发现式智能可以主动构建关于世界的可检验理论模型，并提出可被证伪的假说，在与世界的交互与自我反思中持续修正其理解 框架的智能，这是真正意义的通用人工智能（AGI）。 一个零能耗的便携式取水装置，被放置在空气湿度不到15%，在极其炎热的美国沙漠"死亡谷"中，很快成功地从大气中取到了 饮用水。这个堪称旅行者救命稻草的神器，由ChatGPT分子优化编辑设计的材料所制成的。 当天，2024年诺贝尔化学奖得主、华盛顿大学的戴维·贝克（DavidBaker）教授则分享了AI如何"从头设计"蛋白质工程领域。 贝克团队开发的RF Diffusion3模型是一种能够在三维结构空间中进行运算的先进生成式AI模型。研究人员仅需输入期望的分子 功能，该模型便能生成具有相应功能的新型蛋白质的精确三维结构蓝图。 基于这一技术，团队已取得多项突破性成果：在神经退行性疾病研究方面，设计出能特异性捕获β-淀粉样蛋白的新型肽类结合 物，为阿尔茨海默病干预提供新策略；在酶工程领域，成功开发了首个"从头设计"的蛋白酶；在基础研究工具开发上，研制了 新型的GPCR激动剂与拮抗剂，为神经科学中复杂的细胞通讯和信号传导研究提供了强力工具。 贝克指出，AI模 ...

基因编辑技术突破 - 开发新型LNP-SNA递送系统 通过DNA外壳结构提升细胞靶向性和内化效率 实现主动式细胞摄取[3] - 新系统递送效率达传统脂质纳米颗粒的3倍以上 细胞毒性显著降低 基因编辑精准度提升60%以上[3] - 模块化平台可适配多种细胞靶向需求 已成功在皮肤细胞 免疫细胞 肾脏细胞及骨髓干细胞完成验证[4] 传统递送技术局限 - 病毒载体存在免疫原性风险且载荷有限 人工合成LNP存在内体逃逸效率低下的技术瓶颈[2] - 体外编辑方案因操作复杂性和高成本难以规模化应用 行业亟需新型体内递送方案[2] 产业化进展 - 基于球形核酸技术的7款药物已进入人体临床试验阶段 部分适应症涉及癌症治疗领域[4] - 生物技术公司正推动新技术临床转化 目标加速基因疗法临床应用落地[4] 技术价值定位 - 突破核心在于递送系统创新而非编辑工具本身 解决体内精准给药的关键瓶颈[1][4] - 技术突破为遗传病 癌症及罕见病等难治性疾病提供新的治疗范式[1]