公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为521,804美元和525,550美元[14] - 2022年第二季度和2021年同期，公司总营收分别为126,759美元和52,913美元，同比增长140%[17] - 2022年上半年和2021年同期，公司总营收分别为188,458美元和105,217美元，同比增长79%[17] - 2022年第二季度和2021年同期，公司净收入分别为29,276美元和 - 83,038美元，实现扭亏为盈[17] - 2022年上半年和2021年同期，公司净亏损分别为33,145美元和152,618美元，亏损幅度收窄78%[17] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为183,704,654股和177,000,963股[14] - 2022年第二季度和2021年同期，公司基本每股净收入分别为0.16美元和 - 0.51美元[17] - 2022年上半年和2021年同期，公司基本每股净亏损分别为0.18美元和0.97美元[17] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为459,504美元和449,094美元[14] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为62,300美元和76,456美元[14] - 2022年6月30日普通股数量为183,704,654股，股东权益总额为62,300美元[20] - 2022年上半年净亏损33,145千美元，2021年同期为152,618千美元[23] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为52,280千美元，2021年同期为133,887千美元[23] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为114千美元，2021年同期为提供39,941千美元[23] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为47,536千美元，2021年同期为111,846千美元[23] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金减少4,858千美元，2021年同期增加17,900千美元[23] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物约为1.439亿美元，公司认为其现金资源至少能在提交本10 - Q季度报告后的未来十二个月内支持当前运营计划，但存在不确定性[30] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，产品净收入分别为4370万美元和3300万美元；六个月的产品净收入分别为8520万美元和6340万美元[40] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，产品收入津贴和储备金的期末余额分别为2781.5万美元和4793.4万美元[42] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，产品销售相关的应收账款净额分别约为2480万美元和2460万美元[43] - 2022年Q2和H1许可、合作及其他收入分别为8.3056亿美元和10.3307亿美元，2021年同期分别为1.9954亿美元和4.1850亿美元[45] - 截至2022年6月30日，递延收入总计4.8343亿美元，其中MTPC协议为0.5047亿美元，Vifor Pharma协议为4.3296亿美元[45] - 2022年H1应收账款期初余额为1.9094亿美元，增加9.2146亿美元，减少5.4614亿美元，期末余额为5.6626亿美元；2021年H1期末余额为0.2817亿美元[46] - 2022年H1递延收入期初余额为4.2380亿美元，增加6.5042亿美元，减少5.9079亿美元，期末余额为4.8343亿美元；2021年H1期末余额为2.8468亿美元[46] - 2022年Q2和H1包含在期初递延收入中的已确认收入分别为1.5503亿美元和2.2105亿美元，2021年同期分别为0.5822亿美元和1.0895亿美元[48] - 2022年第二季度公司确认来自大冢制药的合作收入8110万美元，上半年为9230万美元[60] - 2021年第二季度和上半年，公司分别确认来自大冢美国协议的收入920万美元和2280万美元[61] - 截至2022年6月30日，大冢美国协议无递延收入，应收账款为5500万美元，预付费用和其他流动资产为960万美元[61] - 2022年第一、二季度，公司分别确认应付帕尼翁特许权使用费350万美元和660万美元，2021年同期分别为280万美元和530万美元[85] - 2022年第一、二季度，公司分别确认来自日本烟草和鸟居制药的特许权使用收入150万美元和260万美元，2021年同期数据相同[89] - 2022年第二季度净利润为2930万美元，2021年同期净亏损为8300万美元；2022年上半年净亏损为3310万美元，2021年同期为1.526亿美元[163] - 自成立至2022年6月30日，公司通过股权出售筹集了约7.935亿美元的净收益，其中包括5.198亿美元的承销公开发行、2.237亿美元的市价发行和7000万美元向Vifor Pharma出售普通股所得[168] - 截至2022年6月30日，公司通过与大冢和MTPC的合作协议获得了约8.371亿美元的成本分摊资金，且无权再获得额外资金；2022年6月30日，公司与大冢达成终止协议，获得了5500万美元的不可退还和不可抵减的付款[168] - 2022年上半年公司收入增长受到负面影响，主要因所服务的肾病患者群体受COVID - 19影响，住院和死亡率较高，预计未来仍会对收入增长产生负面影响[171] - 截至2022年6月30日，公司自成立以来已产生15亿美元的研发费用[185] - 2022年和2021年第二季度，vadadustat外部成本分别为1.176亿美元和1.2917亿美元，其他项目外部成本分别为5103万美元和5122万美元[187] - 2022年和2021年上半年，vadadustat外部成本分别为2.8913亿美元和2.972亿美元，其他项目外部成本分别为1.1456亿美元和1.1564亿美元[187] - 2022年第二季度，产品净收入为4370万美元，2021年同期为3300万美元，增长主要归因于定价和支付方组合改善[190] - 2022年第二季度，许可、合作及其他收入为8310万美元，2021年同期为2000万美元，增长主要因与大冢制药的终止协议[191] - 2022年第二季度，产品销售成本为960万美元，2021年同期为4350万美元，2021年包含3030万美元非现金费用[192][193] - 2022年和2021年第二季度，无形资产摊销均为900万美元[193] - 2022年第二季度，研发费用为2600万美元，2021年同期为3720万美元，减少主要因裁员和咨询成本降低[194][195] - 2022年第二季度，销售、一般及行政费用为3280万美元，2021年同期为4170万美元，减少主要因裁员和营销费用降低[196] - 2022年第二季度，重组费用为1450万美元，2021年同期无此项费用[197] - 2022年上半年产品净收入8520万美元，2021年同期为6340万美元，增长2180万美元[199][200] - 2022年上半年许可、合作及其他收入1.033亿美元，2021年同期为4190万美元，增长6150万美元[199][201] - 2022年上半年产品销售成本3190万美元，2021年同期为6910万美元，减少3720万美元[199][202][203] - 2022年上半年研发费用6990万美元，2021年同期为7780万美元，减少800万美元[199][204][205] - 2022年上半年销售、一般及行政费用7710万美元，2021年同期为8300万美元，减少580万美元[199][206] - 2022年上半年重组费用1450万美元，2021年同期无此项费用[199][207] - 2022年上半年其他费用净额860万美元，2021年同期为830万美元，增加30万美元[199][207] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物约1.439亿美元[208] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为5230万美元，2021年同期为1.339亿美元[209][210] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损15亿美元[212] 公司业务线相关情况 - 公司有一款商业产品Auryxia（柠檬酸铁），在美国有两个适应症，在日本以Riona（柠檬酸铁水合物）销售[26] - 公司的主要候选产品vadadustat在美国未获批准，在日本以Vafseo获批[26] - 2022年6月30日公司与Otsuka终止合作协议[26] - 2022年7月Otsuka向EMA申请将vadadustat的MAA转让给公司[26] - 公司自成立以来主要将资源投入研发、Auryxia商业化及运营支持，2018年12月开始从Auryxia美国销售和日本分许可权获得收入，2020年8月开始从Vafseo销售获得特许权使用费收入[27] - 公司与MTPC于2015年12月11日签订MTPC协议，授予其vadadustat在日本及部分亚洲国家的独家开发和商业化权利[49] - 截至2022年6月30日，MTPC协议交易价格包括2000万美元预付款、2050万美元2期研究成本等，2022年Q2和H1确认MTPC特许权使用费收入分别约为40万美元和70万美元[52] - 2022年Q2和H1 MTPC供应协议确认收入分别为0和760万美元，2021年同期均为450万美元；截至2022年6月30日，应收账款为40万美元，递延收入为500万美元[53] - 公司与扬森制药的协议于2022年8月2日终止，公司曾支付100万美元现金并发行购买509,611股普通股的认股权证[67] - 公司与Cyclerion Therapeutics的协议中，曾支付300万美元现金，Cyclerion可获最高2.22亿美元里程碑付款[68][69] - 公司与费森尤斯制药的第二份修订许可协议中，费森尤斯支付2500万美元预付款，公司获约66%利润[72] - 2017年公司向费森尤斯出售3,571,429股普通股，总价5000万美元，溢价470万美元[74] - 2022年公司向费森尤斯出售400万股普通股，总价2000万美元，溢价1360万美元[76] - 公司与大冢国际协议于2022年6月30日终止，曾收到前期付款7300万美元等款项[64] - 维福第二修订协议初始交易价格为3330万美元，包括2500万美元预付款、470万美元第一投资协议溢价和1360万美元第二投资协议溢价，该价格已全部计入递延收入[78] - 维福制药向营运资金基金初始出资4000万美元，占公司截至协议生效日已交付及2022年底前将交付的购买订单金额的50%[79] - 2020年2月14日，公司就维福制药购买优先审评券向其支付1000万美元；2021年第四季度，维福制药出售该券后向公司支付860万美元[82] - 2022年4月4日，公司董事会批准裁员约42%（含关闭大部分空缺职位为47%），预计产生约1480万美元重组费用，截至6月30日已确认1450万美元[90] - 截至2022年6月30日，公司重组负债余额为691.5万美元[92] - 2021年2月25日，公司与HCR签订特许权协议，出售日本及其他亚洲国家vadadustat的特许权使用费和销售里程碑收款权，获得4480万美元，截至2022年6月30日，负债余额为5674.3万美元[93][95] - 截至2022年6月30日，与出售未来特许权使用费相关负债的年利率为15.1%[93] - 2022年8月宣布的VSTAT研究中，美国国防部为该研究提供了510万美元的资金，研究共招募了449名成年患者[161] - 2020年6月，vadadustat在日本获得首个监管批准，用于治疗成人CKD相关贫血，合作伙伴MTPC于2020年8月开始在日本商业销售[160] - 2022年1月和3月，MTPC分别在台湾和韩国提交了vadadustat治疗成人CKD相关贫血的新药申请[160] - 2022年3月29日，公司收到FDA关于vadadustat新药申请的完整回复信，FDA认为目前不能批准该申请[159] - 2022年4月1日，FDA对vadadustat在美儿科CKD贫血临床试验实施部分临床暂停，5月欧洲药品管理局儿科委员会建议在解决FDA确定的安全问题前，不要在欧盟启动此类临床试验[159] - 公司授予MTPC在日本及亚洲部分国家商业化vadadustat的独家权利，MTPC于2020年8月开始在日本销售vadadustat；公司授予Vifor Pharma在美国向特定群体销售vadadustat的独家许可[162] - 公司开发管线包括从Cyclerion Therapeutics获得许可的praliciguat，计划用于治疗局灶节段性肾小球硬化症[162] 公司资产相关情况 - 2022年6月30日和2021年12月3

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度Auryxia净产品收入为4140万美元，较2021年第一季度的3040万美元增长36%，增长源于每片药净收入提高 [15] - 2022年第一季度合作收入为2030万美元，较2021年第一季度的2190万美元有所下降，主要因来自大冢的合作收入降低 [16] - 2022年第一季度商品销售总成本为3130万美元，去年同期为3460万美元，其中530万美元与Auryxia的过剩和陈旧储备有关，部分被80万美元的过剩采购承诺负债减少和900万美元的无形资产摊销所抵消 [16] - 与近期宣布的裁员相关的重组费用估计约为1650万美元，由裁员及相关成本导致 [17] - 2022年第一季度净亏损为6240万美元，2021年第一季度为6960万美元 [17] - 第一季度末现金及现金等价物为1.746亿美元，公司认为现有现金资源至少足以支持未来12个月的当前运营计划 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务线2022年财务指引为1.65亿 - 1.7亿美元，代表全年净收入有17% - 20%的增长 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略分为三个支柱：一是最大化Auryxia业绩和进行全公司成本管理；二是支持全球合作伙伴进行vadadustat的审查、批准和推出，以及额外的地理扩张，并评估其在美国潜在获批的选项；三是在适当的时候，通过开发内部资产和评估其他战略增长机会，谨慎投资公司的产品线 [7] - 公司商业团队为提升Auryxia收入和品牌贡献做了很多工作，2021年的一些决策开始产生效果，同时公司在合理控制成本以实现近期价值创造 [8] - 公司近期宣布的裁员与未来运营模式和战略计划相符，部分领导团队成员将在未来几个季度离职 [9] - vadadustat已在日本获批，在欧洲和其他几个市场正在审查中，公司将继续支持合作伙伴在美国以外获得监管批准和销售该药，还计划向FDA请求结束审查会议 [10][11] - 公司除临床开发产品线机会外，还有几个基于内部研究的有前景的临床前阶段项目正在评估，利用机会推进产品线是战略的关键组成部分 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对vadadustat收到完整回复函的结果感到失望，但迅速采取行动加强和保障公司财务状况，并重新规划近期和长期重点 [6] - 尽管面临意外情况，公司对第二季度取得的进展感到自豪，Auryxia表现良好，期待全年提供更多更新 [18] - 公司希望通过现有现金资源和运营现金流管理公司，认为这是继续实现改善患者生活和为股东创造价值目标的最佳方式 [49] 其他重要信息 - vadadustat正由德克萨斯大学健康中心研究，作为预防和减轻因COVID - 19住院的成年患者急性呼吸窘迫综合征（ARDS）严重程度的潜在疗法，Beauty Health预计本季度晚些时候公布该研究者发起研究的数据 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Auryxia未来增长驱动因素、利润率情况以及如何在2025年仿制药进入前实现正现金流，现金状况中关于欧盟批准里程碑付款、定期贷款偿还的假设以及未纳入指导的因素 - 收入增长方面，目前指导有限，一是因实现每片药更高净价格时间尚短，需确保产品持续良好表现；二是大型透析供应商受Omicron影响，患者就诊和人员配置有问题，更换磷酸盐结合剂需谨慎 [20][21] - 费用指导考虑了偿还与Pharmakon的定期贷款、退出一些外部费用、缩减研发领域项目等，支持美国以外合作伙伴获批工作有合作资金 [22] - 商品成本方面，Auryxia无形资产摊销每季度约900万美元，其余在Auryxia和vadadustat之间分配，向三菱供应药品的收入通过合作收入确认并计入商品成本 [23] - 现金状况指导未假设使用ATM，欧盟里程碑贡献在运营计划中假设极小，欧洲里程碑收入约50%会被收回以抵消大冢支付的部分超额研发成本分摊 [24] 问题2: 与vadadustat美国以外合作伙伴讨论的最新情况、FDA会议请求时间线以及过时库存准备金是否还有额外费用 - 与合作伙伴持续讨论，在欧洲审查方面积极推进，欧洲审查有独立性，同类药物罗沙司他在美国收到完整回复函但在欧洲获批 [28] - 预计本季度末提交带文件的FDA会议请求，提交后90天内FDA预计在30天内批准会议，会适时更新情况 [29] - 本季度的过剩和陈旧库存费用是一次性的，过剩采购承诺本季度有轻微反转，目前有较好预测 [30] 问题3: vadadustat在欧洲获批的机会、Vifor协议情况及退出成本、除已提及外今年必要的额外成本削减及承诺的合同费用情况 - 欧洲市场规模大，有显著增长机会，但多数国家需经过定价批准流程，获批后进入市场需时间；非稀释性资本包括里程碑和高达30%的特许权使用费，但目前运营计划中该部分贡献极小 [36][37] - Vifor是很好的合作伙伴，对完整回复函感到惊讶但很有帮助，相信产品有FDA获批途径，双方密切合作，未讨论退出及退出成本 [38] - 很多vadadustat外部销售和营销费用已结束，合同结构允许必要时快速退出；供应链方面要支持美国以外市场，同时减少美国市场近期承诺；一些临床研究如TIW研究将自然结束，儿科研究处于部分临床搁置需确定后续情况 [39][40] 问题4: 目前如何支持国际合作伙伴以及新的早期产品线资产是否会留在肾脏疾病领域或探索其他适应症 - 在监管、临床、CMC和供应、质量、检查准备等多方面支持合作伙伴为欧洲上市做准备 [43] - 临床前阶段产品线在肾脏疾病领域有专长，但不局限于此，如vadadustat的ARDS研究，若有数据支持可进入非肾脏领域，公司对早期项目在相邻领域或有重大患者影响的领域机会感到兴奋 [44][46]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为535,356美元，较2021年12月31日的525,550美元增长1.86%[14] - 截至2022年3月31日，公司总负债为509,240美元，较2021年12月31日的449,094美元增长13.39%[14] - 截至2022年3月31日，公司股东权益为26,116美元，较2021年12月31日的76,456美元下降65.84%[14] - 2022年第一季度，公司总营收为61,699美元，较2021年同期的52,304美元增长17.96%[17] - 2022年第一季度，公司营业亏损为58,493美元，较2021年同期的64,936美元减少9.92%[17] - 2022年第一季度，公司净亏损为62,421美元，较2021年同期的69,580美元减少10.29%[17] - 2022年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.35美元，较2021年同期的0.45美元减少22.22%[17] - 截至2022年3月31日，公司发行和流通的普通股数量为183,386,035股，较2021年12月31日的177,000,963股增长3.60%[14] - 截至2022年3月31日，公司额外实收资本为1,548,880美元，较2021年12月31日的1,536,800美元增长0.79%[14] - 2022年3月31日净亏损62,421美元，2021年同期为69,580美元[23] - 2022年3月31日经营活动使用的净现金为21,620美元，2021年同期为70,746美元[23] - 2022年3月31日投资活动使用的净现金为114美元，2021年同期为提供19,941美元[23] - 2022年3月31日融资活动提供的净现金为47,545美元，2021年同期为74,477美元[23] - 2022年3月31日现金、现金等价物和受限现金增加25,811美元，2021年同期为23,672美元[23] - 2022年3月31日现金、现金等价物和受限现金期末余额为177,650美元，2021年同期为254,804美元[23] - 截至2022年3月31日，公司有现金及现金等价物约1.746亿美元[30] - 2022年和2021年第一季度产品净收入分别为4140万美元和3040万美元[41] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，产品销售应收账款净额分别约为2770万美元和2460万美元[44] - 2022年和2021年第一季度，许可、合作及其他重大协议收入分别为2025.1万美元和2189.6万美元[46] - 截至2022年3月31日，递延收入短期为1044万美元，长期为6535.6万美元，总计7579.6万美元[46] - 2022年第一季度，应收账款期初余额1909.4万美元，增加1954.2万美元，减少1432万美元，期末余额2431.6万美元[48] - 2022年第一季度，递延收入期初余额4238万美元，增加6051.4万美元，减少2709.8万美元，期末余额7579.6万美元[48] - 2022年和2021年第一季度，因合同资产和负债余额变化确认的收入分别为660.2万美元和538.2万美元[50] - 2022年3月31日，现金及现金等价物为1.74562亿美元，衍生负债为110万美元；2021年12月31日，现金及现金等价物为1.498亿美元，衍生负债为182万美元[101][102] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司与Pharmakon贷款协议相关衍生负债分别为110万美元和180万美元[103] - 2022年3月31日，存货包括原材料67.8万美元、在产品7402.5万美元、产成品820.7万美元，总计8291万美元；2021年12月31日总计7905.9万美元[107] - 2022年和2021年第一季度，存货因各种原因减记并计入销售成本分别为530万美元和510万美元，2021年第一季度有870万美元相关加价费用，2022年第一季度减少奥瑞希（Auryxia）库存超额采购承诺负债320万美元[108] - 2022年3月31日，奥瑞希（Auryxia）已开发产品权利无形资产账面总值2.13603亿美元，累计摊销1.14487亿美元，总计9911.6万美元；2021年12月31日总计1.08127亿美元[111][113] - 2022年和2021年第一季度，公司每季度记录奥瑞希（Auryxia）已开发产品权利摊销费用900万美元[113] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，商誉均为5510万美元[114] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，应计费用分别为1.0966亿美元和1.04456亿美元[118] - 截至2022年3月31日，公司授权股本包括3.5亿股普通股和2500万股未指定优先股，分别发行和流通1.83386035亿股和0股[126] - 2022年第一季度，公司通过“按市价发行”计划出售40.46万股普通股，净收益80万美元[128] - 2022年第一季度，公司向新员工授予27.9万份购买公司普通股的期权[129] - 2022年第一季度，公司向员工授予283.35万份服务型股票期权[131] - 2022年第一季度，公司未授予绩效型股票期权[132] - 2022年第一季度，公司向员工授予291.4308万个服务型受限股票单位（RSUs）[133] - 2022年第一季度，公司未授予绩效型受限股票单位（PSUs）[134] - 截至2022年3月31日，员工购股计划（ESPP）可发行的公司普通股最大数量为498.1995万股，2022年第一季度发行了19.1146万股[135] - 公司在马萨诸塞州剑桥市租赁约65167平方英尺办公和实验室空间，在波士顿租赁27300平方英尺办公空间，2022年和2021年第一季度的经营租赁成本分别为180万美元和170万美元[136][137][138] - 2022年和2021年第一季度，公司来自转租的租金收入分别为50万美元和40万美元[140] - 截至2022年3月31日，公司与BioVectra的合同总成本约为8360万美元，与Siegfried的合同总成本约为1350万美元[146][147] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司超额采购承诺负债分别为7270万美元和7670万美元，2022年第一季度减少了320万美元[148] - 截至2022年3月31日，公司承诺在2023年第二季度前向Esteve购买价值3900万美元的vadadustat原料药[149] - 截至2022年3月31日，公司与Patheon的最低承诺采购额为390万美元，到2022年第四季度[150] - 截至2022年3月31日，公司承诺到2023年底从WuXi STA采购价值7790万美元的vadadustat原料药[151] - 截至2022年3月31日，公司与IQVIA的合同剩余成本约为470万美元，与其他组织的研发合同剩余成本约为2.119亿美元[154] - 2022年4月4日，公司董事会批准裁员约42%（含关闭大部分空缺职位则为47%），预计第二季度末基本完成[156] - 2022年5月5日，公司进一步裁员，预计2023年1月底基本完成，预计产生约1650万美元重组费用[158] - 2022年4月7日，公司与Jefferies签订销售协议，可按市价出售最多2600万美元普通股，截至季报提交日未出售[159] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为174562美元，高于2021年12月31日的149800美元[14] - 截至2022年3月31日，公司总资产为535356美元，总负债为509240美元，股东权益为26116美元[14] - 2022年3月31日，因反摊薄效应，认股权证、流通股期权、未归属受限股单位等股份被排除在摊薄每股净亏损计算之外，2022年总计19970534股，2021年为18402397股[157] - 截至2022年3月31日，公司没有需要记录损失负债的重大法律纠纷[155] - 2022年3月31日产品净收入41448美元，2021年为30408美元；总营收61699美元，2021年为52304美元[17] - 2022年3月31日商品销售总成本31344美元，2021年为34606美元；总运营费用88848美元，2021年为82634美元[17] - 2022年3月31日运营亏损58493美元，2021年为64936美元；净亏损62421美元，2021年为69580美元[17] - 2022年3月31日基本和摊薄后每股净亏损0.35美元，2021年为0.45美元；加权平均普通股股数为179599045股，2021年为153820809股[17] - 2022年3月31日综合亏损62421美元，2021年为69584美元[17] - 截至2022年3月31日，普通股数量为183386035股，额外实收资本为1548880美元，累计亏损为1522772美元，股东权益总额为26116美元[20] - 2022年3月31日经营活动净现金使用量为21620美元，2021年为70746美元；投资活动净现金使用量为114美元，2021年提供19941美元；融资活动净现金提供量为47545美元，2021年为74477美元[23] - 2022年3月31日现金、现金等价物和受限现金期末余额为177650美元，2021年为254804美元[23] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物约为1.746亿美元，公司认为其现金资源至少能在提交本10 - Q季度报告后的未来十二个月内支持当前运营计划，但运营计划部分内容不受控制，现金资源能否充足支持运营存在不确定性[30] - 若公司在2022年6月30日和9月30日的10 - Q季度报告以及未来的10 - K年度报告中未满足持续经营契约，将构成贷款协议违约，公司能否满足季度和年度债务契约存在不确定性[31] 公司持续经营相关情况 - 公司认为其现金资源至少能支持未来十二个月运营，但运营计划部分不受控制，存在不确定性[30] - 若公司在相关文件中不满足持续经营契约，将构成贷款协议违约[31] - 公司得出结论，对能否在财务报表发布之日起至少十二个月内持续经营存在重大疑问[32] 公司产品及业务线情况 - 公司有一款商业产品Auryxia，用于治疗慢性肾病相关病症；领先的研究性产品vadadustat在美国未获批，在日本获批[26] - 公司自成立以来主要投入研发，尚未盈利，未来产品商业化存在不确定性[27] MTPC协议业务线数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，MTPC协议交易价格包括前期付款2000万美元、2期研究成本2050万美元等[54] - 2022年和2021年第一季度，MTPC协议许可、研究和临床供应履约义务确认收入分别为30万美元和非重大收入[54] - 截至2022年3月31日，公司记录MTPC协议应收账款20万美元，无递延收入和合同资产[54] - 2020年3月公司与MTPC签订协议，收到预付款1040万美元，截至2022年3月31日，记录其他流动负债190万美元[55] - 2022年和2021年第一季度，公司在MTPC供应协议下分别确认收入760万美元和0美元，截至2022年3月31日，应收账款1290万美元，其他流动负债1830万美元，其他非流动负债500万美元[56] - 公司与MTPC的供应协议涉及向MTPC供应vadadustat药品用于日本和其他亚洲国家的商业用途[56] 大冢制药美国协议业务线数据关键指标变化 - 2019年第二季度，公司修改与大冢制药的美国协议，将大冢资助的全球开发成本比例从52.5%提高到80%，额外资助预计达1.496亿美元以上，截至2022年3月31日为1.174亿美元[61] - 截至2022年3月31日，与大冢制药美国协议的交易价格为5.144亿美元，包括预付款1.25亿美元、成本分摊付款3380万美元和预计净成本分摊收入3.556亿美元[62] - 2022年和2021年第一季度，公司在与大冢制药美国协议下分别确认收入约560万美元和1370万美元，截至2022年3月31日，递延收入约2230万美元，应收账款900万美元[63] - 2022年和2021年第一季度，公司在与大冢制药美国

产品供应信息 - 奥鲁昔（Auryxia）原料药由Siegfried Evionnaz SA（两个获批场地）和BioVectra Inc.（一个获批场地）供应，成品药由Patheon Manufacturing Services LLC（Thermo Fisher）（三个获批场地）供应[92] 合作协议信息 - 公司与大冢制药（Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd.）就vadadustat在美国的开发和商业化达成合作，大冢支付1.25亿美元预付款，预计提供3.939亿美元以上额外资金，公司有资格获得最高6500万美元监管里程碑款项和最高5.75亿美元商业里程碑款项[95][96] - 因2019年第二季度全球开发计划活动成本超阈值，公司要求大冢将其承担的全球开发成本比例从52.5%提高到80%[96] - 公司与大冢就vadadustat在国际的开发和商业化达成合作，预计大冢支付至少3.177亿美元，公司有资格获得最高1700万美元监管里程碑款项和最高5.25亿美元商业里程碑款项，大冢将支付10% - 30%的分级特许权使用费[100][102] - 公司与三菱田边制药（Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation）就vadadustat在日本和其他亚洲国家的开发和商业化达成合作，三菱田边将支付最高约2.25亿美元，支付13% - 20%的分级特许权使用费，并报销约2050万美元日本2期研究开发成本[104][106] - 公司与费森尤斯制药（Vifor Pharma）达成第二份修订协议，授予其独家许可，公司获得约66%的利润，费森尤斯支付2500万美元预付款并进行2000万美元股权投资，还将为营运资金提供4000万美元[108][109][110][112] - 公司与Janssen的协议中，支付100万美元现金预付款并发行购买509,611股普通股的认股权证，Janssen最高可获1650万美元开发里程碑付款和2.15亿美元商业里程碑付款及低至中个位数百分比净销售分层特许权使用费[115] - 公司与Cyclerion的协议中，支付300万美元现金预付款，Cyclerion最高可获2.22亿美元开发和监管里程碑付款及中个位数至中两位数百分比净销售分层特许权使用费[120] - 公司与Panion的协议中，双方按中个位数百分比收取对方许可区域内柠檬酸铁销售特许权使用费[123] - 公司与Janssen的研究期限已到期，可指定化合物开发商业化，费用自担[114] - 公司与Cyclerion于2021年6月4日达成协议，获praliciguat独家全球许可[119] 产品获批与上市信息 - 2020年6月，vadadustat在日本获批用于治疗慢性肾病引起的贫血，8月在日本商业上市[105] - 2021年3月，公司向FDA提交vadadustat的新药申请（NDA）[95] - 2021年10月，大冢向欧洲药品管理局（EMA）提交vadadustat的上市许可申请（MAA）[100] 特许权使用费收入信息 - 2021年，Panion因Auryxia在美国的销售以及JT和Torii在日本的Riona净销售获得1180万美元特许权使用费[126] - 2021年12月31日止十二个月，公司因日本Riona净销售获得580万美元特许权使用许可收入，还可能因达到特定年度净销售里程碑额外获得5500万美元[128] 专利相关信息 - 公司持有12项美国已发行的vadadustat相关专利，预计2027 - 2034年到期，另有相关专利和专利申请预计2032 - 2042年到期[133][134] - Keryx的Auryxia专利权利包括15项美国已发行专利，预计2022 - 2030年到期[137] - 公司向JT和Torii独家分许可的日本专利权利，相关专利和待决专利申请预计2022 - 2027年到期[138] - 新药化学实体（NCE）获批后可获5年营销独占期，期间FDA不接受仿制药申请；药物某些变更可获3年独占期，期间FDA不批准含此类变更的仿制药申请[148] - 若提交Paragraph IV认证，可在NCE独占期到期前1年提交仿制药申请；若橙皮书无专利列表，则独占期到期前不能提交仿制药申请[149] - 相关药物专利所有者可申请最长5年的专利期限延长，延长期计算为药物测试阶段的一半和审查阶段的全部，总专利期限延长后自批准日起不超过14年[150] - 公司已为覆盖Auryxia的5项美国专利申请专利期限延长，但不能保证获批[151] - 专利所有者可申请临时专利期限延长，每次延长1年，最多可续4次，每次获批后，批准后的专利延长时间减少1年；公司曾为美国专利No. 5,753,706申请并获得临时专利期限延长至2022年2月3日[152] - 2014年10月，日本专利局批准公司 sublicense人JT为日本专利Nos. 4964585和4173553申请的专利期限延长，这两项专利将分别于2025年11月和2022年11月到期[153] 市场竞争信息 - vadadustat若获批，竞争药物包括Epogen®、Aranesp®等；还有其他HIF - PH抑制剂产品候选药物处于不同开发阶段，可能与之竞争[158][159] - 注射用促红细胞生成素（ESA）的专利在欧盟于2004年到期，在美国于2012 - 2016年到期；美国FDA于2018年5月批准辉瑞的注射用ESA生物类似药Retacrit®，并于11月上市[163] - Auryxia在美国高磷血症市场与Renagel®、Renvela®等多种磷酸盐结合剂竞争，且多数已出现仿制药[165] - Auryxia在美国缺铁性贫血（IDA）市场与多种非处方口服铁剂、处方口服铁剂和静脉铁剂竞争；2021年7月，Accrufer®在美国上市治疗IDA[167] - 公司与仿制药申请者达成和解协议，2025年3月起（待FDA批准）或特定情况下提前，允许其在美国销售Auryxia仿制药[168] 监管政策信息 - 美国和其他国家及地区政府对药品的研发、生产、销售等环节进行广泛监管，获取监管批准需耗费大量时间和资金[169] - 在美国申请新药上市需完成临床前实验室测试、动物研究和配方研究，提交IND，经IRB批准等一系列流程[171] - 提交IND后，FDA需30天审核，期间可提出担忧或问题，要求修改方案或实施临床搁置[174] - 临床研究结果需在公共注册平台披露，结果披露可延迟最多两年，违规可能面临每天最高10000美元的民事罚款[178][179] - 2016年《21世纪治愈法案》要求公司若有针对治疗严重疾病或病症的产品候选药物的扩大使用政策，需公开该政策[181] - 2018年《尝试权法案》为特定患者提供获取完成一期临床试验且正在接受FDA审批的研究性新药的联邦框架[182] - 人体临床试验通常分四个阶段，可能重叠或组合，FDA常要求多个三期试验支持产品候选药物的上市批准[185] - 需至少每年向FDA提交临床试验进展报告，发生严重不良事件时需更频繁提交，FDA等可随时暂停或终止临床试验[186] - 2020年3月18日FDA发布疫情期间临床试验指导意见，并定期更新，为受影响的赞助商提供考虑事项[187] - 赞助商需在2期临床试验结束会议后60天内提交初始儿科研究计划（PSP），并与FDA达成最终计划[188] - 对于治疗严重或危及生命疾病的研究性产品，FDA应申请人要求会讨论初始儿科研究计划或延期/豁免儿科评估，且在开发过程早期与赞助商讨论，针对严重或危及生命疾病在1期临床试验结束会议前或收到研究计划后90天内与赞助商开会[189] - FDA可自行或应申请人要求批准延期提交部分或全部儿科数据至成人用药批准后，或给予全部或部分豁免，孤儿药通常不受儿科数据要求限制，但FDA近期采取措施限制对该法定豁免的滥用[190] - 2022财年提交和审查新药申请的费用约为310万美元，获批申请的赞助商每个符合条件的处方药产品需支付超36.9万美元的年度计划费用[191] - 美国食品药品监督管理局（FDA）在收到申请60天内进行初步审查并告知赞助商是否可进行实质性审查，多数申请需在提交后10个月内完成审查，“优先审查”产品需在6个月内完成审查，突破性疗法若有临床数据支持也可在6个月内审查，审查过程可延长3个月[192] - 优先审查凭证（PRV）可将营销申请的审查时间从正式受理后的10个月缩短至6个月，公司的vadadustat新药申请未包含PRV[201] - 若FDA认为申请不符合标准，会发出拒绝受理决定，申请人需补充信息重新提交，重新提交的申请也需审查[192] - FDA批准新药申请前通常会检查生产设施和临床研究站点，确保符合现行药品生产质量管理规范（cGMP）和良好临床实践（GCP）要求[193][194] - FDA审查申请后会发出完整回复信（CRL）或批准信，发出CRL时申请人有1年时间回应缺陷，FDA可酌情给予6个月延期，FDA承诺根据信息类型在2或6个月内审查重新提交的申请[203][204] - 获批产品可能有使用限制，需在标签中包含禁忌、警告或预防措施，可能需进行上市后研究和监测计划，获批后产品的多数变更需FDA审查和批准[205][208][209] - 公司若被发现推广药品未批准用途，可能面临民事和刑事罚款等多种处罚[214] - 1984年通过Hatch - Waxman修正案，FDA可批准含相同活性成分且生物等效的仿制药[218] - 含新化学实体（NCE）的新药有5年非专利数据独占期，有此独占期时，仿制药或后续药物申请需5年后提交，若有Paragraph IV认证则4年后可提交[219] - NDA包含新临床研究报告时，药品有3年独占期，通常保护已批准药品的变更[220] - 特定仿制药FDA需在8个月内完成审评，这些药品在橙皮书中获批数量不超3个且无专利或监管独占期，或在药品短缺清单上[221] - 若仿制药或后续药物申请人提供Paragraph IV认证，NDA所有者和专利持有人在收到通知45天内提起专利侵权诉讼，FDA在30个月、专利到期或侵权案有利裁决前不批准申请[223] - 若NDA赞助商提交符合FDA要求的儿科数据，可获6个月营销独占期，附加到现有专利或监管独占期上[224] - 根据Hatch - Waxman法案，新药专利最多可恢复5年专利期限，恢复期限通常为IND生效日到NDA提交日时间的一半加上NDA提交日到最终批准日的时间，且不能使专利剩余期限超过产品批准日后14年[226] - 公司虽不是HIPAA覆盖实体，但若明知获取或进一步披露受保护健康信息（PHI），可能面临刑事等处罚[227] - 2020年1月1日CCPA生效，2023年1月1日CPRA生效，会影响公司业务活动[228] - 新临床试验法规将于2022年1月31日在所有欧盟成员国实施，取代现行临床试验指令[234] - 欧盟集中程序评估营销授权申请的最长时间为210天，特殊情况下加速评估需在150天内给出意见[240] - 分散程序中，参考成员国需在收到有效申请后210天内准备评估报告，相关成员国需在90天内决定是否批准[241] - 获得欧盟所有成员国营销授权且纳入研究结果的产品，有6个月补充保护证书延期；孤儿药市场独占期从10年延长至12年[243] - 有条件营销授权有效期为1年，可每年续期[244] - 营销授权原则上有效期为5年，续期后为无限期，特殊情况可再续5年[245] - 欧盟创新药品有8年数据独占期和10年市场独占期，最多可延长至11年[246] - 若产品儿科研究结果纳入产品信息，可选择补充保护证书延长6个月或市场独占期延长1年[247][248] - 英国于2020年1月31日退出欧盟，《贸易与合作协议》于2021年1月1日临时适用，5月1日生效[249] - 自2021年1月1日起，英国药品和保健品监管局负责监管英格兰、苏格兰和威尔士的药品和医疗器械[249] - GDPR违规最高罚款可达2000万欧元或全球年收入的4%，以较高者为准[251] - 2020年7月，欧盟法院使欧盟 - 美国隐私盾框架失效，可能增加公司数据合规成本[252] - 英国《2018年数据保护法》已生效，但EEA向英国的数据传输是否合法仍不明确[253] 医保与报销信息 - 公司为获批产品争取医保覆盖和报销，可能需进行昂贵的药物经济学研究[256] - 2025年前，仅口服透析相关药物可豁免纳入ESRD捆绑支付[257] - 2020年1月1日后FDA批准的新透析药物将纳入TDAPA，可额外支付两年[257] - 透析机构有自己的药品目录，产品不在目录上可能影响销售[261] - 违反美国联邦反回扣法、虚假索赔法、HIPAA等医疗法律会受刑事和/或民事制裁[263][264] - 2010年3月美国国会颁布ACA，对特定品牌处方药和生物制剂制造商或进口商征收年费[267] - ACA要求特定药品、设备等制造商向CMS报告向医生等的付款和价值转移信息[267] - 2011 - 2021年目标赤字削减至少1.2万亿美元，未达成目标触发自动削减，医保支付提供商费用每年最多削减2%，2022年4 - 6月削减1%，之后恢复2% [268] - 2017年《减税与就业法案》废除“个人强制保险”条款，2019年生效 [269] - 医保D部分覆盖缺口折扣计划要求制造商为适用品牌药提供50%的销售点折扣 [270] - 2021年1月1日起实施最惠国价格模式，后于2021年12月29日撤销 [272] - 至少六个州已通过从加拿大进口药品的法律 [273] 公司人员信息 - 截至2021年12月31日，公司有426名全职员工 [281] - 公司高级管理团队中女性约占45% [284] - 公司要求员工在2022年1月1日前完成疫苗接种，有医疗和宗教豁免 [283] - 公司开发IDEA团队以支持打造多元化、包容性的工作场所 [285] 公司患者服务信息 - 公司有患者服务计划Akebia Cares，与多个肾脏患者倡导组织合作 [286] 财务数据关键指标变化 - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物和可供出售证券分别为1.498亿美元和2.687亿美元[719] 投资相关信息 - 公司投资受美国利率总体水平变化影响，若市场利率上升，投资价值将下降[719] - 投资组合期限短、风险低，利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允市值产生重大影响[719] 汇率风险信息 - 2021年公司大部分收入以美元收取，面临日元兑美元汇率波动风险[72

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度总营收为4080万美元，2020年第三季度为6000万美元，主要因vadadustat全球3期临床开发项目完成，合作收入减少 [17] - Auryxia净产品收入在2021年第三季度增长7%，达到3680万美元，2020年第三季度为3440万美元，增长源于每片药净收入提高及一次性调整 [17] - 2021年第三季度净亏损5950万美元，2020年第三季度为6000万美元 [19] - 截至第三季度末，公司现金、现金等价物和可供出售证券为2.072亿美元，其中包括2021年第三季度通过售后市场发售计划出售普通股获得的1610万美元净收益 [19][20] 各条业务线数据和关键指标变化 - vadadustat方面，公司正推进上市前准备工作，若获批，有望成为治疗成人慢性肾病贫血的新型口服疗法，美国市场潜在规模达20亿美元 [12][14] - Auryxia方面，收入持续增长，公司预计2021年实现年度收入增长，为vadadustat成功上市奠定基础 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有56万透析患者，约90%使用促红细胞生成素治疗贫血 [10] - 日本HIF - PHI在贫血市场的份额持续增长，更多医生表示有意处方HIF - PHIs而非促红细胞生成素 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于vadadustat作为慢性肾病贫血治疗药物的上市准备，同时探索其在其他领域的开发机会，如作为治疗成人急性呼吸窘迫综合征的潜在疗法 [7][10] - 为确保vadadustat获批后快速推广，公司与Vifor Pharma建立分销关系，可覆盖60%的美国透析患者，自身销售团队可覆盖其余40% [15] - 公司与Otsuka合作推进vadadustat在欧洲的营销授权申请，并将在EMA审查过程中提供支持 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去一个季度的进展增强了公司对vadadustat获批和上市成功的信心，包括FDA完成中期审查和发布额外全球3期数据 [8] - 公司认为vadadustat有潜力成为美国首个HIF - PHIs产品，市场机会比几个月前预期的更大，全球市场也有显著影响 [9] - 尽管市场面临挑战，如COVID - 19导致患者死亡率上升和医疗服务提供者接触困难，但公司对Auryxia的增长仍有信心，并将继续努力拓展市场 [16][44] 其他重要信息 - vadadustat的PDUFA目标行动日期为2022年3月29日，目前尚未获批，任何关于其潜力的讨论均取决于监管批准 [7] - 根据与Otsuka的合作协议，若vadadustat在美国和欧洲获批，公司有权获得里程碑付款，美国监管里程碑最高可达6500万美元，欧洲可达1700万美元，此外还有潜在销售里程碑 [20][21] - 根据与Vifor的许可协议，若vadadustat在美国获批并纳入TDAPA支付系统，公司有权获得2500万美元里程碑付款 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 来自ASN会议上vadadustat分析的反馈，以及医生对其与其他产品差异化的看法 - 公司认为目前反馈较即时，随着《新英格兰医学杂志》论文发布和人们对数据的消化，将有更多反馈 约60%的医生表示可能或极有可能处方HIF，85%的医生预计会在某个时候处方，daprodustat数据增强了公司对vadadustat获批的信心，尤其是在透析患者中，且公司数据显示在血栓栓塞事件、癫痫发作和严重感染方面无增加风险 [23][25] 问题2: 竞争对手可能有专家小组的情况，daprodustat在非透析患者试验结果对公司非透析市场的影响，以及Vifor合作对透析市场份额的锁定作用 - 公司是目前唯一处于FDA审查阶段的HIF PHI，虽准备好应对专家小组，但FDA目前未表明有此安排 非透析方面，daprodustat数据增强了公司对自身产品的信心，表明该类药物无升高心血管风险，FDA也认识到患者对治疗选择的需求 Vifor合作对公司进入Fresenius患者市场很重要，可使公司成为60%美国透析患者的独家HIF供应商 [28][29][31] 问题3: 支持vadadustat透析市场销售和医学科学联络团队的扩展情况，Otsuka在美国的人员支持，以及获批非透析市场时销售团队和MSL规模及双方贡献 - 公司现有商业组织可提供杠杆作用 目前团队基本能支持透析市场的推出，若获批非透析市场，所需资源为增量，可利用Otsuka现有商业和医疗资源 公司销售团队专注透析市场，Otsuka销售团队专注非透析市场 [36][37] 问题4: 6500万美元美国里程碑付款是否涵盖透析和非透析批准，各细分市场的里程碑金额 - 其中1500万美元与透析相关，500万美元与非透析相关，基于成为首个上市的HIF产品 [39] 问题5: vadadustat获批后产品供应准备情况，TDAPA六个月流程对上市时间的影响，Auryxia近期增长驱动因素，以及与仿制药和解对产品前景的影响 - 公司有两个API和两个药品供应商，供应充足 计划在获批后尽快在透析市场推出，不等待TDAPA流程开始，但收入增长与TDAPA时间相关 Auryxia增长得益于团队采用多渠道和非个人推广的混合方式，市场虽具挑战，但公司有信心继续增长 与仿制药和解为市场机会提供信心，2025年仿制药进入市场不影响公司继续发展Auryxia业务 [42][43][45] 问题6: 未来12个月SG&A费用在潜在新上市背景下的情况，以及Auryxia Medicare Part D报销的进展和解决时间表 - SG&A方面，支持vadadustat成功上市的团队基本就位，费用主要为与Otsuka共同打造品牌的共享费用 Auryxia在IDA适应症上放弃对CMS的诉讼，转向立法途径争取报销，目前仍在努力中，公司将继续专注于高磷血症市场的增长 [49][50][51] 问题7: 目前销售和营销团队的人员数量，批准前的培训和准备活动，以及整体贫血市场比预期大的原因 - 目前商业团队有140人，其中约110人为现场员工，医学团队有13名MSL及小管理团队 团队正在各职能部门开展全面的上市前准备活动，包括营销和销售培训、市场准入团队的预标签互动和医学事务团队的教育工作 市场比预期大是因为公司原本预计为第二个进入市场的产品，现在有机会成为首个推出的产品，且至少领先一年 [56][55] 问题8: vadadustat在欧洲的PDUFA申请时间、报销流程，以及是否会处理与美国类似的透析和非透析数据及患者问题 - 申请已提交并获验证，欧洲通常审查时间为12个月 报销结构因国家而异，预计英国和德国较早推出，法国、意大利和西班牙随后 虽不确定Otsuka与EMA讨论的重点，但公司预计会关注一些相同问题，且对透析和非透析数据有信心 [59][60][62]

普通股及股东权益相关数据 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司普通股授权股数均为3.5亿股，发行和流通股数分别为1.74551989亿股和1.48074085亿股[15] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司额外实收资本分别为15.26815亿美元和14.25115亿美元[15] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司累计其他综合损失分别为6000美元和1.3万美元[15] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为13.89673亿美元和11.77511亿美元[15] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司股东权益总额分别为1.3715亿美元和2.47618亿美元[15] - 截至2020年3月31日，普通股数量为130,251,440股，股东权益总额为396,364美元[21] - 截至2020年6月30日，普通股数量为143,129,409股，股东权益总额为370,260美元[21] - 截至2020年9月30日，普通股数量为143,328,652股，股东权益总额为317,962美元[21] - 截至2020年12月31日，普通股数量为148,074,085股，股东权益总额为247,618美元[21] - 截至2021年3月31日，普通股数量为158,520,089股，股东权益总额为213,891美元[21] - 截至2021年6月30日，普通股数量为169,651,423股，股东权益总额为174,631美元[21] - 截至2021年9月30日，普通股数量为174,551,989股，股东权益总额为137,150美元[21] - 截至2021年9月30日，公司授权普通股为3.5亿股，已发行和流通股为1.74551989亿股；2020年12月31日，已发行和流通股为1.48074085亿股[128] 营收及亏损相关数据 - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司总营收分别为4875.6万美元和5998.8万美元[18] - 2021年前九个月和2020年前九个月，公司总营收分别为1.53973亿美元和2.38608亿美元[18] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司净亏损分别为5954.4万美元和5995.9万美元[18] - 2021年前九个月和2020年前九个月，公司净亏损分别为2.12162亿美元和2.96457亿美元[18] - 2021年前九个月净亏损212,162,000美元，2020年同期为296,457,000美元[24] - 2021年第三季度总营收4.8756亿美元，2020年同期为5.9988亿美元；2021年前九个月总营收15.3973亿美元，2020年同期为23.8608亿美元[18] - 2021年第三季度产品销售成本6933万美元，2020年同期为2.4239亿美元；2021年前九个月产品销售成本7.6012亿美元，2020年同期为9.284亿美元[18] - 2021年第三季度运营亏损5488.6万美元，2020年同期为5809.5万美元；2021年前九个月运营亏损1.99163亿美元，2020年同期为2.91039亿美元[18] - 2021年第三季度净亏损5954.4万美元，2020年同期为5995.9万美元；2021年前九个月净亏损2.12162亿美元，2020年同期为2.96457亿美元[18] - 2021年第三季度基本和摊薄后每股净亏损0.34美元，2020年同期为0.42美元；2021年前九个月基本和摊薄后每股净亏损1.30美元，2020年同期为2.18美元[18] - 2021年前9个月净亏损212,162美元，2020年同期为296,457美元[24] 现金流量相关数据 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为190,157,000美元，2020年同期为79,606,000美元[24] - 2021年前九个月投资活动净现金提供量为39,941,000美元，2020年同期使用量为99,687,000美元[24] - 2021年前9个月经营活动使用的净现金为190,157美元，2020年同期为79,606美元[24] - 2021年前9个月投资活动提供的净现金为39,941美元，2020年同期使用99,687美元[24] - 2021年前9个月融资活动提供的净现金为128,328美元，2020年同期为201,209美元[24] - 2021年前9个月现金、现金等价物和受限现金减少21,888美元，2020年同期增加21,916美元[24] 产品研发及申请相关 - 公司2021年3月向FDA提交vadadustat新药申请，5月被受理，PDUFA目标行动日期为2022年3月29日[27] - 公司合作方大冢制药2021年10月向EMA提交vadadustat上市许可申请[27] - 公司自成立以来主要投入研发，2018年12月12日开始记录Auryxia美国销售及日本分许可权收入，2020年8月开始确认Vafseo特许权使用费收入[27] 产品收入及相关数据 - 2021年和2020年第三季度产品净收入分别为3680万美元和3440万美元，前九个月分别为1.001亿美元和9430万美元[38] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，产品销售相关应收账款净额分别约为2220万美元和2190万美元[40] - 2021年前九个月产品收入津贴和储备类别中，期末余额分别为回扣111.9万美元、其他扣除4423.6万美元、退货53.6万美元，总计4589.1万美元[39] - 2020年前九个月产品收入津贴和储备类别中，期末余额分别为回扣78.5万美元、其他扣除4186.9万美元、退货77.4万美元，总计4342.8万美元[39] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月，产品净收入分别为3680万美元和3440万美元；九个月分别为1.001亿美元和9430万美元[38] - 2021年和2020年截至9月30日九个月，产品收入津贴和储备类别中，2021年期末余额为4589.1万美元，2020年为4342.8万美元[39] 公司资金及运营计划 - 公司认为现有现金资源至少可支持未来十二个月运营计划，若vadadustat获美国监管批准，商业化将产生大量增量成本[28] - 公司预计通过产品收入、股权或债务交易、合作方付款、战略交易等方式满足未来资金需求[29] - 公司预计现有现金资源至少能支持未来十二个月运营计划，若vadadustat获美国监管批准，商业化将产生大量额外成本[28] 会计准则相关 - 2021年1月1日公司采用ASU 2019 - 12会计准则，对财务报表及相关披露无重大影响[34] - 2021年1月1日起采用ASU 2019 - 12标准，对财务报表和相关披露无重大影响[34] 许可、合作及其他收入相关 - 2021年第三季度许可、合作及其他收入为1.2003亿美元，2020年同期为2.5596亿美元；2021年前九个月为5.3853亿美元，2020年同期为14.4311亿美元[42] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月，许可、合作及其他收入分别为1200.3万美元和2559.6万美元；九个月分别为5385.3万美元和1.44311亿美元[42] 递延收入及应收账款相关 - 截至2021年9月30日，递延收入短期为1.5692亿美元，长期为2.7965亿美元，总计4.3657亿美元[43] - 2021年前九个月，应收账款期初余额为304.5万美元，增加3879.5万美元，扣除2042.7万美元，期末余额为2141.3万美元[44] - 2021年前九个月，递延收入期初余额为4055.9万美元，增加6589万美元，扣除6279.2万美元，期末余额为4365.7万美元[44] - 2021年第三季度和前九个月，从期初递延收入中确认的收入分别为915.9万美元和2036.3万美元，2020年同期分别为653.7万美元和2920.3万美元[46] - 2020年九个月，合同资产中应收账款期初余额1582.2万美元，期末276.1万美元；递延收入期初7295万美元，期末5169.4万美元[44] - 截至2021年9月30日，短期递延收入为1569.2万美元，长期为2796.5万美元，总计4365.7万美元[43] - 2021年九个月，合同资产中应收账款期初余额304.5万美元，期末2141.3万美元；递延收入期初4055.9万美元，期末4365.7万美元[44] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月，从期初递延收入中确认的收入分别为915.9万美元和653.7万美元；九个月分别为2036.3万美元和2920.3万美元[46] MTPC协议相关 - 截至2021年9月30日，MTPC协议交易价格包括2000万美元预付款、2050万美元2期研究成本等，总计约5640万美元[52] - 2021年第三季度和前九个月，公司从MTPC特许权使用费中分别确认收入30万美元和40万美元[52] - 2020年3 - 6月公司收到MTPC协议1040万美元预付款，2020年第三季度和前九个月分别确认收入约50万美元和450万美元[53] - 2021年第三季度和前九个月，公司在MTPC供应协议下分别确认收入220万美元和670万美元，2021年前九个月向MTPC开具1340万美元发票[55] - 截至2021年9月30日，MTPC供应协议下公司记录应收账款450万美元、递延收入490万美元等[55] - 2020年第三季度MTPC商业推出Vafseo后，公司后续可能获得的剩余对价为净销售季度特许权使用费、销售里程碑和某些监管里程碑[51] - 2021年2月，公司与HealthCare Royalty Partners IV, L.P.签订特许权使用费权益收购协议，出售MTPC协议下收取特许权使用费和销售里程碑的权利[47] - 截至2021年9月30日，MTPC协议交易价格包含2000万美元预付款、2050万美元2期研究成本等多项费用，已实现所有开发里程碑和2500万美元监管里程碑[52] - 2021年第三季度和前九个月，公司分别确认MTPC特许权使用费收入30万美元和40万美元，2020年前九个月确认日本vadadustat监管批准相关1500万美元监管里程碑收入[52] - 2020年3月与MTPC的协议中，公司开具1040万美元预付款发票并于2020年第二季度收到，2020年前九个月分别确认约50万美元和450万美元药品交付收入，2021年未确认[53] - 2021年第三季度和前九个月，公司在MTPC供应协议下分别确认220万美元和670万美元收入，2021年前九个月向MTPC开具1340万美元发票，截至2021年9月30日，应收账款450万美元等[55] 美国协议相关 - 截至2021年9月30日，美国协议交易价格总计5.042亿美元，包括1.25亿美元预付金、3380万美元成本分摊付款和3.454亿美元净成本分摊款项估计[64] - 截至2021年9月30日，公司行使大冢融资选择权的额外资金为1.067亿美元，估计总额约1.398亿美元或更多，未来付款每年减免不超50% [62] - 截至2021年9月30日，公司首个人HIF产品可获最高6500万美元监管里程碑付款，授权产品累计销售可获最高5.75亿美元商业里程碑付款[65] - 2021年和2020年第三季度，美国协议确认收入分别约610万美元和1630万美元，前九个月分别约2900万美元和8070万美元[66] - 截至2021年9月30日，美国协议递延收入约2300万美元，其中630万美元为流动递延收入，1670万美元为长期递延收入[66] - 2021年和2020年第三季度，美国协议成本分摊费用分别约360万美元和120万美元，其中可报销费用分别约180万美元和50万美元[67] - 2020年12月31日，资产负债表中合同负债约500万美元，预付费用和其他流动资产120万美元[66] - 2021年9月30日，资产负债表中应收账款240万美元，预付费用和其他流动资产240万美元[66] - 截至2021年9月30日，与大冢制药美国协议的交易价格总计5.042亿美元，包括1.25亿美元预付款等[64] - 截至2021年9月30日，公司有资格获得最高6500万美元监管里程碑付款和最高5.75亿美元商业里程碑付款，目前无开发或监管里程碑被评估为可能达成[65] - 2021年和2020年第三季度，公司在大冢制药美国协议下分别确认约610万美元和1630万美元收入，前九个月分别确认约2900万美元和8070万美元收入[66] - 截至20

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度总营收为5290万美元，2020年同期为9010万美元，协作收入降低，与完成vadadustat全球3期临床开发计划一致 [26] - 2021年第二季度Auryxia净产品收入为3300万美元，较2020年同期的3070万美元增长7.4% [27] - 2021年第二季度商品销售成本为5250万美元，2020年同期为1.746亿美元，当年包含3000万美元超额采购承诺非现金费用 [28] - 2021年第二季度研发费用为3720万美元，2020年同期为5280万美元，支出减少主要因完成全球3期临床项目 [29] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用增至4170万美元，2020年同期为3550万美元，增长主要因为vadadustat潜在上市做准备 [30] - 2021年第二季度净亏损为8300万美元，2020年同期为1.758亿美元，净亏损改善主要因上一年度一次性减值费用未再发生及运营费用降低 [30] - 第二季度末公司现金、现金等价物和可供出售证券为2.47亿美元，Q2现金余额包含按ATM出售股票净收益3730万美元，7月16日后又收到按ATM出售净收益1610万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务在第二季度表现良好，净产品收入增长，公司希望随着行业对透析患者疫苗接种的重视，相关住院和死亡率下降，预计2021年该产品将实现年度收入增长 [23][27] - vadadustat业务方面，全球3期临床数据显示其每日一次给药可使血红蛋白逐渐稳定增加，且能减少血红蛋白超调，无重大安全信号；公司正推进商业化前准备工作，预计若获批，将在2022年成功在美国上市 [13][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国透析市场规模大且在增长，预计有20亿美元潜在市场机会，目前约有56万透析患者，约90%患者使用促红细胞生成素刺激剂治疗贫血 [10][17] - 家庭透析是透析人群中增长最快的细分市场，年增长率约15%，CMS正创建支付模式鼓励向家庭治疗转变 [19][46] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为vadadustat有潜力成为治疗慢性肾病贫血的首类产品，将利用现有商业足迹和专业知识，在获批后推出该产品 [8][9] - 公司计划通过与Vifor Pharma的独家分销关系覆盖美国60%的透析患者，利用直接专注肾病的销售团队促进在DaVita等其他战略重要透析供应商的采用，Otsuka将分担上市成本和责任 [20] - 公司继续与Otsuka合作，预计今年晚些时候向欧洲药品管理局提交vadadustat的上市许可申请；探索vadadustat潜在开发机会；关注多项潜在催化剂，包括更多3期结果和数据展示等 [24] - 行业中目前美国尚无获批的HIF - PHIs治疗慢性肾病贫血，公司认为vadadustat与其他产品相比，在全球3期数据和项目上有差异化重要方面 [8][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年上半年公司取得重要里程碑，加强了公司地位和vadadustat市场机会，未来一年充满令人兴奋的催化剂 [7] - 公司对vadadustat作为治疗慢性肾病贫血的潜力充满信心，期待与FDA继续合作，推进NDA审查 [25] - 公司认为现有现金资源至少可支持未来12个月运营计划，若vadadustat及时获批并收到相关监管里程碑款项，现金使用期将延长 [31] 其他重要信息 - vadadustat全球3期项目结果发表在《新英格兰医学杂志》，获得关键意见领袖和肾脏界积极反馈，为医生、患者、透析供应商和支付方提供重要信息 [13][15] - 公司正在进行两项研究，一项由合作伙伴Otsuka牵头，若数据积极，预计用于支持获批后该给药方案的补充新药申请 [18] - 美国透析市场有独特的TDAPA报销模式，公司认为vadadustat有资格获得TDAPA覆盖，从监管批准到获得TDAPA指定可能需约6个月，这对产品采用率很重要 [21][49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于roxadustat AdCom结果，FDA召集vadadustat小组会议的可能性，vadadustat MACE分析的人群基础，以及对vadadustat给药方案的信心和每周三次给药方案的可行性 - 公司之前与FDA沟通得知不期望召集小组会议，目前未收到更新，但已做好准备；MACE分析是在安全人群中进行的意向治疗分析；给药方案是与FDA合作设计，旨在使血红蛋白逐渐稳定增加并减少超调，公司对数据有信心；每周三次给药方案的研究正在进行，目前有每日一次安全有效的剂量，若获批将以此剂量上市 [37][38][40][42] 问题2: 关于家庭透析和TDAPA流程的努力，以及获批后商业销售团队基础设施情况 - 公司认为vadadustat数据与家庭透析人群契合，该人群年增长率约15%，获批后有望推动快速采用；公司认为vadadustat有资格获得TDAPA覆盖，获批后约6个月可获得报销，这对产品采用和收入增长很关键；目前有142人的商业团队，多数为实地员工，有经验且声誉良好，有能力支持vadadustat上市 [46][49][50] 问题3: 制造和CMC问题是否是NDA进展的限制因素 - 不是限制因素，相关内容已包含在NDA中，公司有信心拥有多个药品和原料药制造商 [53] 问题4: 日本、美国和欧洲透析和非透析市场动态差异，以及若2022年获批透析上市还需多少投资 - 美国透析和非透析市场在报销和治疗方面差异大，透析市场是抢占份额，非透析市场是扩大市场机会；欧洲透析市场较小，各国情况不同，非透析患者更常使用ESA，生物类似药更多；日本透析患者健康状况较好，非透析市场有增长机会；公司认为现有商业基础设施有优势，增加vadadustat的投资将是渐进式的 [55][56][58] 问题5: 是否收到FDA关于MACE事件因果关系的问题及应对计划，vadadustat在非特异性HIF抑制方面的情况，以及Auryxia诉讼和覆盖进展 - 公司与FDA正常沟通，对数据有信心，能回答FDA提出的问题；公司对vadadustat的安全性和有效性数据有信心；Auryxia诉讼正在进行，有进一步更新会告知 [62][63] 问题6: 肾病学家社区对竞争对手结果的反馈，以及AdCom会议后商业化计划是否改变 - 公司与肾病学家的沟通令人鼓舞，vadadustat数据发表在《新英格兰医学杂志》增加了可信度；近期市场事件造成一些困惑，但公司作为潜在首类产品有机会进行差异化；商业化计划在客户和参与方式上未发生重大变化，但有机会成为市场领先者令人兴奋 [66][68][72] 问题7: 假设在非透析和透析环境均获批，报销和经济限制在两个细分市场的差异，对vadadustat净定价的影响，以及TDAPA资格是否适用于非透析环境 - 透析市场是合同驱动，TDAPA支付旨在推动新产品使用；非透析市场将与支付方和PBMs进行典型合同谈判以获得产品覆盖；TDAPA资格不适用于非透析环境 [77][78] 问题8: 是否有关于EPO超调的定量数据，CRO对tenapanor在高磷血症中的影响及对Auryxia增长的影响，以及监管里程碑数字 - 未公布EPO超调数据，但vadadustat超调明显少于 darbepoetin，可作为后续出版物基础；公司认为任何有助于患者控制高磷血症的产品都受欢迎，不认为tenapanor会对Auryxia增长产生重大影响；美国透析首个获批HIF的里程碑为1500万美元，非透析首个获批HIF的里程碑为5000万美元 [80][82][84]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司总资产为611,863美元，较2020年12月31日的644,139美元有所下降[22] - 2021年第二季度，公司总营收为52,913美元，较2020年同期的90,142美元有所下降[25] - 2021年上半年，公司总营收为105,217美元，较2020年同期的178,620美元有所下降[25] - 2021年第二季度，公司净亏损为83,038美元，较2020年同期的175,751美元有所收窄[25] - 2021年上半年，公司净亏损为152,618美元，较2020年同期的236,498美元有所收窄[25] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为246,992美元，较2020年12月31日的228,698美元有所增加[22] - 截至2021年6月30日，公司存货为37,898美元，较2020年12月31日的61,017美元有所下降[22] - 2020年6月30日普通股数量为143,129,409股，股东权益总额为370,260美元[28] - 2021年6月30日普通股数量为169,651,423股，股东权益总额为174,631美元[28] - 2021年上半年净亏损152,618,000美元，2020年同期为236,498,000美元[31] - 2021年上半年折旧和摊销为1,012,000美元，2020年同期为1,045,000美元[31] - 2021年上半年无形资产摊销为18,021,000美元，2020年同期为18,201,000美元[31] - 2021年上半年经营活动使用的净现金为133,887,000美元，2020年同期为52,369,000美元[31] - 2021年上半年投资活动提供的净现金为39,941,000美元，2020年同期为 - 49,750,000美元[31] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为111,846,000美元，2020年同期为200,155,000美元[31] - 2021年上半年现金、现金等价物和受限现金增加17,900,000美元，2020年同期为98,036,000美元[31] - 2021年上半年末现金、现金等价物和受限现金为249,032,000美元，2020年同期为247,840,000美元[31] - 2021年和2020年第二季度产品净收入分别为3300万美元和3070万美元，上半年分别为6340万美元和5990万美元[44] - 2021年6月30日和2020年12月31日产品销售应收账款净额分别约为3500万美元和2190万美元[46] - 2021年和2020年第二季度许可、合作及其他收入分别为1995.4万美元和5944.6万美元，上半年分别为4185万美元和11871.5万美元[49] - 截至2021年6月30日，递延收入短期为1.1869亿美元，长期为1.6598亿美元，总计2.8467亿美元[50] - 2021年上半年，应收账款期初余额为3045万美元，增加1.8884亿美元，扣除1.9112亿美元，期末余额为2817万美元[51] - 2021年上半年，递延收入期初余额为4.0559亿美元，增加3.6679亿美元，扣除4.877亿美元，期末余额为2.8468亿美元[51] - 2021年第二季度和上半年，从期初递延收入中确认的收入分别为5822万美元和1.0895亿美元[53] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月内，公司分别确认与大冢制药美国协议相关的收入约920万美元和2590万美元；六个月内分别约为2280万美元和6450万美元[73] - 截至2021年6月30日，与大冢制药美国协议相关的递延收入约为1560万美元，其中610万美元为流动递延收入，950万美元为长期递延收入[73] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月内，公司分别确认与大冢制药国际协议相关的收入约470万美元和1280万美元；六个月内分别约为1170万美元和3220万美元[84] - 截至2021年6月30日，与大冢制药国际协议相关的递延收入约为680万美元，其中440万美元为流动递延收入，240万美元为长期递延收入[86] - 2021年6月30日，公司现金及现金等价物为24699.2万美元，无可供出售证券；2020年12月31日，现金及现金等价物为22869.8万美元，美国国债证券为3999.2万美元[114][115] - 2021年6月30日，公司现金及现金等价物按公允价值层级分类为一级，金额24699.2万美元，衍生负债为三级，金额193万美元；2020年12月31日，现金及现金等价物一级金额22869.8万美元，美国国债证券二级金额3999.2万美元，衍生负债三级金额242万美元[119][120] - 2021年6月30日，公司存货包括原材料206万美元、在产品7828.7万美元、产成品1671.6万美元，总计9706.3万美元；2020年12月31日分别为254.2万美元、6407.6万美元、1969.1万美元，总计8630.9万美元[126] - 2021年6月30日，存货在资产负债表中分类为存货3789.8万美元、其他资产5916.5万美元；2020年12月31日分别为6101.7万美元、2529.2万美元[127] - 2021年3个月和6个月内，存货因各种原因减记并计入销售成本分别为40万美元和540万美元，6个月内相关加价费用870万美元；2020年同期分别为990万美元和1010万美元[127] - 2021年6月30日和2020年12月31日，奥瑞希（Auryxia）已开发产品权利的无形资产账面价值分别为1.26148亿美元和1.4417亿美元，累计摊销分别为8745.5万美元和6943.3万美元[130] - 2021年6月30日和2020年12月31日，商誉均为5510万美元，这两个期间未发生商誉减值[131] - 2021年6月30日和2020年12月31日，应计费用分别为1.11742亿美元和1.30624亿美元[133] - 2021年和2020年第二季度，公司确认与贷款协议相关的利息费用分别为270万美元和220万美元，上半年分别为540万美元和440万美元[140] - 截至2021年6月30日，公司授权普通股为3.5亿股，已发行和流通的普通股为1.69651423亿股[142] - 2021年上半年，公司根据股票销售计划出售普通股，净收益为6720万美元[143] - 2021年和2020年各季度末的三个月运营租赁成本均为170万美元，各半年末的六个月均为330万美元 [154] - 2021年和2020年各季度末的三个月运营租赁负债现金支付均为180万美元，各半年末的六个月均为350万美元 [154] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，与超过当前预测或预计在销售前过期的采购承诺相关的负债分别为7710万美元和5580万美元[162] - 2021年和2020年第二季度净亏损分别为8300万美元和1.758亿美元，上半年净亏损分别为1.526亿美元和2.365亿美元[178] - 截至2021年6月30日，公司通过股权销售筹集约7.714亿美元净收益，其中包括5.198亿美元公开发行、2.016亿美元ATM发行和5000万美元向Vifor Pharma出售股票[182] - 2021年和2020年第二季度，公司产品净收入分别为3295.9万美元和3069.6万美元，增长226.3万美元[200] - 2021年和2020年第二季度，公司许可、合作及其他收入分别为1995.4万美元和5944.6万美元，减少3949.2万美元[200] - 2021年和2020年第二季度，公司商品销售成本分别为5249.5万美元和1.74616亿美元，减少1.22121亿美元[200] - 2021年和2020年第二季度，公司研发费用分别为3721.4万美元和5281.9万美元，减少1560.5万美元[200] - 2021年和2020年第二季度，公司销售、一般及行政费用分别为4165.1万美元和3548.2万美元，增加616.9万美元[200] - 2021年和2020年第二季度，公司运营亏损分别为7934.1万美元和1.73819亿美元，减少9447.8万美元[200] - 2021年和2020年第二季度，公司其他费用净额分别为369.7万美元和193.2万美元，增加176.5万美元[200] - 2021年和2020年第二季度，公司净亏损分别为8303.8万美元和1.75751亿美元，减少9271.3万美元[200] - 2021年上半年产品净收入为6336.7万美元，2020年同期为5990.5万美元，增长346.2万美元[210] - 2021年上半年许可、合作及其他收入为4185万美元，2020年同期为1.18715亿美元，减少7686.5万美元[210] - 2021年上半年总收入为1.05217亿美元，2020年同期为1.7862亿美元，减少7340.3万美元[210] - 2021年上半年产品销售成本为6907.9万美元，2020年同期为6860.1万美元，增加47.8万美元[210] - 2021年上半年无形资产摊销为1802.1万美元，2020年同期为1820.1万美元，减少18万美元[210] - 2021年上半年研发费用为7782.5万美元，2020年同期为1.3405亿美元，减少5622.5万美元[210] - 2021年上半年销售、一般及行政费用为8297.9万美元，2020年同期为7346.5万美元，增加951.4万美元[210] - 2021年上半年运营亏损为1.44277亿美元，2020年同期为2.32944亿美元，减少8866.7万美元[210] - 2021年上半年净亏损为1.52618亿美元，2020年同期为2.36498亿美元，减少8388万美元[210] - 2021年上半年合作收入较2020年同期减少7690万美元，因完成vadadustat全球3期临床开发项目[213] 公司业务合作与协议相关情况 - 公司2021年3月向FDA提交vadadustat新药申请，5月被受理，PDUFA目标行动日期为2022年3月29日[34] - 公司自成立以来主要投入研发，2018年12月12日起记录Auryxia美国销售收入及日本 sublicense收入，2020年8月起确认Vafseo特许权使用费收入[34] - 公司将未来特许权销售相关负债作为债务融资，按实际利率法摊销[43] - 公司运营单一业务板块，即开发和商业化肾病新药[38] - 截至2021年6月30日，MTPC协议交易价格包括2000万美元预付款、2050万美元2期研究成本、1000万美元开发里程碑、2500万美元监管里程碑和50万美元特许权使用费[59] - 2021年第二季度和上半年，公司从MTPC特许权使用费中分别确认10万美元收入[59] - 2020年第二季度和上半年，公司确认与vadadustat在日本监管批准相关的1500万美元监管里程碑收入[59] - 2021年第二季度和上半年，公司根据MTPC供应协议确认450万美元收入[62] - 2021年上半年，公司向MTPC开具950万美元vadadustat药品产品发票[62] - 截至2021年6月30日，公司在MTPC供应协议下记录90万美元应收账款、140万美元递延收入、1510万美元其他流动负债和760万美元其他非流动负债[62] - 截至2021年6月30日，与大冢制药美国协议相关的交易价格总计4.791亿美元，包括1.25亿美元的预付款、3380万美元的成本分摊付款以及约3.203亿美元的净成本分摊对价估计[72] - 公司估计行使大冢资助选择权产生的额外资金总计约1.222亿美元或更多，截至2021年6月30日为1亿美元，未来付款每年减少不超50% [70] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月内，公司因大冢制药美国协议成本分摊条款分别产生约290万美元和20万美元成本，其中分别约140万美元和10万美元可由大冢报销[74] - 截至2021年6月30日，与大冢制药国际协议相关的交易价格总计2.963亿美元，包括7300万美元的预付款、20万美元的成本分摊付款以及2.231亿美元的净成本分摊对价估计[83] - 2017年2月9日，公司与杨森制药签订研究与许可协议，杨森授予公司特定知识产权的独家许可，研究期限三年已到期[87] - 公司在研究期限内可指定化合物进行开发和商业化，指定后公司独自承担全球开发和商业化成本[87] - 公司与

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为5230万美元，2020年第一季度为8850万美元，协作收入降低 [25] - 2021年第一季度Auryxia净产品收入为3040万美元，较2020年第一季度的2920万美元增长4% [25] - 2021年第一季度商品销售成本为3460万美元，2020年第一季度为2770万美元，增长因非现金购买会计调整和库存准备金非现金费用，部分被非现金收益抵消，预计第二季度开始正常化 [26] - 2021年第一季度研发费用为4060万美元，2020年第一季度为8120万美元，因完成相关项目成本降低 [27] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用增至4130万美元，2020年第一季度为3800万美元，预计较2020年适度增加 [28] - 2021年第一季度净亏损6960万美元，2020年第一季度为6070万美元，主要因协作收入降低和商品销售成本增加，部分被运营费用降低抵消 [28] - 第一季度末现金、现金等价物和可供出售证券为2.728亿美元，包括非稀释性交易和ATM销售收益，资金抵消季度现金使用 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia产品在第一季度表现受认可，尽管疫情有负面影响，但净产品收入增长，团队支持客户和患者工作出色 [19][25] - vadadustat提交新药申请，相关全球3期项目数据发表在《新英格兰医学杂志》，公司推进其商业发布准备工作 [7][10] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国透析市场潜在规模达20亿美元，公司有望满足超50万成年透析患者未满足需求 [13] - 家庭透析是透析人群增长最快的细分市场，vadadustat作为每日一次口服疗法有潜在价值 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是使vadadustat成为成人慢性肾病贫血患者口服护理标准，推进商业发布准备活动，包括培养关系、打造品牌、优化销售团队和市场准入活动 [12][17] - 公司与Otsuka合作，通过与Vifor Pharma的独家分销关系，使vadadustat在美国透析市场60%的份额有快速采用潜力，还有独特报销模式 [16] - 公司继续探索vadadustat潜在开发机会，与Otsuka密切合作向欧洲药品管理局提交上市许可申请 [20][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2021年开局良好，提交vadadustat新药申请是重要里程碑，对数据质量有信心，期待与FDA合作 [7][8] - 尽管疫情对透析患者有负面影响，但Auryxia表现令人鼓舞，公司希望疫苗接种使相关住院和死亡率下降 [19] - 公司财务状况良好，现金可支持当前运营计划至vadadustat美国发布后，将专注改善成本结构和保持资产负债表强劲 [22][30] 其他重要信息 - 公司预计月底更新vadadustat新药申请提交情况，欧洲上市许可申请预计今年提交 [20] - UT Health开展vadadustat治疗COVID - 19相关急性呼吸窘迫综合征研究，获510万美元国防部资助，扩大至400名患者，目前超220名患者入组 [21] - 公司将继续执行发布策略，在即将举行的医学会议上展示3期结果和数据 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 数据发表后肾病学界反馈及AdCom可能性和知晓时间 - 反馈积极，医生认可数据一致性、清晰度和研究设计，对透析数据有信心，后续会有更多发表和深入研究机会 [33] - 目前判断AdCom情况太早，公司欢迎AdCom，月底60天提交后会有PDUFA日期和受理情况更新，不太可能那时知晓AdCom情况 [34] 问题2: 与竞争对手相比透析和非透析业务情况及获取市场份额方式 - 不便评论竞争对手数据，公司与监管机构合作设计研究项目，有独立审查和监督，对数据有信心，透析业务明确，非透析业务谨慎乐观 [37] - 《新英格兰医学杂志》发表文章对市场是强烈信号，后续发表、数据稳健性和项目清晰度将推动市场份额，家庭透析市场增长带来机会 [38] 问题3: TDAPA流程及获批时间和3次/周给药对透析的意义 - TDAPA需在获批后尽快申请代码，之后进入报销流程，具体时间取决于获批时间和政府工作进度 [42] - 3次/周给药能为医生和透析提供者提供更多灵活性，公司合作伙伴Otsuka和公司正在开展相关试验，预计发布时获得数据并提交补充新药申请 [43] 问题4: 里程碑和监管批准相关付款金额 - 未提供具体指导，付款金额可观，与获批时间相关，可参考10 - K和Q披露信息估算 [45][46] 问题5: 家庭透析趋势现状及未来12、24、36和60个月预期 - 目前家庭透析占市场不到20%，约15%，CMS推出支付模式鼓励，虽不会占一半市场，但患者选择很重要，社区各方都希望推动其增长 [50] 问题6: Auryxia库存费用是否清理及研发支出稳态情况 - 已处理已知库存费用，虽不能保证完全解决，但对目前处理情况有信心，且这不是安全问题 [52][53] - 研发支出将继续用于vadadustat标签扩展，如3次/周给药研究，库存资本化后研发支出会下降，但仍会有一定水平，如儿科研究和医学事务支持，具体金额需进一步评估 [55][56] 问题7: 扩展适应症是否受Otsuka协议约束及Otsuka角色 - Otsuka有优先拒绝权，将参与开发支出和商业化成本，双方分享利润 [58] 问题8: 透析领域HIFs与ESAs相比的优势 - INNO2VATE数据结果一致，风险比低于1，vadadustat给患者用药更方便，可降低成本，EPO水平生理，血红蛋白水平波动小、剂量调整少，医生认为有安全优势，在非透析人群中优势更明显 [61] 问题9: 医生对HIF领域在非透析治疗的看法 - 医生对vadadustat数据感兴趣，有医生希望产品获批用于非透析患者，美国数据有吸引力，若FDA批准，公司有信心在市场取得成功 [65] 问题10: MAA提交与NDA的差异及对标签等的影响 - MAA由Otsuka主导，公司密切合作，大部分文件相同，但需符合欧洲EMA格式，部分内容不同，正在进行欧洲数据分析和适应症策略制定，预计年底前提交 [67] 问题11: vadadustat扩展机会及评估标准 - 关注UT Health开展的vadadustat治疗COVID - 19相关急性呼吸窘迫综合征研究，预计年底前有数据，此外还在评估其他贫血治疗领域机会，考虑临床成功概率、监管门槛和市场机会，后续会更新决策情况 [70] 问题12: 若未获批非透析CKD适应症，是否会进行后续3期研究 - 目前判断太早，公司与FDA合作积极透明，月底将了解NDA受理情况，之后进一步了解FDA想法，现在无法确定未获批的应对措施 [72]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司总资产为6.28703亿美元，较2020年12月31日的6.44139亿美元下降2.39%[23] - 2021年第一季度，公司总营收为5230.4万美元，较2020年同期的8847.8万美元下降40.88%[26] - 2021年第一季度，公司净亏损为6958万美元，较2020年同期的6074.7万美元增加14.54%[26] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2.52765亿美元，较2020年12月31日的2.28698亿美元增长10.52%[23] - 截至2021年3月31日，公司存货为4480.6万美元，较2020年12月31日的6101.7万美元下降26.57%[23] - 截至2021年3月31日，公司普通股发行及流通股数为1.58520089亿股，较2020年12月31日的1.48074085亿股增长7.05%[23][29] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损为12.47091亿美元，较2020年12月31日的11.77511亿美元增加5.91%[23][29] - 2021年第一季度，公司每股净亏损为0.45美元，较2020年同期的0.47美元略有收窄[26] - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为6958万美元和6074.7万美元[32] - 2021年和2020年第一季度经营活动净现金使用量分别为7074.6万美元和8958.9万美元[32] - 2021年和2020年第一季度投资活动净现金提供量分别为1994.1万美元和24.5万美元[32] - 2021年和2020年第一季度融资活动净现金提供量分别为7447.7万美元和5734.8万美元[32] - 2021年和2020年第一季度现金、现金等价物和受限现金增加额分别为2367.2万美元和 - 3199.6万美元[32] - 2021年和2020年第一季度产品净收入分别为3040万美元和2920万美元[47] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，产品销售相关的应收账款净额分别约为2830万美元和2190万美元[49] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司从许可、合作及其他重大协议中确认的收入分别为2.1896亿美元和5.9269亿美元[52] - 截至2021年3月31日，公司的递延收入余额为3.7552亿美元[53] - 2021年第一季度，公司合同资产中应收账款期初余额为304.5万美元，期末余额为353.9万美元；合同负债中递延收入期初余额为4055.9万美元，期末余额为3755.2万美元[54] - 2020年第一季度，公司合同资产中应收账款期初余额为1582.2万美元，期末余额为8456.6万美元；合同负债中递延收入期初余额为7295万美元，期末余额为7768.5万美元[54] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司从期初递延收入中确认的收入分别为538.2万美元和1013万美元[56] - 2021年和2020年第一季度，公司分别确认与大冢美国协议相关的收入约1370万美元和3860万美元[85] - 截至2021年3月31日，与大冢美国协议相关的递延收入约1840万美元，其中720万美元为流动递延收入，1120万美元为长期递延收入[85] - 截至2021年3月31日，应收账款约80万美元，预付费用和其他流动资产约130万美元；截至2020年12月31日，合同负债约500万美元，预付费用和其他流动资产约120万美元[85] - 2021年和2020年第一季度，公司分别产生与大冢美国协议成本分摊条款相关的成本约100万美元和50万美元，其中分别约50万美元和30万美元可由大冢报销[86][87] - 2021年和2020年第一季度，大冢分别产生与成本分摊条款相关的成本约30万美元和40万美元，其中约20万美元可由公司报销[87] - 2021年和2020年第一季度，公司分别确认约700万美元和约1940万美元的收入[106] - 截至2021年3月31日，约860万美元的递延收入与大冢国际协议相关，其中520万美元为流动递延收入，350万美元为长期递延收入[106] - 2021年和2020年第一季度，公司因销售柠檬酸铁分别向泛生制药（Panion）支付约250万美元特许权使用费[127] - 2021年和2020年第一季度，公司因日本Riona净销售分别确认120万美元和110万美元特许权使用收入[134] - 2021年3月31日，现金及现金等价物为2.52765亿美元，可供出售证券（美国国债）为1999.9万美元，总计2.72764亿美元；2020年12月31日，现金及现金等价物为2.28698亿美元，可供出售证券（美国国债）为3999.2万美元，总计2.6869亿美元[141] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司均无可供出售证券的已实现损益和信用损失，也无处于未实现损失状态的可供出售证券[142] - 2021年3月31日，公司现金及现金等价物属一级公允价值计量，金额2.52765亿美元，美国国债属二级公允价值计量，金额1999.9亿美元；负债方面，衍生负债属二级公允价值计量，金额250万美元；2020年12月31日，现金及现金等价物属一级公允价值计量，金额2.28698亿美元，美国国债属二级公允价值计量，金额3999.2亿美元，衍生负债属二级公允价值计量，金额242万美元[145][146] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司与Pharmakon贷款协议相关衍生负债分别为250万美元和240万美元[147] - 2021年3月31日，存货包括原材料162.1万美元、在产品6499.9万美元、产成品652.4万美元，总计7314.4万美元；2020年12月31日，存货包括原材料254.2万美元、在产品6407.6万美元、产成品1969.1万美元，总计8630.9万美元[151] - 2021年3月31日，存货在资产负债表分类为存货4480.6万美元、其他资产2833.8万美元，总计7314.4万美元；2020年12月31日，存货在资产负债表分类为存货6101.7万美元、其他资产2529.2万美元，总计8630.9万美元[152] - 2021年第一季度，存货因各种原因减记并计入销售成本总计510万美元，相关加价费用870万美元；2020年第一季度，存货减记计入销售成本总计10万美元[152] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，商誉均为5510万美元，期间无减值[156] - 2021年3月31日和2020年12月31日，奥瑞希奥开发产品权的摊销费用分别为900万美元和910万美元[155] - 2021年3月31日和2020年12月31日，应计费用分别为1.23889亿美元和1.30624亿美元[158] - 2021年3月31日和2020年3月31日止三个月，公司确认的贷款协议利息费用分别约为270万美元和220万美元[165] - 截至2021年3月31日，公司授权普通股为3.5亿股，已发行和流通的分别为1.58520089亿股和1.48074085亿股[167] - 2021年3月31日止三个月，公司通过股权销售计划出售普通股获得净收益1590万美元和1710万美元[168] - 2020年5月，公司公开发行普通股，获得净收益1.424亿美元[169] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司分别记录了约220万美元和160万美元与股票期权相关的基于股份的薪酬费用 [176] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司分别记录了约350万美元和310万美元与员工受限股票单位（RSUs）相关的基于股份的薪酬费用 [177] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司分别记录了约10万美元与员工绩效受限股票单位（PSUs）相关的基于股份的薪酬费用 [179] - 2021年第一季度，公司根据ESPP发行了15.4276万股，2021年第一季度和2020年第一季度分别记录了约20万美元与ESPP相关的基于股份的薪酬费用 [180] - 2021年和2020年第一季度，公司租赁经营租赁成本均为170万美元 [184][185][186] - 2021年和2020年第一季度，Keryx从Foundation获得的转租租金收入均为40万美元 [187] - 截至2021年3月31日，剑桥租赁的总保证金为160万美元，波士顿租赁的保证金为40万美元 [188] - 2021 - 2025年及以后的经营租赁付款总额为3.3825亿美元，净租赁付款总额为3.0345亿美元，应用的增量借款利率为6.22% - 6.94%，2021年3月31日剩余租赁期限为1.92 - 5.45年[189] - 不可撤销租赁的剩余未折现最低租赁承诺与经营租赁负债的差额为：未折现最低租赁承诺3.3825亿美元，现值调整 - 0.5179亿美元，经营租赁负债2.8646亿美元[190] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，采购承诺超过当前预测的负债分别为4680万美元和5580万美元，减少900万美元[194] - 2021年3月31日，因具有反稀释作用，509,611份认股权证、11,369,546份流通股票期权和6,523,240份未归属限制性股票单位被排除在摊薄净亏损每股计算之外[203] - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为6960万美元和6070万美元[210] - 从成立到2021年3月31日，公司通过股权销售筹集约7.341亿美元净收益，2021年第一季度通过ATM发行筹集3300万美元净收益[214] 各业务线数据关键指标变化 - 2021年第一季度，公司产品收入为3040.8万美元，较2020年同期的2920.9万美元增长4.1%[26] - 公司主要产品有Auryxia和vadadustat，vadadustat在日本获批，公司于2021年3月向FDA提交vadadustat新药申请[35] - 2020年6月，vadadustat在日本获批治疗CKD相关贫血，公司于2020年第三季度收到1500万美元监管里程碑付款[58] - MTPC需向公司支付总计约2.25亿美元的里程碑付款，公司已收到1000万美元开发里程碑付款和2500万美元监管里程碑付款[59] - 公司有权按13% - 20%的分级比例从MTPC获得vadadustat在MTPC地区的年度净销售额特许权使用费[59] - 公司将MTPC协议的交易价格全部分配给许可、研究和临床供应履约义务，相关交付物于2018年6月30日完成[63] - 截至2021年3月31日，交易价格包括2000万美元的预付款、2050万美元的2期研究成本、1000万美元的开发里程碑收入、2500万美元的监管里程碑收入和40万美元的Vafseo净销售特许权使用费[64] - 2020年3月，公司就MTPC协议向MTPC开具1040万美元的预付款发票，并于2020年6月30日前收到款项[65] - 2021年第一季度，公司就MTPC供应协议向MTPC开具440万美元的发票，截至2021年3月31日，应收账款为340万美元，递延收入为590万美元[67] - 2016年12月，公司与大冢制药签订合作和许可协议，收到1.25亿美元的预付款[68][73] - 2017年3月，公司收到约3380万美元，作为大冢制药对公司截至2016年12月31日实施全球开发计划所承担成本份额的报销[73] - 公司估计大冢制药对当前全球开发计划成本的资助总额将达到3.201亿美元或更多[73] - 2019年第二季度，公司要求大冢制药将其资助的当前全球开发成本的总百分比从52.5%提高到80%，估计额外资助总额约为1.222亿美元或更多，截至2021年3月31日，额外资助为9500万美元[73] - 截至2021年3月31日，公司有资格从大冢制药获得最高6500万美元的监管里程碑付款和最高5.75亿美元的商业里程碑付款[74] - 大冢美国协议将在伐度司他的一个或多个仿制药版本首次达到90%的市场渗透率时按产品逐个到期[76] - 若大冢美国协议终止，授予大冢制药的所有权利和许可将自动终止，公司授予的许可将可自由转授，公司此前收到的预付款、所有开发成本和里程碑付款无需退还[76][77] - 截至2021年3月31日，与大冢美国协议的交易价格总计4.789亿美元，包括1.25亿美元的预付款、3380万美元截至2016年12月31日的成本分摊付款和3.201亿美元后续成本分摊付款的估计值[84] - 2017年4月25日，公司与大冢签订国际合作和许可协议，公司负责vadadustat的开发，大冢负责在指定地区的商业化[88] - 公司从大冢国际协议获得7300万美元的预付款和约20万美元的成本报销款[93] - 公司估计大冢