文章核心观点 FMW Media旗下全国性电视节目《New to The Street》第543集将于2024年1月8日太平洋时间晚上10:30在福克斯商业网络播出，节目包含对Acurx Pharmaceuticals、IAGON、Glint Pay和Sekur Private Data Ltd.四家公司的访谈，介绍了各公司业务进展、产品优势及市场前景等信息 [1] 各公司相关要点 Acurx Pharmaceuticals, Inc. - 临床阶段生物制药公司，专注开发治疗难治性感染的新型抗生素，研发管线包括针对革兰氏阳性菌的抗生素产品候选药物 [7] - Ibezapolstat是新型口服抗生素，是DNA聚合酶IIIC抑制剂新类别首个药物，能治疗细菌感染且有助于维持健康肠道微生物群 [7] - 基于2a和2b期积极数据，公司将推进Ibezapolstat的FDA 3期临床试验，该药物在26名患者中25人成功治疗，成功率约96%且无再感染，而竞品再感染率高 [2] - 公司认为Ibezapolstat治疗艰难梭菌感染（CDI）市场价值超10亿美元，还将探讨如何为3期研究融资及利用数据在欧洲药品管理局获批 [2] IAGON - 2017年在挪威成立，旨在让人们掌控自己的数据，最初尝试解决医疗数据存储问题，目标是构建去中心化存储和计算资源市场 [9] - 是数据合规和存储行业“变革者”，采用创新去中心化区块链技术解决方案，将数据切片并存储在多个云服务器的安全区块链上，避免单一服务器数据被盗风险 [3] - 提供多种性能选项和存储位置，可提高用户对数据的操作主权，其平台能为人工智能、机器学习等技术平台提供支持 [3] Glint Pay - 允许客户选择货币或黄金作为货币形式，可进行全球货币和黄金的买卖、储蓄、兑换和消费，费用比银行低，应用程序还提供美元和黄金储蓄功能，可随时兑换 [10] - Glint Pay App是全球唯一使用分配黄金进行日常购物的支付平台，因全球经济和通胀问题，黄金价格上涨，公司认为其平台可帮助美国州政府将黄金用于州运营支付 [5] - 账户持有人的黄金存于瑞士保险箱并由劳埃德保险公司承保，使用Glint Pay万事达借记卡消费仅收取0.5%交易手续费 [5][10] Sekur Private Data Ltd. - 网络安全和互联网隐私提供商，提供瑞士托管的安全通信和数据管理解决方案，产品包括安全云存储、灾难恢复、文档管理、加密电子邮件和安全通信工具等 [11] - 推出新产品SekurRelay，为企业管理层提供私密安全的电子邮件通信平台，具有拆分业务域名、限时发送、密码保护等功能，非订阅用户也可享受安全隐私特性 [6] - 推荐SekurVPN服务，可让用户显示为在瑞士运营，保护IP地址隐私，公司拥有并控制瑞士服务器，不售卖、挖掘数据，不收集电话号码，不使用第三方提供商，不跟踪网络流量，还提供15%订阅优惠码 [6] 节目相关信息 - 《New to The Street》是FMW Media制作的节目，自2009年起在美国主要电视网络播出，是尼尔森评级和赞助的广播节目平台，覆盖美国和国际市场数百万家庭，也在彭博社和福克斯商业网络播出，访谈内容也可在YouTube频道观看 [12] - 第543集节目包含对上述四家公司的访谈，节目播出时屏幕将显示各公司二维码，可扫码下载或访问公司官网 [1][2][3]

财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年9月30日的现金总额为7.1百万美元,较2022年12月31日的9.1百万美元减少 [16][17] - 2023年第三季度研发费用为1.3百万美元,较2022年同期的1.6百万美元有所下降,主要是由于IIb期试验相关成本的时间性影响 [18] - 2023年前9个月研发费用为4.1百万美元,较2022年同期的3.3百万美元有所增加,主要是由于IIb期试验相关成本和咨询费用的增加 [18] - 2023年第三季度一般及行政费用为1.8百万美元,较2022年同期的2.0百万美元有所下降,主要是由于专业费用减少0.2百万美元 [19] - 2023年前9个月一般及行政费用为5.4百万美元,较2022年同期的5.5百万美元略有下降,主要是由于专业费用减少0.3百万美元,但被股份支付增加0.2百万美元所抵消 [19] - 2023年第三季度净亏损为3.1百万美元,较2022年同期的3.5百万美元有所下降 [20] - 2023年前9个月净亏损为9.5百万美元,较2022年同期的8.8百万美元有所增加 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前仅有一个主要产品ibezapolstat,用于治疗难疾感染(CDI) [8][9][10] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在准备在美国和欧洲开展ibezapolstat的III期临床试验 [24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划采取分阶段的方式进行III期临床试验,第一个试验规模较小,以降低资金需求,待数据良好后再启动第二个更大规模的试验 [34][35] - 公司认为ibezapolstat相比目前标准治疗药物vancomycin,在治疗急性CDI感染的同时能更好地维护患者肠道菌群平衡,这是其他抗生素难以做到的 [37][38][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58] - 公司认为ibezapolstat作为一种新机制抗生素,具有10年的市场独占期,制造成本低,有望在CDI治疗市场上具有竞争优势 [25][26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对ibezapolstat在III期临床试验和后续商业化过程中的前景表示乐观,认为这是一款有望成功的新型抗生素 [23][24][25][26][27][28] - 管理层计划在未来几个月内陆续发布III期试验的更多数据,包括持续临床治愈率、延长临床治愈率以及对肠道菌群的影响等 [39][40][41][42][43][44][45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Michael Okunewitch 提问** 询问公司对III期临床试验的设计和成本预算的考虑 [33][34][35] **David Luci 回答** 公司计划进行两个III期注册试验,第一个试验规模较小,预计总成本在2000-2500万美元之间,公司将采取分阶段筹资的方式,先完成第一个试验,待数据良好后再启动第二个更大规模的试验 [34][35][49][50] 问题2 **Thomas Yip 提问** 询问公司何时会公布III期试验的更多数据 [43][44][45][46][47][48] **David Luci 和 Robert DeLuccia 回答** 公司计划在12月发布持续临床治愈率数据,1月发布延长临床治愈率(94天)数据,1-2月发布肠道菌群数据,并在3月与FDA进行最终沟通 [46][47][48] 问题3 **James Molloy 提问** 询问公司对竞争对手Summit和Merck在CDI治疗药物开发中的经验教训 [54][55][56][57][58] **David Luci 回答** 公司认为Summit的失败主要是由于设计了一个优效性试验,并在试验过程中对数据进行了未盲化分析,这引起了FDA的不满。而公司在IIb期试验结束时及时与FDA沟通,获得了支持。同时公司也借鉴了Merck在III期试验中快速推进的经验 [54][55][56][57][58]

公司概况 - Acurx Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新一类针对世界卫生组织、美国疾病控制与预防中心和美国食品和药物管理局列为优先病原体的细菌感染的抗生素[65] 抗生素候选药物ibezapolstat - 公司的首席抗生素候选药物ibezapolstat在临床试验中表现出潜在的治疗效果，且对抗生素耐药性细菌具有潜在作用[67] - 公司已完成ibezapolstat的第二阶段临床试验，计划更快地进入第三阶段临床试验[68] - ibezapolstat在治疗CDI患者的临床试验中表现出96%的临床治愈率，且耐受性良好[69] 股票发行与融资 - 公司通过行使认股权和发行股票增加了已发行和流通的普通股数量[70] - 公司于2023年5月进行了注册直接发行，募集了约400万美元的净收益[70] - 公司与2023年投资者进行了私募交易，发行了系列C和系列D认股权证[71] - 公司在2023年的投资者交易中与放置代理签订了协议，支付了放置代理费用[72] 财务状况 - 公司自成立以来尚未从产品销售中产生任何收入，研发费用主要用于ibezapolstat的开发、临床前研究和其他与产品组合相关的活动[73] - 未来计划大幅增加研发费用，继续开发产品候选药物并寻求发现和开发新的产品候选药物[74] - 三个月截至2023年9月30日的研发费用为134.9万美元，较2022年同期的159.1万美元减少了15%[77]

财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年6月30日的现金总额为9.1百万美元,与2022年12月31日的9.1百万美元持平 [7] - 2023年6月30日结束的三个月研发费用为1.7百万美元,较2022年6月30日的0.9百万美元增加,主要由于2b期试验相关成本增加 [7] - 2023年6月30日结束的六个月研发费用为2.8百万美元,较2022年6月30日的1.7百万美元增加,主要由于2b期试验相关成本和咨询费用增加 [7] - 2023年6月30日结束的三个月一般及行政费用为1.7百万美元,与2022年6月30日的1.7百万美元持平,专业费用略有下降但员工薪酬相关成本略有增加 [7][8] - 2023年6月30日结束的六个月一般及行政费用为3.6百万美元,与2022年6月30日的3.6百万美元持平,专业费用下降0.2百万美元但员工薪酬相关成本增加0.2百万美元 [8] - 2023年6月30日结束的三个月净亏损为3.4百万美元或每股0.28美元,而2022年6月30日为2.6百万美元或每股0.26美元 [8] - 2023年6月30日结束的六个月净亏损为6.3百万美元或每股0.53美元,而2022年6月30日为5.3百万美元或每股0.52美元 [8] - 截至2023年6月30日,公司共有13,000,5128股股票 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在继续推进其主要抗生素候选药物ibezapolstat的2b期临床试验,目前已入组31名患者 [4] - 2b期试验的探索性终点包括比较ibezapolstat和标准治疗药物万古霉素对肠道菌群的影响,如果证实非劣效性,将进一步分析优效性 [4] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进其第二个抗生素候选药物ACX375C的临床前研究,但未能获得CARB-X的2023年度资助,公司将继续寻求其他资助渠道 [5] - 公司对通过PASTEUR法案获得政府支持持乐观态度,认为这将是行业的"游戏规则改变者" [5] - 公司计划在即将到来的抗菌素耐药大会和IDWeek会议上进行多场演讲,介绍公司的创新技术 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2b期试验的中期数据分析结果持乐观态度,认为即使有2例患者未能治愈,也可能达到统计学非劣效性 [14][15] - 公司认为,如果ibezapolstat能够证明非劣效性,并进一步证明优效性,其在治疗C.difficile感染市场的内在价值将非常高 [15][16] - 公司表示,如果2b期试验需要扩大至72例患者,也有能力继续推进,可能会通过开拓国际试验点来加快入组速度 [36][37] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Thomas Yip 提问** - 公司之前指引2b期试验中期分析将在2023年中完成,现在推迟到2023年下半年,主要原因是什么?公司采取了哪些措施来应对? [12][13][14] **Dave Luci 回答** - 公司之前的指引是2023年下半年完成2b期试验,现在进一步缩短至2023年第三季度或第四季度初完成。这主要是由于最近几个月入组速度明显加快,公司增加了试验点并引入了新的CRO,使得筛查和入组患者的速度有所提升 [13][14] 问题2 **Michael Okunewitch 提问** - 公司如何利用对肠道菌群的影响作为2b期试验的支持性指标,以及这对整体研究结果有何影响? [26][27] **Dave Luci 回答** - 公司在2a期试验中观察到,使用ibezapolstat治疗后,患者肠道菌群在3天内就能基本恢复正常,这是由于ibezapolstat的窄谱特性,只能杀灭C.difficile而不会破坏其他健康菌群。这有助于避免复发,是ibezapolstat的一大优势。在2b期试验中,公司将进一步分析这一指标,如果证实非劣效性,还将进一步分析优效性 [26][27] 问题3 **Jim Molloy 提问** - 公司第二候选药物ACX375C未能获得CARB-X本轮资助,公司后续的计划是什么?是否有其他资金来源可以支持该项目的推进? [31][32][33][34] **Dave Luci 回答** - 公司收到CARB-X拒绝ACX375C资助的通知是在7月下旬,公司已提出上诉但未获接受。公司将继续推进该项目的优化工作,并计划在CARB-X下一轮RFP公布时再次申请,因为CARB-X对公司的技术路线和化合物特性表示认可。同时公司也会继续寻求其他资助渠道 [31][32][33][34]

公司概况 - Acurx Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一类新型抗生素，用于治疗世界卫生组织、美国疾病控制与预防中心和美国食品和药物管理局列为优先病原体的细菌引起的感染[64] 抗生素候选药物 - 公司的首席抗生素候选药物 ibezapolstat 在临床试验中展现出潜在的治疗效果，且在治疗临床随访28天后未出现 C. difficile 感染复发的持续临床治愈率为100%[66] 资金募集 - 公司在2023年5月进行了一次注册直接发行，募集了约400万美元的资金，用于支持公司的研发和临床试验[70] 财务状况 - 公司自成立以来尚未产生任何营收，未来也不指望通过产品销售获得任何收入[78] - 截至2023年6月30日，公司的营运资金为620万美元，主要由910万美元的现金和100,000美元的预付款组成[84] - 截至2023年6月30日，公司的现金流量情况显示，经营活动中使用的净现金为351万美元[84] - 2023年6月30日，公司的融资活动提供的净现金为350万美元，主要来源于注册直接发行[85] 费用支出 - 研发支出主要用于ibezapolstat的开发、临床前研究和其他与产品组合相关的活动[78] - 三个月截至2023年6月30日的研发支出为173.6万美元，同比增长90%[82] - 六个月截至2023年6月30日的研发支出为275.2万美元，同比增长59%[83] - 三个月截至2023年6月30日的总营业支出为344.5万美元，同比增长31%[82] - 六个月截至2023年6月30日的总营业支出为634.8万美元，同比增长20%[83] 会计准则 - 公司在进行财务报表准备时需要做出影响资产、负债、收入和费用报告金额的估计和判断[87] - 公司在进行研发活动时会将研发成本列为费用，有时会提前支付未来研发服务的费用[88] - 公司会根据授予员工、高管和董事的奖励的授予日公允价值来确认服务成本[89] - 公司的员工股票期权具有与交易期权显著不同的特征，对期权定价模型的主观假设的变化可能会对公允价值计算产生重大影响[90] - 公司会根据服务提供商提供的服务的公允价值或服务的公允价值来确认服务成本[91] - 公司是一家新兴增长型公司，根据2012年的“JOBS法案”享有延长过渡期的权利，可以延迟采纳新的或修订后的会计准则[92] - 我们不认为截至2023年6月30日颁布的财务会计准则会对我们的财务会计测量或披露产生重大影响[92]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2023年3月31日的现金总额为7.2亿美元,相比2022年12月31日的9.1亿美元有所下降 [31] - 2023年第一季度研发费用为100万美元,相比2022年同期的80万美元有所增加,主要是由于2b期临床试验相关成本的增加 [32] - 2023年第一季度一般及行政费用为190万美元,与2022年同期的190万美元持平 [33] - 2023年第一季度公司净亏损为290万美元,每股亏损0.25美元,相比2022年同期的270万美元净亏损和0.26美元每股亏损有所增加 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前正在进行的是针对艰难梭菌感染的2b期临床试验,主要评估其口服抗生素ibezapolstat与标准治疗药物口服万古霉素的疗效 [10][11] - 由于新冠疫情期间患者入组速度较慢,公司已将参与临床试验的试验点从最初的12个增加到现在的28个 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进ibezapolstat的2b期临床试验,并期望通过独立数据监测委员会的中期评估后能够提前终止试验或继续入组 [13] - 公司对ibezapolstat能够在治疗艰难梭菌感染的同时适当管理患者肠道菌群非常感兴趣,认为这对抗生素治疗来说是一个非常出色的特点 [14] - 公司还在开发针对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)等其他革兰阳性细菌感染的第二款抗生素候选药物ACX-375,并正在申请CARB-X的非稀释性资助 [21][23] - 如果PASTEUR法案获得通过,有望增强公司抗生素的商业前景,为公司的3期临床试验提供资金支持,并在美国公共卫生设施中储备公司的抗生素 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2b期临床试验的中期数据非常乐观,认为即使所有剩余患者都出现不良结果,也不太可能出现试验失败的情况 [59][60] - 公司预计,在标准治疗药物万古霉素组的患者中,治愈率可能在85%左右,而在ibezapolstat组可能会达到90%-100% [46] - 公司还表示,这次2b期试验首次将部分患者随访至用药结束后90天,预计ibezapolstat组不会出现复发 [47] - 公司对获得CARB-X资助持乐观态度,认为凭借最近的研发进展以及作为新类别抗生素的独特性,有较大可能在今年10月前获得CARB-X的批准 [22][50] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Thomas 提问** 中期分析推迟至下半年的主要原因是什么 [43] **Dave Luci 回答** 公司给出了一个较为保守的时间范围,预计在下半年完成中期分析,而不是之前预期的中年 [44] 问题2 **Thomas 提问** 除了主要疗效指标,中期分析还可能看到哪些其他疗效信息 [45] **Dave Luci 回答** 公司预计ibezapolstat组的疗效在90%-100%之间,而标准治疗组可能在85%左右,且ibezapolstat组在随访90天内不会出现复发 [46][47] 问题3 **Jim Molloy 提问** 公司提到的"盲态数据非常出色"是什么意思,如何判断 [58] **Dave Luci 回答** 由于试验为双盲设计,公司无法知道具体分组情况,但从目前观察到的数据来看,几乎所有患者都获得了治愈,且在随访期内未出现复发,这是公司未曾见过的良好结果 [59][60]

公司概况 - Acurx Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一类新型抗生素，用于治疗世界卫生组织、美国疾病控制与预防中心和美国食品和药物管理局列为优先病原体的细菌感染[54] 抗生素候选药物开发 - 公司的首席抗生素候选药物 ibezapolstat 具有独特的作用机制，针对 Pol IIIC 酶，已在临床试验中证实了其有效性[54] - 公司在 ECCMID 2023 科学会议上做了两个演讲，展示了 ibezapolstat 对具有对 C. difficile 抗药性的分离株的新型药理学和敏感性[57] 财务状况 - 公司自成立以来尚未产生任何销售收入，未来也不指望通过产品销售产生收入[65] - 公司自成立以来累计亏损约4150万美元，主要通过股权发行资助运营[71] - 截至2023年3月31日，公司的营运资金为530万美元，主要由720万美元的现金和20万美元的预付费用组成，抵消了210万美元的应付账款和应计费用[72] - 2023年3月31日的营运活动中净现金流出为193.3万美元，主要归因于股权激励和供应商付款[72] 费用情况 - 研发费用主要用于ibezapolstat的开发、临床前研究和其他与产品组合相关的临床前活动[66] - 未来的临床开发费用可能会因多种因素而显著变化，包括每位患者的试验成本、获得监管批准所需的试验次数、试验中包含的研究站点数量等[67] - 一季度的研发费用为101.6万美元，比去年同期的81.9万美元增加了24%，主要是由于Phase 2b临床试验相关成本和咨询费用的增加[70] - 一季度的总营业费用为290.3万美元，比去年同期的267万美元增加了9%[70] 会计准则和报告要求 - 公司的管理讨论和分析基于其按照美国通用会计准则编制的财务报表，需要对资产、负债、收入和费用的报告金额进行估计和判断[73] - 公司将研发成本视为发生时的费用，有时可能会为未来的研发服务提前支付现金。这些金额将被推迟，并在提供服务的期间支出[76] - 公司被定义为2012年《创业公司启动法案》中的新兴成长公司[80] - 公司选择延迟采用新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私人公司[80] - 公司可以依赖《创业公司启动法案》提供的其他豁免和减少报告要求[81] - 公司不需要提供关于财务报告内部控制的审计师鉴证报告[81] - 公司不需要提供所有可能要求的薪酬披露[81] - 公司不需要遵守公共公司会计监督委员会关于强制审计公司轮换或提供有关审计和财务报表的额外信息的要求[81] - 公司不需要披露某些与高管薪酬相关的事项[81] - 公司认为截至2023年3月31日颁布的某些会计准则不会对其财务会计测量或披露产生重大影响[81] - 公司作为较小的报告公司，不需要提供有关市场风险的定量和定性披露[82]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金总额为910万美元，而2021年12月31日为1300万美元 [13] - 2022年第四季度研发费用为140万美元，2021年同期为70万美元；2022年全年研发费用为480万美元，2021年全年为200万美元，增长主要因IIb期试验相关成本增加 [13] - 2022年第四季度一般及行政费用为180万美元，2021年同期为190万美元；2022年全年为730万美元，2021年全年为1080万美元，减少主要因专业费用和基于股票的补偿费用减少，部分被保险成本增加抵消 [14] - 2022年第四季度净亏损330万美元，摊薄后每股亏损0.28美元，2021年同期净亏损260万美元，摊薄后每股亏损0.26美元；2022年全年净亏损1210万美元，每股亏损1.12美元，2021年全年净亏损1270万美元，摊薄后每股亏损1.49美元 [15] - 截至2022年12月31日，公司流通股为11627609股 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要抗生素候选药物ibezapolstat的IIb期临床试验持续招募患者，目前已招募25名患者，试验按预期进行，暂无安全信号报告，盲态观察数据出色 [5][7] - 公司与荷兰莱顿大学医学中心继续研发合作，评估公司抑制剂对DNA pol IIIC酶的作用机制，该项目数据用于近期无稀释性赠款申请；公司还提议开展为期2年的第二阶段项目，待荷兰政府审查批准和资助，赠款预计约50万美元 [8][9] - 公司在休斯顿大学完成部分实验室研究，比较ibezapolstat与万古霉素、非达霉素和甲硝唑的杀菌效果，结果表明ibezapolstat在治疗艰难梭菌感染方面具有良好的杀菌动力学，支持其作为一类新药的持续开发；与非达霉素和甲硝唑的比较仍在进行中 [9] - 公司于2022年10月申请高达1130万美元的无稀释性赠款，用于ACX - 375项目，目前处于最后一轮审议，预计2023年4月有结果，若获批，公司需支付约500万美元，赠款支付其余1130万美元 [10] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在IDMC进行中期审查后及时公布可用数据，若试验顺利，将进入FDA II期后会议，协商III期试验内容，预计2024年上半年正式启动III期试验 [7][33] - 公司原商业计划是完成IIb期临床试验并探索战略替代方案，同时会考虑为股东创造价值 [38] - 在艰难梭菌感染治疗领域，若ibezapolstat数据良好，有望成为一线用药，使口服万古霉素逐渐被淘汰；非达霉素虽效果较好但价格昂贵，且不符合QIDP药物标准，预计仍为最后一线用药 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对自身持续强劲的基本面感到乐观，对2022年第四季度的进展感到满意，期待在未来几个月继续保持这一势头 [16] - 公司目前每季度平均支出约220万美元，有足够资金支撑到年底；III期试验成本高昂，公司希望获得CARB - X赠款，并会根据情况考虑增加资金 [37] 其他重要信息 - 2023年1月，公司向FDA提交研究性新药申请（IND）的协议修正案，允许独立数据监测委员会（IDMC）审查中期临床数据，预计3月得到FDA回应 [7][17] - 2023年4月，欧洲临床微生物学和传染病大会将举行，公司相关摘要已被接受，将有人员代表公司进行展示 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 何时能得到FDA对IDMC的IND申请的回应 - 公司预计在未来几天或几周内，肯定在3月能得到FDA对修正案的回应，且有信心能够进行中期数据审查 [17] 问题2: 中期审查是否基于非劣效性，是否会寻找优越性，数据是否会报告 - 公司表示在试验结束时，在测试非劣效性后也会测试优越性，中期审查不改变这一流程；收到IDMC数据后会尽快公布 topline 数据，数据库锁定和数据清理后会发布完整数据集 [20] 问题3: 增加试验点后，招募人数是否增加，达到36名患者进行IDMC审查需要多久 - 招募人数有所增加，目前每周平均有5 - 7名患者进行预筛选，但患者是否同意参与试验难以控制，达到36名患者可能需要几个月时间 [22] 问题4: ibezapolstat获批后，治疗指南会有何变化 - 若数据良好，ibezapolstat有望成为一线用药，使口服万古霉素逐渐被淘汰；非达霉素因价格昂贵且不符合QIDP药物标准，预计仍为最后一线用药 [24][25] 问题5: IIb期研究中，患者筛选和招募在中期审查期间是否继续 - 公司会暂停进一步招募，评估预计只需几天时间 [28] 问题6: IDMC的组成和背景，是否有监管经验人员 - IDMC成员包括微生物学家、统计学家和临床开发专家，是实力强大的团队，如需详细信息可线下沟通 [30] 问题7: 申请的1130万美元赠款是否为CARB - X赠款 - 是的，该赠款为CARB - X赠款 [31] 问题8: 中期审查顺利且提前停止试验后，后续非劣效性试验的时间安排和下一步计划 - 中期审查后会及时公布 topline 数据，等待数据库锁定和最终研究报告，将其纳入FDA II期后会议包，与FDA协商III期试验内容，整个过程约90天；期间会招募至少50 - 75个临床试验中心，III期试验预计2024年上半年正式开始 [33] 问题9: PASTEUR法案有何更新 - 公司两周前签署了抗菌药物工作组致国会的信，目前有60位美国参议员支持该法案内容，该法案已通过众议院，但由于华盛顿的预算之争，不确定是否会包含在相关立法中 [35] 问题10: 2023年运营费用水平及III期试验开始时的情况，目前900万美元现金的运营情况 - 公司目前每季度平均支出约220万美元，有足够资金支撑到年底；希望获得CARB - X赠款，III期试验成本高昂，公司会根据情况考虑增加资金 [37]

公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发世界卫生组织、美国疾病控制与预防中心和美国食品和药物管理局列为优先病原体的细菌感染的新类抗生素[14] 抗生素候选药物ibezapolstat - 公司的首席抗生素候选药物ibezapolstat在2a期临床试验中表现出良好的耐受性，且无治疗相关的严重不良事件[20] - ibezapolstat的2a期临床试验结果显示，10名患者达到了临床治愈终点，表现出100%的治疗反应率[17] - ibezapolstat的2a期临床试验结果显示，患者在接受ibezapolstat治疗期间，有益的厚壁菌重新生长，这有助于减少CDI复发或新感染的可能性[21] - 公司已经完成了ibezapolstat的1期临床试验，结果显示该药物对于治疗CDI是安全且可耐受的[21] - ibezapolstat在Phase I试验中表现出与安慰剂相似的安全信号，无严重不良事件[23] - ibezapolstat在口服后的系统暴露非常低，无积累，且在肠道中的浓度是杀死CDI细菌所需最小抑菌浓度的约2500倍[23] - ibezapolstat是目前唯一已知通过作用于Pol IIIC来靶向C. difficile的临床阶段化合物[23] - 公司已获得FDA的新药申请（IND）和快速通道指定，以及将ibezapolstat指定为合格的传染病产品（QIDP）[23] - 公司已完成所有ibezapolstat的IND前临床研究，包括毒理学、药代动力学和体外微生物学研究[33] - ibezapolstat在22株C. difficile菌株中的活性类似于万古霉素和甲硝唑[35] - ibezapolstat对大肠杆菌等肠道细菌的活性较低，但对C. difficile的活性较高[35] - ibezapolstat在口服后在肠道黏膜中的浓度较高，而在尿中的排泄较少[34] - ibezapolstat对C. difficile的靶酶Pol IIIC具有抑制作用，可导致DNA复制的抑制[30] 抗生素研发管线 - 公司的研发管线包括针对革兰阳性细菌的临床阶段和早期阶段的抗生素候选药物，包括针对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）、耐万古霉素肠球菌（VRE）和耐青霉素链球菌（PRSP）的ACX-375C[19] - 公司的技术在2a期临床试验中首次验证了DNA聚合酶IIIC作为治疗上相关的抗菌靶点[20] - 公司的研发管线还包括其他具有相同未开发机制的早期阶段抗生素候选药物，这些候选药物在动物研究中已经证明了概念验证[19] - 公司与Leiden University Medical Center合作进行研究项目，旨在加速ACX-375项目的候选产品选择，用于治疗耐药细菌感染[32] CDI及治疗 - CDI是引起结肠炎和严重腹泻的细菌感染，每年在美国和欧洲有超过一百万例病例[48] - C. difficile是CDI的病原菌，是医院、长期护理机构和社区中最常见的医疗相关感染之一[49] - CDI通常是在使用广谱抗生素后发展的[51] - CDI患者中20%至40%会出现第二次感染[51] - 目前CDI的标准治疗是万古霉素或甲硝唑[52] - Fidaxomicin是治疗CDI的一种抗生素，2011年获得FDA批准[52] - Ridinilazole是一种口服小分子抗生素，旨在选择性靶向C. difficile细菌[55] 市场前景及竞争 - 公司面临来自各方的激烈竞争，包括大型制药公司、专业制药公司和生物制药公司等[70] - ibezapolstat有望在市场上占据CDI市场40%的份额，预计每年在美国单独的销售额将超过10亿美元[69] 临床试验及审批流程 - 美国政府对药品产品进行广泛监管，包括严格的审批和监管流程[59] - 在进行人体临床试验之前，药物候选品必须经过严格的临床前测试[62] - 临床试验必须在合格的研究人员监督下进行，并根据详细的协议进行，包括监测安全性和有效性标准[63] - 临床试验通常分为三个阶段，以评估安全性、剂量耐受性、吸收、代谢、分布和排泄等方面[63] - FDA对新药申请进行审查，以确定产品是否安全有效，是否符合cGMP要求，以确保产品的质量和纯度[65] - FDA可能会发出批准信或完整回应信，前者授权产品在特定适应症下进行商业营销，后者指出申请中的不足之处[65] 市场预测及成本估算 - ibezapolstat的制造过程被认为是高效的，预计成本低于初步销售价格估计范围的5%[66] - 根据内部估计，美国每年约有60万例C. difficile感染，约有9.3%的死亡率[67]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年9月30日第三季度末，公司现金总计1060万美元，而2021年12月31日为1300万美元 [13] - 2022年第三季度研发费用为160万美元，2021年同期为110万美元；2022年前九个月研发费用为330万美元，2021年同期为130万美元，增长主要因2b期试验相关成本及咨询成本增加 [13] - 2022年第三季度一般及行政费用为200万美元，2021年同期为350万美元；2022年前九个月为550万美元，2021年同期为890万美元，减少主要因公司首次公开募股相关股份支付及知识产权法律费用减少，部分被保险成本增加抵消 [14] - 2022年第三季度净亏损350万美元，摊薄后每股亏损0.32美元，2021年同期净亏损460万美元，摊薄后每股亏损0.46美元；2022年前九个月净亏损880万美元，摊薄后每股亏损0.84美元，2021年同期净亏损1010万美元，摊薄后每股亏损1.27美元 [15] - 2022年7月，公司通过向一家美国机构投资者和三名公司高管进行注册直接发行，筹集了423万美元的总收益 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司领先抗生素候选药物ibezapolstat用于治疗艰难梭菌感染的2b期临床试验持续招募患者，该试验是一项64名患者的随机、1:1、非劣效性双盲试验，将口服ibezapolstat与口服万古霉素进行对比 [5] - 公司第二个抗生素项目目前处于临床前开发阶段，用于治疗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）感染 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 因COVID - 19感染后招募速度慢，公司将2b期试验的临床试验地点从最初的8个美国试验点增加到最多30个美国试验点，目前约有24个地点开放招募，另外6个试验点正在筹备中 [6] - 公司继续与荷兰莱顿大学医学中心开展研发合作，进一步评估公司抑制剂对DNA pol IIIC酶的作用机制 [7] - 公司完成了休斯顿大学实验室研究的某些部分，比较了ibezapolstat与万古霉素、非达霉素和甲硝唑的杀菌效果，结果表明ibezapolstat在标准和高细菌浓度下与万古霉素相比具有良好的杀菌动力学 [8] - 2022年10月，公司申请了高达1600万美元的非稀释性赠款，若获批，将为其第二个抗生素项目ACX - 375治疗MRSA感染提供资金，直至2期临床试验开始，公司需承担约500万美元 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对持续强劲的基本面感到非常兴奋，对2022年第三季度的进展感到特别满意，并期待在未来几个月继续保持这一势头 [16] 其他重要信息 - 公司认可美国疾病控制与预防中心指定的11月为艰难梭菌宣传月，并支持艰难梭菌基金会和佩吉·利利斯基金会的工作 [9] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 艰难梭菌2b期试验的患者招募数量情况 - 试验方案的目标是随机化后招募64名患者，公司计划在招募达到50%时公布进展；若数据表现特别好，数据安全监测委员会可能建议提前终止2b期试验，但公司因试验双盲无法得知是否会发生 [19][20] 问题: 治疗MRSA的第二个项目的推进路径、目标适应症 - 初始目标适应症是由MRSA引起的脓肿、一些细菌性皮肤和皮肤结构感染；下一步是完成先导优化、进行生产扩大规模以及预先计划的毒性研究以支持新药研究申请（IND）提交，然后进入1期试验；若获得非稀释性赠款，将支付约70%的五年成本，公司需支付约500万美元的余额 [22] 问题: 非稀释性赠款申请的结果时间 - 预计4月10日得知是否获批，获批后与资助方有合同谈判期；11月底将知道是否进入第二轮考虑，公司与资助方过去三年有稳定互动，对获得赠款充满希望 [24] 问题: 国会的PASTEUR法案进展 - PASTEUR法案和DISARM法案目前仍未浮出水面，由于选举和全球市场波动，尚未重新受到关注；抗菌工作组和生物产业组织都非常有信心在新国会中一项或两项法案将获得批准，PASTEUR法案得到两党支持，公司希望该法案能通过，这将提高所有研发阶段治疗严重感染的抗生素开发商的估值 [26]