Solid Biosciences (NasdaqGS:SLDB) FY Conference September 08, 2025 09:00 AM ET Company ParticipantsYu He (Arthur) - VP - Equity ResearchBo Cumbo - President, CEO & DirectorYu He (Arthur)Welcome to the H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference. My name is Arthur He, a Senior Biotech Analyst at H.C. Wainwright. Thanks for joining us to have a conversation with Mr. Bo Cumbo, the President and CEO of Solid Biosciences. A little bit about Solid Biosciences. Solid Biosciences is a clinical-stage bi ...

**行业与公司** - 公司为Zimmer Biomet 全球领先的骨科医疗器械公司 专注于关节重建（髋关节 膝关节） 运动医学 机器人辅助手术等领域[1][3][9] - 行业为骨科医疗器械行业 涵盖关节重建 运动医学 机器人辅助手术 ASC（日间手术中心）等细分市场[4][18][40] **核心财务表现与指引** - 2025年全年收入增长指引为3 5%至4 5% 其中Q3预计增长接近6% Q4因高基数效应增长放缓[3][5][60] - 2025年第二季度在美国市场髋关节和膝关节业务均实现150个基点的环比增长[5][51] - 2025年每股收益（EPS）指引上调 主要驱动因素包括关税影响从6000万-8000万美元降至4000万美元 利息支出下降 运营改善以及外汇利好[13][14] - 2025年运营利润率预计同比下降100个基点（此前指引为下降100-150个基点）[14] **增长驱动因素** - 新产品组合（"Magnificent Seven"）推动增长 包括Oxford Partial Cement（部分膝关节置换） Z1 Triple Tapered Stem（髋关节柄） Persona Revision（翻修系统）等 新产品贡献通常在上市后18-24个月达到峰值[9][10][11] - 机器人辅助手术（ROSA系统）渗透率提升 公司计划在2025年底推出升级版ROSA Optimize（更快注册流程 更高精度） 并预计2026年推出碘涂层设备和ROSA D15[12][64] - ASC（日间手术中心）渠道成为关键增长动力 ASC收入占比从COVID前的1%-2%提升至20%以上 因手术效率高（单日6-7台 vs 医院2-3台）且毛利率与医院相当[18][25][26] - 人口老龄化（美国每日1-1 2万人达到65岁）和GLP-1药物（25%-30%手术患者使用）推动需求 GLP-1帮助患者减重后符合手术资格并提升活动意愿[17] **市场与竞争动态** - 全球骨科市场增长率预计保持在4%以上 美国市场增长稳健但低于2022-2023年6%-7%的水平（因疫情积压需求消退）[4][19] - 定价环境保持稳定 2025年第二季度价格贡献为20个基点 公司预计全年价格持平或略增 因创新产品降低系统成本（器械仅占手术总成本15% 其余85%为人工和效率成本）[4][29][30] - extremities业务（运动医学 上肢 足踝）规模约26亿美元 增长快于关节业务（近11个季度中有9个季度中高个位数增长） 并计划通过有机和收购在5-7年内翻倍[34][35][40] **战略举措与投资** - 收购整合Paragon 28（足踝业务）进展超预期 2025年预计贡献270个基点收入增长 且保留其独立运营（团队 设计中心 质量体系）以维持文化和增长[37][38][39] - 计划收购Monogram Technologies（机器人公司） 目标2027年推出全自动骨科手术机器人（Level 4-5自动化） 并构建多模式导航平台（包括手持机器人 混合现实等）[43][44][45] - 美国销售团队重组 转向专业化分工（关节 数字解决方案 ASC等）并调整激励政策（增长与薪酬直接挂钩）[48][49] - 国际市场增长稳健 但存在季节性（Q3收入绝对额通常环比下降 Q4反弹） 欧洲和亚太市场（除中国外）需求健康 且国际定价连续3-4年贡献正增长[53][59][61] **风险与挑战** - 中国市场仍存在不确定性 但未构成重大风险[53] - 欧洲因MDR法规导致新产品上市延迟约5年 但正逐步改善[63] **公司转型与定位** - 公司强调自身已转型：2019年存在FDA警告信 合规监控和债务问题 当前拥有最强产品管线 零警告信 高员工 engagement 和稳健资产负债表[68][69] - 机器人战略强调可选性：提供全自动（Monogram） 手持（Think Surgical合作） 传统（ROSA）及非机器人导航（AI 混合现实）等多种方案以满足不同客户需求[44][45][64] **其他重要细节** - ROSA系统全球安装超2000台 美国市场份额第二 国际市场份额第一（因无需CT预规划）[65] - 肩关节机器人预计2026年成为重要增长点 因手术时间缩短且精度提升[66] - 公司通过Getinge和Aspheris合作提供ASC灭菌解决方案 并通过CBRE提供房地产服务以支持ASC扩张[20][21][22]

Mirum Pharmaceuticals (NasdaqGM:MIRM) FY Conference September 08, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsChris Peetz - Co-Founder, CEO & DirectorMichael Ulz - Executive Director - Biotechnology Equity ResearchMichael UlzAll right. Good morning, everyone, and thanks for joining us at the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Mike Olds, one of the biotech analysts here, and it's my pleasure to introduce Chris Peetz, CEO from Mirum Pharmaceuticals. Before we get started, I just need to read a quick di ...

公司与行业概述 * 公司为GeneDx 一家专注于罕见病基因检测的公司 在罕见病基因检测领域占据市场领导地位[3][4][5] * 行业涉及罕见病诊断和基因检测 特别是全外显子组和全基因组测序 与更广为人知的肿瘤诊断领域形成对比[3][4][5] 核心业务与市场地位 * 公司在罕见病基因检测市场占据80%的市场份额 10位遗传专家中有8位依赖其服务来诊断儿童罕见病[5] * 公司拥有超过850,000个罕见病富集的全外显子组和全基因组数据 总共为超过300万罕见病患者进行过检测[17] * 公司数据资产独特 包含超过700万个表型数据点 并与美国人口具有高度相关的多样性[18] * 公司提供快速检测服务 全外显子组检测可在3周内完成 快速全基因组检测可在48小时内完成[19][20] * 公司目标是将检测应用于更早期 例如在新生儿重症监护室（NICU） 目前只有不到5%的婴儿接受基因检测[10][27] 增长战略与市场机会 * 核心增长领域是继续在专科医生（如儿科神经学家、免疫学家）中推动检测使用率[25] * 中期重要机遇是拓展至普通儿科医生群体 美国儿科学会（AAP）已发布新指南建议对疑似发育迟缓的儿童使用全外显子组或全基因组检测[20][22][26] * 新生儿筛查是另一个重要的长期增长机会 公司与Wendy Chung博士合作进行的Guardian研究已对超过17,000名健康新生儿进行了测序 在3.2%的婴儿中发现了可采取临床干预措施的阳性诊断[29][30][31] * 公司通过收购Fabric Genomics获得了部署其数据和解读平台的能力 可实现不同测序地点的标准化结果 有利于市场拓展[33] 财务与报销情况 * 公司的平均报销收款率一直在改善 目前已将支付率提高到50%以上 但目标不止于此[13] * 医疗补助（Medicaid）覆盖情况显著改善 10年前没有州医疗补助计划覆盖这些检测 如今已有35个州覆盖门诊患者的全外显子组或全基因组检测 17个州为住院患者的快速基因组检测提供补充资金[11][12] * 最大的报销挑战并非医疗必要性的争议 而是遵守各支付方不同的程序或行政要求网络 随着支付方认知度的提高 预计报销环境将趋于正常化[14][15][16] * 公司目前是一家盈利性企业 这确保了其能为未来开拓更多可及性进行正确的投资[39] 竞争优势与差异化 * 核心竞争优势在于其庞大且不断增长的数据资产以及由此带来的诊断准确性 这种数据护城河难以复制[17][37] * 竞争优势还体现在快速的检测周转时间和成本效益 目前运行一个基因组或外显子组的成本与2013年检测BRCA1和BRCA2基因的成本（约3,500美元）相当[19] * 公司的内部遗传学家专家团队能够利用其数据资产更快地升级或降级意义未明的变异 从而形成产品改进和开发的良性循环[19] 其他重要信息 * 罕见病其实很常见 十分之一的美国人患有罕见病 其中一半是儿童 集合了约7,000种疾病 包括癫痫、自闭症、发育迟缓等[6] * 患有罕见病的儿童平均需要5年才能获得准确诊断 公司的使命是缩短诊断时间[7][39] * 在佛罗里达州 支持新生儿筛查的立法已经通过并获得了预算 但支付方问题仍是广泛部署需要考虑的因素[28][32] * 公司2025年的两个主要投资重点领域是：1 改善客户体验（如下单和理解结果的便利性）；2 利用规模优势进一步降低周转时间和成本 包括通过算法、人工智能和技术实现自动化[34][35][36]

Contineum Therapeutics (NasdaqGS:CTNM) FY Conference September 08, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsCarmine Stengone - President, CEO & DirectorConference Call ParticipantsSean Laaman - Research Analyst - Biotechnology Small & MidcapNoneAll right, let's get to the live questions.Sean LaamanGood morning, everyone, and welcome to the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Sean Lammon, Head of SMID-cap Biotech Equity Research here at the firm. For important disclosures, please see Morgan Stanley ...

GeneDx (NasdaqGS:WGS) FY Conference September 08, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsKatherine Stueland - CEO & DirectorKevin Feeley - CFONoneAll right, great. Thank you, everyone, for attending this morning. It's my pleasure to welcome Katherine Stueland, CEO of GeneDx, as well as Kevin Feeley, CFO of GeneDx. We have around a half an hour or 35 minutes this morning. I'll go through some questions, and then we'll open it up for broader Q&A towards the end of that. Katherine, Kevin, pleasure to have you he ...

**公司 Bristol-Myers Squibb Company (BMY) 电话会议纪要关键要点** 公司战略与财务表现 * 公司当前战略包含三大核心组成部分 第一是推动现有上市产品组合的增长 第二是兑现后期研发管线价值 第三是保持财务纪律[2] * 增长产品组合目前占整体业务的50%以上 在第二季度表现出良好增长势头 重点产品包括Reblozyl、Breyanzi、Camzyos、免疫肿瘤产品组合以及Eliquis[3] * 通过人工智能等数字技术投资 公司在供应链领域去年节省了约2.5亿美元成本[5] * 公司未来两年有7个潜在新分子实体可能上市 并有至少同等数量的重要生命周期管理机会 到本年代末可能推出10种新药和至少30个生命周期管理机会[3][4] 产品管线与研发进展 * Cobenfi（在精神分裂症领域）的上市进展符合预期 每周处方总量（TRXs）已超过2,000 并且在增加新处方医生方面进展良好[20] * 精神分裂症领域约有30,000名处方医生 其中约10,000名是主要处方者 公司已成功渗透部分一级和二级医生[22] * Cobenfi在阿尔茨海默病精神病（ADP）适应症方面有更大机会 因为ADP领域目前没有获批药物 阿尔茨海默病患者约600万 其中30%至50%患有精神病[30] * aDep项目（Cobenfi用于ADP）的aDep-2试验数据预计在今年年底前读出 aDep-1和aDep-4将在明年读出 最终批准时间表保持不变[14][16] * Novoxaban（因子XIa抑制剂）项目是与强生合作的重要心血管资产 明年将有急性冠状动脉综合征（ACS）和二级卒中预防（FSP）的数据读出 2027年将有房颤（AFib）数据读出[41][42] * 公司对Novoxaban项目信心很高 基于phase II结果和与Bayer项目（已终止）的差异 包括使用BID剂量和研究人群不同[43][47] * 房颤（AFib）是Novoxaban最大的市场机会 ACS和FSP规模相近 预计整体将是价值数十亿美元的机会[48][49] 业务发展与合作伙伴关系 * 公司与BioNTech合作开发BNT327（PD-L1/VEGF双特异性抗体） 已启动三项研究 其中两项已开始招募患者 第三项将在年底前开始[53] * BNT327的首个数据（小细胞肺癌phase II研究）将在世界肺癌大会上公布 研究范围包括一线小细胞肺癌、一线非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌[53] * 中国被视为重要的业务市场和研发创新来源 公司积极在中国寻找合作伙伴并加大投入[60][61] * 公司历史上一直从外部获取创新 外部业务发展仍是优先事项 但内部研发投资是首要任务 需要保持高效研发引擎[9][10] 市场准入与商业化策略 * Cobenfi在医疗保险（Medicare）和医疗补助（Medicaid）中已获得几乎100%的报销准入 在商业保险中的准入率约为60% 预计年底将加速提升[22] * 公司为Cobenfi推出了医院团队和零售团队扩展计划 因为20%至25%的用药始于医院环境 同时首次引入了直接面向消费者（DTC）的推广活动[23] * 随着Cobenfi进入医院和销量增加 预计毛利率净额（gross-to-net）将会上升[26] * 公司为Eliquis推出了直接面向患者的服务 患者可以在线以比标价低40%的价格购买 并正在评估将这种模式扩展到其他产品[38][39] 政策与监管环境 * 公司就Most Favored Nation（MFN）政策和关税问题与政府保持建设性对话 认为需要让欧洲为创新药物支付更多费用 并简化美国医疗系统的复杂性[32][33] * 公司在关税方面的风险敞口较小 因为主要基础设施在美国 但强调如果实施关税 需要为供应链调整提供时间（技术转移可能需要一年或更长时间）[34] * 公司与FDA就ibrutamide（IBR）项目进行了研究方案讨论 将根据数据结果与FDA进一步沟通[66][67] 研发效率与生产力 * 公司高度重视研发生产力 确保关键后期项目按时交付并保持高质量 每周审查项目进展和患者招募情况[12][13] * 公司致力于打造行业最高效和最具生产力的研发组织[10] 未来催化剂与数据读出时间表 * 未来6-18个月的关键数据读出包括 BNT327在肿瘤学领域的持续数据、IBR和MEVI在多发性骨髓瘤的数据（12-18个月）、Cobenfi在ADP的数据（未来一年）、SOTIK2在狼疮和干燥综合征的数据（12-18个月）、NXT细胞疗法项目的数据 以及Novoxaban在心血管领域的数据[63][64]

Lucid Diagnostics (NasdaqCM:LUCD) Update / Briefing September 08, 2025 08:30 AM ET Unknown Speakertextnumber_of_speakersparagraphs ...

公司及产品 * Rapport Therapeutics (NasdaqGM:RAPP) 专注于开发神经系统疾病创新疗法 公司核心产品为RAP-219 一种用于治疗局灶性起始癫痫发作(FOS)的在研药物[1][2][4] 核心观点与论据：RAP-219的2A期临床试验结果 * RAP-219在2A期试验中所有疗效指标均远超预期 临床癫痫发作频率中位数降低77.8% 24%的患者在8周治疗期内完全无癫痫发作[4][14][15] * 研究达到两个主要终点且具有高度统计学意义 长时程事件(Long Episodes)频率中位数降低71% 85.2%的患者实现≥30%的长时程事件减少[12][13] * 药物总体耐受性良好 最常见治疗期出现的不良事件(TEAEs)为头晕、头痛和疲劳 多数为轻度 无严重或导致死亡的不良事件 3名患者(10%)因TEAE中止治疗[15][16] 核心观点与论据：RAP-219的差异化优势与市场潜力 * RAP-219具有每日一次给药、药物相互作用风险低、半衰期长等特点 支持其作为理性多药治疗的添加药物 并可能降低漏服导致的突破性癫痫发作风险[6][16][64] * 其作用靶点TARC gamma-8在新皮层和内嗅颞叶高度表达 这正是局灶性癫痫发作起源或传播的脑区 提供了明确的机制基础[5][24] * 基于积极的临床数据和其新兴的产品特征 公司相信RAP-219若获批有潜力成为年销售额数十亿美元的重磅药物 并可能改变FOS的治疗格局[6][19][65] 核心观点与论据：后续开发计划与公司运营 * 公司计划在2025年第四季度与FDA举行2期结束会议 并预计在2026年第三季度启动两项3期注册试验[17][19] * 公司同时致力于开发RAP-219的长效注射剂型(LAI) 这将是FOS领域的首创 有望解决患者用药依从性差(高达50%)的问题并扩大商业机会[7][18] * 公司财务状况稳健 截至2025年第二季度末拥有2.6亿美元现金及等价物 预计足以支撑运营至2026年底[19] 其他重要内容：关于其他适应症与后续试验的讨论 * RAP-219用于双相躁狂症的2期试验正在进行中 其机制(通过抑制谷氨酸能通路作用于内嗅颞叶等脑区)被认为与该适应症相关 数据预计于2027年初读出[18][52][54] * 公司认为现有2期数据增强了其对RAP-219在FOS注册试验和双相躁狂试验中开发成功的信心[18] * 关于3期试验的设计 公司参考了癫痫3期试验中约20%的安慰剂应答率 并认为其结果远高于此基准 癫痫无发作率则被认为不受安慰剂效应影响[22][23] * 疗效在治疗初期数天内即快速显现 且在治疗期的前四周与后四周结果基本一致[28] * 疗效表现未观察到受背景抗癫痫药物类型或数量的影响 显示了其作为添加疗法的优势[35][60] * 公司拥有经验丰富的团队 并认为药物的优良特性(如每日一次给药、低DDI风险)和良好的竞争环境将有利于3期试验的患者招募与高效执行[41][42]

IDEAYA Biosciences (IDYA) 2025 R&D日关键要点总结 涉及的行业和公司 * IDEAYA Biosciences (NasdaqGS:IDYA) 是一家专注于精准医学肿瘤学的生物制药公司 [1] * 公司专注于开发first-in-class靶向疗法 用于治疗基因定义的癌症 [2] * 涉及的疾病领域包括葡萄膜黑色素瘤、小细胞肺癌、神经内分泌肿瘤、尿路上皮癌、非小细胞肺癌等 [3][37][64] 核心观点和论据 公司战略与愿景 * 公司成立10周年 已推进7个临床至IND阶段项目 预计年底前再增加2个IND [2][8] * 战略重点包括追求first-in-class靶点、发现患者选择生物标志物、实现变革性合理组合 [8] * 未来十年三大宏观趋势：对癌症驱动因素的深度分子理解、治疗与诊断的交叉、人工智能在药物发现中的应用 [4][9] * 目标是建立精准医学肿瘤学全球领导地位 [1][5] 核心产品管线进展 Darovasertib (PKC抑制剂) 用于葡萄膜黑色素瘤 * 在OPTIMUM-09试验中 39例患者安全性评估显示大多数治疗相关不良事件为1级或2级 高等级不良事件频率低 [18] * 21例疗效可评估患者中 总体缓解率达到76% [19] * 病例显示肿瘤高度减少63% 基底直径减少71% 视网膜脱离解决 [19] * 辐射剂量关键视觉结构减少近40% [20] * 65%患者视力有任何程度改善 40%患者在连续三次访视中获得≥5个字母增益 [29][33] * 三分之二患者三年内20/200或更差视力风险降低 近40%风险降低≥20% [29][33] * 获得FDA突破性疗法认定 用于推荐摘除术的原发性葡萄膜黑色素瘤患者 [27][32] * OPTIMUM-10注册试验已启动 主要终点包括视力保存和眼球保存率 [23][24] ID 849 (DLL3 TOP1抗体药物偶联物) 用于小细胞肺癌 * 首次人体试验数据在100例患者中评估 数据截止2025年6月20日 [38] * 安全性显示69%患者出现中性粒细胞减少症 33%为高等级 发热性中性粒细胞减少症不常见 [41] * 间质性肺病发生率为7% 其中1%为3级 无4级或5级病例 [41] * 绝大多数患者出现肿瘤缩小 超过70%最佳反应为部分缓解 [42] * 2.4 mg/kg剂量确认缓解率在二线治疗中达70% [42] * 脑转移患者确认总体缓解率67% 疾病控制率100% [43] * 中位无进展生存期6.7个月 (二线及以上治疗患者) [44] ID 397 (MAT2A抑制剂) 与Trodelvy联合用于MTAP缺失尿路上皮癌 * 在16例可评估患者中观察到7例部分缓解 其中6例确认 [69] * 剂量水平2 (ID 397 30mg + Trodelvy 7.5mg/kg) 客观缓解率57% (4/7) [69] * 安全性反映两种药物的已知安全性特征 中性粒细胞减少发生率低于Trodelvy单药治疗尿路上皮癌人群 [67] * 比较现实世界数据集显示Trodelvy单药在EV预处理患者中客观缓解率约11% [66][71] ID 892 (PRMT5抑制剂) 和其他管线 * 设计为与MAT2A抑制剂联合使用的MTA协同PRMT5抑制剂 [78] * 临床前显示与MAT2A抑制剂联合使用可实现完全持久缓解 [78] * 还有其他项目包括ID 161 (PARG抑制剂)、B7H3 PTK7双特异性抗体等 [10][47][53] 技术平台与创新方法 * 投资人工智能和机器学习驱动更高效快速的药物发现 [4][13] * 差异化在于first-in-class生物学、AI驱动药物发现和基于结构的药物设计的交叉 [13] * 应用自由能微扰等物理工具与机器学习结合预测分子亲和力 [93] * 开发内部属性预测工具Harmony预测溶解度、渗透性和稳定性 [101] 其他重要内容 临床开发策略 * ADC管线采用三管齐下策略：推进有足够单药活性的first-in-class ADC项目、实现ADC免疫治疗临床组合、实现TOP1 ADC与新型DNA损伤修复机制的first-in-class组合 [11] * MTAP组合策略：靶向MTAP通路多个节点、靶向MTAP关键遗传共改变、利用MTAP缺失通路相关的DNA损伤修复机制 [12] 即将到来的催化剂 * ESMO将展示90例以上接受新辅助Darovasertib的摘除术或斑块治疗患者临床数据更新 [33][107] * SMR将口头报告前线转移性葡萄膜黑色素瘤的首次生存数据 [108] * 无进展生存期结果可能支持首次加速批准申请 [108] * 下月ID 034双特异性PTK7 ADC的IND [10] * 明年MTAP项目3的IND [11] 合作与商业准备 * 与合作伙伴Servier共同推动Darovasertib全球上市 [9][106] * 美国商业准备活动进行中 [9] * 与Gilead合作研究ID 397与Trodelvy联合 [54] 科学机制见解 * PARG抑制通过积累染色质路障引起DNA复制灾难和癌细胞死亡 增强TOP1抑制剂的效力 [47][49] * MTAP缺失产生两个脆弱性：MTA积累(SAM竞争性PRMT5抑制剂)和核苷酸合成产物丢失 [55][56] * KAT6/7双重抑制可避免耐药性产生 优于单独KAT6抑制 [96][97]