港股上市公司北海康成制药有限公司（以下简称北海康成）近日发布公告，注射用维拉苷酶β（商品名 为戈芮宁）获国家药监局批准上市，成为国内首个自主研发适用于治疗12岁及以上青少年和成人I型及 Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。该药也是国家药监局在2024年10月发布《生物制品分段生产试点工 作方案》后，国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，开发及生产成本有望降低。作为北海 康成即将进入商业化的首个自主研发产品，戈芮宁在顶着诸多"光环"上市的同时，能否成为扭转北海康 成业绩的转折点？ 目标不止国内市场 同北海康成此前上市的几款产品一样，戈芮宁适应症也聚焦罕见病领域。据公告，该药是国内首个自主 研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。 戈谢病是一种最常见的遗传性溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突 变引起的常染色体隐性遗传病。临床中戈谢病包括0型（围产期致死型）、I型（慢性非神经病变型）、 Ⅱ型（急性神经病变型）和Ⅲ型（慢性神经病变型），其中I型和Ⅲ型戈谢病患者多能活到成年，患者 临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症 ...

"我们不是在乞求药物，而是在等待一个合理的解决方案。"在采访罕见病患者时，这样的声音反复响 起。这也是由于，这个世界上存在一些疾病，它们不仅鲜为人知，甚至连大多数普通人都未曾耳闻，即 便是医生，一生中也难得遇到几例，它们被统称为"罕见病"。 罕见病病例的稀少，或许正是导致相关治疗药物年费用高昂，相当于普通家庭数十年收入的原因。根据 最新数据，我国约有2000万罕见病患者，其中只有5%的患者能够获得有效治疗。尽管近年来，快速审 评审批通道让越来越多的罕见病药物得以在我国上市，但高昂的研发成本和漫长的周期，加之患者人数 稀少，使得这些特效药对患者个体而言依然价格不菲。 与此同时，由于我国还未建立起系统完善的罕见病用药保障机制，部分罕见病药物尤其是高值药短时间 内医保难以报销，在家庭支付能力不足的情况下，患者面临用不起药、无法足量用药困境。 以戈谢病为例，戈谢病（Gaucher Disease）是一种因葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致的罕见遗传性溶酶体贮积 症，全球发病率约为0.7~1.75/10万，中国患者约3000人。根据行业机构统计，目前，全球戈谢病药物市 场主要由赛诺菲（Sanofi）、Shire、Actelion ...

戈谢病治疗现状 - 重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)是戈谢病的标准治疗方案，显著改善患者非神经系统症状和生活质量 [1] - 戈芮宁获批前中国戈谢病ERT药物依赖进口且未纳入医保，患者年治疗费用达150万-250万人民币 [1][2] - 戈谢病为罕见遗传病，中国已纳入首批罕见病目录，I/III型患者需长期依赖ERT治疗 [1] 戈芮宁药物突破 - 戈芮宁是中国首款本土自主研发的戈谢病ERT药物，适用于12岁以上I/III型患者 [1] - 采用创新技术使酶比活性提升50%，综合产量提升110倍，生产成本降低80%以上 [3][5] - 通过生物制品分段生产试点，原液与制剂分别委托药明生物不同子公司生产 [4][5] 商业化与定价策略 - 公司预计戈芮宁年治疗费用较进口药降幅超50%，但具体定价未披露 [2] - 海外市场因支付政策完善，同类药物商业回报良好，公司正推动国内医保准入 [2] - 药明生物通过连续生物工艺平台WuXiUP实现产量与质量双重优化 [3] 行业生产模式创新 - 生物制品分段生产在欧美普遍，中国选择戈芮宁作为首个境内试点项目 [4] - 分段生产可提升厂房产能利用率并降低药物成本，但需管控质量风险 [4][5] - 国家药监局委托上海市局起草试点方案，建立分段生产检查标准 [4]