文章核心观点 - Akebia Therapeutics本季度财报表现超预期，股价年初至今跑赢市场，未来表现取决于管理层财报电话会议评论和盈利预期变化；Durect即将公布财报，预计亏损收窄但营收下降 [1][2][5] Akebia Therapeutics财报情况 - 本季度调整后每股收益盈亏平衡，高于Zacks共识预期的亏损0.05美元，去年同期亏损0.04美元，盈利惊喜达100% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [1] - 截至2023年12月季度营收5620万美元，超Zacks共识预期1%，去年同期营收5518万美元，过去四个季度仅一次超出共识营收预期 [1] Akebia Therapeutics股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约13.7%，而标准普尔500指数涨幅为8.3% [2] Akebia Therapeutics未来展望 - 股票短期价格走势和未来盈利预期取决于管理层财报电话会议评论 [2] - 盈利预期可帮助投资者判断股票走向，近期盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关 [3] - 财报发布前盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks排名为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [4] - 下一季度共识每股收益预期为亏损0.09美元，营收4302万美元；本财年共识每股收益预期为亏损0.29美元，营收1.9153亿美元 [4] 行业情况及Durect表现 - Zacks行业排名中，医疗-制药行业目前处于250多个Zacks行业前36%，前50%行业表现优于后50%超两倍 [5] - Durect尚未公布2023年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.36美元，同比变化+21.7%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [5] - Durect预计本季度营收270万美元，较去年同期下降18.6% [5]

文章核心观点 公司正等待vadadustat于2024年3月27日的PDUFA日期审批结果，若获批将为公司带来变革；公司财务状况增强，对2024年业务发展有信心 [1][2][5] 业务进展 - 公司正为vadadustat在美国的潜在上市做准备，该药物目前正由美国食品药品监督管理局（FDA）审查，PDUFA日期为2024年3月27日 [1] - 任命Nicholas Grund为首席商务官，其经验对vadadustat在美国上市准备至关重要 [3] - 推出急性护理环境中的新管线项目，涉及急性肾损伤或急性呼吸窘迫综合征（AKB - 9090）和新生儿早产儿视网膜病变（AKB - 10108） [3] 财务亮点 - 与贝莱德达成新债务融资安排，可获得最高5500万美元借款额度，首笔3700万美元用于偿还旧贷款本金；若vadadustat在2024年6月30日前获批，可延长只付利息期限，直至2026年12月31日前无需偿还本金 [4] - 通过“按市价”（ATM）销售协议发售普通股，筹集约2600万美元毛收入 [4] - 2023年第四季度Auryxia（柠檬酸铁）净产品收入为5320万美元，全年收入为1.703亿美元，在公司2023年Auryxia净产品收入指引1.7 - 1.75亿美元范围内 [4] 财务结果 收入 - 2023年第四季度总收入为5620万美元，2022年同期为5580万美元；2023年全年总收入为1.946亿美元，2022年为2.925亿美元 [6] - 2023年第四季度净产品收入为5320万美元，2022年同期为5030万美元；2023年全年净产品收入为1.703亿美元，2022年为1.769亿美元 [6] - 2023年第四季度许可、合作及其他收入为300万美元，2022年同期为550万美元；2023年全年为2430万美元，2022年为1.155亿美元 [6] 成本与费用 - 2023年第四季度商品销售成本为1870万美元，2022年同期为收益340万美元；2023年全年为7410万美元，2022年为8560万美元；公司将在2024年第四季度前每季度记录900万美元非现金无形资产摊销费用 [7] - 2023年第四季度研发费用为990万美元，2022年同期为3210万美元；2023年全年为6310万美元，2022年为1.3亿美元 [7] - 2023年第四季度销售、一般和行政费用为2540万美元，2022年同期为2990万美元；2023年全年为1.002亿美元，2022年为1.386亿美元 [7][8] 净利润/亏损 - 2023年第四季度净利润为60万美元，2022年同期净亏损610万美元；2023年全年净亏损5190万美元，2022年为9420万美元 [8] 现金状况 - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物约为4290万美元；若vadadustat获批，公司现有现金资源及预计从产品、特许权使用费、供应和许可收入以及借款等产生的现金，足以支持当前运营计划至少24个月 [8] 产品信息 关于公司 - Akebia Therapeutics是一家致力于改善肾病患者生活的生物制药公司，成立于2007年，总部位于马萨诸塞州剑桥市 [9] 关于vadadustat - 是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，可模拟高海拔对氧气供应的生理影响；已在欧洲、澳大利亚、中国台湾和日本获批用于治疗特定类型的肾病贫血，但未获美国FDA批准 [10] 关于Auryxia（柠檬酸铁） - 禁用于铁过载综合征患者；临床试验中观察到血清铁蛋白和转铁蛋白饱和度增加，可能导致铁储备过度升高；儿童意外摄入含铁产品有致命中毒风险；常见不良反应包括腹泻、粪便变色、恶心等 [12][13]

许可与合作协议收入情况 - 公司与Medice签订许可协议，获1000万美元预付款，有资格获最高1亿美元商业里程碑付款及10% - 30%分级特许权使用费[49] - 公司与MTPC合作，有资格获最高约2.25亿美元付款及13% - 20%分级特许权使用费[52] - 公司与CSL Vifor的协议为利润分成，公司获约66%利润，CSL Vifor支付2500万美元预付款，公司售股获7000万美元，CSL Vifor注资4000万美元到周转资金基金[53][55] - 公司与Averoa签订许可协议，有资格获中个位数百分比到低两位数百分比的分级特许权使用费[55] - 公司与JT和Torii的协议中，公司有资格获低两位数百分比特许权使用费及最高5500万美元额外付款[55] - 2021年6月，公司与Cyclerion签订协议，支付300万美元现金预付款，并计入研发费用，Cyclerion最多可获得总计2.22亿美元的开发和监管里程碑付款[58] - 2023年12月31日止的十二个月，公司在日本Riona净销售相关特许权使用费的许可收入为540万美元[57] - 2023年12月31日止年度，公司因美国Auryxia销售以及日本JT和Torii的Riona净销售，需向Panion支付1000万美元特许权使用费[57] 产品供应与分销情况 - Auryxia活性药物成分柠檬酸铁合成可靠且可复制，公司依赖单一供应商供应原料药，成品药由Patheon Manufacturing Services LLC供应[48] - 公司利用第三方进行Auryxia商业分销，委托Cardinal Health为独家第三方物流分销代理[48] 专利相关情况 - 公司持有19项美国已授权专利涵盖vadadustat，预计专利到期日在2027 - 2039年加上可能的期限延长或调整[60] - 公司持有与vadadustat制造过程相关的专利和申请，预计到期日在2032 - 2042年，不包括可能的专利期限延长或调整[60] - 公司拥有14项美国已授权专利涵盖Auryxia，预计到期日在2024 - 2030年加上可能的专利期限延长[61] - 公司向日本合作伙伴JT和Torii独家分许可的日本专利和申请，预计到期日在2025 - 2028年[61] - 公司向欧洲合作伙伴Averoa独家分许可的欧洲专利和申请，预计到期日在2024 - 2036年[61] - 若获得FDA儿科独占权，公司产品可额外获得六个月的数据保护期和相关专利期限延长[62] - 新药化学实体（NCE）获批后可获5年营销独占期，期间FDA不接受仿制药申请；特定药物变更有3年独占期，期间FDA不批准含此类变更的仿制药申请；若提交Paragraph IV认证，可在NCE独占期到期前1年提交仿制药申请[65] - 相关药物专利所有者可申请最长5年的专利延期，延期时长为药物测试阶段（IND提交至NDA提交）的一半加上审查阶段（NDA提交至批准），最长不超5年，总专利期限自批准日起不超14年[66] - 日本专利局于2014年10月批准公司 sublicense人JT为日本专利号4964585和4173553申请的专利延期，4173553号专利已于2022年11月到期，4964585号专利高磷血症适应症将于2025年11月到期，缺铁性贫血适应症将于2028年12月到期[67] 产品竞争情况 - vadadustat获批后可能面临的竞争药物包括Epogen®、Aranesp®、Procrit®等；美国FDA已批准GSK的Jesduvroq用于治疗成人慢性肾病贫血；FibroGen的roxadustat的NDA未获FDA批准[69] - 在日本，vadadustat以Vafseo之名销售，与roxadustat、daprodustat和enarodustat竞争；在中国，FibroGen已推出roxadustat用于治疗慢性肾病贫血[70] - 注射用ESA生物类似药进入美国市场将对vadadustat构成额外竞争，Pfizer的Retacrit®于2018年5月获FDA批准并于11月上市，欧盟已有多款注射用ESA生物类似药在售[72] - Auryxia在美国高磷血症市场与Renagel®、Renvela®等FDA批准的磷酸盐结合剂竞争，2023年10月FDA批准了Ardelyx的XPHOZAH®[73] - Auryxia在美国缺铁性贫血市场与非处方口服铁剂、处方口服铁剂和静脉注射铁剂竞争，Shield Therapeutic的Feraccru®在欧洲上市，Accrufer®于2021年7月在美国上市[74] - 公司与ANDA申报者达成和解协议，允许其自2025年3月起（需FDA批准）或在特定情况下提前在美国销售Auryxia仿制药[74] 药品监管相关情况 - 美国和其他国家及地区的政府当局对药品的研发、生产、销售等各环节进行广泛监管，获取监管批准需耗费大量时间和资金[75] - 产品候选药物进入人体试验前需进行临床前测试，结果等作为IND一部分提交给FDA，部分长期测试在IND提交后可能继续[78] - 提交IND后FDA需30天审核，期间或之后可提出问题、实施临床搁置等，解决问题后才能开始（或恢复）试验[79] - 某些临床试验赞助商需在clinicaltrials.gov注册并披露信息，结果披露可延迟最多两年，违规每天最高罚款10000美元[81] - 若赞助商有针对开发中产品候选药物扩大使用请求的政策，需在开展2期或3期试验或产品获FDA指定后15天内公开[82] - 2018年5月30日《尝试权法案》签署，符合条件患者在特定情况下可不经临床试验和FDA批准使用某些试验药物[83] - 人体临床试验分四个阶段，可能重叠或组合，FDA常要求多个3期试验支持产品候选药物上市批准[84] - 2022年12月FDORA要求赞助商为3期临床试验或关键研究制定并提交多样性行动计划[84] - 开展IND下临床试验的进展报告至少每年提交给FDA，严重不良事件时需更频繁提交，还需提交IND安全报告[84] - 2023年6月FDA发布GCP更新建议草案，旨在使临床试验设计和实施现代化[84] - 2024财年提交和审查申请的费用略超400万美元，获批申请的赞助商每年需为每个符合条件的处方药产品支付约40万美元的计划费用[90] - 公司需在2期临床试验结束会议后的60天内提交初始儿科研究计划[86] - FDA在收到申请后的60天内进行初步审查并做出受理决定[90] - 大多数NDA申请需在提交后的10个月内完成审查，“优先审查”产品需在6个月内完成审查，突破性疗法若有临床数据支持也可在6个月内审查[90] - 审查过程可由FDA延长3个月以考虑新信息或澄清内容[90] - 2012年国会颁布法案允许对“突破性疗法”产品进行加速审查[93] - 优先审查指定可将FDA对营销申请采取行动的审查时间目标从10个月缩短至6个月[93] - 优先审查凭证可将营销申请的审查时间从正式受理后的10个月缩短至6个月[94] - 获得加速批准的产品赞助商需每6个月向FDA提交批准后研究的进度报告[95] - 2023年3月FDA发布关于加速批准的草案指南[95] - FDA要求至少两项充分且良好控制的临床试验来证明新产品有效性，特定情况下一项有特定特征和额外信息的试验也可满足标准[97] - 若FDA发出完整回应函（CRL），申办方有一年时间回应缺陷，FDA可酌情给予额外六个月延期，FDA承诺根据信息类型在两到六个月内审查重新提交的申请[97] - 根据《确保创新法案》，FDA须在批准新药和生物制品后30天内公布总结其决定的行动方案[97] - 药品获批后，大多数变更需事先经过FDA审查和批准，且有持续的年度用户费用要求和新的补充申请费用[100] - 2021年9月FDA发布最终法规，2023年10月发布草案指南，规范药品营销、标签、广告和推广[100] - 2022年12月《批准前信息交换法案》通过，允许未获批产品申办方主动向支付方传达产品信息[100] - 大多数新药申请基于两项完整临床试验，FDA可根据FDCA第505(b)(2)条批准替代类型的新药申请[102] - 1984年《哈奇 - 瓦克斯曼修正案》建立了简化监管方案，允许FDA批准仿制药，仿制药申请通常无需包含临床前和临床数据[103] - FDCA为含新化学实体（NCE）的新药提供五年非专利数据独占期，若NDA包含一项或多项新临床研究报告则提供三年独占期[103][104] - FDA须为某些仿制药设立优先审查通道，要求在八个月内审查符合条件的药物申请[104] - 儿科独占权若获批，药品可额外获得6个月营销保护期，附加于现有专利或监管独占权期限[106] - 新药专利可根据哈奇 - 韦克斯曼法案申请最长5年的专利期限恢复，但恢复后专利总期限自产品批准起不超过14年[107] 隐私与数据保护相关法规情况 - 2020年11月，加州颁布CCPA，于2020年1月1日生效，2023年1月1日CPRA对其进行重大修改[110] - 除加州外，另有11个州已通过类似CCPA和CPRA的全面隐私法，这些法律将在2026年底前生效[110] - 2022年1月31日，欧盟《临床试验条例》（EU）No 536/2014生效，取代先前的《临床试验指令》2001/20/EC [114] - 2016年3月，EMA推出PRIME计划，促进在未满足医疗需求领域的产品候选药物开发[114] - GDPR违规可能面临最高2000万欧元或4%年度全球营收的罚款[126] - 2020年7月，CJEU使欧盟 - 美国隐私盾框架无效，影响数据从欧盟向美国传输[126] - 2022年10月，美国总统签署行政命令实施新的欧盟 - 美国数据隐私框架，不确定是否会最终确定和受挑战[126][128] - 英国脱欧后，英国数据保护法2018年生效，但数据从EEA向英国传输是否合法仍不确定[128] 欧盟药品监管与市场独占相关情况 - 欧盟集中程序评估MAA的最长时间为210天，特殊情况下加速评估需在150天内给出意见[118] - 分散程序中，参考成员国需在收到有效申请后210天内准备评估报告，相关成员国需在90天内决定是否批准[118] - 获得欧盟所有成员国营销授权且纳入研究结果后，产品可获6个月补充保护证书延期，孤儿药市场独占期从10年延长至12年[120] - 营销授权原则上有效期为5年，续期后有效期不限，除非有特殊情况再续5年[120] - 创新药在欧盟可获8年数据独占期和10年市场独占期，满足条件可延长至11年[122][123] - 获得欧盟营销授权且纳入儿科研究结果，可选择6个月补充保护证书延期或1年市场独占期延长[124] 英国脱欧相关情况 - 英国于2020年1月31日退出欧盟，《贸易与合作协议》于2021年1月1日临时适用，5月1日生效[129] - 2023年2月27日，英国政府和欧盟委员会宣布原则上达成政治协议，用“温莎框架”取代北爱尔兰议定书，该框架于2023年3月24日获批准，药品方面将于2025年1月1日起实施[129] - 自2024年1月1日起，英国药品和保健品管理局（MHRA）在确定新的英国药品许可申请时，将参考欧洲药品管理局（EMA）和其他监管机构的决定[129] 产品销售与报销相关情况 - 美国和其他国家市场中，产品销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，支付方会审查产品价格、医疗必要性和成本效益[130][131] - 2019年10月发布的终版ESRD PPS规则确认，自2020年1月1日起FDA批准的多数新透析药物将纳入TDAPA，公司预计vadadustat获批后6个月可获TDAPA指定[131] - 口服药Auryxia由医疗保险D部分覆盖，CMS多次推迟将其纳入捆绑支付，若无进一步立法或监管，2025年1月1日起将纳入ESRD捆绑支付[131] - 欧盟各国定价和报销方案差异大，许多国家增加了药品折扣要求，参考定价和平行贸易会进一步压低价格[133] - 透析组织有自己的处方集，产品不在处方集内可能导致开药量减少，且不同组织评估产品的过程和时间不同[134] - 医疗保健提供商和第三方支付方的安排受欺诈和滥用、反回扣、虚假索赔等法律和法规约束[135] - 政府实施成本控制计划，包括价格控制、报销限制和仿制药替代要求，可能限制公司产品销售收入[131][133] - 2011年《预算控制法案》规定，2013 - 2021年需至少削减1.2万亿美元赤字，未达标则触发自动削减机制，医保支付给供应商的款项每年最多削减2%，该规定将持续到2031年，实际削减幅度最高可达4%[137] - 《2022年综合拨款法案》将2010年《法定现收现付法案》规定的4%医保削减推迟两年至2024年底，将2011年《预算控制法案》规定的2%医保削减延长6个月至2032财年，并降低2030和2031财年的支付削减百分比[137][138] - 2020年，前政府发布多项行政命令降低处方药成本，其中将医保B部分某些医生管理药品支付与其他经济发达国家最低价格挂钩的规则于2021年1月1日生效，但被全国初步禁令限制，并于2021年12月29日被撤销[139] - 2020年10月，HHS和FDA发布最终规则允许各州和其他实体从加拿大进口某些处方药，9个州已通过相关法律，2023年1月5日，FDA批准佛罗里达州从加拿大进口药品的计划[139] - 原定于2022年1月1日生效的取消医保D部分药品回扣安全港保护的最终规则，因《2022年降低通胀法案》被推迟至2032年1月1日[139] - 《2022年降低通胀法案》要求特定药品制造商从2026年起与医保进行价格谈判，2026年谈判10种高成本医保D部分药品，2027年15种，2028年15种B或D部分药品，2029年及以后20种B或D部分药品[141] - 《2022年降低通胀法案》规定，从2023年起对医保B和D部分药品价格涨幅超过通胀的情况征收回扣，2025年起用新折扣计划取代D部分覆盖缺口折扣计划[141] - 《2022年降低通胀法案》将医保自付药品费用上限设定为2024年每年4000美元，2025年起每年2000美元[141] - 2023年6月6日，默克起诉HHS和CMS，称《降低通胀法案》的医保药品价格谈判计划违反宪法第五修正案，随后多家公司也提起类似诉讼[142] - 欧盟国家处方药定价受政府控制，药品定价谈判耗时

公司背景 - Akebia Therapeutics, Inc.是一家总部位于马萨诸塞州剑桥市的全面整合的生物制药公司，旨在改善肾病患者的生活[2] 财务信息 - Akebia Therapeutics®公司计划于2024年3月14日公布2023年第四季度和全年财务结果[1] 联系方式 - Akebia Therapeutics, Inc.的联系人是Mercedes Carrasco，邮箱为[email protected][3]

贷款协议 - Akebia Therapeutics与BlackRock签署贷款协议，提供最高5500万美元的借款额度[2] - Akebia Therapeutics借款用于偿还Pharmakon Advisors的贷款本金，延长了利息支付期限[2] - Akebia Therapeutics表示对BlackRock的贷款合作感到满意，将资金用于准备推出可能的新药物[4]

文章核心观点 - 阿基比亚疗法公司宣布任命尼古拉斯·格伦德为首席商务官 以助力vadadustat在美国的潜在推出和最大化Auryxia收入 [1] 公司动态 - 阿基比亚疗法公司宣布任命尼古拉斯·格伦德为首席商务官 其在肾脏和专业市场有丰富经验 [1] - 首席执行官约翰·P·巴特勒表示格伦德的经验对公司准备vadadustat在美国的潜在推出及最大化Auryxia收入至关重要 [1] - 格伦德称很高兴加入阿基比亚团队 希望为潜在的vadadustat推出做准备 服务透析患者 [2] 人物履历 - 加入阿基比亚之前 格伦德担任Eurofins移植基因组学公司总裁 推动组织变革和运营效率提升及收入增长 [1] - 格伦德曾担任AMAG制药公司首席商务官 管理四个业务部门的商业活动 [1] - 格伦德还在赛诺菲的专科护理业务中担任过多个职位 并负责其肾脏业务部门的运营 [1] 公司介绍 - 阿基比亚疗法公司是一家专注改善肾病患者生活的生物制药公司 成立于2007年 总部位于马萨诸塞州剑桥市 [3] 产品介绍 - vadadustat是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂 旨在模拟高海拔对氧气供应的生理影响 未获美国食品药品监督管理局批准 [4] - vadadustat在欧洲和澳大利亚获批用于治疗慢性维持性透析成年患者因慢性肾病导致的症状性贫血 在日本获批用于治疗透析依赖和非透析依赖成年患者因慢性肾病导致的贫血 [4]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为4200万美元,其中Auryxia产品净销售收入为4010万美元,较去年同期下降4.8% [39][40] - 销售成本为1800万美元,较去年同期下降52.8%,主要由于2022年计提的多余采购承诺费用减少以及存货减值降低 [44] - 研发费用为1330万美元,较去年同期下降52.5%,主要由于减少了对vadadustat的开发支出 [46] - 销售及管理费用为2270万美元,较去年同期下降28.8%,主要由于裁员、租赁费用减少以及Auryxia营销费用削减 [47] - 净亏损为1450万美元,较去年同期的5410万美元大幅收窄 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia产品净销售收入为4010万美元,较去年同期下降4.8%,主要由于销量下降和支付方结构变化 [40] - 公司预计2023年全年Auryxia净销售收入将达到1.7亿美元左右 [41][42] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正积极准备vadadustat在美国的上市,已完成与FDA的争议程序并重新提交新药申请 [11][12][13] - 如果vadadustat获批,公司有望瞄准约55万名透析患者中88%使用促红细胞生成素(ESA)治疗贫血的市场,这相当于约10亿美元的市场机会 [21] - 公司已做好商业准备,包括有经验的销售团队和与CSL Vifor的合作,可覆盖60%的透析中心 [22][23][30] - 公司将利用Auryxia的现金流支持vadadustat的上市,并已通过修改Pharmakon贷款条款获得更多灵活性 [32][34][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对vadadustat获批后的商业前景充满信心,认为其可为患者带来重要的治疗选择 [15][16] - 管理层表示,vadadustat在日本上市3年多来积累的上市后安全性数据有助于重新提交新药申请 [12] - 管理层认为,Auryxia收入将在2024年保持相对稳定,并有望从退出不利支付合同和获得更广泛的医疗机构准入中获益 [43] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Julian Harrison提问** 询问vadadustat和daprodustat在日本市场的经验对美国市场的启示 [55] **John Butler回答** 日本市场与美国存在很大差异,如适应症、竞争格局等,难以直接借鉴。但总体看,HIF-PHI类药物在日本市场的渗透还是比较稳定的 [57][58][59] 问题2 **Ed Arce提问** 询问公司在TDAPA期间和获得TDAPA后的具体商业策略 [69] **John Butler回答** TDAPA期间,公司将与医疗机构就使用协议进行沟通,为正式上市做好准备,但不会有太多销售。获得TDAPA后,透析中心将能够按照ASP价格获得vadadustat的报销,这为公司带来了良好的商业机会 [73][74][75][76][77][78][79] 问题3 **Allison Bratzel提问** 询问公司对vadadustat标签的预期,尤其是与竞品的差异 [103] **John Butler回答** 公司认为vadadustat与竞品存在重要差异,已在申请材料中进行了阐述,希望能在标签上反映出来。但最终标签内容需要与FDA进一步沟通确定 [104][105][106][107]

产品销售和收入 - Akebia Therapeutics, Inc. 2023年第三季度产品收入净额为40118千美元，同比下降4.5%[51] - 公司2023年第三季度总收入为42046千美元，同比下降13.6%[51] - 公司2023年前九个月的总收入为138427千美元，同比下降41.6%[51] - 公司在2023年第三季度的产品收入下降约8%，为1.171亿美元，主要是由于产品销量下降，部分抵消了价格上涨[244] 财务状况和现金流 - Akebia Therapeutics, Inc. 2023年前九个月的净亏损为52539千美元，同比减少40.4%[51] - Akebia Therapeutics, Inc. 2023年第三季度净亏损为14489千美元，同比减少73.3%[51] - 截至2023年9月30日，公司的现金及现金等价物约为4650万美元[60] - 公司计划通过产品收入、版税和许可收入来满足未来的现金需求[61] 合作协议和收入 - 公司的合作协议和其他收入在2023年前三季度达到21359万美元[74] - 公司与Panion签订了第二次修订的许可协议，提供了对ferric citrate的独家许可[104] - 公司与JT和Torii签订了再次修订的子许可协议，使其获得了在日本开发和商业化ferric citrate hydrate的独家许可权[106] - 公司与Averoa签订了许可协议，使其在欧洲经济区、土耳其、瑞士和英国独家开发和商业化ferric citrate[112] - 公司与Medice签订了许可协议，使其在Medice领土独家开发和商业化vadadustat[116] 股权和期权 - 公司在2023年9月30日的授权股本中包括3.5亿股普通股，其中1.88313807亿股已发行和流通，以及2500万股未指定的优先股，未发行和流通[doc id='162'] - 公司在2023年9月30日向员工发放了4143813股期权，向董事发放了315000股期权，向一名高管发放了635313股股票评估权证(SARs)[doc id='170'] - 公司在2023年9月30日向新员工发放了704000股公司股票期权作为入职奖励，其中701000股仍未行使[doc id='172'] 合同和协议 - 公司在2023年9月30日和2022年12月31日之间与Pharmakon签订的贷款协议中，公司符合所有契约[doc id='159'] - 公司与Jefferies签订的销售协议允许公司根据市场价格出售最多2600万美元的普通股，但截至目前为止公司尚未在该计划下出售任何股票[doc id='163'] - 公司在2023年和2014年计划下的股票期权的风险利率分别为4.08%和2.68%[183] - 公司在2023年和2014年计划下的股票期权的预期波动率分别为102.41%和107.01%[183]

财务表现 - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的产品收入净额为42,244千美元，同比下降2.45%[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的总营收为56,376千美元，同比下降55.3%[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的研发支出为20,197千美元，同比下降22.4%[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的销售、总务和管理支出为27,036千美元，同比下降16.1%[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的净亏损为11,172千美元，同比下降139.9%[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的基本每股净亏损为0.06美元[48] - 2023年第二季度，Akebia Therapeutics, Inc.的稀释每股净亏损为0.06美元[48] - Akebia Therapeutics, Inc.在2023年第二季度的现金、现金等价物和受限现金减少了37,875千美元[50] - Akebia Therapeutics, Inc.在2023年第二季度的融资活动中净现金流出23,966千美元[50] 资金情况 - 公司自成立以来，主要资源投入于研发活动，包括临床前和临床开发活动，Auryxia的商业化以及为这些运营提供一般和行政支持[55] - 公司自2020年8月开始从MTPC的Vafseo销售中认可MTPC的版税收入[55] - 公司管理层根据ASC 205-40完成了持续经营评估，截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物约为5360万美元[56] - 公司预计未来通过产品收入、潜在战略交易、公开或私人股权或债务交易、运营费用管理或以上方法的组合来筹集未来现金需求[56] - 公司的现金、现金等价物和受限现金主要包括投资于货币市场基金的资金[71] 合作协议 - 公司与MTPC签订了合作协议，提供独家开发和商业化权利，供应vadadustat给MTPC用于临床和商业用途[86] - 公司与Cyclerion Therapeutics Inc.签订了许可协议，公司向Cyclerion支付了300万美元的预付款，并同意在特定开发和监管里程碑达成时支付总计2.22亿美元[96] - 公司与CSL Vifor签订了许可协议，CSL Vifor向公司支付了2500万美元的预付款，作为Vifor第一修订协议的一部分[100] 股票期权 - 公司授予员工和董事的股票期权和SARs在2023年6月30日发行了256.45万份[179] - 公司在2023年6月30日授予新员工购买公司普通股的期权，共计7.2万份[180] - 公司在2023年6月30日发放了共3514813股股票期权，平均价格为0.69美元[doc id='183'] - 公司在2023年6月30日取消和放弃了1130737股股票期权[doc id='183'] - 公司在2023年6月30日的股票期权中，有14153498股未行使，平均价格为4.50美元，内在价值为1435662美元[doc id='183'] 合作与商业化 - 公司与Esteve签订了Esteve协议，包括Esteve将为商业用途制造vadadustat药物物质的条款和条件[201] - 公司与Patheon签订了供应协议，约定Patheon将为商业用途制造vadadustat药品[202] - 公司同意从Patheon购买全球需求的一定百分比的vadadustat药品[204] - 公司与WuXi STA签订了供应协议，约定WuXi STA将为商业用途制造vadadustat药物物质[205] - 公司同意从WuXi STA购买一定百分比的全球需求的vadadustat药物物质[205] - 公司与WuXi STA签订了供应协议，约定WuXi STA将为商业用途制造和供应vadadustat药品[206] - 公司同意从WuXi STA购买一定百分比的全球需求的vadadustat药品[206]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度总收入为5640万美元,其中Auryxia产品净收入为4220万美元,较上一季度增长21.6%,但较去年同期下降2.5%,主要受到支付人结构变化和磷结合剂市场侵蚀的影响 [39][40] - 公司维持2023年Auryxia产品净收入1.75亿美元至1.8亿美元的指引 [41] - 成本of goods sold和研发费用较去年同期有所下降,分别为1730万美元和2020万美元 [43] - 公司现金及现金等价物为5360万美元,预计可支持至少12个月的当前运营计划 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要产品Auryxia的净收入有所增长,但受到支付人结构变化和磷结合剂市场侵蚀的影响而有所下降 [40] - 公司正在努力通过与关键客户的密切互动和对运营费用的审慎管理来最大化Auryxia的收入,直至2025年专利到期 [42] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的另一主要产品vadadustat已在34个国家获批,包括欧盟、英国和瑞士等市场 [18] - 公司预计今年还将获得澳大利亚的监管意见 [19] - 公司已与德国制药公司Medice签署许可协议,授予其在欧洲经济区、英国、瑞士和澳大利亚销售vadadustat的独家权利 [20][21][22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正积极推进vadadustat在美国的监管审批,预计将在本季度内重新提交新药申请,并于2024年3月获得FDA决定 [15][16][25] - 公司与Vifor CSL的合作可覆盖60%的透析市场,有利于vadadustat的推广 [30][31] - 公司正在为vadadustat的潜在上市做好准备,包括建立商业团队、管理费用等 [32][33][34][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对vadadustat在美国获批及在全球市场的推广持乐观态度 [15][18][19][22] - 公司认为Auryxia收入将继续保持稳定,但受到支付人结构变化和磷结合剂市场侵蚀的影响 [40][41][42] - 公司正采取措施提高运营效率,控制费用增长以延长现金流 [43][44][45][46] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Allison Bratzel 提问** 询问了Type A会议的主要议题以及对vadadustat重新提交新药申请和获批的信心 [49][50] **John Butler 和 Steven Burke 回答** 会议主要讨论了如何提交新的安全性数据,FDA对此表示满意,不需要额外的临床试验数据。公司对重新提交申请并获批持乐观态度 [51][52][53][54] 问题2 **Allison Bratzel 提问** 询问了vadadustat上市前TDAPA期间的情况,以及与KORSUVA产品上市经验的对比 [55] **John Butler 回答** 在TDAPA获批前,产品将有限度供应给透析机构,真正的推广要等到TDAPA期间。KORSUVA与vadadustat的情况不同,KORSUVA定价较高且没有在透析报销体系内,而vadadustat定价将更合理 [56][57] 问题3 **Ed Arce 提问** 询问了Type A会议讨论的内容是否与FDA去年发出的CRL信函一致,以及MODIFY和FO2CUS研究的目的 [61][64] **John Butler 和 Steven Burke 回答** 会议内容与CRL信函完全一致,MODIFY和FO2CUS研究数据将用于更新安全性信息,但不会影响初次审批 [62][63][64][65]