AVADEL Pharmaceuticals plc (NASDAQ: AVDL) Second Quarter 2025 Earnings Slides Safe Harbor Statements This presentation may include forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933 and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934. These forward-looking statements relate to our future expectations, beliefs, plans, strategies, objectives, results, conditions, financial performance, prospects or other events. Such forward-looking statements include, but are not li ...

文章核心观点 - 2025年6月27日美国哥伦比亚特区巡回上诉法院维持了美国哥伦比亚特区地方法院的裁决，支持美国食品药品监督管理局（FDA）批准LUMRYZ，这肯定了其创新配方的重要性和对发作性睡病患者的益处，公司将继续推进商业战略以改变发作性睡病治疗模式 [1][2] 上诉情况 - 2024年10月地方法院裁决支持FDA和Avadel，驳回Jazz制药公司诉讼请求，随后Jazz向上诉法院提起上诉 [3] - 2025年6月27日上诉法院一致决定维持地方法院裁决，支持FDA对LUMRYZ的批准 [3] LUMRYZ药物信息 - LUMRYZ是一种缓释羟丁酸钠药物，2023年5月1日获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡（EDS），2024年10月16日获批用于治疗7岁及以上儿科发作性睡病患者的猝倒或EDS [4] - FDA对LUMRYZ的批准得到了REST - ON™试验结果支持，该试验显示LUMRYZ在三个共同主要终点上有显著改善 [5] - 因临床优越性，FDA分别于2023年5月和2024年10月授予LUMRYZ针对成人和7岁及以上儿科发作性睡病患者治疗猝倒或EDS的7年孤儿药独家经营权 [6] - LUMRYZ目前仅获批用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或EDS，公司未将其用于发作性睡病以外的适应症 [7] 公司信息 - Avadel制药公司是一家专注于变革药物以改善生活的生物制药公司，其商业产品LUMRYZ是首个也是唯一一种睡前一次服用的羟丁酸盐药物 [20] - 公司计划通过投资者关系网站披露重大非公开信息并履行相关披露义务，投资者应关注该网站及公司新闻稿、SEC文件等 [21] 联系方式 - 投资者联系：Austin Murtagh，Precision AQ，邮箱Austin.Murtagh@precisionaq.com，电话(212) 698 - 8696 [25] - 媒体联系：Lesley Stanley，Real Chemistry，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273 - 3162 [25]

业绩总结 - LUMRYZ的未来峰值收入机会预计超过10亿美元，市场份额为50-60%[28] - LUMRYZ的早期推广于2023年6月开始，初步指标显示积极[16] - 公司拥有约2.75亿美元的现金和承诺资本，支持LUMRYZ的推出[14] - 预计在推出后的6-9个月内实现广泛的商业覆盖[22] - LUMRYZ的上市计划明确，预计将在所有三类患者中取得成功[176] 用户数据 - 94%的患者在从第一代氧酸盐转换后更喜欢LUMRYZ的每晚一次剂量[59] - 预计未来接受氧酸盐治疗的患者数量将超过5万人，当前为2万至2.5万[28] - 超过85%的商业保险覆盖人群参与了关键支付者的研究[73] - LUMRYZ在市场研究中显示出最高的市场份额，预计HCP对其的市场份额为54%[81] - 约45%的首次接触的oxybate患者拒绝使用第一代oxybate[186] 新产品和新技术研发 - LUMRYZ在REST-ON临床试验中达成所有三个主要终点，统计显著性为P<0.001[57] - FDA已确定LUMRYZ在临床上优于双夜服用的氧酸盐[63] - LUMRYZ的单次就寝剂量不需要夜间醒来，避免了睡眠结构的干扰[64] - LUMRYZ的药代动力学特征显示，单次夜间给药的GHB浓度为2.26 mcg/mL，而双次夜间给药的SXB为3.67 mcg/mL[136] - LUMRYZ的药物配方设计旨在消除第二次给药的需要，可能提供更自然的睡眠体验[169] 市场扩张和并购 - LUMRYZ的孤儿药专属保护将持续至2030年5月1日[23] - LUMRYZ的推广活动“ONCE AT BEDTIME FOR THEIR DAYTIME”已全面执行[196] - 销售代表已全面培训并覆盖所有4,500名活跃的oxybate处方医生，初步重点关注1,600名（占总oxybate处方的80%）[196] - 新患者市场扩展预计增长35%至113%，平均为58%[84] - 当前美国的narcolepsy（嗜睡症）oxybate处方医生约为4,500名，整体处方医生数量保持平稳[183] 负面信息 - 6.5%的参与者因不良事件而中止RESTORE研究，显示出良好的安全性[152] - 约50%的符合条件的患者未使用第一代oxybate[186] 其他新策略和有价值的信息 - LUMRYZ的市场研究显示，超过2500次与患者和医疗提供者的访谈，深入了解美国嗜睡症市场[24] - LUMRYZ的剂量方案被认为是选择氧酸盐的首要驱动因素[107] - 目前的治疗方法主要集中在白天症状上，未能有效解决夜间症状[98] - LUMRYZ为患者提供了一个不间断的睡眠机会，解决了现有治疗的局限性[86] - LUMRYZ的需求生成活动现已全面启动[192]

公司人事变动 - 公司宣布任命Susan Rodriguez为首席运营官，她将负责公司商业战略、结构、组织及相关运营，包括供应链 [1] - 公司首席执行官Gregory J. Divis认为Susan经验丰富，其专业知识对公司发展很重要 [2] - Susan表示很高兴加入公司，期待实现LUMRYZ的全部潜力 [2] 公司产品LUMRYZ介绍 产品获批情况 - LUMRYZ于2023年5月1日获FDA批准，是成人发作性睡病患者猝倒或白天过度嗜睡的唯一睡前一次治疗药物；2024年10月16日，获批用于7岁及以上儿科发作性睡病患者 [3] - 获批基于REST - ON™试验，LUMRYZ在三个共同主要终点上有显著改善 [4] - 因临床优越性，FDA授予LUMRYZ7年孤儿药 exclusivity，分别用于成人和7岁及以上儿科发作性睡病患者 [5] 产品适应症 - LUMRYZ用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒和白天过度嗜睡症状 [6] 产品副作用 - 成人常见副作用有恶心、头晕、尿床、头痛和呕吐；儿童常见副作用有恶心、尿床、呕吐、头痛、体重减轻、食欲下降、头晕和梦游 [14] - 还可能导致呼吸问题、心理健康问题、梦游等严重副作用 [16] 公司信息 - 公司是一家生物制药公司，致力于改造药物以改善生活，其商业产品LUMRYZ是首个且唯一睡前一次服用的羟丁酸盐药物 [17] - 公司计划通过投资者关系网站披露重大非公开信息，投资者应关注该网站及公司新闻稿、SEC文件等 [18] 联系方式 - 投资者联系：Austin Murtagh，邮箱Austin.Murtagh@precisionAQ.com，电话(212) 698 - 8696 [22] - 媒体联系：Lesley Stanley，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273 - 3162 [22]

业绩总结 - 第一季度净收入为5250万美元，同比增长93%[11] - 2025财年的收入指导上调至2.55亿至2.65亿美元，之前为2.40亿至2.60亿美元[12] - 2025年第二季度收入指导为6000万至6300万美元[12] - 2025年第一季度GAAP运营亏损为300万美元，较2024年第一季度的2600万美元显著改善[24] 用户数据 - 预计到2025年底，接受治疗的患者人数将增加至3400-3600人，之前的预期为3300-3500人[11] - LUMRYZ的患者人数达到2800人，较上季度净增加300人[11] - 目前美国有42000名被诊断为特发性嗜睡症的患者[20] 未来展望 - 预计LUMRYZ在嗜睡症市场的峰值销售机会超过10亿美元[16] - REVITALYZ三期试验预计将在2025年第四季度完成入组[20] 现金流与财务状况 - 2025年现金流指导上调至3000万至4000万美元，之前为2000万至4000万美元[12] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和可交易证券为6650万美元[12]

文章核心观点 - 美国联邦巡回上诉法院裁定支持Avadel公司，推翻了特拉华地区法院关于LUMRYZ用于发作性睡病以外适应症的禁令部分内容，为公司开展新临床试验、寻求FDA批准等铺平道路 [1][2] 公司动态 - 联邦巡回上诉法院裁定支持Avadel，推翻特拉华地区法院禁令中禁止Avadel为LUMRYZ申请发作性睡病以外适应症的FDA批准、禁止为试验参与者提供开放标签扩展以及禁止开展新临床试验或研究的部分内容 [1][2] - 公司首席执行官表示对联邦巡回上诉法院的决定感到满意，这为公司开展新临床试验、提供开放标签扩展以及最终寻求LUMRYZ在发作性睡病和其他适应症的FDA批准铺平道路 [3] - 公司REVITALYZ试验患者招募预计在2025年底完成，该试验是一项双盲、安慰剂对照、随机撤药、多中心3期研究，旨在评估LUMRYZ在发作性睡病中的疗效和安全性 [3] 产品信息 - LUMRYZ是一种缓释羟丁酸钠药物，于2023年5月1日获FDA批准，是首个也是唯一一种睡前一次服用治疗成人发作性睡病伴猝倒或白天过度嗜睡的药物；2024年10月16日，又获批准用于7岁及以上发作性睡病儿科患者 [4] - LUMRYZ的FDA批准得到了REST - ON试验结果的支持，该试验显示LUMRYZ在三个共同主要终点上有统计学意义和临床意义的改善 [5] - 由于LUMRYZ相对于现有羟丁酸盐治疗具有临床优势，FDA分别授予其7年孤儿药 exclusivity，用于治疗成人和7岁及以上儿科发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡 [6] 公司介绍 - Avadel Pharmaceuticals是一家生物制药公司，专注于改造药物以改善生活，其商业产品LUMRYZ是首个也是唯一一种睡前一次服用的羟丁酸盐药物，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡 [7] 投资者信息 - 公司打算通过投资者关系网站披露重大非公开信息，投资者应关注该网站以及公司的新闻稿、SEC文件、公开电话会议、演示文稿和网络直播 [8][9] 联系方式 - 投资者联系：Austin Murtagh，Precision AQ，邮箱Austin.Murtagh@precisionAQ.com，电话(212) 698 - 8696 [24] - 媒体联系：Lesley Stanley，Real Chemistry，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273 - 3162 [24]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度净收入为5040万美元，毛利润为4560万美元[23] - 第四季度GAAP运营费用为4890万美元，包括510万美元非现金费用[24] - 第四季度GAAP运营亏损为330万美元，调整后运营收入为180万美元[26] - 2024年第四季度首次实现正向现金流，现金增加约800万美元，年末现金及等价物为7400万美元[25] - 2025年收入指引为2.4亿至2.6亿美元，预计同比增长近50%[27] - 2025年现金运营费用预计1.8亿至2亿美元，现金流预计2000万至4000万美元[28] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUMRYZ上市18个月以来已新增2500名净患者，占同期市场新增患者的75%[8][9] - 已有近2200名独特处方医生开具LUMRYZ处方[10] - 核心500名早期采用者医生贡献了约2/3的患者启动量，但仅占整个市场的25%[13] - 患者群体分为三类：转换患者、未使用过oxybate的患者和曾中断治疗的患者[13] - 儿科适应症虽占比较小但增长良好，已增加专门针对儿科医生的销售团队[132] 各个市场数据和关键指标变化 - 商业保险覆盖率超过90%，与竞争对手相当[75] - 医疗保险覆盖在2024年有所改善[75] - 医疗补助计划覆盖有限，主要由于市场价格因素[76] - 82%-85%的市场由商业保险覆盖[76] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 商业团队扩张：销售团队增加15%至53人，现场支持团队翻倍至28人，护理支持团队翻倍至28人[36] - 加强直接面向患者的媒体教育投入[37] - 针对IH适应症的REVITALYZ三期试验按计划推进，预计2025年下半年完成入组，2026年初公布顶线数据[18] - 开发低钠/无钠配方以扩大潜在患者群体[20] - 面临orexin激动剂长期竞争，但认为oxybate仍将作为夜间治疗选择[97] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度关键指标符合或超过内部预期[29] - 预计第二季度起投资效果将更明显体现在收入上[12] - 对LUMRYZ的10亿美元市场机会保持信心[10] - 专利保护将持续至2042年初[32] - 诉讼进展：IH禁令上诉听证会已于2025年2月7日举行，预计2-3个月内裁决[84] 其他重要信息 - 成本结构中包含与Delaware法院意见相关的3.5%潜在销售特许权使用费非现金费用[23] - 第一季度通常因保险免赔额重置导致毛利率压力最高[56] - 渠道库存水平与2024年底保持一致[57] 问答环节所有的提问和回答 关于销售团队和患者获取 - 销售团队结构变化：销售代表53人(+15%)，现场支持28人(翻倍)，护理支持28人(翻倍)[36] - 现场支持团队职责：处方后患者跟进、报销流程协助、治疗维持支持[40] - 患者获取策略：综合运用销售团队、报销支持、媒体教育等多渠道[44] 关于财务和运营指标 - 第一季度趋势：所有关键指标符合预期，但收入影响将在第二季度显现[52] - 2025年指引驱动因素：患者数量增长40%，持续改善患者保持率[63] - 毛利率：第一季度通常因保险免赔额重置而承压[56] 关于市场竞争 - 覆盖范围：商业保险>90%，与竞争对手相当[75] - 患者转换：无特定人群特征，各种治疗时长的患者都在转换[79] - 低钠产品：正在开发低钠/无钠配方以扩大适用人群[20] 关于产品管线 - IH适应症：三期试验按计划推进，预计2026年初数据[18] - 儿科适应症：虽市场较小但增长良好，已增加专门销售团队[132] 关于法律事务 - IH禁令上诉：听证会已于2025年2月7日举行，预计2-3个月内裁决[84] - 特许权使用费：Delaware法院裁决待定，公司计划上诉[23] 关于长期竞争 - Orexin激动剂：认为oxybate仍将作为夜间治疗选择，LUMRYZ定位为首选oxybate[97] - 心血管风险：研究显示钠敏感性患者约占10-15%，无地域差异[105]