财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2020年和2019年上半年分别为1.307亿美元和2.029亿美元，截至2020年6月30日累计亏损达16亿美元[86] - 2020年第二季度总营收为3734.7万美元，2019年同期为2622.1万美元，同比增加1110万美元，主要因TIBSOVO®销量增加使产品收入增加1390万美元[95] - 2020年上半年总营收为1.24445亿美元，2019年同期为5644.8万美元，同比增加6800万美元，主要因关联方合作收入增加3890万美元和产品收入增加2740万美元[96] - 2020年第二季度总运营费用为1.27543亿美元，2019年同期为1.40082亿美元，同比减少1250万美元，主要因研发费用减少1650万美元[97] - 2020年上半年总运营费用为2.57833亿美元，2019年同期为2.67792亿美元，同比减少1000万美元，主要因研发费用减少2080万美元，部分被销售、一般和行政费用增加1030万美元抵消[98] - 2020年第二季度研发总费用较2019年同期减少1650万美元，主要因ivosidenib成本减少640万美元和其他研究及平台项目减少500万美元，部分被薪酬及相关费用增加190万美元抵消[99] - 2020年上半年研发总费用较2019年同期减少2080万美元，主要因ivosidenib成本减少1360万美元和其他研究及平台项目减少550万美元，部分被薪酬及相关费用增加350万美元抵消[100] - 2020年第二季度净利息收入为176.9万美元，2019年同期为399万美元；2020年上半年净利息收入为470.5万美元，2019年同期为839.5万美元[101] - 2020年第二季度非现金利息费用为205.1万美元，2019年无此项费用；2020年上半年非现金利息费用为205.1万美元，2019年无此项费用[101] - 2020年第二季度运营亏损为9019.6万美元，2019年同期为1.13861亿美元；2020年上半年运营亏损为1.33388亿美元，2019年同期为2.11344亿美元[102] - 2020年第二季度净亏损为9047.8万美元，2019年同期为1.09871亿美元；2020年上半年净亏损为1.30734亿美元，2019年同期为2.02949亿美元[102] - 2020年上半年经营活动净现金使用为1.73155亿美元，2019年同期为1.91422亿美元；投资活动净现金提供为1.30594亿美元，2019年同期为1.95832亿美元；融资活动净现金提供为2.57488亿美元，2019年同期为866.8万美元[105] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为7.944亿美元和7.178亿美元[110] 业务线交易情况 - 2020年6月11日，公司以2.55亿美元将IDHIFA®全球净销售额的分层销售版税权利以及从百时美施贵宝获得高达5500万美元未支付监管里程碑付款的权利出售给Royalty Pharma[80][87] - 2020年6月11日，公司将IDHIFA®全球净销售分层销售版税权利及最多5500万美元监管里程碑付款权以2.55亿美元出售给RPI，根据2010年协议，公司仍有资格获得2500万美元潜在里程碑付款[104] - 2020年4月30日公司与Cowen & Company LLC签订销售协议，可发售最高2.5亿美元普通股，截至6月30日，仍有2.5亿美元普通股可用于未来发售[103][104] 产品研发进展 - 公司正在开发的AG - 270针对约15%存在甲基硫代腺苷磷酸化酶缺失的癌症[80] - 公司预计在2020年第三季度对健康志愿者启动AG - 946的1期研究[81] - 公司在2020年第一季度决定停止AG - 636治疗血液系统恶性肿瘤的内部开发[80] - 预计2021年完成ivosidenib多个临床试验的患者招募，包括AGILE、IDH1突变晚期血液系统恶性肿瘤的1期试验等[90][91] - 预计2020年底至2021年年中报告mitapivat的ACTIVATE - T和ACTIVATE试验的顶线数据[92] - 2020年第一季度决定停止AG - 636的内部开发，并将在2020年结束该研究[93] - 计划2020年第三季度在健康志愿者中启动AG - 946的1期研究[93] 公司运营管理 - 公司在2020年3月实施员工在家工作政策，4月进行内部资源分配决策，6月开始实施第一阶段返回工作方案[85] 公司融资与资金需求 - 公司自成立以来主要通过合作协议、优先股私募、普通股首次公开募股及后续公开发行融资[86] - 公司未来预计通过产品销售、产品销售版税、成本报销、里程碑付款和前期付款等方式获得收入[87] - 公司预计随着TIBSOVO®商业化及产品候选药物研发等活动推进，费用将增加，需获得大量额外资金[106] - 截至2020年6月30日的现有现金、现金等价物和有价证券，加上预期产品收入、预期利息收入和合作许可协议下预期费用报销，可支持公司运营费用和资本支出至2022年12月底[107] - 公司未来资金需求预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式解决[107] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，股东会权益将被稀释[107] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化工作[107] 公司业务风险 - 公司认为利率立即统一变动100个基点不会对投资组合公允价值产生重大影响[111] - 公司与位于亚洲和欧洲的CRO签订以外币计价的合同，面临外汇汇率波动风险，截至2020年6月30日和2019年12月31日，外币计价负债 immaterial[111] 公司合同情况 - 公司的成本销售主要包括TIBSOVO®的制造成本[89] - 公司在正常业务过程中与CRO、CMO和供应商签订合同，这些合同可随时取消[109] - 2020年上半年，除租赁最低租赁承诺外，公司合同义务和承诺无重大变化[109] - 公司目前没有适用SEC规则定义的资产负债表外安排[108] 公司产品情况 - 公司的TIBSOVO®于2018年7月20日获FDA批准，开始产生产品销售收入[87] 费用预期变化 - 预计研发成本在可预见的未来将显著增加，因产品候选开发计划进展，但产品候选的成功开发高度不确定[90] - 预计销售、一般和行政费用未来会增加，以支持研发和商业化活动[94]

财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度和2019年第一季度，公司净亏损分别为4030万美元和9310万美元[88] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损达16亿美元[88] - 2020年第一季度总营收为8709.8万美元，较2019年第一季度的3022.7万美元增加5690万美元，主要因关联方合作收入增加4220万美元和产品收入增加1350万美元[96] - 2020年第一季度总运营费用为1.30289亿美元，与2019年第一季度的1.2771亿美元基本持平，销售、一般和行政费用增加670万美元，研发费用减少430万美元[97] - 2020年第一季度研发费用为9125.6万美元，较2019年第一季度的9558.5万美元减少430万美元，主要因直接费用减少620万美元，间接费用增加190万美元[98] - 2020年第一季度利息收入净额为293.6万美元，较2019年第一季度的440.5万美元减少，主要因可售证券余额减少和利率变化[99] - 2020年第一季度运营亏损为4319.2万美元，净亏损为4025.6万美元，较2019年第一季度的运营亏损9748.3万美元和净亏损9307.8万美元减少，主要因总营收增加[100] - 2020年第一季度经营活动净现金使用为105358000美元，2019年同期为103271000美元[103] - 2020年第一季度投资活动净现金提供为108135000美元，2019年同期为131352000美元[103] - 2020年第一季度融资活动净现金提供为5385000美元，2019年同期为4860000美元[103] - 2020年第一季度现金及现金等价物净变化为8162000美元，2019年同期为32941000美元[103] - 2020年第一季度TIBSOVO®销售额为2210万美元，2019年同期为1080万美元[103] - 2020年第一季度与新基公司合作的成本报销和特许权使用费为520万美元，2019年同期为490万美元[103] - 2020年第一季度与基石药业合作的成本报销为90万美元[103] - 2020年第一季度利息收入为290万美元[103] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为6.131亿美元和7.178亿美元[108] - 公司预计未来销售、一般和行政费用将增加，以支持研发和商业化活动[95] - 公司预计现有资金可支持运营费用和资本支出至2022年6月底[104] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司正在开发的AG - 270用于治疗携带甲基硫代腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的癌症，该缺失存在于约15%的所有癌症中[82] - 2018年7月20日，公司全资产品TIBSOVO®获FDA批准用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）伴易感IDH1突变的成年患者，此后开始产生产品销售收入[89] - 2017年8月，FDA批准Celgene的IDHIFA®用于治疗R/R AML和IDH2突变的成年患者[82] - 2018年12月，公司向欧洲药品管理局（EMA）提交TIBSOVO®用于治疗R/R AML成年患者的上市许可申请（MAA）[81] - 2019年5月，FDA批准公司的补充新药申请（sNDA），更新TIBSOVO®的美国处方信息，纳入经FDA批准检测发现的新诊断AML伴易感IDH1突变、年龄至少75岁或有合并症而无法接受强化诱导化疗的患者[81] - 2020年3月25日，Celgene拒绝行使2016年协议中对公司MAT2A抑制剂开发项目AG - 270的共同开发和商业化选择权[82] - 2020年第一季度，公司决定停止AG - 636用于治疗血液系统恶性肿瘤（包括淋巴瘤）的内部开发，原因是淋巴瘤1期研究入组有限[82] - 公司计划在2020年年中启动下一代PKR激活剂AG - 946在健康志愿者中的1期研究[83] - 伊沃西尼布多项临床试验有进展，AGILE试验预计2021年完成患者招募，ClarIDHy试验预计2020年底至2021年年中向FDA提交sNDA[92] - 米塔匹瓦特多项临床试验完成患者招募，ACTIVATE - T和ACTIVATE试验预计2020年底至2021年年中公布顶线数据[94] - 公司决定在2020年停止AG - 636内部开发，因该研究患者招募有限[94] - 公司计划2020年年中启动AG - 946在健康志愿者中的1期研究[94]

财务数据关键指标变化 - 2019 - 2015年总营收分别为1.17912亿美元、0.94387亿美元、0.43011亿美元、0.69892亿美元、0.59119亿美元[190] - 2019 - 2015年净亏损分别为4.11472亿美元、3.46028亿美元、3.1467亿美元、1.98471亿美元、1.17732亿美元[190] - 2019 - 2015年基本和摊薄后每股净亏损分别为6.86美元、6.03美元、6.75美元、5.07美元、3.15美元[190] - 截至2019 - 2015年末，现金、现金等价物和有价证券分别为7.17806亿美元、8.05421亿美元、5.6775亿美元、5.73564亿美元、3.75907亿美元[190] - 截至2019 - 2015年末，总资产分别为8.90741亿美元、8.58457亿美元、6.14397亿美元、6.19094亿美元、4.20065亿美元[190] - 截至2019 - 2015年末，总负债分别为2.50213亿美元、1.7092亿美元、2.38894亿美元、2.60503亿美元、0.74947亿美元[190] - 截至2019 - 2015年末，股东权益分别为6.40528亿美元、6.87537亿美元、3.75503亿美元、3.58591亿美元、3.45118亿美元[190] - 2019 - 2017年净亏损分别为4.115亿美元、3.46亿美元、3.147亿美元，截至2019年12月31日累计亏损15.161亿美元[197] - 2019年总营收为1.17912亿美元，较2018年的9438.7万美元增加2350万美元，主要因产品收入增加4600万美元，部分被关联方合作收入减少2140万美元抵消[224] - 2018年总营收为9438.7万美元，较2017年的4301.1万美元增加5140万美元，主要源于1380万美元的产品收入、1960万美元的关联方合作收入和1270万美元的其他合作收入[224] - 2019年总运营费用为5.44245亿美元，较2018年的4.56866亿美元增加8740万美元，主要因研发费用增加6960万美元[226] - 2018年总运营费用为4.56866亿美元，较2017年的3.63805亿美元增加9310万美元，主要因研发费用增加4860万美元和销售、一般及行政费用增加4300万美元[226] - 2019年研发费用为4.10894亿美元，较2018年的3.41324亿美元增加6960万美元，主要因直接费用增加4980万美元和间接费用增加1980万美元[228] - 2019年利息收入净额为1486.1万美元，较2018年的1645.1万美元减少，主要因2019年投资余额较低[229] - 2018年利息收入净额为1645.1万美元，较2017年的612.4万美元增加，主要因2018年投资余额较高[229] - 2019年运营亏损为4.26333亿美元，净亏损为4.11472亿美元，较2018年增加，主要因运营费用增加[230] - 2018年运营亏损为3.62479亿美元，净亏损为3.46028亿美元，较2017年增加，主要因运营费用增加[230] - 2019年产品销售TIBSOVO®收入6070万美元，合作成本报销和特许权使用费1910万美元，CStone协议里程碑付款500万美元；2018年对应收入分别为1000万、2010万和1500万美元，CStone协议收入1200万美元；2017年合作成本报销1700万美元，租赁协议租户改进报销310万美元[234][235] - 2019年投资活动现金流入主要因有价证券购买低于到期和出售收益，但有1220万美元物业和设备购买支出；2018年和2017年投资活动现金流出主要因有价证券购买高于到期和出售收益，2018年物业和设备购买700万美元，2017年为460万美元[236] - 2019年融资活动现金流入主要来自2019年11月后续公开发行2.772亿美元及股票期权行权和员工购股计划1250万美元；2018年来自1月后续公开发行5.162亿美元及3020万美元；2017年来自4月后续公开发行2.702亿美元及1420万美元[237] - 预计现有资金及预期收入能支撑运营和资本支出至2021年底，未来资本需求受多因素影响[239] - 截至2019年12月31日，运营租赁义务总计1.45072亿美元，其中1年内1324.2万美元，1 - 3年3115.3万美元，3 - 5年3678.6万美元，超过5年6389.1万美元；制造安排总计526.9万美元，1年内120.5万美元，1 - 3年406.4万美元[241] - 截至2019年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券7.178亿美元，主要投资于美国国债、存单及政府和企业债务证券[243] 业务线产品获批情况 - 公司全资产品TIBSOVO®于2018年7月20日获FDA批准用于治疗特定成人患者，获批后开始产生产品销售收入[198] - 2018年7月，FDA批准TIBSOVO®用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）成年患者[201] - 2019年5月，FDA批准更新TIBSOVO®美国处方信息，纳入新诊断的IDH1突变AML患者[201] - 2017年8月，FDA批准Celgene的IDHIFA®用于治疗R/R AML成年患者[204] 业务线产品研发进展 - ivosidenib的ClarIDHy试验主要终点达成，预计2020年底向FDA提交胆管癌sNDA申请[203] - mitapivat的ACTIVATE - T试验完成了最多40名定期输血的PK缺乏症患者的入组[206] - mitapivat的ACTIVATE试验完成了约80名非定期输血的PK缺乏症患者的入组[206] - AG - 270针对约15%的MTAP缺失癌症开展研究，目前正在评估与紫杉烷类药物的联合治疗[208] 业务线收入来源 - 公司与Celgene和CStone的协议产生合作收入，从Celgene获得IDHIFA®销售的特许权使用费收入[198] 财务报表编制与核算准则 - 公司财务报表编制需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[213] - 公司自2018年1月1日起采用ASC 606会计准则确认收入，此前按ASC 605准则报告[214] - 产品收入来自美国TIBSOVO®销售，客户获得产品控制权时确认收入，按净销售价格记录[215] - 产品销售的合同调整、回扣、退货等估计作为收入的减少项[216] - 合作收入按ASC 808准则核算，满足条件时按五步法确认收入[217] - 合作协议中里程碑收入分开发、监管和销售三类，满足条件时计入交易价格[218] - 2017年无产品销售，采用ASC 605准则确认合作收入[218] - 2017年里程碑收入按ASC 605 - 28准则，实质性里程碑实现时确认收入[220] - 研发费用需估计应计费用，依据服务和成本情况调整[221] - 股份支付按ASC 718准则核算，用Black - Scholes模型估计期权公允价值[222] - 服务条件股份支付费用在服务期直线确认，绩效和服务条件的按情况确认[223] 公司未来费用预计 - 研发成本预计在可预见的未来显著增加，但产品候选药物的成功开发高度不确定[201] - 销售、一般和行政费用预计未来会增加，以支持研发和商业化活动[212] 公司合同与义务 - 与Aurigene全球许可协议潜在未来里程碑付款最高1500万美元，2019年DHODH一期临床试验启动支付200万美元，预计未来12个月无里程碑付款[241][242] - 公司在各报告期无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[240] - 公司日常业务与CRO、CMO等签订的合同义务可随时取消，未纳入合同义务表[241] 公司市场风险 - 公司面临利率和外汇汇率市场风险，预计利率立即统一上升100个基点对投资组合公允价值无重大影响，目前未对冲外汇汇率风险[243] 公司股权发行情况 - 2019年11月公司完成948.75万股普通股公开发行，净收益2.772亿美元；2018年1月完成815.2986万股普通股公开发行，净收益5.162亿美元；2017年4月完成580.808万股普通股公开发行，净收益2.702亿美元[231]

财务数据关键指标变化 - 公司2019年和2018年前九个月净亏损分别为3.091亿美元和2.542亿美元，截至2019年9月30日累计亏损达14亿美元[82] - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损，净亏损可能每年大幅波动[82] - 2019年第三季度和前九个月产品净收入分别为1742.2万美元和4028.7万美元，较2018年同期分别增长290%和802%[92] - 2019年第三季度和前九个月与关联方的合作收入分别为551.6万美元和3241.4万美元，较2018年同期分别下降37%和24%[92] - 2019年第三季度和前九个月与其他方的合作收入分别为42万美元和220.2万美元，较2018年同期分别增长42万美元和下降82%[92] - 2019年第三季度和前九个月与关联方的特许权收入分别为266.6万美元和756.9万美元，较2018年同期分别增长33%和52%[92] - 2019年第三季度和前九个月总营收分别为2602.4万美元和8247.2万美元，较2018年同期分别增长71%和28%[92] - 2019年第三季度和前九个月销售成本分别为39.3万美元和103万美元，较2018年同期分别下降43%和增长48%[92] - 2019年第三季度和前九个月研发费用分别为10167.2万美元和30464.6万美元，较2018年同期分别增长23%[92] - 2019年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用分别为3301.9万美元和9720万美元，较2018年同期分别增长6%和18%[92] - 2019年第三季度和前九个月运营亏损分别为10906万美元和32040.4万美元，较2018年同期分别增长10%和20%[92] - 2019年第三季度和前九个月净亏损分别为10617.3万美元和30912.2万美元，较2018年同期分别增长12%和22%[92] - 2019年前9个月经营活动净现金使用为277,011千美元，2018年同期为230,234千美元[98] - 2019年前9个月投资活动净现金为276,213千美元，2018年同期使用261,020千美元[98] - 2019年前9个月融资活动净现金为12,005千美元，2018年同期为545,008千美元[98] - 2019年前9个月现金及现金等价物净变化为11,207千美元，2018年同期为53,754千美元[98] - 2019年9月30日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为5.405亿美元和8.054亿美元[103] - 2019年前9个月公司从TIBSOVO®销售获得4130万美元，合作协议成本补偿和特许权使用费1430万美元[98] - 2018年前9个月公司从合作协议分别获得成本补偿1480万美元和1200万美元[98] - 公司预计现有资金可支持运营和资本支出至少到2020年底[100] - 公司无表外安排[101] - 2019年前9个月除租赁最低租金承诺外，合同义务无重大变化[102] 业务线产品研发进展 - 公司正在开发的AG - 270用于治疗约15%存在甲基硫代腺苷磷酸化酶缺失的癌症[78] - 公司预计在2019年底前向FDA提交TIBSOVO®用于二线或后续IDH1突变阳性胆管癌的补充新药申请[87] - 公司预计在2019年底前启动vorasidenib用于IDH1或IDH2突变的低级别（2级）神经胶质瘤的3期注册临床试验[88] 业务线产品获批情况 - 2018年7月FDA批准公司TIBSOVO®用于治疗复发/难治性急性髓系白血病成年患者，2019年5月批准补充新药申请，将至少75岁或有合并症的新诊断急性髓系白血病患者纳入适用范围[77] 业务线合作开发情况 - 公司拥有ivosidenib全球开发和商业权利，将资助该项目未来开发和商业化成本，但CStone协议下的开发和商业化活动除外[77] - 公司对mitapivat拥有全球开发和商业权利，并预计资助该项目未来开发和商业化成本[79] - 公司与Celgene合作开发enasidenib，公司有资格按低两位数到中十几的百分比分级获得IDHIFA®净销售额的特许权使用费[77] 公司融资方式 - 公司自成立以来主要通过各种合作协议、优先股私募、普通股首次公开募股及后续公开发行等方式为运营融资[82]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2019年和2018年截至6月30日的六个月分别为2.029亿美元和1.596亿美元，截至2019年6月30日累计亏损达13亿美元[80] - 2019年Q2和H1产品净收入分别为1372.7万美元和2286.5万美元，均为TIBSOVO®销售收入[90] - 2019年Q2和H1关联方合作收入分别为897.9万美元和2689.8万美元，较2018年同期分别下降66%和20%[90] - 2019年Q2和H1其他合作收入分别为81.2万美元和178.2万美元，较2018年同期分别下降93%和86%[90] - 2019年Q2和H1关联方特许权收入分别为270.3万美元和490.3万美元，较2018年同期分别增长72%和64%[90] - 2019年Q2和H1销售成本分别为30.3万美元和63.7万美元，均为TIBSOVO®相关成本[90][91] - 2019年Q2和H1研发费用分别为1.07389亿美元和2.02974亿美元，较2018年同期分别增长24%和23%[90] - 2019年Q2和H1销售、一般和行政费用分别为3239万美元和6418.1万美元，较2018年同期分别增长22%和25%[90] - 2019年Q2和H1运营亏损分别为1.13861亿美元和2.11344亿美元，较2018年同期分别增长56%和27%[90] - 2019年Q2和H1利息收入分别为399万美元和839.5万美元，较2018年同期分别下降5%和增长14%[90] - 2019年Q2和H1净亏损分别为1.09871亿美元和2.02949亿美元，较2018年同期分别增长60%和27%[90] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为191,422千美元，2018年同期为166,395千美元[95] - 2019年上半年投资活动净现金为195,832千美元，2018年同期为 - 263,791千美元[95] - 2019年上半年融资活动净现金为8,668千美元，2018年同期为537,785千美元[95] - 2019年上半年现金及现金等价物净变化为13,078千美元，2018年同期为107,599千美元[95] - 2019年上半年公司从TIBSOVO®销售中获得2270万美元，从合作协议中获得880万美元成本补偿和特许权使用费[95] - 2018年上半年公司从合作协议中获得890万美元成本补偿[95] - 2019年上半年投资活动现金主要源于有价证券到期和销售收益高于购买，另有330万美元用于购置物业和设备[95] - 2018年上半年投资活动现金主要因有价证券购买高于到期和销售收益，另有280万美元用于购置物业和设备[95] - 2019年上半年融资活动现金主要源于股票期权行使和2013年员工购股计划获得870万美元[95] - 2018年上半年融资活动现金源于2018年1月后续公开发行获得5.162亿美元净收益及股票期权行使和2013年员工购股计划获得2200万美元[95] 各条业务线数据关键指标变化 - 药品获批情况 - 2018年7月，FDA批准公司TIBSOVO®用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）的成年患者[74] - 2019年5月，FDA批准公司补充新药申请（sNDA），更新TIBSOVO®美国处方信息，纳入新诊断的急性髓系白血病患者[74] 各条业务线数据关键指标变化 - 药品研发情况 - 公司正在开发AG - 270用于治疗携带甲基硫代腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的癌症，该缺失存在于约15%的所有癌症中[76] - 公司正在开发ivosidenib用于治疗IDH1突变阳性癌症，拥有其全球开发和商业权利，并将CStone授予某些开发和商业化权利[74] - 公司正在开发vorasidenib用于治疗IDH突变阳性神经胶质瘤，预计在2019年底前启动针对低级别神经胶质瘤的3期注册研究[75][86] - 公司正在开发mitapivat用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症和地中海贫血，拥有其全球开发和商业权利[77] - 公司正在开发AG - 636用于治疗血液系统恶性肿瘤，2018年12月其研究性新药申请（IND）被FDA接受[76] 各条业务线数据关键指标变化 - 药品申报计划 - 公司预计在2019年底前向FDA提交TIBSOVO®用于二线或更后线IDH1突变阳性胆管癌的sNDA[85] 各条业务线数据关键指标变化 - 合作开发情况 - 公司与Celgene合作开发enasidenib，公司有资格从IDHIFA®的净销售中获得低两位数到中十几的百分比分级特许权使用费[74]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2019年和2018年第一季度分别为9310万美元和9080万美元，截至2019年3月31日累计亏损达12亿美元[85] - 2019年第一季度产品净收入913.8万美元，主要来自TIBSOVO®销售[95] - 2019年第一季度合作收入1890万美元，其中与Celgene合作收入1790万美元，与CStone合作收入100万美元；2018年第一季度与Celgene合作收入734.5万美元[95] - 2019年和2018年第一季度特许权使用费收入分别为220万美元和141.7万美元，来自Celgene销售IDHIFA® [95] - 2019年第一季度总成本和费用中，销售成本33.4万美元，研发费用9558.5万美元，销售、一般和行政费用3179.1万美元[95] - 2019年第一季度运营亏损9748.3万美元，净亏损9307.8万美元；较2018年分别增长4%和2% [95] - 2019年第一季度研发费用中，Ivosidenib为3607.2万美元，较2018年增长18%；Vorasidenib为534.7万美元，增长45%；Mitapivat为1935.6万美元，增长48% [97] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为1.03271亿美元，投资活动净现金为1.31352亿美元，融资活动净现金为486万美元[100] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为7.078亿美元和8.054亿美元[105] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司正在开发ivosidenib治疗IDH1突变阳性癌症，2018年7月获FDA批准用于治疗特定AML患者，2018年12月向EMA提交MAA、向FDA提交sNDA [79] - 公司与Celgene合作开发enasidenib治疗IDH2突变阳性血液癌症，2017年8月FDA批准Celgene的IDHIFA用于特定AML患者，公司可获低两位数至中十几百分比的特许权使用费[79] - 公司开发的AG - 270用于治疗约15%携带MTAP缺失的癌症，Celgene有参与全球50/50成本和利润分享的选择权[81] - 公司开发的mitapivat用于治疗丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血，公司拥有全球开发和商业权利[82] - ivosidenib多项临床试验正在进行，ClarIDHy试验已完成入组，预计2019年第二季度公布顶线结果，若数据支持计划2019年底向FDA提交sNDA [90] - enasidenib除参与部分ivosidenib相关试验外，还参与IDHENTIFY国际3期临床试验[90] - 预计vorasidenib针对IDH1突变低级别神经胶质瘤的3期注册研究将于2019年底启动[91] - 公司预计完成AG - 270剂量递增并于2019年第三季度启动三个剂量扩展组试验[93] 公司收入来源及成本情况 - 公司自2018年开始因TIBSOVO获批增加商业活动，未来收入来源包括产品销售、特许权使用费、成本补偿、里程碑付款和前期付款[85][88] - 销售成本主要是TIBSOVO的制造成本，研发费用预计未来显著增加[89] 公司会计政策及相关安排 - 公司核心会计政策涉及收入确认、应计研发费用和基于股票的薪酬，与2018年年报相比无重大变化[84] - 公司在报告期内及目前无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[103] - 公司与CRO、CMO和供应商签订的合同义务可随时取消[104] - 截至2019年3月31日的三个月内，公司合同义务和承诺无重大变化[104] 公司资金需求及融资影响 - 公司预计现有资金加上预期收入和报销能支持到2020年底运营费用和资本支出需求[101] - 公司预计在产生大量产品收入前，通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排组合来满足资金需求[102] - 公司除合作外无其他承诺的外部资金来源[102] - 公司若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，股东所有权权益将被稀释[102] - 公司若通过债务融资，协议可能限制其采取特定行动的能力[102] - 公司若通过与第三方合作等方式筹集资金，可能需放弃技术等有价值权利[102] 公司市场风险 - 公司面临利率和外汇汇率变化带来的市场风险，目前未对冲外汇汇率风险[105]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2018年公司总营收为9438.7万美元，2017年为4301.1万美元，2016年为6989.2万美元[189] - 2018 - 2016年公司净亏损分别为3.46亿美元、3.147亿美元和1.985亿美元[189] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损达11亿美元[195] - 2018 - 2014年公司研发费用（扣除成本报销后）分别为3.41324亿美元、2.92681亿美元、2.20163亿美元、1.41827亿美元和1.00371亿美元[189] - 2018 - 2014年公司销售、一般和行政费用分别为1.14145亿美元、7112.4万美元、5071.4万美元、3599.2万美元和1912万美元[189] - 2018 - 2014年公司现金、现金等价物和有价证券分别为8.05421亿美元、5.6775亿美元、5.73564亿美元、3.75907亿美元和4.67447亿美元[190] - 2018年总营收为9438.7万美元，较2017年增加5137.6万美元，增幅119.4%；2017年较2016年减少2688.1万美元，降幅38.5%[218] - 2018年销售成本为139.7万美元，较2017年新增139.7万美元[218] - 2018年研发费用（净额）为34132.4万美元，较2017年增加4864.3万美元，增幅16.6%；2017年较2016年增加7251.8万美元，增幅32.9%[218] - 2018年销售、一般和行政费用为11414.5万美元，较2017年增加4302.1万美元，增幅60.5%；2017年较2016年增加2041万美元，增幅40.2%[218] - 2018年运营亏损为36247.9万美元，较2017年增加4168.5万美元，增幅13.0%；2017年较2016年增加11980.9万美元，增幅59.6%[218] - 2018年净亏损为34602.8万美元，较2017年增加3135.8万美元，增幅10.0%；2017年较2016年增加11619.9万美元，增幅58.5%[218] - 2018年研发费用较2017年增加4864.3万美元，增幅16.6%；2017年较2016年增加7251.8万美元，增幅32.9%[225] - 2018年销售、一般和行政费用较2017年增加2730万美元，2017年较2016年增加2110万美元[229] - 2018年经营活动净现金为 -3.04421亿美元，2017年为 -2.85232亿美元，2016年为3856.2万美元[232] - 2018年投资活动净现金为 -2.73825亿美元，2017年为 -5790.8万美元，2016年为 -1.1935亿美元[232] - 2018年融资活动净现金为5.46024亿美元，2017年为2.8511亿美元，2016年为1.69778亿美元[232] - 2018年融资活动现金主要源于1月后续公开发行净收益5.162亿美元及股票期权行权和员工股票购买计划所得3020万美元[234] - 截至2018年12月31日的现有现金、现金等价物和有价证券，加上预期产品和特许权使用费收入、预期利息收入和合作协议下的预期费用报销，至少可支持公司运营费用和资本支出至2020年底[237] - 截至2018年12月31日，公司重大运营租赁义务总计91287000美元，其中1年内支付12759000美元，1 - 3年支付26608000美元，3 - 5年支付32697000美元，超过5年支付19223000美元[240] - 截至2018年12月31日，公司制造安排义务总计6474000美元，其中1年内支付1205000美元，1 - 3年支付3839000美元，3 - 5年支付1430000美元[240] - 截至2018年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券8.054亿美元，主要投资于美国国债、存单以及政府和企业债务证券[241] - 公司认为利率立即统一提高100个基点不会对投资组合的公平市场价值产生重大影响[241] - 截至2018年12月31日和2017年12月31日，公司以外国货币计价的负债极少或没有[241] - 公司在报告期内及目前均无适用美国证券交易委员会规则所定义的资产负债表外安排[238] - 公司未来资金需求将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式解决，否则可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化工作[237] 各业务线收入数据关键指标变化 - 2018年公司产品净收入为1384.1万美元[189] - 2018 - 2014年公司与关联方的合作收入分别为6066.1万美元、4107.4万美元、6989.2万美元、5911.9万美元和6535.8万美元[189] - 2018 - 2017年公司从关联方获得的特许权使用费收入分别为721.5万美元和193.7万美元[189] - 2018年产品净收入为1384.1万美元，较2017年新增1384.1万美元[218] - 2018年关联方合作收入为6066.1万美元，较2017年增加1958.7万美元，增幅47.7%；2017年较2016年减少2881.8万美元，降幅41.2%[218] - 2018年其他合作收入为1267万美元，较2017年新增1267万美元[218] - 2018年关联方特许权收入为721.5万美元，较2017年增加527.8万美元，增幅272.5%[218] - 2018年公司从TIBSOVO产品销售获1000万美元，从合作协议获成本补偿、特许权使用费2010万美元和里程碑付款1500万美元，从CStone协议获1200万美元[233] - 2017年公司获合作协议成本补偿1700万美元和租赁协议租户改进补偿310万美元[233] - 2016年公司获2016协议预付款2亿美元，合作协议成本补偿3320万美元，2010协议里程碑付款2500万美元和租赁协议租户改进补偿440万美元[233] 产品研发与商业化进展 - 2018年7月，公司全资产品TIBSOVO®获FDA批准用于治疗特定白血病[192] - 2018年7月，FDA批准TIBSOVO®用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者[200] - 2018年12月，公司向EMA提交TIBSOVO®用于治疗R/R AML成人患者的上市许可申请（MAA），并向FDA提交用于治疗新诊断IDH1突变AML患者的补充新药申请（sNDA）[201] - 2017年8月，FDA批准IDHIFA®用于治疗R/R AML和IDH2突变的成人患者[202] - 预计到2019年底启动vorasidenib（AG - 881）在IDH1突变低级别胶质瘤中的注册性3期研究[203] - 正在评估mitapivat的多项临床试验，包括在约20名定期输血的PK缺乏症患者中的ACTIVATE - T试验、在约80名非定期输血的PK缺乏症患者中的ACTIVATE试验等[204] - MTAP基因在约15%的所有癌症中缺失，公司正在对约50名MTAP缺失的晚期实体瘤或淋巴瘤患者进行AG - 270的1期剂量递增试验[205] - 2018年11月，FDA接受公司提交的AG - 636用于治疗血液系统恶性肿瘤的研究性新药申请（IND），计划在2019年上半年启动其在淋巴瘤中的1期临床试验[205] 产品收入确认与业务合作相关 - 产品收入来自向美国专业分销商和专业药房提供商销售TIBSOVO®，收入在客户获得产品控制权时确认，按净销售价格记录[209] 公司未来费用预期 - 预计研发成本在可预见的未来将显著增加，但无法合理估计完成产品候选药物剩余开发和商业化的成本及时间[199] - 预计销售、一般和行政费用未来将增加，以支持研发和商业化活动[206] 公司股权发行情况 - 2018年1月公司完成8152986股普通股公开发行，每股发行价67美元，净收益5.162亿美元[231] 公司合作协议相关义务 - 公司与Aurigene的全球许可协议中，若达到某些开发和监管里程碑，潜在未来里程碑付款最高可达1700万美元，若有产品销售，需支付低个位数的净产品销售特许权使用费[240] - 未来12个月，公司预计在DHODH的首个1期临床试验启动时，向Aurigene支付200万美元的里程碑付款[240]