纪要涉及的行业或公司 * 公司为Idorsia，一家专注于药物研发和商业化的生物制药公司[1][2] * 行业涉及生物制药，具体治疗领域包括失眠症、高血压、急性心肌梗死、系统性红斑狼疮、法布里病、银屑病、多发性硬化症、白癜风以及细菌疫苗[3][4][16][23][26][43] 核心观点和论据 **公司战略与定位** * 公司执行专注且平衡的战略，旨在商业化现有资产并以纪律严明的方式推进研发管线[3] * 公司建立在Actelion的人才、遗产和药物发现引擎之上，对其战略充满信心[2] * 公司拥有重磅炸弹级潜力的已上市产品，以及一流或同类最佳的研发管线[3] * 公司致力于通过改变护理标准和疾病治疗方式，为患者和股东创造有意义的价值[3][4] **核心产品一：Quvivic (daridorexant) - 失眠症治疗** * **市场机会与问题**：失眠症导致全球年度GDP损失超过4000亿美元，并增加事故、永久性残疾及心血管疾病等长期健康风险[5] 当前治疗存在苯二氮卓类药物滥用危机[5] * **产品优势**：Quvivic是一种双重食欲素受体拮抗剂，旨在恢复夜间睡眠和日间活力[6] 它是唯一在注册试验中通过患者报告结局证明能改善日间功能的疗法[6] 在50毫克剂量下，在嗜睡、警觉性/认知和情绪三个领域均显示出显著改善[6] * **商业化进展**： * 全球：正在将Quvivic打造为全球品牌，在欧洲（如法国、德国）已改变护理标准，使用率超过5%或7%[10] 在法国，Quvivic使用量的上升伴随着苯二氮卓类药物使用量的下降[10] * 日本：合作伙伴Nxera显示其失眠治疗占比接近35%[9] * 中国：上市头几个月已有超过10万名患者使用[9] * 美国：目前市场份额低于2%，市场存在曲唑酮和苯二氮卓类药物的不当使用，公司计划通过重新启动来颠覆市场[11] * **未来增长路径**： * 在美国增加日间功能标签：计划进行小型重点试验，以将daridorexant的日间功能益处纳入美国标签，实现产品差异化并重新与支付方接洽[6][7][8][12] * 解除管制：2023年4月提交了公民请愿书，旨在推动整个DORA药物类别（包括默克、卫材及公司产品）解除管制[12] * 探索新销售模式：考虑采用类似GLP-1药物的直接面向患者模式[12] * 儿科适应症：儿科失眠存在巨大未满足需求，美国估计有1200万患者[13][14] Idorsia是唯一投资于儿科二期试验的公司，一项针对自闭症谱系障碍和注意力缺陷障碍患者的剂量探索研究已完成招募，预计2026年第二季度出结果[14] 这可能带来专利期延长[15] * **潜力**：结合欧洲成功经验、美国重新启动和全球扩张，公司完全相信Quvivic具有重磅炸弹级潜力，且美国市场独占期至少到2036年[13] **核心产品二：Tryvio/Jeraygo - 高血压治疗** * **市场机会**：全球估计有14亿高血压患者，其中30%-50%控制不佳[16] 仅美国就有2600万患者在使用两种或以上药物后仍控制不佳[16] * **产品优势**：是近三十年来首个获批的创新高血压疗法，也是首个针对内皮素系统的降压药[3][16] 其作用机制独立于肾素-血管紧张素-醛固酮系统，可安全与其他疗法联用[19] * **临床试验优势**：PRECISION试验入组了真正难治性高血压患者，纳入标准广泛，包括eGFR低至15的慢性肾病患者，这是其他在研药物未曾评估过的[17][18] 尽管试验针对难治性高血压，但最终获得的FDA标签更宽泛，适用于使用一种或另一种药物后控制不佳的患者[18] * **疗效与安全性**：在所有患者亚组中均显示出优异的疗效和安全性，包括试验期间观察到的两位数血压下降，且长期控制更好，无高钾血症风险增加、eGFR下降或体位性低血压[19] * **商业化与市场反馈**： * 已在美国、欧盟、英国、瑞士和加拿大获批[16] * 正与顶级高血压中心（如哥伦比亚大学、西达赛奈医疗中心、斯坦福大学、杜克大学）合作建立医学证据基础[21] * 处方医生包括心脏病专家、肾病专家和内科医生[21] * 医生反馈证实了PRECISION试验结果，显示血压下降10-15毫米汞柱，耐受性良好，且无需担心高钾血症或频繁监测血检[21] * 患者使用模式包括在真正难治性高血压中的“附加治疗”，以及因副作用、剂量或药物相互作用而从螺内酯、可乐定、肼屈嗪等药物转换过来的“转换治疗”[22] * **市场潜力**：基于至少2600万合格患者，其中800-1300万控制不佳，通过合理的市场渗透和采纳，预计可及患者达80-160万，结合775美元的批发采购成本及支付方支持，公司看到了50亿美元峰值年销售的路径[20] 通过地域扩张、专利期延长（可能超过2034年）以及适应症扩展，潜力将进一步扩大[20] **研发管线进展** * **与Viatris合作的后期资产**： * **Selatogrel**：用于急性心肌梗死，是一种强效、速效、可自我给药的P2Y12抑制剂，旨在保护心肌[23] Viatris正在领导一项三期事件驱动研究，每月能招募超过1000名患者，目标招募14000名患者[23] * **Cenerimod**：用于系统性红斑狼疮和潜在狼疮肾炎，是一种高选择性S1P1受体调节剂[24] 三期试验入组进行中，预计今年上半年获得中期结果[24] 公司对这两种资产不再进行资本投资，但享有特许权使用费和里程碑付款[24] * **内部后期资产**： * **Lucerostat**：用于法布里病，潜在市场规模40亿美元，影响关键市场约21000名患者[25] 它是一种口服、不依赖突变的静脉酶替代疗法替代方案[25] 尽管在神经性疼痛主要终点上未成功，但在eGFR斜率和生物标志物等次要/探索性终点上获得积极数据[25] 开放标签扩展研究的中期结果已发表在《自然通讯》上，完整结果将于2月在溶酶体疾病世界研讨会上公布[25] 该药物有潜力展示肾脏保护作用[26] * **早期管线**：拥有三个趋化因子靶向的潜在一流或同类最佳药物[26] * **CCR6拮抗剂**：正在进行银屑病的概念验证试验[26] * **CXCR7拮抗剂**：用于进行性多发性硬化症，本季度晚些时候启动，可能兼具抗炎和髓鞘再生作用[26][29] * **CXCR3拮抗剂**：用于白癜风，将于今年晚些时候推进[26][29] * **合成聚糖疫苗平台**： * 首先针对艰难梭菌，该技术无需细菌培养，可合成模拟天然聚糖，首次有可能靶向细菌和孢子而非毒素[43][44] * 初步结果显示，仅两次注射后即可产生剂量依赖性免疫原性，且产生的抗体具有功能性[44] * 后续管线包括针对肺炎克雷伯菌、淋病等具有多重抗生素耐药性的细菌疫苗[44][45] **财务状况与2026年展望** * 公司拥有现金跑道至2028年，流动性（现金及类现金资产）约为2.58亿美元[27] * 2026年Quvivic的销售收入展望约为2.62亿美元，将于2月底提供全年指引[27] * 2026年将是催化剂丰富的一年，重点领域包括[28][29][30]： * 继续支持Quvivic销售并探索新分销模式 * 推进Quvivic全球扩张及美国解除管制事宜 * 推进Tryvio/Jeraygo的合作伙伴讨论 * 拓展业务发展努力，在管线中该主导则主导，该合作则合作 * 推进lucerostat的注册 * 启动daridorexant用于日间功能的标签增补研究 * 研发里程碑：启动CXCR7试验、报告lucerostat研究结果、获得daridorexant儿科数据、报告CDIF疫苗高剂量结果、启动CXCR3试验、合作伙伴Viatris报告cenerimod数据 其他重要内容 **关于竞争产品ASI（可能指醛固酮合成酶抑制剂）的讨论** * 公司欢迎ASI进入高血压领域，认为这将有助于定义难治性高血压的治疗领域，并带来市场教育[32] * 公司认为其产品与ASI存在差异：Tryvio是目前唯一针对高血压内皮素成分的药物；ASI的试验设计和纳入标准（如eGFR不低于45）不同，未专门针对真正难治性高血压；Tryvio的纳入标准更广泛，作用机制也不同[33][34] * ASI处方需注意与MRI的兼容性、血钾水平及基线肾功能，而Tryvio使用范围广，除妊娠外无需过多控制，无高钾血症、肾功能恶化或低钠血症风险[36][37] **关于Quvivic独特设计的解释** * 该分子经过多年优化，其作用持续时间恰好覆盖所需的睡眠时长，不会导致次日残留嗜睡[41] * 它能将每晚睡眠时间延长一小时，同时改善入睡（缩短30分钟）和夜间醒来（缩短30分钟）[41] * 由于其药代/药效学特性，早晨无残留嗜睡效应，反而能剂量依赖性地改善警觉性，从而改善日间功能[41][42] **关于Cenerimod (S1P1调节剂) 在SLE中潜力的讨论** * 该机制非常广泛，能够靶向其他所有方法靶点的组合，因此结果非常有希望[48] Viatris正在进行系统性红斑狼疮和狼疮肾炎的两项三期试验[48]

业绩总结 - Idorsia的流动性为2.58亿美元，现金储备可支持运营至2028年[58] - 2026年预计收入为2.62亿美元，显示出持续的收入增长[58] - Idorsia的产品销售在2023年为1.3亿瑞士法郎，预计到2025年将增长至9,140万瑞士法郎[31] 用户数据与市场份额 - QUVIVIQ在美国的市场份额预计将超过30%，并在日本市场占有22%[28] - Idorsia的daridorexant在美国、德国、意大利等多个国家获得批准，预计将成为失眠治疗的首选药物[26] - Lucerastat在法布里病的市场潜力预计达到40亿美元，预计到2034年将影响约21,000人[54] 新产品与技术研发 - Idorsia的管线中有3个药物已获批准，另有3个处于第三阶段临床试验中[7] - 针对系统性红斑狼疮的cenerimod正在进行两项第三阶段研究，预计2026年底将有初步结果[53] - Daridorexant的第二阶段儿童失眠研究结果将在第二季度发布[61] 市场扩张与战略合作 - Idorsia通过战略联盟扩大市场足迹[65] - QUVIVIQ在全球范围内的扩展通过战略合作伙伴关系持续推进[60] - CXCR7拮抗剂在多发性硬化症中的概念验证（PoC）将在年中启动[61] 未来展望与研究结果 - Lucerastat的第三阶段OLE数据和注册路径将在2026年世界研讨会上分享[61] - Cenerimod的注册研究结果将在年末发布（与Viatris合作）[61] - 高剂量队列的C.diff疫苗结果将在年中发布[61] 负面信息与挑战 - 目前有3个Idorsia发现的药物已获批准，3个额外的第三阶段资产在开发中[65] - 多个资产设计用于数十亿美元的峰值销售潜力[65]

公司概况与财务表现 * 公司为Viatris 是一家全球性医疗健康公司 业务由三部分构成 全球仿制药业务 成熟品牌业务 以及新兴创新品牌平台 [2] * 公司在过去12个月实现营收141亿美元 息税折旧摊销前利润41亿美元 调整后息税折旧摊销前利润22亿美元 自由现金流22亿美元 [2] * 公司业务遍及165个国家 拥有1400种独特产品 每年为超过10亿人提供药品 [2][3] 2025年业绩回顾与战略进展 * 2025年公司实现了强劲的商业执行 并推进了研发管线 在6项三期临床试验中取得了5项积极结果 成功率为5/6 [3][4] * 重点在研药物Cenerimod Selatogrel和Lucerastat的三期项目取得重大进展 目前已接近完成 [4] * 公司优先考虑资本回报 通过股息和股票回购向股东返还了超过10亿美元 [4] * 公司进行了有针对性的增值型区域业务拓展 包括收购日本的Oculus公司 全年共完成60项区域业务拓展交易以支持基础业务 [4] * 公司基本完成了印度印多尔工厂的整改 并与美国FDA会面讨论了该工厂的重新检查时间 [5] * 公司启动了“全公司战略评估” 旨在使公司更加专注 高效并面向未来 预计将带来可观的成本节约 [5] * 公司在2025年大幅更新了领导层和董事会 [6] 2026年及未来展望与增长战略 * 公司预计2026年将迎来一系列高价值产品上市 包括Sotagliflozin Phentolamine 美国市场的低剂量雌激素和速效美洛昔康 以及日本市场的Spidifen Pitolisant和Effexor GAD [6][7] * “全公司战略评估”的效益预计将在2026 2027 2028年逐步显现 其目的是确保公司不仅适应2026年 更能面向未来 结果将带来用于再投资的资金以及可观的成本节约 [7][8] * 公司预计2026年将产生非常可观的现金流 计划继续通过股息和股票回购回报股东 同时开始通过在美国进行增值型市场内业务拓展及全球业务拓展 构建增长资产组合 [9] * 公司预计基础业务的稳定 战略评估的效益 不断发展的管线以及收购资产的能力 将共同推动公司从2026年开始进入一个长期的 可持续的收入和利润增长期 [12] * 公司对基础业务稳定性感到满意 已连续8 9 10个季度实现1%-2%的收入增长 预计在新增产品上市和业务拓展的推动下 收入增长将提升至中个位数百分比 [14][16] * 公司强调已度过收入和息税折旧摊销前利润下滑期 在2025年实现稳定 并将在2026年转向真正增长 [16] 业务拓展策略与重点 * 公司拥有强大的全球商业化基础设施 覆盖165个国家 需要持续为其输送新产品 公司是那些可能只关注美国市场而无意国际化的企业的理想合作伙伴 [18] * 在美国市场 公司寻求增值型的市场内资产 其“最佳击球点”是峰值收入在5亿至10亿美元范围内的资产 公司更关注自身是否为该资产的最佳所有者 而非具体的治疗领域 [19] * 公司认为目前存在大量业务拓展机会 相对于那些需要数十亿美元资产来弥补专利到期损失的大型药企 公司寻求的5-10亿美元资产面临的竞争较少 [20][21] * 从商业角度看 公司近期的两大战略重点是 美国 其营收仅占全球的25% 相对于同行比例偏低 是巨大的增长机会 日本 其收入基础因产品组合老化和政府强制降价而下滑 [35] * 公司通过内部研发和收购 为日本市场引入了新资产 旨在将日本业务从收入下滑转变为增长态势 [36] 全公司战略评估详情 * 此次评估规模将是“可观的” 其目的不仅是节约成本 更是确保公司拥有合适的人员和结构以应对2026-2028年的发展需求 [22] * 评估范围涵盖公司所有方面 包括采购 营销实践 开发实践 卓越中心等 其结果将使资源重新聚焦于更具资源响应性的资产 并带来可观的成本节约 助力息税折旧摊销前利润长期增长 [22] * 评估产生的总节约中 再投资于业务的部分将少于直接提升利润线的部分 [23] * 再投资将主要用于增长资产 包括即将上市的产品以及其他可能资金不足的资产 公司旨在将推广资源投入到投资回报率高的领域 [24] 2026年业务推动力与风险 * 2026年将是Viatris的催化剂之年 大中华区和欧洲市场持续表现强劲 北美市场在摆脱印多尔工厂影响后正在加强 得益于已获批上市的复杂仿制药 以及即将到来的复杂仿制药 品牌药和创新药上市 [25] * 日本市场正处转折点 受Pitolisant Effexor GAD Spidifen等创新产品上市的推动 新兴市场业务将开始受益于Sotagliflozin在关键市场的上市 [26] * “全公司战略评估”带来的净节约预计将从今年开始提升利润 [26] * 公司强调绝不忽视价值140亿美元营收的基础业务 其产生的利润和现金流是业务扩张的基础 [28] * 面临的阻力包括JANS业务正常的定价和政策调整 日本市场Amitiza因专利到期将面临仿制药竞争 以及北美和某些市场的正常竞争动态 [29] 印多尔工厂最新情况 * 印多尔工厂的整改已基本完成 接近100% 公司已于11月4日与FDA会面讨论后续流程和检查时间 重新检查的时间由FDA决定 [30] * 公司已通过寻找替代生产地点 外部来源并建立冗余系统 降低了该工厂对业务的财务影响 预计其重新投入运营不会带来财务上的正面或负面影响 更多是声誉上的积极影响和成本灵活性 [30] * 印多尔工厂相关问题对2026年业绩的波动性影响有限 [32] 资本配置与财务政策 * 公司预计2026年将拥有良好的资本配置能力 2025年底持有大量现金 已与Biocon达成协议将变现所持股权 加上业务产生的可观现金流 2026年资本配置能力将高于往常 [33] * 从自由现金流角度看 未来五年预计每年将产生超过20亿美元的自由现金流 且会随时间增长 [33] * 未来三到五年的资本配置比例大致为50/50 一半通过股息和股票回购回报股东 另一半用于业务拓展 具体年份可能有所侧重 例如2025年侧重股票回购 2026年可能更侧重业务拓展 [34] 重点在研产品管线详情 **速效美洛昔康** * 该产品针对中度至重度急性疼痛市场 特别是在美国 每年约有8000万疼痛病例 其中一半患者仍在使用阿片类药物 存在巨大未满足需求 [43] * 产品定位为快速起效 高效 具有减少阿片类药物使用潜力的非阿片类止痛药 市场细分将专注于门诊或日间手术中心的患者 如髋关节或膝关节置换手术 以及牙科 整形外科等 [43][44] * 公司认为该产品的临床数据非常出色 结合市场规模和未满足需求 创造了巨大的商业机会 [45] * 商业化将专注于建立针对骨科或普外科医生的专业销售团队 并可能通过与初级保健医生或牙医合作来扩大覆盖范围 [47] * 该产品为505(b)(2)申请 将作为品牌药推广 预计至少有3-5年的市场独占期 另有5项额外专利可能延长独占期 公司预计其将成为2030年代初期之前的重要收入贡献产品 [48][50] **Cenerimod** * 该产品针对系统性红斑狼疮 存在显著未满足需求 特别是需要一种在标准治疗基础上使用的 具有适当获益风险特征的口服疗法 [51] * 其作用机制非常适合SLE 可针对疾病的三个关键支柱 二期数据显示出强效且一致的结果 [51] * 第一个三期研究已于去年完成入组 第二个三期研究即将完成入组 预计数据读出时间为今年年底或明年初 [55] * 公司已基于其作用机制和临床数据 启动了针对狼疮性肾炎的三期研究 该研究设计包容性强 覆盖所有肾功能损伤患者 [57][58] **Selatogrel** * 该产品针对急性心肌梗死市场 在美国 每年约有100万患者发生急性心肌梗死 全球有2500万患者有心肌梗死病史 每年有200万新增病例 市场机会巨大 [60][61] * 产品定位为一种全新的治疗方法 旨在解决从症状出现到患者首次见到医疗专业人员之间的时间差这一主要未满足需求 早期患者自我注射干预对于挽救生命至关重要 [60][61] * 公司凭借在EpiPen等急救药物方面的长期经验 在患者教育 倡导以及全球心血管领域基础设施方面具有优势 非常适合商业化该产品 [62] * 公司全球心血管产品销售额达40亿美元 该产品在治疗领域上非常契合 特别是在美国以外市场 [63] * 研究数据显示 患者能够进行自我注射 且大多在症状出现30分钟内完成 这是拯救心肌的关键 安全性方面目前未发现担忧 [64][65] 其他值得关注的产品 * **日本市场** Pitolisant 用于治疗发作性睡病和睡眠呼吸暂停的日间过度嗜睡 预计今年获批 Nefecon 用于治疗IgA肾病 预计今年早期获得数据 [10][67] * **日本市场** Effexor GAD 用于广泛性焦虑症 将是日本该适应症的首个产品 [73] * **美国市场** 低剂量雌激素贴片 预计很快上市 [73] * **眼科/老花眼** 产品在年底获得积极数据 已提交申请 预计今年获批 存在重大市场机会 [74] * **复杂仿制药** 产品线进展良好 特别是注射用羧基麦芽糖铁预计明年获批 [67]

公司概况与业务构成 * 公司为Viatris 其业务被视为三个独立部分构成 包括源自Mylan的全球仿制药业务 源自Upjohn收购的成熟品牌产品业务（如Lipitor、Norvasc、Xanax、Viagra、Celebrex）以及不断增长的创新业务[2] * 公司正在进行一项全企业范围的战略评估 审视公司结构、成本 旨在为2026年及以后的可持续收入和盈利增长奠定基础[4] 财务表现与战略目标 * 公司目标为实现持续、可预测的收入和盈利增长 内部期望优于市场预期的数亿美元年增量[5][6][7] * 基础业务预计每年产生约5亿美元新收入 同时因价格下降等因素损失约3亿美元 从而实现约2亿美元的可持续年增长[8] * 公司期望通过运营杠杆 使增长曲线从1%逐步提升至3%-5% 并最终实现杠杆效应[9] * 公司预计在未来三到五年内实现EBITDA的持续增长 当前EBITDA约为40亿美元 存在通往45亿美元的合理路径[24][26] * 公司每年产生约20亿美元自由现金流 资本配置策略大致为一半返还股东（股息、股票回购） 一半用于投资业务发展和增长资产[28] 成本优化与运营效率 * 全企业战略评估带来的成本效益将在三年内分阶段实现 第一年不会获得全部效益[16] * 成本节约的大部分将计入利润 部分将被重新投资于新产品发布 但净利润表将获得净收益[14][19] * 成本节约的目标是具粘性的 旨在创建一个新的成本基础 而不仅仅是短期削减[21] 产品管线与研发进展 * 研发管线取得显著进展 六项三期临床试验中有五项获得阳性结果[3] * 关键创新产品包括用于中重度急性疼痛的fast-acting meloxicam、用于急性心肌梗死（ACS）预防的Selatogrel（P2Y12抑制剂）以及用于系统性红斑狼疮（SLE）的Cenerimod（S1P1调节剂）[10][27][52][78] * fast-acting meloxicam具有快速起效（45分钟 vs 原研药4小时）、疗效强且具有阿片类药物节约作用的潜力 预计明年年底提交申请并上市[38][39][45][48] * Selatogrel三期临床试验入组速度接近每月1000名患者 事件发生率符合预期 数据安全监测委员会（DSMB）已进行13次审查并建议按计划继续 其商业定位可能类似于急性过敏的EpiPen 用于急性心肌梗死[61][62][63][70] * Cenerimod作为潜在的首个用于狼疮的创新口服药 公司对其评价很高 OPUS-1和OPUS-2两项三期试验正在进行中[78][80][85] 业务发展与市场拓展 * 公司积极进行业务开发 去年完成约51笔交易 主要支持其全球基础设施 其中较大的一笔是收购Aculys 将资产引入日本市场[3] * 日本是重要市场 公司通过Aculys交易增加了两种已获批的中枢神经系统（CNS）资产（Pitolisant和Speedia） 并提交了Effexor GAD等 旨在改变其在日本的增长曲线[32][34] * 公司未来重点关注日本和美国市场 寻求高利润、收入良好的资产以建立增长收入流[35] 风险与机遇 * 公司对Selatogrel和Cenerimod的成功抱有信心 但承认数据结果最终揭晓前存在不确定性 不过公司认为即使没有这两个产品 也能实现EBITDA增长[27] * 日本市场面临挑战 包括强制性的年度降价和严格的劳动法[34] * 新产品上市需要投资 尤其是创新资产 运营杠杆的体现将是一个中期过程[10][12]

**会议纪要关键要点总结** **一、 涉及的行业与公司** * 会议为Piper Sandler医疗保健会议 公司为一家生物制药企业 专注于创新品牌药物的研发与商业化[1] * 公司核心管理层参与 包括首席财务官（CFO）和研发负责人（Chief R&D Officer）[1] **二、 资本配置与业务发展策略** * 公司资本配置哲学保持平衡与纪律性 目标是在三至五年内将资本在业务发展（用于长期增长）与资本回报（给股东）之间按50/50分配[2] * 具体年份的侧重点会根据机会调整 例如当年优先考虑资本回报和股票回购[2] * 业务发展重点是在美国市场增加创新、品牌化、专利保护、高利润率的资产 以加速近期收入和息税折旧摊销前利润增长[3] * 在美国以外市场 重点是利用现有基础设施 例如近期通过Aculys Pharma交易在日本增加两款中枢神经系统（CNS）资产Pitolisant和Sunosi[3] * 进行交易时会考虑资产类型和对财务政策的影响 保持审慎[4] **三、 研发管线与核心产品进展** **Cenerimod（用于系统性红斑狼疮-SLE和狼疮性肾炎-LN）** * 公司有两项大型三期研究（OPUS-1和OPUS-2）正在进行 OPUS-2已完全入组 OPUS-1将很快完成入组[7] * 产品定位为每日一次口服治疗 具有差异化的风险效益特征 可在标准治疗基础上使用 且不增加安全性负担 目标是在生物制剂之前使用[7] * 机制独特 是针对SLE发病机制中多种通路的唯一资产 也适用于狼疮性肾炎[8] * 二期数据显示 在干扰素I水平高的患者中观察到最大的治疗效果 这类患者通常占三期研究人群的约80%[9] * 已启动狼疮性肾炎的三期项目 预计年底前首位患者入组 决策依据包括SLE严重患者与LN患者人群相似、机制相通 以及临床药理学研究证实Cenerimod可用于包括严重肾功能损害在内的任何肾功能患者[11][12] **Selatogrel（用于急性心肌梗死-AMI）** * 大型全球三期项目入组进展良好 目前接近每月1000名患者 预计今年年底完成全部入组[16] * 研究为事件驱动 结果可能在2026年底或2027年初公布[16] * 竞争对手CeleCor的Zalunfaban数据被视为Selatogrel的概念验证 其显示的21%风险降低与公司对Selatogrel研究的预设规模一致[18] * 差异化在于Selatogrel目标治疗时间在症状出现后30分钟内 比Zalunfaban的约90分钟更早 且从治疗到经皮冠状动脉介入治疗（PCI）的时间间隔预计更长 有利于药物效果显现 这些因素增加了公司对Selatogrel成功的概率预期[18][19] **快速起效的美洛昔康（Fast-acting meloxicam）（用于急性疼痛）** * 计划在未来几周内与美国食品药品监督管理局（FDA）举行新药申请前（pre-NDA）会议 讨论申报时间表和加速审评可能性 以及基于强效数据在标签中获得“阿片类药物节约”相关声明的策略[20] * 目标市场定位在门诊和日间手术中心（如关节置换、拇囊炎切除术）以及诊所内操作（如牙科、医美）[22] * 定价策略将平衡产品价值主张和确保患者广泛可及性 仍在制定中 可能参考但不限于Vertex的suzetrigine等类似产品[24][25] * 公司对自主商业化该产品有信心 将针对高容量专科医生采用定向现场团队 同时不排除能显著扩大产品价值的合作机会[27] * 通过505(b)(2)途径申报至少享有3年市场独占期 公司已提交额外专利申请以期延长独占期至十年甚至更久[28][29] **MR-141/Phentolamine（用于老花眼）** * 老花眼是巨大且未充分开发的市场 超过90%的45岁以上成年人受影响[30] * 产品是现有phentolamine产品线（如已获批的Ryzumvi）的自然延伸[30] * 差异化在于其作用机制非缩瞳剂 不影响睫状肌 因此避免了与缩瞳剂相关的常见问题（如严重头痛、视网膜脱离风险、暗光下视力下降、远视力丧失）公司认为其具有最相关的风险效益特征[32][33] **四、 企业战略与其他重要内容** * 公司正在进行全面的企业战略评估 涵盖商业基础设施、产品组合、研发、注册、医学活动、采购、制造、库存水平及企业支持职能 目标是为长期可持续的收入和息税折旧摊销前利润增长定位 并通过分阶段多年方法实现净节约 详情预计明年初公布[34] * 当前研发策略重点仍是商业化阶段资产（已上市或接近获批）对于Cenerimod和Selatogrel等已引进的后期资产持续看好 但现阶段不主动寻求承担额外早期研发风险的机会[5]