治疗策略 - 利用基因组生物标志物进行精准医学治疗中枢神经系统疾病，聚焦罕见病和高风险中枢神经系统患者群体[4] - 应用精准医学，基于基因组筛查和生物标志物选择患者，通过激活SIGMAR1恢复细胞稳态[5] 临床进展 - 2018年CTAD科学会议报告148周2a期数据，阿尔茨海默病2b/3期、帕金森病痴呆2期临床试验正在进行，即将启动雷特综合征2期临床试验[9] 药物效果 - ANAVEX®2 - 73能缓解神经退行性疾病模型中的Tau病理，Sigma - 1受体激动剂有神经保护作用[11] - 患者改善与ANAVEX®2 - 73和SIGMAR1 RNA表达相关，高浓度ANAVEX®2 - 73与患者更好反应相关[14][16] 精准医学优势 - 精准医学结合药理学和基因组学形成药物基因组学，患者选择生物标志物可使成功概率提高76%[23] - 确定携带WT SIGMAR1基因的患者对ANAVEX®2 - 73反应最佳，约80%人群携带该基因有望受益[25][26] 管线情况 - 管线涵盖雷特综合征（约1.1万名患者）、阿尔茨海默病（约570万名患者）、帕金森病（约100万名患者）等疾病[30] 投资亮点 - 应用精准医学开发神经疾病治疗方法，针对未满足需求的大市场，拥有强大知识产权，有令人信服的人体数据[46] - 精准医学提高临床成功机会，有价值创造催化剂，有足够现金实现关键里程碑[46]

财务数据和关键指标变化 - 2019财年第一季度运营费用为750万美元，2018财年同期为410万美元，增加原因是研发费用增加和非现金费用增加 [9] - 2019财年第一季度非现金费用为210万美元，2018财年第一季度为110万美元 [9] - 2019财年第一季度研发费用为570万美元，2018财年第一季度为270万美元，增加原因是ANAVEX2 - 73临床研究推进和大规模制造的非经常性费用 [10] - 2019财年第一季度净亏损730万美元，每股亏损0.16美元，2018财年同期净亏损410万美元，每股亏损0.09美元 [11] - 2019财年第一季度运营使用现金420万美元，截至2018年12月31日现金资源为2070万美元，公司认为现有现金足够支持未来两年目标 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - ANAVEX2 - 73帕金森病痴呆2期研究自2018年10月30日开始招募，已完成超过三分之一的患者招募目标 [6] - ANAVEX2 - 73阿尔茨海默病2b/3期研究已筛选超过80名患者 [6] - ANAVEX2 - 73雷特综合征2期研究已向首批三个临床试验点的机构审查委员会提交申请，未来几个月将在美国增加更多试验点 [6] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司积极推进ANAVEX2 - 73的临床研究，对帕金森病痴呆和阿尔茨海默病的招募进展满意，将在2019年持续更新招募情况 [12] - 公司将在2019年2月11日下午1:30的BIO CEO投资者会议上提供更详细的公司进展更新 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现有现金资源加上澳大利亚政府和其他第三方的支持，足以资助未来两年的目标 [11] 其他重要信息 - 公司任命Walter Kaufmann医学博士为首席医疗官，他在雷特综合征和其他相关疾病方面经验丰富 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 雷特综合征项目中，评估疾病改善的临床有意义的功能参数是什么，监管机构对评估疾病的重要因素的理解和共识如何 - 公司使用雷特综合征行为问卷（RSBQ）来评估，该问卷包含一组行为和综合症状的问题，涵盖了雷特综合征的认知障碍、癫痫、运动障碍和焦虑等多个病理特征 [14][15] 问题2: 雷特综合征项目中，Sigma - 1的参与是否能像在阿尔茨海默病中一样根据目标变体区分响应者 - 由于尚未对雷特综合征患者进行全基因组分析，无法确定Sigma - 1变体与患者反应的相关性。如果发现有不同反应，研究中预设的终点可以将其区分出来。在阿尔茨海默病2 - 73研究中，有变体的患者反应不如野生型变体患者，但并非完全无反应 [17] 问题3: 帕金森病痴呆研究的招募速度是否会保持、加快或减慢，以及额外制造的临床级供应材料用于商业用途的具体含义 - 目前招募已超过30%，有机会保持或进一步加快招募速度，预计2019年能有顶线数据，但具体时间需等招募情况更明确后确定。公司已将ANAVEX2 - 73的制造规模扩大到超出临床材料需求，这些材料稳定性已确认，如有需要可用于未来商业用途 [20][21] 问题4: 本报告期记录的基于股票的补偿费用是否能预测后续期间的费用 - 这取决于公司的人员配置策略，难以给出指导，但可以合理假设费用可能保持在当前水平 [25]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended: December 31, 2018 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____to _____ Commission File Number: 001-37606 ANAVEX LIFE SCIENCES CORP. (Exact name of registrant as specified in its charter) Nevada 98-0608404 (State or ...