监管里程碑与审评进展 - 美国FDA授予公司cytisinicline用于尼古丁依赖（电子烟或 vaping 戒断）治疗的专员国家优先审评券（CNPV）[1] - 该优先审评券是FDA首届国家优先审评券计划中仅有的九个疗法之一，旨在提供增强的FDA沟通和加速审评，可将FDA评估时间从标准的10-12个月缩短至1-2个月[1] - FDA已接受公司提交的cytisinicline用于戒烟治疗的NDA申请，并指定PDUFA目标行动日期为2026年6月20日[5][6] 产品临床数据与定位 - Cytisinicline是一种潜在的首创疗法，专门用于尼古丁电子烟或 vaping 戒断[2] - 在2期ORCA-V1试验中，接受cytisinicline治疗的参与者成功戒除尼古丁电子烟或 vaping 的可能性是安慰剂组的2.6倍[3] - FDA已授予cytisinicline用于尼古丁电子烟或 vaping 戒断的突破性疗法认定，并同意了3期ORCA-V2试验设计，该试验与已完成的2期研究共同支持针对vaping戒断适应症的补充新药申请[3] 市场潜力与未满足需求 - 美国约有1700万成年电子烟使用者，其中约60%（即1020万人）表示有戒断意愿[2] - 美国另有约2900万成年人吸食可燃卷烟，烟草使用是目前可预防死亡的主要原因，每年在美国导致近50万人死亡，全球超过800万人死亡[7][8] - 目前尚无FDA批准的专门用于辅助尼古丁电子烟戒断的治疗方法，上一次有新的戒烟治疗方案获批已是近二十年前[3][9] 公司研发管线状态 - 公司是一家专注于通过开发和商业化cytisinicline来解决全球吸烟健康和尼古丁依赖流行病的后期专业制药公司[6] - 针对戒烟适应症的NDA申请基于两项成功完成的3期研究及其开放标签安全性研究[6] - 公司已完成cytisinicline用于vaping戒断的2期研究，并与FDA就未来的vaping适应症成功举行了2期结束会议[6]

公司股权激励 - 公司董事会批准向五名新员工授予总计161,000股普通股的股票期权 [1] - 股票期权的行权价等于2025年10月1日公司普通股的收盘价 [2] - 期权有效期为十年，25%的份额在雇佣满一周年后归属，剩余75%在此后的36个月内按月等额归属 [2] - 此次授予依据公司2024年股权激励计划，并符合纳斯达克上市规则5635(c)(4) [3] 公司核心产品与监管进展 - 公司是一家专注于开发戒烟药物cytisinicline的后期专业制药公司 [4] - 公司针对cytisinicline用于成人戒烟的新药申请已于2025年6月提交给美国FDA，并于2025年9月获受理，处方药用户费用法案日期定为2026年6月20日 [4] - 新药申请基于两项成功完成的3期研究和一项开放标签安全性研究 [4] - 公司已完成cytisinicline用于戒除电子烟的2期研究，并成功召开了2期结束后会议，为未来电子烟适应症做准备 [4] - cytisinicline是一种植物源性生物碱，与大脑中的尼古丁受体相互作用，以减轻烟瘾症状和对尼古丁产品的满足感 [6] - cytisinicline尚未获得美国FDA批准用于任何适应症，但已获得FDA突破性疗法认定用于解决电子烟戒断这一未满足的医疗需求 [5][6] 行业市场与疾病负担 - 美国约有2900万成年人吸食可燃香烟，另有约1700万成年人使用电子烟 [5] - 烟草使用是全球可预防死亡的主要原因，每年导致全球超过800万人死亡，美国近50万人死亡 [5] - 超过87%的肺癌死亡、61%的所有肺部疾病死亡以及32%的所有冠心病死亡可归因于吸烟和二手烟暴露 [5] - 2024年，美国约有160万中学生和高中生报告使用电子烟，目前尚无FDA批准的专门用于辅助戒除尼古丁电子烟的疗法 [5]

文章核心观点 - 公司宣布其戒烟药物cytisinicline在针对慢性阻塞性肺病（COPD）患者的临床数据分析中显示出显著疗效和良好安全性 为这一高需求人群提供了潜在的新治疗选择 [1][2][3] 临床试验数据与结果 - 新发表在《Thorax》杂志上的数据基于两项大型随机安慰剂对照III期试验（ORCA-2和ORCA-3） 涉及超过1600名参与者 [2] - 数据分析显示 与安慰剂相比 cytisinicline显著提高了患有和不患有COPD的成年人的戒烟率 [1][3] - 尽管COPD患者有更严重的吸烟史和更多的既往处方治疗暴露 但使用cytisinicline后获得的戒烟率与无COPD者相当 [3] - cytisinicline在COPD和非COPD亚组中均表现出良好的安全性 无严重的治疗相关不良事件 常见副作用发生率低 [3] 目标患者群体与市场潜力 - 根据美国疾病控制与预防中心数据 近1600万美国成年人被诊断患有COPD 其中600万人目前仍在吸烟 [4] - 近80%的COPD死亡归因于吸烟 戒烟是预防和改善COPD吸烟者预后的最有效方法 [4] - 在美国 约有2900万成年人吸食可燃香烟 另有约1700万成年人使用电子烟 [7][8] - 目前尚无FDA批准的专门用于辅助戒除尼古丁电子烟的治疗方法 cytisinicline已获得FDA突破性疗法认定以解决此需求 [8] 药物特性与作用机制 - cytisinicline是一种植物源性生物碱 对烟碱型乙酰胆碱受体具有高结合亲和力 [9] - 该药物通过作用于大脑中的尼古丁受体 减轻尼古丁渴求症状的严重程度 并减少与尼古丁产品相关的奖赏感和满足感来发挥作用 [9] 监管进展与公司动态 - 美国FDA已受理公司提交的cytisinicline新药申请 用于治疗尼古丁依赖以辅助戒烟 PDUFA目标行动日期为2026年6月20日 [5][6] - 公司已完成一项cytisinicline用于戒除电子烟的II期试验 并就该适应症与FDA成功举行了II期结束会议 [5][6]

公司管理层变动 - Craig Donnelly晋升为首席运营官 拥有超过25年生物制药行业经验 专注于CMC和监管运营[1] - 新职责包括整合供应链与制造活动 优化运营效率 支持2026年中后期产品上市[2] - 领导层认为其专业能力对实现从后期开发向商业化转型至关重要[3] 产品开发进展 - 公司核心产品cytisinicline用于治疗尼古丁依赖 2025年9月FDA已受理新药申请 PDUFA目标日期为2026年6月20日[4] - 完成电子烟戒断二期临床试验 并与FDA成功举行末期会议[4] - 获得FDA突破性疗法认定 针对电子烟戒断这一未满足医疗需求[6] 市场机会分析 - 美国有2900万成年吸烟者 每年导致全球超800万人死亡 美国近50万人死亡[5] - 吸烟导致87%肺癌死亡 61%肺部疾病死亡及32%冠心病死亡[5] - 美国还有1700万成年电子烟用户 2024年约160万中学生使用电子烟 目前无FDA批准的电子烟戒断疗法[6] 产品作用机制 - cytisinicline为植物源性生物碱 对尼古丁乙酰胆碱受体具有高结合亲和力[7] - 通过干预大脑尼古丁受体 减轻渴求症状 降低尼古丁产品带来的满足感[8] - 目前仍处于研究阶段 尚未获得FDA批准[8]

公司管理层变动 - Mark Rubinstein博士将担任临时首席医疗官，接替即将提供顾问服务的Cindy Jacobs博士[1] - Rubinstein博士自2024年10月起担任公司医学事务主管，此前曾在Blip公司担任医学事务主管，并在Juul Labs担任全球科学事务副总裁，拥有近20年加州大学旧金山分校儿科学教授经验[2] 公司业务进展与前景 - 美国FDA已接受公司cytisinicline的新药申请，并指定PDUFA目标日期为2026年6月20日[3][4] - 公司已完成cytisinicline用于戒除电子烟的二期研究，并成功与FDA举行了二期研究结束会议[4] - 公司目标市场包括美国约1500万每年尝试戒烟的成年吸烟者，以及约1700万使用电子烟的成年人[3][5] 产品与市场潜力 - cytisinicline是一种植物源性生物碱，可与脑内尼古丁受体结合，减轻渴求症状并降低尼古丁产品的奖赏效应[6] - 该产品已获得FDA突破性疗法认定，目前尚无FDA批准的专门用于戒除电子烟的疗法[5] - 吸烟是全球可预防死亡的首要原因，每年导致全球超过800万人死亡，美国近50万人死亡，分别占肺癌死亡87%、肺部疾病死亡61%和冠心病死亡32%[5] 行业背景与市场规模 - 美国约有2900万成年吸烟者和1700万电子烟使用者，2024年约160万中学生报告使用电子烟[5][10] - 烟草使用对公共健康造成重大负担，创造了巨大的戒烟疗法市场需求[5]

Achieve Life Sciences (NasdaqCM:ACHV) FY Conference September 08, 2025 11:00 AM ET Company ParticipantsRichard Stewart - CEO, Co-Founder & DirectorConference Call ParticipantsBrandon Folkes - MD & Senior Healthcare AnalystBrandon FolkesGood morning, everyone. My name is Brandon Foulks. I am one of the biopharma analysts here at HC Wainwright. Next up with me, we have a fireside chat with Achieve Life Sciences. With me from Achieve, we have CEO Richard A. Stewart. Richard, thanks very much for joining us. Ob ...

核心观点 - FDA已接受公司cytisinicline的新药申请 用于成人戒烟治疗 并设定PDUFA目标日期为2026年6月20日 这标志着该药物可能成为20年来首个FDA批准的戒烟新药[1][2][5] 临床数据与试验结果 - 关键III期ORCA-2和ORCA-3试验显示 与安慰剂相比 cyticinicline在6或12周治疗期间及24周长期随访中均表现出显著更高的戒烟率[3] - 试验涵盖超过2000名参与者 安全性数据包括400名累计暴露至少6个月和200名累计暴露至少1年的患者 未发现新的安全性问题[3] 市场与公共卫生需求 - 美国约有2900万成年吸烟者和1700万成年电子烟用户 2024年约160万中学生使用电子烟[6][7] - 吸烟导致美国每年近50万人死亡 造成经济损失超过6000亿美元 且目前尚无FDA批准的电子烟戒烟疗法[4][7] 产品特性与开发进展 - Cytisinicline是一种植物源性生物碱 通过与脑内尼古丁受体相互作用减轻渴求症状和尼古丁产品带来的满足感[8] - 除戒烟适应症外 公司已完成电子烟戒断的II期研究 并与FDA成功完成II期结束会议[5] - 该药物已获得FDA突破性疗法认定 用于解决电子烟戒断未满足的医疗需求[7]

核心观点 - 公司正在寻求FDA批准cytisinicline作为近20年来潜在的首个新型戒烟疗法 预计2026年进行高风险的商业发布 [1] - 分析师给予买入评级和12美元目标价 认为公司股价低估了cytisinicline的商业潜力 [1][6] 药物研发进展 - 2023年6月向FDA提交了cytisinicline用于成人戒烟的新药申请(NDA) [2] - NDA得到两项三期临床试验ORCA-2和ORCA-3的疗效和良好耐受安全性数据支持 [3] - 在6周或12周治疗期内 cyitisinicline联合标准行为支持显示出比安慰剂显著更高的戒断率和持续24周的长期戒断率 [4] - 包含超过300名累计接触cytisinicline至少6个月参与者的安全性数据 [4] 财务状况 - 2023年6月筹集约4500万美元资金 用于推动cytisinicline获得FDA批准及营运资金和一般公司用途 [5] - 预计资金可支撑运营至2026年下半年 [5] - 公司股票当日上涨14.92%至2.97美元 [9] 市场机会与竞争优势 - 全球戒烟药物市场规模达130亿美元 [9] - 辉瑞Chantix在撤市前每年在美国产生近10亿美元销售额 [9] - cytisinicline具有差异化的产品特性 灵活剂量和广泛采用潜力 [9] - 耐受性是其关键优势 相比辉瑞Chantix(伐尼克兰)的副作用限制了其使用 [7] - 相比当前疗法(包括辉瑞Chantix及其仿制药)具有更优的疗效和耐受性 [6] 商业前景 - 合理定价策略可能在每月500至3000美元之间 基于吸烟带来的健康经济成本 [8] - 峰值销售额可能远超公司当前估值 [7] - 预计2026年在美国上市 可能成为近20年来首个FDA批准的戒烟疗法 [8] - 未来12-18个月可能是公司股票价值显著提升的关键时期 [6]

财务数据和关键指标变化 - 公司成功完成4500万美元的承销公开发行 加上承销商部分行使超额配售权 额外获得430万美元收益 总融资额达4930万美元[29] - 截至2025年6月30日 现金 现金等价物和有价证券总额为5540万美元 预计可支持运营至2026年[29] - 2025年第二季度运营支出为1260万美元 上半年累计支出2550万美元 符合预期 主要由于增加了监管 质量和预商业化规划的投资[30] - 2025年第二季度净亏损1270万美元 上半年累计净亏损2550万美元[30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要产品cytisinicline已完成新药申请(NDA)提交 用于治疗尼古丁依赖和戒烟[5][12] - NDA申请基于超过2000名临床试验参与者的数据 包括两项对照III期研究(ORCA-2和ORCA-3)以及ORCA-OL长期安全性研究[12] - ORCA-OL研究中已有290名参与者完成一年cytisinicline治疗 最后一名参与者预计在10月初完成治疗[13] - 退出调查显示 98%的受访者认为cytisinicline有助于他们停止或减少尼古丁依赖 99%表示会向亲友推荐该产品[14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Omnicom建立战略商业合作伙伴关系 Omnicom是医疗保健营销 广告和技术领域的全球领导者[5][18] - Omnicom在过去三年中成功执行了100多个产品上市和新适应症推广[6] - 商业化策略基于三个战略要务:可用性 可及性和认知度 所有工作都以可衡量影响为支撑[20] - 采用现代数据驱动方法 建立专有人工智能驱动的商业平台 实现精准定位和可衡量结果[19] - 将尼古丁依赖重新定义为医疗状况而非生活方式选择 类似于GLP-1药物对肥胖症的重新定义[7][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 市场机会巨大 美国有2900万吸烟者 每年超过1500万人尝试戒烟但成功率低[7] - 尼古丁依赖治疗领域近20年来创新停滞 给公共卫生带来超过6000亿美元的年成本负担[8] - 预计在2026年晚些时候获得批准后推出cytisinicline[9] - 公司保持财务审慎 专注于执行明确的监管策略 并通过与行业领导者合作优化产品上市能力[32] 其他重要信息 - NDA提交后监管时钟启动 预计9月中旬获得NDA受理通知(74天函)[5][15] - 将于10月提交120天安全性更新文件和数据集[15] - 已与领先的第三方物流提供商(3PL)签约 计划在第四季度开始实施[21] - 已提交本州许可申请 一旦接受将触发其他州申请的依次提交[21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 120天安全性更新将提交多少患者数据 - 将提交6月数据库截断时的所有受试者数据 超过100人但不到290人[34] 问题: 商业化支出将在何时开始增加 - 支出将逐步增加 在NDA受理后开始上升但不会过度 保持审慎方法[35][36] 问题: 产品定价策略 - 将作为品牌产品以溢价定价 与当前选项相比具有差异化特征 支付方对此无异议[37] 问题: 与医疗提供者的初步接触方法 - 接触方法尚未最终确定 将根据目标医生的个体需求决定 可能包括社交 电子邮件 代表拜访和虚拟代表等多种渠道[40][42] 问题: 长期安全性数据概况和FDA沟通 - 安全性数据与6个月数据一致 未发现新的安全信号[47] - 与FDA保持正常程序沟通 双方就NDA相关问题进行交流[48] 问题: 优先审评可能性 - 公司已请求优先审评但认为可能性不大 仍在尽力争取[50] 问题: 与Omnicom的当前合作活动 - 所有七个机构均已参与 正在进行高优先级活动 建立上市路线图和AI驱动平台[52] - 早期将重点推动对话重启 提升谈话严肃性 更具体的产品工作将接近上市时进行[53][54] 问题: 合成版cytisinicline进展和合作讨论 - 继续研究合成版本潜力 但近期重点在NDA提交 现在NDA已提交可开始进一步讨论[56] 问题: Omnicom合作对传统制药合作伙伴的影响 - 合作关系是互补的 Omnicom是知名医疗实体 曾与默克 强生 诺华等大药企合作 增加了公司上市能力的可信度[61][63] 问题: 未来临床开发计划 - 计划在年底前完成ORCA-OL研究整个数据库 明年年初准备会议发表和出版物[66] - 开放标签安全性研究的一年暴露数据显示药物耐受性良好 安全性特征与III期试验一致[68]

财务数据关键指标变化 - 2025年上半年净亏损2550万美元，累计赤字达2.311亿美元，现金及等价物余额为5540万美元[127] - 公司截至2025年6月30日的累计赤字为2.311亿美元，现金及等价物和可交易证券余额为5540万美元，营运资本为正4830万美元[150] - 2025年上半年研发费用增至1380万美元，主要由于ORCA-OL开放标签安全性试验的持续进行[143] - 2025年上半年行政费用增至1170万美元，主要由于员工成本和商业上市准备成本增加[145] - 2025年第二季度和上半年或有对价公允价值调整分别确认亏损10万美元和20万美元，2024年同期均为10万美元[149] 现金流情况 - 2025年上半年运营活动净现金流出为2020万美元，较2024年同期的1020万美元增加，主要因ORCA-OL开放标签安全性试验的研发费用上升[171] - 2025年上半年融资活动净现金流入为4120万美元，相比2024年同期的5600万美元下降26.4%[172] - 2025年上半年投资活动净现金流入为1810万美元，而2024年同期为净现金流出4660万美元[173] - 2025年6月公开募股是融资活动现金流入的主要来源[172] - 2024年2月注册直接募股是当年融资活动现金流入的主要来源[172] - 投资活动现金变动主要源于正常业务过程中的有价证券交易[173] 融资活动 - 2024年7月与硅谷银行签订新可转换债务协议，初始本金1000万美元，可追加两笔各500万美元贷款，利率为浮动年利率（7%或基准利率减1%较高者）[153][154] - 2024年2月注册直接发行1308.6万股普通股，每股价格4.585美元，总募资6000万美元，净募资5610万美元[162][164] - 2025年6月公开发行1500万股普通股及1500万份认股权证，每股组合发行价3美元，总募资4500万美元，净募资4120万美元[166][170] - 承销商部分行使期权额外认购141.99万股和176.67万份认股权证，募资430万美元，净募资400万美元[167][170] - 2024年9月与Jefferies签订5000万美元普通股ATM发行协议，截至2025年6月30日未使用该额度[165] - 可转换债务条款规定：若普通股收盘价连续30天≥24美元（初始本金部分）或≥3倍适用转换价（追加贷款部分），债务将自动转换为普通股[157] 业务进展 - 2025年6月公司提交了针对成人戒烟治疗的NDA申请，支持数据来自两项大型安慰剂对照III期试验ORCA-2和ORCA-3[128] - 2024年第三季度获得FDA突破性疗法认定，用于电子烟戒断治疗[129] - ORCA-OL试验在2025年1月达到300名受试者完成6个月累积治疗的目标，4月达到100名受试者完成1年治疗[132][133] - 公司计划在2026年下半年在美国开始商业化销售cytisinicline[126] - 与Sopharma的许可协议规定，公司需支付净销售额中个位数百分比的特许权使用费[134] 市场与用户数据 - 美国有2900万成年人吸食可燃香烟，1700万成年人使用电子烟[122] - 2024年有160万高中和初中学生报告使用电子烟，使用电子烟的青少年一年后成为吸烟者的可能性是未使用者的7倍[123] 会计与财务政策 - 公司未在2025年采用任何新会计准则[176] - 自2024年12月31日以来，公司关键会计政策及假设未发生重大变化[175] - 公司承诺与或有事项详情需参考2024年年度报告附注8[174] 资金与运营展望 - 公司预计现有资金可支持运营至2026年下半年，目前无产品销售收入且依赖外部融资[151]