临床试验结果 - 公司Trevi Therapeutics公布了Haduvio治疗特发性肺纤维化(IPF)患者慢性咳嗽的2b期CORAL试验顶线结果 试验达到主要终点 所有剂量组在第6周均显示出24小时咳嗽频率的统计学显著降低 [1] - 108 mg BID、54 mg BID和27 mg BID剂量组相比基线分别降低了60.2%、53.4%和47.9% 而安慰剂组仅降低16.9% [2] - 在第6周 108 mg BID和54 mg BID剂量组在次要终点上也显示出统计学显著改善 [2] 剂量反应数据 - 108 mg BID组65%患者、54 mg BID组63%患者和27 mg BID组60%患者在第6周实现了咳嗽频率50%的降低 安慰剂组仅为19% [5] - 咳嗽严重程度数值评分量表(CS-NRS)显示 108 mg BID组降低3.0分、54 mg BID组降低3.2分、27 mg BID组降低2.0分 安慰剂组降低1.5分 [5] - 患者报告结果E-RS量表显示 108 mg BID和54 mg BID组分别改善42.4%和43.1% 显著优于安慰剂组的23% [5] 安全性数据 - Haduvio组因不良事件导致的停药率为5.6% 与安慰剂组的5%相近 [4] 市场反应 - 公司股价在结果公布当日下跌10.45%至5.83美元 [4]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Trevi Therapeutics Inc (TRVI) [1] - **行业**：生物制药行业，专注于特发性肺纤维化（IPF）和其他间质性肺病（ILD）慢性咳嗽治疗药物的研发 [7][33] 纪要提到的核心观点和论据 疾病现状 - **IPF患者情况**：美国约有14万IPF患者，数量因发病率上升、早期诊断和抗纤维化药物使用而增加，高达85%的患者有慢性咳嗽，平均预期寿命3 - 5年，且无FDA批准的治疗慢性咳嗽的疗法 [8][9] - **未满足的需求**：慢性咳嗽影响患者日常生活，现有抗纤维化药物对咳嗽无改善作用，患者急需有效治疗方法 [7][8] 试验结果 - **主要终点**：在CORAL 2b期试验中，Haduvio在治疗IPF慢性咳嗽方面有剂量相关反应，高剂量组24小时咳嗽频率相对基线在六周时降低60%，低剂量组降低48%，所有剂量组均有统计学意义，108毫克BID剂量组有43%的安慰剂调整差异 [10][11] - **次要终点**：客观咳嗽数据得到患者报告结果支持，患者对咳嗽频率和严重程度的感知降低；多数患者咳嗽频率降低50%以上；咳嗽频率在用药两周时即开始降低 [11][12] - **安全性**：试验无死亡报告，安慰剂组严重不良事件发生率高于NAL ER剂量组，不良事件导致的停药率在安慰剂组和活性剂量组分布相似，常见不良事件为头痛、恶心和呕吐，多数为轻度至中度 [26][27] 商业策略 - **IPF慢性咳嗽**：Haduvio有潜力成为该领域的最佳和首个获批疗法，公司计划以此为商业策略重点，预计医生会快速接受该药物，因为目前缺乏安全有效的治疗方法 [30][31] - **非IPF ILD慢性咳嗽**：公司计划在年底启动Haduvio治疗非IPF ILD慢性咳嗽的研究，预计2026年底获得数据，有望扩大市场规模 [33] 未来计划 - **2025年下半年**：请求与FDA进行II期结束会议，确定IPF慢性咳嗽III期计划；启动非IPF ILD慢性咳嗽试验 [35][36] - **2026年上半年**：启动IPF慢性咳嗽III期计划和IIb期难治性慢性咳嗽（RCC）试验 [36] - **2026年下半年**：预计获得非IPF ILD慢性咳嗽试验的顶线数据 [36] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **患者声音**：强调患者在控制咳嗽方面面临的挑战，以及慢性咳嗽对其日常生活的影响，凸显了研发有效治疗方法的重要性 [7] - **剂量选择**：进入III期试验时，剂量选择是关键问题，需综合考虑风险效益、不良反应发生时间等因素，目前尚未确定最终剂量 [51][59] - **咳嗽与疾病进展**：咳嗽可能通过诱导TGF - β释放驱动纤维化进程，但对肺功能轨迹的影响尚不清楚 [70] - **安慰剂效应**：在III期试验中，公司将采取措施控制安慰剂效应，目前的II期研究为控制该效应提供了一定信心 [116][117]

Trevi Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TRVI) Q4 2024 Earnings Conference Call March 18, 2025 4:30 PM ET Company Participants Jennifer Good - Co-Founder, President and Chief Executive Officer Lisa Delfini - Chief Financial Officer Conference Call Participants Faisal Khurshid - Leerink Partners Mayank Mamtani - B. Riley Annabel Samimy - Stifel Leland Gershell - Oppenheimer Serge Belanger - Needham & Company Ryan Deschner - Raymond James Brandon Folkes - Rodman & Renshaw Christian Cubides - Clear Street Operator Goo ...