现金及现金等价物相关 - 2024年9月30日现金及现金等价物为28452千美元2023年12月31日为19841千美元[6] - 2024年9月30日现金等价物总额为27,840千美元2023年12月31日为18,982千美元[37] - 2024年前九个月现金及现金等价物净增加8611千美元2023年同期减少25762千美元[11] - 2024年9月30日现金等价物为27840千美元[34] - 2023年12月31日现金等价物为18982千美元[35] 合作收入相关 - 2024年三季度来自合作方的合作收入为6845千美元2023年同期为0 [7] - 2024年前三季度来自合作方的合作收入为21163千美元2023年同期为0 [7] - 2024年9月公司从吉利德科学公司获得10000万美元总收益[27] - 2024年9月30日止三个月和九个月分别确认680万美元和2120万美元合作收入[27] - 2024年三个和九个月与吉利德合作分别确认合作收入680万美元和2,120万美元[52] - 2024年前三季度来自关联方的合作收入为2116.3万美元2023年同期无此项收入[7] - 2024年前九个月与吉利德合作协议确认2120万美元合作收入[27] - 2024年第三季度公司确认合作收入680万美元[52] - 2024年前三季度公司确认合作收入2120万美元[52] 研发费用相关 - 2024年三季度研发费用为13515千美元2023年同期为10824千美元[7] - 2024年前三季度研发费用为41653千美元2023年同期为37894千美元[7] - 与Arbutus Biopharma协议下2024年9月30日止的三个月和九个月研发费用分别为0.3百万美元和相关调整[56] - 与Arbutus Biopharma协议下2023年9月30日止的三个月和九个月研发费用减少额分别为0.1百万美元和1.2百万美元[56] - 2024年与Arbutus Biopharma合作的临床试验终止后公司确认研发费用30万美元[56] 一般及管理费用相关 - 2024年三季度一般及管理费用为4286千美元2023年同期为4224千美元[7] - 2024年前三季度一般及管理费用为13398千美元2023年同期为14201千美元[7] 净亏损相关 - 2024年三季度净亏损为9613千美元2023年同期为14420千美元[7] - 2024年前三季度净亏损为29842千美元2023年同期为50266千美元[7] - 2024年9月30日止三个月净亏损9613000美元2023年同期为14420000美元[25] - 2024年9月30日止九个月净亏损29842000美元2023年同期为50266000美元[25] - 2024年前九个月净亏损29842千美元2023年同期为50266千美元[11] - 2024年前三季度净亏损为2984.2万美元2023年同期为5026.6万美元[7] 每股净亏损相关 - 2024年三季度基本和稀释后每股净亏损为1.51美元2023年同期为3.29美元[7] - 2024年9月30日止三个月基本和稀释后每股净亏损1.51美元2023年同期为3.29美元[25] - 2024年9月30日止九个月基本和稀释后每股净亏损5.12美元2023年同期为11.61美元[25] - 2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损为5.12美元2023年同期为11.61美元[7] - 2024年三个季度基本和稀释后每股净亏损分别为1.51美元5.12美元2023年同期为3.29美元11.61美元[25] 股权相关 - 2024年9月30日的普通股为6,354,414股[8] - 2024年9月30日额外实收资本为841,743美元[8] - 2024年9月30日额外实收资本为84.1743万美元[10] - 2024年9月30日累计赤字为81.559万美元[10] - 2024年9月30日股东权益总额为2.6003万美元[10] - 2023年12月31日额外实收资本为826921[6] - 2024年9月30日和2023年12月31日的累计赤字分别为815590和785748[6] - 2024年9月30日和2023年12月31日的额外实收资本分别为841743和826921[6] 其他收支相关 - 2024年前9个月折旧和摊销为97千美元[11] - 2024年前9个月股票薪酬为2,369美元[11] - 2024年前9个月市场证券净增值为 - 3,065千美元[11] - 2024年前9个月非现金租金费用为1,064千美元[11] - 2024年三个季度股票薪酬支出为797美元2023年为1,135美元[44] - 2024年九个季度股票薪酬支出为2,369美元2023年为4,160美元[44] 经营、投资、融资活动现金流量相关 - 2024年前9个月经营活动现金净流出50,710千美元[11] - 2024年前9个月投资活动现金净流入46,867千美元[11] - 2024年前9个月融资活动现金净流入12,454千美元[11] 吉利德合作相关 - 截至2024年9月30日吉利德持有公司约19.9%的流通有表决权普通股[30] - 2024年6月公司向吉利德发行和出售179500股普通股及相关认股权证总收益约280万美元[29] - 2023年10月公司与吉利德达成合作协议获得1亿美元总收益[46] - 吉利德对项目行使选择权时需支付4500万到1.25亿美元不等的选择费[47] - 吉利德行使选择权后公司可在项目上获得高达3.3亿美元潜在监管和商业里程碑收入[48] - 截至2024年9月30日吉利德合作协议总交易价格确定为9070万美元[50] 其他协议相关 - 与印第安纳大学的HBV研究协议下若达成所有里程碑需支付0.8百万美元[57] - 2024年4月终止与印第安纳大学的IURTC许可协议[57] - 2024年和2023年前三季度公司向印第安纳大学支付尽职调查维护费均为10万美元[57] 公司产品相关 - 公司目前无产品销售收入且无获批产品[13] 有价证券相关 - 2024年9月30日短期有价证券为66502千美元[34] - 2023年12月31日短期有价证券为110406千美元[35] - 2024年9月30日现金等价物和有价证券总额为94342千美元[34] - 2023年12月31日现金等价物和有价证券总额为129388千美元[35] 应计款项相关 - 2024年9月30日应计利息应收款为0.4百万美元[36] - 2023年12月31日应计利息应收款为0.3百万美元[36] - 2024年9月30日应计薪酬为4,124千美元2023年12月31日为5,484千美元[39] - 2024年9月30日应计专业费用和其他为641千美元2023年12月31日为260千美元[39] 股票发行收益相关 - 2024年6月向投资者发行股票和认股权证获得约980万美元总收益[40] - 2024年6月向吉利德发行股票和认股权证获得约280万美元总收益[40] 递延收入相关 - 2024年9月30日短期递延收入3260万美元长期递延收入3250万美元[52]

财务状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为9500万美元相比2024年6月30日的1.092亿美元公司现金预计可支持运营至2026年第一季度[4] 营收情况 - 2024年第三季度合作研究收入为680万美元2023年同期无收入[4] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为1350万美元相比2023年同期的1080万美元有所增加[4] - 2024年第三季度一般和管理费用为430万美元与2023年同期基本持平[4] 股东净亏损情况 - 2024年第三季度普通股股东净亏损为960万美元或每股基本和摊薄1.51美元2023年同期为1440万美元或每股基本和摊薄3.29美元[4] ABI - 5366相关情况 - ABI - 5366在1a期中期数据中耐受性良好安全性良好口服给药暴露长达70天半衰期约20天1b期研究预计探索每周一次和每月一次口服给药2025年上半年有望获得中期数据[3] ABI - 4334相关情况 - ABI - 4334的1b期试验正在进行中预计2024年底获得慢性乙肝患者的中期数据[4] ABI - 1179相关情况 - ABI - 1179和ABI - 6250有望在2024年底进入临床[4] - 收到ABI - 1179的1a/b期研究的监管许可[3] ABI - 6250相关情况 - ABI - 6250的临床前数据在2024年9月11 - 15日举行的国际乙肝会议上展示[4]

文章核心观点 - 投资者关注医疗股时应关注表现最佳公司 Assembly Biosciences 和 Adma Biologics 表现出色值得关注 [1][2][3] 公司情况 - Assembly Biosciences 是医疗板块成员 目前 Zacks 排名为 2（买入） 过去一个季度全年盈利的 Zacks 共识估计提高 41.4% 今年迄今已上涨约 83.5% 跑赢医疗板块整体表现 [1][2] - Adma Biologics 是医疗板块另一只股票 今年迄今回报率为 300.2% 跑赢医疗板块整体表现 本年度共识每股收益估计在过去三个月中增长 40% 目前 Zacks 排名为 2（买入） [2] 行业情况 - 医疗板块包含 1019 只个股 当前 Zacks 板块排名为 5 今年迄今平均回报率为 11.6% [1][2] - 医疗 - 仿制药行业包含 11 家公司 当前 Zacks 行业排名为 40 该行业股票今年平均上涨 19.2% [3] - 医疗 - 生物医学和遗传学行业包含 497 只股票 当前排名为 83 自年初以来该行业上涨 2.2% [3]

药物研发管线 - 公司正在开发两种治疗复发性生殖器疱疹的helicase-primase抑制剂(HPI)[90] - 公司正在开发一种口服可用的乙型肝炎三型病毒(HDV)入口抑制剂[90] - 公司正在开发一种临床阶段的胶囊装配调节剂(CAM),旨在破坏乙型肝炎病毒(HBV)的复制周期[90] - 公司的HPI产品5366在临床前研究中显示了良好的安全性和药代动力学特征,有望作为长效治疗方案[95,96] - 公司的HPI产品1179也展现出了单位纳摩尔级别的对HSV-1和HSV-2的体外抑制活性,以及支持长效给药的药代动力学特征[97] - 公司的CAM产品4334在体内外试验中展现出了对HBV复制和cccDNA形成的双重抑制作用,具有最佳in vitro活性和安全性特征[109,110,111,112] - 公司的HDV入口抑制剂6250在体内外试验中显示出了对所有已测试的HBV/HDV基因型的低纳摩尔级别抑制活性,以及良好的口服生物利用度和药代动力学特征[106] - 公司计划在2024年底前启动6250的I期临床试验[107] 与吉利德公司的合作 - 公司与吉利德科学公司签订了期权、许可和合作协议，吉利德公司将其HPI和NNPI项目独家许可给公司[117] - 吉利德公司可在某些里程碑时点以4500万美元至1.25亿美元的费用行使对公司其他项目的独家许可选择权[117] - 如果吉利德公司行使对某个项目的许可选择权，公司最多可获得3.3亿美元的监管和商业里程碑付款，以及高个位数至高teens的特许权使用费[118] - 公司与吉利德公司还签订了股票购买协议和投资者权利协议,吉利德公司将以13.92美元每股的价格投资1,089,472股公司普通股[120] 财务情况 - 公司2024年第二季度的研发费用为1.63亿美元,较上年同期增加3700万美元,主要由于HBV/HDV抑制剂6250和HSV-1/2项目1179和5366的推进[132] - 公司在2024年6月30日结束的三个月内获得了150万美元的利息和其他收入净额，较2023年同期的60万美元增加了90万美元，主要是由于2023年10月与Gilead公司合作后投资组合余额增加导致获得更多利息收入[139] - 2024年6月30日结束的六个月内公司确认了1,431.8万美元的合作收入，而2023年同期没有收入[142,144] - 2024年6月30日结束的六个月内公司研发费用为2,813.8万美元，较2023年同期的2,707.0万美元增加了106.8万美元，主要是由于HBV/HDV入口抑制剂6250以及HSV-1和HSV-2项目1179和5366的推进[145,146] - 2024年6月30日结束的六个月内公司一般及行政费用为911.2万美元，较2023年同期的997.7万美元减少了86.5万美元，主要是由于股份支付费用的减少[147,149] - 2024年6月30日结束的六个月内公司利息和其他收入净额为310.9万美元，较2023年同期的120.1万美元增加了190.8万美元，主要是由于2023年10月与Gilead公司合作后投资组合余额增加导致获得更多利息收入[150,151] - 2024年6月30日结束的六个月内公司确认了40.6万美元的所得税费用，而2023年同期没有[151,152] 其他 - 公司估计全球有2.54亿人慢性感染HBV,但只有约13%的人知道自己的感染状况,仅3%的人接受了治疗[99] - 公司在2024年6月30日结束的季度内,内部财务报告控制没有发生重大变化,不太可能对内部财务报告控制产生重大影响[164] - 公司目前不是任何重大法律诉讼的一方,但未来可能会涉及一些日常业务相关的诉讼[165]

临床试验进展 - 公司正在两项临床试验中给首批受试者进行给药[5] - 预计2024年第三季度将公布ABI-5366 I期临床试验的中期数据,2025年上半年公布ABI-5366在复发性生殖器疱疹患者中的I期临床试验中期数据[7] - 预计2024年底将公布ABI-4334 I期临床试验的中期数据[7] - 预计2024年底将有两个新的候选药物ABI-1179和ABI-6250进入临床试验[7] 临床前数据展示 - 公司在多个学术会议上展示了候选药物的临床前数据[5][6] 资金筹集 - 公司通过股权投资筹集了约1260万美元的资金,支持抗病毒药物组合的推进并延长了现金储备至2026年第一季度[6] - 2024年6月30日,公司的现金、现金等价物和可流通证券为1.092亿美元,预计可为公司运营提供资金支持至2026年第一季度[9] 财务数据 - 2024年第二季度,公司从与Gilead的合作中确认收入850万美元[9] - 2024年第二季度,公司的研发费用为1630万美元,较2023年同期增加[9] - 2024年第二季度,公司的净亏损为1120万美元,每股基本和稀释亏损1.98美元[9]

文章核心观点 公司宣布在国际疱疹病毒研讨会上展示其单纯疱疹病毒（HSV）候选药物ABI - 5366和ABI - 1179的新临床前数据，两药有望为复发性生殖器疱疹提供新疗法 [1][2] 公司动态 - 公司将在国际疱疹病毒研讨会上展示ABI - 5366和ABI - 1179的临床前数据 [1] - 公司计划将ABI - 5366和ABI - 1179相关展示材料发布在公司网站“投资者”板块的“活动与展示”页面 [5] 行业现状 - 约50%有症状的原发性生殖器疱疹感染者每年复发三次以上，美国、欧盟4国和英国有超400万人受影响 [2] - 复发性生殖器疱疹多由HSV - 2感染引起，当前标准治疗药物核苷类似物预防复发效果有限 [2] 产品信息 ABI - 5366 - 临床前数据支持其进入1期临床评估，对HSV - 1和HSV - 2有低纳摩尔活性，对HSV有特异性，无脱靶效应，体内安全性良好，有长效潜力 [3] - 1a/b期研究于2024年5月启动，预计2024年Q3公布1a期中期数据，2025年上半年公布1b期中期数据 [3] ABI - 1179 - 是结构独特的长效解旋酶 - 引物酶抑制剂候选药物，对HSV - 1和HSV - 2实验室菌株和临床分离株有低纳摩尔活性，对阿昔洛韦耐药分离株也有活性，抗耐药性优于阿昔洛韦，对部分其他解旋酶 - 引物酶抑制剂耐药的HSV - 2菌株有抗病毒活性 [4] - 临床前研究显示其药代动力学特征支持每周口服一次给药，在复发性HSV感染模型中显著减少复发性病变的发生 [4] - 公司预计在2024年底启动1a/b期首次人体研究 [4] 公司概况 - 公司是一家生物技术公司，致力于开发创新小分子疗法，改善疱疹病毒、乙肝病毒和丁肝病毒感染患者的治疗结局 [7]

文章核心观点 公司宣布在国际疱疹病毒研讨会上展示其单纯疱疹病毒（HSV）候选药物ABI - 5366和ABI - 1179的新临床前数据，有望为复发性生殖器疱疹提供新疗法 [1][2] 公司动态 - 公司将在国际疱疹病毒研讨会上展示ABI - 5366和ABI - 1179的临床前数据 [1] - 公司计划将ABI - 5366和ABI - 1179相关展示资料发布在公司网站“投资者”板块的“活动与展示”页面 [5] 候选药物ABI - 5366 - 海报展示支持ABI - 5366进入正在进行的1a/b期临床试验的关键临床前数据 [1] - ABI - 5366对HSV - 1和HSV - 2显示出低纳摩尔活性，对多种HSV临床分离株有广泛活性，且对HSV具有特异性 [3] - ABI - 5366在多种细胞类型中通常无毒，在体外和体内均未观察到脱靶效应，对碳酸酐酶酯酶无活性 [3] - 28天口服毒性研究显示ABI - 5366在两种物种中具有良好的体内安全性，药代动力学研究表明其具有长效潜力 [3] - ABI - 5366的1a/b期研究于2024年5月启动，目前正在招募患者，预计2024年第三季度公布1a期中期数据，2025年上半年公布1b期中期数据 [3] 候选药物ABI - 1179 - 口头和海报展示呈现ABI - 1179的首批数据，预计该药物将于2024年底进入临床试验 [1] - ABI - 1179是一种结构独特的长效解旋酶 - 引物酶抑制剂候选药物，从吉利德科学公司获得许可 [4] - ABI - 1179对HSV - 1和HSV - 2实验室菌株和临床分离株（包括阿昔洛韦耐药株）显示出低纳摩尔活性 [4] - 在耐药性选择研究中，ABI - 1179比阿昔洛韦具有更高的耐药屏障 [4] - ABI - 1179对一些携带已知对其他解旋酶 - 引物酶抑制剂耐药突变的HSV - 2菌株具有抗病毒活性 [4] - 临床前研究显示ABI - 1179具有良好的药代动力学特征，支持每周一次口服给药的评估 [4] - 在复发性HSV感染的临床前模型中，ABI - 1179显著减少了复发性病变的发展 [4] 行业背景 - 约50%初次有症状生殖器疱疹感染的个体每年复发三次或更多次，美国、欧盟4国（法国、德国、意大利和西班牙）和英国共有超400万人受影响 [2] - 生殖器疱疹可由HSV - 1或HSV - 2引起，但HSV - 2感染者更易复发 [2] - 复发性生殖器疱疹的当前标准治疗药物是核苷类似物，但只能部分有效预防复发 [2] 公司介绍 - 公司是一家致力于开发创新小分子疗法的生物技术公司，旨在改变严重病毒性疾病的治疗方式，改善全球患者生活 [7] - 公司由病毒药物开发领域的专业团队领导，致力于改善疱疹病毒、乙肝病毒（HBV）和丁肝病毒（HDV）感染患者的治疗结果 [7]

文章核心观点 - 生物技术公司Assembly Biosciences宣布其用于治疗慢性乙肝病毒（cHBV）感染的下一代衣壳组装调节剂（CAM）候选药物ABI - 4334的1b期试验已对首位参与者给药，该药物有望展现出一流的抗病毒活性 [1][4] 行业情况 - 慢性HBV感染是全球慢性肝病和肝移植的主要原因，2022年超百万人死于HBV相关原因，现有治疗需终身服药，无法消除病毒且治愈率极低 [2] 药物情况 - ABI - 4334是高度有效的下一代CAM，具有潜在的同类最佳特性，可针对抑制HBV DNA复制和防止新cccDNA形成两种机制 [2] - 1a期研究中，健康参与者每日口服ABI - 4334显示出良好的安全性和药代动力学（PK）特征，其暴露水平预计可实现强大的抗病毒活性 [3] - 体外实验中，ABI - 4334对两种作用机制均显示出个位数纳摩尔的效力，并能影响HBV DNA整合 [3] 试验情况 - ABI - 4334 - 102是随机、双盲、安慰剂对照的剂量范围1b期研究，将评估ABI - 4334在cHBV感染参与者中的安全性、PK和抗病毒活性 [5] - 参与者可能是未接受过治疗或停止治疗的，乙肝e抗原（HBeAg）阳性或阴性，剂量递增试验将招募多达5个队列，每个队列10名受试者，共50名，按8:2随机分配到ABI - 4334组和安慰剂组，治疗期28天 [5] - 研究目标包括评估ABI - 4334的安全性、耐受性和PK，以及与ABI - 4334治疗相关的HBV DNA变化，试验结果将为未来临床试验的剂量选择提供支持 [5] 公司情况 - Assembly Biosciences是致力于开发创新小分子疗法的生物技术公司，由病毒药物开发领域的专业团队领导，致力于改善疱疹病毒、HBV和HDV感染患者的治疗结果 [7]

— Funding supports advancement of antiviral portfolio, including four candidates in clinical development, and extends cash runway into Q1 2026 — — Anticipated near term interim data read outs include ABI-5366 Phase 1a in 3Q24 and Phase 1b in 1H25, and ABI-4334 Phase 1b by end of 2024 — SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., June 17, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Assembly Biosciences, Inc. ("Assembly Bio") (NASDAQ:ASMB), a biotechnology company developing innovative therapeutics targeting serious viral diseases, today anno ...

文章核心观点 公司宣布长效单纯疱疹病毒（HSV）解旋酶 - 引物酶抑制剂候选药物 ABI - 5366 的 1a/b 期试验已对首位参与者给药，该药物针对复发性生殖器疱疹，有望带来新治疗选择 [1][2][3] 药物研发进展 - 1a 期单剂量递增研究部分已在健康参与者中启动，预计 2024 年第三季度获得中期数据 [1] - 1b 期每周多剂量递增研究部分预计年底在复发性生殖器疱疹患者中启动，预计 2025 年上半年获得中期数据 [1] 药物背景及优势 - ABI - 5366 针对复发性生殖器疱疹，体外对 HSV - 1 和 HSV - 2 有纳摩尔级效力，临床前药代动力学特征支持长效给药 [2] - 美国和欧盟约 400 万人受复发性生殖器疱疹影响，现有治疗有限且部分有效，高复发患者使用现有抑制疗法一年无复发率仅 34% [2] 研究内容及设计 - ABI - 5366 - 101 是随机、双盲、安慰剂对照的 1a/b 期临床研究 [4] - 1a 期在健康参与者中评估单剂量递增给药后的安全性、耐受性和药代动力学，参与者按 6:2 随机分配至 ABI - 5366 和安慰剂组，分最多五个不同剂量队列 [4] - 1b 期预计年底在 HSV - 2 血清阳性的复发性生殖器疱疹患者中开展，评估多剂量递增给药，参与者按 20:5 随机分配至 ABI - 5366 和安慰剂组，分四个队列探索四个剂量水平并进行合并安慰剂分析 [4] - 1b 期除评估安全性、耐受性和药代动力学外，还将通过测量病毒参数和临床参数评估抗病毒疗效，试验结果将支持未来 2 期试验的剂量选择 [5] 公司信息 - 公司是致力于开发创新小分子疗法以改变严重病毒性疾病进程、改善全球患者生活的生物技术公司 [6] - 公司团队专注于改善疱疹病毒、乙肝病毒（HBV）和丁肝病毒（HDV）感染患者的治疗结果 [7]