财务数据和关键指标变化 - Auryxia净产品收入在2023年第一季度为3480万美元，相比2022年第一季度的4140万美元下降了15.9%，公司确认年度净产品收入指引为1.75亿 - 1.8亿美元 [12] - 商品销售成本较2022年同期有所下降，目前Auryxia的商品成本处于正常水平，包括到2024年第四季度每季度900万美元的非现金Auryxia无形资产摊销成本 [13] - 2023年第一季度运营费用较2022年第一季度减少近50%，较2022年第四季度减少近30% [14] - 本季度末公司手头现金约为5700万美元，债务头寸降至5100万美元，较去年年底减少24%，流动负债大幅减少 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务方面，上季度渠道库存显著增加，本季度销售合作伙伴处的Auryxia库存大幅减少约500万美元，预计由于当前的合同动态，季度业绩会有波动，目前每片的净价格比三年前高出约80% [12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 欧洲市场上，公司优先与了解欧洲透析市场复杂性的公司建立合作伙伴关系，以在欧洲推出Vafseo（vadadustat），预计今年晚些时候在欧洲推出该产品 [6][7] - 美国市场上，公司继续就vadadustat完整回复信的上诉与新药办公室保持沟通，预计未来30天内得到回复，同时公司持续相信vadadustat治疗慢性肾病贫血的潜在益处和市场机会 [8] - 公司与UTHealth合作，评估vadadustat治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS），预计今年招募患者 [10] - 为应对Auryxia预计在2025年3月失去 exclusivity 的情况，公司认为在2025 - 2026年CMS的TDAPA期间，透析提供商有动力使用Auryxia等品牌产品，公司需直接与透析提供商签订合同并合作；即使没有TDAPA，由于磷酸盐结合剂的特性，也可能有较长的收入长尾，产生正现金流 [32][34][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为vadadustat在欧洲获批是重要的催化剂，团队为实现这一目标做出了努力，未来有许多潜在的催化剂，公司将继续执行战略计划 [6][7][11] - 尽管公司股票不符合纳斯达克最低出价规则，预计将收到摘牌通知并计划上诉，但公司将继续正常运营业务，认识到近期潜在催化剂可能带来的价值 [16][17] 其他重要信息 - 公司今年早些时候提交代理材料，提议对公司章程进行修订，包括进行反向股票分割以重新符合纳斯达克最低出价规则，但该提议未获通过 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请说明vadadustat FDRR流程中与FDA的沟通情况，30天的时间从何时开始，以及为何有信心在30天内得到Dr. Stein的回复 - 公司上季度与Dr. Stein进行了正式的A类会议，之后与项目经理保持定期沟通，预计30天内得到回复，但也有可能Dr. Stein会提出更多问题并延长30天，公司无法预知具体沟通内容 [20][21] 问题2: 请说明欧洲合作的可能形式、讨论进展以及合作的时间安排 - 合作过程非常活跃，获批后进程加速，预计是典型的交易类型，公司会寻找真正了解透析市场机会的合作伙伴，希望在年底前推出产品，会谨慎选择以实现长期价值最大化 [22][23] 问题3: 请说明FOCUS试验数据中每周三次vadadustat给药的重要性，以及预计在何处公布完整数据 - 每周三次给药与中心血液透析的频率一致，能确保患者依从性，方便透析提供商和患者；公司正在撰写相关手稿，预计会在ASN会议上公布数据，但不确定是否能在该会议上展示 [24][25][26] 问题4: 请说明FDRR流程的最佳和最坏情况，以及是否愿意在需要时再次提交FDRR - 最坏情况是上诉被驳回并被转回部门，vadadustat在美国可能没有前进的道路；最好情况是上诉获批，之后重新提交NDA，获批可能性极高；第三种情况是上诉被驳回但确定了前进的道路，这几乎和上诉获批一样好，FDA会给出明确的批准路径，这种情况在FDR流程中很常见 [28][29][30] 问题5: 除了预计2025年3月失去 exclusivity 外，有哪些方法可以维持Auryxia的市场 - 2025 - 2026年CMS的TDAPA期间，透析提供商有动力使用Auryxia等品牌产品以最大化捆绑支付的价值，公司需直接与透析提供商签订合同并合作；即使没有TDAPA，由于磷酸盐结合剂的特性，也可能有较长的收入长尾，产生正现金流 [31][32][36]

产品销售 - 2023年第一季度，Akebia Therapeutics, Inc.的产品收入净额为3,482.8万美元，较2022年同期的4,144.8万美元下降了16%[45] - 2023年第一季度净产品收入为3480万美元，较2022年同期的4140万美元有所下降[63] - 公司在2023年第一季度从其许可、合作和其他重要协议中认定的收入为5299万美元[65] 研发支出 - 研发支出为1,968.6万美元，较去年同期的4,383.3万美元下降了55%[45] 现金及资金 - 2023年第一季度，Akebia Therapeutics, Inc.的现金、现金等价物和受限现金净额为5,966.5万美元，较2022年同期的1,776.5万美元下降了66%[47] - 截至2023年3月31日，Akebia Therapeutics, Inc.的现金及现金等价物约为5700万美元，公司相信其现金资源足以支持公司至少未来12个月的运营计划[52] - 公司的现金及现金等价物在2023年3月31日为56953美元[111] 合作协议 - 公司与MTPC合作协议产生4162万美元的收入[65] - 公司通过MTPC供应协议实现370万美元的收入[76] - 公司与Cyclerion Therapeutics Inc.签订了Cyclerion Agreement，向后者支付了300万美元的首付款，并可能在未来支付总计2.22亿美元的开发和监管里程碑款项[84] 股权交易 - 公司与CSL Vifor签订了Second Investment Agreement，向后者出售了400万股公司股票，总价2000万美元[92] 贷款及财务 - 公司与Keryx签署了担保和安全协议，公司的贷款义务由Keryx无条件担保[122] - 贷款利率为浮动利率，每年LIBOR利率加7.50%，最低为2.00%，最高为3.35%[123] 公司运营 - 公司主要业务是开发和商业化治疗肾病的新型药物[57] - 公司自成立以来，主要致力于研发活动，包括临床前和临床开发活动，Auryxia的商业化以及为这些运营提供一般和行政支持[51]

财务数据和关键指标变化 - 2022年Auryxia净产品收入同比增长近25%，超过年中设定的收入目标指引 [6] - 2023年Auryxia净收入预计超3.5亿美元，指导区间为1.75 - 1.8亿美元，假设库存恢复正常水平，每片净价格上涨部分抵消总销量下降，且粘结剂市场仍面临挑战 [14] - 公司预计提交10 - K文件时消除持续经营分析问题，现金可支持至少12个月运营计划，得益于Auryxia商业成功和战略重点收窄 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 Auryxia业务 - 2022年净产品收入增长近25%，推出新商业模型，与客户目标一致，支持全球vadadustat监管进程及其他药物研发活动 [6][7] vadadustat业务 - 2月下旬，EMA的CHMP对vadadustat用于治疗成人慢性维持性透析相关症状性贫血的Vafseo给出积极意见，预计5月获欧盟委员会营销授权，适用于30个欧盟成员国及附属国家 [7] - 预计今年晚些时候在ACCESS联盟国家、英国、瑞士和澳大利亚获得监管决定 [8] - 去年就vadadustat向FDA提交正式争议解决请求，2023年2月收到FDA第二次临时回复，由Dr. Peter Stein担任上诉决定权威，预计其完成讨论后30天给出回复 [9][10] - 正在评估用于其他适应症，如急性呼吸窘迫综合征（ARDS），与UTHealth合作计划在非COVID - 相关ARDS急性环境下开展充分且良好对照研究，预计今年开始招募患者 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 磷酸盐粘结剂市场持续下滑，但Auryxia实现净产品收入增长 [6] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续与肾脏社区互动，支持使用Auryxia的患者，推进vadadustat在欧洲的监管进程，评估和推动潜在管道扩展机会，开发缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂化合物用于严重未满足需求的适应症 [5][6] - 为Vafseo获批后在欧洲选择潜在合作伙伴进行商业化，预计获批后确定合作关系 [8] - 积极评估vadadustat在其他急性治疗适应症的监管和开发路径，今年推进多种新型HIF - PHI化合物的临床前开发，用于急性肾损伤等治疗选择有限或无治疗选择的严重疾病领域 [10][11] - 专注于最大化Auryxia收入，仅在可承受的高价值领域再投资，寻找增加Auryxia收入的途径，如制定TDAPA战略，以及通过vadadustat欧洲合作获得收入 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队带着新的乐观情绪进入2023年，过去一年的工作和战略决策使公司处于蓬勃发展的地位，拥有强大的收入基础、多个近期催化剂以及中长期产品开发机会 [5][6] - 相信vadadustat具有良好的获益 - 风险特征，期待其在欧洲获批并为患者带来口服治疗选择 [8][9] 其他重要信息 - 公司与Averoa签订Auryxia在欧洲的许可协议，Averoa是一家小型欧洲公司，正在咨询监管机构，该协议为基于特许权使用费的协议，若成功可为公司带来潜在收益 [34][35] - CMS将于2025年1月将磷酸盐粘结剂纳入捆绑支付，并进行为期两年的TDAPA流程，公司认为这为Auryxia在2025 - 2026年带来增加使用和收入的机会，并有助于2026年后向仿制药过渡 [39][40][41] - 公司已提交最终委托书，有望采取适当措施恢复符合纳斯达克继续上市的价格标准 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: vadadustat上诉流程相关问题 - 公司与FDA保持定期行政沟通，无法确定Dr. Stein内部审查完成时间和30天时钟启动时间，会适时更新进展 [22][23] - 上诉可能结果包括被驳回并退回CRL、被驳回但指明前进路径、上诉获批后重新提交NDA并进入不同时长审查时钟 [24][25] 问题2: vadadustat获批及FDA审查文件对上诉结果和标签的影响 - 无法评论vadadustat标签是否为类别标签，FDA批准HIF - PHI类药物是积极信号，欧洲CHMP积极意见对FDA审查也有积极作用 [27][28] 问题3: 研发和销售、一般及行政费用（SG&A）的费用轨迹及2023年现金消耗预期 - 公司不提供具体指导，但一直在努力降低研发和SG&A费用，目标是在现有现金和Auryxia收入范围内管理费用，消除持续经营分析问题 [30] - 长期来看，现金消耗受管道成功和vadadustat商业发布投资影响，若获批，因现有商业结构和Vifor合作关系，预计投资较小 [31][32] 问题4: Auryxia在欧洲与Averoa的许可协议相关问题 - Averoa是小型欧洲公司，公司希望通过合作将Auryxia带给欧洲患者，协议为公司创造潜在收益，风险较小，Averoa依靠数据排他期而非专利保护，具体时间未知 [35][36] 问题5: 扩展Auryxia收入至2025年3月以后的举措及TDAPA的利用机会 - 参考sevelamer情况，Auryxia作为较小收入产品，仿制药制造商进入市场的财务吸引力需评估 [39] - CMS的TDAPA流程为Auryxia在2025 - 2026年带来增加使用和收入的机会，并有助于2026年后向仿制药过渡 [40][41][42] 问题6: vadadustat在美国获批后的商业计划 - FDRR目前针对透析患者，现有商业组织在现场方面基本满足需求，可能需增加几名营销人员，Vifor合作关系可提供高效商业焦点和利润表杠杆 [44] 问题7: 本季度成本和毛利率相关问题 - 12月终止供应合同，第四季度冲回超额采购承诺费用，未来COGS将更正常，包括生产和销售Auryxia的成本及无形资产摊销，合同变更节省超7000万美元现金流 [48][49] 问题8: Dr. Stein是否向Akebia寻求额外数据及互动情况 - Dr. Stein主要进行内部讨论，若有请求公司会响应，FDRR规则不允许主动提供新数据，公司欢迎与他直接沟通 [51] 问题9: vadadustat焦点研究的三次每周数据相关问题 - 预计该数据将在科学会议或出版物上公布，该研究是vadadustat标签中三次每周剂量的基础，对患者和商业都很重要，数据预计今年公布 [53] 问题10: vadadustat在欧盟的标签情况 - 在获得营销授权前不提前预测，但从商业角度看现有预期标签可接受，关注透析患者，FDA关注的问题在预期SMPC中得到适当处理 [55] 问题11: vadadustat在欧盟与其他商业伙伴的互动情况 - 互动过程活跃，CHMP积极意见和授权增加产品价值，与多方有积极接触，维持多方参与通常能带来最佳结果 [57]

Panion许可协议及版税支付 - Panion根据Panion修订后的许可协议，有资格从公司或任何转让方获得基于授权领域内铁柠檬酸销售的中位数百分比的版税支付[171] - Panion在2022年12月31日结束的一年中，从美国Auryxia的销售以及日本JT和Torii的Riona净销售中赚取了1380万美元的版税支付[173] - 公司根据与JT和Torii签订的修订后的转让协议，有资格根据日本Riona的净销售的分层低两位数百分比获得版税支付[176] 公司专利权转让 - 公司持有12项美国专利，涵盖vadadustat的物质组成、多型、治疗贫血方法、vadadustat的药物组合以及vadadustat的制造工艺[185] - 公司根据与日本JT和Torii的许可协议，独家转让了涵盖Riona的日本专利权给JT和Torii[190] - 公司根据与欧洲合作伙伴Averoa的许可协议，独家转让了涵盖ferric citrate的欧洲专利权给Averoa[191] 公司财报电话会议关键要点 - 上市公司财报电话会议关键要点包括业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引[198] 新产品研发及市场竞争 - 新产品和新技术研发方面的关键要点是获得FDA批准后，药品可获得五年的市场独家销售权[201] - 公司产品Vadadustat面临的竞争包括Epogen、Aranesp、Procrit、Mircera等产品，以及其他HIF-PH抑制剂的竞争[210] - 公司产品Auryxia在治疗高磷血症和缺铁性贫血市场面临竞争，包括其他磷酸盐结合剂和口服铁剂[218] FDA审批及监管要点 - 政府监管和产品批准方面的关键要点是公司需要遵守FDA的规定，进行临床试验并提交NDA以获得市场批准[222] - FDA审计的满意完成，确保符合GCP和GxPs的合规性，临床数据的完整性，以及关于制造、临床试验、药物警戒、安全性、数据管理、供应商监督、严重不良事件的收集和报告等方面的充分控制和监督[225] - FDA可能要求赞助商开发REMS以确保产品的利益大于潜在风险[258] 法律法规对公司经营的影响 - 医疗保健行业的法律法规对公司的经营和财务安排有着广泛的约束[340] - 违反这些法律将受到刑事和/或民事制裁，包括被排除参与联邦和州的医疗保健计划[341]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度Auryxia净产品收入为4220万美元，2021年第三季度为3680万美元，同比增长14.9%；2022年第三季度总收入为4900万美元，2021年第三季度为4880万美元 [16] - 2022年第三季度商品销售成本为3790万美元，2021年第三季度为1590万美元，增长主要因2022年第三季度超额采购承诺负债增加产生1320万美元非现金费用，以及2021年第三季度超额采购承诺负债减少产生的600万美元非现金收益未再发生 [18] - 2022年第三季度许可合作及其他收入为670万美元，2021年第三季度为1200万美元，减少主要因2022年第二季度Akebia与大冢终止美国和国际合作协议，该收入减少为一次性事件 [19] - 2022年第三季度研发费用为2740万美元，2021年第三季度为4050万美元，减少主要因人员相关成本降低、裁员及临床试验成本减少 [20] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为3090万美元，2021年第三季度为4640万美元，减少主要因裁员导致人员相关成本降低、一次性法律成本降低和营销费用降低；截至季度末，与Pharmakon的未偿债务约为6700万美元 [20] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为1.448亿美元，公司认为现有现金资源至少可支持未来12个月的运营计划 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务方面，2022年第三季度净产品收入同比增长，但较第二季度下降3.3%，主要因分销合作伙伴库存降低以及磷酸盐结合剂市场持续收缩；自新冠疫情开始，磷酸盐结合剂市场已下降15%，2021年第三季度至2022年第三季度下降近6% [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 磷酸盐结合剂市场自新冠疫情开始已下降15%，2021年第三季度至2022年第三季度下降近6%；透析市场面临挑战，新冠疫情和人员配置问题对运营产生实际影响 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略围绕三个支柱展开，一是推动Auryxia收入增长并控制成本，二是在全球支持vadadustat，三是审慎投资产品线 [6] - 公司预计在明年季度末获得vadadustat在欧洲的潜在批准，且不打算在无合作伙伴的情况下在欧洲商业化该产品，寻找欧洲合作伙伴的工作正在进行中 [9] - 公司向FDA提交正式争议解决请求（FDRR），上诉2022年3月vadadustat的完整回应函（CRL），预计年底前收到FDA的回复 [10][11] - 公司继续探索vadadustat作为急性呼吸窘迫综合征（ARDS）治疗方法的潜在机会，正在与UT Health Houston合作讨论后续安慰剂对照研究的设计和时间安排 [12][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为透析社区仍受新冠疫情影响，磷酸盐结合剂市场何时复苏或增长尚不确定，但公司通过调整合同策略，预计Auryxia净产品收入将继续增长 [17][24] - 公司相信现金资源足以支持未来12个月的运营计划，潜在的vadadustat监管批准或通过合作等交易产生的额外价值可能进一步延长现金储备期 [21] 其他重要信息 - 公司已申请将普通股转至纳斯达克资本市场上市，并将在有重大进展时提供更新 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于Auryxia业务，完成重组后，实现该资产现金流为正的关键因素和时间节点是什么？为何对其专利到期后仍有显著收入有信心？若结合剂被纳入捆绑支付，商业机会将如何演变？ - 透析社区仍受新冠疫情影响，结合剂市场未反弹，公司不确定市场何时复苏，但通过调整合同策略，即使市场销量平稳，仍能实现收入增长，对专利到期后持续增长有信心，可参考司维拉姆案例；CMS规定结合剂纳入捆绑支付有至少两年的过渡时期，从2025年1月开始，而专利到期时间为2025年3月，公司有机会直接签约，将免费使用产品的患者转化为付费患者，是专利到期后的重要机会 [24][25][27] - 实现现金流为正需持续控制运营费用，专注推动收入增长，合同策略是关键，投资方面主要是合理分配管理市场团队时间，随着产品进入生命周期后期，支出在过去几年已减少 [29] 问题2: 提交FDA争议解决请求后，为何有信心该过程能使vadadustat在美国透析人群中获批？有无类似药物成功通过FDRR获批的案例？上诉过程到年底及收到FDA回复后的更新节奏和里程碑是怎样的？ - 公司首次经历正式争议解决过程，但有经验人士支持；认为透析数据表明产品可安全使用，CRL中提出的担忧可通过标签说明解决；结束审查会议有助于缩小正式争议解决的焦点，目前FDRR聚焦于透析通路血栓导致的血栓栓塞事件和药物性肝损伤两个问题；公司与FDA保持持续沟通，预计年底前收到正式书面回复，因节假日可能推迟至明年1月初 [32][33] 问题3: 预计年底收到的FDA对FDRR的回复是怎样的形式？是书面回复还是安排后续会议？ - 公司预计会收到正式书面回复，过程中可能有其他非正式沟通 [36] 问题4: vadadustat用于ARDS的下一项研究，主要终点或其他关键终点的初步想法是什么？该项目未来是否会与UT Health合作？ - 下一项研究的终点仍在讨论中，上一项COVID - 19研究使用的量表可能会继续使用；研究将在更广泛的ARDS人群中进行，该人群死亡率更高，有望看到治疗效果；公司考虑与UT Health合作进行下一项试验，但尚未正式确定 [38][39]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为435,894美元和525,550美元[14] - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为422,041美元和449,094美元[14] - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为13,853美元和76,456美元[14] - 2022年第三季度和2021年第三季度，公司总营收分别为48,964美元和48,756美元[17] - 2022年前九个月和2021年前九个月，公司总营收分别为237,422美元和153,973美元[17] - 2022年第三季度和2021年第三季度，公司净亏损分别为51,865美元和59,544美元[17] - 2022年前九个月和2021年前九个月，公司净亏损分别为85,010美元和212,162美元[17] - 2022年第三季度和2021年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.28美元和0.34美元[17] - 2022年前九个月和2021年前九个月，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.47美元和1.30美元[17] - 2022年第三季度和2021年第三季度，公司加权平均普通股股数分别为183,882,446股和173,782,151股[17] - 2020年12月31日普通股数量为148,074,085股，股东权益总额为247,618美元[20] - 2021年3月31日至2022年9月30日期间，公司多次发行普通股，如2021年3月净发行9,228,017股，2022年3月净发行4,404,600股等[20] - 2022年前九个月净亏损85,010千美元，2021年同期为212,162千美元[24] - 2022年前九个月折旧和摊销为1,246千美元，2021年同期为1,485千美元[24] - 2022年前九个月无形资产摊销为27,032千美元，与2021年同期相同[24] - 2022年前九个月基于股票的薪酬费用为14,808千美元，2021年同期为18,099千美元[24] - 2022年前九个月经营活动使用的净现金为18,475千美元，2021年同期为190,157千美元[24] - 2022年前九个月投资活动使用的净现金为114千美元，2021年同期为提供39,941千美元[24] - 2022年前九个月融资活动提供的净现金为14,599千美元，2021年同期为128,328千美元[24] - 2022年9月30日现金、现金等价物和受限现金为147,849千美元，2021年同期为209,244千美元[24] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物约为1.448亿美元，公司认为其现金资源至少能在提交本10 - Q季度报告后的未来十二个月内支持当前运营计划，但存在不确定性[32] - 公司管理层认为，虽有缓解措施，但公司在财务报表发布后至少十二个月内持续经营能力仍存在重大疑问[34] - 2022年和2021年第三季度及前九个月，公司从许可、合作及其他重大协议中确认的收入分别为672.5万美元和1200.3万美元（第三季度）、1.10032亿美元和5385.3万美元（前九个月）[47] - 截至2022年9月30日，递延收入总额为4456.1万美元[47] - 2022年前九个月，应收账款期初余额为1909.4万美元，增加9261.2万美元，减少1.09836亿美元，期末余额为187万美元；递延收入期初余额为4238万美元，增加6630.7万美元，减少6412.6万美元，期末余额为4456.1万美元[48] - 2022年和2021年第三季度及前九个月，因合同资产和合同负债余额变化确认的收入分别为504.7万美元和915.9万美元（第三季度）、2957.4万美元和2036.3万美元（前九个月）[50] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为1.44761亿美元，衍生负债为76万美元；截至2021年12月31日，现金及现金等价物为1.498亿美元，衍生负债为182万美元[102][103] - 2022年9月30日和2021年12月31日应计费用分别为87364千美元和104456千美元[116] - 2022年和2021年前九个月，公司经营租赁成本分别为540万美元和500万美元，支付的经营租赁负债现金分别为550万美元和530万美元[140] - 2022年和2021年前九个月，公司从转租中获得的租金收入分别为140万美元和130万美元[141] - 截至2022年9月30日，不可撤销租赁的未折现最低租赁承诺总额为4402.2万美元，经营租赁负债为3528.9万美元[144][145] - 2022年9月30日和2021年对应日期，因反稀释作用被排除在摊薄净亏损每股计算之外的股份总数分别为18816539股和17482066股[159] - 2022年第三和九个月，公司净亏损分别为5190万美元和8500万美元，2021年同期分别为5950万美元和2.122亿美元[166] - 截至2022年9月30日，公司从股权销售中筹集约7.935亿美元净收益，包括5.198亿美元公开发行、2.237亿美元市价发行和7000万美元向Vifor Pharma出售股票[170] - 截至2022年9月30日，公司通过与MTPC和Otsuka的合作协议获得约8.371亿美元成本分摊资金，2022年6月30日与Otsuka终止协议获5500万美元不可退还和不可抵减付款[170] - 2020年至2022年9月30日累计研发费用达15亿美元，预计未来仍会产生大量研发支出[186] - 2022年和2021年第三季度、前三季度外部研发费用对比：2022年第三季度为1.77亿美元，2021年为2.18亿美元；2022年前三季度为5.80亿美元，2021年为6.30亿美元[188] - 2022年和2021年第三季度、前三季度总研发费用对比：2022年第三季度为2.74亿美元，2021年为4.05亿美元；2022年前三季度为9.72亿美元，2021年为11.83亿美元[188] - 2022年和2021年第三季度总收入对比：2022年为4896万美元，2021年为4876万美元，增长21万美元[191] - 2022年和2021年第三季度总销售成本对比：2022年为3795万美元，2021年为1594万美元，增长2200万美元[191] - 2022年和2021年第三季度净亏损对比：2022年为5187万美元，2021年为5954万美元，减少768万美元[191] - 2022年第三季度研发费用为2740万美元，2021年同期为4050万美元，减少1310万美元[199] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为3090万美元，2021年同期为4640万美元，减少1540万美元[197] - 2022年第三季度许可费用为70万美元，2021年同期为90万美元[197] - 2022年前九个月产品净收入为1.274亿美元，2021年同期为1.001亿美元，增长2727万美元[202] - 2022年前九个月许可、合作及其他收入为1.1亿美元，2021年同期为5390万美元，增长5617.9万美元[203] - 2022年前九个月研发费用为9720万美元，2021年同期为1.183亿美元，减少2110万美元[206] - 2022年前九个月销售、一般和行政费用为1.081亿美元，2021年同期为1.293亿美元，减少2130万美元[208] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物约为1.448亿美元[211] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为1847.5万美元[212] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为19015.7万美元[212] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为11.4万美元[212] - 2021年前九个月投资活动净现金提供量为3994.1万美元[212] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为1459.9万美元[212] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为12832.8万美元[212] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少399万美元[212] - 2021年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少2188.8万美元[212] 产品销售业务线数据关键指标变化 - 2022年第三季度和2021年第三季度的产品净收入分别为4220万美元和3680万美元，2022年前九个月和2021年前九个月的产品净收入分别为1.274亿美元和1.001亿美元[43] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，产品销售相关的应收账款净额分别约为2400万美元和2460万美元[45] - 2022年和2021年第三季度产品净收入对比：2022年为4224万美元，2021年为3675万美元，增长549万美元[191] - 2022年和2021年第三季度产品销售成本对比：2022年为2894万美元，2021年为693万美元，增长2200万美元[191] - 2022年第三季度产品销售成本为2890万美元，2021年同期为690万美元[194][195] - Auryxia在2022年和2021年第三季度美国产品销售分别产生约4220万美元和3680万美元的收入[160] 合作与许可业务线数据关键指标变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司从MTPC特许权使用费确认的收入分别约为40万美元和120万美元，2021年同期分别约为30万美元和40万美元[54] - 2022年第三季度和前九个月，公司在MTPC供应协议下确认的收入分别为510万美元和1270万美元，2021年同期分别为220万美元和670万美元[56] - 截至2022年9月30日，MTPC供应协议下公司记录应收账款20万美元、递延收入130万美元和其他流动负债1860万美元[56] - 公司从大冢美国协议获得前期付款1.25亿美元、成本分摊付款3380万美元和净成本分摊对价约3.192亿美元[62] - 2022年7月，公司因大冢协议终止收到5500万美元不可退还和不可抵减的付款[63] - 2022年前9个月，公司从大冢美国和国际协议确认合作收入9230万美元[64] - 2021年前3个月和前9个月，公司从大冢美国协议分别确认合作收入610万美元和2900万美元[65] - 公司从大冢国际协议获得前期付款7300万美元、成本分摊付款20万美元和净成本分摊对价2.167亿美元[68] - 2021年前3个月和前9个月，公司从大冢国际协议分别确认合作收入约190万美元和1350万美元[69] - 公司与杨森的协议中，前期支付100万美元现金并发行购买509611股普通股的认股权证，杨森最高可获开发里程碑付款1650万美元和商业里程碑付款2.15亿美元[71] - 公司与Cyclerion的协议中，前期支付300万美元现金，Cyclerion最高可获开发和监管里程碑付款2.22亿美元[73] - 公司与维福的第二份修订和重述许可协议中，维福前期支付2500万美元，公司约获66%的利润[76] - 维福第二修订协议初始交易价格包括2500万美元预付款、第一投资协议溢价470万美元和第二投资协议溢价1360万美元，初始交易价格全部受限并计入递延收入[82] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，公司确认应付帕尼翁特许权使用费分别约为290万美元和300万美元；九个月分别为950万美元和830万美元[89] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，公司确认与日本净销售相关的特许权使用费收入分别为120万美元和140万美元；九个月分别为390万美元和410万美元[93] 公司研发业务相关情况 - 2022年3月29日，公司收到FDA关于vadadustat新药申请的完整回复信，FDA认为不能以当前形式批准该申请[27] - 2022年5月12日，公司前合作方大冢制药通知终止合作和许可协议，6月30日双方达成终止和和解协议[27] - 2021年10月，大冢向欧洲药品管理局提交vadadustat的上市授权申请，根据终止协议，该申请已转移至公司[27] - 2020年8月，公司开始从三菱田边制药销售Vafseo的收入中确认特许权使用费收入[28] - 2021年2月，公司与HealthCare Royalty Partners IV签订特许权权益收购协议，出售其在与三菱田边制药合作协议下收取特许权使用费和销售里程碑款项的权利[28] - 公司自成立以来主要将资源投入研发、Auryxia商业化及提供行政支持，尚未从产品销售中获利[

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度总营收为1.268亿美元，2021年同期为5290万美元 [15] - 2022年第二季度Auryxia净产品收入为4370万美元，2021年同期为3300万美元，同比增长32.4%，较2022年第一季度增长5.4% [15] - 2022年第二季度许可、合作及其他收入为7350万美元，2021年同期为2000万美元，增长主要源于Otsuka支付的5500万美元以及确认的1550万美元递延收入和960万美元非现金对价 [16] - 2022年第二季度商品销售成本为1860万美元，2021年同期为5250万美元，减少主要因2021年第二季度的3030万美元非现金费用 [17] - 2022年第二季度研发费用为2600万美元，2021年同期为3720万美元，减少主要因裁员和临床研究成本降低 [17] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用为3280万美元，2021年同期为4170万美元，减少主要因裁员和停止上市准备导致营销费用降低，本季度还包括1450万美元重组费用 [18] - 第二季度末现金为1.439亿美元，不包括7月从Otsuka收取的约5500万美元现金以及上月向Pharmakon偿还的约2500万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务：2022年Auryxia收入指引提高至1.7亿 - 1.75亿美元，上下限均提高500万美元，本季度收入同比增长32%，较第一季度增长5% [6] - vadadustat业务：目前正在接受EMA审查，有望明年初获批，也在英国、瑞士和澳大利亚接受审查；在针对COVID - 19和低氧血症患者预防和治疗ARDS的II期研究中虽未达到主要终点，但数据令人鼓舞 [8][10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略包括推动Auryxia收入增长并识别现金管理机会，支持合作伙伴在全球销售和寻求vadadustat批准，以及对内部资产管线进行投资并评估其他战略增长机会 [5] - 对于vadadustat，公司认为在欧洲若无合作伙伴不会进行商业化，已开始寻找欧洲合作伙伴；在美国已完成与FDA的审查会议，等待会议纪要 [9] - 磷酸盐结合剂市场受COVID和透析中心人员配置问题影响持续收缩，但公司的合同策略在价格方面取得成效 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队在本季度取得显著进展，与新战略支柱保持一致，团队在推动收入增长和降低运营成本方面表现出色 [28] - 若Auryxia收入持续增长且成本降低措施成功实施，现有现金资源和运营现金流将为公司未来几年的运营计划提供资金 [19] - 公司期待vadadustat在欧洲获批带来的潜在收入，Auryxia在专利到期后仍有机会 [26][28] 问答环节所有提问和回答 问题1：基于当前趋势和费用削减措施，能否说明Auryxia在专利到期前及之后实现现金流转正的路径，以及未来价格和销量增长趋势 - 公司认为Auryxia目前的收入增长主要由价格驱动，磷酸盐结合剂市场受COVID和人员配置问题影响仍在收缩，公司的合同策略在价格方面取得成效，预计今年将持续，未来盈利路径主要靠持续增加收入和控制费用，同时对管线进行合理再投资；虽认为Auryxia在销量上有增长机会，但不会设定不切实际的目标；专利到期后，参考Sevelamer以及CMS拟将结合剂纳入捆绑支付的规则，Auryxia仍有机会 [23][24][26] 问题2：关于vadadustat与FDA会议结果的沟通方式以及能否在第三季度财报前获得会议结果和下一步计划更新 - 公司表示不会对与FDA的互动进行逐点汇报，若有重大事项会适当披露，将根据流程进展适时提供更新 [22]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为521,804美元和525,550美元[14] - 2022年第二季度和2021年同期，公司总营收分别为126,759美元和52,913美元，同比增长140%[17] - 2022年上半年和2021年同期，公司总营收分别为188,458美元和105,217美元，同比增长79%[17] - 2022年第二季度和2021年同期，公司净收入分别为29,276美元和 - 83,038美元，实现扭亏为盈[17] - 2022年上半年和2021年同期，公司净亏损分别为33,145美元和152,618美元，亏损幅度收窄78%[17] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为183,704,654股和177,000,963股[14] - 2022年第二季度和2021年同期，公司基本每股净收入分别为0.16美元和 - 0.51美元[17] - 2022年上半年和2021年同期，公司基本每股净亏损分别为0.18美元和0.97美元[17] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为459,504美元和449,094美元[14] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为62,300美元和76,456美元[14] - 2022年6月30日普通股数量为183,704,654股，股东权益总额为62,300美元[20] - 2022年上半年净亏损33,145千美元，2021年同期为152,618千美元[23] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为52,280千美元，2021年同期为133,887千美元[23] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为114千美元，2021年同期为提供39,941千美元[23] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为47,536千美元，2021年同期为111,846千美元[23] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金减少4,858千美元，2021年同期增加17,900千美元[23] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物约为1.439亿美元，公司认为其现金资源至少能在提交本10 - Q季度报告后的未来十二个月内支持当前运营计划，但存在不确定性[30] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，产品净收入分别为4370万美元和3300万美元；六个月的产品净收入分别为8520万美元和6340万美元[40] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，产品收入津贴和储备金的期末余额分别为2781.5万美元和4793.4万美元[42] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，产品销售相关的应收账款净额分别约为2480万美元和2460万美元[43] - 2022年Q2和H1许可、合作及其他收入分别为8.3056亿美元和10.3307亿美元，2021年同期分别为1.9954亿美元和4.1850亿美元[45] - 截至2022年6月30日，递延收入总计4.8343亿美元，其中MTPC协议为0.5047亿美元，Vifor Pharma协议为4.3296亿美元[45] - 2022年H1应收账款期初余额为1.9094亿美元，增加9.2146亿美元，减少5.4614亿美元，期末余额为5.6626亿美元；2021年H1期末余额为0.2817亿美元[46] - 2022年H1递延收入期初余额为4.2380亿美元，增加6.5042亿美元，减少5.9079亿美元，期末余额为4.8343亿美元；2021年H1期末余额为2.8468亿美元[46] - 2022年Q2和H1包含在期初递延收入中的已确认收入分别为1.5503亿美元和2.2105亿美元，2021年同期分别为0.5822亿美元和1.0895亿美元[48] - 2022年第二季度公司确认来自大冢制药的合作收入8110万美元，上半年为9230万美元[60] - 2021年第二季度和上半年，公司分别确认来自大冢美国协议的收入920万美元和2280万美元[61] - 截至2022年6月30日，大冢美国协议无递延收入，应收账款为5500万美元，预付费用和其他流动资产为960万美元[61] - 2022年第一、二季度，公司分别确认应付帕尼翁特许权使用费350万美元和660万美元，2021年同期分别为280万美元和530万美元[85] - 2022年第一、二季度，公司分别确认来自日本烟草和鸟居制药的特许权使用收入150万美元和260万美元，2021年同期数据相同[89] - 2022年第二季度净利润为2930万美元，2021年同期净亏损为8300万美元；2022年上半年净亏损为3310万美元，2021年同期为1.526亿美元[163] - 自成立至2022年6月30日，公司通过股权出售筹集了约7.935亿美元的净收益，其中包括5.198亿美元的承销公开发行、2.237亿美元的市价发行和7000万美元向Vifor Pharma出售普通股所得[168] - 截至2022年6月30日，公司通过与大冢和MTPC的合作协议获得了约8.371亿美元的成本分摊资金，且无权再获得额外资金；2022年6月30日，公司与大冢达成终止协议，获得了5500万美元的不可退还和不可抵减的付款[168] - 2022年上半年公司收入增长受到负面影响，主要因所服务的肾病患者群体受COVID - 19影响，住院和死亡率较高，预计未来仍会对收入增长产生负面影响[171] - 截至2022年6月30日，公司自成立以来已产生15亿美元的研发费用[185] - 2022年和2021年第二季度，vadadustat外部成本分别为1.176亿美元和1.2917亿美元，其他项目外部成本分别为5103万美元和5122万美元[187] - 2022年和2021年上半年，vadadustat外部成本分别为2.8913亿美元和2.972亿美元，其他项目外部成本分别为1.1456亿美元和1.1564亿美元[187] - 2022年第二季度，产品净收入为4370万美元，2021年同期为3300万美元，增长主要归因于定价和支付方组合改善[190] - 2022年第二季度，许可、合作及其他收入为8310万美元，2021年同期为2000万美元，增长主要因与大冢制药的终止协议[191] - 2022年第二季度，产品销售成本为960万美元，2021年同期为4350万美元，2021年包含3030万美元非现金费用[192][193] - 2022年和2021年第二季度，无形资产摊销均为900万美元[193] - 2022年第二季度，研发费用为2600万美元，2021年同期为3720万美元，减少主要因裁员和咨询成本降低[194][195] - 2022年第二季度，销售、一般及行政费用为3280万美元，2021年同期为4170万美元，减少主要因裁员和营销费用降低[196] - 2022年第二季度，重组费用为1450万美元，2021年同期无此项费用[197] - 2022年上半年产品净收入8520万美元，2021年同期为6340万美元，增长2180万美元[199][200] - 2022年上半年许可、合作及其他收入1.033亿美元，2021年同期为4190万美元，增长6150万美元[199][201] - 2022年上半年产品销售成本3190万美元，2021年同期为6910万美元，减少3720万美元[199][202][203] - 2022年上半年研发费用6990万美元，2021年同期为7780万美元，减少800万美元[199][204][205] - 2022年上半年销售、一般及行政费用7710万美元，2021年同期为8300万美元，减少580万美元[199][206] - 2022年上半年重组费用1450万美元，2021年同期无此项费用[199][207] - 2022年上半年其他费用净额860万美元，2021年同期为830万美元，增加30万美元[199][207] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物约1.439亿美元[208] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为5230万美元，2021年同期为1.339亿美元[209][210] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损15亿美元[212] 公司业务线相关情况 - 公司有一款商业产品Auryxia（柠檬酸铁），在美国有两个适应症，在日本以Riona（柠檬酸铁水合物）销售[26] - 公司的主要候选产品vadadustat在美国未获批准，在日本以Vafseo获批[26] - 2022年6月30日公司与Otsuka终止合作协议[26] - 2022年7月Otsuka向EMA申请将vadadustat的MAA转让给公司[26] - 公司自成立以来主要将资源投入研发、Auryxia商业化及运营支持，2018年12月开始从Auryxia美国销售和日本分许可权获得收入，2020年8月开始从Vafseo销售获得特许权使用费收入[27] - 公司与MTPC于2015年12月11日签订MTPC协议，授予其vadadustat在日本及部分亚洲国家的独家开发和商业化权利[49] - 截至2022年6月30日，MTPC协议交易价格包括2000万美元预付款、2050万美元2期研究成本等，2022年Q2和H1确认MTPC特许权使用费收入分别约为40万美元和70万美元[52] - 2022年Q2和H1 MTPC供应协议确认收入分别为0和760万美元，2021年同期均为450万美元；截至2022年6月30日，应收账款为40万美元，递延收入为500万美元[53] - 公司与扬森制药的协议于2022年8月2日终止，公司曾支付100万美元现金并发行购买509,611股普通股的认股权证[67] - 公司与Cyclerion Therapeutics的协议中，曾支付300万美元现金，Cyclerion可获最高2.22亿美元里程碑付款[68][69] - 公司与费森尤斯制药的第二份修订许可协议中，费森尤斯支付2500万美元预付款，公司获约66%利润[72] - 2017年公司向费森尤斯出售3,571,429股普通股，总价5000万美元，溢价470万美元[74] - 2022年公司向费森尤斯出售400万股普通股，总价2000万美元，溢价1360万美元[76] - 公司与大冢国际协议于2022年6月30日终止，曾收到前期付款7300万美元等款项[64] - 维福第二修订协议初始交易价格为3330万美元，包括2500万美元预付款、470万美元第一投资协议溢价和1360万美元第二投资协议溢价，该价格已全部计入递延收入[78] - 维福制药向营运资金基金初始出资4000万美元，占公司截至协议生效日已交付及2022年底前将交付的购买订单金额的50%[79] - 2020年2月14日，公司就维福制药购买优先审评券向其支付1000万美元；2021年第四季度，维福制药出售该券后向公司支付860万美元[82] - 2022年4月4日，公司董事会批准裁员约42%（含关闭大部分空缺职位为47%），预计产生约1480万美元重组费用，截至6月30日已确认1450万美元[90] - 截至2022年6月30日，公司重组负债余额为691.5万美元[92] - 2021年2月25日，公司与HCR签订特许权协议，出售日本及其他亚洲国家vadadustat的特许权使用费和销售里程碑收款权，获得4480万美元，截至2022年6月30日，负债余额为5674.3万美元[93][95] - 截至2022年6月30日，与出售未来特许权使用费相关负债的年利率为15.1%[93] - 2022年8月宣布的VSTAT研究中，美国国防部为该研究提供了510万美元的资金，研究共招募了449名成年患者[161] - 2020年6月，vadadustat在日本获得首个监管批准，用于治疗成人CKD相关贫血，合作伙伴MTPC于2020年8月开始在日本商业销售[160] - 2022年1月和3月，MTPC分别在台湾和韩国提交了vadadustat治疗成人CKD相关贫血的新药申请[160] - 2022年3月29日，公司收到FDA关于vadadustat新药申请的完整回复信，FDA认为目前不能批准该申请[159] - 2022年4月1日，FDA对vadadustat在美儿科CKD贫血临床试验实施部分临床暂停，5月欧洲药品管理局儿科委员会建议在解决FDA确定的安全问题前，不要在欧盟启动此类临床试验[159] - 公司授予MTPC在日本及亚洲部分国家商业化vadadustat的独家权利，MTPC于2020年8月开始在日本销售vadadustat；公司授予Vifor Pharma在美国向特定群体销售vadadustat的独家许可[162] - 公司开发管线包括从Cyclerion Therapeutics获得许可的praliciguat，计划用于治疗局灶节段性肾小球硬化症[162] 公司资产相关情况 - 2022年6月30日和2021年12月3

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度Auryxia净产品收入为4140万美元，较2021年第一季度的3040万美元增长36%，增长源于每片药净收入提高 [15] - 2022年第一季度合作收入为2030万美元，较2021年第一季度的2190万美元有所下降，主要因来自大冢的合作收入降低 [16] - 2022年第一季度商品销售总成本为3130万美元，去年同期为3460万美元，其中530万美元与Auryxia的过剩和陈旧储备有关，部分被80万美元的过剩采购承诺负债减少和900万美元的无形资产摊销所抵消 [16] - 与近期宣布的裁员相关的重组费用估计约为1650万美元，由裁员及相关成本导致 [17] - 2022年第一季度净亏损为6240万美元，2021年第一季度为6960万美元 [17] - 第一季度末现金及现金等价物为1.746亿美元，公司认为现有现金资源至少足以支持未来12个月的当前运营计划 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务线2022年财务指引为1.65亿 - 1.7亿美元，代表全年净收入有17% - 20%的增长 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略分为三个支柱：一是最大化Auryxia业绩和进行全公司成本管理；二是支持全球合作伙伴进行vadadustat的审查、批准和推出，以及额外的地理扩张，并评估其在美国潜在获批的选项；三是在适当的时候，通过开发内部资产和评估其他战略增长机会，谨慎投资公司的产品线 [7] - 公司商业团队为提升Auryxia收入和品牌贡献做了很多工作，2021年的一些决策开始产生效果，同时公司在合理控制成本以实现近期价值创造 [8] - 公司近期宣布的裁员与未来运营模式和战略计划相符，部分领导团队成员将在未来几个季度离职 [9] - vadadustat已在日本获批，在欧洲和其他几个市场正在审查中，公司将继续支持合作伙伴在美国以外获得监管批准和销售该药，还计划向FDA请求结束审查会议 [10][11] - 公司除临床开发产品线机会外，还有几个基于内部研究的有前景的临床前阶段项目正在评估，利用机会推进产品线是战略的关键组成部分 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对vadadustat收到完整回复函的结果感到失望，但迅速采取行动加强和保障公司财务状况，并重新规划近期和长期重点 [6] - 尽管面临意外情况，公司对第二季度取得的进展感到自豪，Auryxia表现良好，期待全年提供更多更新 [18] - 公司希望通过现有现金资源和运营现金流管理公司，认为这是继续实现改善患者生活和为股东创造价值目标的最佳方式 [49] 其他重要信息 - vadadustat正由德克萨斯大学健康中心研究，作为预防和减轻因COVID - 19住院的成年患者急性呼吸窘迫综合征（ARDS）严重程度的潜在疗法，Beauty Health预计本季度晚些时候公布该研究者发起研究的数据 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Auryxia未来增长驱动因素、利润率情况以及如何在2025年仿制药进入前实现正现金流，现金状况中关于欧盟批准里程碑付款、定期贷款偿还的假设以及未纳入指导的因素 - 收入增长方面，目前指导有限，一是因实现每片药更高净价格时间尚短，需确保产品持续良好表现；二是大型透析供应商受Omicron影响，患者就诊和人员配置有问题，更换磷酸盐结合剂需谨慎 [20][21] - 费用指导考虑了偿还与Pharmakon的定期贷款、退出一些外部费用、缩减研发领域项目等，支持美国以外合作伙伴获批工作有合作资金 [22] - 商品成本方面，Auryxia无形资产摊销每季度约900万美元，其余在Auryxia和vadadustat之间分配，向三菱供应药品的收入通过合作收入确认并计入商品成本 [23] - 现金状况指导未假设使用ATM，欧盟里程碑贡献在运营计划中假设极小，欧洲里程碑收入约50%会被收回以抵消大冢支付的部分超额研发成本分摊 [24] 问题2: 与vadadustat美国以外合作伙伴讨论的最新情况、FDA会议请求时间线以及过时库存准备金是否还有额外费用 - 与合作伙伴持续讨论，在欧洲审查方面积极推进，欧洲审查有独立性，同类药物罗沙司他在美国收到完整回复函但在欧洲获批 [28] - 预计本季度末提交带文件的FDA会议请求，提交后90天内FDA预计在30天内批准会议，会适时更新情况 [29] - 本季度的过剩和陈旧库存费用是一次性的，过剩采购承诺本季度有轻微反转，目前有较好预测 [30] 问题3: vadadustat在欧洲获批的机会、Vifor协议情况及退出成本、除已提及外今年必要的额外成本削减及承诺的合同费用情况 - 欧洲市场规模大，有显著增长机会，但多数国家需经过定价批准流程，获批后进入市场需时间；非稀释性资本包括里程碑和高达30%的特许权使用费，但目前运营计划中该部分贡献极小 [36][37] - Vifor是很好的合作伙伴，对完整回复函感到惊讶但很有帮助，相信产品有FDA获批途径，双方密切合作，未讨论退出及退出成本 [38] - 很多vadadustat外部销售和营销费用已结束，合同结构允许必要时快速退出；供应链方面要支持美国以外市场，同时减少美国市场近期承诺；一些临床研究如TIW研究将自然结束，儿科研究处于部分临床搁置需确定后续情况 [39][40] 问题4: 目前如何支持国际合作伙伴以及新的早期产品线资产是否会留在肾脏疾病领域或探索其他适应症 - 在监管、临床、CMC和供应、质量、检查准备等多方面支持合作伙伴为欧洲上市做准备 [43] - 临床前阶段产品线在肾脏疾病领域有专长，但不局限于此，如vadadustat的ARDS研究，若有数据支持可进入非肾脏领域，公司对早期项目在相邻领域或有重大患者影响的领域机会感到兴奋 [44][46]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为535,356美元，较2021年12月31日的525,550美元增长1.86%[14] - 截至2022年3月31日，公司总负债为509,240美元，较2021年12月31日的449,094美元增长13.39%[14] - 截至2022年3月31日，公司股东权益为26,116美元，较2021年12月31日的76,456美元下降65.84%[14] - 2022年第一季度，公司总营收为61,699美元，较2021年同期的52,304美元增长17.96%[17] - 2022年第一季度，公司营业亏损为58,493美元，较2021年同期的64,936美元减少9.92%[17] - 2022年第一季度，公司净亏损为62,421美元，较2021年同期的69,580美元减少10.29%[17] - 2022年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.35美元，较2021年同期的0.45美元减少22.22%[17] - 截至2022年3月31日，公司发行和流通的普通股数量为183,386,035股，较2021年12月31日的177,000,963股增长3.60%[14] - 截至2022年3月31日，公司额外实收资本为1,548,880美元，较2021年12月31日的1,536,800美元增长0.79%[14] - 2022年3月31日净亏损62,421美元，2021年同期为69,580美元[23] - 2022年3月31日经营活动使用的净现金为21,620美元，2021年同期为70,746美元[23] - 2022年3月31日投资活动使用的净现金为114美元，2021年同期为提供19,941美元[23] - 2022年3月31日融资活动提供的净现金为47,545美元，2021年同期为74,477美元[23] - 2022年3月31日现金、现金等价物和受限现金增加25,811美元，2021年同期为23,672美元[23] - 2022年3月31日现金、现金等价物和受限现金期末余额为177,650美元，2021年同期为254,804美元[23] - 截至2022年3月31日，公司有现金及现金等价物约1.746亿美元[30] - 2022年和2021年第一季度产品净收入分别为4140万美元和3040万美元[41] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，产品销售应收账款净额分别约为2770万美元和2460万美元[44] - 2022年和2021年第一季度，许可、合作及其他重大协议收入分别为2025.1万美元和2189.6万美元[46] - 截至2022年3月31日，递延收入短期为1044万美元，长期为6535.6万美元，总计7579.6万美元[46] - 2022年第一季度，应收账款期初余额1909.4万美元，增加1954.2万美元，减少1432万美元，期末余额2431.6万美元[48] - 2022年第一季度，递延收入期初余额4238万美元，增加6051.4万美元，减少2709.8万美元，期末余额7579.6万美元[48] - 2022年和2021年第一季度，因合同资产和负债余额变化确认的收入分别为660.2万美元和538.2万美元[50] - 2022年3月31日，现金及现金等价物为1.74562亿美元，衍生负债为110万美元；2021年12月31日，现金及现金等价物为1.498亿美元，衍生负债为182万美元[101][102] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司与Pharmakon贷款协议相关衍生负债分别为110万美元和180万美元[103] - 2022年3月31日，存货包括原材料67.8万美元、在产品7402.5万美元、产成品820.7万美元，总计8291万美元；2021年12月31日总计7905.9万美元[107] - 2022年和2021年第一季度，存货因各种原因减记并计入销售成本分别为530万美元和510万美元，2021年第一季度有870万美元相关加价费用，2022年第一季度减少奥瑞希（Auryxia）库存超额采购承诺负债320万美元[108] - 2022年3月31日，奥瑞希（Auryxia）已开发产品权利无形资产账面总值2.13603亿美元，累计摊销1.14487亿美元，总计9911.6万美元；2021年12月31日总计1.08127亿美元[111][113] - 2022年和2021年第一季度，公司每季度记录奥瑞希（Auryxia）已开发产品权利摊销费用900万美元[113] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，商誉均为5510万美元[114] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，应计费用分别为1.0966亿美元和1.04456亿美元[118] - 截至2022年3月31日，公司授权股本包括3.5亿股普通股和2500万股未指定优先股，分别发行和流通1.83386035亿股和0股[126] - 2022年第一季度，公司通过“按市价发行”计划出售40.46万股普通股，净收益80万美元[128] - 2022年第一季度，公司向新员工授予27.9万份购买公司普通股的期权[129] - 2022年第一季度，公司向员工授予283.35万份服务型股票期权[131] - 2022年第一季度，公司未授予绩效型股票期权[132] - 2022年第一季度，公司向员工授予291.4308万个服务型受限股票单位（RSUs）[133] - 2022年第一季度，公司未授予绩效型受限股票单位（PSUs）[134] - 截至2022年3月31日，员工购股计划（ESPP）可发行的公司普通股最大数量为498.1995万股，2022年第一季度发行了19.1146万股[135] - 公司在马萨诸塞州剑桥市租赁约65167平方英尺办公和实验室空间，在波士顿租赁27300平方英尺办公空间，2022年和2021年第一季度的经营租赁成本分别为180万美元和170万美元[136][137][138] - 2022年和2021年第一季度，公司来自转租的租金收入分别为50万美元和40万美元[140] - 截至2022年3月31日，公司与BioVectra的合同总成本约为8360万美元，与Siegfried的合同总成本约为1350万美元[146][147] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司超额采购承诺负债分别为7270万美元和7670万美元，2022年第一季度减少了320万美元[148] - 截至2022年3月31日，公司承诺在2023年第二季度前向Esteve购买价值3900万美元的vadadustat原料药[149] - 截至2022年3月31日，公司与Patheon的最低承诺采购额为390万美元，到2022年第四季度[150] - 截至2022年3月31日，公司承诺到2023年底从WuXi STA采购价值7790万美元的vadadustat原料药[151] - 截至2022年3月31日，公司与IQVIA的合同剩余成本约为470万美元，与其他组织的研发合同剩余成本约为2.119亿美元[154] - 2022年4月4日，公司董事会批准裁员约42%（含关闭大部分空缺职位则为47%），预计第二季度末基本完成[156] - 2022年5月5日，公司进一步裁员，预计2023年1月底基本完成，预计产生约1650万美元重组费用[158] - 2022年4月7日，公司与Jefferies签订销售协议，可按市价出售最多2600万美元普通股，截至季报提交日未出售[159] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为174562美元，高于2021年12月31日的149800美元[14] - 截至2022年3月31日，公司总资产为535356美元，总负债为509240美元，股东权益为26116美元[14] - 2022年3月31日，因反摊薄效应，认股权证、流通股期权、未归属受限股单位等股份被排除在摊薄每股净亏损计算之外，2022年总计19970534股，2021年为18402397股[157] - 截至2022年3月31日，公司没有需要记录损失负债的重大法律纠纷[155] - 2022年3月31日产品净收入41448美元，2021年为30408美元；总营收61699美元，2021年为52304美元[17] - 2022年3月31日商品销售总成本31344美元，2021年为34606美元；总运营费用88848美元，2021年为82634美元[17] - 2022年3月31日运营亏损58493美元，2021年为64936美元；净亏损62421美元，2021年为69580美元[17] - 2022年3月31日基本和摊薄后每股净亏损0.35美元，2021年为0.45美元；加权平均普通股股数为179599045股，2021年为153820809股[17] - 2022年3月31日综合亏损62421美元，2021年为69584美元[17] - 截至2022年3月31日，普通股数量为183386035股，额外实收资本为1548880美元，累计亏损为1522772美元，股东权益总额为26116美元[20] - 2022年3月31日经营活动净现金使用量为21620美元，2021年为70746美元；投资活动净现金使用量为114美元，2021年提供19941美元；融资活动净现金提供量为47545美元，2021年为74477美元[23] - 2022年3月31日现金、现金等价物和受限现金期末余额为177650美元，2021年为254804美元[23] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物约为1.746亿美元，公司认为其现金资源至少能在提交本10 - Q季度报告后的未来十二个月内支持当前运营计划，但运营计划部分内容不受控制，现金资源能否充足支持运营存在不确定性[30] - 若公司在2022年6月30日和9月30日的10 - Q季度报告以及未来的10 - K年度报告中未满足持续经营契约，将构成贷款协议违约，公司能否满足季度和年度债务契约存在不确定性[31] 公司持续经营相关情况 - 公司认为其现金资源至少能支持未来十二个月运营，但运营计划部分不受控制，存在不确定性[30] - 若公司在相关文件中不满足持续经营契约，将构成贷款协议违约[31] - 公司得出结论，对能否在财务报表发布之日起至少十二个月内持续经营存在重大疑问[32] 公司产品及业务线情况 - 公司有一款商业产品Auryxia，用于治疗慢性肾病相关病症；领先的研究性产品vadadustat在美国未获批，在日本获批[26] - 公司自成立以来主要投入研发，尚未盈利，未来产品商业化存在不确定性[27] MTPC协议业务线数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，MTPC协议交易价格包括前期付款2000万美元、2期研究成本2050万美元等[54] - 2022年和2021年第一季度，MTPC协议许可、研究和临床供应履约义务确认收入分别为30万美元和非重大收入[54] - 截至2022年3月31日，公司记录MTPC协议应收账款20万美元，无递延收入和合同资产[54] - 2020年3月公司与MTPC签订协议，收到预付款1040万美元，截至2022年3月31日，记录其他流动负债190万美元[55] - 2022年和2021年第一季度，公司在MTPC供应协议下分别确认收入760万美元和0美元，截至2022年3月31日，应收账款1290万美元，其他流动负债1830万美元，其他非流动负债500万美元[56] - 公司与MTPC的供应协议涉及向MTPC供应vadadustat药品用于日本和其他亚洲国家的商业用途[56] 大冢制药美国协议业务线数据关键指标变化 - 2019年第二季度，公司修改与大冢制药的美国协议，将大冢资助的全球开发成本比例从52.5%提高到80%，额外资助预计达1.496亿美元以上，截至2022年3月31日为1.174亿美元[61] - 截至2022年3月31日，与大冢制药美国协议的交易价格为5.144亿美元，包括预付款1.25亿美元、成本分摊付款3380万美元和预计净成本分摊收入3.556亿美元[62] - 2022年和2021年第一季度，公司在与大冢制药美国协议下分别确认收入约560万美元和1370万美元，截至2022年3月31日，递延收入约2230万美元，应收账款900万美元[63] - 2022年和2021年第一季度，公司在与大冢制药美国