产品销售和收入 - Akebia Therapeutics, Inc. 2023年第三季度产品收入净额为40118千美元，同比下降4.5%[51] - 公司2023年第三季度总收入为42046千美元，同比下降13.6%[51] - 公司2023年前九个月的总收入为138427千美元，同比下降41.6%[51] - 公司在2023年第三季度的产品收入下降约8%，为1.171亿美元，主要是由于产品销量下降，部分抵消了价格上涨[244] 财务状况和现金流 - Akebia Therapeutics, Inc. 2023年前九个月的净亏损为52539千美元，同比减少40.4%[51] - Akebia Therapeutics, Inc. 2023年第三季度净亏损为14489千美元，同比减少73.3%[51] - 截至2023年9月30日，公司的现金及现金等价物约为4650万美元[60] - 公司计划通过产品收入、版税和许可收入来满足未来的现金需求[61] 合作协议和收入 - 公司的合作协议和其他收入在2023年前三季度达到21359万美元[74] - 公司与Panion签订了第二次修订的许可协议，提供了对ferric citrate的独家许可[104] - 公司与JT和Torii签订了再次修订的子许可协议，使其获得了在日本开发和商业化ferric citrate hydrate的独家许可权[106] - 公司与Averoa签订了许可协议，使其在欧洲经济区、土耳其、瑞士和英国独家开发和商业化ferric citrate[112] - 公司与Medice签订了许可协议，使其在Medice领土独家开发和商业化vadadustat[116] 股权和期权 - 公司在2023年9月30日的授权股本中包括3.5亿股普通股，其中1.88313807亿股已发行和流通，以及2500万股未指定的优先股，未发行和流通[doc id='162'] - 公司在2023年9月30日向员工发放了4143813股期权，向董事发放了315000股期权，向一名高管发放了635313股股票评估权证(SARs)[doc id='170'] - 公司在2023年9月30日向新员工发放了704000股公司股票期权作为入职奖励，其中701000股仍未行使[doc id='172'] 合同和协议 - 公司在2023年9月30日和2022年12月31日之间与Pharmakon签订的贷款协议中，公司符合所有契约[doc id='159'] - 公司与Jefferies签订的销售协议允许公司根据市场价格出售最多2600万美元的普通股，但截至目前为止公司尚未在该计划下出售任何股票[doc id='163'] - 公司在2023年和2014年计划下的股票期权的风险利率分别为4.08%和2.68%[183] - 公司在2023年和2014年计划下的股票期权的预期波动率分别为102.41%和107.01%[183]

财务表现 - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的产品收入净额为42,244千美元，同比下降2.45%[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的总营收为56,376千美元，同比下降55.3%[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的研发支出为20,197千美元，同比下降22.4%[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的销售、总务和管理支出为27,036千美元，同比下降16.1%[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的净亏损为11,172千美元，同比下降139.9%[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的基本每股净亏损为0.06美元[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的稀释每股净亏损为0.06美元[48] - Akebia Therapeutics, Inc.在2023年第二季度的现金、现金等价物和受限现金减少了37,875千美元[50] - Akebia Therapeutics, Inc.在2023年第二季度的融资活动中净现金流出23,966千美元[50] 资金情况 - 公司自成立以来，主要资源投入于研发活动，包括临床前和临床开发活动，Auryxia的商业化以及为这些运营提供一般和行政支持[55] - 公司自2020年8月开始从MTPC的Vafseo销售中认可MTPC的版税收入[55] - 公司管理层根据ASC 205-40完成了持续经营评估，截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物约为5360万美元[56] - 公司预计未来通过产品收入、潜在战略交易、公开或私人股权或债务交易、运营费用管理或以上方法的组合来筹集未来现金需求[56] - 公司的现金、现金等价物和受限现金主要包括投资于货币市场基金的资金[71] 合作协议 - 公司与MTPC签订了合作协议，提供独家开发和商业化权利，供应vadadustat给MTPC用于临床和商业用途[86] - 公司与Cyclerion Therapeutics Inc.签订了许可协议，公司向Cyclerion支付了300万美元的预付款，并同意在特定开发和监管里程碑达成时支付总计2.22亿美元[96] - 公司与CSL Vifor签订了许可协议，CSL Vifor向公司支付了2500万美元的预付款，作为Vifor第一修订协议的一部分[100] 股票期权 - 公司授予员工和董事的股票期权和SARs在2023年6月30日发行了256.45万份[179] - 公司在2023年6月30日授予新员工购买公司普通股的期权，共计7.2万份[180] - 公司在2023年6月30日发放了共3514813股股票期权，平均价格为0.69美元[doc id='183'] - 公司在2023年6月30日取消和放弃了1130737股股票期权[doc id='183'] - 公司在2023年6月30日的股票期权中，有14153498股未行使，平均价格为4.50美元，内在价值为1435662美元[doc id='183'] 合作与商业化 - 公司与Esteve签订了Esteve协议，包括Esteve将为商业用途制造vadadustat药物物质的条款和条件[201] - 公司与Patheon签订了供应协议，约定Patheon将为商业用途制造vadadustat药品[202] - 公司同意从Patheon购买全球需求的一定百分比的vadadustat药品[204] - 公司与WuXi STA签订了供应协议，约定WuXi STA将为商业用途制造vadadustat药物物质[205] - 公司同意从WuXi STA购买一定百分比的全球需求的vadadustat药物物质[205] - 公司与WuXi STA签订了供应协议，约定WuXi STA将为商业用途制造和供应vadadustat药品[206] - 公司同意从WuXi STA购买一定百分比的全球需求的vadadustat药品[206]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度总收入为5640万美元,其中Auryxia产品净收入为4220万美元,较上一季度增长21.6%,但较去年同期下降2.5%,主要受到支付人结构变化和磷结合剂市场侵蚀的影响 [39][40] - 公司维持2023年Auryxia产品净收入1.75亿美元至1.8亿美元的指引 [41] - 成本of goods sold和研发费用较去年同期有所下降,分别为1730万美元和2020万美元 [43] - 公司现金及现金等价物为5360万美元,预计可支持至少12个月的当前运营计划 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要产品Auryxia的净收入有所增长,但受到支付人结构变化和磷结合剂市场侵蚀的影响而有所下降 [40] - 公司正在努力通过与关键客户的密切互动和对运营费用的审慎管理来最大化Auryxia的收入,直至2025年专利到期 [42] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的另一主要产品vadadustat已在34个国家获批,包括欧盟、英国和瑞士等市场 [18] - 公司预计今年还将获得澳大利亚的监管意见 [19] - 公司已与德国制药公司Medice签署许可协议,授予其在欧洲经济区、英国、瑞士和澳大利亚销售vadadustat的独家权利 [20][21][22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正积极推进vadadustat在美国的监管审批,预计将在本季度内重新提交新药申请,并于2024年3月获得FDA决定 [15][16][25] - 公司与Vifor CSL的合作可覆盖60%的透析市场,有利于vadadustat的推广 [30][31] - 公司正在为vadadustat的潜在上市做好准备,包括建立商业团队、管理费用等 [32][33][34][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对vadadustat在美国获批及在全球市场的推广持乐观态度 [15][18][19][22] - 公司认为Auryxia收入将继续保持稳定,但受到支付人结构变化和磷结合剂市场侵蚀的影响 [40][41][42] - 公司正采取措施提高运营效率,控制费用增长以延长现金流 [43][44][45][46] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Allison Bratzel 提问** 询问了Type A会议的主要议题以及对vadadustat重新提交新药申请和获批的信心 [49][50] **John Butler 和 Steven Burke 回答** 会议主要讨论了如何提交新的安全性数据,FDA对此表示满意,不需要额外的临床试验数据。公司对重新提交申请并获批持乐观态度 [51][52][53][54] 问题2 **Allison Bratzel 提问** 询问了vadadustat上市前TDAPA期间的情况,以及与KORSUVA产品上市经验的对比 [55] **John Butler 回答** 在TDAPA获批前,产品将有限度供应给透析机构,真正的推广要等到TDAPA期间。KORSUVA与vadadustat的情况不同,KORSUVA定价较高且没有在透析报销体系内,而vadadustat定价将更合理 [56][57] 问题3 **Ed Arce 提问** 询问了Type A会议讨论的内容是否与FDA去年发出的CRL信函一致,以及MODIFY和FO2CUS研究的目的 [61][64] **John Butler 和 Steven Burke 回答** 会议内容与CRL信函完全一致,MODIFY和FO2CUS研究数据将用于更新安全性信息,但不会影响初次审批 [62][63][64][65]

财务数据和关键指标变化 - Auryxia净产品收入在2023年第一季度为3480万美元，相比2022年第一季度的4140万美元下降了15.9%，公司确认年度净产品收入指引为1.75亿 - 1.8亿美元 [12] - 商品销售成本较2022年同期有所下降，目前Auryxia的商品成本处于正常水平，包括到2024年第四季度每季度900万美元的非现金Auryxia无形资产摊销成本 [13] - 2023年第一季度运营费用较2022年第一季度减少近50%，较2022年第四季度减少近30% [14] - 本季度末公司手头现金约为5700万美元，债务头寸降至5100万美元，较去年年底减少24%，流动负债大幅减少 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务方面，上季度渠道库存显著增加，本季度销售合作伙伴处的Auryxia库存大幅减少约500万美元，预计由于当前的合同动态，季度业绩会有波动，目前每片的净价格比三年前高出约80% [12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 欧洲市场上，公司优先与了解欧洲透析市场复杂性的公司建立合作伙伴关系，以在欧洲推出Vafseo（vadadustat），预计今年晚些时候在欧洲推出该产品 [6][7] - 美国市场上，公司继续就vadadustat完整回复信的上诉与新药办公室保持沟通，预计未来30天内得到回复，同时公司持续相信vadadustat治疗慢性肾病贫血的潜在益处和市场机会 [8] - 公司与UTHealth合作，评估vadadustat治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS），预计今年招募患者 [10] - 为应对Auryxia预计在2025年3月失去 exclusivity 的情况，公司认为在2025 - 2026年CMS的TDAPA期间，透析提供商有动力使用Auryxia等品牌产品，公司需直接与透析提供商签订合同并合作；即使没有TDAPA，由于磷酸盐结合剂的特性，也可能有较长的收入长尾，产生正现金流 [32][34][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为vadadustat在欧洲获批是重要的催化剂，团队为实现这一目标做出了努力，未来有许多潜在的催化剂，公司将继续执行战略计划 [6][7][11] - 尽管公司股票不符合纳斯达克最低出价规则，预计将收到摘牌通知并计划上诉，但公司将继续正常运营业务，认识到近期潜在催化剂可能带来的价值 [16][17] 其他重要信息 - 公司今年早些时候提交代理材料，提议对公司章程进行修订，包括进行反向股票分割以重新符合纳斯达克最低出价规则，但该提议未获通过 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请说明vadadustat FDRR流程中与FDA的沟通情况，30天的时间从何时开始，以及为何有信心在30天内得到Dr. Stein的回复 - 公司上季度与Dr. Stein进行了正式的A类会议，之后与项目经理保持定期沟通，预计30天内得到回复，但也有可能Dr. Stein会提出更多问题并延长30天，公司无法预知具体沟通内容 [20][21] 问题2: 请说明欧洲合作的可能形式、讨论进展以及合作的时间安排 - 合作过程非常活跃，获批后进程加速，预计是典型的交易类型，公司会寻找真正了解透析市场机会的合作伙伴，希望在年底前推出产品，会谨慎选择以实现长期价值最大化 [22][23] 问题3: 请说明FOCUS试验数据中每周三次vadadustat给药的重要性，以及预计在何处公布完整数据 - 每周三次给药与中心血液透析的频率一致，能确保患者依从性，方便透析提供商和患者；公司正在撰写相关手稿，预计会在ASN会议上公布数据，但不确定是否能在该会议上展示 [24][25][26] 问题4: 请说明FDRR流程的最佳和最坏情况，以及是否愿意在需要时再次提交FDRR - 最坏情况是上诉被驳回并被转回部门，vadadustat在美国可能没有前进的道路；最好情况是上诉获批，之后重新提交NDA，获批可能性极高；第三种情况是上诉被驳回但确定了前进的道路，这几乎和上诉获批一样好，FDA会给出明确的批准路径，这种情况在FDR流程中很常见 [28][29][30] 问题5: 除了预计2025年3月失去 exclusivity 外，有哪些方法可以维持Auryxia的市场 - 2025 - 2026年CMS的TDAPA期间，透析提供商有动力使用Auryxia等品牌产品以最大化捆绑支付的价值，公司需直接与透析提供商签订合同并合作；即使没有TDAPA，由于磷酸盐结合剂的特性，也可能有较长的收入长尾，产生正现金流 [31][32][36]

产品销售 - 2023年第一季度，Akebia Therapeutics, Inc.的产品收入净额为3,482.8万美元，较2022年同期的4,144.8万美元下降了16%[45] - 2023年第一季度净产品收入为3480万美元，较2022年同期的4140万美元有所下降[63] - 公司在2023年第一季度从其许可、合作和其他重要协议中认定的收入为5299万美元[65] 研发支出 - 研发支出为1,968.6万美元，较去年同期的4,383.3万美元下降了55%[45] 现金及资金 - 2023年第一季度，Akebia Therapeutics, Inc.的现金、现金等价物和受限现金净额为5,966.5万美元，较2022年同期的1,776.5万美元下降了66%[47] - 截至2023年3月31日，Akebia Therapeutics, Inc.的现金及现金等价物约为5700万美元，公司相信其现金资源足以支持公司至少未来12个月的运营计划[52] - 公司的现金及现金等价物在2023年3月31日为56953美元[111] 合作协议 - 公司与MTPC合作协议产生4162万美元的收入[65] - 公司通过MTPC供应协议实现370万美元的收入[76] - 公司与Cyclerion Therapeutics Inc.签订了Cyclerion Agreement，向后者支付了300万美元的首付款，并可能在未来支付总计2.22亿美元的开发和监管里程碑款项[84] 股权交易 - 公司与CSL Vifor签订了Second Investment Agreement，向后者出售了400万股公司股票，总价2000万美元[92] 贷款及财务 - 公司与Keryx签署了担保和安全协议，公司的贷款义务由Keryx无条件担保[122] - 贷款利率为浮动利率，每年LIBOR利率加7.50%，最低为2.00%，最高为3.35%[123] 公司运营 - 公司主要业务是开发和商业化治疗肾病的新型药物[57] - 公司自成立以来，主要致力于研发活动，包括临床前和临床开发活动，Auryxia的商业化以及为这些运营提供一般和行政支持[51]

财务数据和关键指标变化 - 2022年Auryxia净产品收入同比增长近25%，超过年中设定的收入目标指引 [6] - 2023年Auryxia净收入预计超3.5亿美元，指导区间为1.75 - 1.8亿美元，假设库存恢复正常水平，每片净价格上涨部分抵消总销量下降，且粘结剂市场仍面临挑战 [14] - 公司预计提交10 - K文件时消除持续经营分析问题，现金可支持至少12个月运营计划，得益于Auryxia商业成功和战略重点收窄 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 Auryxia业务 - 2022年净产品收入增长近25%，推出新商业模型，与客户目标一致，支持全球vadadustat监管进程及其他药物研发活动 [6][7] vadadustat业务 - 2月下旬，EMA的CHMP对vadadustat用于治疗成人慢性维持性透析相关症状性贫血的Vafseo给出积极意见，预计5月获欧盟委员会营销授权，适用于30个欧盟成员国及附属国家 [7] - 预计今年晚些时候在ACCESS联盟国家、英国、瑞士和澳大利亚获得监管决定 [8] - 去年就vadadustat向FDA提交正式争议解决请求，2023年2月收到FDA第二次临时回复，由Dr. Peter Stein担任上诉决定权威，预计其完成讨论后30天给出回复 [9][10] - 正在评估用于其他适应症，如急性呼吸窘迫综合征（ARDS），与UTHealth合作计划在非COVID - 相关ARDS急性环境下开展充分且良好对照研究，预计今年开始招募患者 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 磷酸盐粘结剂市场持续下滑，但Auryxia实现净产品收入增长 [6] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续与肾脏社区互动，支持使用Auryxia的患者，推进vadadustat在欧洲的监管进程，评估和推动潜在管道扩展机会，开发缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂化合物用于严重未满足需求的适应症 [5][6] - 为Vafseo获批后在欧洲选择潜在合作伙伴进行商业化，预计获批后确定合作关系 [8] - 积极评估vadadustat在其他急性治疗适应症的监管和开发路径，今年推进多种新型HIF - PHI化合物的临床前开发，用于急性肾损伤等治疗选择有限或无治疗选择的严重疾病领域 [10][11] - 专注于最大化Auryxia收入，仅在可承受的高价值领域再投资，寻找增加Auryxia收入的途径，如制定TDAPA战略，以及通过vadadustat欧洲合作获得收入 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队带着新的乐观情绪进入2023年，过去一年的工作和战略决策使公司处于蓬勃发展的地位，拥有强大的收入基础、多个近期催化剂以及中长期产品开发机会 [5][6] - 相信vadadustat具有良好的获益 - 风险特征，期待其在欧洲获批并为患者带来口服治疗选择 [8][9] 其他重要信息 - 公司与Averoa签订Auryxia在欧洲的许可协议，Averoa是一家小型欧洲公司，正在咨询监管机构，该协议为基于特许权使用费的协议，若成功可为公司带来潜在收益 [34][35] - CMS将于2025年1月将磷酸盐粘结剂纳入捆绑支付，并进行为期两年的TDAPA流程，公司认为这为Auryxia在2025 - 2026年带来增加使用和收入的机会，并有助于2026年后向仿制药过渡 [39][40][41] - 公司已提交最终委托书，有望采取适当措施恢复符合纳斯达克继续上市的价格标准 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: vadadustat上诉流程相关问题 - 公司与FDA保持定期行政沟通，无法确定Dr. Stein内部审查完成时间和30天时钟启动时间，会适时更新进展 [22][23] - 上诉可能结果包括被驳回并退回CRL、被驳回但指明前进路径、上诉获批后重新提交NDA并进入不同时长审查时钟 [24][25] 问题2: vadadustat获批及FDA审查文件对上诉结果和标签的影响 - 无法评论vadadustat标签是否为类别标签，FDA批准HIF - PHI类药物是积极信号，欧洲CHMP积极意见对FDA审查也有积极作用 [27][28] 问题3: 研发和销售、一般及行政费用（SG&A）的费用轨迹及2023年现金消耗预期 - 公司不提供具体指导，但一直在努力降低研发和SG&A费用，目标是在现有现金和Auryxia收入范围内管理费用，消除持续经营分析问题 [30] - 长期来看，现金消耗受管道成功和vadadustat商业发布投资影响，若获批，因现有商业结构和Vifor合作关系，预计投资较小 [31][32] 问题4: Auryxia在欧洲与Averoa的许可协议相关问题 - Averoa是小型欧洲公司，公司希望通过合作将Auryxia带给欧洲患者，协议为公司创造潜在收益，风险较小，Averoa依靠数据排他期而非专利保护，具体时间未知 [35][36] 问题5: 扩展Auryxia收入至2025年3月以后的举措及TDAPA的利用机会 - 参考sevelamer情况，Auryxia作为较小收入产品，仿制药制造商进入市场的财务吸引力需评估 [39] - CMS的TDAPA流程为Auryxia在2025 - 2026年带来增加使用和收入的机会，并有助于2026年后向仿制药过渡 [40][41][42] 问题6: vadadustat在美国获批后的商业计划 - FDRR目前针对透析患者，现有商业组织在现场方面基本满足需求，可能需增加几名营销人员，Vifor合作关系可提供高效商业焦点和利润表杠杆 [44] 问题7: 本季度成本和毛利率相关问题 - 12月终止供应合同，第四季度冲回超额采购承诺费用，未来COGS将更正常，包括生产和销售Auryxia的成本及无形资产摊销，合同变更节省超7000万美元现金流 [48][49] 问题8: Dr. Stein是否向Akebia寻求额外数据及互动情况 - Dr. Stein主要进行内部讨论，若有请求公司会响应，FDRR规则不允许主动提供新数据，公司欢迎与他直接沟通 [51] 问题9: vadadustat焦点研究的三次每周数据相关问题 - 预计该数据将在科学会议或出版物上公布，该研究是vadadustat标签中三次每周剂量的基础，对患者和商业都很重要，数据预计今年公布 [53] 问题10: vadadustat在欧盟的标签情况 - 在获得营销授权前不提前预测，但从商业角度看现有预期标签可接受，关注透析患者，FDA关注的问题在预期SMPC中得到适当处理 [55] 问题11: vadadustat在欧盟与其他商业伙伴的互动情况 - 互动过程活跃，CHMP积极意见和授权增加产品价值，与多方有积极接触，维持多方参与通常能带来最佳结果 [57]

Panion许可协议及版税支付 - Panion根据Panion修订后的许可协议，有资格从公司或任何转让方获得基于授权领域内铁柠檬酸销售的中位数百分比的版税支付[171] - Panion在2022年12月31日结束的一年中，从美国Auryxia的销售以及日本JT和Torii的Riona净销售中赚取了1380万美元的版税支付[173] - 公司根据与JT和Torii签订的修订后的转让协议，有资格根据日本Riona的净销售的分层低两位数百分比获得版税支付[176] 公司专利权转让 - 公司持有12项美国专利，涵盖vadadustat的物质组成、多型、治疗贫血方法、vadadustat的药物组合以及vadadustat的制造工艺[185] - 公司根据与日本JT和Torii的许可协议，独家转让了涵盖Riona的日本专利权给JT和Torii[190] - 公司根据与欧洲合作伙伴Averoa的许可协议，独家转让了涵盖ferric citrate的欧洲专利权给Averoa[191] 公司财报电话会议关键要点 - 上市公司财报电话会议关键要点包括业绩总结、用户数据、未来展望和业绩指引[198] 新产品研发及市场竞争 - 新产品和新技术研发方面的关键要点是获得FDA批准后，药品可获得五年的市场独家销售权[201] - 公司产品Vadadustat面临的竞争包括Epogen、Aranesp、Procrit、Mircera等产品，以及其他HIF-PH抑制剂的竞争[210] - 公司产品Auryxia在治疗高磷血症和缺铁性贫血市场面临竞争，包括其他磷酸盐结合剂和口服铁剂[218] FDA审批及监管要点 - 政府监管和产品批准方面的关键要点是公司需要遵守FDA的规定，进行临床试验并提交NDA以获得市场批准[222] - FDA审计的满意完成，确保符合GCP和GxPs的合规性，临床数据的完整性，以及关于制造、临床试验、药物警戒、安全性、数据管理、供应商监督、严重不良事件的收集和报告等方面的充分控制和监督[225] - FDA可能要求赞助商开发REMS以确保产品的利益大于潜在风险[258] 法律法规对公司经营的影响 - 医疗保健行业的法律法规对公司的经营和财务安排有着广泛的约束[340] - 违反这些法律将受到刑事和/或民事制裁，包括被排除参与联邦和州的医疗保健计划[341]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度Auryxia净产品收入为4220万美元，2021年第三季度为3680万美元，同比增长14.9%；2022年第三季度总收入为4900万美元，2021年第三季度为4880万美元 [16] - 2022年第三季度商品销售成本为3790万美元，2021年第三季度为1590万美元，增长主要因2022年第三季度超额采购承诺负债增加产生1320万美元非现金费用，以及2021年第三季度超额采购承诺负债减少产生的600万美元非现金收益未再发生 [18] - 2022年第三季度许可合作及其他收入为670万美元，2021年第三季度为1200万美元，减少主要因2022年第二季度Akebia与大冢终止美国和国际合作协议，该收入减少为一次性事件 [19] - 2022年第三季度研发费用为2740万美元，2021年第三季度为4050万美元，减少主要因人员相关成本降低、裁员及临床试验成本减少 [20] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为3090万美元，2021年第三季度为4640万美元，减少主要因裁员导致人员相关成本降低、一次性法律成本降低和营销费用降低；截至季度末，与Pharmakon的未偿债务约为6700万美元 [20] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为1.448亿美元，公司认为现有现金资源至少可支持未来12个月的运营计划 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务方面，2022年第三季度净产品收入同比增长，但较第二季度下降3.3%，主要因分销合作伙伴库存降低以及磷酸盐结合剂市场持续收缩；自新冠疫情开始，磷酸盐结合剂市场已下降15%，2021年第三季度至2022年第三季度下降近6% [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 磷酸盐结合剂市场自新冠疫情开始已下降15%，2021年第三季度至2022年第三季度下降近6%；透析市场面临挑战，新冠疫情和人员配置问题对运营产生实际影响 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略围绕三个支柱展开，一是推动Auryxia收入增长并控制成本，二是在全球支持vadadustat，三是审慎投资产品线 [6] - 公司预计在明年季度末获得vadadustat在欧洲的潜在批准，且不打算在无合作伙伴的情况下在欧洲商业化该产品，寻找欧洲合作伙伴的工作正在进行中 [9] - 公司向FDA提交正式争议解决请求（FDRR），上诉2022年3月vadadustat的完整回应函（CRL），预计年底前收到FDA的回复 [10][11] - 公司继续探索vadadustat作为急性呼吸窘迫综合征（ARDS）治疗方法的潜在机会，正在与UT Health Houston合作讨论后续安慰剂对照研究的设计和时间安排 [12][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为透析社区仍受新冠疫情影响，磷酸盐结合剂市场何时复苏或增长尚不确定，但公司通过调整合同策略，预计Auryxia净产品收入将继续增长 [17][24] - 公司相信现金资源足以支持未来12个月的运营计划，潜在的vadadustat监管批准或通过合作等交易产生的额外价值可能进一步延长现金储备期 [21] 其他重要信息 - 公司已申请将普通股转至纳斯达克资本市场上市，并将在有重大进展时提供更新 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于Auryxia业务，完成重组后，实现该资产现金流为正的关键因素和时间节点是什么？为何对其专利到期后仍有显著收入有信心？若结合剂被纳入捆绑支付，商业机会将如何演变？ - 透析社区仍受新冠疫情影响，结合剂市场未反弹，公司不确定市场何时复苏，但通过调整合同策略，即使市场销量平稳，仍能实现收入增长，对专利到期后持续增长有信心，可参考司维拉姆案例；CMS规定结合剂纳入捆绑支付有至少两年的过渡时期，从2025年1月开始，而专利到期时间为2025年3月，公司有机会直接签约，将免费使用产品的患者转化为付费患者，是专利到期后的重要机会 [24][25][27] - 实现现金流为正需持续控制运营费用，专注推动收入增长，合同策略是关键，投资方面主要是合理分配管理市场团队时间，随着产品进入生命周期后期，支出在过去几年已减少 [29] 问题2: 提交FDA争议解决请求后，为何有信心该过程能使vadadustat在美国透析人群中获批？有无类似药物成功通过FDRR获批的案例？上诉过程到年底及收到FDA回复后的更新节奏和里程碑是怎样的？ - 公司首次经历正式争议解决过程，但有经验人士支持；认为透析数据表明产品可安全使用，CRL中提出的担忧可通过标签说明解决；结束审查会议有助于缩小正式争议解决的焦点，目前FDRR聚焦于透析通路血栓导致的血栓栓塞事件和药物性肝损伤两个问题；公司与FDA保持持续沟通，预计年底前收到正式书面回复，因节假日可能推迟至明年1月初 [32][33] 问题3: 预计年底收到的FDA对FDRR的回复是怎样的形式？是书面回复还是安排后续会议？ - 公司预计会收到正式书面回复，过程中可能有其他非正式沟通 [36] 问题4: vadadustat用于ARDS的下一项研究，主要终点或其他关键终点的初步想法是什么？该项目未来是否会与UT Health合作？ - 下一项研究的终点仍在讨论中，上一项COVID - 19研究使用的量表可能会继续使用；研究将在更广泛的ARDS人群中进行，该人群死亡率更高，有望看到治疗效果；公司考虑与UT Health合作进行下一项试验，但尚未正式确定 [38][39]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为435,894美元和525,550美元[14] - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为422,041美元和449,094美元[14] - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为13,853美元和76,456美元[14] - 2022年第三季度和2021年第三季度，公司总营收分别为48,964美元和48,756美元[17] - 2022年前九个月和2021年前九个月，公司总营收分别为237,422美元和153,973美元[17] - 2022年第三季度和2021年第三季度，公司净亏损分别为51,865美元和59,544美元[17] - 2022年前九个月和2021年前九个月，公司净亏损分别为85,010美元和212,162美元[17] - 2022年第三季度和2021年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.28美元和0.34美元[17] - 2022年前九个月和2021年前九个月，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.47美元和1.30美元[17] - 2022年第三季度和2021年第三季度，公司加权平均普通股股数分别为183,882,446股和173,782,151股[17] - 2020年12月31日普通股数量为148,074,085股，股东权益总额为247,618美元[20] - 2021年3月31日至2022年9月30日期间，公司多次发行普通股，如2021年3月净发行9,228,017股，2022年3月净发行4,404,600股等[20] - 2022年前九个月净亏损85,010千美元，2021年同期为212,162千美元[24] - 2022年前九个月折旧和摊销为1,246千美元，2021年同期为1,485千美元[24] - 2022年前九个月无形资产摊销为27,032千美元，与2021年同期相同[24] - 2022年前九个月基于股票的薪酬费用为14,808千美元，2021年同期为18,099千美元[24] - 2022年前九个月经营活动使用的净现金为18,475千美元，2021年同期为190,157千美元[24] - 2022年前九个月投资活动使用的净现金为114千美元，2021年同期为提供39,941千美元[24] - 2022年前九个月融资活动提供的净现金为14,599千美元，2021年同期为128,328千美元[24] - 2022年9月30日现金、现金等价物和受限现金为147,849千美元，2021年同期为209,244千美元[24] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物约为1.448亿美元，公司认为其现金资源至少能在提交本10 - Q季度报告后的未来十二个月内支持当前运营计划，但存在不确定性[32] - 公司管理层认为，虽有缓解措施，但公司在财务报表发布后至少十二个月内持续经营能力仍存在重大疑问[34] - 2022年和2021年第三季度及前九个月，公司从许可、合作及其他重大协议中确认的收入分别为672.5万美元和1200.3万美元（第三季度）、1.10032亿美元和5385.3万美元（前九个月）[47] - 截至2022年9月30日，递延收入总额为4456.1万美元[47] - 2022年前九个月，应收账款期初余额为1909.4万美元，增加9261.2万美元，减少1.09836亿美元，期末余额为187万美元；递延收入期初余额为4238万美元，增加6630.7万美元，减少6412.6万美元，期末余额为4456.1万美元[48] - 2022年和2021年第三季度及前九个月，因合同资产和合同负债余额变化确认的收入分别为504.7万美元和915.9万美元（第三季度）、2957.4万美元和2036.3万美元（前九个月）[50] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为1.44761亿美元，衍生负债为76万美元；截至2021年12月31日，现金及现金等价物为1.498亿美元，衍生负债为182万美元[102][103] - 2022年9月30日和2021年12月31日应计费用分别为87364千美元和104456千美元[116] - 2022年和2021年前九个月，公司经营租赁成本分别为540万美元和500万美元，支付的经营租赁负债现金分别为550万美元和530万美元[140] - 2022年和2021年前九个月，公司从转租中获得的租金收入分别为140万美元和130万美元[141] - 截至2022年9月30日，不可撤销租赁的未折现最低租赁承诺总额为4402.2万美元，经营租赁负债为3528.9万美元[144][145] - 2022年9月30日和2021年对应日期，因反稀释作用被排除在摊薄净亏损每股计算之外的股份总数分别为18816539股和17482066股[159] - 2022年第三和九个月，公司净亏损分别为5190万美元和8500万美元，2021年同期分别为5950万美元和2.122亿美元[166] - 截至2022年9月30日，公司从股权销售中筹集约7.935亿美元净收益，包括5.198亿美元公开发行、2.237亿美元市价发行和7000万美元向Vifor Pharma出售股票[170] - 截至2022年9月30日，公司通过与MTPC和Otsuka的合作协议获得约8.371亿美元成本分摊资金，2022年6月30日与Otsuka终止协议获5500万美元不可退还和不可抵减付款[170] - 2020年至2022年9月30日累计研发费用达15亿美元，预计未来仍会产生大量研发支出[186] - 2022年和2021年第三季度、前三季度外部研发费用对比：2022年第三季度为1.77亿美元，2021年为2.18亿美元；2022年前三季度为5.80亿美元，2021年为6.30亿美元[188] - 2022年和2021年第三季度、前三季度总研发费用对比：2022年第三季度为2.74亿美元，2021年为4.05亿美元；2022年前三季度为9.72亿美元，2021年为11.83亿美元[188] - 2022年和2021年第三季度总收入对比：2022年为4896万美元，2021年为4876万美元，增长21万美元[191] - 2022年和2021年第三季度总销售成本对比：2022年为3795万美元，2021年为1594万美元，增长2200万美元[191] - 2022年和2021年第三季度净亏损对比：2022年为5187万美元，2021年为5954万美元，减少768万美元[191] - 2022年第三季度研发费用为2740万美元，2021年同期为4050万美元，减少1310万美元[199] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为3090万美元，2021年同期为4640万美元，减少1540万美元[197] - 2022年第三季度许可费用为70万美元，2021年同期为90万美元[197] - 2022年前九个月产品净收入为1.274亿美元，2021年同期为1.001亿美元，增长2727万美元[202] - 2022年前九个月许可、合作及其他收入为1.1亿美元，2021年同期为5390万美元，增长5617.9万美元[203] - 2022年前九个月研发费用为9720万美元，2021年同期为1.183亿美元，减少2110万美元[206] - 2022年前九个月销售、一般和行政费用为1.081亿美元，2021年同期为1.293亿美元，减少2130万美元[208] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物约为1.448亿美元[211] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为1847.5万美元[212] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为19015.7万美元[212] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为11.4万美元[212] - 2021年前九个月投资活动净现金提供量为3994.1万美元[212] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为1459.9万美元[212] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为12832.8万美元[212] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少399万美元[212] - 2021年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少2188.8万美元[212] 产品销售业务线数据关键指标变化 - 2022年第三季度和2021年第三季度的产品净收入分别为4220万美元和3680万美元，2022年前九个月和2021年前九个月的产品净收入分别为1.274亿美元和1.001亿美元[43] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，产品销售相关的应收账款净额分别约为2400万美元和2460万美元[45] - 2022年和2021年第三季度产品净收入对比：2022年为4224万美元，2021年为3675万美元，增长549万美元[191] - 2022年和2021年第三季度产品销售成本对比：2022年为2894万美元，2021年为693万美元，增长2200万美元[191] - 2022年第三季度产品销售成本为2890万美元，2021年同期为690万美元[194][195] - Auryxia在2022年和2021年第三季度美国产品销售分别产生约4220万美元和3680万美元的收入[160] 合作与许可业务线数据关键指标变化 - 2022年第三季度和前九个月，公司从MTPC特许权使用费确认的收入分别约为40万美元和120万美元，2021年同期分别约为30万美元和40万美元[54] - 2022年第三季度和前九个月，公司在MTPC供应协议下确认的收入分别为510万美元和1270万美元，2021年同期分别为220万美元和670万美元[56] - 截至2022年9月30日，MTPC供应协议下公司记录应收账款20万美元、递延收入130万美元和其他流动负债1860万美元[56] - 公司从大冢美国协议获得前期付款1.25亿美元、成本分摊付款3380万美元和净成本分摊对价约3.192亿美元[62] - 2022年7月，公司因大冢协议终止收到5500万美元不可退还和不可抵减的付款[63] - 2022年前9个月，公司从大冢美国和国际协议确认合作收入9230万美元[64] - 2021年前3个月和前9个月，公司从大冢美国协议分别确认合作收入610万美元和2900万美元[65] - 公司从大冢国际协议获得前期付款7300万美元、成本分摊付款20万美元和净成本分摊对价2.167亿美元[68] - 2021年前3个月和前9个月，公司从大冢国际协议分别确认合作收入约190万美元和1350万美元[69] - 公司与杨森的协议中，前期支付100万美元现金并发行购买509611股普通股的认股权证，杨森最高可获开发里程碑付款1650万美元和商业里程碑付款2.15亿美元[71] - 公司与Cyclerion的协议中，前期支付300万美元现金，Cyclerion最高可获开发和监管里程碑付款2.22亿美元[73] - 公司与维福的第二份修订和重述许可协议中，维福前期支付2500万美元，公司约获66%的利润[76] - 维福第二修订协议初始交易价格包括2500万美元预付款、第一投资协议溢价470万美元和第二投资协议溢价1360万美元，初始交易价格全部受限并计入递延收入[82] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，公司确认应付帕尼翁特许权使用费分别约为290万美元和300万美元；九个月分别为950万美元和830万美元[89] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，公司确认与日本净销售相关的特许权使用费收入分别为120万美元和140万美元；九个月分别为390万美元和410万美元[93] 公司研发业务相关情况 - 2022年3月29日，公司收到FDA关于vadadustat新药申请的完整回复信，FDA认为不能以当前形式批准该申请[27] - 2022年5月12日，公司前合作方大冢制药通知终止合作和许可协议，6月30日双方达成终止和和解协议[27] - 2021年10月，大冢向欧洲药品管理局提交vadadustat的上市授权申请，根据终止协议，该申请已转移至公司[27] - 2020年8月，公司开始从三菱田边制药销售Vafseo的收入中确认特许权使用费收入[28] - 2021年2月，公司与HealthCare Royalty Partners IV签订特许权权益收购协议，出售其在与三菱田边制药合作协议下收取特许权使用费和销售里程碑款项的权利[28] - 公司自成立以来主要将资源投入研发、Auryxia商业化及提供行政支持，尚未从产品销售中获利[

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度总营收为1.268亿美元，2021年同期为5290万美元 [15] - 2022年第二季度Auryxia净产品收入为4370万美元，2021年同期为3300万美元，同比增长32.4%，较2022年第一季度增长5.4% [15] - 2022年第二季度许可、合作及其他收入为7350万美元，2021年同期为2000万美元，增长主要源于Otsuka支付的5500万美元以及确认的1550万美元递延收入和960万美元非现金对价 [16] - 2022年第二季度商品销售成本为1860万美元，2021年同期为5250万美元，减少主要因2021年第二季度的3030万美元非现金费用 [17] - 2022年第二季度研发费用为2600万美元，2021年同期为3720万美元，减少主要因裁员和临床研究成本降低 [17] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用为3280万美元，2021年同期为4170万美元，减少主要因裁员和停止上市准备导致营销费用降低，本季度还包括1450万美元重组费用 [18] - 第二季度末现金为1.439亿美元，不包括7月从Otsuka收取的约5500万美元现金以及上月向Pharmakon偿还的约2500万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia业务：2022年Auryxia收入指引提高至1.7亿 - 1.75亿美元，上下限均提高500万美元，本季度收入同比增长32%，较第一季度增长5% [6] - vadadustat业务：目前正在接受EMA审查，有望明年初获批，也在英国、瑞士和澳大利亚接受审查；在针对COVID - 19和低氧血症患者预防和治疗ARDS的II期研究中虽未达到主要终点，但数据令人鼓舞 [8][10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略包括推动Auryxia收入增长并识别现金管理机会，支持合作伙伴在全球销售和寻求vadadustat批准，以及对内部资产管线进行投资并评估其他战略增长机会 [5] - 对于vadadustat，公司认为在欧洲若无合作伙伴不会进行商业化，已开始寻找欧洲合作伙伴；在美国已完成与FDA的审查会议，等待会议纪要 [9] - 磷酸盐结合剂市场受COVID和透析中心人员配置问题影响持续收缩，但公司的合同策略在价格方面取得成效 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队在本季度取得显著进展，与新战略支柱保持一致，团队在推动收入增长和降低运营成本方面表现出色 [28] - 若Auryxia收入持续增长且成本降低措施成功实施，现有现金资源和运营现金流将为公司未来几年的运营计划提供资金 [19] - 公司期待vadadustat在欧洲获批带来的潜在收入，Auryxia在专利到期后仍有机会 [26][28] 问答环节所有提问和回答 问题1：基于当前趋势和费用削减措施，能否说明Auryxia在专利到期前及之后实现现金流转正的路径，以及未来价格和销量增长趋势 - 公司认为Auryxia目前的收入增长主要由价格驱动，磷酸盐结合剂市场受COVID和人员配置问题影响仍在收缩，公司的合同策略在价格方面取得成效，预计今年将持续，未来盈利路径主要靠持续增加收入和控制费用，同时对管线进行合理再投资；虽认为Auryxia在销量上有增长机会，但不会设定不切实际的目标；专利到期后，参考Sevelamer以及CMS拟将结合剂纳入捆绑支付的规则，Auryxia仍有机会 [23][24][26] 问题2：关于vadadustat与FDA会议结果的沟通方式以及能否在第三季度财报前获得会议结果和下一步计划更新 - 公司表示不会对与FDA的互动进行逐点汇报，若有重大事项会适当披露，将根据流程进展适时提供更新 [22]