财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2021年第一季度总营收为211.3万美元，较2020年同期的149.1万美元增长62.2万美元[109][111] - 营收增长主要来自Alnylam和Acuitas的许可使用费增加，源于Alnylam的ONPATTRO销售额增长[111] - 2021年第一季度净亏损为1638.1万美元，较2020年同期的1386.1万美元增加252万美元[109] - 2021年第一季度归属于普通股的净亏损为1959.3万美元[109] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2021年第一季度运营费用为1778.9万美元，其中研发费用为1337万美元，占总运营费用的75%[112] - 2021年第一季度研发费用为1337万美元，较2020年同期的1041.6万美元增加295.4万美元，增长主要源于临床开发和发现项目支出增加[112][113] - 2021年第一季度其他损失为70.5万美元，其中利息支出为77.2万美元，利息收入为3.9万美元[119] 财务数据关键指标变化：现金流和资本 - 2021年第一季度经营活动所用现金为1788.1万美元，较2020年同期的1545.3万美元增加242.8万美元[124][125] - 2021年第一季度投资活动净现金流入1820万美元，主要因有价证券投资增加200万美元及有价证券到期收回2040万美元[126] - 2021年第一季度融资活动净现金流入2690万美元，2020年同期为1250万美元，主要来自根据销售协议出售普通股[127] - 2021年第一季度根据2020年修订销售协议发行6,395,780股普通股，净筹资约2640万美元[129] - 2021年第一季度末现金及现金等价物为7942.1万美元，较2020年同期末的2641.6万美元大幅增加[124] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物及投资总额为1.32亿美元[128] - 公司预计2021年净现金消耗在7000万至7500万美元之间，现有现金资源预计可支持运营至2022年第三季度[78] - 公司预计2021年净现金消耗在7000万至7500万美元之间，现有资金预计可支持运营至2022年第三季度[133] 业务线表现：AB-729临床开发进展 - AB-729 的 1a/1b 期临床试验预计在 2021 年第二季度获得更多数据，但 90 毫克每 12 周给药组（HBV DNA 阴性受试者）和 90 毫克每 8 周给药组（HBV DNA 阳性受试者）的初步数据预计在 2021 年下半年获得[75] - AB-729 的 1a/1b 期临床试验初步结果显示，治疗导致 HBsAg 有意义的下降，且耐受性良好，单次和重复给药后均未出现严重不良事件[82] - AB-729单次剂量60 mg、90 mg和180 mg在第12周导致平均HBsAg下降分别为-0.99 log10 IU/mL、-1.23 log10 IU/mL和-1.10 log10 IU/mL[88] - AB-729每4周重复给药60 mg，在第16周和第24周导致平均HBsAg下降分别为-1.44 log10 IU/mL (N=7)和-1.84 log10 IU/mL (N=7)[88] - AB-729每8周重复给药60 mg，在第16周导致平均HBsAg下降-1.39 log10 IU/mL，与每4周给药组(-1.44 log10 IU/mL)效果相当(p<0.7)[88] - 在HBV DNA阳性受试者中，单次90 mg剂量AB-729在第12周导致平均HBsAg下降-1.02 log10 IU/mL，HBV DNA下降-1.53 log10 IU/mL[88] - 公司预计AB-729 Phase 1a/1b临床试验的多个队列数据将在2021年第二季度及下半年公布[88] 业务线表现：AB-729后续临床试验计划 - 公司计划在 2021 年下半年启动两项 AB-729 的 2 期概念验证临床试验，其中 AB-729 的给药频率可低至每 8 或 12 周一次[78][83] - 与 Assembly Biosciences 合作的 2 期临床试验正在评估 AB-729、vebicorvir (VBR) 和核苷（酸）类似物 (NA) 的三联组合疗法[83] - 公司与Assembly的合作试验计划招募约60名HBeAg阴性慢性HBV感染者，AB-729剂量为60 mg每8周皮下注射，VBR剂量为300 mg每日口服，治疗48周[89] - 公司计划在2021年下半年启动两项AB-729的Phase 2概念验证联合临床试验，给药频率低至每8或12周一次[88] 业务线表现：AB-836临床开发进展 - AB-836 的 1a/1b 期临床试验于 2021 年第一季度启动，初步数据预计在 2021 年下半年获得[82] - AB-836 是一种新型化学系列的口服衣壳抑制剂，与竞争化合物不同，具有提供更高疗效和增强耐药性谱的潜力[82] 业务线表现：其他研发管线进展 - 公司正在推进口服 PD-L1 抑制剂和下一代口服 HBV RNA 去稳定剂化合物的先导化合物优化[82] - 公司正在通过内部发现、开发活动以及潜在的战略联盟来探索扩展其 HBV 产品线[86] - 与 X-Chem 和 Proteros 的合作旨在快速筛选针对 Mpro 的最大小分子库之一，并可能将相关抑制剂推进至临床候选阶段[78][84] 管理层讨论和指引：财务指引与资金状况 - 公司预计 2021 年净现金消耗在 7000 万至 7500 万美元之间，现有现金资源预计可支持运营至 2022 年第三季度[78] - 公司预计2021年净现金消耗在7000万至7500万美元之间，现有资金预计可支持运营至2022年第三季度[133] - 截至2021年3月31日，根据2020年8月招股说明书补充文件尚有约1420万美元可用额度，根据2021年3月招股说明书补充文件尚有7500万美元可用额度[130] 其他重要内容：合作与投资 - 公司对Genevant的股权投资为250万美元，截至2021年3月31日，公司持有Genevant约16%的普通股[100] - 公司出售给OMERS的ONPATTRO特许权权益，从生效日至2021年3月31日，OMERS已累计收取600万美元特许权使用费[99] - ONPATTRO全球净销售额的特许权使用费率在抵消后为1.00%至2.33%，最高档适用于年净销售额超过5亿美元的部分[99] - 2020年7月，公司以2000万美元总对价（扣除咨询费前）将部分ONPATTRO药品特许权权益出售给OMERS[131] 其他重要内容：营收构成 - 营收构成中，来自Acuitas Therapeutics的营收为109.5万美元，占总营收的52%；来自Alnylam Pharmaceuticals的非现金特许权营收为95.9万美元，占总营收的45%[110] 其他重要内容：投资活动详情 - 2021年第一季度，公司有价证券购买额为200万美元，到期额为2040万美元；2020年同期购买额为2440万美元，到期额为2200万美元[126] 其他重要内容：债务与内部控制 - 公司无表外安排，且截至2021年3月31日无未偿债务[128][136] - 管理层评估认为，截至2021年3月31日，公司的披露控制及程序是有效的[138]

Arbutus Biopharma Corporation (NASDAQ:ABUS) Q4 2020 Earnings Conference Call March 4, 2021 8:45 AM ET Company Participants Pam Murphy - IR Bill Collier - President and CEO Gaston Picchio - Chief Development Officer Mike Sofia - Chief Scientific Officer Dave Hastings - CFO Conference Call Participants Ed Arce - H.C. Wainwright Brian Skorney - Robert W. Baird Mayank Mamtani - B. Riley Kelechi Chikere - Jefferies Roy Buchanan - JMP Securities Keay Nakae - Chardan Operator Ladies and gentlemen, thank you for st ...

财务表现与盈利前景 - 公司处于早期发展阶段，产品管线信息有限，评估基础薄弱[20] - 公司自成立以来几乎每年都发生亏损，且预计在可预见的未来不会实现盈利，至今尚无产品收入[20] 研发与临床试验风险 - 公司产品候选物处于开发早期，临床试验成本高昂、耗时且结果不确定，任何延迟或终止都可能损害业务[21] - 公司临床前研究和早期临床试验数据不一定能预测后续试验结果，若无法复现结果，可能无法成功商业化产品[21] - 公司部分临床前研究和临床试验在美国境外进行，FDA可能不接受这些数据[21] 运营与资金风险 - 公司需要额外资本来维持运营，若无法获得，可能需延迟、限制或终止研发及商业化项目[20] - 公司完全依赖第三方来配制和生产其产品候选物，这可能导致开发延迟、监管批准受阻、商业化推迟或产品成本上升[22] 收入来源与依赖 - 公司在可预见的未来将依赖许可协议获得大部分收入，若协议失败或未能收到预期里程碑付款/特许权使用费，业务将受重大不利影响[22] - 公司依赖与Alnylam Pharmaceuticals, Inc.的许可协议来商业化ONPATTRO™ (Patisiran)[22] 市场竞争与战略活动 - 公司面临针对HBV的其他生物技术和制药公司的重大竞争[21] - 公司可能进行资产或业务收购、建立战略联盟或合作、或对其他公司或技术进行投资，这些行为可能损害其财务状况、经营成果或现金流，稀释股东所有权，产生债务或导致重大支出[26] 运营与人才风险 - 公司使用危险和放射性材料进行研发可能面临相关责任[25] - 公司若无法吸引和留住合格的关键管理人员、科研人员、顾问和咨询师，其执行商业计划的能力可能受到不利影响[25] - 信息技术系统故障可能对公司业务、声誉和运营造成损害[25]

业绩总结 - 全球有超过2.57亿人慢性感染HBV，每年约90万人因HBV相关并发症死亡[22][25] - 当前标准治疗(SOC)下，HBV治愈率低于5%[32] - 2020年9月30日，公司现金余额为1.183亿美元，预计现金流可持续到2022年中[108] 用户数据与市场机会 - 预计通过新疗法，HBV的诊断率将显著提高，潜在治疗市场增长机会巨大[39] 新产品与技术研发 - AB-729在HBV DNA阳性慢性肝炎患者中，90 mg单次剂量在第12周实现HBsAg平均下降-1.02 log10 IU/mL，HBV DNA平均下降-1.53 log10 IU/mL[86] - AB-729的60 mg每4周重复给药在第24周实现HBsAg平均下降-1.84 log10 IU/mL[86] - AB-729的递送技术使其能够靶向肝脏并实现皮下给药[52] - AB-836的EC50值为0.010μM，显示出比AB-506更高的效能[95] - AB-836对已知的核心突变体T33N和I105T具有活性[94] - 公司正在进行下一代RNA不稳定剂项目的研究，旨在减少HBsAg和其他病毒蛋白[101] 临床试验与未来展望 - 预计AB-729将在2022年中期之前完成临床试验的关键阶段[2] - AB-729的初步1a/1b期单剂量数据预计在2020年第一季度末公布[109] - AB-729在第12周的60mg单剂量数据预计在2020年5月公布[109] - AB-729在第12周的90mg单剂量数据预计在2020年9月公布[109] - AB-729的多剂量60mg数据将在2020年AASLD会议上公布[109] - AB-729的多剂量90mg研究将分为8周和12周的队列进行[109] - AB-836的CTA/IND启用研究预计在2020年第四季度完成[109] 治疗策略 - Arbutus的HBV资产包括RNA干扰、囊泡抑制剂和PD-L1抑制剂等多种治疗手段[12] - Arbutus的目标是通过组合疗法实现HBV的治愈，需使用具有互补作用机制的药物[44] 安全性与耐受性 - AB-729在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，无严重不良事件或因不良事件而停药的病例[83]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Transition Period from to Commission File Number: 001-34949 ARBUTUS BIOPHARMA CORPORATION (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) British Columbia, Canada 98-0597776 (State ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1.18亿美元，较2019年12月31日的约9100万美元有所增加 [12] - 2020年前九个月运营现金使用约为3600万美元，7月对Genevant进行了250万美元的股权投资 [12] - 通过ATM计划发行普通股获得约6600万美元净收益，抵消了现金流出 [12] - 公司认为第三季度末约1.18亿美元的现金、现金等价物和投资足以支持公司运营至2022年年中 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要临床候选药物AB-729正在进行1a/1b期临床试验，预计在2020年第四季度获得60毫克每8周多剂量组和90毫克单剂量组在HBV DNA阳性受试者中的结果 [7] - 下一代口服衣壳抑制剂AB-836目前正处于CTA/IND支持研究阶段，预计在2020年底完成 [10] - COVID-19临床前研究努力以及与COVID-19研发联盟的合作正在全面执行中，已经筛选了几个小分子库，并正在评估数据 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 与Assembly Biosciences的临床合作将包括一项随机、多中心、开放标签的2期临床试验，探索AB-729、vebicorvir和NUC三联疗法的安全性、药代动力学和抗病毒活性，预计在2021年上半年启动，招募约60名病毒学抑制的慢性HBV感染患者 [9] - 公司已建立测试能力网络，以帮助快速推进分子的评估 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划继续推进AB-729的1a/1b期临床试验、AB-836的CTA/IND支持研究、COVID-19小分子项目以及研究努力以推进抑制PD-L1的口服化合物和下一代HBV特异性RNA去稳定剂 [13] - COVID-19项目因公司在抗病毒药物发现和开发方面的专业知识和能力而具有差异化，使公司能够快速推进新的冠状病毒疗法 [10] - 在COVID-19领域，公司针对nsp12病毒聚合酶和nsp5病毒蛋白酶，目前很少有竞争对手拥有针对这两个靶点的强大且专注的项目，公司因此脱颖而出 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID-19大流行持续带来挑战，但团队继续高效执行，科学、临床和公司运营及时间表均按计划进行 [6] - 公司长期致力于COVID-19项目，期望为患者提供新型疗法 [10] - 疫苗可能具有适度的疗效水平，因此拥有治疗药物将具有重要价值 [29] 其他重要信息 - 预计在2020年11月15日的AASLD上口头介绍AB-729的额外安全性和有效性数据，并在11月16日市场开盘前举行电话会议和网络直播 [7] - 与Assembly的合作可能在未来增加其他患者群体和/或组合的队列 [9] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 60毫克4周多剂量组的表面抗原下降多少会被认为具有临床意义 - 难以在不指定时间点的情况下给出数字，且目前无法披露提供S抗原下降数据的时间框架 [16] 问题: 与Assembly关于AB-729的合作数据的时间安排 - 尚未指导研究数据的具体可用日期，研究预计在2021年上半年启动，是一项开放标签研究 [18] 问题: 11月16日演示中除60毫克多剂量数据外还有其他数据吗 - 将展示单剂量60和90毫克队列的长期随访数据，更新安全性，并添加一些之前未展示的额外生物标志物 [21] 问题: 多剂量数据与单剂量数据的比较和竞争差异化 - 多剂量数据将显示12周后的数据，单剂量也将显示12周后的数据，连续给药与单剂量的情况将允许得出结论 [23] 问题: 内部AB-836项目如何从与Assembly的合作中受益 - 合作是快速进入概念验证组合研究的好机会和便捷方式，帮助告知与AB-836研究的正确结构和元素 [25] - 合作允许探索其他赞助商不会做的实验，应用独特的技术在生物标志物和免疫生物标志物上，深入了解组合效果 [26] - AB-836比vebicorvir更有效，具有更好的抗耐药性，合作将提示如何推进更有效的药物 [27] 问题: COVID-19领域nsp12和nsp5靶点的竞争情况 - 目前没有针对nsp5病毒蛋白酶的药物积极进入临床，nsp12病毒聚合酶的药物是 repurposed agents，并非专门设计 [29] - 很少有竞争对手拥有针对这两个靶点的强大且专注的项目，公司因此脱颖而出 [29] 问题: AB-836的28天毒理研究是否完成，是否有更长期的毒理研究 - 毒理研究已完成，公司正在加速开发努力，包括加速毒理项目，为长期研究更有效地定位 [32] 问题: 与Assembly的2期合作试验的站点和COVID-19延迟风险 - 未披露研究站点，COVID-19风险是真实的，但早期研究患者数量相对较少，公司谨慎选择疫情管理好的国家和站点 [34] - 非常仔细地选择国家和站点，不仅为合作，也为AB-836研究 [36] 问题: COVID-19候选药物是口服还是IV，针对疾病早期还是晚期 - 目标是口服疗法，IV疗法并非不可能，核苷类似物在早期阶段最有效，因此口服疗法最合适 [38]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Transition Period from to Commission File Number: 001-34949 ARBUTUS BIOPHARMA CORPORATION (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) British Columbia, Canada (State or Other Jurisdi ...

Arbutus Biopharma Corporation (NASDAQ:ABUS) Q2 2020 Earnings Conference Call August 7, 2020 8:45 AM ET Company Representatives Bill Collier - President, Chief Executive Officer Mike Sofia - Chief Scientific Officer Gaston Picchio - Chief Development Officer Dave Hastings - Chief Financial Officer Pam Murphy - Investor Relations Conference Call Participants Mayank Mamtani - B. Riley Roy Buchanan - JMP Securities Operator Ladies and gentlemen, thank you for standing by and welcome to the Arbutus Biopharma Cor ...