣泰（-12.77%）、腾盛博药（-6.63%）、和铂医药（-4.24%）、云顶新耀（-4.04%）、北海康成（-3.62%） [31] - 国产新药IND数量为25个，NDA数量为3个，并列出了具体受理信息 [35] - 多家创新药企发布公告，涉及药物授权、上市、临床进展等情况，如三生国健授予辉瑞SSGJ - 707权利，恒瑞医药H股发售及新药上市等 [36][37][38] - 本周有多项创新药交易事件，涉及国内外企业间的资产收购、合作、许可等，如烨辉医药将BN104转让给施维雅，三生制药/三生国健将SSGJ - 707许可给辉瑞，总交易金额61.50亿美元 [40] 全球新药速递 - Verastem公司的RAS通路组合疗法avutometinib加defactinib联合标准化疗一线治疗转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的I/II期数据积极，公司正制定III期注册性临床试验计划，该组合疗法还获FDA加速批准用于治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC） [46] - 德国默克的TLR7/8抑制剂enpatoran治疗皮肤红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）的II期临床数据积极，队列A达到主要终点且有剂量反应关系，队列B在预设亚人群中观察到良好疗效 [47] - Genmab公司将在2025 ASCO大会首次公布FRα ADC药物rinatabart sesutecan（Rina - S）治疗复发/晚期子宫内膜癌（EC）的I/II期临床试验结果，还公布了其III期研究方案设计 [48]

"我们不是在乞求药物，而是在等待一个合理的解决方案。"在采访罕见病患者时，这样的声音反复响 起。这也是由于，这个世界上存在一些疾病，它们不仅鲜为人知，甚至连大多数普通人都未曾耳闻，即 便是医生，一生中也难得遇到几例，它们被统称为"罕见病"。 罕见病病例的稀少，或许正是导致相关治疗药物年费用高昂，相当于普通家庭数十年收入的原因。根据 最新数据，我国约有2000万罕见病患者，其中只有5%的患者能够获得有效治疗。尽管近年来，快速审 评审批通道让越来越多的罕见病药物得以在我国上市，但高昂的研发成本和漫长的周期，加之患者人数 稀少，使得这些特效药对患者个体而言依然价格不菲。 与此同时，由于我国还未建立起系统完善的罕见病用药保障机制，部分罕见病药物尤其是高值药短时间 内医保难以报销，在家庭支付能力不足的情况下，患者面临用不起药、无法足量用药困境。 以戈谢病为例，戈谢病（Gaucher Disease）是一种因葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致的罕见遗传性溶酶体贮积 症，全球发病率约为0.7~1.75/10万，中国患者约3000人。根据行业机构统计，目前，全球戈谢病药物市 场主要由赛诺菲（Sanofi）、Shire、Actelion ...

产品获批 - 注射用维拉苷酶β(戈芮宁，CAN103)于2025年5月15日获中国国家药监局上市批准 [1] - 适应症为治疗I型及III型戈谢病 [1] - 公司持有该产品全球开发及商业化专有权利 [1] 疾病背景 - 戈谢病是最常见的溶酶体贮积症之一 [1] - 由葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病 [1] - 临床分型包括0型(围产期致命型)、I型(慢性非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型) [1] - I型和III型患者多能活到成年 [1] 产品定位 - 戈芮宁是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病的长期酶替代疗法 [1] - 作为一类创新药，可完全替代同类进口产品 [1] - 将显著提升国内患者用药可及性 [1]