佩洛西投资组合策略分析 - 佩洛西及其丈夫保罗·佩洛西的投资组合被市场密切关注 其交易披露被视为“聪明钱”市场动向的路线图 [3] - 2026年1月23日提交的定期交易报告揭示了其新年的首个重要投资路线图 [4] 整体策略解读 - 表面看报告显示出售了价值数百万美元的主要科技股 但深入分析表明其并非退出科技市场 而是在执行复杂的重新布局策略 [4] - 策略涵盖三个部分：为税务目的获利了结、在金融板块建立大规模防御性头寸、以及利用高级杠杆加倍押注人工智能革命 [5] 金融板块防御性布局 - 投资组合在2026年更新中最令人意外的转变是大量轮动至金融板块 [6] - 于2026年1月16日购买了25,000股AllianceBernstein Holding L.P. 交易价值在100万至500万美元之间 [6] - AllianceBernstein是一家全球资产管理公司 以其高额股息著称 历史股息收益率在8%至9%之间 此次建仓旨在构建“收益盾” [6] - 此举标志着投资组合从高增长、高波动的科技股 转向了专注于管理他人资金的传统商业模式公司 [6] 科技与人工智能持续押注 - 投资组合通过将股票利润滚动至长期期权 来维持对主要科技公司的上行风险敞口 而无需占用过多资本 [7] - 投资者通过近期的股票收购 看到了对人工智能基础设施和医疗保健未来的信心投票 [7] 其他资产配置 - 投资组合策略中 Kinder Morgan的天然气/股息增长周期仍在继续 [5]

核心观点 - AB Science公司宣布其核心化合物马赛替尼治疗进行性多发性硬化症的用途在日本获得专利保护，有效期至2041年2月，这是首个授予该用途专利的国家 [1] - 马赛替尼通过靶向小胶质细胞和肥大细胞的双重作用机制，在治疗进行性多发性硬化症领域具有独特和竞争优势 [1][8] - 进行性多发性硬化症存在巨大的未满足医疗需求，目前约占所有多发性硬化症病例的50%，而现有疗法主要针对复发缓解型 [12][13] 知识产权与监管进展 - 日本专利局正式授予了马赛替尼治疗进行性多发性硬化症的用途专利，专利号为JP 7788154 [1] - 公司采用与肌萎缩侧索硬化症专利保护相同的策略，并对在全球范围内获得进行性多发性硬化症的专利保护持乐观态度 [2] - 公司为多个适应症采用了相同的二次医疗用途专利策略，包括肌萎缩侧索硬化症至2037年、进行性多发性硬化症和阿尔茨海默病至2041年、镰状细胞病至2040年、前列腺癌至2042年以及严重肥大细胞增多症至2036年 [3] 产品临床数据与疗效 - 马赛替尼在治疗进行性多发性硬化症中的开发基于积极的2b/3期研究和确证性3期研究 [3] - 研究AB07002共纳入656名患者，达到了主要分析终点，显示马赛替尼4.5 mg/kg/天剂量组在扩展残疾状态量表累积变化上具有统计学意义的减少 [3] - 马赛替尼将首次残疾进展的风险降低了42%，并改善了手动灵活性，同时显著降低了患者EDSS评分达到7.0的风险 [3] - 确证性3期研究AB20009旨在确认AB07002的阳性结果，计划纳入EDSS评分为3.0-6.0、随机分组前2年内疾病有进展且无T1钆增强脑部病变的患者，主要终点是评估96周内马赛替尼对确认残疾进展时间的影响 [4] 产品安全性与作用机制 - 马赛替尼的安全性基于超过4,300名患者的安全性数据库，其中近2,000名患者接受治疗超过6个月，1,200名患者超过1年 [5] - 与另一类用于多发性硬化症的酪氨酸激酶抑制剂BTK抑制剂不同，马赛替尼不靶向B细胞，因此与感染和免疫变化风险增加无关 [6] - 马赛替尼是首个也是唯一一个处于3期阶段、专门设计用于同时靶向肥大细胞和小胶质细胞的药物，有强有力证据表明这种针对先天免疫系统的双重靶向是治疗进行性多发性硬化症的有效策略 [8] - 在动物模型中，马赛替尼已证明能够降低血清神经丝轻链浓度，可能意味着减少了神经元损伤 [9] 疾病背景与市场格局 - 多发性硬化症是一种中枢神经系统自身免疫性疾病，在法国影响超过100,000人，目前尚无根治方法 [10] - 进行性多发性硬化症的特点是症状持续规律性恶化，没有明显的复发或恢复期，其导致严重、致残和不可逆残疾的发生率远高于复发缓解型 [12] - 目前绝大多数多发性硬化症疗法靶向患者的适应性免疫系统，因此主要适用于复发缓解型疾病 [13] - 在BTK抑制剂于多发性硬化症领域结果不一之后，原发性进行性多发性硬化症的医疗需求仍然非常高 [14]

2025年12月资产管理规模与资金流动态 - 2025年12月初步资产管理规模从11月底的8650亿美元增至8670亿美元，单月增加20亿美元，主要由市场增值驱动 [1] - 2025年12月全公司净资金流略微为负，强劲的私人财富和机构资金流入被零售资金流出所抵消 [1] - 截至2025年12月31日的季度，公司初步净流出总额约为50亿美元 [1] 2025年12月末资产管理规模构成 - 按客户类型划分：机构业务资产管理规模为3540亿美元，零售业务为3560亿美元，私人财富业务为1570亿美元，总计8670亿美元 [2] - 按资产类别划分：股票类资产管理规模为3560亿美元，固定收益类为3140亿美元，另类/多资产解决方案类为1970亿美元 [2] - 股票类资产中，主动管理型为2780亿美元，被动型为780亿美元 [2] - 固定收益类资产中，应税型为2130亿美元，免税型为910亿美元，被动型为100亿美元 [2] 公司股权结构信息 - 截至2025年12月31日，AllianceBernstein Holding拥有AllianceBernstein约31.1%的股权 [6] - 包括在AllianceBernstein Holding和AllianceBernstein中的权益，Equitable Holdings, Inc. 拥有AllianceBernstein约68.3%的经济利益 [6] 公司概况 - AllianceBernstein是一家领先的全球投资管理公司，为全球主要市场的机构投资者、个人和私人财富客户提供多元化的投资服务 [5]

公司财务信息发布安排 - 公司将于2026年2月5日（周四）美股市场开市前发布2025年第四季度财务及运营业绩 [1] - 管理层将于2026年2月5日中部时间上午7:30举行电话会议讨论业绩 首席执行官Seth Bernstein、总裁Onur Erzan及首席财务官Thomas Simeone将主持电话会议 [1] - 电话会议可通过网络直播或电话接入 相关演示材料将在2025年第四季度业绩发布后不久于公司投资者关系网站公布 [2] 公司背景与股权结构 - 公司是一家领先的全球投资管理公司 为全球主要市场的机构投资者、个人及私人财富客户提供多元化的投资服务 [3] - 截至2025年9月30日 AllianceBernstein Holding拥有AllianceBernstein约30.8%的权益（包括普通合伙和有限合伙权益） [4] - 截至2025年9月30日 Equitable Holdings, Inc. 通过持有AllianceBernstein Holding和AllianceBernstein的权益 拥有AllianceBernstein约68.5%的经济利益 [4] 投资者关系与信息获取 - 公司投资者关系网站为 www.alliancebernstein.com 可从中获取更多信息 [4] - 欲通过网络直播收听电话会议 需至少在会议开始前15分钟访问指定网址以下载安装必要的音频软件 [5] - 欲通过电话收听 美国境内可拨打 (888) 440-3310 美国境外可拨打 +1 (646) 960-0513 需在会议开始前10分钟拨入 会议ID为6072615 [5] - 电话会议的网络直播回放将于2026年2月5日会议结束后约一小时上线 [2]

核心观点 - AB Science公布了其候选药物AB8939与维奈托克联合治疗复发/难治性急性髓系白血病的最新1期临床数据 结果显示在4名具有极高危遗传特征的患者中实现了100%的应答率 包括1例完全缓解、1例接近完全缓解和2例部分缓解 初步数据验证了该联合疗法的潜力与独特机制 [1][2][5] 临床数据与疗效 - 第四名患者接受AB8939剂量为21.3 mg/m²联合维奈托克治疗14天后 达到部分缓解 该患者具有复杂的核型、5号染色体单体性和TP53突变 且处于三线治疗阶段 [2][5][6] - 目前接受AB8939联合维奈托克治疗的全部4名患者均出现应答 应答率为100% 其中1例完全缓解、1例接近完全缓解、2例部分缓解 [5] - 这4名患者均具有极难治疗的细胞遗传学特征 包括复杂核型、TP53突变、NRAS突变、5号染色体单体性和MECOM重排 这些特征通常预后极差 [5] - 联合疗法耐受性良好 未观察到血液学毒性和剂量限制性毒性 [5] - 这些结果是在接受三线或四线治疗的患者中 仅经过一个治疗周期后观察到的 其中两名患者此前接受维奈托克联合其他化疗方案时病情曾出现进展 [5] 药物机制与临床前依据 - AB8939具有双重作用机制：通过破坏微管抑制癌细胞增殖 同时通过抑制ALDH1A1和ALDH2靶向癌症干细胞 [7][13] - AB8939不结合P糖蛋白 因此不受多药耐药影响 且不会被髓过氧化物酶降解 [13] - 临床前研究显示 AB8939在对阿糖胞苷耐药的细胞系中具有活性 包括具有MECOM和TP53等不良遗传突变的细胞系 [12] - 在MECOM移植的PDX小鼠模型中 AB8939与维奈托克或阿扎胞苷联合使用显示出增加生存期的叠加效应 [12] - 在人源PDX AML小鼠模型中 AB8939能够根除白血病癌症干细胞 [12] 市场潜力与目标患者 - 复发或难治性AML的全球年潜在市场规模估计超过22亿欧元 [15][16] - 根据表格数据 美国/加拿大市场估计为10亿欧元 欧洲为7.7亿欧元 亚太为2.5亿欧元 印度为1亿欧元 拉丁美洲为6500万欧元 中东和北非为3500万欧元 总计22亿欧元 [16] - AML是一种异质性疾病 预后高度依赖遗传因素 TP53突变患者中位总生存期仅为5.5个月 NRAS和KRAS突变患者为12.1个月 MECOM重排患者在复发/难治情况下的中位总生存期也为5.5个月 [10] - AB8939的目标定位是具有不良遗传特征的患者 如复杂核型、TP53突变、NRAS/KRAS突变、5/7号染色体单体性以及MECOM重排 这些代表了最高的未满足医疗需求 [5][18] 开发计划与监管进展 - 下一步是完成联合治疗的1期研究 并启动一项扩展研究 招募约15名符合条件的AML患者 以在适当剂量下评估AB8939联合维奈托克 [14] - 公司已开始与EMA和FDA讨论三种可能的注册研究方案 这些方案并不互斥 [15] - 讨论的方案包括：将AB8939联合维奈托克用于具有不良遗传特征和/或老年患者的一线治疗 用于所有患者或具有不良遗传特征患者的二线或三线治疗 以及AB8939单药用于MECOM重排患者的二线或三线治疗 [18] - AB8939已获得EMA和FDA授予的AML孤儿药资格 分别在欧洲和美国提供10年和7年的市场独占期 [21] - AB8939在AML领域的知识产权通过“物质组成”专利保护至2036年 并有可能通过5年延期保护至2041年 另外两项“第二医疗用途”专利申请如果获批 可将对特定AML亚群的保护期分别延长至2044年和2046年 [20] 公司背景 - AB Science是一家成立于2001年的制药公司 专注于蛋白激酶抑制剂的研究、开发和商业化 [22] - 公司主要项目针对具有高度未满足医疗需求的疾病 其主导化合物马赛替尼已在兽药领域注册 并在人类肿瘤学、神经疾病、炎症性疾病和病毒疾病领域进行开发 [23] - 公司总部位于法国巴黎 在泛欧巴黎交易所上市 [23]

核心观点 - AB Science公司用于治疗镰状细胞病的核心药物马赛替尼在美国正式获得专利授权 专利保护期至2040年11月 这显著加强了该药物的长期知识产权保护 [1] - 镰状细胞病存在高度未满足的医疗需求 现有疗法存在局限性 马赛替尼通过靶向肥大细胞和嗜碱性粒细胞 在临床前模型中显示出显著疗效 为其在该适应症的开发提供了理论依据 [1][2][8] - 针对镰状细胞病的马赛替尼生物标志物二期临床开发已获得全额资助 资金为920万欧元 由巴黎公立医院集团主导 公司保留后续潜在三期开发的自主权 [2] 知识产权与专利 - 美国专利商标局已正式授予马赛替尼治疗镰状细胞病的方法专利 专利号为US12,472,164 该专利确保了马赛替尼在美国市场的知识产权保护至2040年11月 [1] - 此次专利授予基于临床前数据 加强了马赛替尼在具有高度未满足医疗需求的额外适应症上的长期知识产权组合 [1] 疾病背景与医疗需求 - 镰状细胞病是一组遗传性红细胞疾病 马赛替尼针对的是约占病例65%的最严重类型 [1] - 该疾病是全球重大公共卫生挑战 常导致早逝 患者预期寿命缩短约20-30年 即使在发达国家 患者通常在40岁左右过早死亡 [2][5] - 全球每年约有30万新生儿患有镰状细胞病 预计到2050年这一数字可能达到40万 美国有超过10万名患者 法国约有2.6万名患者 [4] - 该疾病导致进行性器官损伤 影响大脑、肾脏、肺和脾脏 目前的疗法无法逆转这些并发症 [5] 现有疗法及其局限性 - 标准治疗包括输血和使用羟基脲 但显著的未满足需求仍然存在 [1] - 基因疗法虽可治愈 但由于供体稀缺、未解决的安全挑战和高成本 选择极其有限 单位成本高达数百万欧元 [1][6] - 抗P-选择素抗体未能证实其疗效 而血红蛋白调节剂Voxelotor因增加致命性中风风险已从市场撤回 [7] - 当前治疗方案不能完全预防危及生命的急慢性并发症 市场亟需能够预防长期器官损伤的新疗法 [6][7][10] 马赛替尼的作用机制与临床前数据 - 肥大细胞在严重镰状细胞病及其并发症中起关键作用 马赛替尼的主要靶点正是肥大细胞 [2] - 在镰状细胞病小鼠模型中 马赛替尼显示出生存获益：所有对照小鼠均发生血管闭塞危象 且83%在最初3小时内死亡 而预先用马赛替尼治疗4天的小鼠未发生血管闭塞危象且无死亡 [2] - 马赛替尼是一种KIT、LYN和FYN激酶抑制剂 这三种激酶参与肥大细胞和嗜碱性粒细胞的激活 [8] - 最近研究表明 由先天免疫细胞介导并促进血管闭塞的炎症在镰状细胞病中起主要作用 [8] 临床开发计划与资金 - 马赛替尼在镰状细胞病中的临床开发是SICKMAST合作计划的一部分 该计划已获得920万欧元全额资助 [2] - 该二期临床试验由巴黎公立医院集团主导 旨在基于生物标志物识别患者 证明马赛替尼治疗镰状细胞病急慢性并发症的疗效 [2] - 试验设计分为两部分：1) 识别和验证生物标志物 阐明肥大细胞和嗜碱性粒细胞在疾病并发症中的作用；2) 在二期临床试验中证明马赛替尼对基于生物标志物识别出的患者的疗效 [3] - 在二期试验成功后 公司保留自主进行任何潜在三期开发的自由 [2] 公司背景 - AB Science是一家成立于2001年的制药公司 专注于蛋白激酶抑制剂的研究、开发和商业化 [12] - 公司的研发项目仅针对具有高度未满足医疗需求的疾病 这些疾病通常致命、生存期短、罕见或对既往治疗无效 [13] - 公司已开发出专有分子组合 其核心化合物马赛替尼已在兽药领域注册 并在人类医学领域针对肿瘤学、神经系统疾病、炎症性疾病和病毒性疾病进行开发 [14] - 公司总部位于法国巴黎 在泛欧巴黎交易所上市 [14]

新闻核心事件 - 美国投资银行Maxim Group于2025年12月18日启动对AB Science股票的研究覆盖 并发布题为“Mastering Mast Cell Inhibition for Neurodegenerative Diseases Starting with ALS”的研究报告 [1][2] - Maxim Group给予AB Science股票“买入”评级 并设定每股4.00欧元的目标价 [1][2] 分析师观点与依据 - 研究报告强调 公司核心药物马赛替尼在三种神经退行性疾病中显示出前景广阔的疗效 这验证了肥大细胞抑制方法的潜力 [3] - 基于马赛替尼的疗效数据和安全性特征 其风险收益特征被视为积极 针对进行性多发性硬化症和轻度阿尔茨海默病的积极数据进一步支持了其神经保护潜力 [3] - 分析师未将阿尔茨海默病或多发性硬化症的潜在收入纳入模型 视其为额外的上行空间 [3] 公司背景与业务 - AB Science成立于2001年 是一家专注于蛋白激酶抑制剂研究、开发和商业化的制药公司 [5] - 公司研发项目专注于存在高度未满足医疗需求的疾病领域 这些疾病通常致命、生存期短、罕见或对现有疗法耐药 [5] - 公司拥有自主知识产权的分子组合 其先导化合物马赛替尼已注册用于兽药 并在人类医学领域针对肿瘤学、神经性疾病、炎症性疾病和病毒性疾病进行开发 [6] - 公司总部位于法国巴黎 在泛欧交易所上市 [6] 市场与覆盖情况 - 此次覆盖完成后 AB Science的股票已获得包括Maxim Group、Chardan、In Extenso Finance和DNA Finance在内的多家金融机构分析师的覆盖 [4]

文章核心观点 - AB Science公司宣布其新型合成小分子AB8939的临床前研究数据在bioRxiv平台发表 该分子具有独特的双重作用机制 能克服多重耐药性 对治疗难治性急性髓系白血病及其他癌症展现出潜力 目前正在进行I/II期临床试验 [1][2][3] 药物机制与临床前数据 - AB8939具有新颖的双重靶向作用机制：作为微管解聚剂结合β-微管蛋白上的秋水仙碱结合位点 导致细胞周期G2/M期阻滞和凋亡 同时作为ALDH抑制剂 有效抑制与癌症干细胞和耐药相关的ALDH1和ALDH2酶 [4] - 临床前数据显示AB8939具有强效且广谱的抗增殖活性 尤其对血液癌症细胞系效力显著 IC₅₀值在纳摩尔范围 [4] - AB8939能克服癌细胞的主要耐药机制：它不是P-糖蛋白外排泵的底物 因此在过表达P-gp的细胞中仍有效 并且在β3-微管蛋白高表达的细胞系中仍保持效力 [4] - 在临床前模型中 AB8939对包括阿糖胞苷和长春新碱在内的标准治疗药物耐药的AML患者原始细胞显示出高细胞毒性 [12] - 在阿糖胞苷耐药的AML小鼠模型中 AB8939治疗显著抑制肿瘤生长并提高存活率 在高风险AML患者来源异种移植模型中 AB8939单药有效 与阿扎胞苷联用可实现近乎完全的疾病清除且安全性可控 [12] - 在AML PDX模型中 AB8939有效根除了白血病干细胞 表明其可能降低疾病复发风险 [12] 临床开发进展 - AB8939目前正在一项针对难治性和复发性AML患者的I/II期临床试验中进行评估 公司近期已获监管批准启动该研究的第三阶段 将AB8939与维奈克拉联合用于治疗AML [5] - 临床试验第一阶段旨在确定AB8939在不同治疗周期中的最大耐受剂量 前两个阶段已完成 分别入组28名和13名患者 确定了连续治疗3天和14天后的MTD均为21.3 mg/m² [5][6] - 第三阶段将评估AB8939与维奈克拉联合连续治疗14天后的MTD [6] - 后续计划还包括第四阶段 将评估AB8939与维奈克拉及阿扎胞苷三药联合连续治疗14天后的MTD [13] 知识产权与监管地位 - AB8939由AB Science完全拥有知识产权 其成分及用于治疗AML的用途受到全球多国专利保护 包括欧洲、美国、中国、日本等 基本专利保护期至2026年 [7][8] - 一项针对治疗具有特定染色体异常AML的医用专利已提交申请 若获批准 对该AML亚群患者的保护期可延长至2044年 [9] - 除专利保护外 AB8939在许多国家有资格获得长达8年的监管数据保护 [9] - AB8939已获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局授予的AML孤儿药资格 分别在欧洲和美国提供自产品注册之日起10年和7年的市场独占期 [10] 公司背景与药物定位 - AB8939是针对难治性AML 尤其是具有复杂核型、MECOM重排和TP53突变等不良预后病例的有前景的候选药物 [3] - 其双重作用机制可同时靶向增殖的肿瘤细胞和静止的耐药干细胞 使其成为一种独特的治疗剂 [3] - AB Science是一家专注于研究和开发蛋白激酶抑制剂的制药公司 其项目主要针对医疗需求未得到满足的疾病 [17] - 公司的先导化合物马赛替尼已在兽药领域注册 并正在针对人类肿瘤学、神经性疾病、炎症性疾病和病毒性疾病进行开发 [18]

新产品发布 - 公司于2025年12月15日宣布在纽约证券交易所推出主动管理型交易所交易基金AB US Equity ETF，交易代码为XCHG [1] - 该ETF由全球交易公司Jane Street担任主要做市商 [1] 产品策略与目标 - 该ETF是公司不断扩大的主动型ETF产品线的最新成员，是与公司旗下Bernstein私人财富管理团队合作开发的 [2] - 产品投资目标为寻求资本的长期增长，在正常市场情况下，其至少80%的净资产将投资于美国公司的股票证券 [2] - 此次发行利用了351-exchange机制为ETF提供初始种子基金，体现了公司将投资专长与最优工具解决方案相结合以满足客户需求的承诺 [2] 产品定位与优势 - 该ETF的推出反映了公司在提供前沿税务咨询方面的能力，旨在为客户提供最佳可能结果 [3] - Bernstein私人财富管理团队秉持整体投资管理方法，优先考虑税收效率和战略性资产配置，通过整合行业领先的研究和复杂模型，优化客户投资组合以实现更好的多元化并最小化税务影响 [3] 公司ETF业务规模 - 随着XCHG的加入，公司在美国市场的ETF产品线增至23只 [3] - 截至2025年12月15日，公司在美国的ETF资产管理规模略超130亿美元 [3] 公司背景 - 公司是一家领先的全球投资管理公司，为全球主要市场的机构投资者、个人和私人财富客户提供多元化的投资服务 [5] - 截至2025年11月30日，公司的资产管理总规模为8650亿美元 [5]

文章核心观点 - AB Science公司宣布在预印本平台MedRxiv上发表了一篇关于马赛替尼治疗肌萎缩侧索硬化症的新文章 该文章基于AB10015研究的2b/3期试验数据 通过对一个特定亚组患者的事后分析 表明在患者出现任何功能完全丧失之前使用马赛替尼进行治疗 能显著改善疗效并优化获益-风险平衡 这些结果为设计确证性研究AB23005提供了依据 该研究旨在确认马赛替尼在ALS中的疗效和安全性[1][2] 临床数据分析与关键发现 - 分析聚焦于在治疗前未出现任何功能完全丧失的ALS患者亚组 该亚组约占AB10015主要分析人群的85% 旨在优化马赛替尼治疗的获益-风险比[3] - 在功能衰退方面 通过ALSFRS-R评分衡量 马赛替尼组相比安慰剂组有4.04分的改善差异 优于AB10015试验总人群中观察到的3.39分差异[4][5] - 在CAFS终点上 马赛替尼组相比安慰剂组有+20.2%的相对获益 高于AB10015试验总人群中观察到的+13.8% CAFS是FDA的首选终点[5] - 与安慰剂相比 马赛替尼组的中位无进展生存期延长了9个月 中位总生存期增加了12个月 且这两项改善均比主要分析中的结果更为显著[4][5] - 在该亚组中 马赛替尼治疗患者的安全性结果有所改善 严重不良事件发生率从27.6%降至22.6%[5] 专家评论与药物机制 - 文章主要作者指出 研究结果强调了马赛替尼在ALS中早期干预的重要性 治疗能在患者出现任何功能完全丧失前改善其反应 该分析不仅明确了药物的获益-风险特征 也为未来确证性试验的设计提供了信息[3] - 公司科学委员会主席评论称 该分析标志着马赛替尼治疗ALS的临床开发向前迈出了重要一步 强化了其在疾病早期使用以减缓疾病进展和改善生存的潜力 该患者富集策略与马赛替尼通过抑制肥大细胞和调节小胶质细胞靶向神经炎症的作用机制完全一致 其治疗目标是保护神经肌肉功能而非修复已存在的神经损伤[3][5] 确证性研究AB23005设计 - 研究AB23005是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、双臂研究 旨在确认马赛替尼联合利鲁唑对比安慰剂联合利鲁唑治疗48周后的疗效和安全性 马赛替尼剂量为4.5 mg/kg/天[7] - 该研究将纳入408名ALS患者 按1:1随机分组 患者需满足疾病进展正常且无功能完全丧失的条件 即ALSFRS-R量表中12个项目每项得分至少为1分 接受依达拉奉治疗的美国患者也有资格参与研究 该药物的使用将作为一个分层因素[7] - 该研究设计已通过与欧洲卫生当局的讨论获得验证[7] 公司进展与监管状态 - AB Science已获得多个欧洲国家的批准 可以启动马赛替尼治疗ALS的确证性3期研究 该授权是在EMA验证了统一方案之后进行的 该方案在CTIS程序第一步结束时获得批准 并且是在FDA授权之后进行的 因此 公司现在可以在欧洲和美国启动这项注册研究[8] - 马赛替尼是公司的先导化合物 已在兽药领域注册 并在人类医学中针对肿瘤学、神经性疾病、炎症性疾病和病毒性疾病进行开发[10][11]