财务数据 - 2023年12月31日止年度收入为人民币173.9百万元，较2022年同期增长19.3%[1] - 2023年12月31日止年度毛利为人民币88.2百万元，较2022年同期增长50.1%[2] - 2023年12月31日止年度销售开支为人民币113.2百万元，较2022年同期减少40.7%[3] - 2023年12月31日止年度一般及行政开支为人民币140.0百万元，较2022年同期减少22.1%[4] - 2023年12月31日止年度，公司其他虧損淨額为人民幣219.2百萬元，较2022年同期增加59.6百萬元[6] - 2023年12月31日止年度，公司年內虧損为人民幣768.0百萬元，较2022年同期减少78.1百萬元[7] - 2023年12月31日止年度，公司现金及现金等价物为人民幣1,005.9百萬元，较2022年同期增加554.8百萬元[8] - 2023年12月31日止年度，公司毛利率增至50.7%[13] 产品和技术 - 倍諾達®已被列入70个商业保险产品及105个地方政府的补充医疗保险计划[14] - 國家藥監局批准倍諾達®用於不符合移植條件的r/r LBCL患者的二線治療的IND申請[15] - 公司开始评估JWATM214治疗HCC患者的IIT，观察到初步安全性及疗效数据[18] - 公司启动针对黑色素瘤相关抗原A4和Delta樣典型Notch配体3的细胞治疗产品的临床前开发[19] 市场扩张和并购 - 公司在2023年继续与医疗行业的利益相关者合作，探索实施特定患者项目的可能性，为香港及澳门的患者提供更多CAR-T疗法的机会[34] - 公司在2023年取得重大进展，扩大了治疗实体瘤的产品组合，将relma-cel发展成为SLE的潜在疗法[35] - 公司已与2seventy bio建立战略联盟，就腫瘤學適應症开发及商业化[74] 未来展望 - 公司核心候选产品倍诺达®（relma-cel）有望成为具有卓越疗效和安全性的CAR-T疗法[40] - 公司认为未来将继续发展自身的内部产品开发能力，短期内不会有重大收购及引进授权安排[169] - 公司的研发团队正积极设计创新管线产品，将继续开发针对血液癌、实体瘤及自身免疫疾病的新管线候选产品[171]

财务表现 - 截至2023年6月30日止六个月的亏损为人民币380.4百万元，较2022年同期的429.3百万元减少11.4%，主要由于销售倍诺达®收入及毛利增加、运营效率提升以及财务收入净额增加[23] - 公司2023年上半年收入为87,740千元人民币，同比增长32.9%[81] - 公司2023年上半年毛利为44,813千元人民币，同比增长93.7%[81] - 公司2023年上半年研发开支为216,531千元人民币，同比增长10.5%[81] - 公司2023年上半年销售开支为60,168千元人民币，同比减少28.7%[81][83] - 公司2023年上半年期內亏损为380,415千元人民币，同比减少11.4%[81][84] - 公司2023年上半年毛利率增至51.1%，主要由于成本削减计划[89] - 截至2023年6月30日止六个月，公司收入总额为人民币87,740千元，与2022年同期相比增长33%[191] - 截至2023年6月30日止六个月，公司研发开支为人民币216,531千元，较2022年同期增长10.5%[194] - 截至2023年6月30日止六个月，公司的一般及行政开支为人民币78,694千元，同比下降13.5%[196] - 截至2023年6月30日止六个月，公司的销售开支为人民币60,168千元，同比下降28.8%[197] - 截至2023年6月30日止六个月，公司的其他收入为人民币1.8百万元，同比下降74.6%[199] - 截至2023年6月30日止六个月，公司的其他亏损净额为人民币81.2百万元，同比下降10.7%[199] - 截至2023年6月30日止六个月，公司未产生任何所得税开支[200] 成本与开支 - 一般及行政开支由2022年6月30日止六个月的人民币90.9百万元减少至2023年6月30日止六个月的人民币78.7百万元，主要由于雇员福利开支减少约人民币9.6百万元[12] - 一般及行政开支从2022年上半年的9090万元人民币减少13.4%至2023年上半年的7870万元人民币[56] - 研发开支由2022年同期的195.9百万元增加10.5%至2023年的216.5百万元，主要由于苏州新载体生产设施投入使用及临床前研究和临床试验活动增加[41] - 研发开支从2022年上半年的195.9百万人民币增至2023年上半年的216.5百万人民币，主要由于新载体生产设施投入使用及临床研究活动增加[168] - 2023年上半年，每批次的销售成本较2022年平均销售成本下降18.1%，毛利率升至51.1%[74] 产品与研发 - 收入由2022年同期的66.0百万元增加32.9%至2023年的87.7百万元，主要由于倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）的持续商业化[54] - 2023年上半年，公司开具了94张倍诺达®处方，完成了85例回输[61] - 截至2023年6月30日，倍诺达®已被列入62个商业保险产品及91个地方政府的补充医疗保险计划，49%已回输患者获得保险补偿，赔付比例为38%至100%[62] - 2023年3月，国家药监局批准倍诺达®用于不符合移植条件的r/r LBCL患者的二线治疗的IND申请[63] - 2023年7月，公司完成倍诺达®治疗r/r套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者的II期临床试验患者入组，预计2023年底提交补充新药申请[64] - 2023年上半年，公司启动针对MAGE-A4及DLL3的细胞治疗产品的临床前开发[67] - 公司继续保持倍诺达®98%的生产成功率[68] - 公司2023年上半年relma-cel用于治疗SLE的IND申请获得国家药监局批准[93] - 公司2023年上半年JWATM214用于治疗晚期肝细胞癌的首例患者已完成回输[94] - 公司2023年上半年开始自国内供应商采购多种原材料，计划进一步扩大国内采购[96] - 倍諾達®已被列入62個商業保險產品及91個地方政府的補充醫療保險計劃[100] - 截至2023年6月30日止六個月，合共85名已回輸倍諾達®的患者中有42名患者（佔49%）獲得保險補償，保險賠付比例為38%至100%[100] - 倍諾達®在三線LBCL治療中的最佳客觀緩解率（ORR）為77.6%，最佳完全緩解率（CRR）為53.5%[107] - 倍諾達®在三線LBCL治療中的兩年總生存期（OS）比率為69.3%[107] - 倍諾達®在三線FL治療中的三個月隨訪結果顯示ORR為100.0%，CRR為85.2%[112] - 倍諾達®在三線FL治療中的六個月隨訪結果顯示ORR為92.6%，CRR為77.8%[112] - 倍諾達®在高危r/r MCL患者中的最佳ORR為81.8%，最佳CRR為54.5%[114] - 公司預計將於2023年底前向國家藥監局提交倍諾達®用於r/r MCL的補充新藥申請[114] - 公司預計將於2023年底前披露倍諾達®用於一線LBCL的初步數據[110] - 公司在中国启动了单臂I/II期注册试验，评估倍诺达®在至少两线治疗后患有r/r ALL的儿童及青少年患者中的疗效，已完成前几例患者回输[115] - JWCAR129是一种治疗多发性骨髓瘤的自体CAR-T疗法，于2021年12月获得国家药监局批准作为四线或更高级别r/r MM的疗法[115] - 中国内地SLE的发病率约为30/100,000，约270,000例患者，40%的患者在第一年出现器官损害，50%的患者在发病后五年内出现不可逆的器官损害[116] - 公司已成功为SLE患者制造CAR-T细胞，观察到良好的安全性、临床症状的显著改善以及最初入组患者的B细胞完全耗竭[118] - JWATM204是一种以GPC3为靶点的TCR-T候选疗法，用于治疗HCC，公司于2022年7月启动IIT试验，用于治疗晚期HCC患者[121] - JWATM203是一种以AFP为靶点的TCRm T细胞疗法，公司计划将其与Lyell的抗衰竭技术结合，开发JWATM213作为HCC治疗的另一自体细胞疗法[122] - 公司已为中国的118家医院完成评估及培训，并认证这些医院合资格施用倍诺达®[124] - 倍诺达®是中国首个按1类生物制品获批的CAR-T产品，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/r LBCL成人患者[131] - 公司继续与医疗行业利益相关者合作，建立CAR-T疗法的最佳实践及行业标准，并加强CAR-T疗法的管理及监测流程[126] - 公司预计在目标环境中，至少有15,000名患者符合CAR-T条件，且治疗意愿高[116] - 公司于2021年12月向国家药监局提交倍诺达®的IND申请，用于多中心、随机III期注册临床试验，并于2022年3月获得批准[135] - 2023年1月，公司提交倍诺达®作为不符合移植条件的r/r LBCL患者二线治疗的IND申请，并于2023年3月获得批准[135] - 2023年3月，公司启动倍诺达®作为高危LBCL患者一线治疗的IIT，并完成首例患者回输，计划招募一线LBCL患者[136] - 倍诺达®在治疗r/r FL成年受试者的关键II期RELIANCE研究中，最佳ORR和CRR分别为100.0%和92.6%，安全性良好[140] - 公司已完成倍诺达®用于治疗r/r MCL患者的注册试验入组，共59例患者，计划进行长期监测[141] - 2023年4月，公司获得国家药监局批准relma-cel作为SLE疗法的IND申请，启动临床研究以评估其安全性和疗效[147] - 公司与2seventy bio建立战略联盟，开发针对MAGE-A4的细胞疗法产品，计划于2023年第四季度开始患者筛选[153] - JWCAR031是专门针对DLL3的特异性CAR-T产品，DLL3在约80%的SCLC患者中高表达，与患者生存率呈负相关[153] - 公司计划在2024年第二或第三季度交付用于自身免疫疾病的CAR产品，并在2024年底交付用于B细胞恶性肿瘤的增强型CAR产品[156] - 公司正在探索基因编辑和非病毒方法以简化生产流程，可能加快疗法提供速度并降低生产成本[157] - 公司苏州生产基地占地10,000平方米，支持多种细胞平台及GMP级别病毒载体的生产[159] - 公司正在建立自主开发及生产慢病毒载体的能力，以支持临床项目及商业化产品[160] - 公司计划通过创新及规模效益提升生产能力并实施成本削减计划[162] - JWATM204正在中国进行研究者发起的I期试验，与JWATM203及JWATM204相同的CAR结构的优瑞科产品在美国进行I/II期试验[171] - JWATM214项目专注于载体制造流程开发，2023年2月启动治疗晚期HCC患者的IIT，计划继续提高细胞剂量[173] - 公司与Juno签订协议，在大中华区研发、生产及商业化针对DLL3的新细胞治疗产品，预计在前景广阔的市场中获得先发优势[178] - 公司正在开发两种用于实体瘤适应症的新型CAR产品，预计2025年交付临床，配备增强型修饰元件并利用下一代细胞工艺[181] - 公司苏州工厂于2021年通过国家药监局的批准前检查，生产许可证重续为As+Cs类型，保持98%的高生产成功率[185] - 公司计划通过授权许可、合作伙伴关系、选择性收购及内部研发促进业务增长[188] - 公司正在开发用于实体瘤、血液癌症及自身免疫疾病的新管线产品，旨在克服主要挑战及限制[179] - 公司所有新产品将受益于内部开发的下一代生产工艺方法，加速制造并降低成本[180] 股权与激励计划 - 公司董事李医生持有的购股权数目为4,017,749，行使价为3.65港元，购股权公允价值为6.928港元[6] - 其他雇员持有的购股权数目为2,009,465，行使价为16.2港元，购股权公允价值为6.928/7.336港元[6] - 公司董事李医生持有的受限制股份单位数目为761,440，紧接受限制股份单位归属日期前的股份加权平均收市价为3.65港元，受限制股份单位公允价值为1.92美元[11] - 其他雇员持有的受限制股份单位数目为341,950，紧接受限制股份单位归属日期前的股份加权平均收市价为4.08港元，受限制股份单位公允价值为1.92美元[11] - 公司首次公开发售后激励计划的余下年期为约五年六个月[5] - 公司购股权通常于四年内归属，分为两类归属计划：一类为购股权总数的30%于归属开始日期起计第二周年归属，余下30%及40%分别于第三及第四周年归属；另一类为购股权总数的25%于归属开始日期起计第一周年归属，余下25%、25%及25%分别于第二、第三及第四周年归属[2][9] 现金流与资本 - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物为12729万元人民币，相比2022年上半年的3147万元人民币，净现金流出为1104万元人民币[57] - 公司2023年上半年经营亏损为389.92百万人民币，较2022年同期的431.955百万人民币有所减少[164] - 公司2023年上半年全面亏损总额为245.845百万人民币，较2022年同期的237.93百万人民币略有增加[164] 其他 - 公司于2023年6月30日止六个月并无参与任何重大收购或处置[16] - 公司未建议派发截至2023年6月30日止六个月的中期股息[28] - 其他亏损净额由2022年同期的90.9百万元减少至2023年的81.2百万元，主要由于人民币对美元及港元的汇率变动导致的未实现外汇亏损[42]

财务数据与业绩表现 - 截至2023年6月30日止六个月，公司收入为人民币8770万元，较去年同期增加32.9%，主要因倍诺达®持续商业化[1] - 同期，公司毛利为人民币4480万元，较去年同期增加93.9%，销售毛利率从35.0%增至51.1%，主要因成本削减计划及规模经济[2] - 研究及开发开支为人民币2.165亿元，较去年同期增加10.5%，主要因苏州新载体生产设施折旧及摊销增加和研发活动费用增加[4] - 销售开支为人民币6020万元，较去年同期减少28.7%，主要因优化商业人员编制使雇员福利开支减少[5] - 一般及行政开支为人民币7870万元，较去年同期减少13.4%，主要因雇员福利开支减少[6] - 期内亏损为人民币3.804亿元，较去年同期的人民币4.293亿元有所减少，主要因倍诺达®收入及毛利增加、运营效率改善和现金管理有效[8] - 2023年6月30日，现金及现金等价物为人民币12.729亿元，较去年同期现金流出净额为人民币1.104亿元[9] - 经调整亏损为人民币2.671亿元，较去年同期减少人民币2210万元，主要因倍诺达®销售收入及毛利增加[10] - 截至2023年6月30日止六个月每批次销售成本较2022年平均销售成本下降18.1%，毛利率升至51.1%[35] - 截至2023年6月30日止六个月收入为人民币87740千元，较2022年同期的人民币66007千元增长，主要因倍诺达®持续商业化[90][91] - 截至2023年6月30日止六个月销售成本为人民币42927千元，与2022年同期的人民币42876千元基本持平[90][92] - 截至2023年6月30日止六个月毛利为人民币44813千元，增长93.9%，毛利率为51.1%，2022年同期分别为人民币23131千元及35.0%[90][95] - 截至2023年6月30日止六个月研发开支为人民币216531千元，较2022年同期的人民币195887千元增加，主要因苏州新载体生产设施投入使用及临床研究活动增加[90][96] - 公司产品收入和销售成本均来自倍诺达®，2023年和2022年占比均为100%[92][93] - 2023年上半年一般及行政开支从9090万元降至7870万元，主要因雇员福利开支减少约960万元[97] - 2023年上半年销售开支从8440万元减至6020万元，主要因优化商业人员编制使雇员福利开支减少[98][99] - 2023年上半年其他收入为180万元，2022年同期为710万元，均与政府补助有关[100] - 2023年上半年其他亏损净额为8120万元，2022年同期为9090万元，主要因外汇亏损[101] - 2023年上半年期内亏损为3.804亿元，2022年同期为4.293亿元，减少因倍诺达收入毛利增加、营运效率改善和现金管理有效[103] - 2023年上半年经调整亏损从2.892亿元减至2.671亿元，主要因倍诺达销售收入及毛利增加[105] - 2023年6月30日，流动资产为13.412亿元，流动负债为3486万元[107] - 2023年6月30日，无抵押银行借款为3.373亿元，未动用银行贷款额度为4.002亿元[108] - 2023年6月30日，现金及现金等价物为12.729亿元，较2022年同期现金流出净额为1.104亿元[109] - 2022年及2023年上半年，公司未产生所得税开支，因无应课税收入[102] - 2023年6月30日流动比率为3.8，较2022年12月31日的4.8下降；总负债对总资产比率为0.2，与2022年12月31日持平[110] - 截至2023年6月30日止六个月无重大投资、收购及处置事项，且无资产抵押和重大或然负债[110][111] - 截至2023年6月30日有490位雇员，较2022年6月30日的589名减少16.8%[114] - 截至2023年6月30日止六个月薪酬成本总额为人民币17450万元，2022年同期为人民币20780万元[115] - 2023年上半年收益为人民币8774万元，较2022年同期的人民币6600.7万元增长[119] - 2023年上半年经营亏损为人民币38992万元，较2022年同期的人民币43195.5万元有所收窄[119] - 2023年6月30日资产总值为人民币26.52375亿元，较2022年12月31日的人民币27.91347亿元减少[121] - 2023年6月30日负债总额为人民币5.11955亿元，较2022年12月31日的人民币4.37063亿元增加[122] - 2023年上半年出售商品所得收入为87,740千元，2022年同期为66,007千元[131] - 2023年上半年政府补助相关成本为1,836千元，2022年同期为7,106千元[131] - 2023年上半年外汇亏损净额为81,389千元，2022年同期为91,080千元[132] - 中国内地附属公司一般按25%税率缴纳所得税，上海药明巨诺可享受15%优惠税率[135] - 2023年上半年公司普通股权持有人应占亏损为380,415千元，2022年同期为429,254千元[136] - 2023年上半年每股基本亏损为0.93元，2022年同期为1.05元[136] - 截至2023年6月30日止期间，公司无派付或宣派任何股息[138] - 2023年上半年无形资产期末账面净值为916,655千元，2022年同期为849,802千元[139] - 2023年6月30日存货总计41058千元，较2022年12月31日的40159千元有所增加[147] - 2023年6月30日应收账款为0，2022年12月31日为5305千元[147] - 2023年6月30日应付账款及其他应付款项总计93049千元，较2022年12月31日的157935千元减少[149] - 2023年6月30日非流動無抵押銀行借款總額124000千元，流動無抵押銀行借款總額213300千元[150] - 公司上市所得款項淨額約2495.8百萬港元[151] - 截至2023年6月30日，relma - cel研发及推广所得款项已全部动用，其余计划用途款项预计2025年6月30日全部动用[152][153] - 截至2023年6月30日，relma - cel研发活动计划用款748.74百万港元，实际使用135.46百万港元[152] - 截至2023年6月30日，JWCAR129研发活动计划用款149.75百万港元，未实际使用，剩余78.34百万港元[152] 倍诺达®产品情况 - 2023年上半年，公司开具94张倍诺达®处方，完成85例回输[13] - 截至2023年6月30日，倍诺达®被列入62个商业保险产品及91个地方政府补充医疗保险计划，49%已回输患者获保险补偿，赔付比例38% - 100%[15] - 2023年7月完成倍诺达®治疗r/r套细胞淋巴瘤成年患者的II期临床试验患者入组，预计年底提交补充新药申请[18] - 截至2023年6月30日止六个月，公司开具94张倍诺达®处方，完成85例回输[31] - 公司保持倍诺达®98%的生产成功率[24] - 截至2023年6月30日，公司已为中国118家医院完成评估及培训，并认证其可施用倍诺达®[32] - 截至2023年6月30日，倍诺达®已被列入62个商业保险产品及91个地方政府的补充医疗保险计划[33] - 截至2023年6月30日止六个月，85名已回输倍诺达®的患者中有42名（占49%）获保险补偿，保险赔付比例为38%至100%[33] - 2023年上半年在开发倍诺达®用于治疗血液恶性肿瘤方面取得重大进展，扩大了治疗实体瘤的产品组合，并将relma - cel发展成为SLE的潜在疗法[37] - 已就r/r MCL完成患者入组，预计2023年底提交补充新药申请[38] - 倍诺达®针对CD19抗原，除开发作为LBCL的三線治疗外，还探索其作为NHL其他类别、ALL、CLL的三線治疗，r/r MCL的治疗，以及LBCL的一線及二線治疗的临床潜力[43] - 2021年9月1日，国家药监局批准倍诺达®新药申请，用于治疗经过二線或以上系统性治疗后的r/r LBCL成人患者[45] - 倍诺达®作为LBCL三线治疗，最佳客观缓解率为77.6%，最佳完全缓解率为53.5%，5.1%的患者产生严重细胞因子释放综合征，3.4%的患者产生严重神经毒性，两年总生存期比率为69.3%[46] - 倍诺达®治疗高危LBCL患者单臂I期试验，最佳客观缓解率、最佳完全缓解率分别为75.0%、33.3%，3个月的客观缓解率、完全缓解率分别为41.7%、33.3%[48] - 2023年3月公司宣布启动倍诺达®作为高危LBCL患者的一线治疗的IIT并完成首例患者回输，预计2023年底前披露初步数据[50][51] - 倍诺达®作为成人患者的r/r FL三线治疗，3个月时客观缓解率为100.0%，完全缓解率为85.2%；6个月时客观缓解率为92.6%，完全缓解率为77.8%[53] - 基于28例受试者中位随访11.7个月结果，倍诺达®治疗r/r FL最佳客观缓解率及最佳完全缓解率分别为100.0%和92.6%，仅1名患者经历3级或以上的神经毒性，无患者经历3级或以上的细胞因子释放综合征[55] - 倍诺达®治疗r/r MCL注册试验入组59例患者，计划长期监测[56] - 截至2021年11月30日，11名高危r/r MCL患者中，倍诺达®最佳客观缓解率为81.8%，最佳完全缓解率为54.5%，仅1名患者出现3级或以上细胞因子释放综合征，仅1名患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征[57] - 公司预计2023年底前向国家药监局提交倍诺达®治疗r/r MCL补充新药申请[57] - 公司预计2023年12月在第65届美国血液学会年会上报告倍诺达®治疗r/r MCL更新的安全性及疗效数据[57] - 2022年3月国家药监局批准公司倍诺达®与二線LBCL标准疗法比较的多中心、随机III期注册临床试验IND申请，2023年3月批准其作为不符合移植条件的r/r LBCL患者的二線治疗IND申请[49] - 公司在中国开展倍诺达®单臂I/II期注册试验，评估其对至少两线治疗后患有r/r ALL的儿童及青少年患者的疗效，2022年4月获国家药监局IND申请批准，已开始患者入组并完成前几例患者回输[58] 其他产品研发进展 - 2023年3月在中国启动评估relma - cel治疗中度或重度活动性SLE患者的IIT，首批入组患者安全性良好，临床症状显著改善[19] - 2023年4月国家药监局批准relma - cel用于治疗SLE的IND申请[20] - 2023年上半年启动针对MAGE - A4及DLL3的细胞治疗产品的临床前开发[22] - 继续JWATM204及JWATM214用于治疗HCC的临床开发，完成该两项产品的第一例患者回输，针对MAGE - A4及DLL3的细胞治疗产品开始临床前开发[38] - 2023年3月启动relma - cel用于治疗中度或重度活动性SLE患者的临床研究，4月就relma - cel用于治疗SLE的IND申请获国家药监局批准[38] - JWCAR129是治疗多发性骨髓瘤的自体CAR - T疗法，2021年12月国家药监局批准其作为四或更高线r/r MM疗法的IND申请，公司将评估其及其他MM候选产品研发机会[59][60][61] - 中国内地SLE发病率约为30/100,000或约270,000例患者，40%的SLE患者在第一年出现器官损害，50%的患者在发病后五年内出现不可逆器官损害，公司预计至少15,000名患者符合CAR - T条件且治疗意愿高[62][63] - 2023年4月公司relma - cel作为SLE疗法的IND申请获国家药监局批准，已启动临床研究评估其在中度或重度活动SLE患者中的安全性、耐受性及药代动力学特征[65] - 公司在初步研究中已成功为SLE患者制造CAR - T细胞，观察到良好安全性、临床症状显著改善以及最初入组的数名患者B细胞完全耗竭[66] - 公司实体瘤候选产品包括JWATM 2041、JWATM 204等多种，JWATM204正在中国进行研究者发起的I期试验[67][68] - 2021年11月FDA授予优瑞科的JWATM203对应产品用于治疗儿童患者肝母细胞瘤及HCC的快速通道评审认定和用于治疗HB的“罕见儿童疾病资格认定”，2022年2月授予JWATM203及JWATM204对应产品孤儿药资格认定[68] - JWATM204是以GPC3为靶点治疗HCC的潜在卓越自体、非HLA限制性TCR - T候选疗法，2020年6月公司获其在JW领土开发、制造及商业化许可[70] - 2021年第三季度公司完成JWATM204的制造流程开发，2022年7月启动其IIT用于治疗晚期HCC患者并已用于相关

倍诺达®的临床疗效与市场表现 - 2022年公司开具了165张倍诺达®处方，为r/r LBCL患者完成了141例的回输[14] - 倍诺达®在作为LBCL三线治疗的II期注册临床试验中，两年总生存期（OS）比率为69.3%[3] - 倍诺达®在治疗r/r FL的RELIANCE研究中，最佳客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CRR）分别为100.0%和92.6%[3] - 倍诺达®在LBCL三線治療的II期註冊臨床試驗中，最佳ORR為77.6%，最佳CRR為53.5%，兩年總生存期比率為69.3%[38] - 倍諾達®在中國完成的一項單臂I期試驗中，最佳ORR為75.0%，最佳CRR為33.3%，3個月的ORR為41.7%，CRR為33.3%[41] - 倍諾達®作為LBCL三線治療的II期試驗中，5.1%的患者產生嚴重細胞因子釋放綜合徵（sCRS），3.4%的患者產生嚴重神經毒性（sNT），且未發生治療相關死亡[38] - 倍诺达®在中国治疗r/r FL的三个月疾病缓解率（ORR）为100.0%，完全缓解率（CRR）为85.2%，六个月ORR为92.6%，CRR为77.8%[46] - 倍诺达®在治疗r/r FL的28例受试者中，中位随访11.7个月，最佳ORR和最佳CRR分别为100.0%和92.6%，仅1名患者出现3级或以上神经毒性[47] - 倍诺达®在治疗r/r MCL的11名患者中，最佳ORR为81.8%，最佳CRR为54.5%，仅1名患者出现3级或以上CRS和神经毒性[49] - 倍诺达®在中国治疗r/r MCL的II期研究计划于2023年完成，并预计在2023年底前提交补充新药申请[48][49] - 倍诺达®在中国治疗r/r ALL的I/II期注册试验已开始患者入组，并完成前几例患者回输[52] - 倍诺达®已被列入56个商业保险产品及75个地方政府的补充医疗保险计划，2022年34名患者（占24%）获得保险补偿，赔付比例为38%至100%[17] - 公司2022年成功执行成本削减计划，使每批次销售商品成本较2021年下降，毛利率从29.4%升至40.3%[18] - 公司2022年获得国家药监局批准倍诺达®用于治疗r/r FL的补充新药申请，并启动倍诺达®用于治疗中度或重度活动性SLE患者的临床研究[24] - 公司2023年4月获得国家药监局批准倍诺达®用于治疗SLE的IND申请[24] - 公司2022年发布《瑞基奥仑赛治疗B-NHL全流程管理诊疗规范（2022版）》，成为中国首个商业化CAR-T产品的临床指导原则[21] - 公司2022年发布《嵌合抗原受体T细胞治疗药物临床应用技术规范（2022版）》，首批28家全国CAR-T临床应用技术规范示范单位获得许可[21] - 倍諾達®於2021年9月1日獲國家藥監局批准，成為中國首個按1類生物製品獲批的CAR-T產品及全球第六個獲批的CAR-T產品[37] - 公司於2023年3月啟動倍諾達®作為高危LBCL患者的一線治療的IIT，並完成首例患者回輸[43] - 公司於2022年3月獲國家藥監局批准進行多中心、隨機III期註冊臨床試驗，比較倍諾達®與二線LBCL標準療法[42] - 倍諾達®在中國內地、香港及澳門的市場中，基於Juno引進的CAR結構體開發，並與Breyanzi（lisocabtagene）具有相同的CAR結構體[37] - 公司2022年收入为人民币145.7百万元，较2021年的30.8百万元大幅增长373.1%[96][102] - 公司2022年毛利率为40.3%，较2021年的29.4%显著提升[106] - 公司核心产品倍诺达®2022年销售额为人民币145.7百万元，占总收入的100%[99] - 公司2022年毛利为58.8百万元人民币，同比增长549.6%，销售毛利率从29.4%提升至40.3%，得益于成本削减计划和更多患者接受倍诺达®治疗[140] - 公司2022年销售倍诺达®产生的收入及毛利增加，部分抵消了亏损[185] - 公司2022年毛利率由2021年的29.4%增至40.3%[154] - 截至2022年12月31日，倍诺达®已被列入56个商业保险产品及75个地方政府的补充医疗保险计划[154] - 公司2022年成功实施成本削减计划的第一阶段，降低了每批销售商品的成本[154] 倍诺达®的生产与制造 - 2022年公司保持了倍诺达®98%的生产成功率[9] - 公司完成了JWATM204制造流程由实验室至外高桥临床生产基地的技术转移，且设施已符合GMP生产要求[9] - 公司苏州生产基地占地约10,000平方米，按GMP及QMS标准进行商业及临床制造，支持多种细胞平台[82] - 公司苏州工厂生产许可证重续为As+Cs类型，两个模块已获批准并全面按照GMP标准运营，生产成功率为98%[84] - 公司自开始LBCL注册临床试验以来生产倍诺达®的成功率为98%[90] - 公司计划投资提升技术，优化生产工艺并达致规模经济，生产更具成本效益的细胞治疗产品[90] - 倍诺达®的生产成功率保持在98%，接近临床试验的高水平[127] - 公司计划通过创新和规模化提升制造能力并降低成本，同时推进倍诺达®的全面商业化和新适应症开发[129] 倍诺达®的研发与临床试验 - 公司启动了倍诺达®作为高危LBCL患者的一线治疗的研究者发起试验（IIT），并完成首例患者回输[4] - 公司在中国启动了一项IIT，评估倍诺达®在治疗中度或重度活动性系统性红斑狼疮（SLE）患者中的安全性、耐受性及药代动力学特征[6] - 公司计划开展一項研究，評估瑞基奧侖賽在中國中度或重度活動期SLE患者中的安全性、耐受性和藥代動力學特徵[35] - 倍诺达®在中国中度或重度活动性SLE患者中的临床研究已启动，旨在评估其安全性、耐受性及药代动力学特征[59] - 公司2022年研发开支为人民币407.8百万元，较2021年减少1.6%，主要由于成本削减计划和原材料本地化[108] - 公司2022年研发开支为407.8百万元人民币，同比减少6.6百万元人民币，主要由于成本削减计划、原材料本地化和较少的研究批次数量[133] - 公司2022年开展了JWATM204及JWATM214治疗实体瘤的临床试验，并拓展自身免疫疾病管线[153] 公司与合作伙伴的战略合作 - 公司与2seventy bio, Inc.建立战略联盟，就肿瘤学适应症开发及商业化针对MAGE-A4的细胞疗法产品[7] - 公司进一步加强与Juno的合作，签署协议在大中华区研发、生产及商业化针对DLL3的新细胞治疗产品[7] - 公司与2seventy bio, Inc.合作，在大中华开发及商业化针对MAGE-A4的细胞治疗产品，并加强针对DLL3的新细胞治疗产品的研发[24] - 公司与2seventy bio, Inc.建立战略联盟，开发针对MAGE-A4的细胞疗法产品，旨在获得大中华市场的先发优势[68] - 公司与Juno加强合作，研发针对DLL3的新细胞治疗产品，预计在目标市场获得先发优势[69] - 公司与2seventy bio, Inc.策略联盟扩展实体瘤管线，深化与Juno合作开发新型TCR-T及CAR-T产品[89] 公司财务状况 - 公司2022年收入为人民币145.7百万元，较2021年的30.8百万元大幅增长373.1%[96][102] - 公司2022年毛利率为40.3%，较2021年的29.4%显著提升[106] - 公司2022年经营亏损为人民币855.9百万元，较2021年的759.1百万元扩大12.8%[96] - 公司2022年销售成本为人民币86.9百万元，较2021年的21.8百万元增长299.4%[103][104] - 公司2022年毛利率从2021年的29.4%增至40.3%，主要得益于成本削减计划和倍诺达®的商业化成功[123] - 公司2022年销售开支为190.9百万元人民币，同比增加20.2百万元人民币，主要由于员工成本增加和业务推广费用增加[141] - 公司2022年一般及行政开支为179.8百万元人民币，同比减少21.7百万元人民币，主要由于员工成本和专业服务费减少[141] - 公司2022年其他亏损净额为159.6百万元人民币，主要由于人民币对美元及港元的汇率转弱导致的未实现外汇亏损[141] - 公司2022年年内亏损为846.1百万元人民币，同比增加143.8百万元人民币，主要由于未实现外汇亏损增加和2021年一次性非现金收入未在2022年重现[143] - 公司2022年流动资产总值为1,485,168千元人民币，较2021年的1,895,040千元人民币下降21.6%[145] - 公司2022年非流动资产总值为1,306,179千元人民币，较2021年的1,221,566千元人民币增长6.9%[145] - 公司2022年负债总额为437,063千元人民币，较2021年的325,749千元人民币增长34.2%[145] - 公司2022年经调整亏损为605,093千元人民币，较2021年的678,951千元人民币减少10.9%[150] - 截至2022年12月31日止年度，公司录得其他亏损净额为人民币159.6百万元，主要由于外汇亏损净额人民币158.5百万元[184] - 公司2022年未实现外汇亏损主要由于人民币对美元及港元汇率转弱[184] - 公司2021年确认认股权证公允价值变动收益人民币51.2百万元，2022年无此类收益[184] - 公司2022年其他收入及财务收入净额增加，部分抵消了亏损[185] - 公司2022年未实现外汇损益为非现金项目[184] - 公司2022年认股权证公允价值变动为零，2021年为收益人民币51.2百万元[184] - 公司2022年外汇亏损净额为人民币158.5百万元，2021年为外汇收益净额人民币14.8百万元[184] - 公司2022年经调整亏损为人民币605.1百万元，较2021年的679.0百万元减少了73.9百万元，主要由于倍诺达®销售收入及毛利增加、一般及行政开支与研发开支减少以及政府补助和财务收入净额增加[198] - 公司2022年流动资产总值为人民币1,485,168千元，较2021年的1,895,040千元有所下降[200] - 公司2022年非流动资产总值为人民币1,306,179千元，较2021年的1,221,566千元有所增加[200] - 公司2022年资产总值为人民币2,791,347千元，较2021年的3,116,606千元有所下降[200] - 公司2022年流动负债总额为人民币310,835千元，较2021年的198,900千元有所增加[200] - 公司2022年非流动负债总额为人民币126,228千元，较2021年的126,849千元略有下降[200] - 公司2022年负债总额为人民币437,063千元，较2021年的325,749千元有所增加[200] - 公司2022年流动资产净值为人民币1,174,333千元，较2021年的1,696,140千元有所下降[200] 公司管理与组织架构 - 公司任命Shaun Paul Cordoba博士为首席科学官，加强内部研发能力，并成立早期发现及临床前研究团队[8] - 公司已建立由88名员工组成的商业团队，负责倍诺达®在中国的商业化，涵盖销售、市场、CAR-T顾问、创新支付、渠道管理及运营团队[16] - 截至2022年12月31日，公司已为96家中国顶级医院完成评估及培训，认证其合资格施用倍诺达®[16] - 公司任命Cordoba博士为首席科学官，其拥有超过270项CAR技术相关专利，将领导早期研发工作[92] - 公司任命Shaun Paul Cordoba博士为首席科学官，增强早期研发能力，专注于设计全球商业化权利的新产品[126] 公司未来战略与发展方向 - 公司计划通过倍诺达®的早期治疗和其他适应症的持续开发，巩固在血液学领域的领导地位[88] - 公司预计2023年上半年获得国家药监局对倍诺达®治疗SLE的IND申请批准[88] - 公司整合多个细胞治疗平台，扩展实体瘤市场，包括HCC、肺癌及其他适应症[89] - 公司计划利用专有技术平台和临床往绩，专注于高增长潜力的细胞治疗领域[93] - 公司在中国血液癌症领域具有显著先发优势，并拥有涵盖实体瘤和自身免疫疾病的全面细胞治疗管线[129] 公司社会责任与可持续发展 - 公司持续加强环境、社会及管治（ESG）机制，致力于为患者提供突破性细胞免疫疗法，并为员工提供安全、健康、创新、多元及包容的工作环境[134] 公司其他重要事项 - 公司通过收购优瑞科的ARTEMIS®及E-ALPHA®平台使用权，加强了细胞治疗开发平台[93] - 公司2022年未产生任何所得税开支，因无应课税收入[185] - 公司2021年确认认股权证公允价值变动收益人民币51.2百万元，2022年无此类收益[184] - 公司2022年其他收入及财务收入净额增加，部分抵消了亏损[185] - 公司2022年未实现外汇损益为非现金项目[184] - 公司2022年认股权证公允价值变动为零，2021年为收益人民币51.2百万元[184] - 公司2022年外汇亏损净额为人民币158.5百万元，2021年为外汇收益净额人民币14.8百万元[184]

财务数据 - 2022年毛利从900万元增至5880万元，增幅549.6%，销售毛利率从29.4%增至40.3%[2] - 2022年研发开支从4.144亿元减至4.078亿元，减少660万元[2] - 2022年销售开支从1.707亿元增至1.909亿元，增加2020万元[2] - 2022年一般及行政开支从2.015亿元减至1.798亿元，减少2170万元[2] - 2022年其他收益及亏损为其他亏损净额1.596亿元，2021年为其他收益净额1210万元[2] - 2022年亏损8.461亿元，2021年亏损7.023亿元，主要因未实现外汇亏损增加及2021年有一次性非现金收入[28] - 经调整亏损从2021年的6.79亿元降至2022年的6.051亿元，主要因销售倍诺达®收入及毛利增加等[28] - 2022年毛利58,756，研发开支(407,818)，一般及行政开支(179,763)，销售开支(190,877)，其他收入23,380，其他（亏损）╱收益净额(159,561)[58] - 2022年销售开支为1.909亿元，较2021年的1.707亿元增加，主要因员工成本增加2250万元及业务推广费增加750万元[76] - 2022年其他收入为2340万元，2021年为640万元，均与政府补助有关[77] - 2022年经调整亏损为6.051亿元，较2021年的6.79亿元减少7390万元，主要因销售倍诺达®收入及毛利增加等因素[82] - 2022年12月31日现金及现金等价物为13.833亿元，较2021年的18.344亿元现金流出净额为4.511亿元[86] - 2022年研发开支为4.078亿元，较2021年的4.144亿元减少，主要因实行成本削减计划等使研发材料减少[90] - 2022年一般及行政开支为1.798亿元，较2021年的2.015亿元减少，主要因员工成本减少1670万元及专业服务费减少1020万元[92] - 2022年其他收益及亏损为其他亏损净额1.596亿元，2021年为其他收益净额1210万元，主要因外汇亏损增加[96] - 2021年及2022年均无所得税开支，2022年年内亏损为8.461亿元，较2021年的7.023亿元增加，主要因未实现外汇亏损增加等[97] - 2022年经营亏损为人民币8.56亿元，较2021年的7.59亿元有所增加[114] - 2022年年内亏损为人民币8.46亿元，较2021年的7.02亿元有所增加[114] - 截至2022年12月31日，流动负债为人民币3.11亿元，较2021年的1.99亿元有所增加；非流动负债为人民币1.26亿元，较2021年的1.27亿元略有减少[101] - 截至2022年12月31日，公司有无抵押银行借款人民币2.35亿元，未动用银行贷款额度人民币3.68亿元[102] - 截至2022年12月31日，公司有528位雇员，2022年薪酬成本总额为人民币4.06亿元，较2021年的3.92亿元有所增加[111] - 2022年收益为人民币1.46亿元，较2021年的3079.7万元有所增加；毛利为人民币5875.6万元，较2021年的904.5万元有所增加[114] - 截至2022年12月31日，资产总值为人民币27.91亿元，较2021年的31.17亿元有所减少；流动资产净值为人民币11.74亿元，较2021年的16.96亿元有所减少[124] - 2022年流动比率为4.8，较2021年的9.5有所下降；总负债对总资产比率为0.2，较2021年的0.1有所上升[126] - 2022年其他全面收入中的汇兑差额为326,966千元人民币，2021年为 - 83,539千元人民币[133] - 2022年权益总额为2,354,284千元人民币，负债总额为437,063千元人民币，权益及负债总额为2,791,347千元人民币；2021年权益总额为2,790,857千元人民币，负债总额为325,749千元人民币，权益及负债总额为3,116,606千元人民币[137] - 2022年外汇（亏损）╱收益净额、出售物业厂房及设备之亏损净额、业务合并或然代价之公允价值亏损总计为 - 159,561千元人民币，2021年为12,075千元人民币[146] - 2022年研发开支总额为865,404千元人民币，2021年为808,399千元人民币[148] - 中国内地附属公司一般按25%税率缴纳所得税，上海药明巨诺2022年起三年内可享受15%优惠税率[150] - 2022年及2021年公司均无派付或宣派股息[153] - 2022年雇员福利开支404,328千元，较2021年的386,915千元有所增加[167] - 2022年本公司普通股权持有人应占亏损846,135千元，每股基本亏损2.06元，2021年分别为702,328千元和1.76元[169] - 2022年应收账款5305千元，2021年为0；2022年应收关联方款项24115千元，2021年为0[178][180] - 2022年应付账款及其他应付款项125412千元，2021年为136401千元[182] - 2022年非流动无抵押银行借款总额92500千元，流动无抵押银行借款总额142300千元；2021年分别为95000千元和5000千元[182] - 上市所得款项净额24.958亿港元，截至2022年12月31日已动用5.1084亿港元，未动用11.0912亿港元，预计2024年12月31日悉数据动用[184][185] - 2021年初成本分别为5,226、756,953、13,505、775,684，2022年末成本分别为52,538、863,952、128、916,618[195] - 2021年初账面净值分别为4,516、756,953、13,505、774,974，2022年末账面净值分别为44,222、849,334、128、893,684[195] - 2021年添置金额为64,043，2022年添置金额为23,709[195] - 2021年转让金额分别为44,092、 - 44,092，2022年转让金额分别为3,220、 - 3,220[195] - 2021年摊销费用及汇兑差额分别为 - 5,461、 - 17,267，2022年摊销费用及汇兑差额分别为 - 16,763、70,449[195] 倍诺达临床应用与销售 - 2022年开具165张倍诺达处方，完成141例回输[3] - 截至2022年底，倍诺达列入56个商业保险产品及75个地方政府补充医疗保险计划，141名已回输患者中24%获保险补偿，赔付比例38% - 100%[3] - 2023年3月启动倍诺达作为高危LBCL患者一线治疗的研究者发起试验并完成首例患者回输[4] - 2023年3月启动倍诺达治疗中度或重度活动性系统性红斑狼疮的研究者发起试验并完成首例患者回输[4] - 截至2023年2月，公司拥有约88名员工的商业团队；截至2022年底，已为中国96家顶级医院完成评估及培训并认证其可施用倍诺达[7] - 2022年开具165张倍诺达®处方，为r/r LBCL患者完成141例回输[32] - 2022年保持倍诺达® 98%的生产成功率，接近LBCL注册临床试验原先水平[30] - 2022年国家药监局批准倍诺达®多项临床试验IND申请及补充新药申请[28][29] - 倍诺达®作为LBCL三线治疗的II期注册临床试验中，最佳ORR为77.6%，最佳CRR为53.5%，5.1%患者产生sCRS，3.4%患者产生sNT，两年OS比率为69.3%[12] - 中国开展的倍诺达®治疗高危LBCL患者的单臂I期试验中，12例患者完成9个月随访，最佳ORR、最佳CRR分别为75.0%、33.3%，3个月的ORR、CRR分别为41.7%、33.3%[13] - 倍诺达®作为LBCL三线治疗的II期注册临床试验两年OS比率为69.3%，无新安全信号[29] - 倍诺达®治疗r/r FL的最佳ORR及最佳CRR分别为100.0%和92.6%，安全性良好[29] - 倍诺达治疗r/r MCL的II期研究已入组59例患者，计划长期监测，2023年完成[16] - 2022年4月国家药监局批准倍诺达治疗r/r ALL临床试验IND申请，已开始患者入组并完成前几例回输[17] - 倍诺达®治疗r/r FL成年受试者关键II期RELIANCE研究B队列，最佳ORR及最佳CRR分别为100.0%和92.6%，仅1名患者经历3级或以上NT，无患者经历3级或以上CRS[41] - 倍诺达®作为MCL疗法研究，截至2021年11月30日基于11名患者初步数据，最佳ORR=81.8%，最佳CRR=54.5%，仅1名患者出现3级或以上CRS，1名患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征，预计2023年底前完成关键临床研究并提交补充新药申请[42] 行业规范与政策 - 2022年1月《瑞基奥仑赛注射液临床应用指导原则（2021版）》发布，11月升级为《瑞基奥仑赛治疗B - NHL全流程管理诊疗规范（2022版）》，是中国首个商业化CAR - T产品的临床指导原则[8] - 2022年11月《嵌合抗原受体T细胞治疗药物临床应用技术规范（2022版）》发布，首批28家全国CAR - T临床应用技术规范示范单位获许可[8] 公司业务进展与战略 - 2022年公司在倍诺达®治疗血液恶性肿瘤取得进展，扩大实体瘤产品组合，探索其治疗SLE的潜力[9] - 公司就倍诺达®用于治疗r/r FL的补充新药申请于2022年10月获国家药监局批准[9][15] - 2023年3月启动倍诺达®治疗中度或重度活动性SLE患者的临床研究并完成首例患者回输，预计2023年上半年IND申请获国家药监局批准[9] - 公司建立细胞免疫疗法产品管线，业务模式在血液癌症细胞疗法领域有优势，有机会扩展至实体瘤及自身免疫疾病细胞治疗领域[9] - 公司不仅开始JWATM204及JWATM214治疗HCC的临床开发并完成首例患者回输，还订立多项合作协议加强战略联盟[9] - 公司开发relma - cel作为NHL其他类别及LBCL一、二线治疗，探索倍诺达®更多临床潜力[11] - 2021年12月国家药监局批准JWCAR129作为四线或更高级别r/r MM疗法的IND申请[18] - 预计2023年上半年倍诺达作为SLE疗法的IND申请获国家药监局批准[20] - 2022年专注JWATM214项目载体制造流程开发，2023年2月启动其治疗晚期HCC患者的IIT并完成首例患者回输[22] - 2022年12月公司加强与Juno关系，签订大中华研发、生产及商业化针对DLL3新细胞治疗产品协议[24] - 公司组建内部早期发现及临床前团队，开发新产品和工艺并建立知识产权组合[25] - 公司计划专注利用综合细胞治疗平台扩展实体瘤市场、通过授权许可等促进业务增长、关注细胞治疗领域潜在机遇等策略[54][55][56] - JWATM204正在中国进行研究者发起的I期试验，优瑞科对应产品在美国进行I/II期试验，2021年11月获快速通道评审认定和“罕见儿童疾病资格认定”，2022年2月获孤儿药资格认定[61] - 内部开发首批产品之一针对B细胞恶性肿瘤，为双重靶向的自体CAR T细胞，将使用下一代加工工艺制造[65] - 苏州业务按商业化计划进行，2021年3月通过relma - cel批准前检查，6月工厂生产许可证续期，目前两模块按GMP标准运营，第三模块在审批，保持98%高生产成功率，2022年四季度和2023年一季度获多项扩产批准[66] - 2022年采取措施应对COVID - 19疫情挑战，部分临床试验患者招募及商业化有延误，但收入仍符合先前预期[67] - 公司推进倍诺达®至早期LBCL治疗，并开发其作为治疗出现CD19抗原的其他血液癌症的可行疗法[68] 公司运营与管理 - 2022年任命新的首席科学官，成立内部早期发现及临床前研究团队[30] - 公司推进中期原材料本地化计划，已获增加一项重要原料国内供应的批准[33] - 2022年执行近期成本削减计划，每批次所销商品成本下降，毛利率从29.4%升至40.3%[33] - 公司主要在中国内地经营，大部分交易以人民币结算，主要通过股权融资及全球发售为业务融资[109] - 2022年人民币兑美元及港元贬值，公司面临以外币计值资产及负债的外汇风险，报告期内未订立外汇对冲交易[129] - 公司雇员总数为528人，其中技术营运198人占37.5%，质量101人占19.1%，医学81人占15.4%，商业95人占18.0%，业务发展及一般行政10人

财务表现 - 截至2022年6月30日止六个月收入为人民币66.0百万元，相比2021年同期为零，主要由于倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）成功实现商业化[14] - 截至2022年6月30日止六个月销售成本为人民币42.9百万元，相比2021年同期为零，主要包括原材料成本、员工成本、折旧及摊销等[16] - 截至2022年6月30日止六个月毛利率升至35.0%，主要由于成本削减计划实施及更多患者接受倍诺达®治疗[16] - 公司2022年上半年期内亏损为人民币429,254千元，较2021年同期的280,695千元增加[21] - 公司2022年上半年经调整亏损为人民币289,204千元，较2021年同期的272,602千元增加16,602千元，主要由于销售开支、研发开支增加[21] - 公司2022年上半年毛利率升至35.0%，成功执行降低原材料成本的近期计划[30] - 公司2022年上半年收入为人民币66.0百万元，全部来自倍诺达®的销售[92][94] - 公司2022年上半年销售成本为人民币42.9百万元，全部用于倍诺达®的生产[96][97] - 公司2022年上半年毛利为人民币23.1百万元，毛利率为35.0%[98] - 公司2022年上半年研发开支为人民币195.9百万元，同比增长5.6%，主要由于折旧及摊销增加[99][100][103] - 公司2022年上半年经营亏损为人民币431.955百万元，同比增长29.5%[88] - 公司2022年上半年期内亏损为人民币429.254百万元，同比增长52.9%[88][91] - 期内亏损由2021年的人民币280.7百万元增至2022年的人民币429.3百万元[115] - 期内经调整亏损（非国际财务报告准则）由2021年的人民币272.6百万元增至2022年的人民币289.2百万元[117] - 公司预计在可预见未来会继续亏损，且截至2022年6月30日止六个月录得经营现金流出净额[150] 研发与产品管线 - 研发开支由2021年同期的185.5百万元增加至2022年的195.9百万元，主要由于测试及临床开支增加以及折旧及摊销增加[16] - 公司2022年上半年提交了倍诺达®用于治疗三线滤泡性淋巴瘤的补充新药申请，并获得国家药监局受理[29] - 公司2022年上半年获得倍诺达®治疗套细胞淋巴瘤患者的突破性疗法认定[29] - 公司2022年上半年在美国临床肿瘤学会年会上呈现了倍诺达®多项临床试验的最新疗效及安全性数据[29] - 公司首个CAR-T产品倍诺达®（relma-cel）于2021年9月1日获国家药监局批准，成为中国首个按1类生物制品获批的CAR-T产品[35] - 倍诺达®是中国唯一同时列入国家重大新药创制项目并获授优先审批及突破性疗法认定的CAR-T产品[35] - 公司产品管线涵盖血液癌症及实体瘤，包括靶向CD19的CAR-T细胞产品JWCAR029（倍诺达®）和靶向BCMA的JWCAR129[38] - 倍诺达®针对CD19抗原，用于治疗多类血液癌症，包括大B细胞淋巴瘤（LBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、套细胞淋巴瘤（MCL）等[41] - 倍诺达®基于与Juno产品Breyanzi相同的CAR结构体，Breyanzi于2021年2月获美国FDA批准用于治疗三线LBCL，并于2022年6月批准用于治疗二线LBCL[41] - 公司计划扩展倍诺达®的临床潜力，开发其作为LBCL的一线及二线治疗[41] - 公司产品管线中还包括靶向AFP的JWATM203和JWATM213，以及靶向GPC3的JWATM204和JWATM214，用于治疗肝细胞癌（HCC）等实体瘤[38] - 公司正在评估倍诺达®在系统性红斑狼疮（SLE）患者中的安全性、耐受性和药代动力学特征[38] - 倍诺达®在LBCL三线治疗的II期注册临床试验中，最佳客观缓解率（ORR）为77.6%，最佳完全缓解率（CRR）为53.5%[42] - 倍诺达®在LBCL三线治疗试验中，两年总生存期（OS）比率为69.0%，且未发生治疗相关死亡[42] - 倍诺达®在治疗三线FL的II期注册试验中，最佳ORR为100%，最佳CRR为92.6%[46] - 倍诺达®在治疗三线FL的试验中，任何级别及重症（3级或更高级别）CRS分别为42.9%及0%，任何级别及重症NT分别为17.9%及3.6%[46] - 倍诺达®在治疗一线及二线LBCL的I期试验中，ORR为75.0%，CRR为33.3%[50] - 倍诺达®在治疗一线及二线LBCL的I期试验中，3个月的ORR为41.7%，CRR为33.3%[50] - 倍诺达®在治疗MCL的II期注册试验中，计划入组59例患者，预计于2023年提交补充新药申请[47] - 倍诺达®在治疗ALL的I/II期注册试验中，已完成第一例患者回输[49] - 倍诺达®在治疗SLE的潜在市场中，预计至少有15,000名患者符合CAR-T条件[54] - 倍诺达®在治疗SLE的潜在市场中，40%的患者在第一年出现器官损害，50%的患者在发病后5年内出现不可逆的器官损害[54] - 公司计划开展一项研究，评估relma-cel在中国中度或重度活动性SLE患者中的安全性、耐受性及药代动力学特征，预计2022年底实现首次患者入组[55] - 公司正在开发JWCAR129，一种针对多发性骨髓瘤的自体CAR-T疗法，已于2021年12月获得国家药监局批准作为四线或更高级别r/r MM疗法的IND申请[59] - 公司正在开发下一代自体CAR-T制造流程平台，并制定了全面的下一代产品开发计划[64] - 公司已完成JWATM204的制造流程开发，并于2022年6月启动用于治疗晚期HCC患者的IIT[65] - 公司计划将Lyell的T细胞抗衰竭功能技术与JWATM204结合，开发JWATM214作为HCC治疗的下一代创新自体细胞疗法，预计2023年开始临床研究[66] - 公司正在开发JWATM203，一种以甲胎蛋白为靶点的自体T细胞受体模拟T细胞疗法，并计划结合Lyell技术开发JWATM213[67] - 公司通过授权许可、选择性收购及内部研发推动业务增长，包括引入relma-cel及JWCAR129等产品[85] - 公司计划利用专有技术平台及临床往绩纪录，专注于高增长或突破性技术潜力的细胞治疗领域[86] - 公司通过收购优瑞科的ARTEMIS®及E-ALPHA®平台使用权，加强开发平台[86] - 公司任命Shaun Paul Cordoba博士为首席科学官，加强内部研发能力，Cordoba博士持有超过270项CAR技术相关专利[85] 商业化与市场拓展 - 倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）于2021年9月1日获得国家药监局批准上市，成功实现商业化[14] - 公司2022年上半年开具了77张倍诺达®处方，完成了64位患者的回输，最佳完全缓解率为56.5%[25] - 截至2022年6月30日，公司与83家中国顶级医院完成培训、试运行及评估，认证其合资格使用倍诺达®[25] - 截至2022年6月30日，倍诺达®已被列入52个商业保险产品及28个地方政府的补充医疗保险计划[25] - 公司2022年上半年建立了由100名左右员工组成的商业团队，涵盖销售、市场、CAR-T顾问等专业领域[28] - 2022年是中国CAR-T产品商业化的首个完整年度，预计中国CAR-T治疗市场规模到2030年将实现强劲增长[36] - 公司自2021年9月推出首个商业产品倍诺达®以来，保持99%的高生产成功率[71] - 2022年上半年，公司开具了77张倍诺达®处方，完成了64位患者的回输[72] - 截至2022年8月，公司已建立由100名左右员工组成的商业团队，涵盖销售、市场、CAR-T顾问等多个团队[75] - 截至2022年6月30日，公司与中国83家顶级医院完成培训、试运行及评估，认证这些医院合资格使用倍诺达®[75] - 截至2022年6月30日，倍诺达®已被列入52个商业保险产品及28个地方政府的补充医疗保险计划[76] - 公司计划通过倍诺达®的早期治疗和其他适应症的持续开发，巩固在血液癌症的领导地位，预计2022年及2023年取得新的补充新药申请批准[80] - 公司计划利用综合细胞治疗平台扩展实体瘤市场，重点产品为JWATM203及JWATM204[81] - 公司自开始LBCL注册临床试验以来生产倍诺达®的成功率为99%，并计划投资提升技术，进一步优化生产工艺[84] - 公司所得款項淨額總計為24.958億人民幣，其中30%用於relma-cel的研發活動，實際使用1.9096億人民幣，未動用1.4768億人民幣[168] - 公司計劃將10%的所得款項（2.4958億人民幣）用於建立內部銷售與營銷團隊推廣relma-cel至中國內地，截至2022年6月30日已悉數動用[168] - 公司將6%的所得款項（1.4975億人民幣）用於JWCAR129的研發活動，實際使用309萬人民幣，未動用8004萬人民幣[168] - 公司將28%的所得款項（6.9882億人民幣）用於其他臨床前候選產品（如JWATM203、JWATM204及Nex-G）的研發活動，實際使用6182萬人民幣，未動用5.552億人民幣[168] - 公司計劃將4%的所得款項（9983萬人民幣）用於透過行使Acepodia選擇權獲得Acepodia許可，截至2022年6月30日尚未動用[168] - 公司計劃將12%的所得款項（2.995億人民幣）用於新潛在收購及引進授權機會，截至2022年6月30日尚未動用[168] - 公司計劃將10%的所得款項（2.4958億人民幣）用於營運資金及一般公司用途，實際使用5504萬人民幣，未動用6879萬人民幣[168] - 公司預計未動用的所得款項將於2024年6月30日前悉數動用，具體時間表視市場狀況而定[168] 成本与开支 - 一般及行政开支由2021年同期的105.1百万元减少至2022年的90.9百万元，主要由于以股份为基础的薪酬开支减少[16] - 销售开支由2021年同期的46.2百万元增加至2022年的84.4百万元，主要由于商业团队员工成本增加及业务推广费增加[17] - 期内亏损由2021年同期的280.7百万元增加至2022年的429.3百万元，主要由于未实现外汇亏损增加、研发及销售开支增加[17] - 一般及行政开支由2021年的人民币105.1百万元减少至2022年的人民币90.9百万元，主要由于员工成本减少人民币13.5百万元[105] - 销售开支由2021年的人民币46.2百万元增至2022年的人民币84.4百万元，主要由于商业团队员工成本增加人民币14.7百万元及业务推广费增加人民币20.9百万元[108] - 其他收入由2021年的人民币3.9百万元增至2022年的人民币7.1百万元，均与政府补助有关[109] - 其他收益及亏损由2021年的其他亏损净额人民币0.7百万元增至2022年的人民币90.9百万元，主要由于外汇亏损净额人民币91.1百万元[112] - 公司2022年上半年薪酬成本总额为人民币207.8百万元，较2021年同期的200.2百万元有所增加[137] 风险与挑战 - 公司面临国际贸易政策变动和中美贸易紧张局势的风险，可能对业务和扩张计划产生不利影响[151] - 公司专有的CAR-T制备技术和制造平台面临重大挑战和障碍，可能影响候选产品的开发和商业化[151] - 生物制药产品的临床开发过程漫长且成本高昂，结果充满不确定性，可能增加额外成本或延迟产品开发[151] - 公司候选产品的生产流程复杂，可能面临产能提升困难，导致临床试验延迟或产品供应中断[154] - 公司依赖少数供应商提供关键试剂和设备，可能影响产品生产和供应能力[154] - 公司候选产品的市场机会可能限于特定患者群体，市场规模估计可能不准确[157] - 公司可能无法以商业规模化的成本实现可观利润，低估生产成本或高估成本降低潜力[157] - 公司依赖第三方许可的知识产权，授权终止或业务关系中断可能对业务造成损害[158] - 中国生物制药行业的高度监管和政策变化可能影响公司候选产品的审批和商业化[160] - 公司受益于地方政府财政激励政策，政策变动可能对经营业绩产生不利影响[160] 公司治理与股权结构 - 公司董事李醫生持有本公司4.54%的股份，合計擁有27,829,975股股份的權益[171][173] - 公司主要股東Juno持有17.10%的股份，合計70,231,140股，由新基公司及BMS全資擁有[180][182] - 李医生通过直接和间接控制持有公司5,742,532股和1,706,460股股份，并通过信托持有1,757,468股股份[183] - 李医生合共拥有公司27,829,975股股份的权益[185] - 截至2022年6月30日，公司已发行股份总数为410,606,944股[187] - 首次公开发售前激励计划涉及的股份最高数目为36,031,500股，占公司已发行股本总额约8.78%[188] - 截至2022年6月30日，公司已向董事、行政人员及雇员授出7,108,889股未行使受限制股份单位，占已发行股本总额约1.73%[196] - 报告期内，公司根据首次公开发售前激励计划授出的购股权变动总计6,793,720股，其中179,990股已行使，152,340股已失效[191] - 报告期内，公司根据受限制股份单位计划授出的受限制股份单位总计9,862,812股，其中3,866,543股已归属，846,340股已没收[197] - 公司于2022年6月24日授出1,730,625股受限制股份单位[200] - 截至2022年6月30日，尚未行使的受限制股份单位总计4,375,433股[200] - 报告期内已归属的受限制股份单位数量为315,300股[200] - 报告期内已没收的受限制股份单位数量为249,008股[200] - 公司受限制股份单位计划通常于四年内归属，分为两种归属计划[200] 资产与负债 - 流动资产总值由2021年的人民币1,895.0百万元减少至2022年的人民币1,636.7百万元[120] - 非流动资产总值由2021年的人民币1,221.6百万元增至2022年的人民币1,258.4百万元[120] - 流动负债总额由2021年的人民币198.9百万元减少至2022年的人民币165.3百万元[120] - 公司于2022年6月30日有未动用银行贷款额度人民币410.0百万元[122] - 公司流动比率从2021年12月31日的9.5提升至2022年6月30日的9.9[128] - 公司总负债对总资产比率保持在0.1，与2021年12月31日持平[128] - 公司截至2022年6月30日有589位雇员，其中技术运营部门占比最高，为40.7%[137] - 公司主要在中国内地经营，大部分交易以人民币结算，美元兑人民币升值提升了公司的购买力[133] - 公司截至2022年6月30日止六个月并无作出任何重大投资[129] - 公司截至2022年6月30日止六个月并无参与任何重大收购或处置[130] - 公司截至2022年6月30日并无资产抵押[131] - 公司截至2022年6月30日并无任何重大或然负债[132]

倍诺达®的商业化与市场表现 - 公司2021年最后四个月通过销售倍诺达®获得收益人民币30.8百万元[8] - 倍诺达®已涵盖44个保险产品及16个市级补充医疗保险计划[12] - 公司2021年收入为人民币30.8百万元，主要得益于倍诺达®的商业化[18] - 公司2021年成功推出倍诺达®，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品[35] - 2021年公司建立了由110名员工组成的内部专业商业团队，涵盖销售、市场、CAR-T顾问、创新支付和医院准入团队[35] - 2021年公司倍诺达®已涵盖44个商业保险产品及16个市级补充医疗保险计划[35] - 2021年公司成功推出首款商业产品倍诺达®，完成30位患者的回输，首批27名可评估患者的完全缓解率（CRR）为55.6%[86] - 公司已建立由110名员工组成的商业团队，覆盖销售、市场、CAR-T顾问、创新支付和医院准入等领域[86] - 倍诺达®已被列入44个商业保险产品及16个市级补充医疗保险计划[88] - 公司成功商业化靶向CD19自体CAR-T细胞免疫治疗产品倍诺达®，2021年收入全部来自该产品[107][108] - 公司预计随着商业化进程及更多患者接受倍诺达®治疗，销售收入将继续增加[107] 倍诺达®的临床试验与审批进展 - 国家药监局批准倍诺达®作为r/r B-cell急性淋巴细胞白血病儿童及青少年患者的三线治疗之临床试验的IND申请[9] - 国家药监局批准倍诺达®作为r/r LBCL的二线治疗之III期关键临床试验的IND申请[9] - 倍诺达®作为r/r套细胞淋巴瘤的三线治疗的II期注册临床试验取得进一步进展[9] - 国家药监局受理倍诺达®作为滤泡性淋巴瘤的三线治疗的补充新药申请[9] - 2021年9月，国家药监局批准倍诺达®用于治疗r/r LBCL的新药申请，成为中国首个按1类生物制品获批的CAR-T产品[44] - 2021年6月，完成倍诺达®对轻症FL患者的单臂II期注册试验患者入组[38] - 2022年2月，向国家药监局提交倍诺达®用于治疗三线FL的补充新药申请[38] - 2022年3月，国家药监局批准倍诺达®作为r/r LBCL二线治疗的III期关键临床试验IND申请[38] - 2022年4月，国家药监局批准倍诺达®作为r/r B-ALL儿童及青少年患者三线治疗的临床试验IND申请[38] - 倍諾達®治療三線FL的II期試驗中，28名患者的最佳ORR為100%，最佳CRR為92.6%，中位隨訪期為8.84個月[59] - 倍諾達®治療三線FL的補充新藥申請已於2022年2月提交國家藥監局，預計將成為中國首個治療FL的CAR-T產品[59] - 倍諾達®治療三線MCL的II期試驗預計於2023年提交補充新藥申請[60] - 倍諾達®治療三線CLL的初期試驗預計於2022年開始[61] - 倍諾達®治療三線ALL的I/II期試驗預計於2022年開始[62] - 倍諾達®治療二線LBCL的III期試驗已獲國家藥監局批准，計劃於2022年公佈數據[65] 公司财务状况 - 2021年销售成本为人民币21.8百万元，主要包括原材料成本、员工成本等[19] - 2021年毛利为人民币9.0百万元，毛利率为29.4%，预计2022年下半年毛利率将持续上升[22] - 2021年研发开支增加至人民币414.4百万元，主要由于员工成本增加及研发材料与测试开支增加[22] - 2021年一般及行政开支减少至人民币201.5百万元，主要由于以股份为基础的薪酬开支减少[23] - 2021年销售开支增加至人民币170.7百万元，主要由于员工成本及商务推广费用增加[23] - 2021年年内亏损减少至人民币702.3百万元，主要由于倍诺达®的收入及毛利增加[24] - 2021年公司收益为30,797千元人民币，销售成本为21,752千元人民币，毛利为9,045千元人民币[27] - 2021年公司研发开支为414,397千元人民币，较2020年的225,215千元人民币大幅增加[27] - 2021年公司年内亏损为702,328千元人民币，较2020年的1,663,803千元人民币有所减少[27] - 2021年公司经调整亏损为664,109千元人民币，较2020年的303,917千元人民币增加360,192千元人民币[31] - 2021年公司流动资产总值为1,895,040千元人民币，非流动资产总值为1,221,566千元人民币[27] - 2021年公司流动负债总额为198,900千元人民币，非流动负债总额为126,849千元人民币[27] - 2021年公司权益总额为2,790,857千元人民币，较2020年的3,429,735千元人民币有所减少[27] - 2021年销售成本为人民币21.8百万元，主要包括原材料成本、员工成本、折旧及摊销等[111][113] - 2021年毛利为人民币9.0百万元，毛利率为29.4%，预计2022年下半年毛利率将持续上升[114] - 2021年研发开支为人民币414.4百万元，较2020年的人民币225.2百万元增长84.0%，主要由于研发人员增加及材料成本上升[116][117] - 2021年一般及行政开支为人民币201.5百万元，较2020年的人民币231.3百万元减少12.9%，主要由于员工成本减少及无上市开支[120][121] - 2021年销售开支为人民币170.7百万元，较2020年的人民币13.3百万元大幅增加，主要由于员工增加及商业活动开展[106] - 2021年年内亏损为人民币702.3百万元，较2020年的人民币1,663.8百万元减少57.8%，主要由于新产品收入及优先股公允价值变动终止确认[106] - 2021年经调整亏损为人民币664.1百万元，较2020年的人民币303.9百万元增加118.7%，主要由于销售开支增加及研发成本上升[106] - 2021年其他收入为6.4百万元，较2020年的1.3百万元有所增加，主要来自政府补助[125] - 2021年其他收益及亏损为12.1百万元，较2020年的27.6百万元减少，主要由于外汇收益减少和议价收购收益为零[128] - 2021年认股权证公允价值变动从2020年的亏损34.8百万元变为收益51.2百万元，主要由于BMS暂停orva-cel的临床研发[130] - 公司2021年年内亏损从2020年的1,663.8百万元减少至702.3百万元[133] - 2021年经调整亏损为664.1百万元，较2020年的303.9百万元有所增加[135] - 2021年公司流动资产总值为1,895.0百万元，较2020年的2,647.4百万元有所减少[138] - 2021年公司银行结余及现金为1,834.4百万元，流动负债为198.9百万元[139] - 公司2021年12月31日的流动比率为9.5，较2020年的11.2有所下降[142] - 公司2021年12月31日的总负债对总资产比率为0.1，与2020年持平[142] - 公司2021年12月31日的负债权益比率不适用，因计息借款减现金等价物为负数[143] - 公司截至2021年12月31日止年度未进行任何重大投资[144] - 公司截至2021年12月31日止年度未参与任何重大收购或处置[145] - 公司2021年12月31日无资产抵押[146] - 公司2021年12月31日无任何重大或然负债[147] - 公司2021年12月31日有534位雇员，其中技术运营部门占比41.6%[151] - 公司2021年12月31日止年度薪酬成本总额为人民币392.0百万元，较2020年的259.1百万元有所增加[151] 公司战略与未来计划 - 公司计划通过倍诺达®的全面商业化和新产品的临床开发巩固在血液癌症领域的领导地位[13] - 公司计划利用综合细胞治疗平台扩展新兴实体瘤市场[13] - 公司计划通过授权许可机会、伙伴合作与选择性收购促进业务增长[13] - 公司计划通过倍诺达®的早期治疗和其他适应症的持续开发，预计2022年及2023年取得新的补充新药申请批准[94] - 公司计划通过授权许可机会、伙伴合作与选择性收购以及内部研发促进业务增长[97] - 公司计划利用综合细胞治疗平台扩展实体瘤市场，重点产品为JWATM203及JWATM204[95] - 公司计划通过创新及规模效益持续提升生产能力并实施成本削减计划[96] - 公司计划利用战略合作伙伴及细胞治疗领域和合约研究机构领域的平台杠杆，拓展崭新且未被开发的细胞靶向和治疗领域[100] 公司产品管线与研发进展 - 国家药监局批准JWCAR129作为多发性骨髓瘤的四线治疗的IND申请[10] - 完成JWATM204的制造流程开发，用于治疗肝细胞癌[10] - 公司建立完全一体化的细胞疗法创新及商业化平台，涵盖从早期研究到商业化能力[12] - 倍诺达®在LBCL注册临床试验中保持99%的高生产成功率[40] - 2021年12月，国家药监局批准JWCAR129作为四线或更高级别r/r MM疗法的IND申请[38] - 2022年第一季度，完成JWATM204制造流程由实验室至外高桥临床生产基地的技术转移，符合GMP生产标准[40] - 公司核心候选产品倍诺达®（relma-cel）在II期注册临床试验中，最佳客观缓解率（ORR）为77.6%，最佳完全缓解率（CRR）为51.7%[55] - 倍诺达®在II期临床试验中，5.1%的患者出现严重细胞因子释放综合征（sCRS），3.4%的患者出现严重神经毒性（sNT），且无治疗相关死亡[55] - 倍诺达®的中位随访期为17.9个月，1年总生存期（OS）比率为76.9%[55] - 倍诺达®于2021年9月3日获得国家药监局批准，成为中国首个按1类生物制品获批的CAR-T产品[54] - 公司产品管线包括多个候选产品，涵盖血液癌症和实体瘤细胞治疗领域，部分产品已进入I期临床试验阶段[47] - JWATM204正在中国进行I期研究者发起的试验，其对应产品在美国已获得FDA的快速通道评审认定和孤儿药资格认定[50] - 公司已提高产能并增强销售及营销能力，以全面推动倍诺达®的商业化[58] - 倍诺达®基于与Juno产品Breyanzi相同的CAR结构体，Breyanzi于2021年2月获得美国FDA批准[53] - 公司产品管线中的JWCAR129基于与Juno产品orva-cel相同的CAR结构体[49] - 公司产品管线中的JWATM203和JWATM204在东盟成员国及中国台湾地区拥有商业化权利[47] - JWCAR129治療r/r MM的IND申請已於2021年12月獲國家藥監局批准，正在進行臨床評估[66] - 公司正在開發下一代CAR-T製造流程平台，預計2022年下半年實現銷售成本削减計劃[69] - JWATM204治療HCC的製造流程開發已完成，計劃於2022年上半年開始患者招募[71] - JWATM214作為HCC治療的下一代創新自體細胞療法，預計2023年開始臨床研究[75] - JWATM203是以甲胎蛋白（AFP）为靶点的潜在卓越自体T细胞受体模拟（TCRm）T细胞疗法，计划与Lyell的抗衰竭技术结合开发JWATM213[76] - 公司拥有在中国内地、香港及澳门开发及商业化Juno的T细胞工程产品的优先购买权，并获得Acepodia部分产品的独家许可[77] - 苏州生产基地占地约10,000平方米，支持多种细胞平台，年产能可达2,500例自体CAR-T细胞治疗[82] - 公司与Thermo Fisher合作，确保享有Gibco CTS Dynabeads CD3/CD28磁珠的非排他性商业化使用权，支持relma-cel的临床开发及商业化生产[85] - 苏州生产基地于2021年通过国家药监局与江苏省药监局的批准前检查（PAI），并成功重续生产许可证[85] - 公司与中国61家顶级医院完成培训及试运行，认证这些医院合资格使用倍诺达®[86] - 上药康德乐被选为公司的全国经销商，为每位患者提供专业配送服务[86] - 公司自开始LBCL注册临床试验以来生产倍诺达®的成功率为99%[96] 公司管理与人事 - 公司任命Shaun Paul Cordoba博士为首席科学官，其持有超过270项与CAR技术相关的专利申请[99] - 藥明巨諾執行董事李醫生於2016年2月15日加入公司，負責企業管理、戰略規劃、業務開發及產品研發[168] - 藥明巨諾非執行董事Viswanadhan博士於2019年11月20日加入公司，負責監察董事會並提供意見[170] - 藥明巨諾非執行董事高女士於2020年5月22日加入公司，擁有超過10年保健業投資經驗[173] - 藥明巨諾非執行董事Lee博士擁有超過30年生物製藥行業經驗，自2021年10月起擔任Prime Medicine首席技術官[174] - 藥明巨諾非執行董事王先生於2020年5月22日加入公司，擁有超過13年中國私人投資經驗[176] - 刘诚博士拥有超过20年行业经验，持有超过500项专利及已公布专利申请，其中超过100项专利已在全球发布[178] - 刘诚博士为多种针对各种肿瘤靶点的一流临床阶段抗癌药物的发明人，包括针对治疗癌症骨转移的CSF1、针对多发性骨髓瘤的BCMA以及针对肝癌的AFP及GPC3等药物[178] - 李志成先生自2015年3月起担任CSL Behring Asia Pacific Limited副主席兼总经理，并在2012年1月至2015年2月担任卓健医疗服务有限公司行政总裁[182] - 张耀梁先生自2021年2月起担任Adagene Inc.（纳斯达克：ADAG）的独立董事，并在2018年7月至2020年6月担任安永会计师事务所亚太区副区域管理合伙人[183] - 何建昌先生在财务、会计、公司秘书、首次公开发售及债务重组方面拥有逾20年经验，目前担任多家香港上市公司的独立非执行董事[186] - 傅欣先生拥有约20年财务管理经验，包括12年医疗行业工作经验，曾在辉瑞中国担任多个领导职位，负责财务和合规事宜[191] - 林立源博士自2018年9月1日加入公司，主要负责技术运营，此前自2017年3月起为公司提供细胞疗法过程开发、CMC和制造方面的咨询工作[193] - 林博士拥有超过30年生物制药技术的行政管理经验，曾在多家知名公司担任高管职位[194] - 林博士在Genentech任职17年，最终晋升为商业药物制剂合约生产营运主管[195] - 吴琼先生于2020年9月加入公司，担任首席商务官，负责整体商务事宜[197] - Cordoba博士持有超过270项与CAR技术相关的专利，全球排名第三[198] - Cordoba博士曾担任Autolus Therapeutics plc合成生物学及细胞信号传导的执行董事[198] - 杨苏博士于2017年5月加入公司，担任临床研发业务执行董事[198] - 杨博士曾在罗氏（中国）投资有限公司担任治疗领域负责人[199] - 杨博士于2001年6月取得中国南京医科大学临床医药医学学位[200] 法规与政策 - 《中華人民共和國數據安全法》自2021年9月1日起施行，旨在規範資料處理活動，保障數據安全[162] - 《藥品專利糾紛早期解決機制實施辦法（試行）》於2021年7月4日發佈，提供專利糾紛解決機制，降低仿製藥上市後專利侵權風險[163] - 《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版試行）》強調未經授權不得擅自使用或發佈國家及省級藥品臨床綜合評價相關資料資訊[166] 公司运营与生产基地 - 2021年第四季度，完成上海外高桥临床生产基地升级，提升多产品生产能力[40] - 苏州生产基地占地约10,000平方米，支持多种细胞平台，年产能可达2,500例自体CAR-T细胞治疗[82] - 苏州生产基地于2021年通过国家药监局与江苏省药监局的批准前检查（PAI），并成功重续生产许可证[85]

财务收益与亏损情况 - 截至2021年6月30日止六个月，公司无收益，2020年同期亦无收益[10][13] - 截至2020年及2021年6月30日止六个月公司无收益[70] - 2021年上半年公司无收益，其他收入393.3万元，较2020年同期84.7万元有所增长[188] - 2021年上半年经营亏损为3.33578亿元，2020年同期为1.58311亿元[10] - 2021年上半年经营亏损3.33578亿元，较2020年同期1.58311亿元有所扩大[188] - 2021年上半年期内亏损为2.80695亿元，较2020年同期的6.50029亿元减少3.69334亿元[10][12][13] - 2021年上半年基本及摊薄每股亏损为0.71元，2020年同期为9.96元[13] - 截至2021年6月30日止六个月，公司期内亏损280,695千元，经调整亏损268,198千元；2020年同期分别为650,029千元和101,004千元，经调整亏损增加167.2百万元[18] - 截至2021年6月30日止六个月亏损2.807亿元，较2020年同期6.5亿元减少，主要因优先股公允价值变动及预付款认股权证终止确认，部分被经营亏损增加抵销[66][69] - 截至2021年6月30日止六个月经调整亏损2.682亿元，较2020年同期1.01亿元增加，因员工现金开支、材料采购与测试及临床试验费用、专业服务费、销售开支增加[66][69] - 2021年6月30日期内经调整亏损为2681.98万元，2020年同期为1010.04万元[92] - 2021年上半年扣除所得税前亏损2.80695亿元，较2020年同期6.50029亿元有所收窄[188] - 2021年上半年公司拥有人应占每股亏损0.71元，较2020年同期9.96元大幅减少[188] - 公司尚未从销售细胞治疗产品赚取任何收益，预计可预见未来会继续亏损[121] 各项开支情况 - 2021年上半年一般及行政开支为1.051亿元，较2020年同期的8100万元增加2410万元[10][12][13] - 2021年上半年研发开支为1.855亿元，较2020年同期的8230万元增加1.032亿元[10] - 2021年上半年销售开支为4620万元，2020年同期为零[10][12][13] - 2021年上半年研发开支1.855亿元，较2020年同期8230万元增加，因员工成本、研发材料、测试及临床开支增加[66][73][75] - 2021年上半年一般及行政开支1.051亿元，较2020年同期8100万元增加，因专业服务费和员工成本增加[66][77] - 2021年上半年销售开支4617.6万元，2020年同期无此项开支[66] - 截至2021年6月30日止六个月销售开支为4620万元，2020年同期为零[81] 资产与负债情况 - 截至2021年6月30日，公司流动资产总值为22.68145亿元，2020年12月31日为26.47359亿元[16] - 截至2021年6月30日，公司负债总额为3.06844亿元，2020年12月31日为3.49757亿元[16] - 截至2021年6月30日，公司权益总额为31.77841亿元，2020年12月31日为34.29735亿元[16] - 2021年6月30日流动资产为22.681亿元，流动负债为1974万元[95] - 2021年6月30日流动比率为11.5，2020年12月31日为11.2[96] - 2021年6月30日总负债对总资产比率为0.1，2020年12月31日为0.1[96] - 2021年6月30日公司股本架构为8.8%负债及91.2%权益，2020年12月31日为9.3%负债及90.7%权益[109] - 截至2021年6月30日，非流动资产总值12.1654亿元，较2020年末11.32133亿元有所增加[193] - 截至2021年6月30日，流动资产总值22.68145亿元，较2020年末26.47359亿元有所减少[193] - 截至2021年6月30日，权益总额31.77841亿元，较2020年末34.29735亿元有所减少[195] - 截至2021年6月30日，负债总额3.06844亿元，较2020年末3.49757亿元有所减少[195] 产品获批与市场规模 - 2021年9月3日，公司靶向CD19自體CAR - T细胞免疫治疗产品relma - cel新药申请获国家药监局批准，用于治疗特定成年患者，是中国首个按1类生物制品获批的CAR - T产品及全球第六个获批的CAR - T产品[21] - 弗若斯特沙利文资料显示，中国CAR - T治疗市场规模预期2024年达54亿元，2030年达243亿元[22] - 2021年9月3日，国家药监局批准公司靶向CD19自体CAR - T细胞免疫治疗产品relma - cel新药申请，用于治疗r/r LBCL并已接受二线或以上系统疗法成年患者[29] - 2021年9月3日国家药监局批准公司靶向CD19自體CAR - T细胞免疫治疗产品relma - cel新药申请[111] 产品管线与研发计划 - 公司建立了全面且差异化的细胞免疫疗法产品管线，涵盖血液恶性肿瘤和实体瘤多个候选产品，处于不同研发阶段[26] - 公司核心产品relma - cel针对CD19抗原，除作为LBCL三線治疗，还开发用于NHL其他类别及LBCL二线治疗[28] - relma - cel作为LBCL三线治疗II期注册临床试验中，最佳客观缓解率为75.9%，最佳完全缓解率为51.7%，5.1%患者产生严重细胞因子释放综合征，3.4%患者产生严重神经毒性，未发生治疗相关死亡[29] - 公司预计明年提交relma - cel治疗FL补充新药申请，获批后将成中国首个治疗FL的CAR - T产品[34] - 公司已在中国开展relma - cel治疗MCL单臂II期注册试验，患者入组于2021年1月开始，正按计划进行[35] - 公司计划2021下半年及2022年在中国开展relma - cel治疗高危r/r CLL单臂初期试验[36] - 公司预计2022年就relma - cel治疗r/r ALL儿童及青少年患者的单臂I/II期注册试验向国家药监局提交IND申请[37] - 国家药监局已受理公司JWCAR129治疗MM的IND申请，公司已就该适应症展开研究者发起的试验[40] - 公司预计2021年末前进行JWATM204项目的IND启用研究[42] - 公司计划将Lyell技术与JWATM204结合开发JWATM214，与JWATM203结合开发JWATM213[46][47] - 公司实体瘤产品组合以JWATM203及JWATM204为重点，2020年6月获其开发等权利，8月与Lyell合作获JWATM213和JWATM214相关权利[60] - 公司计划推进relma - cel至早期LBCL治疗，开发其治疗其他血液癌症的疗法[59] - 公司计划推进JWCAR129临床开发，认为MM是有庞大潜力的未开发市场[59] 公司战略与合作 - 公司建立降低下一代CAR - T细胞产品制造成本发展战略，近期（1 - 2年）减少原材料废品及废料，中期（2 - 3年）用国内供应品替代进口材料，长期（3 - 5年）实施新技术[48] - 公司预计通过协议授权引进下一代细胞疗法候选产品，拥有Juno的T细胞工程产品优先购买权及Acepodia部分产品独家许可[50] - 2021年2月公司与Thermo Fisher合作，获Gibco CTS Dynabeads CD3/CD28磁珠非排他性商业化使用权[55] 生产与市场推广 - 2020年6月苏州新建商业化生产基地获药品生产许可证，占地约10,000平方米，目前两个模块已投产，产能可满足每年最多2,500例自體CAR - T细胞治疗需求[51] - 2021年3月公司通过relma - cel PAI检查，6月江苏省生产许可证重续，类型从As改为As + Cs[54] - 自开始LBCL注册临床试验以来，公司生产relma - cel的成功率为99%[54] - 公司已建立一支90人的商业团队负责relma - cel在中国的市场推广[56] - 上药康德乐被选为公司全国经销商，为患者提供专业配送服务[56] - 公司自开始LBCL注册临床试验以来生产relma - cel的成功率为99%[63] 其他财务指标 - 截至2021年6月30日止六个月其他收入为390万元，2020年同期为80万元[82] - 截至2021年6月30日止六个月其他亏损净额为70万元，2020年同期其他收益净额为410万元[83] - 截至2021年6月30日止六个月无优先股公允价值变动盈亏，2020年同期公允价值亏损为4.844亿元[85] - 认股权证公允价值变动由2020年6月30日止六个月的亏损710万元增至2021年同期的收益5150万元[86] - 期内亏损由截至2020年6月30日止六个月的6.5亿元减至2021年同期的2.807亿元[88] 人员情况 - 截至2021年6月30日公司有477位雇员，技术营运、质量、医学等职能人员占比分别为39.0%、16.6%、14.3%等[105][106] - 截至2021年6月30日止六个月公司薪酬成本总额为人民币200.2百万元，2020年同期为人民币103.0百万元[106] 重大事项与风险 - 公司认为COVID - 19疫情未严重影响履行合约义务能力和供应链，未造成严重财务损失和影响长远商业前景[58] - 截至2021年6月30日止六个月公司无重大投资、收购或处置、重大投资及资本资产计划[99][100][101] - 2021年6月30日公司无资产抵押和重大或然负债[102][103] - 董事会决议不建议派发截至2021年6月30日止六个月的中期股息[118] - 公司于2018 - 2020年三个财政年度录得经营现金流出净额[121] - 国际贸易或投资政策变动、中美冲突及贸易紧张局势可能对公司业务及扩张计划产生不利影响[122] - 公司经营行业竞争激烈，候选产品可能无法达到预期销售额或失去竞争力[122] - 生物制药产品临床开发过程漫长、成本高且结果不确定，临床试验结果不佳可能影响产品开发及商业化[122] - 生物制药产品研发、生产及商业化受严格监管，未遵守法规或审批延迟会损害公司业务[125] - 公司候选产品生产流程复杂，可能在开发或提升产能方面遇到困难，影响产品供应[126] - 细胞疗法依赖的试剂、设备及材料供应存在风险，公司正实施缓解策略[126] - 候选产品市场机会可能有限，公司推广及销售能力有限，可能影响产品收益及商业化[128] - 公司依赖第三方许可的知识产权，授权终止或业务关系中断会损害业务[129] - 中国生物制药行业监管规定及政府政策变化可能影响公司候选产品审批、商业化及业务增长[132] - 截至2021年6月30日止六个月，公司或其附属公司无购买、赎回或出售本公司上市证券行为[136] - 截至2021年6月30日止六个月，公司无重大诉讼或仲裁，也无待决或潜在重大诉讼或索偿[184] 上市与股份情况 - 公司于2020年11月3日在香港联交所主板上市，所得款项净额约为24.958亿港元[137] - 截至2021年6月30日，所得款项净额实际用途为3.4282亿人民币，未动用款项净额为21.1344亿人民币，预计2023年12月31日悉数据动用[139] - 2021年6月30日，李医生合共拥有21795080股股份的权益，占比3.44%；Hans Edgar Bishop先生拥有757650股相关股份的权益，占比0.19%[143] - 2021年6月30日，公司已发行股份总数为400924836股[145] - 2021年6月30日，Juno、新基公司、BMS分别拥有70231140股股份权益，占比17.52%；Syracuse Cayman拥有48513377股股份权益，占比12.10%；WXAT HK拥有38232570股股份权益，占比9.54%[149] - 截至2021年6月30日，BMS通过受控制法团权益在Juno所持70,231,140股股份中拥有权益[154] - 截至2021年6月30日，Syracuse Cayman被视为在48,513,377股股份中拥有权益，2021年下半年将向Syracuse II发行4,840,654股股份结算保留股份[155] - 截至2021年6月30日，上海药明及药明康德通过受控制法团权益在WXAT HK所持38,232,570股股份中拥有权益，7月2日出售后WXAT HK持股15,232,570股，占比约3.80%[156] - 截至2021年6月30日，Temasek集团在TLS Beta Pte. Ltd.所持22,668,740股股份中拥有权益，Temasek Holdings在Aranda Investments Pte. Ltd.所持1,628,000股股份中拥有权益，9月16日Temasek集团出售24,296,740股股份[157] - 截至2021年6月30日，李医生拥有21,79

公司融资与上市 - 2020年5月公司完成总额1亿美元的B轮融资，11月3日成功于香港联交所上市，包销商行使超额配股权后筹得25亿港元[10] - 2020年5月公司完成总额1亿美元的B轮融资，11月3日于香港联交所上市，包销商行使超额配股权后筹得25亿港元[31] - 2020年11月公司股份于香港联交所主板上市，全球发售9770万股股份，交易额约25亿港元[72] 新药申请与认定 - 2020年6月公司向国家药监局提交relma - cel作为DLBCL三线疗法的新药申请，不久后获受理审查；9月获新药申请优先审评资格及relma - cel治疗FL的突破性疗法认定[10] - 2020年6月公司向国家药监局提交relma - cel作为DLBCL三线疗法的新药申请，9月获优先审评资格及relma - cel治疗FL的突破性疗法认定[31] - 2020年6月公司向国家药监局提交relma - cel作为DLBCL三线疗法的新药上市申请，9月获优先审评资格[43] - 2020年6月国家药监局受理审评relma - cel用作DLBCL三线疗法的新药上市申请，9月授予relma - cel新药申请优先审评资格及relma - cel治疗FL的突破性疗法认定[76] 临床试验进展 - 上市后公司完成临床基地的药品临床试验管理规范视察，开始在中国进行一项II期注册临床试验的患者入组以评估relma - cel对特定MCL患者的疗效，获上海市药品监督管理局颁发relma - cel的药品生产许可证[11] - 2020年12月公司于第62届美国血液学会年会上公布relma - cel作为DLBCL三线疗法的II期注册临床试验数据[32] - 2020年12月国家药监局完成公司北京、上海、南京及广州临床基地的药品临床试验管理规范视察[33] - 2021年2月上海市药品监督管理局向公司颁发relma - cel的药品生产许可证[33] - 2021年1月公司开始在中国进行一项II期注册临床试验的患者入组，评估relma - cel对MCL患者的疗效[33] - 2021年1月开始进行relma - cel对MCL患者疗效的单臂II期注册试验[49] - 计划2021年开始在中国开展relma - cel对高危复发性或难治性CLL患者疗效的单臂初期试验[50] - 计划2021年开始在中国进行relma - cel对r/r ALL儿童及青少年患者疗效的单臂I/II期注册试验，具体时间依与CDE沟通而定[51] - 2020年第三季度开始在中国进行relma - cel对难以接受主要治疗的DLBCL患者疗效的单臂I期试验，预计数据用于建立多中心试验[53] - 2021年1月10日公司完成临床试验中以relma - cel治疗的100名患者的回输[148] 研发管线拓展 - 公司与优瑞科生物技术公司及Lyell Immunopharma, Inc.订立重要协议，拓展针对实体瘤的细胞免疫疗法研发管线[10] - 公司与优瑞科及Lyell订立协议，拓展针对实体瘤的细胞免疫疗法研发管线[31] - 公司计划推进relma - cel适应症治疗扩展及早期策略[13] - 公司计划推进JWCAR129进入IND阶段并进行JWATM204的IND可行性研究[13] - 计划2021年开始JWCAR129的临床试验并在中国提交IND申请[54] - 预计2021年开始JWATM204项目的IND申请研究，并结合技术开发JWATM214 [57] - 公司正在开发新技术和平台，支持下一代CAR - T细胞产品和制造工艺[59] - 公司预期继续通过协议授权引进下一代细胞疗法候选产品，拥有Juno产品优先购买权和Acepodia部分产品独家许可[61] - 公司计划推进relma - cel至早期DLBCL治疗，开发其作为治疗出现CD19抗原的其他血液癌症的可行疗法，推进JWCAR129临床开发[78] - 公司计划以JWATM203及JWATM204为重点扩展实体瘤市场，认为有机会将相关技术用作多种新细胞疗法的平台[79] 商业化计划 - 公司计划驱动relma - cel全面商业化，专注制造、销售、营销/学术教育工作[13] - 公司预期国家药监局将于2021年批准relma - cel作为DLBCL三线治疗的新药申请，已建立商业化生产基地并构建销售和市场团队[47] - 公司计划在relma - cel初期商业化阶段建立约60至70人的销售团队，服务覆盖50家顶级医院，2020年销售开支为人民币1330万元[66] 财务数据 - 2020年研发开支为2.252亿元，较2019年的1.361亿元增加8910万元[17] - 2020年一般及行政开支为2.313亿元，较2019年的7290万元增加1.584亿元[18] - 2020年销售开支为1330万元，2019年为零[21] - 2020年年内亏损为16.638亿元，较2019年的6.333亿元增加10.305亿元[21] - 2020年经调整亏损为3.039亿元，较2019年的1.888亿元增加1.151亿元[28] - 2020年末公司资产总值为37.795亿元，负债总额为3.498亿元，权益总额为34.297亿元[24] - 截至2020年12月31日止年度收益为0，2019年无收益数据；一般及行政开支为231,294千元，2019年为72,892千元；研发开支为225,215千元，2019年为136,107千元；销售开支为13,268千元，2019年无数据；其他收入为1,322千元，2019年为5,483千元；其他收益／(亏损)净额为27,617千元，2019年为 - 1,165千元；经营亏损为440,838千元，2019年为204,681千元；财务收入为3,441千元，2019年为1,820千元；财务成本为770千元，2019年为1,351千元；财务收入净额为2,671千元，2019年为469千元；优先股公允价值变动为 - 1,190,797千元，2019年为 - 128,781千元；认股权证公允价值变动为 - 34,839千元，2019年为 - 300,264千元；所得税前亏损及所得税开支为 - 1,663,803千元，2019年为 - 633,257千元；年内亏损为 - 1,663,803千元，2019年为 - 633,257千元；年内经调整亏损为 - 303,917千元，2019年为 - 188,769千元[87] - 年内亏损由截至2019年12月31日止年度的人民币633.3百万元增加至截至2020年12月31日止年度的人民币1,663.8百万元，主要由于优先股公允价值亏损增加人民币1,062百万元及经营亏损增加人民币236.2百万元，部分被认股权证公允价值亏损减少人民币265.4百万元抵销[89] - 经调整亏损从2019年的1.888亿元增加至2020年的3.039亿元[90] - 2020年6月收购业务自收购日起产生净亏损1250万元[91] - 2019年和2020年均无收益产生[92] - 研发开支从2019年的1.361亿元增加至2020年的2.252亿元[95] - 一般及行政开支从2019年的7290万元增加至2020年的2.313亿元[98] - 2020年产生销售开支1330万元[100] - 2020年其他收益净额为2760万元，2019年其他亏损净额为120万元[101] - 2020年其他收入为130万元，2019年为550万元[102] - 优先股公允价值变动亏损从2019年的1.288亿元增至2020年的11.908亿元[103] - 年内亏损从2019年的6.333亿元增至2020年的16.638亿元[106] - 2020年年内亏损16.64亿元，经调整亏损3.04亿元；2019年年内亏损6.33亿元，经调整亏损1.89亿元[108] - 2020年末资产总值37.79亿元，较2019年末的6.69亿元大幅增加；负债总额3.50亿元，较2019年末的16.11亿元大幅减少[113] - 2020年末现金及现金等价物为26.31亿元，较2019年末的2.55亿元大幅增加，主要因发行优先股、全球发售及超额配股权行使[114] - 2020年末流动比率为11.2，2019年为2.1；2020年末总负债对总资产比率为0.1，2019年为2.4 [124] - 2020年末苏州建设商业生产基地有1亿元无抵押银行借款，2019年末为0.51亿元[114] 公司概况与产品 - 公司是中国领先临床阶段细胞治疗公司，专注血液癌症及实体瘤细胞免疫疗法开发等[35] - 公司建立了全面且差异化的细胞免疫疗法产品管线，涵盖多种癌症治疗候选产品[38] - 公司核心候选产品relma - cel针对CD19抗原，用于多种血液癌症治疗[41] - relma - cel作为DLBCL三线治疗的II期注册临床试验中，最佳客观缓解率为75.9%，最佳完全缓解率为51.7% [44] - relma - cel作为DLBCL三线治疗的II期注册临床试验中，5.1%的患者产生严重细胞因子释放综合征，3.4%的患者产生严重神经毒性，未发生治疗相关死亡[44] - DLBCL注册临床试验期间生产relma - cel的成功率为100%，相比其他获批的抗CD19的CAR - T细胞治疗更具安全优势[64] - 公司在整个II期注册临床试验期间生产relma - cel的成功率为100%[80] - 公司是中国领先的临床阶段细胞治疗公司，专注血液癌症及实体瘤细胞免疫疗法[191] 合作协议 - 2021年2月公司与Thermo Fisher合作，获Gibco CTS Dynabeads CD3/CD28磁珠非排他性商业化使用权[65] - 2020年1月公司与Acepodia订立协议，获两种产品在中国内地、香港及澳门开发、生产及商业化的独家许可[70] - 2020年6月公司自优瑞科附属公司收购两项特定产品研发、生产及商业化权利及平台使用权等资产[70] - 2020年8月公司与Lyell订立协议，获结合Lyell技术及优瑞科产品权利开发更多靶向产品的许可[71] - 2020年8月公司与Lyell建成合作协议，取得使用Lyell T细胞抗衰竭技术及优瑞科ARTEMIS®平台研制JWATM213和JWATM214并在JW领土开发、商业化及制造该等产品的权利[79] - 2021年2月19日公司根据许可及策略联盟协议给予Juno里程碑付款现金约人民币3230万元（相当于500万美元）[148] 生产基地建设 - 2020年6月苏州新建商业化生产基地获药品生产许可证，占地约10,000平方米，产能可满足每年最多2,500例自体CAR - T细胞治疗需求[62] - 2020年6月公司获得江苏省药品生产许可证，同年6月收购优瑞科的ARTEMIS®及E - ALPHA®平台若干使用权[76][83] 未来计划 - 公司计划通过创新及规模效益持续提升生产及供应链[13] - 公司计划投资提升技术，优化生产工艺并达成规模经济，生产疗效更佳、起效更快且具成本效益的细胞治疗产品[80] - 公司计划利用强化开发平台，识别及开发细胞治疗的潜在下一代突破性解决方案，利用战略合作伙伴平台拓展崭新且未被开发的细胞靶向和治疗领域[83] 政策法规 - 国家药监局2020年12月3日发布《药物警戒质量管理规范（征求意见稿）》，规范药物全生命周期内药物警戒活动[135] - 国家药监局2021年1月13日发布《药品上市后变更管理办法(试行)》，MAH负责药品上市后变更管理等工作[137] - CDE于2021年2月10日发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》，为免疫细胞治疗产品试验提供指导[138] - 全国人大常委会2020年10月18日发布《中华人民共和国生物安全法》，2021年4月15日起生效[139] - CDE发布《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(试行)》，规范基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价[140] - 《药品附条件批准上市技术指导原则(试行)》明确有条件批准上市的标准等内容[143] - CDE发布《抗肿瘤药物临床应用管理办法(试行)》，加强医疗机构抗肿瘤药物临床应用管理[144] 公司人员 - 李怡平医生于2016年2月15日加入集团任行政总裁，2017年11月14日获委任为董事，2020年8月5日调任执行董事，负责企业管理等工作[150] - Bishop先生于2017年11月14日加入集团任非执行董事，自2019年6月起任Grail, Inc.首席执行官[152] - Viswanadhan博士于2019年11月20日加入集团任非执行董事，自2019年8月起任BMS高级副总裁兼环球细胞疗法专营业务负责人[155][156] - 高女士于2020年5月22日加入集团任非执行董事，有超10年保健业投资经验[156][157] - Lee博士于2020年5月22日加入集团任非执行董事，有超30年生物制药行业经验，为多院院士[157][158][159] - 王先生于2020年5月22日加入集团任非执行董事，自2020年3月在未来资产环球投资（香港）有限公司任职，有超13年中国私人投资经验[160][161] - 刘博士于2020年6月30日加入集团任非执行董事，自2006年5月起任优瑞科总裁及首席执行官[161][162] - 曹先生于2020年5月22日加入集团任独立非执行董事，负责向董事会提供独立意见[163] - 曹先生有超10年私募股权投资及管理经验，自2015年9月起任甘李药业董事，还在多家上市公司任非执行董事[164] - 李先生63岁，2020年10月22日加入集团任独立非执行董事，自2015年3月起任CSL Behring Asia Pacific Limited副主席兼