Achieve Life Sciences (ACHV) Q1 2025 Earnings Call May 13, 2025 08:30 AM ET Speaker0 Greetings. Welcome to Achieve Life Sciences First Quarter twenty twenty five Earnings Conference Call and Webcast. At this time, all participants are in a listen only mode. A question and answer session will follow the formal presentation. As a reminder, this conference is being recorded. I would now like to turn the call over to Nicole Jones, Achieve Investor Relations. Thank you. You may begin. Speaker1 Thank you, operato ...

烟草市场现状 - 美国约有2900万成年人吸可燃香烟，1100万成年人使用电子烟，全球每年因烟草使用导致超800万人死亡，美国近50万人死亡[117] - 2024年，160万美国初高中学生报告使用电子烟，使用过电子烟的青少年一年后成为吸烟者的可能性是未使用者的7倍[118] 公司财务关键指标 - 截至2025年3月31日，公司净亏损1280万美元，累计亏损2.184亿美元，现金、现金等价物和有价证券余额为2320万美元，营运资金余额为1790万美元，经营活动净现金使用量为1110万美元[121] - 截至2025年3月31日累计亏损21840万美元，现金、现金等价物和有价证券余额为2320万美元，营运资金余额为1790万美元，第一季度经营活动净现金使用量为1110万美元[149] 产品研发与审批计划 - 公司计划于2025年6月向FDA提交cytisinicline的新药申请（NDA）[122] - 2024年第三季度，cytisinicline获FDA突破性疗法认定用于电子烟戒烟[124] - 公司预计在2026年上半年启动cytisinicline用于电子烟戒烟的3期临床试验，预计启动后约12个月完成[125] 临床试验进展 - 2025年1月，ORCA - OL试验达到至少300名受试者完成6个月累积cytisinicline治疗的目标，相关安全数据将纳入6月NDA提交[129] - 2025年4月，ORCA - OL试验达到至少100名受试者完成1年累积cytisinicline治疗的里程碑，相关安全数据计划在NDA审查期间提交[130] 公司收购情况 - 2015年5月14日，公司以200万美元现金和200万美元或有递延付款收购Extab Corporation 75%的流通股，截至2025年3月31日，或有对价公允价值估计为120万美元[135] 费用与收入变化 - 2025年第一季度研发费用增至710万美元，管理费用增至580万美元，利息收入降至30万美元，利息费用降至20万美元[141][142][143][144] - 2025年和2024年第一季度均确认损失0.1百万美元[148] 融资与债务协议 - 2024年7月25日与硅谷银行签订有条件可转换债务协议，初始本金1000万美元，另有最高1000万美元额外定期贷款[157] - 2024年2月注册直接发行和私募配售，注册直接发行筹集总收益约6000万美元，扣除费用后净收益约5610万美元[166][168] - 2024年9月27日与杰富瑞签订公开市场销售协议，可出售最高5000万美元普通股，截至2025年3月31日仍有5000万美元额度可用[169] 现金流量变化 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1110万美元，2024年同期为530万美元，因ORCA - OL开放标签安全试验研发费用增加[170] - 2025年第一季度无融资活动，2024年同期融资活动提供净现金5610万美元，源于2024年2月注册直接发行[171] - 2025年第一季度投资活动提供净现金1140万美元，因正常业务中的有价证券交易，2024年同期无投资活动[174] 债务相关规定 - 可转换定期贷款提前还款需支付1% - 3%的预付费用及4%的原始本金等[162] 注册权协议规定 - 注册权协议规定，若可注册证券等不超过公司当时已发行和流通股份总数的7%等情况，公司相关义务终止[165] 会计准则变更 - 2025年采用新会计准则的相关信息见未经审计的合并财务报表附注2“会计政策”[177]

新药申请计划 - 公司计划2025年6月向FDA提交金雀花碱新药申请（NDA）[1] 临床试验进展 - ORCA - OL长期暴露试验中约75%（479名参与者中的约359人）仍在接受治疗[4] - 第三阶段ORCA - 3临床试验招募792名美国成年吸烟者[6] - ORCA - OL临床研究在29个美国地点招募479名参与者[7] 财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2320万美元[10] - 2025年第一季度总运营费用为1290万美元[10] - 2025年第一季度总净亏损为1280万美元[10] - 2025年第一季度研发费用为709.7万美元，2024年为279.9万美元[21] - 2025年3月31日总资产为2735.8万美元，2024年12月31日为3863.3万美元[23] - 2025年3月31日股东权益为1027.9万美元，2024年12月31日为2089.9万美元[23]

Reiterates Planned Submission of an NDA for Cytisinicline to FDA in June 2025 Company to Host Conference Call at 8:30 AM EDT Today, Tuesday, May 13, 2025 SEATTLE and VANCOUVER, British Columbia, May 13, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Achieve Life Sciences, Inc. (Nasdaq: ACHV), a late-stage specialty pharmaceutical company focused on the global development and commercialization of cytisinicline as a treatment of nicotine dependence for smoking cessation, today announced its financial results for first quarter 2025 ...

文章核心观点 - 公司公布ORCA - 3完整试验结果，证实金雀花碱对戒烟的有效性和耐受性，计划2025年6月向FDA提交新药申请 [1][5] 关于ORCA - 3试验 - 试验评估792名美国成年吸烟者，在20个临床试验点进行，2022年1月启动，9月完成入组，2023年5月公布 topline 结果 [6] - 参与者每日3次服用3mg金雀花碱，疗程6或12周，随机分组后监测24周，试验为双盲、安慰剂对照，所有受试者接受行为支持 [6] - 主要终点是治疗最后四周经生化验证的持续戒烟，次要结果衡量从研究治疗开始6个月内的持续戒烟率 [6] 金雀花碱效果 - 与安慰剂相比，显著增加戒烟几率，减少尼古丁渴望，降低尼古丁摄入量，即使在继续吸烟的人群中也是如此 [4] - 对治疗尼古丁依赖有高度靶向作用，通过与特定尼古丁受体结合发挥作用，临床试验中耐受性良好 [2] 公司情况 - 是一家后期专业制药公司，致力于开发和商业化金雀花碱，已完成两项戒烟3期研究和一项戒电子烟2期研究 [8] - 正在进行的开放标签安全性研究已完全入组，计划2025年6月提交戒烟新药申请，还与FDA进行了成功的2期结束会议，用于未来电子烟适应症 [8] 行业背景 - 约2900万美国成年人吸可燃香烟，烟草使用是全球可预防死亡的主要原因，每年导致全球超800万人死亡，美国近50万人死亡 [9] - 超1100万美国成年人使用电子烟，2024年约160万美国中学生报告使用电子烟，尚无FDA批准的专门用于尼古丁电子烟戒烟的治疗方法 [9]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3440万美元，高于2023年12月31日的1560万美元 [34] - 2024年第四季度和全年总运营费用分别为1220万美元和3910万美元，净亏损分别为1240万美元和3980万美元 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计在2025年第二季度末向FDA提交 cytisinicline 用于治疗尼古丁依赖以戒烟的新药申请（NDA），计划于2026年第三季度商业推出 [7][9] - 公司致力于解决尼古丁依赖这一公共卫生危机，认为尼古丁依赖是一种医疗状况，现有治疗选择不足，cytisinicline 将为患者和医生提供新工具 [13][15][16] - 公司在2024年完成多项关键里程碑，包括完成 ORCA 开放标签长期安全暴露临床试验的入组、获得 cytisinicline 用于戒烟的突破性疗法指定、完成与FDA关于戒烟的2期结束会议等 [11] - 公司加强了领导团队，聘请了首席财务官 Mark Oki，并任命了 Dr. Kristen Slaoui 和 Nancy Phelan 为董事会成员 [12] - 公司推进商业准备工作，包括与战略医疗保健机构建立合作伙伴关系、评估分销渠道战略、与支付方进行预批准信息交流等 [27][28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现有尼古丁依赖治疗方法效果不佳或有副作用，且电子烟和尼古丁袋的快速扩张增加了对新治疗方法的需求，cytisinicline 有望成为唯一向医疗保健提供者推广的尼古丁依赖产品 [8][9] - 公司对 cytisinicline 的疗效和安全性有信心，认为其优于其他尼古丁依赖治疗方法，具有成为畅销药的潜力 [37][43] - 公司相信当前现金余额足以支持到2025年第三季度，并将严格管理现金，以实现战略目标 [35][36] 其他重要信息 - 公司正在收集 ORCA - OL 开放标签试验中至少100名受试者的长期累积一年暴露安全数据，预计在2025年第二季度达到，并在 NDA 审查期间提交标准的120天安全更新 [19] - 公司已开始对 NDA 文件进行质量审计，并将其纳入 NDA 骨干结构，目前正在完成各种疗效总结文件和安全总结文件 [20] - 公司在2024年12月与FDA进行了2期结束会议，FDA 同意公司提出的用于戒烟的3期研究设计和提交补充 NDA 的要求 [21] - 公司计划在2026年上半年启动用于戒烟的3期 ORCA - V2 临床试验，具体取决于融资情况 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 提交用于戒烟的 NDA 之前还需要做什么，FDA 在制造方面有什么具体要求，是否聘请了外部帮助 - 公司正在完成疗效总结文件，然后将转向安全总结文件，CMC 部分几乎完成，这是标准流程，公司聘请了外部顾问协助准备 NDA [49][50][51] 问题2: 为 cytisinicline 提供良好获取途径时，是否会有预先授权或阶梯疗法，是否会使用专科药房 - 公司正在评估分销渠道战略，考虑在推出时使用专科药房，以跟踪和监控处方情况并减轻获取障碍。关于预先授权和阶梯疗法，这取决于与支付方的合同和策略，公司在预测时做了保守估计 [53][54][55] 问题3: 是否接近为 cytisinicline 的共病适应症找到潜在合作伙伴，是否有其他潜在合作可获得非稀释性资金并加速戒烟3期试验的开始 - 公司目前专注于提交 NDA，关于 cytisinicline 在慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者中的影响，可能会在今年晚些时候提供更多信息。公司倾向于自己推动 cytisinicline 的推出，但也在寻找能优化风险收益潜力的战略合作伙伴，会根据具体交易情况评估 [62][63] 问题4: 开放标签安全试验是否还有未来的数据安全监测委员会（DSMC）审查，何时能看到结果 - 可能还会安排一次 DSMC 审查，用于审查一年的长期安全数据，这可能是最后一次 [69] 问题5: 与 Sopharma 的模拟审查情况如何，是否认为其能成功通过 FDA 检查 - 公司使用了所有必要资源确保 NDA 的质量，包括聘请外部顾问协助 [71] 问题6: 上一季度一般及行政费用（G&A）大幅上升，本季度相同，是否认为490万美元是2025年的良好起点 - 公司认为这是一个良好的起点，会管理成本并希望降低该数字 [74] 问题7: 产品销售增长情况如何，能否提供更多关于市场细分和合作可能性的信息 - 公司目前未披露收入预测假设，但预计销售增长缓慢，因为需要时间获得市场准入和提高知名度。在医生细分方面，公司将首先针对高剂量 varenicline 处方医生；在患者细分方面，将针对有强烈戒烟意愿并愿意接受处方治疗的人群。公司专注于提交 NDA，同时也在寻找能优化风险收益潜力的战略合作伙伴，全球市场对合作伙伴有很大的收入机会 [80][84][90] 问题8: 如何计算完全稀释后的股份数量，具体是多少 - 公司将提供一个包含期权和认股权证细分的具体数字，完全稀释后的股份数量接近增加2000万股 [92][95] 问题9: 初始推出时，认为哪些叙事和/或数据最能有效促使高剂量提供者从 varenicline 转换为 cytisinicline - 过去20年没有新的尼古丁依赖治疗产品，医生需要新的选择。cytisinicline 在耐受性、疗效和依从性方面有可靠证据，包装精美且有吸引力。患者对 cytisinicline 的反馈积极，公司可以利用在3期临床试验中获得的声誉 [101][103][104] 问题10: cytisinicline 的预期排他期到2040年代，未来仿制药进入市场是否有潜在障碍，药物从植物提取是否会使他人制造更容易或更难 - 提取所需数量的起始材料并不容易，植物成熟需要时间，这本身就是一个进入障碍。此外，公司拥有全面的知识产权，这两个因素结合起来对公司非常有利 [107][108] 问题11: 高剂量处方医生对 varenicline 的满意度如何，需要多少教育才能让他们了解产品差异并改变根深蒂固的处方习惯 - 医生对 varenicline 的满意度相对较低，约三分之二的患者最终使用该产品失败，但由于没有其他选择，它仍是最常用的产品。公司的分析显示，大多数医生愿意将处方从 varenicline、尼古丁替代疗法（NRT）和安非他酮转换为 cytisinicline，公司在预测中已考虑了这些因素 [113][114][115] 问题12: 戒烟的商业方法与戒烟有何不同 - 从医生角度看，商业方法非常相似，因为主要的处方医生都是初级保健医生。从消费者角度看，对于年轻的电子烟用户群体，有更多机会与应用程序和可穿戴设备等数字技术领域的合作伙伴进行合作，他们使用社交媒体的频率和渠道更多 [120][121] 问题13: 最近的 JAMA 文章中关于孕期吸烟率和电子烟戒烟无效的内容对公司商业化战略有何影响 - 公司没有 cytisinicline 在孕期的人体数据，但有动物研究表明没有安全问题，这对医生和孕妇来说是一个自然的选择。对于计划怀孕的女性，妇产科医生是一个独特的市场扩展机会。电子烟戒烟无效并不令人惊讶，公司的重点是帮助人们完全摆脱尼古丁依赖 [127][128][130] 问题14: Sopharma 生产的产品仅用于美国市场，其制造供应何时开始，是在批准后还是提前准备 - 公司计划确保在合适的时间有足够的资源，在制造方面也聘请了顾问，并优先安排所需资源，以确保产品在推出时可用 [135][136] 问题15: 产品推出时的品牌名称是否有线索 - 公司已获得 FDA 对一个品牌名称的有条件批准，但由于最终批准可能会有变化，目前不公布该名称。公司已经开始进行品牌标识方面的工作，包括设计标志 [138][139] 问题16: ORCA - V1 试验中观察到相对较高的安慰剂效应，对未来3期研究的效应大小有何看法和期望，FDA 在2期结束会议上是否提出此类问题 - ORCA - V1 试验对评估样本量很有价值，3期研究的样本量已考虑到较高的安慰剂率，试验的功效大于90%，预计约800名受试者，每个治疗组和安慰剂组各400名，以适应较高的安慰剂率 [144][145]

Achieve Life Sciences, Inc. (NASDAQ:ACHV) Q4 2024 Earnings Conference Call March 11, 2025 8:30 AM ET Company Participants Nicole Jones - IR Richard Stewart - Chief Executive Officer Cindy Jacobs - President and Chief Medical Officer Jaime Xinos - Chief Commercial Officer Mark Oki - Chief Financial Officer Conference Call Participants Gary Nachman - Raymond James Thomas Flaten - Lake Street Capital Markets Francois Brisebois - Oppenheimer and Company Justin Walsh - Jones Trading Brandon Folkes - Rodman & Ren ...

烟草市场与戒烟需求 - 美国约有2900万成年人吸可燃香烟，1100万成年人使用电子烟，全球每年因烟草使用导致超800万人死亡，美国近50万人死亡[19] - 2024年，160万美国初高中学生报告使用电子烟，使用过电子烟的青少年一年后成为吸烟者的可能性是未使用者的7倍[20] - 2023年美国约开出800万张戒烟处方，预计到2030年全球处方戒烟疗法收入将达56亿美元[87] - 2021年美国超1100万成年人使用电子烟，约73%电子烟用户打算未来3 - 12个月内戒烟[84][85] 公司产品研发计划 - 公司预计2025年第二季度末向FDA提交用于治疗尼古丁依赖戒烟的新药申请[21] - 公司计划2026年上半年启动西他新林用于电子烟尼古丁依赖的3期临床开发，预计启动后约12个月完成[21] 公司产品获批情况 - 索非玛公司的西他新林产品已在中欧和东欧获批上市超20年，估计超2000万人使用过该产品治疗尼古丁依赖[24] - 2024年第三季度，公司的西他新林获FDA电子烟戒烟突破性疗法认定[39] - 2024年12月，公司与FDA就西他新林用于电子烟戒烟的3期临床研究设计及补充新药申请额外要求达成一致[40] 公司临床试验进展 - 2024年5月，公司启动ORCA - OL开放标签暴露试验，10月完成479名受试者入组[45][46] - 基于与FDA的协议，ORCA - OL试验结果需提供至少300名受试者6个月和100名受试者1年的西他新林治疗安全数据[47] - 2025年1月，ORCA - OL试验达到至少300名受试者完成6个月累积西他新林治疗的目标，相关安全数据将纳入2025年第二季度末的新药申请[48] - 2017 - 2023年开展多项西他列新1期临床试验，包括食物影响、安全性等研究，各研究中西他列新都耐受性良好[49][50][51][52][53][55][56] - 2017年10月开展的1.5mg和3mg西他列新重复剂量PK和PD效应研究中，受试者吸烟量减少80%，呼出CO减少82%，46%的受试者在第26天实现生化验证的戒烟[53] - 2019年3月开展的单剂量西他列新最大耐受剂量研究，最高评估到30mg剂量，未达到剂量限制AE的停止标准，但因胃肠道症状频率接近MTD水平停止研究[55] - 2018 - 2019年开展的2b期ORCA - 1戒烟试验，评估1.5mg和3mg西他列新不同给药方案，治疗组吸烟量中位数减少74 - 80%，高于安慰剂组的62%[59][60] - ORCA - 1试验中，3mg TID西他列新组第4周戒烟率为50%，高于安慰剂组的10%；第5 - 8周持续戒烟率为30%，高于安慰剂组的8%[61] - 2022 - 2023年开展的2期ORCA - V1电子烟戒烟试验，西他列新治疗组最后4周戒烟几率是安慰剂组的2.64倍，第9 - 12周戒烟率为31.8%，高于安慰剂组的15.1%[67][69] - ORCA - V1试验中，安慰剂组和西他列新组AE发生率分别为54.7%和50.9%[70] - 2020 - 2022年开展的3期ORCA - 2戒烟试验，6周和12周西他列新治疗组戒烟率显著优于安慰剂组，OR分别为8.0和6.3[72] - ORCA - 2试验中，12周西他列新组第9 - 24周持续戒烟率为21.1%，高于安慰剂组的4.8%，OR为5.3；6周西他列新组第3 - 24周持续戒烟率为8.9%，高于安慰剂组的2.6%，OR为3.7[73] - ORCA - 2试验分析显示，成功戒烟的受试者在第6 - 12周接受安慰剂而非继续使用西他列新，无增加吸烟复发风险[74] - 2023年5月公司宣布3期ORCA - 3临床试验积极顶线结果，该试验于2022年1月启动，在20个临床点对792名成年吸烟者进行研究[77] - ORCA - 3试验中，12周金雀花碱治疗组在治疗最后4周戒烟几率是安慰剂组的4.4倍，9 - 12周戒烟率为30.3%，安慰剂组为9.4%[79] - ORCA - 3试验中，6周金雀花碱治疗组在治疗最后4周戒烟几率是安慰剂组的2.85倍，3 - 6周戒烟率为14.8%，安慰剂组为6%[79] 公司合作协议情况 - 2009 - 2010年公司与Sopharma签订许可和供应协议，2015年修订许可协议，将特许权使用费从十几%降至个位数中段，并将期限延长至2029年[93][95] - 2017年公司与Sopharma签订修订和重述的供应协议，将期限延长至2037年，公司将从Sopharma独家购买金雀花碱[96] - 2015年公司与Sopharma签订股份购买协议，以200万美元现金和200万美元递延付款收购Extab Corporation 75%流通股，递延付款取决于FDA或欧洲药品管理局对金雀花碱的监管批准[98] - 公司与布里斯托大学签订许可协议，需支付最高320万美元里程碑款项，若成功商业化产品，需支付低个位数版税和最高中两位数的转许可收入百分比[100] - 2018年协议修订后，公司需支付初始金额37,500美元，额外最高170万美元里程碑款项，加上原协议最高320万美元，截至2024年12月31日已支付12.5万美元[101] 市场竞争与产品情况 - 目前美国仅有两种非尼古丁处方戒烟药，辉瑞的伐尼克兰和葛兰素史克的安非他酮，均有显著副作用[88] - 2021年辉瑞因伐尼克兰中N - 亚硝基伐尼克兰杂质超标，停止分发并召回产品，此前全球品牌药销售额峰值达11亿美元，约75%来自美国市场[90] - 美国目前仅有两种非尼古丁处方戒烟治疗药物，即伐尼克兰和安非他酮，均有通用剂型，且都有显著副作用和早期停药情况[134] 公司财务与运营风险 - 公司持续经营能力存在重大疑问，需筹集足够额外资金以按时履行义务，当前资源不足以支持未来12个月的计划运营[146][149] - 未来几年公司预计会产生大量费用和不断增加的运营亏损，运营亏损会因临床开发计划、监管批准和商业化的时间安排而大幅波动[148] - 美国当前融资环境对公司这类生物技术公司具有挑战性，宏观经济条件等因素可能使筹集额外资金变得困难[150] - 截至2024年12月31日，公司债务工具的本金总额达1000万美元[153] - 公司债务需大量现金偿还，且受浮动利率影响，新可转换定期贷款于2027年12月1日到期，公司目前无运营现金流[154] - 公司现有债务及未来可能的债务会限制现金资源，影响业务投资和运营灵活性[157] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍会持续亏损，且未从产品销售中获得过收入[159][162] - 公司计划用现有现金和外部资金偿还债务，但可能资金不足或无法获得外部融资[158] - 公司需将大部分现金和投资存于SVB，虽已恢复资金使用，但仍可能受金融机构问题影响[166][167] 产品开发与商业化风险 - 公司唯一候选产品cytisinicline的开发和商业化存在不确定性，需获监管批准[168] - cytisinicline由Sopharma独家供应，供应协议2037年7月28日到期，可能受乌克兰冲突等影响[169][170] - cytisinicline原料来自特定植物，供应可能不足，且合成路线不一定商业可行[172] - 公司计划基于临床试验数据向FDA提交NDA，但数据可能不支持申请或需额外研究[173] - 两项3期临床研究共随机纳入1602名成年吸烟者，ORCA - OL试验已完成479名受试者入组，300名受试者完成6个月累积暴露[174][175] - FDA可能认为现有数据不足，要求额外临床或非临床研究，或认为产品风险效益评估不可接受等[176] - 临床开发失败或无法获批会增加成本并影响创收能力[179] - ORCA - OL试验结果不确定，可能导致放弃cytisinicline开发[180] - cytisinicline副作用或其他特性可能阻碍获批、限制商业可行性[181] - 产品中杂质超标会延误开发和获批，影响业务[182] - 产品上市后发现副作用会带来严重负面后果[183] - 产品责任索赔会影响财务状况和业务[185] - 气候和自然灾害会导致cytisinicline短缺，影响业务[190] - 国际临床试验有额外监管要求，不达标会延误进程或增加成本[192] - 资源分配决策失误会导致错过商业机会[193] - 未获监管批准无法销售cytisinicline，且审批过程存在不确定性[195] 政策法规影响 - 《患者保护与平价医疗法案》增加了药品回扣、要求提供药品折扣和征收年费，影响制药行业[110] - 《降低通胀法案》允许HHS协商特定药品售价，2026年生效，对提价超通胀率的药企处罚，还延长ACA市场保险补贴至2025年[115] - 2011年《预算控制法》规定，若2013 - 2021年国会未制定至少1.2万亿美元的赤字削减措施，将触发多数联邦项目自动削减开支，其中医疗保险对供应商的支付每年最多削减2%，该措施自2013年4月1日起实施，至2025年有效[204] - 2022年8月颁布的《降低通胀法案》允许美国卫生与公众服务部（HHS）协商某些药品和生物制品的销售价格，谈判价格将于2026年生效，自2023年10月起设置法定最高限价，并对提价幅度超过通胀率的药企进行处罚，该法案还将《美国平价医疗法案》（ACA）市场places的增强补贴延长至2025年计划年度[203] - 政府关闭或延迟可能影响公司进入公开市场和获取必要资本的能力，对业务产生重大不利影响[200] - 医疗保健立法和行政改革措施可能对公司业务、财务状况或经营成果产生重大不利影响，如2010年3月通过的《医疗改革法》改变了医疗融资方式，影响美国制药行业[202] 监管合规风险 - 即使西他列汀获得监管批准，公司仍需遵守持续的监管要求，包括生产、标签、包装等方面，不遵守可能导致处罚甚至失去批准[208] - 公司及其合同制造商需持续符合FDA和外国监管机构的要求，若索非玛公司或其他合同制造商未能保持cGMP合规或通过检查，公司业务可能受到严重损害[209] - 持续的批准后监测和临床试验义务可能成本高昂，未履行义务可能导致批准被撤回[210] - 若监管机构发现产品问题或不同意产品推广、营销或标签，可能对产品或公司施加限制，包括要求产品退市[211] - 公司可能直接或间接受到联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律、虚假索赔法律以及健康信息隐私和安全法律的约束，违反这些法律可能面临重大处罚[214] - 公司员工、承包商等可能从事不当行为，导致监管制裁和声誉损害，对公司业务、财务状况和经营成果产生重大影响[217] 公司其他信息 - 公司向学术研究机构提供产品候选物以研究作用机制[122] - 公司将产品开发活动外包，与Sopharma合作供应和生产，还与合同制造组织合作[123] - Sopharma从豆科植物种子提取金雀花碱，控制保加利亚多个果园并从第三方采购原料[124] - 公司商业策略可能包括使用战略合作伙伴、分销商、合同销售团队或建立自己的商业营销和销售基础设施，计划在非美国地区寻求商业合作伙伴关系[128] - 布里斯托大学许可协议有效期至2036年7月或最后一项专利到期，公司可提前通知终止协议[102] - 截至2024年12月31日，公司控制的专利组合涵盖美国和外国司法管辖区的多种发明，拥有、共同拥有或获得许可的已发行专利超20项，待决专利申请超50项，这些专利和申请若获批，有效期从2037年至2042年[131] - 截至2024年12月31日，公司共有25名员工，其中14人从事研发职能，11人从事一般和行政职能[138] - 公司于1991年10月在加利福尼亚州注册成立，1995年3月重组为特拉华州公司[142] - 公司对第三方的里程碑义务中，布里斯托大学最高483.75万美元，Sopharma AD为200万美元[103] - 预计在美国，金雀花碱片可根据《哈奇 - 韦克斯曼法案》获得长达7.5年的数据独占期[106]

新药申请计划 - 公司计划于2025年第二季度末提交Cytisinicline新药申请（NDA）[1] 临床试验进展 - ORCA - OL临床试验成功完成479名参与者的招募，覆盖美国29个地点，且300名参与者完成六个月累积Cytisinicline治疗[4][5] - ORCA - OL临床试验两次数据安全监测委员会（DSMC）审查结果积极，无安全问题[6] 管理层变动 - 2024年12月，Mark Oki被任命为首席财务官，拥有超25年生物制药行业财务领导经验[8] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3440万美元[10] - 2024年第四季度和全年总运营费用分别为1220万美元和3910万美元[10] - 2024年第四季度和全年净亏损分别为1240万美元和3980万美元[10] - 截至2025年3月11日，公司有34685072股流通股[10] - 2024年第四季度研发费用为729.6万美元，全年为2281.7万美元[21] - 截至2024年12月31日，公司总资产为3863.3万美元[23]

文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩，重申计划于2025年第二季度末提交环丙甲羟二羟吗啡酮新药申请（NDA），并在近期取得多项关键进展 [1] 近期亮点 - 公司CEO对进展表示满意，认为NDA提交按计划进行，有望推动产品上市并创造股东价值 [3] - 完成环丙甲羟二羟吗啡酮ORCA - OL临床试验的受试者招募，共479名参与者，且达到300名参与者完成六个月累积治疗的目标 [4] - 该临床试验两次数据安全监测委员会（DSMC）审查结果积极，无意外治疗相关不良事件，参与者依从性良好，研究可按计划进行 [5] - 任命Dr. Kristen Slaoui和Nancy Phelan为董事会成员，带来企业战略、商业化和医疗创新方面的专业知识 [6] - 2024年12月任命Mark Oki为首席财务官，拥有超25年生物制药行业财务领导经验，负责公司财务战略 [7] - 与美国食品药品监督管理局（FDA）举行2期结束会议，确认3期研究设计，FDA认为一项3期试验（ORCA - V2）加已完成的2期试验（ORCA - V1）可用于戒烟补充NDA申请，ORCA - OL研究的安全暴露数据足以支持标签扩展，公司计划2026年上半年启动3期ORCA - V2试验 [9] 财务结果 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3440万美元 [10] - 2024年第四季度和全年总运营费用分别为1220万美元和3910万美元 [10] - 2024年第四季度和全年净亏损分别为1240万美元和3980万美元 [10] - 截至2025年3月11日，公司流通股为34685072股 [10] 公司信息 - 公司是一家后期专业制药公司，致力于环丙甲羟二羟吗啡酮的开发和商业化，已完成两项戒烟3期研究和一项戒烟2期研究，计划2025年第二季度提交戒烟新药申请 [12] - 环丙甲羟二羟吗啡酮是一种植物生物碱，对烟碱乙酰胆碱受体有高亲和力，可治疗尼古丁成瘾，但尚未在美国获得FDA批准 [15] 会议详情 公司将于2025年3月11日美国东部时间上午8:30举行电话会议，可通过链接或拨打特定号码参加，会议重播约三小时后可获取并在网站存档90天 [11] 行业背景 - 约2900万美国成年人吸可燃香烟，烟草使用是全球可预防死亡的主要原因，每年导致全球超800万人死亡，美国近50万人死亡 [13] - 超1100万美国成年人使用电子烟，2024年约160万美国中学生报告使用电子烟，目前尚无FDA批准的专门用于电子烟戒烟的治疗方法 [14]