公司动态 - BioXcel Therapeutics将于2025年8月27日东部时间上午8点举行投资者电话会议和网络直播 旨在审查SERENITY At-Home关键性3期试验的顶线数据 该试验评估BXCL501在家庭环境中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的安全性 [1] - 数据将通过新闻稿发布并在电话会议/网络直播中展示 网络直播链接和演示材料可在公司投资者网站获取 重播将持续至2025年11月26日 [2] 临床试验设计 - SERENITY At-Home 3期试验设计纳入200名患者 这些患者尽管接受稳定治疗但仍存在躁动发作史 在家中独居或与护理人员/知情人同住 [3] - 患者在12周试验期间需在躁动发作时自行服用120微克BXCL501（医疗监督下的批准剂量）或安慰剂 安全性数据（不良事件）在试验期间收集 [3] - 患者或护理人员/知情人在给药两小时后完成改良的总体严重程度印象（mCGIs）作为探索性终点 以评估在门诊环境中的体验 [3] 产品管线 - BXCL501是右美托咪定的研究性专有口服溶解薄膜制剂 是一种选择性α2肾上腺素能受体激动剂 [4] - BXCL501正在研究用于阿尔茨海默病痴呆相关躁动的急性治疗 以及家庭环境中双相I或II型障碍或精神分裂症相关躁动的急性治疗 这些研究用途的安全性和有效性尚未确立 [4] - BXCL501已获得FDA突破性疗法认定 用于痴呆相关躁动的急性治疗 以及快速通道认定 用于精神分裂症 双相障碍和痴呆相关躁动的急性治疗 [4] 已上市产品 - IGALMI（右美托咪定）舌下膜是一种处方药 在医疗保健提供者监督下使用 置于舌下或下唇后方 用于成人精神分裂症和双相I或II型障碍相关躁动的急性治疗 [5] - IGALMI的安全性和有效性在首次给药后24小时内未进行研究 儿童患者的安全性和有效性尚未知 [5] 公司背景 - BioXcel Therapeutics是一家生物制药公司 利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物 [11] - 其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域的药物开发 [11] - 公司的药物再创新方法利用现有批准药物和/或临床验证的候选产品 结合大数据和专有机器学习算法 以识别新的治疗适应症 [11]

核心观点 - BioXcel Therapeutics宣布完成SERENITY At-Home关键性3期安全性试验的数据库锁定 预计8月公布顶线结果[2][3] - 试验针对双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动急性家庭治疗 收集超过2,600次躁动发作数据[1][8] 试验设计与执行 - 试验设计为双盲、安慰剂对照研究 评估120微克BXCL501在家庭环境中的安全性[3] - 与Worldwide Clinical Trials合作实施 采用严格监督措施包括患者资格审查和两次DSMB审查[4] - 全国22个中心招募超过200名患者 单个中心贡献不超过总患者群体的11%[8] - 患者分布平衡于双相情感障碍和精神分裂症人群 绝大多数患者完成12周研究[8] 产品与监管地位 - BXCL501是地塞米托咪定口服溶解薄膜制剂 用于阿尔茨海默病痴呆及相关躁动的急性治疗[7] - 获得FDA突破性疗法认定（痴呆相关躁动）和快速通道资格（精神分裂症及双相情感障碍相关躁动）[5][9] - IGALMI（地塞米托咪定舌下膜）已获FDA批准 用于成人精神分裂症及双相情感障碍相关的躁动急性治疗[10] 市场与需求背景 - 家庭环境中躁动急性治疗目前无FDA批准疗法 存在显著未满足医疗需求[3][5] - 公司利用人工智能及机器学习算法开发神经科学领域创新疗法[15][16]

监管进展 - 公司与FDA就扩大IGALMI标签至家庭（门诊）环境的sNDA包达成一致 [1][2] - sNDA提交计划于2026年第一季度进行 [1][2] - FDA于2025年8月14日提供书面反馈 确认对sNDA提交内容和格式的认可 [3] - 原定于2025年8月20日的会议因目标已达成而取消 [3] 产品与临床试验 - IGALMI目前获FDA批准用于医疗监督环境下双相I/II型障碍或精神分裂症相关躁动的急性治疗 提供120 mcg和180 mcg两种剂量 [4] - 关键性III期SERENITY At-Home试验采用双盲、安慰剂对照设计 评估120 mcg BXCL501在家庭环境中的安全性 纳入200名患者 [6] - 试验要求患者或护理人员在给药两小时后完成改良临床总体印象量表（mCGIs）和临床总体印象变化量表（mCGI-C）作为探索性终点 [6] - 最后一名患者末次访视（LPLV）已完成 顶线数据预计本月公布 [4] 市场定位与资质 - BXCL501获得FDA突破性疗法认定（用于痴呆相关躁动）和快速通道资格（用于精神分裂症及双相障碍相关躁动） [5][7][8] - 目前尚无FDA批准的家庭环境躁动急性治疗疗法 [5] - BXCL501是右美托咪定的口服溶解膜剂型 属于选择性α2肾上腺素能受体激动剂 [7] 公司战略与技术 - 公司利用人工智能开发神经科学领域变革性药物 通过药物再创新方法结合已批准药物及机器学习算法开发新适应症 [15] - 旗下子公司OnkosXcel专注于免疫肿瘤学药物开发 [15]

临床试验进展 - 完成SERENITY At-Home三期临床试验最后一次患者访视(LPLV) [1] - 研究收集超过2,200次躁动发作事件数据 [1] - 预计本月公布顶线数据结果 [1] - 研究设计为双盲、安慰剂对照试验 评估120微克BXCL501在家庭环境中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的安全性 [2][4] - 试验在全国22个中心招募超过200名患者 单个中心招募人数不超过总人群的11% [2] - 患者群体在双相情感障碍和精神分裂症之间保持平衡分布 [2] 产品与监管里程碑 - 顶线数据计划用于支持补充新药申请(sNDA) 以扩大IGALMI在家庭(门诊)环境使用的标签适应症 [1] - BXCL501已获得FDA突破性疗法认定 用于痴呆相关躁动的急性治疗 [5] - 获得FDA快速通道认定 用于精神分裂症、双相情感障碍和痴呆相关躁动的急性治疗 [5] - 若获批将成为首款FDA批准用于家庭环境治疗该适应症的疗法 [3] 市场机会与未满足需求 - 美国每年估计发生2,300万次双相情感障碍或精神分裂症相关躁动发作 且发生在家庭环境中 [3] - 目前尚无FDA批准用于该家庭环境急性治疗的疗法 [3] - IGALMI目前获FDA批准作为处方药 在医疗专业人员监督下用于治疗成人精神分裂症和双相I型或II型障碍相关的躁动 [6] 公司与技术平台 - BioXcel Therapeutics为生物制药公司 专注于利用人工智能开发神经科学领域变革性药物 [12] - 通过药物再创新方法 利用已批准药物和/或临床验证候选药物 结合大数据和专有机器学习算法识别新治疗适应症 [12] - 旗下全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域药物开发 [12]

公司战略与监管进展 - 公司专注于获得IGALMI®用于双相情感障碍或精神分裂症相关急性激越症状门诊（家庭）使用的批准 [1] - 公司已向美国FDA提交预补充新药申请（pre-sNDA）会议材料 计划于2025年8月20日举行会议 [1][2] - 会议主要目的是与FDA就计划提交的sNDA内容和格式达成一致 并重申2024年3月6日Type C会议的理解 [2] 临床开发与试验进展 - SERENITY At-Home关键性3期试验接近完成 预计本季度报告顶线结果 [3] - 试验设计为双盲、安慰剂对照研究 评估120 mcg BXCL501在家庭环境中治疗激越症状的安全性 [6] - 试验纳入200名有激越发作史的患者 在12周试验期内自行给药 收集安全数据和探索性终点 [6] 市场机会与产品定位 - 美国每年发生约2300万次与双相情感障碍或精神分裂症相关的家庭激越发作事件 [3] - 目前尚无FDA批准的家庭急性激越治疗疗法 公司可能成为首个提供家庭治疗选择的厂商 [3] - BXCL501已获得FDA突破性疗法认定（用于痴呆相关激越）和快速通道资格（用于精神分裂症和双相情感障碍相关激越） [5] 产品信息与研发管线 - IGALMI®（右美托咪定）舌下膜剂是目前获批的处方药 需在医疗专业人员监督下使用 [8] - BXCL501是研究中的口服溶解膜制剂 正在研究用于阿尔茨海默病痴呆相关激越及家庭环境中的双相情感障碍或精神分裂症相关激越 [5] - 公司利用人工智能和大数据开发神经科学领域的变革性药物 [13]

核心观点 - 独立数据安全监测委员会(DSMB)建议SERENITY At-Home关键性3期试验按计划继续进行，未提出修改要求 [1][2] - 试验已完成患者招募，截至2025年5月2日已对115名患者进行揭盲安全性数据审查 [3] - 预计2025年第三季度公布顶线数据 [1][9] 试验设计 - SERENITY At-Home为双盲、安慰剂对照研究，评估120微克BXCL501在200名患者中的安全性，用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关的急性激越症状 [4][7] - 患者在家中自行给药，12周试验期内记录安全性数据(不良事件)，并探索性评估用药后2小时的改良临床总体印象量表(mCGIs/mCGI-C) [7] 试验进展 - 已给药超过205名患者，其中150多名患者在12周内接受多次剂量治疗 [9] - 试验旨在支持IGALMI(已获批药物)在家庭场景下的标签扩展补充新药申请(sNDA) [4] 产品管线 - BXCL501是右美托咪定口腔溶解膜创新制剂，正在研究用于阿尔茨海默病痴呆、双相障碍及精神分裂症相关激越的急性治疗 [6] - 已获FDA突破性疗法认定(痴呆相关激越)和快速通道资格(精神分裂症/双相障碍相关激越) [6] - IGALMI(右美托咪定舌下膜)是FDA批准处方药，用于成人精神分裂症/双相I/II型相关激越的急性治疗 [10] 公司背景 - BioXcel Therapeutics是一家运用人工智能开发神经科学转化疗法的生物制药公司，子公司OnkosXcel专注于免疫肿瘤领域 [15] - 采用"药物再创新"策略，结合已获批药物与机器学习算法开发新适应症 [15]

文章核心观点 生物制药公司BioXcel Therapeutics获纳斯达克听证小组批准继续在纳斯达克股票市场上市，公司将执行合规计划以满足相关要求，同时推进多项战略举措，专注BXCL501的SERENITY居家关键3期安全试验数据解读，旨在支持潜在的sNDA提交以扩大IGALMI标签 [1][2][3] 纳斯达克上市相关 - 纳斯达克听证小组于2025年5月1日审查公司恢复遵守上市规则5550(b)(2)的计划和策略，批准公司继续在纳斯达克股票市场上市的请求，并给予公司至2025年9月16日恢复合规的时间，前提是满足某些中期条件 [2] - 公司首席执行官Vimal Mehta博士表示对纳斯达克小组的决定感到满意，公司正积极推进多项战略举措，近期专注BXCL501的SERENITY居家关键3期安全试验数据解读，以支持潜在的sNDA提交扩大IGALMI标签，策略旨在为所有利益相关者带来可持续价值 [3] BXCL501相关 - BXCL501是右美托咪定的研究性专有口服溶膜制剂，除美国食品药品监督管理局批准的IGALMI（右美托咪定）舌下膜剂适应症外，正被公司研究用于急性治疗与阿尔茨海默病痴呆相关的激越以及在家中环境下急性治疗与双相I或II型障碍或精神分裂症相关的激越，其安全性和有效性尚未确定，已获FDA突破性疗法指定和快速通道指定 [4] - SERENITY居家3期试验是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估120 mcg剂量的BXCL501在家庭环境中急性治疗与双相障碍或精神分裂症相关激越的安全性，试验将评估200名有激越发作史的患者，患者在12周试验期间发作时自行服用120 mcg的BXCL501或安慰剂，收集安全数据，患者或护理人员/知情人将在给药两小时后完成改良的总体严重程度印象（mCGIs）和临床总体变化印象（mCGI - C）作为探索性终点 [5] IGALMI相关 - IGALMI（右美托咪定）舌下膜剂是一种处方药，在医疗保健提供者监督下使用，用于成人急性治疗与精神分裂症和双相I或II型障碍相关的激越，首次给药24小时后的安全性和有效性尚未研究，其对儿童的安全性和有效性未知 [6] 公司介绍 - BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能开发神经科学变革性药物的生物制药公司，其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物开发，公司的药物再创新方法利用现有获批药物和/或临床验证的候选产品，结合大数据和专有机器学习算法来确定新的治疗适应症 [12] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及公司恢复遵守纳斯达克持续上市标准、推进SERENITY试验、提交sNDA、BXCL501潜在市场机会等内容，这些声明基于公司当前预期和各种假设，具有不确定性，实际结果可能因多种重要因素与声明中描述或暗示的结果存在重大差异 [13][15] 联系信息 - 公司企业/投资者联系人为Erik Kopp，电话1.203.494.7062；媒体联系人为Russo Partners的David Schull，电话1.858.717.2310；IGALMI是公司的注册商标 [16]

文章核心观点 公司报告2024年第四季度和全年财务结果，SERENITY At - Home 3期试验患者入组超60%，有望2025年下半年获顶线数据以支持IGALMI标签扩展，公司完成1400万美元股权融资加强现金状况推进项目 [1][6][8] BXCL501临床项目 SERENITY项目 - SERENITY At - Home 3期试验为双盲、安慰剂对照研究，评估120 mcg剂量BXCL501在家中治疗双相障碍或精神分裂症相关激越安全性，已开24个临床试验点，127名患者入组，占所需入组人数63%，计划设数据安全监测委员会评估安全性，顶线数据预计2025年下半年获得 [8] TRANQUILITY项目 - TRANQUILITY In - Care 3期试验为双盲、安慰剂对照研究，评估60 mcg剂量BXCL501在护理环境中治疗阿尔茨海默病痴呆相关激越的疗效和安全性，根据FDA对试验方案反馈制定计划 [8] - TRANQUILITY II 3期试验现场检查被FDA关闭，公司认为这支持了该试验数据可靠性 [8] IGALMI市场情况 公司通过现有分销渠道向患者和供应商供应IGALMI（右美托咪定）舌下膜，商业支持极少 [5] 股权融资 公司完成1400万美元股权融资，截至2025年3月4日现金状况加强至约3500万美元，以推进SERENITY项目 [6] 2024年财务结果 净收入 - 2024年第四季度IGALMI净收入36.6万美元，2023年同期为37.6万美元 [7] - 2024年全年IGALMI净收入230万美元，2023年为140万美元 [9] 商品销售成本 - 2024年和2023年截至12月31日的三个月商品销售成本分别为83.2万美元和71.4万美元，2024年增加因超额或陈旧库存准备金费用增加 [10] - 2024年全年商品销售成本210万美元，2023年为130万美元，增加原因同样是超额或陈旧库存准备金费用增加 [11] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用590万美元，2023年同期为990万美元 [11] - 2024年全年研发费用3040万美元，2023年为8430万美元，减少主要因先前完成的3期研究临床试验活动减少、化学制造和控制成本降低及公司重新规划导致人员减少 [12] 销售、一般和行政费用 - 2024年第四季度销售、一般和行政费用410万美元，2023年同期为960万美元 [13] - 2024年全年销售、一般和行政费用3450万美元，2023年为8340万美元，减少主要因人员及相关成本、非现金股票薪酬成本、法律和专业费用、商业和营销成本降低 [14] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损1090万美元，2023年同期为2230万美元 [15] - 2024年全年净亏损5960万美元，2023年为1.791亿美元，2024年亏损含约620万美元非现金股票薪酬，2024年经营活动现金使用约7200万美元，较2023年减少8300万美元 [15] 现金及现金等价物 2024年12月31日现金及现金等价物总计2990万美元，2023年12月31日为6520万美元 [16] 产品相关信息 BXCL501 除作为IGALMI获批适应症外，BXCL501是右美托咪定的口服溶膜制剂，正在研究用于治疗阿尔茨海默病痴呆和双相障碍或精神分裂症相关激越，已获FDA突破性疗法和快速通道指定 [17] SERENITY At - Home 3期试验 为双盲、安慰剂对照研究，评估120 mcg剂量BXCL501在家中治疗双相障碍或精神分裂症相关激越安全性，试验评估200名有激越发作史患者，患者在12周试验期发作时自行给药，收集安全数据，给药两小时后完成相关评估作为探索性终点 [18] TRANQUILITY In - Care 3期试验 为双盲、安慰剂对照研究，评估60 mcg剂量BXCL501在12周内治疗护理环境中阿尔茨海默病痴呆相关激越的疗效和安全性，预计入组约150名55岁及以上患者，主要终点是首次给药两小时后阳性和阴性综合征量表 - 兴奋成分总分变化 [19] IGALMI（右美托咪定）舌下膜 - 适应症：用于成人精神分裂症和双相障碍I或II相关激越的急性治疗，首次给药24小时后的安全性和有效性未研究，儿童使用安全性和有效性未知 [20] - 常见副作用：嗜睡、口腔刺痛或麻木、头晕、口干、低血压等 [22] 公司概况 公司是利用人工智能开发神经科学变革性药物的生物制药公司，子公司OnkosXcel Therapeutics专注免疫肿瘤学药物开发，采用药物再创新方法识别新治疗适应症 [27]

文章核心观点 - 公司完成股权融资后现金状况改善，将支持SERENITY At - Home试验推进，预计2025年下半年的顶线数据支持IGALMI在家用场景标签扩展的潜在sNDA提交 [1][2] 公司融资情况 - 2025年3月4日完成股权融资，获得约1400万美元毛收入，融资结束后公司拥有约3500万美元现金，强化的现金状况将支持SERENITY At - Home试验继续推进 [1] SERENITY At - Home 3期试验情况 - 这是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估120 mcg剂量的BXCL501在家用场景下急性治疗双相情感障碍或精神分裂症相关激越的安全性 [3] - 试验招募200名有激越发作史、独自或与护理人员居住在家的患者，患者在12周试验期内激越发作时自行服用120 mcg的BXCL501或安慰剂，试验期间收集安全数据 [3] - 患者或护理人员在给药两小时后完成改良的总体严重程度印象（mCGI - S）和临床总体变化印象（mCGI - C），作为评估门诊使用情况的探索性终点 [3] IGALMI情况 - IGALMI（右美托咪定）舌下膜是一种处方药，在医疗保健提供者监督下使用，用于成人精神分裂症和双相I或II型障碍相关激越的急性治疗，首次给药24小时后的安全性和有效性未被研究，其对儿童的安全性和有效性未知 [4] BXCL501情况 - BXCL501是右美托咪定的一种研究性专有口服溶膜制剂，除作为IGALMI获批的适应症外，正在被研究用于阿尔茨海默病痴呆相关激越的急性治疗以及在家用场景下双相I或II型障碍或精神分裂症相关激越的急性治疗，其用于这些研究用途的安全性和有效性尚未确定 [12] - BXCL501已获得FDA的突破性疗法认定（用于痴呆相关激越的急性治疗）和快速通道认定（用于精神分裂症、双相障碍和痴呆相关激越的急性治疗） [12] 公司概况 - 公司是一家利用人工智能开发神经科学变革性药物的生物制药公司，其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物开发，公司的药物再创新方法利用现有获批药物和/或临床验证的候选产品，结合大数据和专有机器学习算法来确定新的治疗适应症 [13] 前瞻性声明 - 新闻稿中除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述，包括公司SERENITY计划推进、IGALMI家用场景标签扩展的sNDA提交等内容，这些陈述基于公司当前预期和各种假设，具有不确定性，实际结果可能因多种重要因素与陈述有重大差异 [14][15]

文章核心观点 - 公司的SERENITY At - Home试验已完成33%患者入组，预计2025年下半年公布顶线数据，用于支持IGALMI标签扩展的补充新药申请(sNDA)提交 [1] 试验进展 - 试验已完成200名患者中33%的入组，即67名患者入组，已开放23个临床试验点，计划设立数据安全监测委员会(DSMB)评估安全性 [1][7] - 公司CEO对试验及时进展表示满意，多数试验点已开放并积极招募患者，公司利用经验与相关方紧密合作优化患者入组和数据收集 [2] 行业背景 - 美国每年在家中发生约2300万次与双相情感障碍或精神分裂症相关的激越发作，但尚无FDA批准的该场景下急性治疗激越的疗法 [3] 试验介绍 - SERENITY At - Home 3期试验是双盲、安慰剂对照研究，旨在评估120 mcg剂量BXCL501在家中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关激越的安全性，招募200名有激越发作史的患者，患者在12周试验期发作时自行给药，收集安全数据，给药两小时后完成相关评估作为探索性终点 [4] IGALMI介绍 - IGALMI舌下膜是处方药，在医疗人员监督下用于成人精神分裂症和双相I或II型障碍相关激越的急性治疗，首次给药24小时后的安全性和有效性未研究，儿童使用的安全性和有效性未知 [5] BXCL501介绍 - BXCL501是研究性专有口服溶膜制剂，除已获批的IGALMI适应症外，正在研究用于阿尔茨海默病痴呆相关激越及在家中治疗双相I或II型障碍或精神分裂症相关激越，其安全性和有效性未确立，已获FDA突破性疗法和快速通道指定 [12] 公司介绍 - 公司是利用人工智能开发神经科学变革性药物的生物制药公司，子公司OnkosXcel Therapeutics专注免疫肿瘤学药物开发，采用药物再创新方法，利用现有获批药物和临床验证候选产品结合大数据和专有机器学习算法确定新治疗适应症 [13] 前瞻性声明 - 新闻包含前瞻性声明，涉及公司SERENITY计划推进、试验入组、数据发布、sNDA提交、DSMB会议、BXCL501临床进展等内容，实际结果可能因多种因素与声明有重大差异 [14][16]