报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 报告聚焦创新药领域，涵盖头颈鳞癌治疗进展、国内创新药动态及全球新药研发情况，重点介绍Merus公司EGFR/LGR5双抗联合K药治疗头颈鳞癌的积极数据，还涉及国内创新药企的公告、交易事件以及全球其他公司的新药临床进展[1][9][15] 根据相关目录分别进行总结 本周创新药重点关注 头颈癌相关 - 头颈癌是全球第6大常见恶性肿瘤，每年新发病例约89万，占所有癌症类型的4.5%，头颈鳞癌（HNSCC）是最常见组织学类型，占90%，复发或转移性HNSCC患者预后差，5年生存率不足5% [9] - LGR5是膜蛋白，与肿瘤进展相关，LGR5+干细胞样细胞驱动癌症生长，LGR5靶向疗法与其他机制药物联合或BsAb可解决单独靶向LGR5的局限性 [12] - Merus公司的Petosemtamab是核心管线，处于临床III期，通过三重机制阻断癌细胞生长，联合K药一线治疗PD - L1+ HNSCC的II期临床数据显示，cORR达63%，mPFS为9个月，12个月OS率为79%，安全性良好 [15][18] - Petosemtamab单药治疗2L+ HNSCC的II期临床数据显示，ORR为36%，中位DOR、PFS和OS分别为6.2、4.9和11.4个月，安全性较好 [24] - Petosemtamab有多项在研临床试验，还将开展治疗结直肠癌的II期研究 [27][28] 国内创新药回顾 - 涨幅前5的Biotech公司为三生国健（+99.96%）、创胜集团（+44.86%）、宜明昂科（+36.25%）、欧康维视（+34.51%）、康宁杰瑞（+32.84%）；跌幅前5为君圣泰（-12.77%）、腾盛博药（-6.63%）、和铂医药（-4.24%）、云顶新耀（-4.04%）、北海康成（-3.62%） [31] - 国产新药IND数量为25个，NDA数量为3个，并列出了具体受理信息 [35] - 多家创新药企发布公告，涉及药物授权、上市、临床进展等情况，如三生国健授予辉瑞SSGJ - 707权利，恒瑞医药H股发售及新药上市等 [36][37][38] - 本周有多项创新药交易事件，涉及国内外企业间的资产收购、合作、许可等，如烨辉医药将BN104转让给施维雅，三生制药/三生国健将SSGJ - 707许可给辉瑞，总交易金额61.50亿美元 [40] 全球新药速递 - Verastem公司的RAS通路组合疗法avutometinib加defactinib联合标准化疗一线治疗转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的I/II期数据积极，公司正制定III期注册性临床试验计划，该组合疗法还获FDA加速批准用于治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC） [46] - 德国默克的TLR7/8抑制剂enpatoran治疗皮肤红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）的II期临床数据积极，队列A达到主要终点且有剂量反应关系，队列B在预设亚人群中观察到良好疗效 [47] - Genmab公司将在2025 ASCO大会首次公布FRα ADC药物rinatabart sesutecan（Rina - S）治疗复发/晚期子宫内膜癌（EC）的I/II期临床试验结果，还公布了其III期研究方案设计 [48]

罕见病市场现状 - 中国罕见病患者约2000万，仅5%能获得有效治疗 [1] - 罕见病药物年治疗费用高达150-250万元人民币，远超普通家庭支付能力 [1][3] - 戈谢病全球发病率0.7-1.75/10万，中国患者约3000人 [2] - 全球戈谢病药物市场由赛诺菲、Shire、Actelion Pharma主导，2021年前三大厂商占据超95%份额 [2] - 酶替代疗法(ERT)年治疗费用超百万元，患者经济负担沉重 [2] 本土药企突破 - 北海康成研发的注射用维拉苷酶β获中国药监局批准，是国内首个自主研发戈谢病酶替代疗法 [4] - 该药物通过药明生物技术平台实现产量提升110倍、酶比活性提升超50% [4] - 采用分段生产方式，生产工序分别在上海和无锡基地完成，降低成本并加快上市速度 [5][6] - 本土化生产可使药物价格降低30%-50%，若进入医保患者自付比例可降至10%以下 [7] - 北海康成计划通过与医保部门协商，确保合理定价同时回收研发成本 [6][7] 研发挑战与机遇 - 单个罕见病药物研发成本超2亿元，患者群体仅数千人，面临"高投入、低回报"困境 [8] - 中国罕见病患者分散在超7000种疾病中，单独研发药物经济性差 [9] - 戈谢病全球市场规模超10亿美元，持续治疗患者约5000-8000人，市场仍待挖掘 [10] - 本土药企可通过参与国际市场竞争提升份额，满足国内外患者需求 [10] - 行业建议政策优化：延长市场独占期、税收优惠、设立研发基金等 [9] 商业模式探索 - 罕见病药物需建立可持续商业模式，平衡财务回报与社会价值 [10] - 本土药企需研发适合中国患者且价格合理的药物，同时具备国际竞争力 [3] - 参考诺西那生钠注射液降价案例，本土药企可采用"以价换量"策略 [7] - 罕见病药物创新需政策法规支持和完善支付体系保障 [8] - 本土突破将重新定义中国创新药企价值，推动罕见病生态系统发展 [11]

产品获批 - 注射用维拉苷酶β(戈芮宁，CAN103)于2025年5月15日获中国国家药监局上市批准 [1] - 适应症为治疗I型及III型戈谢病 [1] - 公司持有该产品全球开发及商业化专有权利 [1] 疾病背景 - 戈谢病是最常见的溶酶体贮积症之一 [1] - 由葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病 [1] - 临床分型包括0型(围产期致命型)、I型(慢性非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型) [1] - I型和III型患者多能活到成年 [1] 产品定位 - 戈芮宁是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病的长期酶替代疗法 [1] - 作为一类创新药，可完全替代同类进口产品 [1] - 将显著提升国内患者用药可及性 [1]