Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND) is one of the best NASDAQ growth stocks to buy for the next 2 years. On February 11, Ascendis Pharma reported that it nearly doubled its total revenue for 2025 to €720 million, fueled by the rapid global adoption of its core endocrinology products. Q4 was particularly significant, as the company achieved an operating profit of €10 million and generated €73 million in operating cash flow. This was largely driven by YORVIPATH, which brought in €477 million for the full year, and ...

核心观点 - 公司通过其两款已上市罕见内分泌疾病产品实现了强劲的商业增长，并拥有丰富的研发管线，目标是到2030年实现至少50亿欧元的年度产品收入，并预计在2026年达到约5亿欧元的运营现金流 [4][5] 财务业绩与展望 - **2025年第四季度及全年业绩**：2025年第四季度总收入为2.48亿欧元，全年总收入为7.2亿欧元 [17] 第四季度运营现金流为7300万欧元，全年运营费用为7.61亿欧元 [17] 2025年底现金及现金等价物为6.16亿欧元，较2024年底的5.6亿欧元有所增加 [20] - **2026年财务预期**：公司预计在2026年达到约5亿欧元的运营现金流 [4][5] 管理层表示，将2025年第四季度的运营费用作为2026年的运行速率来考虑是合理的 [20] - **长期营收目标**：公司重申了到2030年实现至少50亿欧元年度产品收入的长期目标 [4][5] 产品YORVIPATH（TransCon PTH）商业表现 - **营收数据**：YORVIPATH在2025年第四季度营收为1.87亿欧元，全年营收为4.77亿欧元 [3][7] - **美国市场渗透**：截至2025年底，美国已有超过5300名患者由近2400名独特的医疗保健提供者处方了YORVIPATH [2] 公司指出，目前使用YORVIPATH治疗的美国患者比例不到5%，这被视为一个巨大的长期机会 [2] - **保险与准入**：总体保险批准率约为总注册人数的70%，且大多数批准在八周内完成，较早注册队列的批准率更高 [2] - **国际市场扩张**：YORVIPATH已在超过30个国家通过商业销售或指定患者项目上市，在四个欧洲直销市场和两个国际市场获得全额商业报销 [1] 合作伙伴Teijin已于2025年11月在日本商业推出该产品 [1] 管理层预计2026年将在另外10个新国家全面商业上市 [1] - **标签扩展努力**：公司正在努力扩大产品的适应症标签，包括在美国扩大PaTHway试验中研究的剂量范围，并推进旨在将使用范围扩大到全球18岁以下患者的试验 [7] 产品SKYTROFA（lonapegsomatropin）商业表现 - **营收数据**：SKYTROFA在2025年第四季度营收为5300万欧元，全年营收为2.06亿欧元 [11][7] - **市场地位**：SKYTROFA在美国的整体市场份额约为7% [11] - **增长预期**：预计2026年收入将遵循与2025年类似的季节性模式，增长将跟踪处方增长，长期增长将得到地域和标签扩展的支持 [23] - **适应症扩展开发**：公司启动了一项3期篮子试验，以评估TransCon生长激素在其他已确立的生长激素适应症中的应用，包括特发性矮小症、SHOX缺乏症、特纳综合征和小于胎龄儿 [11][18] 管理层表示，这些适应症占生长激素市场的近一半，是扩大SKYTROFA作用的重大机会 [11] 研发管线进展 - **TransCon CNP（软骨发育不全治疗）** - **监管审查状态**：美国新药申请正在审查中，处方药用户费用法案目标日期为2月28日 [6][13] 欧洲上市许可申请审查已于10月提交，预计2026年第四季度做出决定 [13] - **临床数据**：在关键试验中，除了线性生长外，还显示出与安慰剂相比腿部弯曲的改善和椎管尺寸的增加，安全性和耐受性特征与安慰剂相似，注射部位反应发生率“非常低”，且未出现症状性低血压病例 [12] - **联合疗法数据**：在52周的2期联合治疗数据中，TransCon CNP联合TransCon生长激素在软骨发育不全特异性身高评分上的改善是同期单药试验的3至4倍，并加速了身体比例性的改善，且未损害安全性或耐受性 [15] - **商业化准备**：公司通过YORVIPATH上市建立的全球基础设施为其广泛推出TransCon CNP做好了准备，并与Teijin（日本）和VISEN（中国）等合作伙伴建立了覆盖多产品的合作关系 [16] 该产品未包含在公司2026年5亿欧元的运营现金流预期中 [16] 1. **每周一次PTH候选药物**：管理层强调了针对已稳定于每日治疗患者的每周一次TransCon PTH候选药物的持续开发工作，临床前数据支持其目标是在整个一周内达到与每日YORVIPATH相当的PTH暴露量，并具有可比的疗效和安全性 [8] 2. **对潜在竞争的看法**：对于慢性甲状旁腺功能减退症领域的潜在竞争产品，管理层认为钙敏感受体方法不能作为替代缺失PTH的激素替代疗法，并且公司未在其对YORVIPATH的长期展望中考虑此类产品 [9]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第四季度总收入为2.48亿欧元，2025年全年总收入为7.2亿欧元 [20] - 公司2025年第四季度营业利润为1000万欧元，第四季度营业现金流为7300万欧元 [21] - 公司2025年第四季度总运营费用为2.14亿欧元，2025年全年总运营费用为7.61亿欧元 [21] - 公司2025年全年净财务费用为9300万欧元，主要由包括1.06亿欧元的金融负债重估损失在内的非现金项目驱动，但2025年全年净现金财务费用约为800万欧元 [21] - 公司2025年末现金及现金等价物为6.16亿欧元，高于2024年12月31日的5.6亿欧元 [21] - 公司预计在2026年实现约5亿欧元的营业现金流，并期望到2030年实现至少50亿欧元的年度产品收入 [7][17] 各条业务线数据和关键指标变化 - **YORVIPATH (TransCon PTH / Europats)**: 2025年第四季度收入为1.87亿欧元，较第三季度的1.4亿欧元增长，2025年全年收入为4.77亿欧元 [8][20] - YORVIPATH在美国市场表现强劲，截至2025年底，已有近2400名医疗保健提供者为超过5300名患者开具处方，目前接受治疗的患者不足美国患者总数的5%，显示出巨大的长期增长潜力 [8] - YORVIPATH在美国的总体保险批准率约为总注册人数的70%，且大多数批准在八周内完成 [8] - YORVIPATH已在超过30个国家通过商业销售或指定患者计划提供，在欧洲直销市场有4个国家、在国际市场有2个国家获得全额商业报销，合作伙伴Teijin于2025年11月在日本商业上市 [9] - 公司预计2026年将在另外10个新国家进行全面商业上市 [9] - **SKYTROFA (TransCon Growth Hormone)**: 2025年第四季度收入为5300万欧元，2025年全年收入为2.06亿欧元 [10][20] - SKYTROFA在美国市场总体份额约为7%，已获批用于儿童和成人生长激素缺乏症 [10] - 公司已启动针对特发性矮小、SHOX缺乏症、特纳综合征和小于胎龄儿等新适应症的3期篮子试验，这些适应症占生长激素市场近一半份额 [11] - **TransCon CNP**: 针对软骨发育不全的新药申请在美国的PDUFA日期为2026年2月28日，在欧盟的上市许可申请审查中，预计2026年第四季度获得监管决定 [12] - 针对婴儿软骨发育不全的8022试验招募进展顺利，预计今年晚些时候完成入组 [12] - 公司TransCon抗VDF项目预计今年进入临床，与诺和诺德合作的每月一次TransCon司美格鲁肽项目继续向临床推进 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国市场**: YORVIPATH患者处方和保险批准率持续增长，SKYTROFA市场份额稳定 [8][10] - **欧洲及国际市场**: YORVIPATH在超过30个国家可用，并已在部分国家获得全额商业报销，计划在2026年新增10个国家的全面商业上市 [9] - **日本市场**: 合作伙伴Teijin于2025年8月获得YORVIPATH批准，并于2025年11月商业上市 [16] - **中国市场**: 合作伙伴VISEN于2026年1月下旬获得SKYTROFA批准 [16] - 汇率影响: 2025年全年，美元走弱对YORVIPATH收入产生了约2700万欧元的负面影响，对SKYTROFA收入产生了约900万欧元的负面影响（包括700万欧元的合作收入） [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过TransCon技术平台，转型为全球领先的生物制药公司，目标是到2030年实现至少50亿欧元的年度产品收入 [7] - 战略重点包括：推动现有产品在罕见内分泌疾病领域的标签扩展，并开发新的重磅产品机会（包括罕见内分泌疾病内外）以推动未来收入增长 [15] - 公司计划通过合作伙伴关系创造额外价值，例如与诺和诺德在TransCon司美格鲁肽上的合作 [16] - 公司认为其产品组合（三个获批产品，约20个适应症，在30-40个国家）将构建一个不依赖单一产品或区域的、可持续的稳定收入流 [76] - **竞争格局**: 管理层对Encaleret进入慢性甲状旁腺功能减退症领域持高度怀疑态度，认为其作为钙敏感受体激动剂，并非激素替代疗法，无法提供全面的器官益处 [109][110] - 在软骨发育不全领域，管理层认为其每周一次的TransCon CNP在安全性和耐受性（极低的注射部位反应率、无低血压病例）以及超越线性生长的益处（如改善腿弯、增加椎管尺寸）方面具有差异化优势 [12][65] - 管理层评论了BioMarin可能开发的CNP长效产品，认为需要看到药代动力学数据才能判断其可行性，并表达了对Bridge Bio非特异性FGFR抑制剂潜在安全风险的担忧，特别是对大脑发育的长期影响 [115][116][117] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2026年及以后的增长充满信心，预计YORVIPATH将继续保持强劲的收入增长，SKYTROFA收入增长将与处方量增长同步 [22] - 管理层强调公司财务状况迅速增强，有能力实现2026年的营业现金流目标 [17] - 对于TransCon CNP在美国的潜在批准，管理层表示高度信心 [28] - 管理层指出，美国以外的市场体系差异很大，在许多国家，获得处方几乎等同于自动获得报销批准 [37][38] - 公司已建立全球商业基础设施，能够高效地将管线产品推向国际市场 [70][71] 其他重要信息 - 公司可能在未来时期引入非国际财务报告准则每股收益指标，以调整某些项目的影响，提高期间结果的可比性 [21] - 公司2026年的展望中未包含TransCon CNP的潜在贡献 [22] - 公司计划在TransCon CNP获批后提供更详细的指导 [56] - 对于运营费用，管理层建议可以将2025年第四季度的运营费用作为2026年全年的参考运行率 [103] 问答环节所有的提问和回答 问题: 对TransCon CNP在PDUFA日期前获批的信心程度，以及导致审查延期的问题是否已解决 [24] - 管理层表示对TransCon CNP获批充满信心，类比了之前对TransCon PTH获批的肯定预测 [28] 问题: YORVIPATH在美国70%的保险批准率是否符合预期，如何提升该比例，以及达到100%需要多长时间 [31] - 管理层表示从未见过产品达到100%的批准率，最高门槛大约在85%至90% [32] - 管理层对目前的70%批准率非常满意，认为这是在合同谈判的进取性与为股东创造价值、帮助患者尽快获得治疗之间的平衡 [33] - 管理层指出，70%是基于所有累计注册人数的比例，较早的队列批准率会高得多，且美国以外的体系不同，获得处方通常意味着自动获得报销批准 [37][38] - 管理层补充说，部分州医疗补助计划按交错周期审查，因此批准率会随时间逐步提高，但需要时间 [35][36] 问题: YORVIPATH在2026年1月实施8%的批发采购成本提价后，净定价趋势以及第一季度季节性影响的量化 [41] - 管理层表示不讨论净定价 [42] 问题: 是否会继续报告YORVIPATH的患者注册数据，还是将更专注于收入报告 [43] - 管理层表示将专注于收入报告，因为产品已上市多个季度，收入增长已呈现稳定态势，并预计在美国以外新增10个获得全额报销的国家将改善净收入 [43] 问题: YORVIPATH的使用情况，包括处方医生和患者特征，以及针对软骨发育不全的CNP与生长激素联合疗法2期结束会议的结果和3期试验启动时间 [45][46] - 管理层表示，处方医生基础广泛，既有只治疗少数患者的医生，也有治疗多达10名患者的医生，且每位医生的处方深度随时间增加 [47] - 患者方面，约70%为术后患者，30%因遗传、自身免疫等其他因素患病，两个细分市场均有广泛使用 [47][48] - 关于联合疗法，管理层表示与FDA和欧盟的2期结束会议非常积极，对数据显示的线性生长改善（Z评分是单药治疗的3-4倍）、身体比例改善以及首次报告的有意义的臂展改善印象深刻 [50][51] - 3期试验方案已完成，站点准备就绪，将尽快启动招募 [51] 问题: TransCon CNP的上市将如何影响2026年5亿欧元营业现金流的目标，包括上市投资和早期收入贡献 [54] - 管理层表示，5亿欧元的营业现金流目标未包含TransCon CNP的贡献 [55] - 管理层预计TransCon CNP在美国和国际市场的初期使用率会很高，并将在获得批准后提供更新的指导 [56] 问题: 对美国以外YORVIPATH增长的信心，以及新市场上市的顺序和深度，是否以德国和奥地利为参考 [59] - 管理层表示，美国以外市场非常异构，难以直接比较，例如德国内分泌医生较少，渗透瓶颈更紧，而西班牙、法国医生较多， uptake更快 [60] - 从指定患者计划转向全面商业上市通常会加速患者 uptake，因为前者程序繁琐 [61] - 公司正按国家顺序推进，先获得批准，再争取全额报销 [62] 问题: 对TransCon CNP上市初期患者来源的预期，将主要捕获哪些患者 [64] - 管理层强调了TransCon CNP的差异化优势，包括极低的注射部位反应率、无低血压风险、每周一次给药，以及在对照试验中首次显示出的超越线性生长的益处（如改善腿弯），认为每位决定接受治疗的患者都应有机会获得最佳治疗选择 [65][66] 问题: TransCon CNP在美国以外的商业化策略、投资程度，以及在美国市场不同患者细分（初治 vs 转换治疗）的 uptake 节奏预期 [68] - 管理层表示，公司已通过YORVIPATH建立了全球商业基础设施，能够快速将罕见内分泌疾病管线产品推向这些国家，无需新建体系 [70] - 与Teijin（日本）和VISEN（中国）等合作伙伴的协议涵盖多个产品，有助于快速推进 [71] - 关于美国市场 uptake 节奏和患者细分的问题，管理层在回答中未直接回应 [68][70][71] 问题: 到2030年50亿欧元产品销售收入目标中，三个产品（YORVIPATH, TransCon CNP, SKYTROFA）的相对贡献展望 [74] - 管理层表示，公司的预测模型基于每个国家、每个产品的详细假设进行累积 [75] - 公司拥有三个获批产品、约20个适应症、在30-40个国家上市，这种多元化构建了可持续、稳定的收入流，不依赖于单一产品或区域 [76] - 管理层对产品管线充满信心，认为其设计为同类最佳，且知识产权寿命长，注重价值而非短期收入 [77] 问题: 针对新生儿婴儿群体的2期研究完成后，是否能在今年提交补充新药申请，以及3期联合试验的设计是否包含该人群 [81] - 管理层表示，不同监管区域对标签扩展至婴儿的要求不同，美国较严格，需要手握数据；欧盟更灵活，可以滚动提交数据；日本可能最容易立即扩展至婴儿 [82][83] - 公司正在进行的婴儿试验（INCERT）进展顺利，已入组的6名哨兵患者耐受性良好，生长良好，并显示出其他益处的早期信号 [84] 问题: 每周一次TransCon PTH项目是否可能在2026年进入临床，以及最高效的临床批准路径 [86] - 管理层表示，如果能在健康志愿者或患者中证明其药代动力学特征在一周内与每日给药的YORVIPATH生物等效，预计将获得相似的安全性和耐受性，这将简化临床试验路径 [86][87] 问题: 关于公司保持独立性的愿景，以及BioMarin的VOXZOGO申请完全批准与TransCon CNP可能基于加速批准上市之间的差异对市场准入的影响 [90] - 管理层表示，BioMarin的申请对公司的监管路径和批准没有影响，两者独立 [92] - 关于独立性，管理层将公司比作即将成年的青少年，强调财务独立的重要性，表示公司已不再依赖向投资者寻求资金 [93] 问题: 每月一次TransCon司美格鲁肽项目的任何最新信息，包括时间表和影响因素 [96] - 管理层解释了该项目的设计理念：通过TransCon技术缓慢释放司美格鲁肽，旨在实现快速减重的同时提高耐受性，避免裸分子因高浓度快速释放导致的陡峭血药浓度峰值和耐受性问题 [97][98] 问题: 2026年运营费用趋势，考虑TransCon CNP上市以及SKYTROFA单药和联合疗法的标签扩展和关键研究 [102] - 管理层表示，将2025年第四季度的运营费用作为全年运行率来考虑是一个不错的方式，如有变化会更新 [103] - 管理层补充，公司已成熟，研发费用在过去三四年基本稳定，全球商业化体系也已建立，增加新产品对运营费用影响不大 [105] 问题: 对Encaleret等潜在竞争药物进入慢性甲状旁腺功能减退症领域的看法，以及这对YORVIPATH长期展望的影响 [108] - 管理层强烈质疑Encaleret的科学依据，认为其作为钙敏感受体激动剂并非激素替代疗法，无法解决患者因缺乏PTH导致的多种器官问题，因此未将其影响纳入预测 [109][110] 问题: TransCon CNP的竞争格局，包括Bridge Bio的FGFR抑制剂数据和BioMarin的长效CNP项目 [114] - 管理层重申了其每周一次CNP疗法在安全性和超越线性生长益处方面的差异化优势 [115] - 对于BioMarin的长效CNP产品，管理层认为需要看到药代动力学数据才能判断其可行性 [115] - 对于Bridge Bio的非特异性FGFR抑制剂，管理层担忧其可能抑制FGFR1和FGFR2带来的潜在安全风险，特别是对大脑发育的长期影响，尽管可能看到线性生长改善 [116][117]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第四季度总收入为2.48亿欧元，2025年全年总收入为7.20亿欧元 [22] - 2025年第四季度营业利润为1000万欧元，第四季度营业现金流为7300万欧元 [23] - 2025年全年营业费用为7.61亿欧元，第四季度营业费用为2.14亿欧元 [23] - 2025年底现金及现金等价物为6.16亿欧元，高于2024年底的5.60亿欧元 [23] - 2025年净财务费用为9300万欧元，主要由非现金项目驱动，包括1.06亿欧元的金融负债重新计量损失，但2025年全年净现金财务费用约为800万欧元 [23] - 公司预计2026年实现约5亿欧元的营业现金流，并期望到2030年实现至少50亿欧元的年度产品收入 [7][19] 各条业务线数据和关键指标变化 - **YORVIPATH (TransCon PTH)** - 2025年第四季度收入为1.87亿欧元，较第三季度的1.40亿欧元增长 [8][22] - 2025年全年收入为4.77亿欧元 [8][22] - 2025年全年，美元疲软对YORVIPATH收入产生了约2700万欧元的负面影响 [22] - 截至2025年底，美国有超过5,300名患者由近2,400名不同的医疗保健提供者开具处方，目前接受治疗的患者不到美国患者总数的5% [8] - 美国总体保险批准率约为总注册人数的70%，且大多数批准在八周内完成 [8] - 产品已在超过30个国家通过商业销售或指定患者计划提供，在欧洲直销市场有4个国家、国际市场有2个国家获得全额商业报销 [9] - 合作伙伴Teijin于2025年11月在日本商业推出YORVIPATH [9][17] - 预计2026年将在另外10个新国家进行全面商业发布 [9] - **SKYTROFA (TransCon Growth Hormone)** - 2025年第四季度收入为5300万欧元，2025年全年收入为2.06亿欧元 [10][22] - 2025年全年，美元疲软对SKYTROFA收入产生了约900万欧元的负面影响，其中包括700万欧元的合作收入 [22] - 目前在美国市场占有约7%的份额 [11] - 已在美国获批用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症 [10] - **TransCon CNP** - 针对软骨发育不全的NDA正在美国审查中，PDUFA日期为2月28日 [13] - 在欧盟，MAA审查正在进行中，预计2026年第四季度做出监管决定 [13] - 针对0至2岁婴儿的临床试验招募进展顺利，预计今年晚些时候完成入组 [13] - 公司已成功召开II期结束FDA会议和欧盟科学建议会议，以协调针对儿童软骨发育不全的III期联合疗法试验 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国市场** - YORVIPATH保险批准率约为70%，且呈上升趋势 [8] - SKYTROFA在美国生长激素市场占有约7%的份额 [11] - **国际市场 (美国以外)** - YORVIPATH已在超过30个国家提供，并在欧洲直销市场的4个国家和国际市场的2个国家获得全额商业报销 [9] - 预计2026年YORVIPATH将在另外10个新国家全面商业推出 [9] - 在美国以外的传统国家，获得处方后基本100%符合报销资格 [39][40] - 不同国家的市场渗透速度存在差异，例如德国因内分泌医生较少，患者上药速度较慢；西班牙和法国则较快 [62][63] - **日本市场** - 合作伙伴Teijin于2025年8月获得YORVIPATH批准，并于2025年11月商业推出 [9][17] - **中国市场** - 合作伙伴VISEN于2026年1月下旬获得SKYTROFA批准 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **公司战略与愿景 (Vision 2030)** - 公司致力于转型为全球领先的生物制药公司，依托TransCon平台和研发能力，构建可持续的管线，同时加强全球商业基础设施和财务实力 [7] - 战略重点包括通过合作与协作创造额外价值 [16] - 目标是到2030年实现至少50亿欧元的年度产品收入，并建立扩展的“重磅炸弹”级产品管线 [7][19] - **研发与管线进展** - **YORVIPATH标签扩展**：正在美国通过PaTHway试验扩大剂量范围，并在全球推进临床试验以将适应症扩展至18岁以下患者 [9] - **每周一次TransCon PTH候选药物**：临床前数据支持其目标产品特征，能在整周内匹配每日YORVIPATH释放的PTH水平，提供可比的疗效和安全性 [9][10] - **SKYTROFA适应症扩展**：已启动III期篮子试验，评估其在ISS、SHOX缺乏症、特纳综合征和SGA等已确立的生长激素适应症中的应用，这些适应症占生长激素市场的一半 [12] - **TransCon CNP与生长激素联合疗法**：52周II期数据显示，联合治疗在软骨发育不全特异性身高评分上的线性生长改善是同期CNP或每日生长激素单药治疗的3-4倍，并首次报告了臂展有意义的改善，且未影响安全性或耐受性 [14][15] - **其他管线**：与诺和诺德合作的每月一次TransCon semaglutide项目继续向临床推进；Ascendis TransCon抗VEGF项目预计今年进入临床 [17] - **行业竞争** - **YORVIPATH竞争**：管理层认为encaleret等进入慢性甲状旁腺功能减退症领域的药物是“荒谬的想法”，因为其并非激素替代疗法，公司未在长期展望中考虑其潜在影响 [110][111][112] - **TransCon CNP竞争**：管理层认为其每周一次给药方案与VOXZOGO（每日给药）高度差异化 [117] - 对于BioMarin可能开发的CNP长效产品，管理层表示尚未看到数据，无法判断其可行性 [117] - 对于BridgeBio的FGFR酪氨酸激酶抑制剂，管理层担心其非特异性可能带来的长期风险，特别是对大脑发育的潜在影响 [118][119] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是积极和变革的一年，随着两款商业化TransCon产品持续扩大规模，第三款高价值TransCon产品有望在未来几周内获批，以及高度差异化项目管线的增长，公司已具备实现持久长期增长的基础 [17][18] - 快速增强的财务实力使公司有信心在2026年实现约5亿欧元的营业现金流，并朝着2030年至少50亿欧元年度产品收入的目标迈进 [19] - 对于YORVIPATH，预计2026年基于稳定的患者接纳度将继续保持强劲的收入增长，但报告收入全年会有季节性波动 [24] - 对于SKYTROFA，预计2026年将遵循与2025年类似的季节性模式，全年收入增长预计将跟踪处方量的增长，长期收入增长将来自地域和标签扩展 [24] - 对于潜在的TransCon CNP美国批准，其影响未包含在2026年展望中，公司将在获批后提供更多信息 [24][58] - 公司强调其独立性，并认为凭借现有产品组合和管线，能够实现财务独立和可持续增长 [95][96] 其他重要信息 - 公司可能在未来时期引入非IFRS每股收益指标，以调整某些项目的影响，提高期间结果的可比性 [23] - 公司已建立全球商业基础设施，能够支持包括TransCon CNP在内的管线产品快速进入国际市场 [73][74] - 在软骨发育不全的婴儿试验中，早期数据显示患者耐受性良好，并有生长和其他获益的早期信号 [86] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 对TransCon CNP PDUFA的信心水平如何？导致审查延期的问题是否已令FDA满意地解决？ [27] - 回答: 管理层表示充满信心，并类比之前对TransCon PTH获批的肯定回答，认为TransCon CNP将会获批 [30] 问题: YORVIPATH在美国70%的保险批准率是否符合预期？如何进一步提高？预计何时能达到100%？ [33] - 回答: 管理层认为达到100%几乎不可能，最高水平通常在85%-90%左右，对目前的70%感到非常满意，这是商业策略平衡的结果 [34][35] - 补充回答: 美国以外地区，获得处方后基本自动获得报销批准 [39][40] - 补充回答: 批准率会随时间推移逐渐提高，但州医疗补助计划等审查周期较长 [37][38] 问题: YORVIPATH在1月份有8%的WAC价格上涨，请讨论今年净定价趋势以及第一季度季节性的影响 [43] - 回答: 公司不讨论净价格 [44] - 追问: 未来是否会继续报告患者注册数据，还是更关注收入？ [45] - 回答: 公司将更关注收入，因为产品上市已约四个季度，收入增长已进入稳定状态，预计美国以外10个新增国家的全面报销将改善净收入 [45] 问题: YORVIPATH的使用情况如何？医生处方模式是怎样的？另外，关于CNP与生长激素联合治疗软骨发育不全的II期结束会议结果如何？何时启动III期试验？ [48] - 回答 (使用情况): 处方医生基础广泛，既有只治疗少数患者的医生，也有治疗多达10名患者的医生，处方深度随时间增加，患者中约70%为术后患者，30%为其他原因 [49][50] - 回答 (II期会议): 与FDA和欧盟的会议非常积极，监管机构对数据印象深刻，从未见过能为软骨发育不全治疗带来如此多获益的数据，III期试验方案已定，准备启动站点 [52][53] 问题: TransCon CNP的上市将如何影响2026年5亿欧元营业现金流的目标？考虑上市投资和早期收入贡献 [56] - 回答: TransCon CNP的贡献未包含在5亿欧元的目标中，公司将在看到上市初期表现后提供更好的指引 [57][58] 问题: 对美国以外YORVIPATH的增长信心如何？德国和奥地利的上市情况是否是其他国家的良好参照？10个新增国家的上市将如何排序？ [61] - 回答: 美国以外市场非常异质，难以直接比较，不同国家由于医生数量等因素，渗透速度不同，预计2026年从指定患者计划转为全面商业报销将加速患者接纳 [62][63][64] 问题: 对TransCon CNP上市初期患者来源的预期？主要来自未治疗患者还是转换治疗的患者？ [67] - 回答: 基于TransCon CNP在注射部位反应、低血压风险、每周一次给药以及超越线性生长的获益数据等方面的优势，管理层认为每位决定接受治疗的患者都应有机会获得最佳治疗选择 [68][69] 问题: TransCon CNP在美国以外的商业化策略是什么？考虑到VOXZOGO的大部分销售来自美国以外，公司对全球商业发布的策略和投资程度如何？在美国，对初始接纳节奏和患者来源（初治 vs 转换）有何看法？ [71] - 回答: 公司已通过YORVIPATH建立了全球商业基础设施，能够快速将包括TransCon CNP在内的产品推向国际市场，与Teijin等合作伙伴的协议涵盖整个产品管线，有助于快速推进 [73][74] 问题: 关于2030年50亿欧元产品销售收入的目标，能否分享三大产品预期的相对贡献？ [76] - 回答: 公司的预测模型基于每个国家的具体情况，目标是建立不依赖单一产品或地区的可持续公司，凭借“同类最佳”的产品设计和长知识产权生命周期，对产品管线的价值和持久性充满信心 [77][78][79] 问题: 关于II期导入研究，预计下个月达到主要完成，今年是否能提交针对新生儿/婴儿人群的sNDA？在II期联合研究中，研究设计是否允许纳入新生儿患者，还是需要单独研究？ [83] - 回答: 不同监管区域对标签扩展至婴儿的要求不同，美国较严格，欧洲更灵活，日本可能最容易，公司正在通过临床试验生成正确数据，早期数据显示患者耐受良好并有获益信号 [85][86] 问题: 每周一次TransCon PTH项目是否可能在2026年进入临床？基于YORVIPATH的数据，最有效的临床批准路径是什么？ [88] - 回答: 如果能够证明其PK谱在整个治疗周内与每日YORVIPATH生物等效，并且具有预期的安全性和耐受性，那么临床开发路径将大大简化 [88][89] 问题: 公司如何考虑在2030年保持独立且盈利的生物技术公司这一目标？是否考虑过被大型药企收购的战略路径？另外，BioMarin宣布将为VOXZOGO寻求完全批准，而TransCon CNP最初可能基于加速批准，这对处方集准入和报销有影响吗？ [92] - 回答 (竞争): BioMarin为VOXZOGO寻求完全批准对TransCon CNP的监管路径和批准没有影响 [94] - 回答 (独立性): 公司的愿景是保持独立，并认为实现财务独立是成长的关键，目前公司已不再依赖向投资者寻求资金 [95][96] 问题: 请提供关于每月一次TransCon semaglutide项目的任何信息，例如关键障碍或预期更新时机 [98] - 回答: 该项目的设计理念是通过缓慢释放实现快速减重和最佳耐受性，利用“包裹式” semaglutide来避免“裸露”分子因高Cmax和陡峭浓度曲线导致的耐受性问题 [99][100] 问题: 考虑到CNP上市以及SKYTROFA单药和联合疗法的标签扩展研究，2026年运营费用轨迹如何？ [104] - 回答: 以第四季度的运营费用作为全年的运行率来考虑是一个不错的方式，如有变化会更新，与CNP相关的一切将在获批后讨论更多 [105] - 补充回答: 公司已进入成熟阶段，研发费用在过去三四年基本保持稳定，全球商业化团队也已基本建成，新增产品对运营费用影响不大 [107] 问题: 如何看待encaleret等药物进入慢性甲状旁腺功能减退症领域的竞争格局？YORVIPATH的长期展望是否包含了这些新兴药物的潜在影响？ [110] - 回答: 管理层严厉批评了encaleret作为甲状旁腺功能减退症治疗药物的科学性，认为其并非激素替代疗法，因此未在长期展望中考虑其影响 [111][112] 问题: 请讨论CNP领域的竞争格局，包括BridgeBio即将公布的FGFR数据以及BioMarin的早期长效CNP项目 [116] - 回答: 公司认为其每周一次给药的CNP疗法与VOXZOGO高度差异化，对于BioMarin的长效CNP产品，由于未见数据无法评判，对于BridgeBio的FGFR酪氨酸激酶抑制剂，担心其非特异性可能带来的长期大脑发育风险 [117][118][119]

财务数据和关键指标变化 - **2025年第四季度及全年收入**：第四季度总收入为2.48亿欧元，2025年全年总收入为7.2亿欧元 [20] - **YORVIPATH (TransCon PTH) 收入**：第四季度收入为1.87亿欧元，较第三季度的1.4亿欧元增长 [20]；2025年全年收入为4.77亿欧元 [8][20] - **SKYTROFA (TransCon hGH) 收入**：第四季度收入为5300万欧元，2025年全年收入为2.06亿欧元 [10][20] - **汇率影响**：2025年全年，美元走弱对YORVIPATH收入产生了约2700万欧元的负面影响，对SKYTROFA收入产生了约900万欧元的负面影响 [20] - **运营费用与利润**：第四季度运营费用为2.14亿欧元，全年运营费用为7.61亿欧元 [21]；第四季度运营利润为1000万欧元 [21] - **运营现金流与现金状况**：第四季度运营现金流为7300万欧元 [21]；截至2025年底，现金及现金等价物为6.16亿欧元，高于2024年底的5.6亿欧元 [21] - **财务费用**：2025年全年净财务费用为9300万欧元，主要由非现金项目（包括1.06亿欧元的金融负债重计量损失）驱动，但全年净现金财务费用约为800万欧元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - **YORVIPATH (TransCon PTH) 业务线**： - **市场渗透**：截至2025年底，在美国有近2400名独立医疗保健提供者为超过5300名患者开具处方 [8] - **保险批准率**：在美国的总体保险批准率约为总注册人数的70%，且这一比例持续上升，大部分批准在八周内完成 [8] - **市场机会**：目前美国接受YORVIPATH治疗的患者不到潜在患者的5%，长期增长机会显著 [8] - **全球扩张**：已在超过30个国家通过商业销售或指定患者计划提供 [9]；在欧洲直接市场有4个国家、在国际市场有2个国家获得全额商业报销 [9]；合作伙伴Teijin于2025年11月在日本商业上市 [9][17]；预计2026年将在10个新国家全面商业上市 [9] - **研发进展**：正在美国进行PaTHway试验以扩大剂量范围，并全球推进临床试验以将适应症扩展至18岁以下患者 [9]；正在开发每周一次的TransCon PTH候选药物 [9] - **SKYTROFA (TransCon hGH) 业务线**： - **市场地位**：在美国儿科及成人生长激素缺乏症市场占有约7%的份额 [10] - **研发进展**：第四季度启动了针对其他已确立生长激素适应症（包括ISS、SHOX缺乏症、特纳综合征和SGA）的3期篮子试验，这些适应症占生长激素市场的一半 [11]；探索与TransCon CNP联合用于软骨发育不全等新适应症 [11] - **TransCon CNP 业务线**： - **监管进展**：美国NDA正在审查中，PDUFA日期为2026年2月28日 [12]；欧盟MAA于2025年10月提交，预计2026年第四季度做出监管决定 [12] - **临床试验数据**：在关键试验中，与安慰剂相比，TransCon CNP显著改善了腿部弯曲，增加了椎管尺寸，安全性和耐受性相似，注射部位反应率极低，且无低血压病例报告 [12] - **联合疗法数据**：52周2期数据显示，TransCon CNP与TransCon生长激素联合治疗在软骨发育不全特异性身高评分上的线性生长改善是同期CNP或每日生长激素单药治疗的3-4倍 [13]；首次报告了臂展有意义的改善，且未损害安全性或耐受性 [14] - **研发进展**：已完成2期与FDA和欧盟的会议，就针对软骨发育不全儿童的联合疗法3期试验达成一致 [16]；正在进行的婴儿软骨发育不全试验（8022）招募顺利，预计今年晚些时候完成入组 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国市场**： - **YORVIPATH**：保险批准率约70%，患者渗透率不足5% [8] - **SKYTROFA**：市场份额约7% [10] - **欧洲市场**： - **YORVIPATH**：在欧洲直接市场的4个国家获得全额商业报销 [9] - **日本市场**： - **YORVIPATH**：合作伙伴Teijin于2025年11月商业上市 [9][17] - **中国市场**： - **SKYTROFA**：合作伙伴VISEN于2026年1月下旬获批 [17] - **国际市场（除欧美日）**： - **YORVIPATH**：在2个国家获得全额商业报销 [9]；通过指定患者计划覆盖30多个国家 [9][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **长期愿景 (Vision 2030)**：公司致力于转型为全球领先的生物制药公司，目标是到2030年实现至少50亿欧元的年度产品收入，并在2026年实现约5亿欧元的运营现金流 [6][18] - **研发与平台战略**：依托TransCon技术平台，构建可持续的、具有重磅炸弹潜力的产品管线，包括在罕见内分泌疾病领域扩展现有产品标签，以及开发该领域内外的新的重磅产品机会 [16] - **合作战略**：通过与诺和诺德（Novo Nordisk）合作开发每月一次的TransCon Semaglutide、与Teijin和VISEN的合作等，创造额外价值并加速全球化 [16][17][44] - **竞争格局评论**： - **针对Encaleret**：管理层认为其作为钙敏感受体激动剂，并非激素替代疗法，对慢性甲状旁腺功能减退症的治疗理念不科学，预计不会对YORVIPATH构成实质性影响 [59][60] - **针对CNP领域竞争**：认为BioMarin试图开发长效CNP产品是模仿公司的技术，但对其具体数据持观望态度 [61][63]；对Bridge Bio的非特异性FGFR酪氨酸激酶抑制剂的安全性表示担忧，特别是其对大脑发育的潜在长期风险 [64][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - **2026年展望**：预计YORVIPATH将继续保持强劲的收入增长，但报告收入会存在季节性波动 [22]；预计SKYTROFA将遵循与2025年类似的季节性模式，全年收入增长预计与处方量增长同步 [22]；长期来看，SKYTROFA收入增长将来自地域和适应症的扩展 [22] - **TransCon CNP潜在上市**：美国潜在批准（未包含在2026年展望中）预计将带来高初始使用量，并有助于推动美国以外的市场准入 [22][36] - **运营费用展望**：以第四季度运营费用作为2026年全年运行率的参考是合理的 [57] - **独立性**：公司强调其财务独立性，不再依赖投资者融资，并致力于作为一家独立的生物技术公司持续发展 [53] 其他重要信息 - **每周一次TransCon PTH候选药物**：临床前数据支持其目标产品特征，能在整周内匹配每日YORVIPATH治疗所见的PTH释放，提供可比的疗效和安全性 [9][51] - **TransCon Semaglutide (与诺和诺德合作)**：旨在实现快速减重和最佳耐受性，通过缓释设计避免血药浓度峰值过高导致的耐受性问题 [54][55][56] - **TransCon anti-VEGF**：预计将在今年进入临床 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 对TransCon CNP PDUFA的信心水平如何？导致审查延期的问题是否已令FDA满意地解决？ [23] - **回答**: 管理层表示信心十足，并类比之前对TransCon PTH获批的肯定回答，明确表示相信TransCon CNP将获得批准 [23] 问题: YORVIPATH在美国70%的保险批准率是否符合预期？如何提升？何时能达到100%？ [24] - **回答**: 管理层对70%的批准率非常满意，认为这是商业策略与患者可及性平衡的结果，并指出100%的批准率不现实，最高见过85%-90%的水平 [24][25]；在美国，批准率会随时间推移逐步提高，但各州医疗补助计划审查周期不同 [26]；在美国以外，获得处方通常意味着自动获得报销批准 [28] 问题: YORVIPATH在2026年1月有8%的WAC价格上涨，净价格趋势和第一季度季节性影响如何？ [29] - **回答**: 公司表示不讨论净价格 [29] 问题: 是否会继续报告YORVIPATH的患者注册数据，还是更侧重于收入？ [30] - **回答**: 公司将更侧重于收入报告，因为业务已进入稳定状态，预计每季度净收入增长约4000-5000万欧元，且美国以外市场随着10个新国家获得全额报销将继续改善 [30] 问题: YORVIPATH的使用情况如何？医生处方模式是怎样的？以及CNP与生长激素联合治疗软骨发育不全的2期结束会议结果和3期启动时间？ [31] - **回答**: 处方基础广泛，涵盖高、低处方量医生，且每位医生的处方深度随时间增加 [31]；患者中约70%为术后患者，30%为其他原因（如遗传、自身免疫） [32]；与FDA和欧盟的2期结束会议非常积极，监管机构对数据印象深刻，特别是线性生长和臂展改善 [32][33]；3期试验准备就绪，将尽快启动 [34] 问题: TransCon CNP的上市将如何影响2026年5亿欧元的运营现金流目标？ [35] - **回答**: TransCon CNP的潜在贡献未包含在当前的2026年运营现金流目标中，公司将在获批后提供更详细的指引 [35][36] 问题: 对美国以外YORVIPATH的增长信心如何？德国和奥地利的上市是否是好参照？10个新国家的上市将如何推进？ [37] - **回答**: 美国以外市场异质性高，难以直接比较（如德国内分泌医生较少，渗透较慢；西班牙、法国则较快） [37][38]；从指定患者计划转向全额商业报销通常会加速患者使用 [38]；预计2026年将看到初步加速，2027-2028年持续增长 [39] 问题: 对TransCon CNP上市初期患者来源的预期？ [39] - **回答**: 基于其优于现有疗法的数据（如注射部位反应极少、无低血压风险、以及首次在对照试验中显示线性生长以外的益处），预计所有决定接受治疗的患者都应有机会获得这一最佳治疗选择 [40] 问题: TransCon CNP在美国以外的商业化策略和投资程度？在美国，初始使用主要来自初治患者还是转换治疗患者？ [41][42] - **回答**: 公司已通过YORVIPATH建立了全球商业基础设施，可以快速整合新产品，无需为CNP单独建立新体系或达成新协议 [43][44]；关于美国患者来源，未提供具体细分预期 [42] 问题: 到2030年，预计YORVIPATH、TransCon CNP和SKYTROFA对50亿欧元产品收入的贡献如何？ [45] - **回答**: 公司未提供具体产品拆分，但强调其模式是基于每个国家、每个产品的详细预测 [45]；公司的优势在于拥有多产品、多适应症、多国家市场，不依赖单一产品或区域，从而构建可持续的收入流 [46]；产品具有最佳同类潜力和长知识产权生命周期 [47] 问题: 针对新生儿/婴儿的TransCon CNP研究能否支持今年提交sNDA？3期联合试验设计是否包含婴儿患者？ [48] - **回答**: 不同监管区域对婴儿适应症标签扩展的要求不同，美国较严格，欧洲更灵活，日本可能最容易 [49][50]；公司正在进行的婴儿试验（INCERT）中，非随机部分的6名患者情况良好，耐受性好，生长及放射学指标有早期积极信号 [50] 问题: 每周一次TransCon PTH项目能否在2026年进入临床？最高效的批准临床路径是什么？ [51] - **回答**: 如果能在健康志愿者或患者中证明其药代动力学特征与每日YORVIPATH治疗等效，将简化临床试验路径，加速开发 [51][52] 问题: 公司如何看待保持独立性与被大型药企收购的战略路径？以及BioMarin为VOXZOGO寻求完全批准，而TransCon CNP预计基于加速批准上市，这是否会影响市场准入？ [52] - **回答**: 公司致力于保持“独立”，并视财务独立为实现此目标的关键 [53]；BioMarin寻求完全批准对公司的监管路径和获批没有影响，也不构成市场壁垒 [52] 问题: 每月一次TransCon Semaglutide项目的任何更新或时间表？ [54] - **回答**: 该项目是与诺和诺德的合作，旨在通过缓释设计实现快速减重和最佳耐受性 [54][55][56] 问题: 考虑到CNP上市、SKYTROFA标签扩展及联合试验，2026年运营费用轨迹如何？ [57] - **回答**: 以第四季度运营费用作为2026年全年运行率的参考是合理的，公司已是一家成熟企业，研发费用稳定，全球商业化基础设施已建成，新增费用影响有限 [57][58] 问题: 如何看待Encaleret等新兴药物对慢性甲状旁腺功能减退症竞争格局的影响？这对YORVIPATH的长期展望有何影响？ [59] - **回答**: 管理层强烈质疑Encaleret作为钙敏感受体激动剂治疗该疾病的科学基础，认为其并非激素替代疗法，因此未将其影响纳入长期预测 [59][60] 问题: 对CNP竞争格局的最新看法，包括Bridge Bio的FGFR数据和BioMarin的长效CNP？ [61] - **回答**: 认为BioMarin开发长效CNP是模仿公司技术，但对其具体数据持保留态度 [61][63]；对Bridge Bio的非特异性FGFR抑制剂的安全性，特别是对大脑发育的潜在长期风险，表示严重担忧 [64][65]

公司业务与研发管线 - 公司是一家专注于开发未满足医疗需求疗法的生物制药公司 [1] - 核心产品SKYTROFA用于治疗生长激素缺乏症 [1] - 研发管线包括用于治疗生长激素缺乏症的TransCon生长激素、用于治疗甲状旁腺功能减退症的TransCon甲状旁腺激素、用于治疗软骨发育不全的TransCon CNP [1] - 同时开发用于癌症治疗的TransCon Toll样受体7/8激动剂和TransCon IL-2 β/γ [1] 财务表现与经营状况 - 第三季度营收达到2.136亿欧元，几乎是去年同期的四倍 [3] - 营收增长主要由Yorvipath和Skytrofa驱动 [3] - 公司在当季实现了运营盈利 [3] - 公司拥有稳健的现金状况，达5.39亿欧元 [4] - 自我维持的业务模式降低了近期股权稀释风险，并支持对研发管线的持续投资 [4] 分析师观点与股价目标 - 过去一年共识股价目标呈积极趋势，一年前平均目标为270.50美元，上一季度升至300美元，过去一个月进一步升至307.33美元 [2] - 这一上升趋势反映了分析师对公司未来前景和股价表现的日益乐观 [2] - 美国银行证券分析师Tazeen Ahmad设定了更为保守的161美元目标价，表明市场存在一定谨慎情绪 [2] - 尽管上一交易日股价上涨了3%，但盈利预测修正的当前趋势并未表明近期会持续走强 [3] 近期关键催化剂与增长前景 - 即将到来的TransCon CNP的FDA PDUFA日期（2月28日）是公司的关键事件 [4] - 若获得批准，TransCon CNP可进入总价值数十亿欧元的目标市场，将显著提升公司增长前景 [4] - TransCon平台正持续推进，具有显著增长机会，包括SKYTROFA适应症标签的扩展和TransCon CNP的开发 [4] - 监管风险现在主要是行政层面的 [4]

评级与目标价 - 美国银行于1月27日重申对Ascendis Pharma的“买入”评级 并维持246美元的目标价 [1] - 富国银行分析师Derek Archila于1月20日将目标价从322美元上调至330美元 并维持“超配”评级 [2] 财务与业绩指引 - 公司提供了5亿欧元的运营现金流指引 该指引不包括TransCon CNP产品 [2] - 该指引意味着Yorvipath产品将贡献11亿至12亿欧元的现金流 [2] - 公司预测其季度收入将实现4000万至5000万欧元的环比增长 这与分析师的看法一致 [2] 核心产品与管线前景 - 公司是一家生物制药公司 专注于开发基于TransCon技术的疗法以解决全球未满足的医疗需求 [3] - 分析师认为 TransCon CNP与Skytrofa的组合疗法有望逐渐成为标准治疗方案 为公司带来上行潜力 [3] - Skytrofa用于治疗儿童生长激素缺乏症 TransCon技术正被开发用于治疗软骨发育不全 [3]

涉及的行业或公司 * Ascendis Pharma (ASND) - 专注于罕见内分泌疾病、眼科、肥胖/代谢及肿瘤领域的生物制药公司 [1] * CRISPR Therapeutics - 专注于基因编辑疗法，涵盖血红蛋白病、心血管疾病、自身免疫病、肿瘤及1型糖尿病等领域的生物技术公司 [49] * Sarepta Therapeutics - 专注于神经肌肉疾病，特别是杜氏肌营养不良症(DMD)的生物制药公司 [107] 核心观点和论据 Ascendis Pharma * **财务里程碑与增长**：公司2025年第四季度产品收入约2.4亿欧元，全年约6.83亿欧元，实现大幅增长并连续两个季度盈利 [5][6]。公司现金余额为6.15亿欧元，并预计2026年运营现金流至少达5亿欧元 [35][36] * **核心产品表现与预期**： * **TransCon PTH (Yorvipath)**：用于治疗甲状旁腺功能减退症，是收入增长的主要驱动力，2025年第四季度收入近1.9亿欧元，全年收入4.7-4.8亿欧元 [18]。在美国拥有5300个独立处方和近2400名处方医生，市场渗透率仍低于5% [12]。公司预计该产品全球峰值销售额至少为50-80亿美元 [48] * **Skytrofa**：用于治疗生长激素缺乏症，2025年全年收入2.06亿欧元 [35]。公司正通过标签扩展（至成人适应症）、新增适应症和扩大地理覆盖范围，将其打造成重磅产品 [20][21] * **TransCon CNP**：用于治疗软骨发育不全，PDUFA日期定于2026年2月底，EMA提交预计在2026年第四季度做出决定 [23]。与生长激素的联合疗法在临床试验中显示出超越线性生长的益处，包括改善臂展 [22][29][30] * **技术平台与管线**：公司的TransCon技术平台是可持续发展的基础，从未在临床前候选药物上失败 [20]。计划在2030年实现超过50亿欧元的全球收入，并正在罕见病内分泌管线中拓展2-3个新产品机会 [8][9] * **商业扩张与合作伙伴关系**：2026年预计在欧盟直接商业化的国家增加10个 [13]。与诺和诺德在肥胖领域合作，并拥有眼科子公司Eyconis [7][34] CRISPR Therapeutics * **核心产品进展**： * **Casgevy**：与Vertex合作，已获批用于镰状细胞病和β地中海贫血，具有数十亿美元收入潜力 [50]。2024年至2025年间，启动治疗的患者数量和细胞收集数量增长了3倍 [53]。2025年收入已超过1亿美元 [54] * **CTX310**：靶向ANGPTL3的体内基因编辑疗法，用于治疗严重高胆固醇血症，在0.7 mg/kg剂量下可使LDL降低近50%，甘油三酯降低55% [60][61] * **CTX320/321**：靶向Lp(a)的基因编辑疗法，CTX320可降低Lp(a)水平达73%，CTX321在临床前研究中效力是其两倍 [65][66] * **Zugocel (CTX112)**：同种异体CAR-T疗法，在肿瘤学（DLBCL）中显示出70%的完全缓解率，在自身免疫病（SLE）中使患者实现长达9个月的无需用药缓解 [73][75][76] * **技术平台与管线拓展**：拥有强大的体内基因编辑平台，针对肝脏、造血干细胞等进行编辑 [56][57]。通过合作获得靶向Factor XI的siRNA疗法CTX611，用于抗凝市场 [69][70]。正在开发针对高血压（AGT）和A1AT等疾病的临床前项目 [67][68] * **战略与展望**：公司价值可分为三部分：Casgevy的商业化、三个已显示积极一期数据的资产（310、611、Zugocel）的推进，以及丰富的临床前管线 [85]。预计2026年将获得多项数据更新，并可能就部分项目寻求合作伙伴关系 [82][95] Sarepta Therapeutics * **财务表现与地位**：2025年全年总产品净收入18.6亿美元，其中Elevidys收入8.99亿美元，PMOs（外显子跳跃疗法）收入9.66亿美元 [108]。公司以9.54亿美元现金和现金等价物进入2026年，预计在整个十年内保持现金流为正 [109][135] * **核心产品战略与数据**： * **Elevidys**：用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法，已使超过1100名患者受益，但可治疗的行走期患者中仍有80%未接受治疗 [110]。2026年的核心举措是广泛宣传其减缓疾病进展的大量证据，包括EMBARK试验的数据显示其在多项功能指标上减缓疾病进展超过100% [113][114]。肌肉MRI数据显示，与安慰剂相比，治疗显著降低了脂肪分数，表明肌肉更健康 [119] * **PMOs (Exondys, Vyondys, Amondys)**：拥有超过十年的稳定安全记录，患者依从率超过90% [122]。真实世界证据表明其可延长生存期近5.5年，延缓丧失行走能力3-4年，并减缓心脏功能下降 [123] * **下一代siRNA管线**：基于Arrowhead的TRiM平台，专注于肌肉疾病（如FSHD、DM1）和中枢神经系统疾病（如亨廷顿病） [125]。亨廷顿病项目在非人灵长类动物模型中显示出超过75%的敲低效果 [132] * **监管与市场动态**：计划在本季度末与FDA会面，讨论PMOs从加速批准转为完全批准的路径 [124]。新生儿筛查被纳入联邦统一筛查小组(RUSP)，长期看有利于早期干预，但需各州逐步实施 [146][149] 其他重要内容 * **Ascendis Pharma**：公司正在开发每周给药一次的TransCon PTH产品，旨在与每日给药的Yorvipath具有生物等效性，预计适用于35%-40%病情稳定的患者 [16][17][18]。公司计划在2026年回购至少1.2亿美元的股票 [36] * **CRISPR Therapeutics**：公司认为一次性基因编辑干预最终将降低医疗系统成本，例如其同种异体CAR-T疗法的单患者成本已低于1万美元 [98]。公司也注意到不同种族对治疗的反应可能存在差异，基因编辑可提供更个性化的解决方案 [100][101] * **Sarepta Therapeutics**：2025年面临安全挑战（两例肝衰竭死亡），但已通过加强监测、更积极地应对实验室指标以及探索西罗莫司预防性使用等措施来提升安全性 [141][142][143]。公司对Elevidys设定了5亿美元的年收入底线，并意图实现显著增长 [110]

公司管理层介绍 - 本次电话会议由首席财务官Scott Smith主持 其职务为首席财务官、执行副总裁兼执行董事会成员 [1][2] - 出席会议的管理层还包括总裁兼首席执行官Jan Moller Mikkelsen 以及内分泌与罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官Aimee Shu [2] 会议声明性质 - 本次演示包含前瞻性陈述 这些陈述受到《私人证券诉讼改革法案》安全港条款的保护 [3] - 前瞻性陈述的示例包括但不限于 关于公司持续开发TransCon CNP和TransCon生长激素联合疗法、以及公司研发管线候选药物和相关预期的陈述 [3]

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